Fitusiran

作者 | 金钱草  编辑 | 相宜 日前，国家医保局正式发布《2026年国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录及商业健康保险创新药品目录调整工作方案》（以下简称《工作方案》），新一轮国家医保目录调整工作全面启动。 根据《工作方案》，2021年1月1日至2026年6月10日期间经国家药监部门批准上市的新通用名药品均可申报纳入医保。其中，上版医保纳入的是2025年6月30日及以前获批的品种。在2025年7月1日至2026年6月10日期间，至少有60个1类新药新获批上市。这些品种创新程度高、临床价值突出，有望成为2026年医保目录调整的重要候选对象。 本文针对这60个创新药进行分析。 01 60个创新药 化学药为主力 据笔者不完全统计，截至2026年6月7日，至少有60个独家药品制剂新获批上市。从产品类别来看，化学药占据绝对主力地位，约占60%；生物制品约36.7%，涵盖单抗、ADC、CAR-T等多种前沿技术路线；中成药约占3.3%。 注：根据国家药监局公开数据整理，供参考。 从月度获批趋势来看，2025年下半年（7-12月）获批品种数量总体高于2026年上半年（1-6月），但在2025年9月无新药获批。2026年4-6月虽为申报窗口期的最后阶段，每个月获批的新药品种数量均为5个，同样符合2026年医保申报条件。 注：根据国家药监局公开数据整理，供参考。 02附条件批准品种达11个 临床急需程度高 在这60个独家品种中，有11个品种获得附条件批准，占比约18%。附条件批准是国家药监局为加速临床急需药品上市而设的审评通道，适用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病或公共卫生方面急需的药品。因此，这些品种的临床价值突出，纳入新版医保目录的可能性较大。 注：根据国家药监局公开数据整理，供参考。 具体来看，11个附条件批准品种主要分为以下几类： 一是抗肿瘤创新药。安瑞曲替尼胶囊（威凯尔）和佐来曲替尼片（诺诚健华）均为NTRK融合基因阳性实体瘤的靶向药，填补了国内该靶点药物的空白；洛布替尼片（麓鹏制药）和利沙托克拉片（亚盛医药）分别针对套细胞淋巴瘤的不同靶点；苯甲酸安达艾替尼胶囊（鞍石生物）靶向EGFR20号外显子插入突变这一难治性NSCLC亚型；硫酸索西美雷塞片（杭煜制药）则聚焦KRAS G12C这一曾经的"不可成药"靶点；塞伐艾替尼片（拜耳）用于NRAS突变黑色素瘤。 二是罕见病和免疫性疾病用药。注射用波米泰酶α（贝捷泰）针对血友病A/B伴抑制物的出血治疗；斯贝利单抗注射液（大冢制药）用于原发性IgA肾病；盐酸阿曲生坦片（诺华）同样是IgA肾病治疗药物。 三是精神神经系统用药。枣仁宁心滴丸（天士力）作为创新中药，用于心肝血虚型失眠的改善。 03 国产药品超七成 企业创新实力持续增强 从进口和国产分布来看，国产厂家占据绝对主导地位。在这60个新获批的独家品种中，国产药品占比超过70%，进口药品不足三成。 注：根据国家药监局公开数据整理，供参考。 多个国产创新药展现出国际竞争力。亚盛医药的利沙托克拉片作为国产首个BCL-2抑制剂，填补了该靶点的国内空白；百济神州的索托克拉片为新一代BTK抑制剂，有望与已上市的泽布替尼形成协同效应；科伦博泰的博度曲妥珠单抗是国产HER2 ADC的重要新成员，为乳腺癌患者提供更多治疗选择；信达生物的匹康奇拜单抗注射液（IL-23p19单抗）剑指银屑病百亿市场。 04 治疗领域分布 抗肿瘤药领跑，代谢疾病紧随其后 从治疗领域大类分布来看，抗肿瘤和免疫调节剂是新药获批最多的领域，共计29个，占全部新药数量的近半数。血液和造血系统药物位列第二，有7个；全身用抗感染药物与心脑血管系统药物并列第三，各有4个。 注：根据国家药监局公开数据整理，供参考。 具体来看，抗肿瘤领域重点品种包括：靶向治疗药物如塞伐艾替尼片（NRAS突变黑色素瘤）、苯甲酸安达艾替尼胶囊（EGFR ex20ins NSCLC）、硫酸索西美雷塞片（KRAS G12C NSCLC）、索托克拉片（CLL/SLL）、库莫西利胶囊（急性髓系白血病）等；ADC药物如德达博妥单抗（TROP2 ADC，第一三共）、博度曲妥珠单抗（HER2 ADC，科伦博泰）、维贝柯妥塔单抗（乐普生物）等；CAR-T细胞治疗产品如雷尼基奥仑赛注射液（恒润达生）和普基奥仑赛注射液（重庆精准生物）。 代谢类疾病为第二大细分领域，GLP-1受体激动剂持续扩容：埃诺格鲁肽注射液（先为达生物）和维培那肽注射液（派格生物）为国产GLP-1新成员，奥洛格列净胶囊（东阳光）为SGLT2抑制剂新品，是糖尿病新药；鲁兹诺雷钠片（恒瑞）和伏欣奇拜单抗注射液（金赛药业）则聚焦痛风这一庞大市场。 05 头部企业 恒瑞、正大天晴等企业获批新药数量多 从企业维度来看，恒瑞医药、正大天晴、三生制药等五家企业均有两个品种获批；而跨国药企仅有勃林格殷格翰有两个品种获批。 注：根据国家药监局公开数据整理，供参考。 国内企业大多集中在肿瘤药。其中，恒瑞医药有局部晚期不可切除、复发或转移性胃及胃食管结合部腺癌的一线治疗（瑞拉芙普α注射液）和T细胞淋巴瘤（泽美妥司他片），正大天晴在骨髓纤维化（罗伐昔替尼片）和白血病（库莫西利胶囊）领域各有斩获；百济神州凭借索托克拉片（BCL-2抑制剂）的获批，进一步巩固了其在血液肿瘤领域的领先地位。 跨国药企勃林格殷格翰（宗艾替尼片、那米司特片2个品种）、诺华（盐酸阿曲生坦片）、拜耳（塞伐艾替尼片）、辉瑞（马塔西单抗注射液）、赛诺菲（芬妥司兰钠注射液）、第一三共（德达博妥单抗）、葛兰素史克（德莫奇单抗注射液）、强生（尼卡利单抗注射液）等均有品种获批。 06 60个独家品种有望获得多层次准入机会 综合政策走向和市场情况判断，这60个独家品种有望在本轮医保调整中获得不同程度的准入机会，根据品种特征可分为以下四条路径： 路径一：基本目录谈判准入。抗肿瘤创新药仍是医保谈判的重点关注对象，尤其是针对临床尚未满足需求的靶向药物和ADC药物，若药物经济学评价结果良好，有望通过谈判纳入基本目录。GLP-1类药物（埃诺格鲁肽、维培那肽）等大品种，若定价合理，纳入医保后将快速实现市场放量。 路径二：基本目录竞价准入。对于已有同类品种在目录内的非独家或潜在非独家品种，可通过竞价方式确定支付标准后纳入基本目录。 路径三：商保创新药目录准入。CAR-T细胞治疗产品如普基奥仑赛注射液、雷尼基奥仑赛注射液等，因价格较高、基本目录准入难度大，但其创新程度和临床价值突出，有望通过商保创新药目录获得准入。部分价格较高的ADC药物也可作为备选。 路径四：罕见病优先准入。方案明确将2026年6月10日前获批上市的罕见病治疗药品纳入申报范围。血友病用药（注射用波米泰酶α、马塔西单抗注射液）、PNH用药（芬妥司兰钠注射液）、IgA肾病用药（斯贝利单抗、盐酸阿曲生坦片）等有望获得优先考虑。 2026年医保调整的最终结果预计在10-11月公布，新版目录将于2027年1月1日起正式实施。届时，这些新获批的优质创新药将以更可及的价格惠及广大患者。 附：最新获批的60个创新药名单 注：按获批时间倒序排列，信息整理自NMPA公开批文数据，供参考；截至2026年6月7日。 END

同写意主办的首届"大国新药"全球会议将于2026年7月22日-24日在国家会展中心（上海）举办。会议对标J.P.摩根大会，构建"中国创新—全球合作—上海交易"模式，彰显中国新药大国地位，推动中国创新引领全球健康产业发展。 大会期间将举办“小核酸药物创新全球会议”，首批参会嘉宾已揭晓。康龙临床前CMO李浩博士作为专场策划人之一，将深度参与策划，并出席CPIC 2026，敬请关注！ 跨国大药厂巨资押注、Biotech资本登陆、传统药企并购入场、潜力产品冲线在即——2026年上半年，全球医药界的热度仍牢牢被小核酸药物占据。 最新的进度来自乙肝领域的两则消息：5月底，GSK公布了ASO药物贝普若韦生III期数据，乙肝功能性治愈的希望在即；同期，恒瑞医药的乙肝小核酸药物HRS-5635也正式启动了III期临床。 曾经被视作“世纪难题”的慢性乙肝，正在小核酸的攻势下，迎来真正意义上的攻克曙光。 在这股热度之下，近期，同写意就小核酸药物的未来先后采访了瑞博生物董事长梁子才，益诺思总裁常艳，和康龙临床前CMO李浩，他们各自从技术格局、重磅药物进展、国产优势、前沿路线、未来演进方向等维度，系统阐述了自己看好小核酸的底层逻辑。 李浩博士作为长期深耕创新药临床开发的专家，对这一赛道有着清晰而理性的判断——之所以看好小核酸，不是因为它解决了某一个病，而是因为它提供了一种解决无数种病的通用方式。 在他看来，小核酸正进入爆发前夜，2026至2027年，随着多款针对乙肝、血友病、高胆固醇血症等大病种的重磅产品将集中获批上市，行业即将进入真正的“收获期”。以下是对李浩博士的专访。 相关专访链接： 小核酸浪潮的东方叙事：工程化突围与基建底气 对话瑞博生物梁子才：第三次浪潮已至，中国力量开始领跑全球 TONACEA 01 降维打击 小核酸凭什么颠覆传统药物 在医药研发的历史上，每一种新疗法的崛起，往往都伴随着对既有范式的“降维打击”——小分子药曾打败了许多无药可治的疾病，抗体药又解决了小分子“够不着”的靶点。而今天，小核酸的出现，正在开启新一轮的范式革命。 打个比方，抗体药像是消防队，等火着了再去扑；小核酸则是在起火之前就把易燃物搬走。李浩分析指出，小核酸的这种精准干预逻辑，带来了三大颠覆性优势： 01 更广的靶点范围 传统小分子药物和抗体药物靶点加在一起，也只能靶向人类基因组中大约1.5%的蛋白编码基因。 抗体的天然局限在于只能识别细胞膜表面或细胞外的蛋白，对细胞内、细胞核内的靶点无能为力；小分子虽然能够进入细胞，但多数只能作用于酶的活性位点，大量“不可成药”靶点长期无人能解。 小核酸则完全不同。它可以在RNA水平上调控基因表达，覆盖从转录、剪接到翻译的整个信息流，理论上可以靶向约80%的人类基因组——包括转录因子、非编码RNA等传统药物根本“够不着”的靶点，为肿瘤、罕见遗传病等难治性疾病开辟了全新的治疗路径。 02 独特的作用机制 传统药物往往是一种“被动对抗”策略——致病蛋白已经产生，药物再去抑制或中和它。小核酸则从更上游的环节出手：在翻译之前就把致病mRNA降解掉，或者改变其剪接方式，相当于从源头切断致病蛋白的生产线。 这一机制带来的最大好处是有效规避耐药性。传统药物最头疼的问题就是靶点突变——蛋白结构一变，抗体或小分子就失效了。 而小核酸靶向的是相对保守的mRNA序列，只要基因序列没有改变，它就能持续起效。在癌症等容易产生获得性耐药的疾病中，这一优势尤为突出。 03 更高效的研发模式 传统药物研发需要大规模高通量筛选，周期长、成本高。小核酸的研发逻辑则是“序列驱动”——一旦明确致病基因的序列，就可以基于碱基互补配对原则快速设计候选分子。 化学合成工艺已经相当成熟，不需要复杂的细胞培养或蛋白纯化步骤。因此，小核酸药物的研发周期显著缩短，工艺放大相对简单，生产成本也明显低于抗体药物。 此外，在用药端，小核酸还体现出了长效性优势：传统抗体通常需要数周给药一次，而化学修饰技术及创新递送系统关键技术突破让小核酸药物免疫源性更低，稳定性更好，半衰期更长，已实现半年一针的给药频率，这对慢病患者的长期依从性是革命性的改善。 从靶点范围到作用机制，从研发效率到用药便利，小核酸正在全方位实现对传统药物的“降维打击”。 TONACEA 02 重磅炸弹密集登场 国产力量站上全球舞台 衡量一个赛道是“风口”还是“趋势”，唯一的标准是：它有没有持续产生赚钱的产品。 2025年，小核酸药物给出了答案。 据不完全统计，该年度全球已上市小核酸药物总销售额突破71亿美元，同比增长近40%。其中，Amvuttra®（vutrisiran）、Spinraza®（诺西那生钠）、Leqvio®（英克司兰）三款产品迈入“10亿美元重磅炸弹”行列。 2026第一季度，重磅炸弹保持持续放量，凭借四款自主商业化的siRNA药物，Alnylam产品收入达10.36亿美元（较2025年第一季度增长121%），成功进阶到"10亿美元季度营收俱乐部"。 诺华旗下的Leqvio也实现美国地区之外的加速增长，2026年第一季度销售收入达到4.52亿美元，同比大增76%。 李浩指出，在商业化产品高歌猛进的同时，多款处于开发阶段的小核酸药物，也陆续取得了突破性进展。 5月27日，CDE官网显示，GSK的贝普若韦生注射液上市申请获受理，用于慢性乙型肝炎病毒感染者的有限疗程治疗，适用于以下人群：核苷（酸）类似物在治、HBsAg≤3000IU/mL、无肝硬化的成人慢性乙型肝炎病毒感染者。 值得一提的是，本次是该药第二次递交上市申请。目前，贝普若韦生已经在中国、日本、美国申报上市。如果获批，该产品有望成为首个慢性乙型肝炎的六个月有限疗程治疗选择，并成为未来序贯治疗的基石药物。 赛诺菲旗下的Fitusiran是血友病A/B的长效预防性siRNA，通过降低抗凝血酶（AT）水平恢复凝血平衡，可将传统的频繁静脉注射简化为皮下注射，极大改善患者依从性，目前已完成注册性Ⅲ期临床，并已在中国和美国获批上市。 此外，针对强直性肌营养不良的DYNE-101（肌肉靶向ASO）和针对天使综合征的ION582（基因激活疗法）等创新管线也进入了后期临床阶段。 中国力量在这一波浪潮中表现尤为抢眼。 李浩指出，中国企业已在乙肝、降脂、抗凝、NASH、C3补体相关的肾病等五大核心赛道建立起全球竞争力，部分细分领域甚至实现了领先。 他提到，近来康龙化成接待了多家跨国药企CEO带队拜访，这些跨国巨头并非单纯寻求CRO服务，而是想了解中国研发管线的临床进展特别是核酸药，为将来的收购、并购和合作做准备。 “中国的制药创新已经成为大国，不仅是迭代更新速度和成本下降，还包括整个赛道的成熟度和开发周期明显缩短。”他认为，小核酸出海的热潮才刚刚开始，未来会越来越多。 TONACEA 03 技术路线全景 miRNA的想象空间 截至2026 年5月底，全球累计获批小核酸药物约23款（含退市），实际在市20 款；其中ASO 13款（含3款退市）、siRNA 8款、适配体（Aptamer） 2款涵盖罕见病/遗传病、心血管疾病、神经系统疾病、眼科疾病、感染性疾病等多个领域。 事实上，远不止获批的这几类，小核酸已经发展成一个多元化的技术矩阵，据不完全统计，目前在研的全球740多个管线，涉及12个疾病领域，近100个疾病 / 适应症，覆盖250多个靶点。在未来几年，会呈现爆发性突破。李浩也在采访中详细梳理了各类技术路线的特点与前景。 ASO（反义寡核苷酸）：技术最成熟，管线最多，既可以诱导RNase H介导的mRNA降解，也可以调控剪接（如Spinraza治疗SMA），设计灵活，靶点广泛。 siRNA（小干扰RNA）：利用细胞天然的RNA干扰机制高效沉默基因，结合GalNAc递送后，可实现器官级精准靶向和长效给药（半年一次），是目前商业化最成功的路线。 miRNA药物（微小RNA）：通过模拟或拮抗内源性microRNA，调节复杂的基因表达网络，特别适合多靶点、复杂机制疾病（如纤维化、实体瘤、心血管病）。 saRNA（激活RNA）：与siRNA作用相反，通过靶向基因启动子区域激活内源性基因表达，代表药物ABBV-151用于慢性乙肝，旨在打破免疫耐受。 circRNA（环形RNA）：具有共价闭合环状结构，天然抗核酸酶降解，半衰期极长，可作为长效蛋白表达平台，用于疫苗或蛋白替代疗法。 Aptamer（适配体）：是单链核酸折叠形成三维结构，像“化学抗体”一样高特异性地结合靶蛋白，已上市药物Pegaptanib用于湿性AMD。 在众多技术路线中，李浩也特别看好miRNA的未来，虽然难度很大。 这基于几点判断：一是科学基础坚实——miRNA的表观遗传调控机制的研究获得了2024年诺贝尔生理学或医学奖；二是临床转化已有验证——法国Abivax公司的Obefazimod（一种上调miR-124的小分子）在溃疡性结肠炎和克罗恩病的Ⅲ期试验中已取得阳性结果，验证了miRNA调控通路的成药性，此外miRNA的MOA的明确及递送系统技术的发展。 “miRNA与ASO、siRNA最大的不同在于，它不是针对单一基因，而是可以同时调节多个下游靶基因，”李浩解释，“这天然适合治疗那些多基因参与的复杂疾病——比如肝纤维化、肺纤维化、实体瘤、自身免疫病等。这类疾病往往不是某一个基因突变导致的，而是多个信号通路交织在一起的结果，单靶点药物很难奏效。” 他还提到了一个更具前沿色彩的方向——LIVIUS的三浦教授的研究。“他发现特定的miRNA可以把高度恶性的癌细胞诱导逆转成MSC/iPSC，让肿瘤细胞‘从良’，而不是像传统化疗那样杀死它们。这种策略理论上能够保证安全性，避免肿瘤耐药和复发。在动物实验中，肝癌细胞甚至被转化成了正常肝组织。” miRNA的应用场景也不仅限于严肃药物。李浩举例说：“基于miRNA激动剂的生发/护发产品已经上市，基于118例患者的数据，有效率达到86.8%，没有激素、没有狂脱期，每1-2周用一次，五次一个疗程就行，大大解决依从性问题。这说明miRNA技术还能跨界到消费医疗领域，空间很大。” TONACEA 04 黄金时代的起点 市场、技术、领域、合作、范式——五个维度的共振，正在把小核酸推向黄金时代的起点。从罕见病到慢病及肿瘤，从肝靶向到全身递送，全球巨头与创新药企同台竞技，竞争与合作并存。 这不仅仅是一类药物的崛起。当“序列驱动”取代“结构筛选”，当半年一针成为慢病管理的新常态，加之利用AI算法加速靶点发现、序列优化与药物筛选，大幅缩短研发周期，提升药物设计的成功率与精准度——小核酸带来的，是一套全新的疾病干预逻辑。 它把“可成药性”从一个狭窄的蛋白结构问题，拓展为几乎无限的基因序列识别问题。那些曾经无药可医的疾病，正在被一项项写进小核酸的适应症列表。 小核酸的黄金时代，才刚刚开始。 在7月22-24日举办的首届大国新药全球会议（CPIC 2026），李浩将携手瑞博生物董事长、CEO梁子才博士，益诺思总裁常艳共同筹划“小核酸药物创新全球会议”，汇聚国际前沿与国内创新力量，促进创新研发。 目前，首批参会嘉宾正式公布——来自中外的顶尖科学家、药企高管、临床专家将同台对话。不谈虚言，只论突破、合作与未来。诚邀全球生物医药创新者、投资者与创业者共赴盛会！ 《大国医药》栏目介绍 《大国医药》专题栏目由同写意出品，聚焦中国新药崛起的核心逻辑，研讨创新药全球化战略，致力于构建可持续发展的中国创新药生态。栏目记录全球化浪潮中的中国故事，见证从跟跑到领跑的关键突破，解读国家战略，追踪前瞻技术，在标杆事件与案例复盘中，彰显中国医药的大国担当。