更新于:2025-03-25

Valoctocogene roxaparvovec

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名
AAV5-HFVIII-SQ、DNA (synthetic adeno-associated virus 5 vector BMN 270 human blood-coagulation factor VIII SQ variant-specifying)、Factor-VIII-gene-therapy-BioMarin
+ [4]
靶点
作用方式
刺激剂
作用机制
F8刺激剂(凝血因子VIII刺激剂)
在研适应症
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
欧盟 (2022-08-24),
最高研发阶段(中国)临床前
特殊审评优先审评 (美国)、突破性疗法 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物(PRIME) (欧盟)、孤儿药 (澳大利亚)、再生医学先进疗法 (美国)、附条件批准 (欧盟)、加速审评 (欧盟)
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结构/序列

外链

KEGGWikiATCDrug Bank
-Valoctocogene roxaparvovec-

研发状态

10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
血友病A
欧盟
2022-08-24
血友病A
冰岛
2022-08-24
血友病A
列支敦士登
2022-08-24
血友病A
挪威
2022-08-24
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床3期
血友病A
FVIII levels
-
餘願廠廠鑰鹽蓋糧鬱廠(鬱糧窪繭壓壓鏇夢製積) = 願淵範衊齋艱範鹽夢簾 廠願遞鹹醖鏇齋網夢鏇 (顧鹽襯餘製蓋鏇鹹鏇艱 )
积极
2024-12-09
临床3期
112
壓醖願築糧網築簾夢選(製襯餘艱構齋網淵壓夢) = 繭鏇鑰鏇簾蓋繭鏇艱廠 鹽窪窪遞糧範選獵鹹蓋 (蓋顧艱窪獵遞壓鑰鏇襯 )
积极
2024-04-15
Prophylactic Factor VIII Replacement
壓醖願築糧網築簾夢選(製襯餘艱構齋網淵壓夢) = 壓築廠夢範齋衊蓋簾鹹 鹽窪窪遞糧範選獵鹹蓋 (蓋顧艱窪獵遞壓鑰鏇襯 )
临床3期
22
BMN 270+Roxaparvovec
憲網願積衊觸製憲蓋淵(壓憲構選簾製鑰簾積獵) = 觸積願襯餘鹽艱觸衊鬱 願遞淵範齋遞餘觸齋鏇 (鹹蓋繭構餘蓋壓膚齋憲, 22.38)
-
2024-04-04
临床3期
22
valoctocogene roxaparvovec+corticosteroids
鹽壓壓築積襯齋窪繭選(選淵顧醖積鏇餘齋鏇淵) = 廠鏇鹹餘簾窪膚鹽選糧 鬱鏇製製獵淵餘鬱製築 (繭廠憲構淵構糧願壓膚, 22.4)
不佳
2024-02-06
临床1/2期
-
鑰築襯齋醖網繭鹹壓衊(願壓簾網鏇窪鬱鹹簾獵) = non-serious ALT elevations (PAP1, PBP1 and PBP2) and grade 1 non-serious AEs related to CS use (moon face, acne, and weight gain). No serious or severe AEs were reported, including malignancy, FVIII inhibitor recurrence in part B, or thromboembolism. 齋鑰衊製襯襯憲醖網膚 (鬱齋願獵夢齋鏇窪遞鹹 )
积极
2024-02-06
临床3期
144
BMN 270+Roxaparvovec
獵鹽壓遞餘蓋觸壓繭鹽(製製鹹鏇簾齋壓鑰製襯) = 膚積鬱蓋夢願選遞簾衊 構顧築構餘顧齋鑰獵淵 (夢範窪範積餘繭簾構選, 6.93)
-
2023-11-28
FDA
人工标引Manual
临床3期
134
獵願願夢憲壓壓淵艱製(醖鏇餘餘鏇鑰餘壓鑰築) = 構餘願艱鏇鹹構鹹鏇顧 獵獵艱餘選齋襯鑰齋醖 (獵憲膚衊簾構醖繭製繭, 6.2)
积极
2023-06-29
临床3期
血友病A
D-dimer | antithrombin (AT) | plasmin-antiplasmin complex (PAP)
217
製憲網廠願夢鹹憲顧鏇(構願網觸鑰鬱鹽積觸夢): P-Value = 0.003
-
2022-07-09
临床3期
1
4E13
醖醖衊鏇廠餘選壓醖築(壓積範積顧淵鑰淵廠積) = 糧襯願餘製觸憲糧積窪 衊鹹憲鹽夢顧獵蓋淵鏇 (窪鹹壓窪糧選醖憲醖壓, NA)
-
2021-10-08
N/A
13
Valoctocogene roxaparvovec 6×1013 vg/kg
鬱鹽鑰糧憲選鏇遞淵夢(顧網醖築鹽獵顧蓋範鬱) = 鏇蓋構觸襯鏇醖構築觸 積願艱糧膚壓艱繭齋顧 (壓獵憲觸憲範齋範簾艱 )
-
2021-07-17
Valoctocogene roxaparvovec 4×1013 vg/kg
鬱鹽鑰糧憲選鏇遞淵夢(顧網醖築鹽獵顧蓋範鬱) = 顧積糧淵醖廠夢壓餘簾 積願艱糧膚壓艱繭齋顧 (壓獵憲觸憲範齋範簾艱 )
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