BioMarin Pharmaceutical, Inc.

环球视野，深度视角 各位亲爱的股东，大家早上好中午好晚上好！ 今天聊聊BioMarin、CRISPR Therapeutics 和Quanterix的临床进展，都是比较枯燥的数据，大家看看就好。 先赞后看，人生灿烂，走起！ PART.01 AATD 根据BioMarin在2025年12月22日披露的一份文件，公司已经决定停止BMN 349的开发。 BMN 349是一款口服小分子药物，适应症为1 - 抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）相关的肝病。 此前，在Q3公开的资料中，BMN 349尚处于启动II期临床进程中。 就在同一天，BioMarin宣布以48亿美元的对价以现金形式收购另外一家罕见病新药开发企业Amicus Therapeutics。 PART.02 CTX112 CRISPR Therapeutics 2025年12月22日公布了该公司今日更新了其研究性异体CAR T（Allogenic CAR T）细胞疗法zugocaptagene geleucel（zugo-cel，前称CTX112™）的进展。 该疗法靶向CD19，正在开发用于自身免疫疾病和血液恶性肿瘤。 CTX112使用CRISPR基因编辑技术改造，设计上保留了对MHC I和TCR的改造，使其能够更好的存活避免引起免疫反应，但是增加了敲除了Regnase-1和TGFBR2，使其拥有更好的抗肿瘤活性。 在临床前研究中，CTX112以1/10的剂量几乎秒杀了CTX110。 自身免疫疾病方面： 截至2025年12月17日的数据截止日期，已有4名患者（2名SLE患者和2名免疫介导坏死性肌病（IMNM）伴间质性肺病患者）接受了1亿细胞剂量的zugo-cel治疗，并在输注后至少随访了28天。 第一名SLE患者对9种先前的治疗无效，基线系统性红斑狼疮疾病活动指数2000（SLEDAI-2K）评分为8，自接受CAR T治疗后，已维持无药物的系统性红斑狼疮缓解（DORIS）临床缓解至第6个月。 所有患者在第28天的评估中均显示出显著的临床改善。 肿瘤免疫治疗： 在标准的氟达拉滨和环磷酰胺淋巴耗竭治疗后给予zugo-cel。截至2025年11月20日的数据截止日期，已有10名R/R LBCL患者接受了6亿细胞剂量的推荐2期剂量（RP2D）治疗，并且至少随访了一个月，观察到以下情况： 观察到的总缓解率（ORR）为90%（9/10），完全缓解率（CRR）为70%（7/10），包括一名在自体CAR T细胞治疗后复发的患者也达到了完全缓解（CR）。 在已完成12个月随访的患者中，67%（2/3）在12个月评估时仍保持CR。 当日CRISPR Therapeutics股价上涨3.67%。 PART.03 p-Tau 217 2025年12月22日，Quanterix发表了一份最新关于AD（阿尔茨海默病）检测临床试验结果。 该研究使用了Quanterix的超灵敏Simoa p-Tau 217（tau蛋白在苏氨酸217位点的磷酸化）研究检测方法，是迄今为止对阿尔茨海默病神经病理变化（ADNC）进行的最大规模基于人群的评估。 这项研究针对挪威一个基于人群的队列展开，涵盖超过11000名年龄在58岁及以上的个体，研究发现，ADNC的流行率从58 - 69.9岁个体中的10%急剧上升到90岁以上人群中的64.9%。 此外，研究结果表明，老年个体中阿尔茨海默病痴呆的流行率高于此前估计，并且能够更 有信心地识别出那些可能从早期干预或临床试验参与中受益的无症状ADNC个体。 在70岁及以上的人群中，研究证实有30.4%表现出ADNC，详细的分层显示11.4%的人患有临床前期阿尔茨海默病，10.8%的人患有前驱期阿尔茨海默病，7.4%的人患有阿尔茨海默病痴呆。 研究使用了经过验证的商业p-Tau 217试剂盒（ALZpath p-Tau-217 Advantage PLUS）在完全自动化的HD-X分析仪上进行检测，以确保研究结果的有力性和普遍适用性。 就在12月15日，ALZpath与西门子健康（Simens Healthineers）达成了协议，推动其全球AD血检产品。 该公司今日宣布与西门子医疗达成许可协议，授权其使用专有的pTau217抗体，用于开发西门子医疗体外诊断（IVD）测试菜单中针对阿尔茨海默病的pTau217检测。该检测将被设计用于西门子医疗的Atellica免疫分析系统。 END 各位股东看了么？赞了么？转发了么？别忘了点赞。谢谢！ 所有内容均不作为投资建议，信息均来自公开资料，星球更新更快。 扫码加入星球！ 循因缉药Elite PS:风里雨里，老编等你~ 近期原创: 另外两件事：加科思超20.15亿美元授权；Exact Sciences 日本MCED临床首例入组 啊？蛋白组学上市公司裁员超10% 看似是背刺，实则是Shopping AI在生物学赛道撒腿狂奔 相关资料： 注1：https://ir.crisprtx.com/news-releases/news-release-details/crispr-therapeutics-provides-broad-update-zugocaptagene-geleucel 注2：https://www.businesswire.com/news/home/20251222509668/en/Quanterix-Announces-Landmark-Nature-Study-Redefining-Alzheimers-Disease-Neuropathology-Prevalence 注3：https://d18rn0p25nwr6d.cloudfront.net/CIK-0001048477/6f55cb35-8c39-492f-a888-a4641411c832.pdf

Plus, news about BioMarin and Cassava. 💊 Gilead opts into Assembly Bio’s genital herpes programs: As a result, Gilead will pay Assembly $35 million based on a 2023 deal. The decision comes after Assembly reported Phase 1b data on two experimental treatments for recurrent genital herpes, ABI-1179 and ABI-5366, showing that each reduced lesions. Gilead called the data “potentially supportive of first new treatment for recurrent genital herpes in 25 years.” — Lei Lei Wu 🫁 FDA approves Boehringer Ingelheim’s Jascayd for second lung indication: The regulator cleared Jascayd to treat the progressive lung scarring condition called progressive pulmonary fibrosis. The drug received its first approval in October for idiopathic pulmonary fibrosis, marking the first new drug approved for that disease in over a decade. — Lei Lei Wu 💉 Roche gets accelerated approval of injectable Lunsumio: The FDA approved the injectable version of Roche’s CD20xCD3 bispecific under the brand name Lunsumio Velo for adult relapsed or refractory follicular lymphoma after at least two lines of therapy. European authorities had given the subcutaneous version of Lunsumio conditional approval last month. — Lei Lei Wu 🗑️ BioMarin scraps liver disease drug: The company said in an SEC filing it would stop development of BMN 349, which was being tested for Alpha-1 antitrypsin deficiency-associated liver disease. The move was disclosed just a few days after BioMarin said it would acquire Amicus for $4.8 billion. — Max Gelman. 💰Cassava settles class action lawsuit: The lawsuit, originally filed in 2021, involved “all purchasers or acquirers” of Cassava stock between Sept. 14, 2020, and Oct. 12, 2023. Cassava will pay $31.25 million to settle the lawsuit and said it admits no wrongdoing. — Max Gelman

分析师：赵海春（SAC:S1130514100001） 要点速读 产业前沿 前沿动向：景昱医疗，全球首个“药物成瘾”侵入式脑机接口产品上市 监管动态：中国药监严控仿制药内卷，美国总统宣布大药企降价成效 产业链：Nature发布2026展望，关键词：AI、基因编辑、IVD突破 资本风向 罕见病升温：BioMarin买下Amicus，42亿美元成交 并购恒强：2025年至今，医药并购交易额同比增长31%，大型交易重现 下一个宝藏：Glp-1之后，IBD等代谢慢病或CNS能否接棒 本周观点 既要质还要价，中国创新药崛起时；技术突破、并购恒强，新爆款在路上 产业链数据更新 中国“全球首发”心肌病新药，创新药审评“领跑”初现 正文 一、产业前沿 前沿动向 景昱医疗，全球首个“药物成瘾”侵入式脑机接口产品上市 2025年12月15日，国家药监局批准景昱医疗的侵入式脑机接口治疗系统上市，用于难治性阿片类药物成瘾患者辅助防复发。根据苏州工业园区发布，景昱医疗的这一全球首创双靶点脑机接口DBS技术，不仅获得了NMPA（中国国家药监局）的批准，还同时斩获FDA（美国食药监局）双突破认证，充分彰显了其技术的国际认可度与领先性。此次获批的植入式脑深部神经刺激系统，作为全球首创侵入式脑机接口治疗成瘾类精神疾病产品，标志着中国在脑机接口治疗成瘾类精神疾病领域的技术已跻身全球领先行列，为全球难治性药物成瘾治疗带来突破性解决方案。 景昱医疗：于2011年在上述园区成立，专注于脑深部电刺激治疗技术的研发与创新，同时引领医疗用侵入式脑机接口的前沿探索。公司在脑深部电刺激治疗领域不断突破，从运动障碍疾病治疗拓展至精神疾病治疗，不仅全球首创脑机接口DBS（Deep Brain Stimulation）技术成功治疗药物成瘾，更在多种难治性精神疾病治疗中取得重要突破，充分印证了其强劲的创新实力。 药物成瘾：作为一种慢性、高复发性的脑部疾病，长期以来给患者个人、家庭及社会带来了巨大隐患与沉重负担。目前，药物成瘾治疗缺乏明确指南，常规治疗手段有药物治疗和心理行为干预，漫长且痛苦的治疗过程让许多患者望而却步。尤其对于难治性药物成瘾患者，传统治疗仅能暂时解除生理依赖，对心理依赖束手无策，临床亟需全新的有效治疗方式。 景昱DSB技术：侵入式脑机接口（BCI）通过脑内植入电极或深部刺激器直接与神经组织交互，可获取高精度神经信号或进行神经调制。 景昱医疗产品采用DBS技术，通过植入电极对脑内特定区域施加电刺激，调控脑内神经环路功能的成熟安全技术，已在临床应用近30年，广泛用于治疗难治性运动障碍、难治性精神障碍等疾病，可通过调节异常神经活动，重塑大脑功能，帮助患者回归正常生活。 1 该系统由植入式脑深部神经刺激器、电极导线与延伸导线联合使用，创新采用双靶点刺激技术，对伏隔核和内囊前肢进行刺激，专门用于难治性中重度阿片类药物成瘾患者的防复发辅助治疗，成功填补了物理性干预阿片类药物成瘾治疗的技术空白。 2 如下图所示，这台神经刺激器仅饼干大小，电极导线的直径约1毫米，重量仅25克重，医用钛合金外壳既能适配不同患者，又能抗体液腐蚀，保障长期安全植入。该设备内置公司自主研发的“中国芯”，可精准捕捉并实时调控大脑神经信号。电极导线顶端分布着精准触点，植入后牢牢锚定大脑伏隔核与内囊前肢——这两个调控成瘾行为的关键枢纽。 3 患者在DBS开机刺激3-6个月后，面对药物及相关场景时，已能主动获得拒绝使用成瘾药物的能力；治疗1.5-2年后，即便关机停止刺激或移除设备，戒断患者仍可保持戒断状态，未出现复发情况，为药物成瘾患者的长期康复提供了坚实保障。 监管动态 中国药监严控仿制药内卷，美国总统宣布大药企降价成效 医药行业格局最新变化：既要品种，也要价格；创新是必须，同时，性价比在全球医药格局中的重要性即将上升。我们认为，中国创新药企，因其工程师红利相关的快速研发推进实力以及国内高效和相对低价的生产成本，其国际化崛起正处于一个前所未有的进行时。 上周，一方面，中国药监在12月的短短3天内，否了118个不同规格仿制药的上市申请；另一方面，12月19日，一直给予创新药高价支持、占据全球药品销售额半壁江山的美国，其总统在白宫官网发布与9家大药企达成新协议，将其在美国的处方药价格降低到与其他发达国家最低价格一致；这意味着全球发达市场对创新药高价的容忍度正在发生史无前例的转变。 根据健识局等多家官网报道，在2025年12月16到18日的短短三天内，国家药监局连续否决了118个不同规格的药品上市申请，都是仿制药；共涉及86家企业。其中不乏一些超10亿元规模的大品种，如苯磺酸左氨氯地平片、恩格列净片、达格列净片。有一些品种是多家企业一起申报、一起被否。比如用于治疗过敏鼻炎的比拉斯汀口服溶液，有4家企业申报，此次一并拒绝上市。今年国家医保局曾多次提及集采“反内卷”，遏制企业在国采中恶性低价竞争，希望高品质集采药占领市场。 根据白宫官网，美国总统宣布与主要制药公司达成九项新协议，将美国人的处方药价格降低到与其他发达国家支付的最低价格（称为最惠国价格或 MFN 价格）一致。这九家制造商包括安进、百时美施贵宝、勃林格殷格翰、基因泰克、吉利德科学、葛兰素史克、默克、诺华和赛诺菲。这些协议降低了治疗多种昂贵慢性疾病的药物价格，其中包括二型糖尿病、类风湿性关节炎、多发性硬化症、哮喘、慢性阻塞性肺病 (COPD)、乙型和丙型肝炎、人类免疫缺陷病毒 (HIV) 以及某些癌症等。 1 这些协议将使全国每个州的医疗补助计划都能以最惠国待遇价格购买这九家公司生产的药品，从而节省数十亿美元。协议要求这九家公司通过TrumpRx直接向美国患者销售药品时，必须以远低于标价的价格提供药品。由于今天的举措，患者通过TrumpRx直接购买多种产品时，将能享受到大幅价格优惠。 2 部分示例包括：安进公司将把其降胆固醇药物Repatha的价格从573美元降239美元。百时美施贵宝公司将把其 HIV 药物 Reyataz 的价格从1449美元降至 217 美元。勃林格殷格翰将把其二型糖尿病药物 Jentadeuto 的价格从525美元降至 55 美元。基因泰克公司将把其流感药物 Xofluza 的价格从 168 美元降至50美元。吉利德科学公司将把其丙型肝炎药物Epclusa的价格从24920美元降至2425美元。葛兰素史克（GSK）将降低其吸入器产品组合的价格。广受欢迎的哮喘吸入器 Advair Diskus 500/50 的价格将从 265 美元降至 89 美元，此价格适用于直接通过TrumpRx购买的患者。默克公司将把其糖尿病药物捷诺维（Januvia）的价格从 330 美元降至 100 美元。诺华公司将把其多发性硬化症药物 Mayzent 的价格从9987美元降至1137美元。赛诺菲将把其处方血液稀释剂 Plavix 的价格从756美元降至16美元（仅限通过TrumpRx直接购买的患者），并且赛诺菲还将在TrumpRx上以每月35美元的价格出售其胰岛素产品。 产业链 Nature发布2026展望，关键词：AI、基因编辑、IVD突破 2025年12月18日，美国权威学术杂志Nature发布2026年科学展望，提出来年值得关注的事件。文中指出，人工智能科学家的涌现、探索月球和火星卫星的任务以及大型海底钻探等发展，将塑造在 2026 年的科研格局。其中，与医药相关的三大领域为人工智能、基因编辑与大型临床试验。 人工智能：或现里程碑事件。2025年，人工智能驱动的研究取得了飞跃式发展，并且这一趋势将在2026年持续下去，并可能迎来首批历史性事件。 整合了多个大型语言模型（LLM）以执行复杂多步骤流程的人工智能“代理”可能会得到更广泛的应用，其中一些甚至几乎不需要人工干预。明年或许会迎来人工智能取得的首批具有重大意义的科学进展。 同时，美国总统唐纳德·特朗普重返政坛带来的冲击波将持续到2026年。他执政的第一年就带来了影响深远的政策变革，这些变革将在未来一年继续影响美国的科学发展。 白宫与国会之间围绕削减科研经费的斗争似乎还将持续。特朗普政府已将国家研究重点重新聚焦于人工智能和量子技术。 基因编辑：个性化疗法推进。2026年，有望看到两项罕见遗传疾病儿童的个性化基因疗法临床试验落地，这是人类基因疗法的新台阶。这些研究是在KJ Muldoo（穆尔顿）的前期治疗基础上进行的。 KJ Muldoon是一名患有罕见代谢疾病的男婴，他接受了CRISPR/Cycles（规律成簇间隔短回文重复序列）基因疗法，该疗法针对他特定的致病突变进行了定制。治疗穆尔顿的团队计划向美国食品药品监督管理局（FDA）申请批准，在宾夕法尼亚州费城开展一项临床试验，测试基因编辑疗法对更多患有罕见代谢疾病儿童的疗效。这些疾病是由七个基因的变异引起的，而这些变异可以通过与穆尔顿治疗中使用的基因编辑技术相同的方法进行治疗。另一个团队希望明年启动一项针对免疫系统遗传疾病的类似试验。 Nature杂志在2025年5月，报道了这起世界首例针对患有遗传疾病的婴儿的个性化CRISPR疗法。 1 此前，CRISPR疗法为通用型而非个性化。全球已有数十人已接受了基于CRISPR的基因编辑疗法来治疗镰状细胞贫血等遗传疾病，但这些疗法旨在用于治疗患有相同疾病的众多患者，而忽略了导致该疾病的潜在基因突变。 2 相比之下，研究人员为穆尔顿量身定制了疗法，以纠正他基因组中的特定基因序列。 穆尔顿从父母双方各遗传了一个突变基因，这意味着他无法产生一种名为氨甲酰磷酸合成酶1 (CPS-1) 的关键酶的正常形式。这损害了他处理体内蛋白质分解产生的含氮化合物的能力。只有大约一半患有严重CPS-1缺乏症的婴儿能够存活到接受移植手术的那一天。 这种新技术可以对DNA序列进行靶向的单碱基修改。根据Nature最新报道，迄今穆尔顿已经快10个月大，在接受了3剂基因编辑治疗后恢复良好。 IVD（体外诊断）新催化：多癌早筛验证在即。2026年预计公布的英国NHS（英国国家医疗服务体系）- Galleri（试验名称）随机对照试验主要终点结果，将首次评估多癌种血液检测是否能够降低晚期（III/IV期）癌症的发病率，这可能成为癌症筛查领域的重要里程碑。该试验是迄今世界上规模最大、设计最严谨的多癌早期检测（MCED）血检临床试验，其结果将直接影响筛查政策是否引入类似方法。我们将审慎地密切关注该项试验在2026年的最终结果。 NHS-Galleri试验是迄今全球最大的多癌种早筛前瞻性随机对照研究，在英国招募了超过14万名年龄在50–77岁之间、无癌症症状的普通人，通过年度血样检测Galleri测试以寻找癌症信号，并将干预组与对照组进行比较。 1 该试验的主要终点是晚期（III和IV期）癌症的绝对减少，而非仅展示检测灵敏度或预测能力；癌症特异性死亡率也将在随访中进行分析。这一设计是为了评估检测是否对真实临床结局具有意义，而不仅是检测信号的识别。 2 如果结果显示使用Galleri检测能够显著降低晚期癌症的比例，这将为考虑将此类多癌筛查纳入公共卫生系统的英国国家筛查委员会评价与采纳提供关键循证依据，推动筛查策略从传统的单一癌种过渡到综合多癌种早期筛查模式。 与此前美国和其他地区一些商业推广的mRNA/DNA循环肿瘤标志物检测不同，NHS-Galleri试验采用的是随机对照设计和明确的临床终点，这使得它能够评估测试的真实人群效益，而不是单纯展示检测能力或市场化宣传。 我们认为，这一试验结果的公布时间（2026年）或将成为多癌检测技术从技术验证向真实临床效益证据转向的分水岭，因为这一结果将可能影响全球其他国家或地区对这种方法的筛查策略采纳与卫生政策制定。 二、资本风向 罕见病升温 BioMarin并购Amicus，42亿美元成交 2025年12月19日，罕见病龙头药企BioMarin官网宣布，公司已达成最终协议，将以每股14.50美元的价格全现金收购Amicus，交易总股权价值约为48亿美元。该协议已获得两家公司董事会的一致批准，Amicus董事会也一致建议Amicus股东投票通过该协议。该交易预计将于2026年第二季度完成，但需获得监管机构的批准、Amicus股东的批准以及满足其他惯例成交条件。 根据Fierce网站报道，在吸引前罗氏交易撮合者James Sabry博士出山并标志着其业务发展方式转变的16个月后，BioMarin 宣布了该公司28年历史上最大的一笔交易。 通过此次交易，BioMarin获得了两款快速增长的产品——法布里病药物Galafold和庞贝病联合治疗药物Pombilityi-Opfolda。此外，BioMarin还获得了DMX-200在美国的权益，DMX-200是一种潜在的首创小分子药物，目前正处于治疗罕见肾病局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）的III期临床试验阶段。  1 Galafold于2018年获批，预计2024年销售额将达到4.58亿美元，同比增长18%。Pombilityi-Opfolda组合于2023年9月获批，去年销售额为7000万美元。今年前9个月，该组合的销售额已达7800万美元。 2 据BioMarin首席执行官表示，这项交易完成后，BioMarin的营收增长将立即加速，新增两款高增长产品，并拥有众多全球扩张机会， Galafold和Pombiliti-Opfolda的峰值销售额均有望达到10亿美元。据估计，目前已有18000名患者被确诊，但其中6000人未接受治疗。 BioMarin去年的酶替代疗法产品组合贡献了68%的收入，使其销售额达到28.5亿美元，同比增长18%。然而，今年销售增长势头有所放缓，前九个月仅增长11%，第三季度更是只有4%。市场对这一并购持乐观态度，截至上周五上午，BioMarin的股价上涨了18%。 并购恒强 2025年至今，医药并购交易额同比增长31%，大型交易重现 2025年12月16日，据 GlobalData 制药情报中心交易数据库的数据，全球制药行业的并购交易总额已从2024 年的1371 亿美元增长到2025 年的1796 亿美元，增幅达31%。而前一年，该行业主要以规模较小的附加交易为主。 2025年上半年，大部分制药企业的并购价值低于50亿美元的交易范围内，强生公司以146亿美元收购Intracellular Therapies以及赛诺菲公司以95亿美元收购Blueprint Medicines等交易除外。 随着大型制药公司逐渐适应美国关税和药品定价政策，并购交易的不确定性开始缓解。此外，特朗普政府时期联邦贸易委员会（FTC）的放松管制，加上美联储近期的降息举措，也减轻了制药公司签署大型并购交易的障碍。因此，2025年第三季度（Q3）出现了超过50亿美元的大型并购交易数量激增，而2024年则未见此类交易。大型并购的势头延续到了2025年第四季度，迄今为止，交易总额已超过2025年第三季度的水平，达到675亿美元。 2025年下半年宣布的几笔大宗交易包括：诺华以120亿美元收购RNA疗法开发商Avidity Biosciences；默克分别以100亿美元和92亿美元收购Verona Pharma和Cidara Therapeutics ；以及Genmab以80亿美元收购Merus ，后者是一家开发针对肿瘤适应症的双特异性抗体的公司。与此同时，2025年11月，辉瑞和诺和诺德就肥胖症和代谢疾病药物开发商Metsera展开竞购战；Alkermes和灵北制药就睡眠障碍生物技术公司Avadel（包括其已上市的嗜睡症药物Lumryz（羟丁酸钠））展开竞购战。  Metsera和Avadel两大制药公司相继宣布的大规模并购交易和竞购战，反映出大型制药公司需要在专利悬崖到来之前通过并购来补充其产品线。尽管这预示着人们对2026年制药行业的并购重燃信心，但收购方在2025年也表现出更高的选择性，将可用资金集中用于少数几项收购——尤其是那些针对肿瘤和肥胖等目标市场、接近商业化的药物。 下一个宝藏 GLP-1之后，IBD等代谢慢病或CNS能否接棒 2025年12月17日，BioSpace发文预测未来可能成为大药企收购目标的六家创新生物技术公司，文中指出在Metsera显示出并购热潮重启后，市场正寻找下一个潜在焦点标的，其中包括 Abivax和MapLight这两家公司。前者的IBD（炎症性肠病，这是一种慢性、反复发作的肠道炎症性疾病，主要包括溃疡性结肠炎和克罗恩病）候选药物值得关注，而后者的 CNS（中枢神经系统）药物正在崭露头角。我们认为，在以诺和诺德司美格鲁肽和礼来替尔泊肽为代表的Glp-1(胰高血糖素样肽-1)减肥药物爆火之后，下一个重磅药物的宝藏赛道可能在代谢慢病或CNS相关领域。 慢病领域：辉瑞刚刚宣布有意收购新的炎症和免疫学相关资产，而它并非唯一一家寻求此类资产的大型制药公司。Abivax 或许会成为下一个炎症和免疫学领域的收购目标。公司主要候选药物Obefazimod 是一种首创的口服疗法，目前正处于治疗溃疡性结肠炎的 III 期临床试验和治疗克罗恩病的 II 期临床试验阶段。 据Abivax公司称，Obefazimod的作用机制是通过上调一种名为miR-124的microRNA（微小核糖核酸），从而减少促炎细胞因子，起到抑制炎症的“生理刹车”作用。这家生物技术公司预计将于2026年下半年公布后期试验的维持治疗数据以及克罗恩病试验的数据。 CNS领域：近年来，中枢神经系统疾病和神经精神药物一直是大型制药公司交易的热点领域。Maplight公司正在研发一种毒蕈碱类神经精神药物。2023年12月，艾伯维以87亿美元收购了Cerevel公司；几周后，百时美施贵宝也以140亿美元收购了Karuna Therapeutics公司。 Cerevel 的主要候选药物最终未能成功治疗精神分裂症。而BMS从 Karuna收购的毒蕈碱受体拮抗剂药物 Cobenfy 则取得了成功，成为数十年来首个治疗精神分裂症的新疗法。但一项将Cobenfy作为精神分裂症辅助疗法的 III 期临床试验却未能显示出显著的症状改善。随后在 12 月初，BMS 宣布，备受瞩目的阿尔茨海默病精神病 III 期临床试验结果将推迟至 2026 年底公布。该疗法的未来如今充满不确定性。 Maplight公司的ML-007C-MA在疗效、安全性、耐受性以及临床试验中更少的中止率等方面均优于Cobenfy。公司有三项可能具有关键意义的II期临床试验结果将于2026年和2027年公布：ML-007C-MA治疗精神分裂症的数据预计将于2026年下半年公布；该药物治疗阿尔茨海默病精神病的试验结果将于2027年下半年公布；ML-004治疗自闭症谱系障碍的数据将于2026年下半年公布。  这些适应症每项的销售峰值都约为10亿美元。大药企都将会密切关注Maplight，并考虑收购该公司，从而与百时美施贵宝（BMS）展开激烈的竞争。 三、本周观点 产业观点 既要质还要价，中国创新药崛起时；技术突破、并购恒强，新重磅在路上 综上所述，我们认为，在全球发达市场药价承压的大趋势下，创新力将只是药企生存的门槛，能做到更快更高性价比，将变成企业成长的必须。在此大环境中，既有创新力又有性价比优势的中国创新药企的崛起，将是必然。同时，AI、脑机接口等科技进步与全球并购恒强都可能使得下一个大重磅药的到来，以超预期的快速到来。而这些新重磅出现的适应症领域，除了肿瘤、自免之外，可能在心脑血管、代谢类慢病和CNS中枢神经系统疾病中。 四、产业链数据更新 新药首发 中国“全球首发”心肌病新药，创新药审评“领跑”初现 2025年12月17日，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准赛诺菲的第二代心肌肌球蛋白抑制剂阿夫凯泰（商品名：星舒平）在国内上市，用于治疗梗阻性肥厚型心肌病成人患者，以改善运动能力和症状。该药于12月19日在FDA（美国食药监局）获批。 根据中国循环杂志2025年12月21日报道，这一新药被视为肥厚型心肌病领域具有潜在“同类最佳”（best‑in‑class）前景的创新治疗选择。 本次批准意味着阿夫凯泰在中国实现“全球首发”，上市时间早于美国、欧盟等其他国家和地区。这一里程碑，标志着我国在创新药物研发和审评审批体系方面，已经从过去的“跟跑”“并跑”迈向在部分重点领域的“领跑”，也体现了中国在全新分子药物上实现“从新适应症首发”到“全球首发原创新药”的重要跨越。 阿夫凯泰（aficamten，商品名MYQORZO™） 是一种心肌肌球蛋白抑制剂。这是一种变构可逆性心肌肌球蛋白运动活性抑制剂。在HCM（肥厚型心肌病）患者中，使用该药抑制肌球蛋白可降低心肌收缩力并减轻左心室流出道（LVOT）梗阻。它的设计旨在实现可预测的药物暴露反应、快速起效和可逆性。 肥厚型心肌病是最常见的单基因遗传性心血管疾病，美国确诊患者超过30万例。然而，估计还有40万至80万患者尚未确诊。大约一半的HCM患者患有梗阻性HCM（oHCM），另一半患有非梗阻性HCM（nHCM） 1 患有肥厚型心肌病 (HCM) 的患者发生心血管并发症的风险很高，包括房颤、中风和二尖瓣疾病。HCM 患者有发生致命性室性心律失常的风险，并且 HCM 是年轻人或运动员猝死的主要原因之一。部分 HCM 患者病情进展迅速，最终发展为扩张型心肌病和心力衰竭，可能需要进行心脏移植。 2 根据医药魔方，下图展示了在HCM患者体内，基因突变使更多肌球蛋白从“休眠模式”切换到“工作模式”，本该休息的肌球蛋白被迫“内卷”。过度收缩，从而引发心室肥厚及舒张功能障碍等情况出现。与肌动蛋白结合的肌球蛋白数量大幅增加，导致肌节收缩变得异常强烈且难以松弛。更糟糕的是，这种过度收缩会持续向心肌发送“需要更强力量”的错误信号，刺激心肌细胞不断增粗、心肌壁增厚，进而挤压左心室流出道形成梗阻，最终引发心力衰竭、心律失常等一系列连锁反应，这正是梗阻性HCM的核心病理进程。（下图中，A展示的是正常心脏与梗阻性肥厚型心肌病心脏的示意图，B是肌节的特写示意图，显示含肌球蛋白的粗肌丝与含肌动蛋白的细肌丝相互交错。红色突出显示的肌球蛋白头部折叠回粗肌丝，无法与肌动蛋白相互作用；与肌动蛋白结合的肌球蛋白头部显示为绿色；从粗肌丝释放但未与肌动蛋白结合的头部显示为灰色。可用肌球蛋白头部数量为每个肌节内绿色和灰色头部的总和。） 2025年12月12日，欧洲药品管理局人用药品委员会通过了一项积极意见，建议批准MYQORZO®（aficamten）在欧盟上市，预计欧盟委员会将于2026年第一季度做出最终决定。 风险提示：汇兑风险；国内外政策风险；投融资周期波动风险；并购整合不及预期的风险。 国金产业研究中心 为企业客户提供全方位的“产业+金融”研究服务