An Open-Label, Systemic Gene Delivery Study to Evaluate the Safety, Tolerability and Expression of Delandistrogene Moxeparvovec Following Plasmapheresis in Subjects With Duchenne Muscular Dystrophy and Pre-existing Antibodies to AAVrh74

This is a gene transfer therapy study evaluating the safety of and delandistrogene moxeparvovec dystrophin protein expression from delandistrogene moxeparvovec following therapeutic plasma exchange (plasmapheresis) in ambulatory male participants with DMD and pre-existing antibodies to AAVrh74 over a period of 59 weeks.

开始日期2024-09-18

申办/合作机构

Sarepta Therapeutics, Inc.

NCT06270719

/ Enrolling by invitationN/A

A Long-term Multicenter Prospective Observational Study Evaluating the Comparative Effectiveness and Safety of Sarepta Gene Transfer Therapy vs. Standard of Care in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Under Conditions of Routine Clinical Practice

This is a multicenter, prospective, observational Phase 4 study in the United States. The study is designed to collect both medical history and prospective data on Duchenne muscular dystrophy (DMD) treatment outcomes in participants receiving delandistrogene moxeparvovec as part of clinical care, compared to participants with DMD receiving or prescribed to start chronic glucocorticoid treatment at baseline in routine clinical practice.

开始日期2024-02-07

申办/合作机构

Sarepta Therapeutics, Inc.

NCT06241950

/ Terminated临床1期

An Open-Label, Systemic Gene Delivery Study to Evaluate the Safety, Tolerability and Expression of SRP-9001 in Association With Imlifidase in Subjects With Duchenne Muscular Dystrophy With Pre-existing Antibodies to rAAVrh74

This is a gene transfer therapy study evaluating the safety of delandistrogene moxeparvovec and delandistrogene moxeparvovec dystrophin expression in association with imlifidase, in participants with DMD with pre-existing antibodies to rAAVrh74 over a period of 104 weeks.

开始日期2024-01-29

申办/合作机构

Sarepta Therapeutics, Inc.

[+1]

100 项与 Delandistrogene moxeparvovec 相关的临床结果

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项与 Delandistrogene moxeparvovec 相关的文献（医药）

2026-02-01·Neurology and Therapy

Caregiver-reported Patient Experiences with Duchenne Muscular Dystrophy: Qualitative In-trial Interviews 1 Year After Delandistrogene Moxeparvovec in the Pivotal EMBARK Trial

Article

作者: Audhya, Ivana ; Slota, Christina ; Lansdall, Claire J ; Martin, Susan ; Ciobanu, Teofil ; Nascimento, Andres ; Basnyat, Bonita ; Gooch, Katherine ; Veerapandiyan, Aravindhan ; Nacson, Alise B ; Murphy, Alex

INTRODUCTION:

Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a rare, X-linked neuromuscular disease. The first approved DMD gene therapy, delandistrogene moxeparvovec, was evaluated in the phase 3, two-part, randomized, placebo-controlled EMBARK trial (NCT05096221), which did not meet statistical significance for its primary endpoint assessed at the end of Part 1 (Week 52). To gather patient experience data possibly not captured by traditional clinical outcome assessments, a qualitative in-trial interview substudy was conducted among caregivers (parents) (≥ 18 years) of male patients (≥ 4 to < 8 years with DMD) who completed Part 1 (Week 52) of EMBARK.

METHODS:

Semi-structured interviews, conducted with 23 parents within 14 days after the last EMBARK Part 1 visit, assessed DMD-related symptoms and impacts prior to EMBARK, perceptions of meaningful outcomes based on hypothetical examples using DMD-specific Caregiver Global Impression measures for Severity (CaGI-S) and Change (CaGI-C), and observed changes during the trial. Initial analyses were blinded to treatment assignment; follow-up analyses examining changes in physical activities were unblinded.

RESULTS:

Debriefing questions demonstrated parents' understanding and correct interpretation of items and response options. Most parents indicated that "no change" or a 1-point improvement on CaGI-S items and "no change" or "minimal" improvement on CaGI-C items would be meaningful. Most (n = 17/23) reported improvements in ≥ 1 CaGI-C item 1 year after treatment; for patients receiving delandistrogene moxeparvovec, most parents (n = 7/10) rated ≥ 1 item as "very much" or "much" improved compared with placebo (n = 5/13). These differences were based on descriptive reporting and were not formally tested for statistical significance. Parents identified improvements in physical abilities (i.e., running, climbing stairs, jumping) as the "most important" types of improvement.

CONCLUSION:

These findings underscore the importance of maintaining stability or achieving minimal improvements in treatment outcomes for patients with DMD. Parental experiences and perceptions provided additional insight beyond clinical outcome assessment measures, offering a complementary subjective perspective on treatment impact.

TRIAL REGISTRATION:

ClinicalTrials.gov identifier, NCT05096221.

2026-01-01·MOLECULAR THERAPY

Real-world outcomes of delandistrogene moxeparvovec gene therapy: Motor outcomes and emerging safety concerns

Article

作者: Diamond, Tamir ; Keselman, Dennis J ; Brandsema, John F ; George, Lindsey A ; O'Brien, Andrea ; Small, Juliana C ; Wittlieb-Weber, Carol A ; Yum, Sabrina W ; Seneviratne, Tiffany ; Loomes, Kathleen M ; Kaschak, Taylor L ; Lin, Kimberly Y ; Daniel, Scott G ; Matesanz, Susan E ; McCague, Sarah ; Waldman, Amy T ; Mayer, Oscar H ; Samelson-Jones, Benjamin J

Delandistrogene moxeparvovec is currently the only commercially approved gene therapy for Duchenne muscular dystrophy (DMD). Herein, we report real-world data of 11 ambulatory patients with DMD, ages 4-6, treated with commercial delandistrogene moxeparvovec. Patients were prospectively and uniformly monitored for 1 year post-gene transfer for safety and motor outcomes. Nine patients experienced 15 treatment-related toxicities, and 4 required escalation of corticosteroids. Side effects included gastrointestinal symptoms (n = 7), liver enzyme abnormalities (n = 4), acute liver injury (n = 2), and troponin I elevations (n = 3). In both patients with acute liver injury, troponin I elevations occurred in close temporal association beginning 8-9 weeks post-gene transfer and were responsive to corticosteroids. The clinical courses of these two patients were at least partially consistent with a cellular immune response to the adeno-associated viral vector (AAV) capsid. Troponin I elevations were asymptomatic and without acute functional changes on echocardiogram. The cohort had improvements in year 1 motor function assessments relative to baseline, including a statistically significant median 4-point increase in North Star Ambulatory Assessment score; however, important confounding factors, e.g., baseline corticosteroid use, limit interpretation and will be important to control for in future real-world datasets. Additional follow-up is required to determine long-term safety and motor outcomes, with unclear generalizability of our results.

2026-01-01·Annals of Hepatology

Drug-induced liver injury: a real-world pharmacovigilance study using the FDA Adverse Event Reporting System database (2004–2024)

Article

作者: Huang, Guili ; Wang, Duan ; Li, Dongxuan ; Du, Qian ; Liu, Qinglong ; Wang, Yalan ; Liu, Songqing ; Zhang, Rui

INTRODUCTION AND OBJECTIVES:

Timely identification and discontinuation of culprit-drug is the cornerstone in managing drug-induced liver injury (DILI), and this study aims to thoroughly investigate the potential hepatotoxic drugs by using the FDA Adverse Event Reporting System (FAERS) database.

MATERIALS AND METHODS:

DILI-related reports in the FAERS database between 2004 and 2024 were used to compile a reported culprit-drug list, and the single drug and drug class with the highest reporting frequency were counted accordingly. The disproportionality analysis was used to assess the DILI risk of each reported culprit-drug.

RESULTS:

236,918 DILI-related reports were submitted to the FAERS database between 2004 and 2024, in which 1459 drugs were reported as culprit-drug. Paracetamol is the most frequently reported single drug, while antineoplastic agents are the most frequently reported drug class. 806 of 1459 drugs showed positive signals in disproportionality analysis, among which vorasidenib is the drug with the highest signal strength, followed by floxuridine, pyrazinamide, delandistrogene moxeparvovec, and isoniazid. In the distribution analysis of positive signal drugs, antineoplastic agents have the largest number of positive drugs and occupy a dominant position among high-risk level drugs.

CONCLUSIONS:

Our study summarized a reported culprit-drug list of DILI by comprehensively reviewing the liver injury-related reports in the FAERS database, and highlighted the prominent position of antineoplastic agents in reporting frequency, risk signal strength ranking, number of positive signal drugs, and high-risk drug distribution, suggesting that we may need to pay more attention to the liver injury risk of antineoplastic agents in clinical practice.

840

项与 Delandistrogene moxeparvovec 相关的新闻（医药）

2026-01-28

·佰傲谷BioValley

AAV基因治疗Elevidys：冲刺“重磅炸弹”失败

日前，Sarepta Therapeutics发布了2025年财报，报告其DMD基因治疗Elevidys在2025年实现了8.987亿美元的全年净收入。对比Elevidys在2023-2024年要冲刺“重磅炸弹”的销售增长趋势，2025年的销售显示出明显的颓势，这主要是面临着来自患者死亡事件的安全质疑和监管限制。延伸阅读：第3例患者死亡！还是肝衰竭，还是AAVrh74 冲刺“重磅炸弹”失败实际上，AAV基因治疗作为全球最昂贵的创新药物品类，其市场销售潜力一直备受关注。自从诺华的脊髓性肌萎缩症(SMA)基因治疗产品Zolgensma于2021年突破10亿美元的年销售额，引发了市场对于AAV基因治疗的热情。但由于AAV基因治疗开发的高难度、高投入、高风险，近几年已经有不少大型制药公司退出了相关领域。但至今，全球范围内已经有9款AAV基因治疗产品上市，仍未有第二款十亿美元“重磅炸弹”AAV产品的诞生。在DMD基因治疗Elevidys上市的初期（Elevidys于2023年6月获得FDA批准，8月正式销售交付），其强劲的销售让市场对其抱有强烈的期待。Elevidys在2023年（两个季度）的总收入为2亿美元；2024年的总净收入为8.207亿美元——保持这个增长趋势，有望在2025年突破十亿美元销售成为“重磅炸弹”。可惜的是，2025年上半年Elevidys接连报告了两例非行走型患者死亡事件，随后又报告一名非行走型LGMD患者在接受SRP-9004治疗后急性肝衰竭死亡。值得注意的是，这3例死亡案例都是“急性肝衰竭”；且Elevidys与SRP-9004所使用的AAV血清型同为AAVrh74。陷入安全性质疑的Elevidys，先是被FDA进行了监管限制，然后又收到来自医生的主动停用，Elevidys在2025年第三季度的销售额锐减，失去在今年突破十亿美元销售“重磅炸弹”的机会。延伸阅读：来自医生的主动停用，Sarepta停止发货Elevidys DMD基因治疗的转折点来了？疗效挽尊面对3例患者因“急性肝衰竭”死于AAVrh74基因疗法，Elevidys的安全性质疑一时半会还无法平复。因此，Sarepta在最近发布了Elevidys的III期试验EMBARK的三年随访数据，以积极的疗效数据试图挽回下跌的销售趋势。该数据发布当天，Sarepta股价在开盘后一度上涨13%。更新的数据显示：对比外部对照组（EC），EMBARK试验Part 1中接受Elevidys治疗三年的患者在所有关键运动功能指标、北极星步行评估 (NSAA)、起身时间（TTR）和10米步行/跑步（10MWR）上均表现出统计学上显著的临床意义和持久疗效。图片来源：参考资料2 Elevidys治疗组的NSAA平均分在第3年仍高于基线，而外部对照组则继续显示预期的年龄相关下降，并低于基线分数。Elevidys治疗组的疾病进展减缓率为73%。按照10MWR指标上则表现为疾病进展减缓率为70%，与外部对照组形成对比。 Sarepta报告，接受Elevidys的患者治疗效果随时间递增，功能差距在第2年至第3年显著扩大。但在安全性方面上，Sarepta则是表示未观察到新的治疗相关安全信号，与迄今为止在门诊Elevidys中观察到的可控安全性特征一致。小结实际上，除了诺华的Zolgensma，其他几款AAV基因治疗销售也不高，主要原因是适应症罕见市场狭窄和价格昂贵。市场的不理想，以及AAV新药研发的高难度、高投入、高风险，近几年已经有不少大型制药公司退出了相关领域。参考资料： 1.https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/sarepta-reports-preliminary-fourth-quarter-and-full-year-2025 2.https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/sarepta-announces-positive-topline-three-year-embark-results ·

财报基因疗法上市批准

2026-01-27

·六日行研社

【2026.1.27】CDE受理；药闻速递

❈ ❈ ❈ ❈ ” ☆CDE受理(1月26日) ☆ ☆待领取批准证明文件☆ (1月26日) 国内新闻 ❀ 优锐医药（Nuance Pharma）宣布，从 Verona Pharma引进的吸入型磷酸二酯酶 3/4（PDE3/4）抑制剂 [ 恩司芬群吸入混悬液（Ensifentrine）]在国内申报上市，用于治疗慢性阻塞性肺病（COPD）的患者。 ❀ 维昇药业宣布，生长激素受体（GHR）[ 注射用隆培生长激素 ]在国内获批上市，用于治疗儿童生长激素缺乏症（PGHD）的患者。 ❀ 礼来宣布，在CDE登记了一项GLP1R/GIPR 双激动剂 [ Brenipatide 注射液 ]在治疗成年抑郁症参与者的 III 期临床研究。这是一项 III 期、多中心、随机、双盲、平行组设计研究（RENEW-MDD-1），旨在成人抑郁症参与者中评价 Brenipatide 作为辅助治疗与安慰剂相比，在延迟疾病复发时间方面的有效性和安全性。该试验拟在全球 200 个机构进行招募，国内拟入组 90 人，国际入组 1000 人。国际新闻 ❀ 卫材（Eisai）与渤健（Biogen）共同宣布，美国FDA已受理靶向β淀粉样蛋白（Aβ）[ Leqembi Iqlik（lecanemab）皮下注射自动给药装置（SC-AI）]补充生物制品许可申请，用于作为起始给药方案，治疗早期阿尔茨海默病（AD）患者。 ❀ Sarepta Therapeutics宣布，基因疗法[ Elevidys（delandistrogene moxeparvovec）]在可行走的杜氏肌营养不良症（DMD）患者中的3期临床研究中取得积极三年随访结果。数据显示，在平均9岁时，接受Elevidys治疗的患者在治疗后三年仍维持了高于基线的北极星步行能力评估（NSAA）平均分数（n=52），提示其长期功能获益。此外，与倾向评分加权的外部对照组相比，Elevidys在起立时间（TTR）和10米步行/跑步（10MWR）指标上显示出下降速率减少70%或以上的效果。研究还指出，治疗效果随时间推移呈增强趋势，与外部对照组相比，功能改善在第2年至第3年间进一步显著扩大，显示出持续且逐步加深的临床影响。授权许可/期刊发布/收购 ❀ 英矽智能（Insilico Medicine）宣布与齐鲁制药集团达成药物研发战略合作，将依托英矽智能自有Pharma.AI解决方案，针对特定靶点开展小分子抑制剂合作开发，关注心血管与代谢类疾病领域管理。根据协议约定，英矽智能将利用自主搭建的Pharma.AI平台，关注用于代谢疾病领域的新颖小分子药物设计与优化，齐鲁制药集团将负责后续开发与商业化工作。合同总额超9.31亿港元，包含开发和销售里程碑付款，以及单位数的后续净销售额分成。

临床3期基因疗法上市批准临床结果并购

2026-01-27

·未卜先智

Sarepta披露三年期DMD基因治疗数据：在安全质疑后强调功能获益

1月26日，Sarepta Therapeutics公布其杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）基因治疗Elevidys在关键III期EMBARK试验的三年随访顶线结果，显示治疗后功能获益具有持续性，并在多项功能指标上提示疾病进展被显著减缓。这次更新发生在过去一年多多例接受该公司肌营养不良相关基因治疗患者死亡、引发监管与行业密切关注之后，使得长期疗效与安全性的客观数据备受各方重视。 EMBARK三年结果的整体概况 Sarepta在2026年1月26日对外发布EMBARK（SRP‑9001‑301）研究的三年顶线结果，公司在公告中将这一里程碑定性为Elevidys在功能结局上长期“维持”和“减缓疾病进展”的关键证据节点。公告通过公司的投资者与新闻渠道发布，并在同日通过第三方平台转发，明确了时间点及主要信息框架。从公开材料看，三年结果覆盖了EMBARK研究中最初接受Elevidys治疗的患儿人群，重点分析其运动功能评分随时间的变化轨迹以及与自然病程对照的差异。在此之前，EMBARK一年的主要终点未能达到统计学显著差异，引发了对该疗法疗效一致性和试验设计的讨论，但公司同时披露了多项有利的功能和生物标志物趋势。本次三年随访结果被用于补充一年的数据空白，为监管部门、临床医生和家庭提供更长期的功能结果证据基础。试验设计与入组人群 EMBARK研究是一项多中心、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，针对可行走的DMD患儿，研究药物为单次静脉输注的AAV载体基因治疗Elevidys（SRP‑9001）。试验共入组约125名受试者，年龄主要集中在4–7岁之间，所有患儿在筛选时需满足North Star Ambulatory Assessment（NSAA）评分17–28分以及起立时间小于5秒等关键功能标准，以确保入组人群在基线时仍具备可测量的运动功能。研究采用两阶段设计：第一阶段中，受试者按1:1随机接受Elevidys或安慰剂，随访52周评估主要终点；随后在第二阶段，原安慰剂组交叉接受Elevidys，所有患者继续进行长期随访，设计中的长期随访期可延长至5年。试验的主要终点为从基线至第52周的NSAA总分变化，关键次要终点包括第12周肌肉活检中dystrophin蛋白表达量，以及从基线到第52周的起立时间和10米步行速度等功能指标变化。在三年随访阶段，研究重点从“短期差值”转向“与预期自然病程相比的长期功能维持”，强调在疾病通常呈现进行性恶化的大背景下，Elevidys治疗后功能曲线形态与已发表自然史队列之间的相对差异。三年期功能结局与疾病进展根据公司披露的演示材料和公告，三年随访分析基于EMBARK Part 1中最初接受Elevidys治疗的患儿，评估其NSAA评分、起立时间和10米步行等多项功能指标随时间的变化。材料显示，受试者在Elevidys治疗后，在NSAA评分上呈现出相对于自然史预期轨迹的减缓下降，提示疾病进展速度低于未治疗人群的历史数据。在一些功能指标上，Elevidys组在三年时点仍保持相对于自然史的优势差值，该差值被解读为“减缓进展”或“维持功能”的量化表现。公司强调，单纯比较“从基线的变化”在进行性疾病中可能不足以反映疗法的价值，因此在三年随访分析中进一步叠加自外部文献获得的自然史曲线，以强化对长期功能趋势的解释。在步行速度、起立时间等次要功能终点上，同样存在与自然病程不一致的变化方向和幅度，这些数据被整体纳入对Elevidys长期疗效的一体化评估框架。安全性背景：患者死亡事件与监管审查与三年期疗效数据平行，Sarepta在过去一年中因多例与其基因治疗项目相关的患者死亡事件而受到广泛关注，特别是与DMD领域相关的Elevidys项目。2025年6月，美国食品药品监督管理局（FDA）确认正在调查两例非可行走DMD患者在接受Elevidys治疗后发生的急性肝功能衰竭死亡事件，这两名患者均属于重度疾病阶段，事件引发对高剂量静脉AAV基因治疗肝毒性的高度警惕。此后，监管机构要求公司提供更多安全性数据，并重新评估相关人群的风险控制措施。同年稍后，媒体报道指出第三例死亡事件的出现，该患者为一名51岁、接受Sarepta另一款针对肢带型肌营养不良（LGMD）候选疗法SRP‑9004的受试者，死因为肝功能衰竭。公司随后在业务更新中宣布将非核心LGMD基因疗法项目大幅“降级优先级”，仅保留SRP‑9003继续推进，而将更多资源转向小干扰RNA（siRNA）等其他技术平台。这些调整与事件在时间上高度重合，并被分析机构解读为与安全事件和监管压力相关。围绕Elevidys本身，FDA在2025年中一度要求暂停该产品在部分人群中的分发和相关临床试验给药，以便在出现死亡报告后进行系统性安全审查。有分析指出，监管机构的暂时“叫停”，集中反映出对高剂量AAV系统输注所致免疫反应和肝毒性风险的持续关注，尤其是在疾病晚期、全身负担更重的患者群体中。同时，2026年初发表的一篇综述系统梳理了DMD和其他遗传病AAV基因治疗中出现死亡的病例，提出需要通过剂量优化、免疫调节策略和患者选择等多种途径降低相关风险。风险–获益讨论的关键客观支点在上述背景下，EMBARK三年期结果的客观数据为Elevidys在可行走DMD患儿中的风险–获益评估提供了新的量化支点。一方面，三年随访显示功能曲线相对于自然历史预期明显偏离，体现出在疾病早期进行一次性基因转导可能对中长期运动功能产生积极影响；另一方面，已有安全事件提醒，在更高疾病负担或不同疾病类型人群中，类似载体与剂量组合可能带来显著的肝脏相关风险和免疫学事件。对于可行走儿童人群，EMBARK的数据使得决策者可以在“长期功能维持”这一维度上使用更具体的量化信息，将NSAA、起立时间和10米步行等指标的三年轨迹与已发表自然史研究结果进行对比，而不再仅依赖一年内的短期差异。这类客观功能数据，连同肌肉中dystrophin表达水平的早期证据，共同构成了Elevidys在目标人群中的临床证据组合，为持续的监管评估、支付方决策和临床使用提供基础。 Source： Endpoints News: Sarepta touts three-year Duchenne gene therapy data after patient deaths rattled field 关于我们【未卜先智】是一家专注于人工智能大语言模型在生物医药垂直领域应用的创新公司，我们致力于将前沿的AI技术与专业知识及工作流程深度结合，推动医药产业管理不断向智能化、精准化发展。如果你对我们的产品感兴趣，欢迎后台联系我们！

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研发状态

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适应症	国家/地区	公司	日期
杜氏肌营养不良症	美国	Sarepta Therapeutics, Inc.	2023-06-22

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临床结果

适应症

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评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05096221 (EMBARK, Pubmed \| Neurol Ther)	临床3期	杜氏肌营养不良症	125	Delandistrogene moxeparvovec	齋淵襯膚窪衊壓夢餘遞(廠廠壓膚蓋築遞鹹衊願) = 遞鏇淵憲鹽顧顧齋壓鹹鑰夢鏇鏇鏇遞衊獵淵選 (醖憲膚築鹹願觸餘願觸 )	积极	2026-01-10
NCT04626674 (SRP-9001-103 \| ENDEAVOR, Company_Website) 人工标引	临床1期	杜氏肌营养不良症	13	ELEVIDYS (cohort 6, 2 years old at time of treatment)	構壓鬱觸顧窪廠繭鏇糧(顧餘廠遞顧膚願憲簾壓) = 蓋齋築壓艱襯齋餘範襯繭遞範鏇遞製範遞鹹觸 (築壓製簾糧願鹹範憲簾 ) 更多	积极	2025-05-16
				ELEVIDYS (cohort 4, 3 years old at time of treatment)	構壓鬱觸顧窪廠繭鏇糧(顧餘廠遞顧膚願憲簾壓) = 廠積餘積構餘鬱製膚艱繭遞範鏇遞製範遞鹹觸 (築壓製簾糧願鹹範憲簾 )
NCT05096221 (EMBARK, Company_Website) 人工标引	临床3期	杜氏肌营养不良症	14	ELEVIDYS	積網壓網膚廠選獵憲範(醖觸製淵構鹽鹽願繭衊) = 構憲築餘醖簾壓艱窪壓膚鏇餘廠鹽蓋壓窪簾膚 (艱齋蓋襯衊繭願衊蓋獵 ) 更多	积极	2025-05-16
				external control cohort	-
Delandistrogene Moxeparvovec Clinical Trials (ASGCT2025)	N/A	杜氏肌营养不良症 Troponin-I (TnI)	156	Delandistrogene Moxeparvovec	願鹹築網壓廠願醖遞構(積繭夢夢糧夢築簾淵網) = At week 52, cardiac MRI performed in a subset of patients from EMBARK revealed no relevant differences in cardiac function (including LVEF), volume, or mass between patients treated with delandistrogene moxeparvovec or placebo 夢壓遞鑰鏇築製衊糧鑰 (鑰膚糧獵窪廠窪餘鑰範 ) 更多	积极	2025-05-13
NCT05096221 (EMBARK, MDA2025)	临床3期	杜氏肌营养不良症	63	delandistrogene moxeparvovec	網壓蓋憲選鑰鬱選願範(繭鑰遞醖範廠廠遞艱遞) = 鏇齋壓襯餘壓願願糧積齋餘壓選廠齋繭齋夢顧 (顧繭衊壓觸積選蓋範築 ) 更多	积极	2025-03-16
				Placebo	網壓蓋憲選鑰鬱選願範(繭鑰遞醖範廠廠遞艱遞) = 願積簾鏇餘鏇顧餘醖構齋餘壓選廠齋繭齋夢顧 (顧繭衊壓觸積選蓋範築 ) 更多
NCT03375164 (101, MDA2025)	临床1/2期	杜氏肌营养不良症	4	delandistrogene moxeparvovec + delandistrogene moxeparvovec	齋觸糧膚選廠簾憲淵願(廠鹹簾鬱餘網醖簾獵遞) = most occurred within 70 days post-infusion 構遞製鏇鹹選淵憲憲遞 (鬱憲糧繭艱襯壓衊網窪 ) 更多	积极	2025-03-16
NCT05096221 (EMBARK \| SRP-9001-301, PipelineReview) 人工标引	临床3期	杜氏肌营养不良症	125	ELEVIDYS+Placebo (Crossover-Treated Patients)	蓋糧願網遞鏇膚蓋遞鏇(遞鑰淵簾憲網積鹹築築) = 鹹糧繭蓋顧糧簾簾網積蓋簾糧簾壓鹹淵鏇艱構 (糧淵網願獵鏇衊淵淵淵 )	积极	2025-01-27
NCT05096221 (EMBARK, Literature) 人工标引	临床3期	杜氏肌营养不良症	125	delandistrogene moxeparvovec	觸顧繭夢繭廠夢憲蓋鑰(壓膚夢築遞網蓋觸網網) = 範獵願願觸膚鬱繭窪願獵構選顧積鹹齋淵觸鏇 (廠壓繭壓餘遞齋顧鬱夢 ) 更多	不佳	2024-10-09
				Placebo	觸顧繭夢繭廠夢憲蓋鑰(壓膚夢築遞網蓋觸網網) = 鏇選憲膚網餘範鏇範鏇獵構選顧積鹹齋淵觸鏇 (廠壓繭壓餘遞齋顧鬱夢 ) 更多
NCT05096221 (EMBARK, ASGCT2024)	临床3期	杜氏肌营养不良症	125	Delandistrogene moxeparvovec	鑰築築蓋衊衊繭積艱製(鬱蓋範憲築壓獵艱鹽構): P-Value = 0.24 更多	积极	2024-05-07
				Delandistrogene Moxeparvovec (Placebo)
NCT03769116 \| NCT03375164 \| NCT04626674 (ENDEAVOR, Pubmed \| Ann Neurol) 人工标引	临床1期	杜氏肌营养不良症	20	Delandistrogene moxeparvovec	窪鏇壓繭窪壓壓繭積壓(鬱夢顧鹽鹽壓範鑰蓋願) = 齋鹹獵積鹹醖艱鬱鑰鹽遞夢壓壓淵鏇壓顧蓋構 (憲簾齋蓋艱獵鬱選膚網, 42.6) 更多	积极	2023-11-01