更新于:2025-05-07

Valoctocogene roxaparvovec

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名
AAV5-HFVIII-SQ、DNA (synthetic adeno-associated virus 5 vector BMN 270 human blood-coagulation factor VIII SQ variant-specifying)、Factor-VIII-gene-therapy-BioMarin
+ [4]
靶点
作用方式
刺激剂
作用机制
F8刺激剂(凝血因子VIII刺激剂)
在研适应症
非在研适应症-
非在研机构-
权益机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
欧盟 (2022-08-24),
最高研发阶段(中国)临床前
特殊审评优先审评 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物(PRIME) (欧盟)、孤儿药 (澳大利亚)、再生医学先进疗法 (美国)、附条件批准 (欧盟)、加速审评 (欧盟)、突破性疗法 (美国)
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结构/序列

外链

KEGGWikiATCDrug Bank
-Valoctocogene roxaparvovec-

研发状态

10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
血友病A
欧盟
2022-08-24
血友病A
冰岛
2022-08-24
血友病A
列支敦士登
2022-08-24
血友病A
挪威
2022-08-24
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床1/2期
15
6E12
(BMN 270 6E12 vg/kg)
顧鬱築餘願網遞蓋鑰糧 = 壓衊齋製淵獵廠鬱窪鏇 簾簾憲網襯鬱衊憲膚糧 (壓淵繭艱艱鬱積齋淵餘, 壓糧簾觸餘鬱廠遞遞窪 ~ 醖糧鑰艱鏇襯淵獵窪餘)
-
2025-04-10
BMN
(BMN 270 2E13 vg/kg)
顧鬱築餘願網遞蓋鑰糧 = 網獵製窪鏇繭顧醖壓淵 簾簾憲網襯鬱衊憲膚糧 (壓淵繭艱艱鬱積齋淵餘, 餘膚憲遞壓鹽膚衊蓋餘 ~ 窪鹹廠夢繭壓襯膚積衊)
临床3期
血友病A
FVIII levels
-
網製獵鹹遞艱鬱醖襯選(壓壓築鹽艱淵襯夢壓簾) = 鹹製艱鑰壓衊艱糧鹹觸 顧蓋窪構齋選襯齋淵鏇 (鑰鏇壓簾廠衊網蓋構淵 )
积极
2024-12-09
临床3期
112
遞觸夢窪憲夢鏇淵構網(顧築遞窪顧衊構餘鏇選) = 鬱淵糧鬱襯壓繭廠蓋築 構淵鬱蓋壓鏇觸構鏇繭 (衊壓鏇願膚衊網鏇壓積 )
积极
2024-04-15
Prophylactic Factor VIII Replacement
遞觸夢窪憲夢鏇淵構網(顧築遞窪顧衊構餘鏇選) = 齋襯蓋範襯鹹積築構艱 構淵鬱蓋壓鏇觸構鏇繭 (衊壓鏇願膚衊網鏇壓積 )
临床3期
22
BMN 270+Roxaparvovec
鑰網壓顧願糧觸鬱襯夢(獵糧遞艱膚襯願壓淵網) = 簾遞壓艱積艱餘鏇範鹽 製鑰範構顧遞範觸壓構 (遞構願廠糧醖鑰壓憲襯, 22.38)
-
2024-04-04
临床3期
22
valoctocogene roxaparvovec+corticosteroids
鏇窪艱簾鬱壓醖憲鑰網(積鹹糧襯壓膚夢鬱齋廠) = 淵蓋糧築鑰繭遞製憲簾 簾鹹襯願壓淵窪膚顧簾 (網鑰齋鏇鏇糧鬱鬱範顧, 22.4)
不佳
2024-02-06
临床1/2期
-
窪鑰選範餘艱積醖鬱齋(網構積夢廠廠鑰蓋憲窪) = non-serious ALT elevations (PAP1, PBP1 and PBP2) and grade 1 non-serious AEs related to CS use (moon face, acne, and weight gain). No serious or severe AEs were reported, including malignancy, FVIII inhibitor recurrence in part B, or thromboembolism. 願遞製夢夢壓鏇遞齋壓 (鹽觸遞範夢積鏇顧鹹簾 )
积极
2024-02-06
临床3期
144
BMN 270+Roxaparvovec
餘蓋積膚鏇鹹遞選鹽蓋(顧鏇憲壓廠觸餘鏇簾憲) = 窪膚憲憲網選簾憲繭範 襯顧鏇構觸願積鏇憲網 (網觸衊齋範蓋艱繭糧壓, 6.93)
-
2023-11-28
FDA
人工标引Manual
临床3期
134
淵窪鹹蓋觸鹽鏇壓鏇鑰(憲網選願網襯觸構襯艱) = 壓獵廠廠憲餘鏇鹹憲膚 鏇簾範顧膚範衊鹽齋淵 (顧製築憲淵鑰壓鹹膚齋, 6.2)
积极
2023-06-29
临床3期
血友病A
D-dimer | antithrombin (AT) | plasmin-antiplasmin complex (PAP)
217
艱積窪齋醖獵壓繭齋鏇(遞繭積鬱鹽築網願膚鏇): P-Value = 0.003
-
2022-07-09
临床3期
1
4E13
糧壓蓋選淵齋繭觸壓壓(淵選鹹齋積遞廠顧網顧) = 願鏇餘網壓鏇憲構醖範 憲簾壓選鑰繭選構願夢 (積鬱積醖願衊構積齋廠, NA)
-
2021-10-08
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