CS-121

当前，全球生物医药产业正加速进入基因编辑驱动的精准医疗时代，以碱基编辑为代表的新型基因编辑技术正突破传统治疗瓶颈，展现出“一次治疗、终身有效”的巨大潜力。 【F-Dialogue】科技系列，致力于搭建“科学家×企业家×投资人”的跨界对话平台，聚焦科技前沿与商业实践的深度融合。6月活动邀请到全球领先的碱基编辑专家陈佳教授与资深医药投资人卢玮校友同台对话，深度拆解从实验室原创发现到临床获批、再到资本赋能的全过程。 无论您是金融、投资还是产业管理者，本次活动都将助您透视基因编辑在遗传病治疗、慢病管理等领域的广阔商业前景，系统把握下一代生物科技的核心投资逻辑与产业化路径。 活动时间：  2026年6月12日（周五）14:00-16:30 活动地点：  中欧国际工商学院上海校园（红枫路699号） 日程安排： 13:30-14:00 签到 14:00-15:00 【主旨分享】新型基因编辑系统的研发与转化  陈佳，上海科技大学生命科学与技术学院教授，基因编辑中心主任，博士生导师，教育部“长江学者”特聘教授，尚思探索学者 15:00-16:00 【嘉宾对话】科学家 × 投资人：从技术到商业的跨越  陈佳，上海科技大学生命科学与技术学院教授，基因编辑中心主任，博士生导师，教育部“长江学者”特聘教授，尚思探索学者 卢玮，长期深耕全球药械一二级市场投资，高净值家族的健康与传承，中欧FMBA2016级，FOP5 16:00-16:30 【互动问答】 分享嘉宾： 陈佳 上海科技大学生命科学与技术学院教授、 基因编辑中心主任 教育部“长江学者”特聘教授 尚思探索学者 陈佳获全国颠覆性技术创新大赛优秀奖、国家自然科学基金优秀青年基金、上海市东方英才领军计划、上海市优秀学术带头人等荣誉称号。主要研究方向是DNA 修复、基因编辑与基因治疗。作为通讯作者在Nature、Cell、Nat Biotech、Nat Cell Biol、Nat Stru & Mol Biol、Cell Stem Cell、Nat Rev Mol Cell Biol等发表研究论文、综述、专评等30余篇。 陈佳团队系统构建了系列碱基编辑工具并推动临床转化。原创变形式碱基编辑器tBE通过锁定/解锁机制彻底消除脱靶效应，解决了基因编辑治疗的关键安全性问题。基于tBE，开发了全球首个进入临床的体外碱基编辑药物CS-101，已治愈近20例β-地贫患者，100%摆脱输血依赖；以及全球首个靶向APOC3的体内碱基编辑药物CS-121，首例高甘油三酯血症患者单次给药后甘油三酯显著下降，有望“一次治疗，终身有效”。此外，还开发了线粒体编辑器eTALED6s及RNA编辑器RtABE，拓展了碱基编辑在遗传病治疗中的应用边界。相关成果推动了我国碱基编辑技术从基础研究到临床转化的跨越。 点击图片，了解中欧FMBA课程 点击阅读原文报名活动

2026年5月23日医麦客新闻eMedClubNews2023年12月，全球首款CRISPR/Cas9基因编辑药物Casgevy获FDA批准上市，正式开启体外基因编辑疗法商业化时代。今年4月，IntelliaTherapeutics的体内CRISPR疗法lonvo-z（NTLA-2002）治疗遗传性血管性水肿的Ⅲ期HAELO试验达到主要及所有关键次要终点，成为全球首个报告Ⅲ期阳性数据的体内基因编辑候选药物，且有望于2027年上市。在国际领先势头下，国内基因编辑赛道（不含CAR-T等免疫细胞疗法）正加速追赶——体内与体外路线齐推进，从底层编辑工具自主创新到递送系统多元突破，治疗领域也从遗传性罕见病向常见慢性病等拓展，且已有企业完成确证性临床。下文统计了管线获进展的代表性基因编辑企业（排名不分先后，数据截至5月18日）：尧唐生物尧唐生物专注于开发基于mRNA-LNP递送的体内基因编辑药物。截至今年5月，已有6条管线进入临床阶段，适应症涉及遗传性疾病、代谢性疾病及自身免疫性疾病。YOLT-203采用自研CRISPR/Cas基因编辑工具YolCas12HF，经LNP递送至肝细胞，靶向HAO1基因。2025年11月，获FDA批准启动全球首个原发性高草酸尿症1型（PH1）体内基因编辑疗法确证性临床试验。2025年1月发布的IIT研究（7例）显示，最长随访16周内，尿草酸最大降幅近70%，疗效持久稳定，无SAE、治疗中断或退出。YOLT-202基于其自研新一代腺嘌呤碱基编辑器YolBE，可在SERPINA1PiZ位点实现高效、精准的基因修复，针对95%以上严重患者为PiZZ基因型的α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）。2026年3月，获FDA批准开展Ⅱ/Ⅲ期临床研究。初步IIT研究显示，在部分高剂量受试者中，AAT水平可达到正常范围。YOLT-201经LNP递送CRISPR-Cas9mRNA，靶向编辑TTR基因，已完成Ⅰ/Ⅱa期临床所有患者给药。2025年3月公布的IIT研究显示，高剂量组单次给药后转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）血清TTR下调约90%，低剂量组二次给药后TTR接近完全清除。YOLT-101经LNP包裹腺嘌呤碱基编辑器hpABE5mRNA及靶向PCSK9的gRNA针对杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）。发表于NatureMedicine的早期临床显示：在最高剂量组（0.6mg/kg，n=3）中，YOLT-101于第24周实现PCSK9平均下降74.4%，LDL-C平均下降52.3%，且在第4周即观察到48.9%的LDL-C降幅。锐正基因锐正基因专注于开发基于LNP和其他非病毒载体的体内基因编辑技术和产品，并构建了针对遗传性罕见病和难治常见病的产品管线组合。ART001针对ATTR，于2023年8月成为中国第一个进入IIT的以LNP为载体的体内基因编辑候选产品，于2024年8月成为中国第一个获得美国FDA临床试验许可的同类产品，已进入Ⅱ期临床。ART002经LNP递送靶向人PCSK9的sgRNA和Cas9mRNA，可特异性敲除肝细胞中PCSK9基因，用于治疗HeFH。于2025年4月成为全球首个在人体内达到药效饱和，并在超高基线患者中有效降低LDL-C的同类产品，截至当时相关受试者人体数据最长已观察到48周。正序生物正序生物依托以变形式碱基编辑器tBE为代表的自主知识产权碱基编辑系统，开发覆盖遗传疾病、代谢疾病、心血管疾病等体内和体外管线。首条管线CS-101是基于tBE平台开发的体外碱基编辑候选药物，治疗β-地中海贫血的IIT结果已发表于Nature：5例患者治疗后造血功能快速重建，总血红蛋白及HbF水平持续高表达，均迅速摆脱输血依赖。CS-121是基于tBE平台开发的首款体内基因编辑候选药物，通过LNP静脉注射将tBE递送至肝脏，精准编辑APOC3基因，用于治疗家族性高乳糜微粒血症。IIT研究中已有效治疗多例持续性乳糜微粒血症/高甘油三酯血症患者。引正基因引正基因核心研发领域包括新型Cas核酸酶基因组编辑器开发，以及利用LNP和工程化蛋白递送载体（PDV）实现安全高效的体内递送。GEB-101是其自研体内基因组编辑研究性药物，已于2026年1月获FDA批准，开展针对TGFBI相关角膜营养不良的Ⅰ/Ⅱ期临床试验（CLARITY）。该候选药物采用公司自主知识产权的PDV实现RNP的高效体内递送。RNP形式的递送确保了基因组编辑工具在体内的瞬时表达，可显著降低脱靶风险。本导基因本导基因的核心竞争力在于两大自主开发的平台型递送技术：经过临床验证的类病毒载体BD-VLP平台与下一代慢病毒载体BD-Lenti平台。据公司融资新闻稿，基于BD-VLP平台开发的BD111是全球首个CRISPR抗病毒基因编辑候选药物，已进入治疗疱疹病毒型角膜炎的Ⅱ期临床；基于BD-Lenti平台开发的BD211（基因修饰自体造血干细胞疗法，用于β-地中海贫血）正加速转化；针对青光眼的BD312与针对生殖器疱疹的BD115均已启动IND申报。益杰立科益杰立科致力于通过表观遗传调控治疗多种疾病，候选产品覆盖代谢、心血管、病毒性肝炎、眼科、肿瘤和和罕见病等。其创新表观遗传调控疗法EPI-003已获中美IND批件，拟用于治疗慢性乙型肝炎。EPI-003通过静脉注射，利用LNP递送系统将编码表观遗传调节蛋白的mRNA及靶向HBV基因的引导RNA精准递送至肝脏，直接对cccDNA及整合DNA进行持久性表观遗传修饰，从转录源头抑制所有病毒产物生成。邦耀生物邦耀生物已搭建六大具有自主知识产权的技术平台：基因编辑技术创新平台、造血干细胞平台、非病毒定点整合CAR-T平台、通用型细胞平台、增强型T细胞平台及体内基因编辑CAR-T平台。其中，BRL-101是全球首个利用基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的基因治疗候选产品，正处于关键性注册临床Ⅱ期阶段。该疗法依托具有自主知识产权的造血干细胞平台（ModiHSC）开发，采用非病毒载体的基因编辑技术递送，从根本上消除了病毒整合带来的潜在致瘤风险。此外，基于ModiHSC平台开发的BRL-102针对镰刀型细胞贫血病，同样采用电转方式递送。瑞风生物瑞风生物拥有体内和体外两大基因编辑创新药物平台，布局遗传病、复杂疾病等领域。先导管线RM-001（HBG基因修饰的自体CD34+造血干细胞注射液）是一款β-地贫体外基因编辑候选药物，靶向HBG基因。截至2025年11月，已完成确证性临床试验并处于随访阶段；体内基因编辑管线RM-101注射液已在国内获批临床，拟用于治疗USH2A基因外显子13突变所致的Usher综合征2型相关RP或非综合征型RP。唯源立康唯源立康专注于利用基因治疗技术开发生物新药，覆盖恶性肿瘤、皮肤遗传疾病及其他难治性慢性疾病。其创新型基因治疗制品WG1025已于2026年1月完成治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）的随机、双盲、安慰剂对照的确证性临床研究。WG1025活性成分是携带人COL7A1基因的复制缺陷型HSV-1载体。新芽基因新芽基因是国内首家利用碱基编辑技术开发基因治疗药物的研发公司，聚焦于尚无有效治疗手段的神经肌肉类疾病如DMD等。公司核心管线GEN6050X是全球首个针对DMD静脉注射的体内碱基编辑基因治疗候选药物，采用全球独家权利的TAM胞嘧啶碱基编辑器，并通过AAV系统递送，精准靶向外显子50跳跃。GEN6050X已于2025年3月获FDA临床试验许可，并已通过在中国开展的IIT进入人体研究阶段。中因科技中因科技专注于遗传性眼病的基因诊断与治疗，布局基因替代与基因编辑疗法。2025年7月，其首个体内基因编辑治疗候选药物ZVS203e注射液正式进入Ⅰ/Ⅱ期临床试验阶段，针对RHO基因突变导致的视网膜色素变性。该疗法采用第三代人工核酸内切酶CRISPR/Cas9，对突变的RHO基因进行定点编辑以期达到一次给药终身治愈的效果。辉大基因辉大基因专注于设计、改造及开发新型CRISPR基因编辑工具和颠覆性的创新基因疗法，构建覆盖眼科、中枢神经等领域的管线矩阵，核心基因编辑管线含RNA编辑疗法与DNA编辑疗法，DNA编辑疗法包括治疗色素性视网膜炎的CRISPR/Cas12DNA编辑疗法HG301、针对DMD的CRISPR/Cas12DNA编辑疗法HG302等。此外，公司针对RPE65基因突变相关性视网膜病的HG004眼用注射液已获中美双批。时夕生物时夕生物专注于AI设计靶向RNA的序列，开发针对危害人类健康尚无有效常规治疗手段的创新小核酸药物。首发管线RC001是一款针对Dravet综合征开发的RNA编辑小核酸候选药物，旨在通过靶向SCN1A前体mRNA并招募内源性ADAR实现RNA水平调控。禾沐基因禾沐基因拥有慢病毒基因导入和CRISPR/Cas基因编辑两大基因改造技术平台，重点开发的首个产品HGI-001注射液（hemo-cel）已获CDE临床默示许可，拟用于治疗输血依赖型β-地中海贫血。HGI-001是一款基于自体造血干细胞的基因治疗候选产品，通过慢病毒载体将功能性β-globin基因导入患者自体造血干细胞，从根本上恢复其产生正常血红蛋白的能力。责任编辑丨菊校对丨菊参考资料：1.各企业官方资料精彩活动推荐15月27日19:00-20:00高性能慢病毒载体制造平台赋能体内CAR-T推荐26月17日19:00-20:00生物工艺开发视角下的细胞计数结果评价方法声明：本文旨在于传递行业发展信息、探究生物医药前沿进展。文章内容仅代表作者观点，并不代表医麦客立场，亦不构成任何价值判断、投资建议或医疗指导，如有需求请咨询专业人士投资或前往正规医院就诊。版权说明：欢迎个人转发文章至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。如需转载请在文章下方留言获取授权。封面来源网络，如有侵犯版权，请联系删除点点“分享”、“点赞”和“在看”给我充点儿电吧~