CS-121

🔬 2026 前沿科技年度汇总 整理时间：2026年7月一、物理学突破1. 🧲 常压镍基高温超导——超导进入"镍基时代"团队 ：南方科技大学 薛其坤、陈卓昱团队期刊 ：Nature（2025年2月）成果 ：在常压下实现镍氧化物薄膜 超过 40K 的高温超导电性意义 ：镍基材料成为继铜基、铁基之后，第三类在常压下突破"麦克米兰极限"（BCS理论预言的超导转变温度上限）的高温超导材料体系，标志着高温超导研究进入了 “镍基时代” 🔥2. 🌌 南京大学捕捉"引力子模"——量子引力实验突破团队 ：南京大学 杜灵杰团队期刊 ：Nature·Physics（2026年6月22日）成果 ：在实验室中捕捉到一种名为 “引力子模” 的奇异量子激发，确认其本质是关联电子中"部分子"的几何振荡意义 ：曾入选 2024年"中国科学十大进展"，为探索量子引力提供了全新的实验平台3. 🧮 实数量子力学之争——虚数 i 并非物理必需？团队 ：Pedro Barrios Hita、Anton Trushechkin 等联合研究团队期刊 ：Physical Review Letters（2026年）成果 ：以极其严密的数学物理论证，正面反驳了 2021 年"实数量子力学已被证伪"的断言意义 ：重新点燃了关于量子力学数学基础的百年悬案——复数在量子理论中究竟是物理必需的，还是仅为人造工具？4. ⚛️ 中国 200 量子比特中性原子量子计算机来源 ：2026年5月8日报道架构 ：基于自主可控的中性原子阵列技术，创新集成 100 个⁸⁷Rb 原子 + 100 个⁸⁵Rb 原子，构建 200 量子比特双核协同计算系统特点 ：  支持"并行计算"大幅提升运算效率 也可采用"一主一辅"模式构建高稳定性逻辑比特 有效破解了单核架构下比特扩展受限、近邻串扰等难题5. 🔬 未来科学论坛——物理专场时间 ：2026年亮点 ：  中国科学技术大学 陈仙辉院士指出：微观物理、量子科技、AI 正在重塑科研范式 上海交通大学李政道研究所 丁洪院士带来《量子计算：不可避免…》报告 基础物理突破正催生前沿技术的爆发二、生物学与医学突破1. 💉 全球首款个体化 mRNA 癌症疫苗有望上市研发方 ：Moderna + 默沙东（Merck & Co.）疫苗名 ：intismeran autogene（mRNA-4157/V940）联合用药 ：帕博利珠单抗（Keytruda）效果 （2026年1月公布）：  术后高危黑色素瘤患者复发或死亡风险直降近 50%（49%）疗效跨越 5 年持续稳定 ，引起巨大轰动意义 ：这是 mRNA 技术在癌症治疗领域的首个里程碑，标志着 "个体化癌症疫苗"时代的开启 🔥2. 🧬 DNA"暗区"挖出 1700+ 种微型蛋白质团队 ：欧洲生物信息学研究所、荷兰玛克西玛公主儿科肿瘤中心、美国密歇根大学等国际联盟时间 ：2026年5月7日成果 ：在被科学界长期忽视的 DNA “暗区”（非编码区）中，一次性挖掘出 超过 1700 种全新的微型蛋白质意义 ：这些"暗区微蛋白"可能成为癌症早期预警的新标志物，让癌症预警提早十年成为可能 🚀3. 🧪 碱基编辑临床突破——基因疗法走向治愈正序生物 ：  自主原创的变形式碱基编辑器 tBE 全球首次实现碱基编辑治愈血红蛋白病（CS-101 疗法） 多位患者已摆脱输血依赖 针对高脂血症的 CS-121，首位患者已完成给药并顺利出院尧唐生物 ：  基于体内 mRNA-LNP 递送技术 针对高胆固醇血症的 YOLT-101 于 2025 年获美国 FDA 的 IND 批准4. 🤖 AI 生物医药大会 AIBC2026时间 ：2026年7月2-3日地点 ：上海规模 ：千余名来自高校科研院所、制药企业、AI 技术公司、CRO、投资机构的嘉宾主题 ：AI 正在重新定义药物研发、蛋白质设计、临床试验的全流程三、化学与材料科学1. 🧪 PFAS "永久化学品"降解新方法 化学家开发出新型催化方法，能够高效降解 PFAS（全氟和多氟烷基物质）——被称为"永远的化学品"，因其在环境中几乎不分解 该方法在温和条件下即可实现，为治理全球性的 PFAS 污染提供了可行路径2. ☀️ 可见光直接转紫外光 通过新型非线性光学材料和光子晶体设计，实现了可见光到紫外光的高效直接转换 应用前景：无需大型激光器的紧凑型紫外光源，用于水处理、医疗消毒、半导体制造3. 💊 量子模拟加速药物发现 量子计算模拟与化学紧密结合，通过量子模拟精确计算分子结构和化学反应路径 大幅缩短候选药物的筛选周期，已经开始在小分子药物设计中展现初步成果4. 🧫 精密发酵——合成生物学工业化 利用工程微生物在精密控制的发酵罐中生产特定化学产品 实现从可再生原料到高价值化学品（药物中间体、香料、生物材料）的绿色合成 已在多个领域实现工业级规模生产四、AI for Science——重塑科研范式 2026 年最突出的趋势是 “AI for Science”（AI 驱动的科学发现） 正在从概念走向实践： 领域 AI 应用物理 AI 辅助解析复杂量子系统、预测新型材料结构生物 AI 设计全新蛋白质、预测蛋白质折叠、加速药物筛选化学 AI 预测化学反应路径、优化催化剂设计天文 AI 处理海量天文数据、发现新天体气候 AI 精化气候模型、预测极端天气事件 中国科协发布的 2026 年前沿科学问题中，Hodge 猜想、量子计算、合成生物学、脑机接口等入选十大前沿科学问题，为科技发展树立了"风向标"。五、展望与总结 2026 年的科技前沿呈现三大特征：物理突破深入微观极限 ——从高温超导到量子引力，人类对物质本质的认知正以前所未有的速度更新生物医学走向精准治愈 ——mRNA 癌症疫苗、碱基编辑疗法、暗区蛋白质……正在改写疾病治疗的规则AI 成为科学发现的第三范式 ——不再只是工具，而是与理论和实验并驾齐驱的科研方法论 📌 本文系基于多来源前沿报道整理，编制于 2026 年 7 月。

July 2026 Lara C. Pullen Original article:  https://ashpublications.org/ashclinicalnews/news/9329/Base-Editing-Contributes-to-Meaningful-HbF Both transformer Base Editing (tBE) and CRISPR-Cas9 nuclease-mediated editing can induce precise, targeted base substitutions in human hematopoietic stem cells. tBE has an advantage over CRISPR-Cas9 in that it does not generate DNA double-strand breaks (DSBs), thereby avoiding the consequent p53-mediated stress and apoptosis. This difference has been demonstrated in preclinical studies, which have shown that tBE-modified hematopoietic stem and progenitor cells (HSPCs) exhibit reduced cell-cycle arrest and apoptosis, along with enhanced proliferative capacity compared with Cas9-edited cells. Now, a team of researchers in China has extended their preclinical findings into the clinic, and the investigators report that an infusion of autologous CD34+ cells modified using a tBE at clinical scale (CS-101) can lead to rapid and sustained increases in both total hemoglobin and fetal hemoglobin (HbF) levels in patients with beta thalassemia, as well as early and enduring transfusion independence. Yongrong Lai, MD, PhD, professor of hematology at the First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University in China, and colleagues published these findings in Nature. The investigators sought to determine if cytosine base editing mediated by tBE at BCL11A binding motifs within the HBG1/2 promoter regions can reactivate HbF. Their paper describes how all five patients infused with CS-101, including three with the β0/β0 of β0/β0-like genotype, discontinued transfusions within one month. The patients’ mean HbF levels reached 11.5 ± 0.9 g/dL at three months post-treatment and 12.9 ± 1.6 g/dL at 15 months. Senior investigator Jia Chen, PhD, director of the Gene Editing Center at ShanghaiTech University in China, explained, “Our tBE-based approach largely avoids DSBs, which may contribute to improved safety and more efficient hematopoietic recovery.” The median time to neutrophil engraftment was 16 days, and the median time to platelet engraftment was 25 days. The CS-101 infusion had adverse effects that were largely consistent with those typically associated with busulfan myeloablative conditioning. “The ‘lock-and-key’ design of tBE restricts editing activity to the intended target sites while minimizing off-target activity,” Dr. Chen explained. “Consistent with this, no detectable off-target editing was observed in our cohort, supporting a favorable long-term safety profile.” The researchers found that the base-editing efficiencies of the BCL11A binding motif in the HBG1/2 promoters remained stable in both peripheral blood mononuclear cells (PBMCs) and bone marrow cells over the follow-up period and that even a single cytosine edit was sufficient to disrupt BCL11A binding at these sites. “We found that a cytosine editing frequency of greater than about 30% at the HBG1/2 promoter was sufficient to drive robust HbF production,” Dr. Chen said. “For example, Patient 3 exhibited editing frequencies of approximately 30% in both peripheral blood and bone marrow cells, while Patient 5 showed about 50% editing. Despite this difference, Patient 3 maintained HbF levels of about 12.8 g/dL at one-year post-treatment, compared with about 11 g/dL in Patient 5.” When the investigators further analyzed editing across the four BCL11A binding motifs present in the diploid genome (two HBG1 and two HBG2 alleles) at the single-cell level, they found that approximately one-third of CD34+ HSPCs remained unedited in treated patients. Moreover, the base-editing spectra from the study participants were similar across all five patients and remained stable throughout the follow-up period. Dr. Chen concluded from this that erythroid cells with one or more edited motifs (ranging from one to three) can contribute meaningfully to HbF production. The authors cited limitations to the study, including a small patient cohort, a single-center design, and a relatively short follow-up period (median 23.0 months after CS-101 transfusion). Any conflicts of interest declared by the authors can be found in the original article. Reference Lai Y, Liu R, Wang L, et al. Clinical application of base editing for treating β-thalassemia. Nature. Published online April 8, 2026. doi: 10.1038/s41586-026-10342-9. 全文翻译 碱基编辑疗法显著提升β-地中海贫血患者HbF水平 Lara C. Pullen         2026/07 变形式碱基编辑技术（transformer Base Editing，tBE）和CRISPR-Cas9核酸酶介导的基因编辑技术均能够在人类造血干细胞中实现精准的靶向碱基转换。然而，与CRISPR-Cas9相比，tBE的优势在于其不会产生DNA双链断裂（DNA double-strand breaks, DSBs），从而避免由此引发的p53介导的细胞应激反应和细胞凋亡。这一差异已在临床前研究中得到证实，研究表明，与Cas9编辑的细胞相比，经tBE编辑的造血干细胞及祖细胞（hematopoietic stem and progenitor cells, HSPCs）表现出更低水平的细胞周期停滞和细胞凋亡，同时具有更强的增殖能力。 如今，中国研究团队已将这一临床前研究成果推进至临床试验阶段。临床数据显示，β-地中海贫血患者在接受tBE编辑的自体CD34+细胞（CS-101注射液）回输后，总血红蛋白和胎儿血红蛋白（fetal hemoglobin, HbF）水平快速提升且持续高水平表达，迅速摆脱输血依赖。该研究由广西医科大学第一附属医院血液科教授赖永榕团队与正序生物、上海科技大学、复旦大学、上海临床研究中心等多家单位合作开展，相关研究成果发表于国际学术期刊Nature。 研究人员旨在评估，利用tBE靶向编辑HBG1/2启动子区域内BCL11A结合基序，是否能够重新激活HbF表达。文章展示了接受CS-101注射液治疗的5例患者的临床结果，其中包括3例β⁰/β⁰或β⁰/β⁰样基因型患者。所有患者均在治疗后1个月内摆脱输血依赖。治疗后3个月，HbF浓度平均为11.5 ± 0.9 g/dL；治疗后15个月，HbF浓度平均为12.9 ± 1.6 g/dL。 文章的主要研究者、上海科技大学生命科学与技术学院教授、基因编辑中心主任陈佳博士表示：“我们基于tBE开发的原创碱基编辑疗法，能够有效避免DNA双链断裂，这将有助于提升治疗的安全性，并更快速地实现造血功能的恢复。”临床数据显示，患者中性粒细胞植入的中位时间为16天，血小板植入的中位时间为25天。 CS-101注射液安全性表现良好，其不良反应与传统造血干细胞移植治疗中白消安清髓预处理方案常见的不良反应一致，未出现产品相关的不良事件。陈佳教授表示，tBE采用“锁-钥匙”（lock-and-key）的设计，只有在靶向位点时编辑功能才能“解锁”，而在非靶向位点时编辑功能失效，从而实现了高效无脱靶的精准编辑效果。此次临床数据也证实了这一点——所有受试者中均未检测到脱靶编辑，进一步验证了CS-101注射液具备良好的、持续的安全性。 随访期间，编辑效率在外周血和骨髓细胞中均保持稳定。同时，即使只进行一次编辑就足以破坏BCL11A与这些位点的结合。 “我们发现，当编辑效率达到约30%以上时，即可有效诱导HbF的高水平表达。”陈佳教授表示，“例如，患者3在外周血和骨髓细胞中的编辑效率均约为30%，而患者5的编辑效率约为50%。尽管两者编辑效率存在差异，但患者3在治疗一年后HbF水平仍维持约12.8 g/dL，而患者5约为11 g/dL。” 当研究人员进一步在单细胞水平分析二倍体基因组中4个BCL11A结合基序（包括两个HBG1等位基因和两个HBG2等位基因）的编辑情况时，他们发现，患者体内约三分之一的CD34+ HSPCs仍未被编辑。此外，5名患者的碱基编辑谱高度相似，并且在整个随访期间保持稳定。陈佳教授由此得出结论，携带一个或多个（范围为1至3个）编辑基序的红系细胞，均能够对HbF的表达作出重要贡献。” 作为一项初步临床研究，该试验采用单中心研究设计，入组数量有限，中位随访时间为回输后23.0个月。研究团队指出，上述特点提示仍需扩大样本量以进一步验证CS-101的长期疗效与安全性，而当前数据已展现出令人鼓舞的应用潜力。 *作者声明的利益冲突信息参见原始论文。 参考文献 Lai Y, Liu R, Wang L, et al. Clinical application of base editing for treating β-thalassemia. Nature. Published online April 8, 2026. doi: 10.1038/s41586-026-10342-9. 原文链接：https://ashpublications.org/ashclinicalnews/news/9329/Base-Editing-Contributes-to-Meaningful-HbF 关于ASH 美国血液学会（American Society of Hematology，ASH）成立于1958年，是全球规模最大的血液学专业组织，致力于推动血液疾病的研究、诊疗与防治。学会拥有来自全球近100个国家的超过18,000名会员，涵盖临床医生、科研人员及相关领域的专业人士。ASH每年12月举办全球血液学领域规模最大、最具影响力的学术年会，吸引来自100多个国家的近30,000名专家学者参会，交流血液系统疾病领域的前沿突破与临床进展。第67届ASH年会于2025年12月6～9日在美国奥兰多举办。 关于CS-101注射液 CS-101注射液是由正序生物基于自主原创碱基编辑技术tBE开发的一款针对β-地中海贫血的体外碱基编辑药物，该疗法通过采集患者自体造血干细胞，利用tBE对患者自体造血干细胞中的HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑，模拟健康人群中天然存在的有益碱基突变，重新激活γ-珠蛋白的表达，重建血红蛋白的携氧功能，再将编辑后的造血干细胞回输至患者体内，使得患者自身血红蛋白浓度达到健康人水平，从而彻底摆脱输血依赖。 CS-101注射液已经在临床试验中成功治愈来自中国、老挝、马来西亚、巴基斯坦等国家的近20位β-地中海贫血患者，全部接受治疗的患者均已持续摆脱输血依赖达一年以上，首例患者已持续摆脱输血依赖超过31个月。2026年4月8日，CS-101注射液的临床成果发表于国际顶级学术期刊Nature （Lai et al, Nature, 2026）。此前，相关研究成果已多次获邀在ASH年会上以口头报告及壁报形式向全球血液学界展示。CS-101注射液是全球最早进入临床并且观察期最长的在研碱基编辑管线，其长期安全性与疗效数据持续得到验证。 关于正序生物 正序生物（CorrectSequence TherapeuticsTM） 是一家专注于新型基因编辑技术、处于临床阶段的生物医药科技公司，致力于利用自主原创的碱基编辑体系，开发突破性精准疗法，造福全球患者和家庭。 公司基于以变形式碱基编辑器tBE为代表的自主知识产权碱基编辑系统搭建了融合多治疗领域的新药发现平台，可长期开发和筛选针对多种遗传性疾病或罕见病的有效治疗靶点。所创建的多种精准疗法，在动物体内实现了疾病治疗靶点上的高效的编辑效率和未检出脱靶的安全性。目前，公司针对遗传疾病、代谢疾病、心血管疾病、肿瘤等布局了多条管线。首条管线CS-101已经进入IND临床试验阶段，成功治愈多位海内外β-地中海贫血患者；CS-206处于IIT研究阶段，成功治愈首例镰刀型细胞贫血病患者；体内管线CS-121已进入IIT研究阶段，成功治疗多位高血脂患者。 正序生物孵化自上海科技大学，拥有世界一流的创新技术平台和管线研发能力。在中国科学院上海高等研究院拥有先进的研发和CMC开发中心，在北京华贸中心设立有临床注册和运营中心。目前，公司汇聚了数十位来自全球基因治疗技术开发、药物研发、工艺开发与生产、临床开发和质量与合规等领域的优秀生物医药专家，管理团队和科研团队拥有平均十年以上工业界经验，硕士及以上学位比例超过65%，核心技术人员毕业于国内外顶尖名校。 欲了解更多详情，请登录官网：www.correctsequence.com 往期推荐 1 【科创板日报】未来产业看上海｜国产碱基编辑突围：从实验室走向全球治愈市场 2 亮点 | 正序生物科学创始人团队在Nat Biotechnol发表开发高效体内胞嘧啶碱基编辑VLP递送系统的论文 3 李友翾博士担任正序生物质量部门总负责人，加速推进原创碱基编辑药物商业化及全球化布局 4 上海国投公司调研正序生物  推动基因编辑创新成果加速转化 5 临床进展 | 中国首例碱基编辑治疗镰贫患者持续15个月无血管闭塞危象 6 新华每日电讯头版：以“小老虎”之姿闯新路——浦东开发开放36周年续写改革开放新篇   点击下方“阅读原文”查看更多内容