An Open-label, Parallel, Phase 3, Two-arm Study to Investigate the Efficacy and Safety of Fitusiran Prophylaxis in Male Participants Aged 1 to Less Than 12 Years With Hemophilia A or B With or Without Inhibitory Antibodies to Factors VIII or IX

This is a parallel, Phase 3, two-arm, open-label study to evaluate the efficacy and safety of treatment with fitusiran prophylaxis administered to male pediatric participants (aged 1 to <12 years) who have severe hemophilia A or B, with or without inhibitory antibodies to FVIII or FIX.
Number of participants:
Approximately 85 participants will be enrolled into the study:
* Approximately 60 fitusiran-naïve participants with severe hemophilia A or B, with or without inhibitors (fitusiran-naïve arm), and
* Approximately 25 participants with severe hemophilia A or B with inhibitors rolling over from the EFC15467* dose confirmation study (roll-over arm).
* Fitusiran has been investigated in the pediatric population in study EFC15467, which enrolled male participants aged 1 to <12 years with hemophilia A or B with inhibitors to examine the safety and tolerability of fitusiran in the pediatric population.
Participants will be enrolled into 1 of 2 arms:
* Fitusiran-naïve: these participants have not previously received fitusiran, and they will undergo screening and study eligibility assessments. Once enrolled, they will go through a 24-week standard of care (SOC) period before starting fitusiran prophylaxis.
* Roll-over participants from the EFC15467 study: only participants who are still on active treatment in study EFC15467 and consenting to study EFC17905 will be eligible to roll over. They will not need to undergo screening or further eligibility assessments. They will directly enroll into the fitusiran treatment period and continue treatment on their current fitusiran dose.
The duration of fitusiran treatment will be up to 160 weeks for the fitusiran-naïve arm and up to 60 weeks for the roll-over arm.

开始日期2025-12-19

申办/合作机构

Sanofi

NCT06145373

/ Recruiting临床4期

An Open-label, Single-arm Treatment Study to Investigate the Safety and Tolerability of Switching From Emicizumab to Fitusiran Prophylaxis in Male Participants Aged ≥12 Years of Age With Severe Hemophilia A, With or Without Inhibitors

This is an exploratory, single group, Phase 4, study to assess treatment with fitusiran prophylaxis after switching from emicizumab prophylaxis.
This study aims to evaluate the safety and tolerability of switching to fitusiran after a transition period from the last dose of emicizumab. The study will be conducted in male participants with severe hemophilia A, with or without inhibitors, aged ≥12 years, who were previously receiving emicizumab prophylaxis.
Study details include:
* The study duration will be up to approximately 28 months:
* There will be an approximately 2-month screening period.
* There will be an approximately 2-month period before fitusiran treatment starts (pre-fitusiran treatment period)
* The fitusiran treatment duration will be up to 18-months (fitusiran treatment period)
* The antithrombin (AT) follow-up (FU) period will be approximately 6 months after the last dose of fitusiran (during which the AT activity level will be monitored at approximately monthly intervals following the final fitusiran dose until AT activity levels return to at least 60%).
* The study site visits are scheduled at monthly/ every 2 months intervals of 28 days (4 weeks) / 56 days (8 weeks), respectively, during the fitusiran treatment period.

开始日期2024-03-01

申办/合作机构

Sanofi

CTR20230417

/ Active, not recruiting临床3期

一项在有或无凝血因子 VIII 或IX 抑制性抗体的≥12 岁重度 A 型或 B 型血友病男性受试者中评估fitusiran 预防治疗疗效和安全性的 III 期、单臂、多中心、多国、开放性、单向交叉的研究

主要目的：描述接受 fitusiran 预防治疗时治疗出血事件的频率。次要目的：评估 fitusiran 预防治疗与预防性标准治疗（SOC）相比的疗效；评估 fitusiran 预防治疗与按需 SOC 相比的疗效；描述接受 fitusiran 预防治疗时相对于接受 SOC 的以下特征：1）治疗自发性出血事件的频率2）治疗关节出血事件的频率3）年龄 ≥ 17 岁受试者的健康相关生活质量（HRQOL）；描述接受 fitusiran 治疗的受试者在 18 个月疗效期和 36 个月治疗期间的出血发作频率；描述 CFC/BPA 经体重校正的年化消耗量；描述 fitusiran 的安全性和耐受性。

开始日期2023-04-24

申办/合作机构

Sanofi-Aventis Recherche & Développement SA

[+2]

100 项与芬妥司兰钠相关的临床结果

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100 项与芬妥司兰钠相关的转化医学

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100 项与芬妥司兰钠相关的专利（医药）

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项与芬妥司兰钠相关的文献（医药）

2025-11-01·HAEMOPHILIA

Utilising Thrombin Generation Assay to Guide Co‐Administration of Factor Therapies With Fitusiran

Letter

作者: Dericquebourg, Amy ; Rezigue, Hamdi ; Jourdy, Yohann ; Lienhart, Anne ; Nougier, Christophe ; Leuci, Alexandre ; Dargaud, Yesim ; Desage, Stephanie

2025-08-01·DRUGS

Fitusiran: First Approval

Review

作者: Lee, Arnold

Haemophilia A and B are inherited bleeding disorders caused by mutations in clotting factors. Small interfering RNA therapies may be utilised to restore coagulation by preventing the synthesis of antithrombin. Fitusiran (QFITLIA™) is a small interfering RNA therapy that targets antithrombin, which is being developed by Sanofi for the prophylactic management of haemophilia A and B with or without inhibitors. Fitusiran has the potential to be administered less frequently than other prophylactic treatments for haemophilia. This article summarizes the milestones in the development of fitusiran leading to this first approval for routine prophylaxis to prevent or reduce the frequency of bleeding episodes in adult and paediatric patients aged 12 years and older with haemophilia A or B with or without factor VIII or IX inhibitors.

2025-08-01·Research and Practice in Thrombosis and Haemostasis

Factor X and combined factor VIIa/factor X augment coagulation potential in a plasma model of antithrombin-reduced hemophilia

Article

作者: Nogami, Keiji ; Nakajima, Yuto ; Oh, Shigeharu ; Takami, Eisuke ; Nakano, Hirotoshi

Background:

Plasma-derived (pd) factor (F)VIIa/FX products are available for the hemostatic management of people with hemophilia with inhibitors in Japan. We have previously reported that FX alone augments emicizumab-driven hemostasis. Fitusiran is an investigational small interfering RNA that reduces antithrombin (AT) to rebalance hemostasis in people with hemophilia. The effects of supplementation with pd-FVIIa/FX or FX alone on coagulation potential in AT-reduced hemophilia remain to be clarified.

Objectives:

To assess the coagulation potential of pd-FVIIa/FX or FX using an in vitro model of AT-reduced (fitusiran-treated) people with hemophilia.

Methods:

Pd-FVIIa/FX (0.75 and 1.5 μg/mL as FVIIa), recombinant FVIIa (1.1 and 2.2 μg/mL), activated prothrombin complex concentrate (0.65 and 1.3 IU/mL), or FX (260 and 520 nM) were added to FVIII- or FIX-depleted AT-deficient plasmas at AT levels of 10% and 30% (AT-reduced model). Additionally, FX (0-1040 nM) was incubated with FVIII- or FIX-depleted FX-deficient plasmas to assess FVIIa/tissue factor (TF)-mediated FX activation. Coagulation potential was assessed by measuring thrombin generation (TG) and FXa.

Results:

The addition of pd-FVIIa/FX, activated prothrombin complex concentrate, or FX to the AT-reduced plasma model of people with hemophilia improved TG potential within the normal range. The addition of recombinant FVIIa, however, had little effect on TG in this model. The addition of FX to FVIII- or FIX-depleted FX-deficient plasma increased TG potential and FVIIa/TF-triggered FXa generation dose-dependently.

Conclusion:

Supplementation with FX or pd-FVIIa/FX enhanced FVIIa/TF-induced activation of FX and increased coagulation potential in the AT-reduced plasma model of people with hemophilia.

285

项与芬妥司兰钠相关的新闻（医药）

2025-12-23

·中金在线财经号

港药再度反弹！港股通创新药ETF(159570)涨0.55%，近20日“吸金”超5.8亿元！2026创新药领域将迎哪些催化？

今日（12.23），港药再度反弹，创新药纯度100%的港股通创新药ETF(159570)涨0.55%，盘中成交额已达8亿元！资金面上，港股通创新药ETF(159570)近20日累计“吸金”超5.8亿元！截至12月22日，港股通创新药ETF(159570)最新规模超225亿元，同类持续领先！港股通创新药ETF(159570)标的指数权重股多数飘红：石药集团涨超6%，科伦博泰生物-B涨超2%，三生制药涨近2%。消息面上，12月22日，石药集团获主席兼执行董事蔡东晨增持石药集团1345.4万股，总金额约为1.1亿港元。注：成分股仅做展示，不作为个股推介。【2026创新药领域将迎哪些催化？】1. 跨国药企（MNC）与中国的BD交易从肿瘤学拓展至代谢、免疫、心脏学。过去的25年，海外大型跨国药企并购国产创新药企彰显了全球医药市场对中国创新实力的认可。近年来，我国创新药研发水平不断提高，产业规模持续扩大，国内在研新药数量已经跃居全球第二位。跨国药企对中国临床资产的兴趣，在主要的药物分子类别时，有抗体偶联药物（ADC）、双特异性抗体、T细胞衔接器（TCE）、小核酸药物、细胞治疗等。对“不可成药”靶点的追求持续推动生物制药行业的创新，其中靶向蛋白质降解剂（TPD），例如蛋白水解靶向嵌合体（PROTAC）和分子胶降解剂，正占据中心位置。在疾病领域，除了前几年特别活跃的肿瘤资产，近年来自身免疫和心血管代谢及心脏学领域、呼吸与免疫都有相关重大交易发生。2、中国新兴生物制药企业，国内商业化和海外开拓同步。大部分在港股上市的中国新兴生物制药企业，已经进入商业化验证阶段。同时这些企业通过积极海外BD合作，在合作质量上不断提升。合作对象逐渐从中小型生物科技公司，扩展至大型跨国药企。合作的阶段，也越来越倾向于朝向成熟监管市场上市，比如某国内医药企业，在26年将迎来近几年中国出海资产的首例美国FDA PDUFA批准事件。大部分出海的临床管线逐渐进入到开发的中后期阶段。3、海外研发，集中于多治疗领域的开发和突破。1）肺部疾病COPD：在2025年既看到Verona百亿级别的大型收购，也看到中国恒瑞医药紧随其后，将同类型资产转让给GSK。赛诺菲达必妥业首次获得COPD的适应症拓展，进一步提高未来峰值预期。2）心脏学：在过去大多通过手术治疗的复杂心脏疾病领域，不断看到药企通过积极的研发创新，将精准的药物开发应用到了心肌病这一领域。在2022年施贵宝公司的Mavacamten首次获得FDA批准用于阻塞性肥厚性心肌病（oHCM）之后，2025年12月19日，美国FDA批准Myqorzo（aficamten）上市，用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。同时Alnylam旗下的Amvuttra也获得了ATTR-CM这一类心肌病的新适应症标签，未来峰值有望超过60亿美元。3）小核酸领域：赛诺菲针对血友病的小核酸产品Fitusiran以及ARROWHEAD针对降高血脂症的PLOZASIRAN都在2025年获批，将进一步扩大小干扰核酸未来的应用市场。（来源：招商证券20251222《全球医药、医疗行业行业报告：2026年创新药领域催化剂梳理》）【从“高性价比”到“高稀缺性”：MNC重塑中国创新药估值逻辑】中泰证券指出，应对“专利悬崖”是MNC核心驱动力。MNC的业绩动向直接反映了他们的需求和“采购”偏好，对国产创新药出海授权有着明确的指引。应对“专利悬崖”是核心驱动力，未来几年，MNC面临近200种药物专利到期，预计损失销售额超3000亿美元，这创造了巨大的管线补充需求。这种紧迫感使MNC，特别是面临主力产品专利到期的巨头，更加积极地寻求有潜力的外部项目。过去，中国资产吸引MNC的主要是“研发效率和高性价比”。美国创新药研发成本约为中国的3-5倍，而中国间比国际同行缩短30%以上。然而，2025年的交易显示，单纯的“性价比”已不足以支撑巨额交易，MNC愿意支付超高溢价的，是那些具备全球竞争力和临床差异化优势的稀缺资产。例如，三生制药的PD-1/VEGF双抗能以高达60.5亿美元的总金额授权给辉瑞，关键就在于其突出的临床数据所展现的“同类最佳”潜力，这使其在激烈的同靶点竞争中脱颖而出。同时，能够解决现有疗法耐药问题或针对全新机制的双毒素ADC、TCE等前沿技术，也成为MNC重金押注的稀缺资源。MNC对中国创新药的评估，正从过去的“性价比”采购，转向为“稀缺性”支付溢价。这种逻辑重塑，背后反映的是中国创新研发实力“质”的跨越，同时深刻影响着国产创新药的出海定价与合作模式。2025年，BD为中国创新药的主线逻辑。一方面，跨国药企面临“专利悬崖”，急需引进创新产品补充管线，而中国创新药企展现出的研发效率和成本优势（在确定靶点到申请IND的药物发现阶段，中国创新药企以比国际同行快2-3倍的速度推进，在临床开发阶段，中国创新药企相较于国际同行，以2-5倍的速度招募患者）使其成为理想的合作伙伴。另一方面，国内政策持续鼓励真正的源头创新，资本市场也给予高额交易积极反馈。根据医药魔方数据，截至2025年11月6日，中国创新药License out年度总金额超过1200亿美元，远超2024全年出海总额（2024年License out总金额553亿美元）。其中，授权给TOP20 MNC的总金额达618.8亿美元。（来源：中泰证券20251219《2026年医药生物投资策略》）【关注中国硬核创新药力量，新质生产力代表，认准港股通创新药ETF(159570)】港股通创新药ETF(159570)标的指数100%布局创新药！截至11月末，前十大成分股权重超74%，浓缩港股通创新药精华！来源：国证指数官网，2025/11。分股仅做展示，不作为个股推介。港股通创新药ETF(159570)标的指数是弹性更高的创新药，截至11月27日，2025年内涨幅超90%，港股医药类指数领先！2025/1/1-2025/11/27底层资产是港股，可以T+0交易！关注中国硬核创新药力量，新质生产力代表，认准港股通创新药ETF(159570)，场外联接(A类：021030；C类：021031)！风险提示：基金有风险，投资需谨慎。文中个股仅作为指数成份股客观展示，不代表任何投资建议。本文中的任何观点、分析及预测不构成对阅读者任何形式的投资建议。港股通创新药ETF(159570)属于中等风险等级(R3)产品，适合经客户风险等级测评后结果为平衡型(C3)及以上的投资者。本基金投资范围包括港股，会面临因投资环境、投资标的、市场制度以及交易规则等差异带来的特有风险。港股通创新药ETF(159570)标的指数为国证港股通创新药指数，该指数近5个完整年度(2020-2024)的涨幅分别为88.80%、-21.59%、-25.60%、-22.80%、-10.50%。以上内容与数据，与有连云立场无关，不构成投资建议。据此操作，风险自担。

2025-12-23

·网易号

港药再度反弹！港股通创新药ETF(159570)涨0.55%

来源：界面新闻今日（12.23），港药再度反弹，创新药纯度100%的港股通创新药ETF(159570)涨0.55%，盘中成交额已达8亿元！资金面上，港股通创新药ETF(159570)近20日累计“吸金”超5.8亿元！截至12月22日，港股通创新药ETF(159570)最新规模超225亿元，同类持续领先！港股通创新药ETF(159570)标的指数权重股多数飘红：石药集团涨超6%，科伦博泰生物-B涨超2%，三生制药涨近2%。消息面上，12月22日，石药集团获主席兼执行董事蔡东晨增持石药集团1345.4万股，总金额约为1.1亿港元。注：成分股仅做展示，不作为个股推介。【2026创新药领域将迎哪些催化？】1. 跨国药企（MNC）与中国的BD交易从肿瘤学拓展至代谢、免疫、心脏学。过去的25年，海外大型跨国药企并购国产创新药企彰显了全球医药市场对中国创新实力的认可。近年来，我国创新药研发水平不断提高，产业规模持续扩大，国内在研新药数量已经跃居全球第二位。跨国药企对中国临床资产的兴趣，在主要的药物分子类别时，有抗体偶联药物（ADC）、双特异性抗体、T细胞衔接器（TCE）、小核酸药物、细胞治疗等。对“不可成药”靶点的追求持续推动生物制药行业的创新，其中靶向蛋白质降解剂（TPD），例如蛋白水解靶向嵌合体（PROTAC）和分子胶降解剂，正占据中心位置。在疾病领域，除了前几年特别活跃的肿瘤资产，近年来自身免疫和心血管代谢及心脏学领域、呼吸与免疫都有相关重大交易发生。2、中国新兴生物制药企业，国内商业化和海外开拓同步。大部分在港股上市的中国新兴生物制药企业，已经进入商业化验证阶段。同时这些企业通过积极海外BD合作，在合作质量上不断提升。合作对象逐渐从中小型生物科技公司，扩展至大型跨国药企。合作的阶段，也越来越倾向于朝向成熟监管市场上市，比如某国内医药企业，在26年将迎来近几年中国出海资产的首例美国FDA PDUFA批准事件。大部分出海的临床管线逐渐进入到开发的中后期阶段。3、海外研发，集中于多治疗领域的开发和突破。1）肺部疾病COPD：在2025年既看到Verona百亿级别的大型收购，也看到中国恒瑞医药紧随其后，将同类型资产转让给GSK。赛诺菲达必妥业首次获得COPD的适应症拓展，进一步提高未来峰值预期。2）心脏学：在过去大多通过手术治疗的复杂心脏疾病领域，不断看到药企通过积极的研发创新，将精准的药物开发应用到了心肌病这一领域。在2022年施贵宝公司的Mavacamten首次获得FDA批准用于阻塞性肥厚性心肌病（oHCM）之后，2025年12月19日，美国FDA批准Myqorzo（aficamten）上市，用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。同时Alnylam旗下的Amvuttra也获得了ATTR-CM这一类心肌病的新适应症标签，未来峰值有望超过60亿美元。3）小核酸领域：赛诺菲针对血友病的小核酸产品Fitusiran以及ARROWHEAD针对降高血脂症的PLOZASIRAN都在2025年获批，将进一步扩大小干扰核酸未来的应用市场。（来源：招商证券20251222《全球医药、医疗行业行业报告：2026年创新药领域催化剂梳理》）【从“高性价比”到“高稀缺性”：MNC重塑中国创新药估值逻辑】中泰证券指出，应对“专利悬崖”是MNC核心驱动力。MNC的业绩动向直接反映了他们的需求和“采购”偏好，对国产创新药出海授权有着明确的指引。应对“专利悬崖”是核心驱动力，未来几年，MNC面临近200种药物专利到期，预计损失销售额超3000亿美元，这创造了巨大的管线补充需求。这种紧迫感使MNC，特别是面临主力产品专利到期的巨头，更加积极地寻求有潜力的外部项目。过去，中国资产吸引MNC的主要是“研发效率和高性价比”。美国创新药研发成本约为中国的3-5倍，而中国间比国际同行缩短30%以上。然而，2025年的交易显示，单纯的“性价比”已不足以支撑巨额交易，MNC愿意支付超高溢价的，是那些具备全球竞争力和临床差异化优势的稀缺资产。例如，三生制药的PD-1/VEGF双抗能以高达60.5亿美元的总金额授权给辉瑞，关键就在于其突出的临床数据所展现的“同类最佳”潜力，这使其在激烈的同靶点竞争中脱颖而出。同时，能够解决现有疗法耐药问题或针对全新机制的双毒素ADC、TCE等前沿技术，也成为MNC重金押注的稀缺资源。MNC对中国创新药的评估，正从过去的“性价比”采购，转向为“稀缺性”支付溢价。这种逻辑重塑，背后反映的是中国创新研发实力“质”的跨越，同时深刻影响着国产创新药的出海定价与合作模式。2025年，BD为中国创新药的主线逻辑。一方面，跨国药企面临“专利悬崖”，急需引进创新产品补充管线，而中国创新药企展现出的研发效率和成本优势（在确定靶点到申请IND的药物发现阶段，中国创新药企以比国际同行快2-3倍的速度推进，在临床开发阶段，中国创新药企相较于国际同行，以2-5倍的速度招募患者）使其成为理想的合作伙伴。另一方面，国内政策持续鼓励真正的源头创新，资本市场也给予高额交易积极反馈。根据医药魔方数据，截至2025年11月6日，中国创新药License out年度总金额超过1200亿美元，远超2024全年出海总额（2024年License out总金额553亿美元）。其中，授权给TOP20 MNC的总金额达618.8亿美元。【关注中国硬核创新药力量，新质生产力代表，认准港股通创新药ETF(159570)】港股通创新药ETF(159570)标的指数100%布局创新药！截至11月末，前十大成分股权重超74%，浓缩港股通创新药精华！

2025-12-23

·雪球

港药再度反弹！港股通创新药ETF(159570)涨0.55%，近20日“吸金”超5.8亿元...

今日（12.23），港药再度反弹，创新药纯度100%的港股通创新药ETF(159570)涨0.55%，盘中成交额已达8亿元！资金面上，港股通创新药ETF(159570)近20日累计“吸金”超5.8亿元！截至12月22日，港股通创新药ETF(159570)最新规模超225亿元，同类持续领先！港股通创新药ETF(159570)标的指数权重股多数飘红：石药集团涨超6%，科伦博泰生物-B涨超2%，三生制药涨近2%。消息面上，12月22日，石药集团获主席兼执行董事蔡东晨增持石药集团1345.4万股，总金额约为1.1亿港元。注：成分股仅做展示，不作为个股推介。【2026创新药领域将迎哪些催化？】1.跨国药企（MNC）与中国的BD交易从肿瘤学拓展至代谢、免疫、心脏学。过去的25年，海外大型跨国药企并购国产创新药企彰显了全球医药市场对中国创新实力的认可。近年来，我国创新药研发水平不断提高，产业规模持续扩大，国内在研新药数量已经跃居全球第二位。跨国药企对中国临床资产的兴趣，在主要的药物分子类别时，有抗体偶联药物（ADC）、双特异性抗体、T细胞衔接器（TCE）、小核酸药物、细胞治疗等。对“不可成药”靶点的追求持续推动生物制药行业的创新，其中靶向蛋白质降解剂（TPD），例如蛋白水解靶向嵌合体（PROTAC）和分子胶降解剂，正占据中心位置。在疾病领域，除了前几年特别活跃的肿瘤资产，近年来自身免疫和心血管代谢及心脏学领域、呼吸与免疫都有相关重大交易发生。2、中国新兴生物制药企业，国内商业化和海外开拓同步。大部分在港股上市的中国新兴生物制药企业，已经进入商业化验证阶段。同时这些企业通过积极海外BD合作，在合作质量上不断提升。合作对象逐渐从中小型生物科技公司，扩展至大型跨国药企。合作的阶段，也越来越倾向于朝向成熟监管市场上市，比如某国内医药企业，在26年将迎来近几年中国出海资产的首例美国FDAPDUFA批准事件。大部分出海的临床管线逐渐进入到开发的中后期阶段。3、海外研发，集中于多治疗领域的开发和突破。1）肺部疾病COPD：在2025年既看到Verona百亿级别的大型收购，也看到中国恒瑞医药紧随其后，将同类型资产转让给GSK。赛诺菲达必妥业首次获得COPD的适应症拓展，进一步提高未来峰值预期。2）心脏学：在过去大多通过手术治疗的复杂心脏疾病领域，不断看到药企通过积极的研发创新，将精准的药物开发应用到了心肌病这一领域。在2022年施贵宝公司的Mavacamten首次获得FDA批准用于阻塞性肥厚性心肌病（oHCM）之后，2025年12月19日，美国FDA批准Myqorzo（aficamten）上市，用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。同时Alnylam旗下的Amvuttra也获得了ATTR-CM这一类心肌病的新适应症标签，未来峰值有望超过60亿美元。3）小核酸领域：赛诺菲针对血友病的小核酸产品Fitusiran以及ARROWHEAD针对降高血脂症的PLOZASIRAN都在2025年获批，将进一步扩大小干扰核酸未来的应用市场。（来源：招商证券20251222《全球医药、医疗行业行业报告：2026年创新药领域催化剂梳理》）【从“高性价比”到“高稀缺性”：MNC重塑中国创新药估值逻辑】中泰证券指出，应对“专利悬崖”是MNC核心驱动力。MNC的业绩动向直接反映了他们的需求和“采购”偏好，对国产创新药出海授权有着明确的指引。应对“专利悬崖”是核心驱动力，未来几年，MNC面临近200种药物专利到期，预计损失销售额超3000亿美元，这创造了巨大的管线补充需求。这种紧迫感使MNC，特别是面临主力产品专利到期的巨头，更加积极地寻求有潜力的外部项目。过去，中国资产吸引MNC的主要是“研发效率和高性价比”。美国创新药研发成本约为中国的3-5倍，而中国间比国际同行缩短30%以上。然而，2025年的交易显示，单纯的“性价比”已不足以支撑巨额交易，MNC愿意支付超高溢价的，是那些具备全球竞争力和临床差异化优势的稀缺资产。例如，三生制药的PD-1/VEGF双抗能以高达60.5亿美元的总金额授权给辉瑞，关键就在于其突出的临床数据所展现的“同类最佳”潜力，这使其在激烈的同靶点竞争中脱颖而出。同时，能够解决现有疗法耐药问题或针对全新机制的双毒素ADC、TCE等前沿技术，也成为MNC重金押注的稀缺资源。MNC对中国创新药的评估，正从过去的“性价比”采购，转向为“稀缺性”支付溢价。这种逻辑重塑，背后反映的是中国创新研发实力“质”的跨越，同时深刻影响着国产创新药的出海定价与合作模式。2025年，BD为中国创新药的主线逻辑。一方面，跨国药企面临“专利悬崖”，急需引进创新产品补充管线，而中国创新药企展现出的研发效率和成本优势（在确定靶点到申请IND的药物发现阶段，中国创新药企以比国际同行快2-3倍的速度推进，在临床开发阶段，中国创新药企相较于国际同行，以2-5倍的速度招募患者）使其成为理想的合作伙伴。另一方面，国内政策持续鼓励真正的源头创新，资本市场也给予高额交易积极反馈。根据医药魔方数据，截至2025年11月6日，中国创新药Licenseout年度总金额超过1200亿美元，远超2024全年出海总额（2024年Licenseout总金额553亿美元）。其中，授权给TOP20MNC的总金额达618.8亿美元。（来源：中泰证券20251219《2026年医药生物投资策略》）【关注中国硬核创新药力量，新质生产力代表，认准港股通创新药ETF(159570)】港股通创新药ETF(159570)标的指数100%布局创新药！截至11月末，前十大成分股权重超74%，浓缩港股通创新药精华！来源：国证指数官网，2025/11。分股仅做展示，不作为个股推介。港股通创新药ETF(159570)标的指数是弹性更高的创新药，截至11月27日，2025年内涨幅超90%，港股医药类指数领先！2025/1/1-2025/11/27底层资产是港股，可以T+0交易！关注中国硬核创新药力量，新质生产力代表，认准港股通创新药ETF(159570)，场外联接(A类：021030；C类：021031)！风险提示：基金有风险，投资需谨慎。文中个股仅作为指数成份股客观展示，不代表任何投资建议。本文中的任何观点、分析及预测不构成对阅读者任何形式的投资建议。港股通创新药ETF(159570)属于中等风险等级(R3)产品，适合经客户风险等级测评后结果为平衡型(C3)及以上的投资者。本基金投资范围包括港股，会面临因投资环境、投资标的、市场制度以及交易规则等差异带来的特有风险。港股通创新药ETF(159570)标的指数为国证港股通创新药指数，该指数近5个完整年度(2020-2024)的涨幅分别为88.80%、-21.59%、-25.60%、-22.80%、-10.50%。以上内容与数据，与有连云立场无关，不构成投资建议。据此操作，风险自担。$汇添富国证港股通创新药ETF(SZ159570)$#ETF早知道##雪球星计划#@雪球基金@今日话题@雪球创作者中心

蛋白降解靶向嵌合体并购抗体药物偶联物

100 项与芬妥司兰钠相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
-	-	-	DB15002

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
血友病A	美国	Genzyme Corp.	2025-03-28
血友病B	美国	Genzyme Corp.	2025-03-28

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
血友病	临床3期	-	Sanofi	2025-12-19

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT02554773 (OLE, ASH2025)	临床2/3期	血友病B \| 血友病A	71	Fitusiran	鑰繭廠鑰鹹夢鑰鏇廠顧(憲鬱範壓夢鹹築簾廠願) = 範蓋衊艱鏇築網簾繭鑰鹽廠憲鏇襯齋夢醖簾獵 (範鏇壓範衊積蓋繭積襯 ) 更多	积极	2025-12-06
NCT03417245 \| NCT03417102 \| NCT03754790 (ATLAS-OLE, FDA_CDER) 人工标引	临床3期	血友病B \| 血友病A	-	QFITLIA AT-DR (prior bypassing agent)	鹹壓膚構願夢廠鏇艱觸(膚範簾觸網夢顧窪製繭) = 繭憲鬱襯餘構膚壓蓋夢憲艱衊獵鹽顧顧築窪選 (範鬱淵選膚製獵壓製網, 2.8 ~ 9.5) 更多	积极	2025-03-28
				On-Demand BPA (prior bypassing agent)	鹹壓膚構願夢廠鏇艱觸(膚範簾觸網夢顧窪製繭) = 簾鏇鹹觸醖鏇範繭積選憲艱衊獵鹽顧顧築窪選 (範鬱淵選膚製獵壓製網, 11.8 ~ 31.0) 更多
NCT02554773 (Pubmed) 人工标引	临床2期	血友病B \| 血友病A	34	fitusiran (AT-based dose regimen)	簾積繭鹹餘製醖製膚壓(廠觸襯簾廠鏇獵壓餘齋) = 餘網蓋選繭壓鬱獵觸膚鏇鬱醖艱憲壓製醖衊憲 (憲鑰廠製積餘鹽糧鏇構 )	积极	2024-12-06
				fitusiran (the original dose regimen)	簾積繭鹹餘製醖製膚壓(廠觸襯簾廠鏇獵壓餘齋) = 鹹網艱鑰簾網鹽淵鏇獵鏇鬱醖艱憲壓製醖衊憲 (憲鑰廠製積餘鹽糧鏇構 )
NCT02554773 (OLE, CTgov)	临床1/2期	血友病B \| 血友病A	34	fitusiran (Original Dose Regimen (SAS 1))	製齋遞艱衊膚膚繭顧衊 = 艱壓憲餘積齋蓋顧餘艱鏇遞願遞衊選範廠網選 (艱糧淵窪顧願遞糧構廠, 願憲憲範鏇鏇憲鏇製醖 ~ 鏇醖醖選艱選鑰範遞廠) 更多	-	2024-06-05
				fitusiran (AT-Based Dose Regimen (SAS 2))	製齋遞艱衊膚膚繭顧衊 = 網鹹壓鹽構襯繭壓鏇鬱鏇遞願遞衊選範廠網選 (艱糧淵窪顧願遞糧構廠, 選鬱選積範窪蓋鏇簾鹹 ~ 夢網鹹選夢齋鹹糧簾選) 更多
NCT03417102 (ATLAS-INH, Pubmed) 人工标引	临床3期	血友病B \| 血友病A	57	fitusiran	鬱糧簾鹽製遞遞積積窪(蓋觸糧顧憲鏇顧壓夢選) = 窪襯獵構廠觸鏇願廠窪壓蓋網積網餘積製網顧 (網憲簾壓艱觸觸構鹽選, 1.0 ~ 2.7) 更多	积极	2023-04-29
				bypassing agents	鬱糧簾鹽製遞遞積積窪(蓋觸糧顧憲鏇顧壓夢選) = 夢製願構憲鹽壓淵淵糧壓蓋網積網餘積製網顧 (網憲簾壓艱觸觸構鹽選, 10.6 ~ 30.8) 更多
NCT03549871 (ATLAS-PPX, GlobeNewswire) 人工标引	临床3期	出血 \| 血友病B	80	Fitusiran	壓顧鹽構夢齋範憲築簾(築憲鹹簾網鹹醖醖夢鬱) = 窪鹹壓襯壓築鹹膚淵鹽觸夢襯選選衊範鹽繭築 (鬱艱簾淵艱醖窪遞網鑰 ) 更多	积极	2022-07-10
NCT03417102 (ISTH2022)	临床3期	血友病A	-	Fitusiran prophylaxis	範齋製醖鹽顧艱積鏇艱(壓蓋觸鬱鬱衊淵鏇鹽構) = 範齋壓選衊醖網壓鬱構鹽憲窪餘築衊淵淵窪衊 (鑰顧餘繭鹽壓築鏇獵艱 ) 更多	-	2022-07-09
NCT03549871 (ATLAS-PPX, ISTH2022)	临床3期	血友病	217	fitusiran	構膚選襯廠鬱構淵糧襯(獵鹹簾夢蓋鑰廠獵獵願) = 鏇醖鑰齋鏇憲襯範觸製遞餘積鹹艱糧範鑰艱齋 (鏇夢鑰顧窪顧鑰鹹襯構 )	-	2022-07-09
NCT03417245 \| NCT03417102 (ATLAS-INH, ISTH2022)	临床3期	血友病 inhibitors	118	Fitusiran prophylaxis	繭製淵艱製醖鑰願鬱鹹(憲簾餘廠鹹廠窪衊顧構) = 鬱膚餘鬱鬱蓋窪糧觸鬱廠齋繭襯網餘繭餘夢鹽 (獵糧衊獵鑰繭獵窪遞簾 ) 更多	-	2022-07-09
NCT03417245 (ATLAS-A/B, CTgov)	临床3期	血友病B \| 血友病A	120	factor concentrates (Factor On-demand)	鏇憲壓簾鑰鏇壓鹽積製 = 鹹獵鏇製積鏇齋夢繭醖積顧憲積獵網範壓簾齋 (簾觸鑰鹽積顧鹹觸積艱, 觸壓獵艱網廠蓋築膚醖 ~ 鹹網鑰艱繭構鏇鏇獵襯) 更多	-	2022-02-04
				factor concentrates+fitusiran (Fitusiran 80 mg Prophylaxis)	鏇憲壓簾鑰鏇壓鹽積製 = 襯簾齋壓廠淵鬱淵鑰積積顧憲積獵網範壓簾齋 (簾觸鑰鹽積顧鹹觸積艱, 觸製餘艱膚艱膚積膚憲 ~ 繭構繭壓築範齋衊艱觸) 更多