ANS-03

▲8月15-16日苏州2024生物医药创新者峰会扫码报名  注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。 国内纳入突破性治疗药物的品种 药融云数据www.pharnexcloud.com监测显示：2023年11月14日，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准伯瑞替尼肠溶胶囊（商品名：万比锐®）用于治疗具有间质-上皮转化因子（MET）外显子14跳变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者（METex14 NSCLC）。 此前，伯瑞替尼肠溶胶囊在2021年2月被NMPA纳入突破性治疗药物品种，并纳入优先审评审批程序。本品Vebreltinib/研发代号：PLB1001由北京鞍石生物科技有限责任公司（鞍石生物科技）全资子公司北京浦润奥生物科技有限责任公司研发，是一款MET抑制剂新药。 一个月后，2023年12月15日，万比锐®（伯瑞替尼肠溶胶囊）正式向全国各医疗机构和商业终端快速供药。药融云数据www.pharnexcloud.com监测显示：价格为20460元/100mg*60粒/盒。 流行病学统计结果显示：2020年我国肺癌新发病例约82万例，死亡病例约72万例，其发病率和死亡率位居恶性肿瘤首位。NSCLC是临床最常见的肺癌类型，占所有肺癌的85%。NSCLC中METex14跳变阳性率为0.9%～2.0%，肺肉瘤样癌患者中发病率更高，达13%～22%。 本次能够在中国获批上市（附条件批准），基于KUNPENG临床试验研究（临床试验登记号NCT04258033）。研究结果显示，经过盲态独立影像评估委员会（BIRC）评估，伯瑞替尼肠溶胶囊的总体客观缓解率（ORR）为75.0%，中位持续缓解时间（mDoR）为15.9个月，中位无进展生存期（mPFS）为14.1个月，中位总生存期（mOS）为20.7个月（在2023年ESMO披露更新）。 另一个罕见病适应症（经放疗和替莫唑胺（TMZ）治疗后复发或不可耐受的，具有 PTPRZ1-MET（ZM）融合基因的异柠檬酸脱氢酶（IDH）突变型 WHO 4 级星形细胞瘤或既往有较低级别病史的胶质母细胞瘤（GBM）成人患者）已经于2024年4月在中国批准上市（受理号CXHS2300096等）。 药融云数据www.pharnexcloud.com 审评时间轴 鞍石生物科技 鞍石生物科技致力于健康服务产业，以为患者提供高质量医药产品作为宗旨。专注于抗肿瘤创新药物的研发，拥有多个药物研发管线，主要研发方向为肿瘤治疗领域”First In Class”及“Best In Class”的创新药物，涵盖肺癌、脑胶质瘤等多个肿瘤治疗领域。 药融云数据www.pharnexcloud.com监测，2023年12月28日，鞍石生物宣布完成了B轮10亿元人民币融资。由国投招商和IDG资本联合领投，燕创集团、凯辉基金跟投，现有股东贝恩资本继续追加投资。 鞍石生物在2024年7月23日与券商签署辅导协议，正式启动科创板上市进程。2021年12月9日，鞍石生物科技宣布完成由春华资本、维梧资本和贝恩资本等联合参与的超2亿美元A轮融资。 追随历史：北京浦润奥生物科技有限责任公司成立于2012年，最早是四川恒康发展有限责任公司投资的全资子公司。由于恒康体系变动，公司被迫进行股权等变更。经过核心团队精诚合作与重组，后续迎来了不错的发展。 历史数据 当前鞍石生物科技其他核心产品还有靶向EGFR 20号外显子插入（EGFR exon20ins）突变创新药安达替尼（PLB1004），正在开展针对EGFR外显子20插入突变非小细胞肺癌患者的II期临床研究（关键性注册临床试验），美国的I期临床试验同步进行中。 官网产品管线，以公司披露更新为准 此外：ANS01候选分子于2022年3月11日确定候选化合物，该化合物主要解决Ib型c-Met抑制剂活化圈耐药，同时对常见Met基因异常，包括14外显子跳读突变和基因扩增等也有作用。ANS01已经获得中国及美国临床试验批件，正在中美同步开展I期临床试验。 ANS03候选分子针对现有临床竞品只能解决部分突变耐药的情况，突破性地解决多种耐药突变（包括溶剂前沿区，门控区，DFG区及复合突变等）问题，国际无竞品。 需要说明的是：美股纳斯达克上市公司冠科美博候选药物APL-101即Vebreltinib，持有本品海外权益，具体而言为全球(除中国内地、中国香港及澳门以外地区)的权益。海外在2期临床试验阶段。 参考： NMPA/CDE； 药融云数据www.pharnexcloud.com； FDA/EMA/PMDA； 相关公司公开披露； 孙曼, 李晓敏. 晚期非小细胞肺癌MET 14外显子跳跃突变的治疗新进展[J]. 中国癌症防治杂志, 2023, 15(2): 239-244； 中国老年保健协会肺癌专业委员会. MET 14外显子跳跃突变NSCLC靶向治疗专家共识[J]. 中国肺癌杂志,2023,26(6):416-428； https://www.avistonebio.com/kxycx.html； https://www.apollomicsinc.com/zh-hans/； https://www.apollomicsinc.com/zh-hans/pipeline-drugs/apl-101/；等等。 本文仅用于向医疗卫生专业人士提供科学信息，不代表平台立场，不作任何用药推荐 推荐 8月15日  苏州国际博览中心C馆C105创新药中美双报如何制定研发策略 策划人：邹灵龙，康维讯生物，创始人、董事长&CEO 会议日程 主持人：邹灵龙，康维讯生物，创始人、董事长&CEO 09:00-09:30 创新TCE技术降低CRS风险提升成药潜力 曹国帅 | 天港医诺，研发负责人 09:30-10:00 Strategies for accelerating the time and reducing the cost of orphan drug global development in gene therapy Alvin Yingming Luk | 辉大基因，联合创始人&首席执行官 10:00-10:30 中美IND申请非临床研究要点 贺全仁 | 艾博生物，药理毒理高级副总裁 10:30-11:00 中美申报CMC要点 Audrey Jia | Wonderfulland LLC，CEO；前FDA CMC 审评员 11:00-11:30 中美双报生物分析策略与实操分享 邹灵龙 | 康维讯生物，创始人、董事长&CEO 11:30-13:30 午餐 13:30-14:00 Immunogenicity Testing Strategy & Regulatory Expectation on Method Validation- FDA perspective 严皓珩 | 复宏汉霖，美国注册负责人，前FDA评审 14:00-14:30 出海申报的临床试验设计与数据管理 杨修诰 | 石药集团，高级医学总监 14:30-15:00 支持出海的ADC毒素ADME研究 朱明社 | 锐迪欧医药，首席科学官&首席顾问 15:00-15:30 中美药品电子申报 (eCTD)要点 任  翀 | 复宏汉霖，药政注册副总监 扫描二维码，即刻获得会议门票 【关于药融圈】 药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务，针对客户的真实需求制定系统化解决方案，通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉，同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的，帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议，涵盖小分子新药，大分子新药，改良型新药，BD跨境交易等多个领域，服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。