Valoctocogene roxaparvovec

编者按：本文来自Insight数据库；赛柏蓝转载，编辑青黛 随着越来越多昂贵的基因疗法进入市场，单剂量治愈性疗法不断刷新美国最高价药物的榜单。 近日，FiercePharma发布了2025年美国最昂贵的药物榜单。特别整理，供大家参考。 2025年美国最昂贵的10款药物 01   Lenmeldy 在过去的16个月里，CSL的B型血友病基因疗法Hemgenix一直是全球最昂贵的药物。但2024年3月，Lenmeldy获得FDA批准，售价425万美元，这一局面发生了改变。Lenmeldy是一种造血干细胞（HSC）基因治疗方法，先在体外对患儿的HSC进行基因修饰再回输体内。HSC会在体内分化，其中一部分会进入中枢神经系统表达功能性酶，从而根本性地纠正异染性脑白质营养不良的遗传病因。 在欧洲，Orchard公司于2020年获得了该疗法的上市批准，去年达到33亿日元（2220万美元），高于2023年的1270万美元。这一趋势在2025年第一季度得以延续，基因疗法的销售额增长92%，达到21亿日元（1410万美元）。 协和麒麟于2023年10月以3.87亿美元收购了OrchardTherapeutics，从而获得了该基因疗法，但是让Lenmeldy在美国起步十分困难，因为协和麒麟公司4月份报告称，只有一名美国患者开始接受治疗。今年2月，为了促进美国市场的销售，Orchard公司提拔RobinKenselaar为首席商务官。Kenselaar此前曾领导Orchard在欧洲的商业化工作。 02 Hemgenix 尽管CSLBehring的Hemgenix不再是世界上最昂贵的药物，但它仍然是第一个获批用于治疗B型血友病的基因疗法，并且价格仍然很高。 2022年11月，FDA宣布批准uniQure/CSLBehringB型血友病基因疗法Etranacogenedezaparvovec（Hemgenix，AMT-061，CSL222）上市，用于治疗B型血友病成人患者。CSL于2020年以4.5亿美元的预付款获得了该疗法的商业化和进一步开发的权利。 尽管治疗费用高昂，但CSLBehring认为Hemgenix有可能「为整个医疗保健系统节省大量成本」，并通过降低年出血率、减少或取消预防性治疗和保持多年的高IX因子水平来降低B型血友病患者的经济负担。 03 Elevidys Elevidys于2023年获得FDA有条件批准，专门治疗4岁和5岁的DMD儿童，定价一针320万美元。这是FDA首次加速批准基因疗法。 事实上，Elevidys的这一具有里程碑意义的批准是在咨询委员会会议和FDA内部经过激烈辩论之后才得以实现的。虽然饱受争议，但是Elevidys还是选择扩大适应症。 根据两项临床研究的结果，Elevidys获得FDA批准大幅扩展适应症，从原来的仅限于4～5岁具有行走能力的儿童，扩展为4岁及以上的儿童（无论是否有行走能力）。然而就在此前，Sarepta披露 3个月内就出现了2例死亡，宣布主动暂停一项正在进行中的临床试验。 04  Lyfgenia 2023年末，Lyfgenia获得FDA批准，用于治疗12岁及以上患有镰状细胞病并有血管闭塞事件（VOE）病史的患者。 在Lyfgenia获得FDA批准的当天，蓝鸟生物推出了一项计划，为商业付款人和医疗补助计划（Medicaid）提供基于疗效的基因治疗合同。该公司表示，该药物310万美元的定价体现了「该疗法可能通过强劲而持续的临床益处带来的价值，以及减少或消除VOE可能对患者的医疗保健利用率、未来收入和生活机会产生的预估终身影响」。 据蓝鸟生物披露，截至2024年9月底，已有17名患者开始接受Lyfgenia治疗。  05 Skysona Skysona是一种一次性治疗药物，适用于4至17岁患有早期活动性大脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的男孩。Skysona获批的适应症为CALD，这是一种进展性神经系统疾病，可导致完全丧失自主运动能力。如果不进行任何治疗，约一半的患者通常会在症状出现后五年内死亡。 自上市以来，该药物在2023年（即其上市的第一个全年）创造了1240万美元的收入。蓝鸟生物在去年第三季度财报中报告称，至少有5名患者在2024年开始接受治疗。 06 Roctavian Roctavian于2023年6月获得FDA批准，用于治疗重度血友病A成人患者的一次性疗法，每剂售价290万美元（折扣前）。此前，该疗法已于2022年在欧洲获得批准。与其他某些基因疗法一样，BioMarin试图通过基于结果的保修计划来降低Roctavian的标价，并定位该疗法的长期益处，如果Roctavian未能达到治疗预期，该计划将向政府和商业付款人报销最高可达药品全额费用。 根据保修制度，如果患者在服用Roctavian后的前四年内对药物的反应开始减弱，也可以获得部分报销。BioMarin的一位发言人通过电子邮件告诉FiercePharma，此举旨在「增强保险公司对Roctavian价值的信心」。 07    Rethymic 住友制药的Rethymic不是基因疗法也不是细胞疗法，而是世界上第一个基于再生组织的疗法。与此同时，Rethymic的定价为281万美元。住友制药在其产品网站上指出，该疗法已被广泛纳入保险计划，经济援助项目或慈善机构「可能」帮助那些没有保险或保险不足的患者。 住友在其最近发布的2024财年报告中，Rethymic在北美的销售额达到了4500万美元。尽管该公司预测2025年销售额将达到4500万美元，但该公司在最近的年度报告中指出，扩大该药物的销售额仍然是这家日本公司的首要任务。 08  Zynteglo Zynteglo曾一度成为美国最昂贵的药物，尽管在2022年获批后仅维持了四周。作为昂贵基因治疗领域的早期进入者，该药物高达280万美元的标价在当时引起轰动，但蓝鸟生物根据输血依赖性β地中海贫血的终生成本证明了这一价格的合理性。 据蓝鸟生物称，患有β地中海贫血并需要定期输注红细胞的美国患者一生的医疗费用最高可达640万美元。该制药商预计其目标患者群体约为1300至1500人。 Zynteglo在进入美国市场之前，情况并没有那么顺利。2019年，该药在欧洲获得批准，定价为近158万欧元（当时约合180万美元），但由于未能达到国家付款人的成本效益标准，蓝鸟生物将该药从欧洲市场撤出。 尽管美国已将Zynteglo纳入其基因疗法的覆盖范围，但Zynteglo面临着市场接受度缓慢和价格更低的竞争的严峻挑战。蓝鸟生物此次上榜的三款药物Zynteglo、Skysona和Lyfgenia加起来，在2024年仅为37名患者提供了治疗。Zynteglo的年销售额为6230万美元。 09 Zolgensma Zolgensma是一款针对SMA的基因疗法，通过单次静脉注射即可实现持续的SMN蛋白表达，从而阻止疾病进展。这是诺华在2018年以87亿美元收购AveXis公司获得的产品，在2019年5月首次获FDA获批上市，用于两岁以下I型SMA患者。 自首次获得FDA批准以来，Zolgensma的销售额基本保持稳定，仅出现一些季度变化。该药物在2024年的销售额为12亿美元，与上一年持平。2025年上半年，销售额小幅下降3%，至6.24亿美元。 诺华目前正将Zolgensma的增长寄托在一种新的剂型上，该剂型可将药物直接注入脊髓，只需少量剂量，可用于治疗老年脊髓性肌萎缩症患者。 10  Casgevy FDA批准镰状细胞病(SCD)基因疗法Casgevy具有历史意义，因为它成为第一个使用革命性的CRISPR基因编辑系统的药物，该系统为其发明者赢得了2020年诺贝尔奖，并具有治愈无法治愈的疾病的巨大潜力。Casgevy获得FDA批准一个月后，美国FDA又增加了第二个适应症，用于治疗β地中海贫血。 随后，2024年2月，欧洲批准Casgevy用于治疗镰状细胞性贫血（SCD）和β地中海贫血。Vertex和CRISPR为Casgevy定价220万美元，目前该疗法的势头正强劲，今年第一季度的销售额已达1400万美元，高于2024年第四季度的800万美元。 Vertex首席运营官StuartArbuckle表示，「Casgevy代表着数十亿美元的商机。」 END 内容沟通：郑瑶（13810174402）

8月11日，国际医药行业权威媒体《FiercePharma》发布年度特殊报告，揭示美国市场上价格最高的十款药物。这份最新榜单显示，基因疗法已全面占据最昂贵药物榜单，单次治疗价格均在232万美元以上。其中，协和麒麟的Lenmeldy以425万美元的单剂价格高居榜首，而蓝鸟生物三款基因疗法同时上榜，成为入围产品最多的企业。 与2023年榜单相比，今年榜单中一半药物已被更新、更昂贵的疗法取代吗，最显著的变化是所有上榜药物均为单剂量疗法，彻底取代了需要长期使用的传统高价药物。 曾经因每年126万美元费用位居全球最昂贵药物之列的瘦素缺乏症药物Myalept等需要药房配药的药物，已完全退出TOP10榜单。 全球最昂贵药物榜单TOP10 NO.1 Lenmeldy（协和麒麟）：425万美元 由日本协和麒麟公司开发的Lenmeldy于2024年3月获FDA批准，用于治疗罕见遗传病异染性脑白质营养不良（MLD）。该药物通过单次治疗即可阻止疾病进展，定价参考了美国药物成本监督机构临床与经济评论研究所（ICER）的评估，该机构确定该治疗的健康效益基准为394万美元。 Lenmeldy的前身Libmeldy于2020年在欧洲获批，2024年全球销售额达2220万美元，较2023年的1270万美元大幅增长。2025年第一季度销售额同比增长92%至1410万美元。 NO.2 Hemgenix（CSLBehring）：350万美元 作为首个获批用于治疗血友病B的基因疗法，Hemgenix由CSL Behring公司销售。虽然不再是最昂贵药物，但其价格依旧高昂。在2024年6月结束的财年内，仅有12名患者接受了该治疗。该药物由荷兰基因疗法公司uniQure研发，2020年CSL以4.5亿美元预付款获得其商业化和进一步开发权利。 NO.3 Elevidys（SareptaTherapeutics）：320万美元 Sarepta Therapeutics公司的Elevidys是FDA批准的首个加速批准的基因疗法，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。2024年，FDA扩大其适用范围至4岁及以上患者。该疗法在两项随机试验中未能达到主要终点，且并非治愈性疗法。2025年多次出现接受该治疗的非行走患者死于急性肝衰竭，导致FDA要求药物标签新增致命肝毒性的黑框警告。 NO.4 Lyfgenia（蓝鸟生物）：310万美元 蓝鸟生物开发的Lyfgenia于2023年底获FDA批准，用于治疗12岁及以上有血管闭塞事件史的镰状细胞病患者。该药物定价比其主要竞争对手Casgevy高出40%（后者定价220万美元）。截至2024年9月底，17名患者开始接受Lyfgenia治疗。蓝鸟推出了基于结果的合同，但2024年第三季度销售额仅1000万美元，低于上年同期的1200万美元。2025年6月，蓝鸟生物被私募股权公司Carlyle和SK Capital收购。 NO.5 Skysona（蓝鸟生物）：300万美元 用于治疗脑肾上腺脑白质营养不良（CALD），每剂价格300万美元。曾创下美国药物定价纪录，但如今排名下滑。该药未采用基于结果的支付协议，2023年销售额1240万美元，随着公司被收购，未来发展由新所有者决定。 NO.6 Roctavian（BioMarin）：290万美元 BioMarin公司的Roctavian是首个进入血友病A领域的基因疗法，2023年6月获FDA批准。公司推出了 “基于结果的保修计划”：若治疗未达预期，将向政府和商业付款人全额退款。但市场推广缓慢，2024年4月仅治疗4名患者。公司曾考虑出售该产品，后决定保留，但缩减了研发、制造和商业化支持成本。 NO.7 Rethymic（SumitomoPharma）：281万美元 全球首个再生组织疗法，用于治疗先天性无胸腺症，每剂价格281万美元。该药能显著提高患者长期存活率，2024财年北美销售额4500万美元，公司预计2025年销售额维持相同水平，并将扩大销售作为重点。 NO.8 Zynteglo（蓝鸟生物）：280万美元 治疗输血依赖性β地中海贫血，每剂价格280万美元。获批时定价基于患者终身医疗成本，蓝鸟生物与付款人达成退款协议，其在欧洲市场因成本效益问题退出，但在美国有一定覆盖，2024年销售额6230万美元，随着公司被收购而命运待定。 NO.9 Zolgensma（Novartis）：232万美元 诺华的Zolgensma是最早的基因疗法之一，随着更多单剂量基因疗法上市，其在最昂贵药物榜单上的排名从2023年初的第四位降至2025年的第九位。2019年获FDA批准，目前适用于2岁以下脊髓性肌萎缩症患儿。2024年销售额12亿美元，与上年持平。诺华正在开发新配方，通过脊髓直接给药，剂量小，可用于年龄较大的患者。 NO.10 Casgevy（VertexPharmaceuticals和CRISPRTherapeutics）： 每剂成本220万美元，是首个使用CRISPR基因编辑系统的药物，具有历史意义，获批用于镰状细胞病和β地中海贫血，展现了基因编辑技术在药物研发领域的突破与应用前景。 这些最昂贵药物的出现，体现了医药行业在攻克疑难杂症方面的不懈努力和创新，但也对医疗支付体系和药物可及性提出了严峻挑战，如何在保证可持续投入的同时，让支付方、医疗服务机构和患者都能以可承受的代价受益，将是我们共同面对的长期课题。 信息来源：FiercePharma 药事纵横投稿须知：稿费已上调，欢迎投稿