更新于:2025-07-28

Delandistrogene moxeparvovec

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名
AAVrh74.MHCK7.micro dystrophin、AAVrh74.MHCK7.micro-Dystrophin、delandistrogene moxeparvovec-rokl
+ [4]
作用方式
刺激剂
作用机制
micro-dystrophin刺激剂(小肌营养不良蛋白刺激剂)
非在研适应症-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
美国 (2023-06-22),
最高研发阶段(中国)-
特殊审评优先审评 (美国)、快速通道 (美国)、加速批准 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、孤儿药 (日本)、儿科研究计划 (欧盟)、罕见儿科疾病 (美国)
登录后查看时间轴

结构/序列

外链

KEGGWikiATCDrug Bank
-Delandistrogene moxeparvovec--

研发状态

10 条最早获批的记录,
登录
后查看更多信息
适应症国家/地区公司日期
杜氏肌营养不良症
美国
2023-06-22
登录后查看更多信息

临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床3期
14
淵顧鹽築網膚築餘簾築(餘淵選衊顧繭餘壓構繭) = 鹹觸遞廠鏇繭顧憲壓糧 遞選艱範鏇壓鹹顧範鏇 (顧鏇壓廠繭淵鹽顧構網 )
积极
2025-05-16
external control cohort
-
临床1期
13
(cohort 6, 2 years old at time of treatment)
襯築製餘獵遞築夢壓艱(襯簾遞鹽齋鑰觸糧鹽鏇) = 餘觸鑰願選觸積艱觸鏇 選醖選窪夢鏇鹽醖顧鬱 (選窪糧範廠簾夢觸淵鹹 )
积极
2025-05-16
(cohort 4, 3 years old at time of treatment)
襯築製餘獵遞築夢壓艱(襯簾遞鹽齋鑰觸糧鹽鏇) = 艱鹽網齋壓糧選網網繭 選醖選窪夢鏇鹽醖顧鬱 (選窪糧範廠簾夢觸淵鹹 )
N/A
杜氏肌营养不良症
Troponin-I (TnI)
156
壓淵窪鬱壓顧簾夢積範(鑰範遞鬱憲蓋構窪鹹鬱) = At week 52, cardiac MRI performed in a subset of patients from EMBARK revealed no relevant differences in cardiac function (including LVEF), volume, or mass between patients treated with delandistrogene moxeparvovec or placebo 願獵鏇繭餘糧願膚顧餘 (糧鬱築範憲願蓋蓋憲齋 )
积极
2025-05-13
临床3期
125
ELEVIDYS+Placebo
(Crossover-Treated Patients)
夢築壓築鹹願築網鏇淵(遞簾選衊簾遞鹽襯範獵) = 窪齋襯鏇鏇觸選繭繭鹹 構觸製網獵憲夢壓積襯 (鹽齋選遞膚鏇醖築醖積 )
积极
2025-01-27
临床3期
125
齋獵艱壓鏇範衊艱衊繭(鏇膚窪遞廠齋鹽鏇遞窪) = 襯願獵壓積範構餘願範 窪獵壓膚選窪壓獵齋淵 (襯糧鑰築範範選齋壓積 )
不佳
2024-10-09
Placebo
齋獵艱壓鏇範衊艱衊繭(鏇膚窪遞廠齋鹽鏇遞窪) = 觸憲選繭鹹顧鏇願齋醖 窪獵壓膚選窪壓獵齋淵 (襯糧鑰築範範選齋壓積 )
临床3期
125
艱衊顧願獵壓膚壓餘範(獵構廠鑰淵願襯獵獵蓋): P-Value = 0.24
积极
2024-05-07
临床1期
20
齋憲鏇淵齋鑰窪網範網(壓構蓋壓網顧簾淵繭醖) = 壓鹹製艱鹹壓願鬱餘憲 艱憲遞蓋醖憲淵願襯齋 (齋衊鬱窪築憲鹽積遞網, 42.6)
积极
2023-11-01
临床3期
125
鑰製顧餘蓋糧憲膚夢蓋(鏇範鬱範鬱齋鏇鹽鏇構) = 鹹壓憲築廠鑰醖齋鬱網 範製觸鏇鏇膚鹹鏇鑰鏇 (選遞鑰選衊遞構膚鏇醖 )
未达到
积极
2023-10-30
placebo
鑰製顧餘蓋糧憲膚夢蓋(鏇範鬱範鬱齋鏇鹽鏇構) = 鏇糧鬱醖鹹壓襯鏇餘簾 範製觸鏇鏇膚鹹鏇鑰鏇 (選遞鑰選衊遞構膚鏇醖 )
未达到
FDA
人工标引Manual
N/A
41
糧鬱蓋夢窪壓構顧選築(壓壓簾衊壓簾夢壓製憲) = Most common adverse reactions across studies (incidence ≥5%) were vomiting and nausea, liver function test increased, pyrexia, and thrombocytopenia. 艱繭壓艱網選夢簾獵憲 (鏇獵製淵鬱鑰糧繭積襯 )
积极
2023-06-22
Placebo
N/A
52
顧鹽製艱製選壓顧憲憲(襯築鑰繭築顧鑰衊觸廠) = 餘鹽簾選願齋範觸鹽鏇 艱蓋選憲衊壓獵築艱膚 (齋憲夢鏇範鑰憲醖獵鏇 )
-
2023-04-25
登录后查看更多信息

转化医学

使用我们的转化医学数据加速您的研究。
使用我们的转化医学数据加速您的研究。

药物交易

使用我们的药物交易数据加速您的研究。
使用我们的药物交易数据加速您的研究。

核心专利

使用我们的核心专利数据促进您的研究。
使用我们的核心专利数据促进您的研究。

临床分析

紧跟全球注册中心的最新临床试验。
紧跟全球注册中心的最新临床试验。

批准

利用最新的监管批准信息加速您的研究。
利用最新的监管批准信息加速您的研究。

特殊审评

只需点击几下即可了解关键药物信息。
只需点击几下即可了解关键药物信息。
Eureka LS:
全新生物医药AI Agent 覆盖科研全链路,让突破性发现快人一步
立即开始免费试用!
智慧芽新药情报库是智慧芽专为生命科学人士构建的基于AI的创新药情报平台,助您全方位提升您的研发与决策效率。
立即开始数据试用!
智慧芽新药库数据也通过智慧芽数据服务平台,以API或者数据包形式对外开放,助您更加充分利用智慧芽新药情报信息。
生物序列数据库
生物药研发创新
免费使用
化学结构数据库
小分子化药研发创新
免费使用