Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

云顶新耀（HKEX 1952.HK）是一家专注于创新药研发、临床开发、制造和商业化的生物制药公司，今日宣布耐赋康®（布地奈德肠溶胶囊，NEFECON®）最新真实世界研究数据在2024美国肾脏病协会肾脏周（ASN Kidney Week 2024）上公布。结果表明，轻度肾功能受损的IgA肾病患者使用耐赋康®治疗超过9个月可以减少肾功能衰退，保护肾脏，并且耐受性良好。ASN-Kidney Week 2024 是肾脏病领域权威的全球性会议，于10月23-27日在美国圣地亚哥举行。 此次研究旨在真实世界中评估接受≥9个月的耐赋康®治疗在亚裔美国患者中的安全性和有效性。研究共纳入符合标准的30例IgA肾病患者，平均年龄为46岁，57%为男性，100%为亚裔美国人。患者平均接受耐赋康®治疗11.7个月，并自耐赋康®开始治疗以来平均随访了14.6个月。耐赋康®开始治疗时eGFR为68.4 ml/min/1.73m2，比首次就诊时低6.7 ml/min/1.73m2。耐赋康®开始治疗后，eGFR在9个月内平均增加了3.6 ml/min/1.73m2。对于治疗时间超过9个月的患者亚组初步结果（n=23，平均耐赋康®治疗持续时间为12.5个月）显示，耐赋康®持续保护肾功能，且未增加严重不良事件的发生率。 谢静远教授 上海交通大学医学院 附属瑞金医院肾脏科主任 此次ASN大会上耐赋康®最新真实世界数据的公布，进一步证实了耐赋康®在亚洲IgA肾病患者中具有广泛的临床适用性和良好的耐受性。研究显示，在轻度肾功能受损的亚裔美国患者接受9个月及以上的耐赋康®治疗后，不但能够保护患者的肾功能，同时展示了良好的耐受性，再次证明，IgA肾病患者如果能够尽早使用对因治疗药物，可以避免或推迟肾功能的进一步恶化。IgA肾病在亚洲高发，亚洲人群进展为终末期肾病的风险相较于其他人群高56%，且疾病进展更快。尤其在我国IgA肾病患者数量十分庞大，期望更多患者可以尽早诊断尽早开启对因治疗，延缓肾病进展。 耐赋康®在博鳌先行先试期间，治疗了一百多名患者，随访中发现，该药物能较有效地稳定肾功能，降低蛋白尿、血尿，并且患者对其耐受性良好。同时也期待未来在中国能够开展高质量临床研究，为更多患者尽早使用及延长疗程带来科学依据。 耐赋康®于今年5月在中国大陆开出首张处方，并相继在中国澳门、中国香港、新加坡与中国台湾获批。今年7月，中国国家药品监督管理局正式受理耐赋康®最终临床试验阶段完整数据的补充申请，耐赋康®有望成为国内首个且唯一获得完全批准的IgA肾病对因治疗药物。 关于耐赋康®（NEFECON®） 耐赋康®(NEFECON®)是布地奈德肠溶胶囊，作为全球首个对因治疗IgA肾病的药物，是靶向肠道黏膜B细胞的免疫调节剂，能减少50%肾功能下降1，在中国人群中能延缓肾功能衰退达66%2，预计将疾病进展至透析或肾移植的时间延缓了12.8年3。同时布地奈德首过代谢程度达90%4，具有良好的安全性。耐赋康®专为IgA肾病患者研制，每颗胶囊含布地奈德4mg，通过特殊的迟释及缓释双重制剂工艺，将布地奈德靶向释放于回肠末端的黏膜B细胞（包括派尔集合淋巴结），胶囊溶解后，三层包衣微丸持续稳定释放布地奈德，高浓度覆盖整个靶区域，从而减少诱发IgA肾病的半乳糖缺陷的IgA1抗体（Gd-IgA1）产生，进而干预发病机制上游阶段，达到治疗IgA肾病的作用。 2019年6月，云顶新耀与Calliditas Therapeutics 签订独家授权许可协议，获得在大中华地区和新加坡开发以及商业化耐赋康®的权利。该协议于2022年3月扩展，将韩国纳入云顶新耀的授权许可范围。 关于云顶新耀 云顶新耀是一家专注于创新药和疫苗研发、临床开发、制造和商业化的生物制药公司，致力于满足亚洲市场尚未满足的医疗需求。云顶新耀的管理团队在中国及全球领先制药企业从事过高质量研发、临床开发、药政事务、化学制造与控制（CMC）、业务发展和商业化运营，拥有深厚的专长和丰富的经验。云顶新耀已打造多款疾病首创或者同类最佳的药物组合，公司的治疗领域包括肾科疾病、感染性和传染性疾病、自身免疫性疾病。有关更多信息，请访问公司网站：www.everestmedicines.com。 前瞻性声明 本新闻稿所发布的信息中可能会包含某些前瞻性表述，乃基于本公司或管理层在做出表述时对公司业务运营情况及财务状况的现有看法、相信、和现有预期，可能会使用“将”、“预期”、“预测”、“期望”、“打算”、“计划”、“相信”、“预估”、“确信”及其他类似词语进行表述。这些前瞻性表述并非对未来业绩的保证，会受到风险、不确定性及其他因素的影响，有些乃超出本公司的控制范围，难以预计。因此，受我们的业务、竞争环境、政治、经济、法律和社会情况的未来变化及发展等各种因素及假设的影响，实际结果可能会与前瞻性表述所含资料有较大差别。本公司及各附属公司、各位董事、管理人员、顾问及代理未曾且概不承担更新该稿件所载前瞻性表述以反映在本新闻稿发布日后最新信息、未来项目或情形的任何义务，除非法律要求。 参考文献 1.Lafayette R, et al. Lancet. 2023 Sep 9;402(10405):859-870. 2.2023ASN. Oral presentation. 3.Jonathan Barratt, et al. 2023 ASN. Poster no. SA-PO886. 4.Edsbäcker S, et al. Aliment Pharmacol Ther. 1999 Feb;13(2):219-24.

联合主办：BiG生物医药创新社、Citeline 协办支持：TBD 直播时间：2024年10月31日（周四）14:30-17:30 线下地址：私董会不公开，另行通知 线下规模：30人（注册/审核） 线上直播：100-150人（注册成功方可观看）   背景介绍   对于全球医药行业来说，自身免疫疾病一直是仅次于癌症的第二大领治疗领域。2024年，国内几项基于自免的高额授权合作达成，引发业界关注。也涌现了一批以双抗、ADC、CAR-T、CAR-NK、PROTAC等为代表的创新疗法！ CAR-T在自免领域的研发进展，频传喜讯。以2024年为例，7月15日，海军军医大学长征医院/清华大学医学院徐沪济教授联合邦耀生物等合作伙伴在Cell杂志发表了通用型CD19 CAR-T细胞治疗3例难治性自身免疫性疾病患者的病例报道。7月24日，来自北京协和医院的研究团队在NEJM杂志报道了全球首次利用CD19 CAR-T（合源生物纳基奥仑赛）治疗系统性红斑狼疮相关免疫性血小板减少症的病例。 TCE（T Cell Engager）在自免领域也是风起云涌。先是嘉和生物的CD20 TCE以Necow的模式进行授权自免相关疾病的开发，后是同润生物的CD19 TCE以高达7亿美金的首付款授权给默沙东。9月3日，岸迈生物宣布以6000万美元的首付款对价将BCMA/CD3双抗EMB-06授权给Vignette Bio。 基于以上背景，BiG联合Citeline，将于10月底，举办自免小规模私董研讨会，聚焦：TCE vs. CAR-T，自身免疫开发策略，敬请期待！ 【私董会现场】 报名通道；审核制    已满员    ▼ PS：开放30席位，仅限Biotech&Pharma创始人/研发/临床负责人、投资合伙人/MD、临床医生 【线上直播】 ▼ PS：线上直播，需注册方可观看！   Agenda   14:00-14:30 欢迎茶歇&注册 14:30-14:40 欢迎辞 主办方/协办方 14:40-15:10 全球及中国新药开发的BD合作趋势 周淑华：Citeline首席分析师 15:10-15:40 TCE vs. CAR-T，在自免的前景及临床开发进展 顾津明：“津津药道”公众号创始人 15:40-16:10 NK/CAR- NK在自免的开发潜力和策略 王立群：星奕昂生物创始人、董事长兼CEO 16:10-17:30 Panel：创新药开发自免，如何选择适应症？TCE vs. CAR-T，自免开发各自优势与挑战 讨论嘉宾： 王立群：星奕昂生物创始人、董事长兼CEO（主持） 顾津明：“津津药道”公众号创始人  郑   彪：邦耀生物CEO 朱永红：岸迈生物CMO  徐应永：启函生物CMO 生物医药投资人代表 17:30-17:50 Q&A 17:50-20:30 社交酒会 合作咨询 本次会议仅开放1家协办席位，形式：社交酒会&晚宴冠名 赞助：Lisa  18662346610（同微信） 参会：Kathy 17621909690（同微信） 本期嘉宾介绍 周淑华 Citeline首席分析师 现就职于Citeline，任首席分析师，负责全球创新药数据库和咨询项目在中国市场的商业应用与推广。博士毕业于中国科学院上海生物化学与细胞生物学研究所。攻读博士期间主要进行肝脏功能和肿瘤发生发展相关研究。作为主要研究人员参与973项目、基金委重点项目等课题的研究工作，发表多篇SCI论文。曾就职于上海吉凯基因担任产品经理、BD经理&产品组经理。主要专注于临床转化研究的技术及解决方案，测序/单细胞测序及质谱组学等高通量筛选技术在临床研究中的应用，基因编辑、基因治疗、细胞治疗及病毒载体技术以及发掘新技术/创新团队助力临床研究和新药开发。 顾津明 “津津药道”公众号创始人 美国Vanderbilt大学分子生物学博士；美国哈佛大学医学院Dana-Farber癌症研究所博士后研究员。曾任美国雅培/艾伯维资深科学家/项目负责人；上海恒瑞医药大分子药物执行总监；齐鲁制药集团创新药物研究院副院长；同润生物CSO；传奇生物中国研发负责人。上海市优秀技术带头人；济南市“5150”引才倍增计划；领导开发过一系列单克隆抗体、ADC、双特异性抗体以及CAR-T药物。 王立群 星奕昂生物创始人、董事长兼CEO 中国科学技术大学细胞生物学学士、美国马里兰大学巴尔的摩分校分子生物学博士以及辛辛那提萨维尔大学工商硕士，美国国立健康研究院(NIH)博士后。王立群在美国和中国的生物制药领域拥有丰富的专业技术和研发管理经验。2021年创办的星奕昂专注于新一代创新型细胞治疗技术，开发通用型、量产化、可治疗实体瘤和自免疾病的iPSC-CAR-NK产品。在成立星奕昂之前，曾任复星凯特的创始总裁。用不到三年时间带领团队完成了奕凯达的技术落地，注册临床和生产，成为获中国药监局批准上市的首个CAR-T产品。之前在西比曼生物科技担任首席运营官兼任干细胞事业部总经理，全面负责细胞治疗产品的生产、药理和临床研究。 王立群博士还曾在美国宝洁、百时美施贵宝、阿斯利康以及葛兰素史克中国研发中心的重要管理岗位上任职近20年，参与和主导了多个新药的研发及转化工作，发表论文及专著，并申请了多项专利。 郑   彪 邦耀生物CEO  郑彪博士毕业于浙江大学医学院医学系，获临床医学学士学位；随后分别获得上海复旦大学医学院免疫学硕士及伦敦大学国王学院免疫学博士学位。曾在美国马里兰大学医学院及杜克大学医学中心任教；随后任职于美国贝勒医学院,为该校病理和免疫系终身教授。郑彪博士学术著作丰厚，其中多篇论文发表在Nature 和Science 等世界顶尖杂志上。 郑彪博士于2010年加入葛兰素史克(GSK)研发中心负责免疫学研究工作；2015年起担任美国强生公司全球副总裁，负责亚太地区免疫领域创新药物研发，包括肿瘤免疫及自身免疫性疾病。加入上海邦耀生物科技有限公司之前，担任驯鹿医疗公司首席科学官。 郑彪博士在制药行业，特别是在免疫治疗领域（如大分子抗体药、细胞治疗药物）深耕超过30年，对药物开发、国际医药环境、市场准入和商业化等有着深刻洞察和丰富经验。 朱永红 岸迈生物CMO  朱永红博士负责岸迈生物的转化医学及临床开发的整体战略。在加盟岸迈生物之前，朱永红博士是再极医药的首席医学官（CMO）。朱博士多年来耕耘于制药行业，在罗氏、基因泰克、武田等大型跨国医药公司的美国研发中心工作过，先后担任生物标志物和实验医学负责人、高级临床科学家、高级医学总监等职位。此前还在旧金山湾区生物科技公司Sunesis及Osel作为科学家从事转化生物学研究及临床前研究。朱博士于2017年回国后，先在民企上海复宏汉霖组建了临床研究开发团队，领导多个生物类似药及创新药（涉及肿瘤、免疫、眼科）的晚临床开发和试验设计。之后加入罗氏制药上海创新中心担任全球临床开发项目&转化医学负责人职位，专注免疫/感染/眼科创新药的早期临床研究, 领导过多个治疗领域的新分子开发及国际多中心临床试验。朱永红博士毕业于南京大学医学院, 是中国首批临床医学七年制医学生。后就读于美国纽约州罗切斯特大学医牙学院并获微生物和免疫博士学位，之后进入免疫公司DNAX的新药发现部门完成工业博士后培训。 徐应永 启函生物CMO    徐应永先生从事血液和肿瘤的临床治疗和新药开发已有20年丰富经验，曾参与针对慢性髓性白血病、淋巴瘤、骨髓瘤、骨髓增生异常综合征、肺癌、胰腺癌等新药的开发。加入启函生物前，徐应永先生在再鼎医药担任医学副总裁，拥有超过4年的血液恶性肿瘤和肺癌领域的产品开发经验。在加入再鼎医药之前，他曾在百时美施贵宝和新基医药就职，专注于血液恶性肿瘤和胰腺癌等领域的临床产品开发。2011年之前，徐应永先生是一名儿童血液肿瘤科医生，专业为异基因造血干细胞移植。 徐应永先生在上海交通大学医学院取得硕士学位，研究方向为儿童难治性白血病异基因造血干细胞移植。目前为英国曼彻斯特大学商学院在读管理学博士，研究方向为药物创新的生态系统。 BiG 2014年2月，一个专业机构：BiG生物医药创新社（Biomedical Innovation Group）在充满药味的上海张江应运而生，伴随着中国新药的黄金十载，BiG以“开放、民主、平等“的精神为宗旨，旨在为中国生物医药行业的发展创造一个滋养原创的生态环境。 Citeline  Citeline 是 Norstella 旗下公司，提供全套功能互补的商业智库产品，相互配合以满足健康科学专业人士不断发展的需求，用于加快治疗与患者之间的双向联系。这些以患者为中心的解决方案和服务可提供并分析数据，用于推动临床、商业和监管相关决策，并创造现实世界的增长机会。我们的全球团队由分析师、记者和顾问组成，密切关注制药、生物医学和医疗技术行业动向，以专业见解涵盖关键疾病、临床试验、药物研发与审批、市场预测等各个领域。 共建Biomedical创新生态圈！ 如何加入BiG会员？

公益之路步履不停，驱动口腔医疗行业创新发展 上海 2024年10月24日 /美通社/ -- 2024 年10 月22 日，由成都贝施美医疗科技股份有限公司（贝施美）捐资设立的"微笑爱牙基金"在上海交通大学医学院正式签约启动 ，这一基金旨在为无牙颌患者及其他罕见病患者提供医疗支持，并助力交大医学院附属第九人民医院口腔医学领域的科研与创新。此次捐赠不仅彰显了贝施美的社会责任感，也为提升临床医疗技术与服务水平注入了新的动能。 上海交通大学医学院党委副书记、副院长吴正一、口腔第二门诊部主任吴轶群等，以及成都贝施美医疗科技股份有限公司创始人兼CEO鄢新章一行四人等出席了捐赠仪式。仪式由上海交通大学医学院发展联络处处长、基金会秘书长张丽莉主持。 一、薪火相传 微笑前行 仪式上，上海交通大学医学院党委副书记、副院长 吴正一代表院方，向贝施美表达了诚挚的欢迎与感谢。 首先，他介绍了上海交通大学医学院深厚的历史底蕴、卓越的科教水平和优质的社会服务，口腔医学发展始终走在全国前列，尤其在牙颌种植与修复领域成绩显著，在国际上有一定影响力。在上海全面推进国际科技创新中心建设，培育并壮大新质生产力、构建全面创新体制机制的背景下，九院与贝施美的合作具有深远意义。 他指出，此番捐赠既有助于九院在无牙颌罕见病治疗领域更好地帮助弱势、服务社会，同时也将促进科技成果的转化应用。 也衷心期待，下一步能充分利用企业科技创新主体地位，发挥高水平研究型大学及其附属医院的科创力量，深度整合创新链、技术链、产业链、供应链与价值链，深化以临床问题为导向的医疗需求与高新技术企业研发为导向的技术需求之间的"双向奔赴"，为国产高端口腔医疗材料产业的发展注入强劲动力。 展望未来，他期待双方能进一步深化合作，携手推动科技创新与临床实践的深度融合，矢志不渝地为中国乃至全球口腔健康事业的进步贡献力量。 随后，成都贝施美医疗科技股份有限公司创始人兼CEO 鄢新章先生进行了捐赠致辞。 他表示，贝施美在口腔修复与种植领域已深耕十一载，以创新智造，助力口腔行业数字化发展。自成立以来，贝施美便坚定不移地踏上履行社会责任的征程，将企业的蓬勃发展与社会进步紧密相连，为构建更加健康、和谐、美好的社会环境贡献自己的一份力量。 贝施美与九院的深度融合，不仅能够援助无牙颌患者面临的生理与经济双重困境，切实帮助更多患者重拾健康与自信，还能将医院创新理念融入产品之中，从而加速产品的临床应用及上市进程。 展望未来，贝施美将与九院继续深化合作与交流，积极在学术研究与产业转化领域贡献力量，并不断扩大与临床及医学专家的合作网络，惠及更多无牙颌患者及其他罕见病患者，并为口腔医学事业的繁荣发展增光添彩。 二、"微笑爱牙基金"温暖启幕 在捐赠仪式的重要环节，与会嘉宾共同见证了捐赠协议的签署。 随着双方代表郑重地在协议书上落笔，一份满载着深情厚谊与重大责任的《捐赠协议》正式宣告生效，与此同时，标志着薪火相传的"微笑爱牙基金"也随之温暖开启。 贝施美在教育领域的善举再次取得突破性进展，此次 "微笑爱牙基金"设立，不仅承载着贝施美对口腔健康事业的热忱与奉献，更体现了公司对于人才培养和社会责任的深刻认识与高度重视，为推动口腔医疗事业发展迈出坚实的一步。 签约仪式后，上海交通大学医学院附属第九人民医院口腔第二门诊部主任 吴轶群教授，详细阐述了"微笑爱牙基金"的项目实施蓝图。 他表示，罕见病一直是困扰中国医疗体系的一大难题，特别针对先天缺牙的患者，他们大多数经济拮据，迫切需要无偿的医疗援助以及社会各界的热心支持，尤其是那些生来无牙的儿童，这一生理缺陷对他们的成长道路产生了深远的影响。 "微笑爱牙基金"将为口腔罕见病的特殊患者群体提供必要的医疗支持，减轻他们的经济负担，让他们也能享受到高质量的口腔医疗服务，重拾微笑与自信。 贝施美的慷慨资助，能够为患者提供全生命周期的治疗与关怀，希望未来双方可以共同将更多的医疗成果与专利技术转化为实际应用，为罕见病患者带去实质性的帮助与希望。 会议尾声，双方表示将以此次捐赠为契机，互助共赢，助推九院口腔医学的高质量迈进，反哺民族口腔医学品牌的创新。未来，双方将继续携手并进，共同书写口腔医疗领域的新篇章，让"微笑爱牙基金"成为照亮患者与学子前行道路的一盏明灯。 展望未来，贝施美将秉承"以科技缔造美丽笑容，让中国品牌服务世界"的企业使命，携手合作伙伴，让全球更多患者享受到优质的口腔医疗服务 ，并在持续创新中不断开拓进取，旨在成为受人尊敬的民族品牌和全球领先的数字化口腔解决方案供应商，实现从科技到健康的价值传递。同时，贝施美希望能与更多医疗机构携手，共同推动口腔医疗事业的蓬勃发展。