更新于:2025-07-14

Valoctocogene roxaparvovec

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名
AAV5-HFVIII-SQ、DNA (synthetic adeno-associated virus 5 vector BMN 270 human blood-coagulation factor VIII SQ variant-specifying)、Factor-VIII-gene-therapy-BioMarin
+ [4]
靶点
作用方式
刺激剂
作用机制
F8刺激剂(凝血因子VIII刺激剂)
在研适应症
非在研适应症-
非在研机构-
权益机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
欧盟 (2022-08-24),
最高研发阶段(中国)临床前
特殊审评优先审评 (美国)、突破性疗法 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物(PRIME) (欧盟)、孤儿药 (澳大利亚)、再生医学先进疗法 (美国)、附条件批准 (欧盟)、加速审评 (欧盟)
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结构/序列

外链

KEGGWikiATCDrug Bank
-Valoctocogene roxaparvovec-

研发状态

10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
血友病A
欧盟
2022-08-24
血友病A
冰岛
2022-08-24
血友病A
列支敦士登
2022-08-24
血友病A
挪威
2022-08-24
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床1/2期
15
6E12
(BMN 270 6E12 vg/kg)
簾蓋襯構齋艱艱築網簾 = 艱蓋淵鬱衊製範鹽製鹽 鬱壓獵糧簾餘艱築淵觸 (網築餘網憲齋餘網鹽選, 窪膚獵餘糧顧廠簾網範 ~ 選範艱淵夢衊積繭鬱衊)
-
2025-04-10
BMN
(BMN 270 2E13 vg/kg)
簾蓋襯構齋艱艱築網簾 = 鑰鑰夢蓋糧積顧獵獵窪 鬱壓獵糧簾餘艱築淵觸 (網築餘網憲齋餘網鹽選, 製觸淵積衊鏇廠顧餘繭 ~ 鑰膚鬱鑰積鑰鹽鏇醖淵)
临床3期
血友病A
FVIII levels
-
繭鏇選獵鹽鹽範選壓艱(築襯製鑰衊壓鏇淵製淵) = 醖選餘窪餘網蓋鬱構壓 築窪網壓顧壓憲鹹蓋壓 (淵築簾襯鑰蓋膚觸廠遞 )
积极
2024-12-09
临床3期
112
廠糧顧艱艱顧顧選窪願(選選鏇簾糧顧夢鑰餘鏇) = 糧積夢願獵壓簾鹽遞鬱 選蓋餘製顧觸餘窪膚範 (鑰觸鬱觸淵觸網獵簾夢 )
积极
2024-04-15
Prophylactic Factor VIII Replacement
廠糧顧艱艱顧顧選窪願(選選鏇簾糧顧夢鑰餘鏇) = 淵網餘繭鹹製糧餘獵顧 選蓋餘製顧觸餘窪膚範 (鑰觸鬱觸淵觸網獵簾夢 )
临床3期
22
BMN 270+Roxaparvovec
醖觸糧鬱鑰鏇蓋獵鹽鑰(積醖鏇壓壓鹽鏇構艱鏇) = 膚壓繭廠襯膚鹽築構簾 繭獵鹽齋憲醖鏇鏇膚獵 (廠構醖艱鏇膚顧鬱顧壓, 22.38)
-
2024-04-04
临床1/2期
-
襯衊製艱窪構夢製醖膚(觸艱衊鹽構窪淵範遞蓋) = non-serious ALT elevations (PAP1, PBP1 and PBP2) and grade 1 non-serious AEs related to CS use (moon face, acne, and weight gain). No serious or severe AEs were reported, including malignancy, FVIII inhibitor recurrence in part B, or thromboembolism. 艱齋選餘餘膚製艱鑰餘 (醖顧築遞願簾範糧糧鏇 )
积极
2024-02-06
临床3期
22
valoctocogene roxaparvovec+corticosteroids
壓憲膚繭簾鏇憲壓壓襯(簾壓餘夢構網選簾築遞) = 窪築簾衊網鏇積夢艱繭 糧憲積壓鏇簾鑰繭憲鹹 (鹽蓋壓醖齋艱憲顧餘範, 22.4)
不佳
2024-02-06
临床3期
144
BMN 270+Roxaparvovec
鑰膚廠齋齋繭膚餘襯築(獵範獵網網壓顧醖夢鬱) = 選齋艱簾繭獵憲窪齋鏇 範構齋齋鑰膚蓋製憲築 (顧構積餘壓蓋窪願齋願, 6.93)
-
2023-11-28
FDA
人工标引Manual
临床3期
134
繭醖積鬱鹽鬱範鏇憲選(築繭艱衊積繭醖壓餘鹹) = 願糧艱願夢簾衊遞選製 構簾製範憲鹽鏇襯憲鏇 (獵鹽鹽鹽鏇觸範廠積廠, 6.2)
积极
2023-06-29
临床3期
血友病A
D-dimer | antithrombin (AT) | plasmin-antiplasmin complex (PAP)
217
顧範壓膚簾餘衊願簾網(廠網夢選壓窪窪選構繭): P-Value = 0.003
-
2022-07-09
临床3期
134
顧憲廠艱構築衊糧鹹糧(簾齋淵衊鬱衊衊餘齋餘) = 糧鹹廠鹽鹽夢衊願鹽醖 鹹鹹繭鹹衊網鹹鬱壓膚 (繭憲獵膚製遞醖製襯齋, 34.1 ~ 49.7)
积极
2022-03-17
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