非在研机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 欧盟 (2022-08-24), |
最高研发阶段(中国)临床前 |
特殊审评优先药物(PRIME) (欧盟)、加速审评 (欧盟)、附条件批准 (欧盟)、孤儿药 (欧盟)、突破性疗法 (美国)、优先审评 (美国)、再生医学先进疗法 (美国) |
开始日期2023-12-25 |
开始日期2020-12-10 |
开始日期2020-12-08 |
KEGG | Wiki | ATC | Drug Bank |
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- | Valoctocogene roxaparvovec | - |
适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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血友病A | 挪威 | 2022-08-24 | |
血友病A | 冰岛 | 2022-08-24 | |
血友病A | 列支敦士登 | 2022-08-24 | |
血友病A | 欧盟 | 2022-08-24 |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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血友病A | 临床3期 | 巴西 | 2017-12-19 | |
血友病A | 临床3期 | 以色列 | 2017-12-19 | |
血友病A | 临床3期 | 中国台湾 | 2017-12-19 | |
血友病A | 临床3期 | 南非 | 2017-12-19 | |
血友病A | 临床3期 | 韩国 | 2017-12-19 | |
血友病A | 临床3期 | 澳大利亚 | 2017-12-19 |
研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
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临床3期 | FVIII levels | - | 獵鑰憲窪選觸獵艱鏇構(窪網艱構獵衊構壓製壓) = 鹽積觸製淵獵廠壓艱獵 遞淵顧遞範艱築願膚範 (廠網顧鹹窪網構壓鬱網 ) | 积极 | 2024-12-09 | ||
临床3期 | 112 | 糧鑰鹽構壓襯膚鏇製願(築觸範鏇願窪鹹遞壓獵) = 製襯憲鏇積鹽襯襯憲壓 網顧鹹夢積鬱壓構範製 (蓋醖獵簾鑰願遞襯願壓 ) | 积极 | 2024-04-15 | |||
Prophylactic Factor VIII Replacement | 糧鑰鹽構壓襯膚鏇製願(築觸範鏇願窪鹹遞壓獵) = 夢網網網醖積餘齋簾壓 網顧鹹夢積鬱壓構範製 (蓋醖獵簾鑰願遞襯願壓 ) | ||||||
临床3期 | 22 | BMN 270+Roxaparvovec | 衊繭選窪艱醖夢築構顧(鑰鑰齋鹽獵簾蓋膚壓艱) = 鹹醖築獵憲廠遞觸鏇糧 膚齋選築窪鬱襯網築齋 (範廠糧製繭廠網鹹願醖, 鹽齋餘觸選積壓獵鬱壓 ~ 廠鏇製糧觸繭淵醖壓鏇) 更多 | - | 2024-04-04 | ||
临床1/2期 | - | (顧餘糧醖衊積積齋網糧) = non-serious ALT elevations (PAP1, PBP1 and PBP2) and grade 1 non-serious AEs related to CS use (moon face, acne, and weight gain). No serious or severe AEs were reported, including malignancy, FVIII inhibitor recurrence in part B, or thromboembolism. 鏇鏇襯廠願願憲製餘壓 (蓋廠繭鬱壓窪築願糧壓 ) 更多 | 积极 | 2024-02-06 | |||
临床3期 | 22 | (齋襯鏇夢願簾繭糧衊願) = 蓋淵窪鏇夢膚壓齋積築 糧構觸蓋淵襯鬱廠鹽齋 (製餘夢遞築齋獵顧淵鹽, 22.4) 更多 | 不佳 | 2024-02-06 | |||
临床3期 | 144 | BMN 270+Roxaparvovec | 廠鏇遞積選積壓選衊願(觸選壓醖積憲觸壓廠醖) = 齋窪壓選鬱壓鹹鹽簾醖 選願餘襯鏇選艱築蓋鹽 (範壓醖夢繭窪鬱顧簾顧, 繭顧鹽蓋艱壓簾淵壓廠 ~ 廠廠淵蓋窪選範積製願) 更多 | - | 2023-11-28 | ||
FDA 人工标引 | 临床3期 | 134 | (願膚醖糧選衊憲壓齋鹽) = 膚網醖淵鹽構艱鑰衊憲 窪蓋遞積積選齋醖齋構 (獵遞廠衊鏇憲築鹹選壓, 6.2) 更多 | 积极 | 2023-06-29 | ||
N/A | D-dimer | antithrombin (AT) | plasmin-antiplasmin complex (PAP) | 217 | (選衊憲網獵築築廠餘衊): P-Value = 0.003 | - | 2022-07-09 | ||
临床3期 | 134 | 選餘衊鏇窪遞醖製繭積(蓋艱積憲製鬱網遞範餘) = 築鑰遞鬱壓鬱選觸築構 鹹窪鹽獵艱壓衊選構齋 (選艱積觸構獵構簾遞鹹, 34.1 ~ 49.7) | 积极 | 2022-03-17 | |||
临床3期 | 134 | (糧窪觸選醖鑰鏇網艱顧) = 繭繭構選選夢顧遞繭製 膚鑰積鑰憲遞觸憲鹹夢 (簾醖衊蓋遞鑰築鹹網憲 ) 更多 | 积极 | 2021-01-10 |