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前言： 2022年11月1日起，行政相对人可登录网上办事大厅的法定代表人空间查看电子证照，按照法人空间内相关提示自行打印。 今日（12月11日），NMPA官网发布药品批准证明文件待领取信息发布（共计143个），多个重磅产品获批，包含创新药和仿制药等。 我们一起看看都是哪些品规值得关注的品种获批吧！ 值得关注的是品种： （1）库莫西利胶囊 (化药1类，正大天晴药业集团股份有限公司） 据悉，这是库莫西利胶囊首个获批的适应症：与氟维司群注射液（晴可依®）联合，用于既往内分泌治疗失败的HR+/HER2-局部晚期或转移性乳腺癌的治疗。其第二个适应症（用于HR+/HER2-局部晚期或转移性乳腺癌患者的初始内分泌治疗）于2025年7月已向CDE递交了上市申请。 （2）玛帕西沙韦胶囊 (化药1类，健康元药业集团股份有限公司） 与奥司他韦一类老牌神经氨酸酶抑制剂相比，玛帕西沙韦在抗流感机制上实现跨代升级，直接在病毒复制源头阻断RNA合成，一次给药即可覆盖甲、乙型流感并显著降低耐药风险。对医院和医保来说，这种“广谱、快效、合规成本低”的组合优势有望快速提升院内渗透率；对资本市场而言，成人市场全年化的重复消费属性意味着更快的放量曲线与可预期的现金回流。 （3）佐来曲替尼片(化药1类，北京诺诚健华医药科技有限公司） 诺诚健华公告称，其自主研发的新一代TRK抑制剂佐来曲替尼(宜诺欣 ，ICP-723)用于治疗携带NTRK融合基因的成人和12岁以上青少年实体瘤患者，成为首个获批上市的自主研发新一代TRK抑制剂。在关键注册临床试验中，佐来曲替尼展示出总缓解率(ORR)达89.1%，疾病控制率(DCR)为96.4%，24个月无进展生存(PFS)率为77.4%，24个月总生存(OS)率为90.8%。(4) 泻白散颗粒(中药3.1类，江苏康缘药业股份有限公司） 康缘药业首家获批的该经典名方“泻白散颗粒”，是一种清泻肺热、止咳平喘的中药复方制剂，源自宋代《小儿药证直诀》，主要由地骨皮、桑白皮、甘草、粳米组成，适用于肺热壅盛引起的咳嗽、气喘等症状。 (5) 芬妥司兰钠注射液（化药1类，赛诺菲（中国）投资有限公司） 这是全球首个且唯一血友病siRNA（小干扰RNA）创新非因子疗法，适用于存在或不存在凝血因子Ⅷ抑制物的重型A型血友病、存在或不存在凝血因子Ⅸ抑制物的重型B型血友病12岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率。

行业资讯 首款RNAi疗法在华获批用于血友病 12月10日，赛诺菲宣布RNAi新药芬妥司兰（赛菲因）获批上市，成为全球首款用于血友病的RNAi疗法。适用于12岁及以上重型A型或B型血友病患者（含抑制物），全年最少仅注射6次，用于预防出血。该药通过抑制抗凝血酶III显著降低年化出血率，多项III期研究中出血率降至0%或减少超90%，为血友病长期管理带来全新方案。 FDA首次批准：罕见病WAS基因疗法上市 12月9日，美国 FDA 首次批准用于治疗罕见病Wiskott-Aldrich综合征 的基因疗法Waskyra。该病多见于男性，会导致免疫缺陷、出血、湿疹及反复感染，严重者可危及生命。Waskyra 使用患者自身造血干细胞，经过基因修复后回输，只需一次静脉给药，可使患者重新产生正常的免疫与血细胞。临床数据显示，27 名重度患者在治疗后，重度感染减少 93%，中重度出血减少 60%，疗效持久。不良反应主要与预处理和输注相关。这是FDA首次批准治疗该疾病的基因疗法，被视为重要的突破。 辉瑞HER2阳性乳腺癌小分子疗法III期显效 12月11日，辉瑞公布HER2阳性转移性乳腺癌III期研究HER2CLIMB-05结果：在化疗诱导后，Tukysa（口服小分子）联合曲妥珠单抗和帕妥珠单抗，可将疾病进展或死亡风险降低35.9%，安全性良好。Tukysa为高选择性HER2抑制剂，已用于经治晚期乳腺癌及部分HER2阳性结直肠癌。本研究结果显示其有望成为一线维持治疗的新选择。 学术前沿 新突破：ALPK1激动剂为肿瘤免疫带来全新方向 12月10日，邵峰院士团队在《自然》报道新型先天免疫激动剂ALPK1激动剂。优化分子UDSP-Hep具有高活性与高稳定性，可增强树突状细胞功能、激活CD8⁺T细胞并改善肿瘤微环境。在多种小鼠模型中，不仅抑制肿瘤、建立长期免疫记忆，还与PD-1、CTLA-4抗体产生强协同，让“冷肿瘤”变“热”。相比STING、TLR激动剂，ALPK1炎症风险更低、受体更普遍，安全性潜力更佳，已进入临床研究。 细胞直接成“生物墨水”，中国团队登Cell创新3D打印高密度活体组织 12月8日，哈佛医学院张宇团队在《Cell》发表突破性技术 CLINK：通过化学修饰让活细胞本身成为可光固化的“生物墨水”，无需水凝胶等支架即可进行高精度3D打印，细胞密度可达每毫升10亿，逼近真实器官。研究成功打印会跳动的“迷你心腔”、可传递电信号的神经回路、具功能的肝小叶，并在小鼠皮肤创伤中显著促进愈合与血管再生。CLINK 打破传统生物打印细胞密度低、材料干扰功能的瓶颈，为器官再造、疾病模型与再生医学提供全新范式。 AI点评 今日动态集中体现了基因与细胞层面的精准干预正全面加速：RNAi疗法首次进入血友病领域，将高频输注转向长效预防；WAS基因疗法则以一次性造血干细胞修复奠定罕见病治疗的新里程碑；HER2小分子在维持治疗中显现优势，强化靶向口服方案的价值；ALPK1激动剂为固瘤免疫提供更安全、广谱的新轴；而 CLINK技术突破细胞密度与支架依赖，将3D生物打印推进到真正的“活体制造”时代。整体反映出生物医药正同步在分子、细胞与组织尺度上快速演进。 参考信源： 1.https://mp.weixin.qq.com/s/WifHeVjFE5DiqkESMYmddg? 2.https://mp.weixin.qq.com/s/WVHktol9YGSoj3JneEfQYw? 3.https://mp.weixin.qq.com/s/CrAMB6byTNKuMPFVFJpPZQ? 4.https://mp.weixin.qq.com/s/zUf38Bhre2XCzeTYwoLd7Q? 5.https://mp.weixin.qq.com/s/FDfv5IHMDNjhTuyD5Yo0SQ? 免责声明 :本文所含的信息来源于文中可靠信源，仅供读者一般参考之用，不应作为决策依据，DrG的雍熙路对因使用本文内容而造成的一切损失，不承担任何责任。部分图片来源于网络，如涉及版权问题，敬请联系我们以便采相应处理举措。 我们鼓励转发分享及合理引用本文内容，但请在引用时于明显位置标注文章来源。