Phase 4 Study to Evaluate the Safety and Effectiveness of ELEVIDYS in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy Treated in a Post-Marketing Setting (ENHANCE)

The primary objective of this study is to evaluate acute liver injury (ALI) rates associated with ELEVIDYS with the addition of sirolimus as an adjunct prophylactic immunosuppression agent.

开始日期2026-07-31

申办/合作机构

Sarepta Therapeutics, Inc.

JPRN-UMIN000060690

/ RecruitingN/A

Drug Use-Results Survey of ELEVIDYS for Injection (All-Patient Surveillance) - Drug Use-Results Survey of ELEVIDYS for Injection (All-Patient Surveillance)

开始日期2026-02-20

申办/合作机构

Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.

NCT06597656

/ Terminated临床1期

An Open-Label, Systemic Gene Delivery Study to Evaluate the Safety, Tolerability and Expression of Delandistrogene Moxeparvovec Following Plasmapheresis in Subjects With Duchenne Muscular Dystrophy and Pre-existing Antibodies to AAVrh74

This is a gene transfer therapy study evaluating the safety of and delandistrogene moxeparvovec dystrophin protein expression from delandistrogene moxeparvovec following therapeutic plasma exchange (plasmapheresis) in ambulatory male participants with DMD and pre-existing antibodies to AAVrh74 over a period of 59 weeks.

开始日期2024-09-18

申办/合作机构

Sarepta Therapeutics, Inc.

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2026-04-01·Neurology and Therapy

Two-Year Outcomes Following Delandistrogene Moxeparvovec Treatment in Ambulatory Patients with Duchenne Muscular Dystrophy: Phase 3 EMBARK Trial

Article

作者: Reid, Carol ; Mendell, Jerry R ; Proud, Crystal ; Murphy, Alexander P ; Schara-Schmidt, Ulrike ; Manfrini, Marianna ; Leon-Astudillo, Carmen ; Mercuri, Eugenio M ; Ciafaloni, Emma ; Muntoni, Francesco ; Rodino-Klapac, Louise R ; Singh, Preeti ; Nascimento, Andrés ; Komaki, Hirofumi ; Potter, Rachael ; Hooper, Gregory ; Furgerson, Matthew ; McDonald, Craig M ; Zaidman, Craig M ; Asher, Damon R ; Veerapandiyan, Aravindhan ; Torre, Carmen O ; Ding, Kai

INTRODUCTION:

Delandistrogene moxeparvovec is a recombinant adeno-associated virus rhesus isolate serotype 74 vector-based gene therapy that addresses the absence of functional dystrophin in Duchenne muscular dystrophy (DMD). EMBARK is a phase 3, two-part, crossover, randomized, placebo-controlled trial assessing the safety and efficacy of delandistrogene moxeparvovec (single intravenous dose 1.33 × 10¹⁴ vector genomes/kg) in ambulatory male patients with DMD aged 4 to < 8 years; N = 125. One-year results demonstrated the manageable safety of delandistrogene moxeparvovec, consistent with previous clinical trials. The primary endpoint (change from baseline in North Star Ambulatory Assessment [NSAA] total score at 52 weeks compared with placebo) did not meet statistical significance. However, key secondary endpoints, comprising timed function tests, suggested slowing or stabilization of disease progression with delandistrogene moxeparvovec, which could become increasingly evident over longer periods of time. We report 2-year follow-up of safety and functional outcomes in patients receiving delandistrogene moxeparvovec in EMBARK part 1.

METHODS:

As a result of the crossover study design, 2-year functional outcomes of patients receiving delandistrogene moxeparvovec in part 1 of EMBARK were compared, by pre-specified analysis, with a matched propensity score-weighted external control (EC).

RESULTS:

At 2 years, EMBARK patients showed statistically significant benefit versus the EC cohort in functional outcomes prognostic for delaying loss of ambulation (NSAA, Time to Rise, 10-m Walk/Run), demonstrating sustained stabilization or slowing of disease progression. Delandistrogene moxeparvovec micro-dystrophin expression and sarcolemmal localization were maintained over 64 weeks. No new safety signals were observed between week 52 and week 104. Between baseline and week 104, there were no treatment-related deaths, study discontinuations due to adverse events, or clinically significant complement-mediated adverse events.

CONCLUSIONS:

At 2 years, stabilization or slowing of DMD disease progression was observed in ambulatory male patients with DMD aged 4 to < 8 years receiving delandistrogene moxeparvovec versus a matched EC cohort. Safety was consistent with EMBARK 1-year data and manageable with appropriate monitoring.

CLINICALTRIALS:

GOV: NCT05096221.

2026-03-01·PEDIATRICS

ALT/CK Ratio as an Early Marker of Liver Injury After Gene Therapy in Duchenne Muscular Dystrophy

Article

作者: Needum, Catrice ; Weymann, Alexander ; Konst, Kylee ; Drakou, Eleni ; Abraham, Roshini S. ; Chagat, Shannon ; Flanigan, Kevin M.

We report a case of delayed acute liver injury (ALI) after treatment with delandistrogene moxeparvovec-rokl (DM), an adeno-associated virus–based gene therapy, in a 10-year-old ambulatory boy with Duchenne muscular dystrophy (DMD). The patient had a duplication of exons 8–11 in the DMD gene and was on chronic prednisone. He received prophylactic oral prednisone (1 mg/kg/d) starting 1 day before DM infusion. Baseline alanine aminotransferase (ALT), aspartate aminotransferase (AST), and creatine kinase (CK) levels were elevated, consistent with DMD. On day 34 after infusion, ALT and AST began to rise without gamma-glutamyl transpeptidase (GGT) elevation. By day 41, transaminases were more than 7× baseline with elevated GGT and bilirubin, prompting hospitalization. He was treated with intravenous methylprednisolone, increased oral prednisone, and sirolimus. Liver enzymes rapidly improved and returned to baseline by day 69.Immunologic studies revealed CD8+ T-cell activation and innate immune activation via mildly elevated IL-18 that normalized without additional immunosuppression. The patient remained clinically stable. Infectious workup, liver ultrasonogram, and coagulation studies were unremarkable. Notably, the ALT/CK ratio increased more than 10-fold 1 week before GGT elevation and before ALT exceeded the 95% CI predicted by a CK- and age-adjusted model, suggesting its potential as an early biomarker of liver injury in DMD.This case highlights the challenges of interpreting liver enzymes in DMD, the potential utility of the ALT/CK ratio for early detection of ALI, and the role of immunophenotyping in guiding immunosuppressive therapy. Early recognition and timely escalation, including use of sirolimus, may help mitigate serious liver toxicity after gene therapy.

2026-02-01·Neurology and Therapy

Caregiver-reported Patient Experiences with Duchenne Muscular Dystrophy: Qualitative In-trial Interviews 1 Year After Delandistrogene Moxeparvovec in the Pivotal EMBARK Trial

Article

作者: Audhya, Ivana ; Slota, Christina ; Lansdall, Claire J ; Martin, Susan ; Ciobanu, Teofil ; Nascimento, Andres ; Basnyat, Bonita ; Gooch, Katherine ; Veerapandiyan, Aravindhan ; Nacson, Alise B ; Murphy, Alex

INTRODUCTION:

Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a rare, X-linked neuromuscular disease. The first approved DMD gene therapy, delandistrogene moxeparvovec, was evaluated in the phase 3, two-part, randomized, placebo-controlled EMBARK trial (NCT05096221), which did not meet statistical significance for its primary endpoint assessed at the end of Part 1 (Week 52). To gather patient experience data possibly not captured by traditional clinical outcome assessments, a qualitative in-trial interview substudy was conducted among caregivers (parents) (≥ 18 years) of male patients (≥ 4 to < 8 years with DMD) who completed Part 1 (Week 52) of EMBARK.

METHODS:

Semi-structured interviews, conducted with 23 parents within 14 days after the last EMBARK Part 1 visit, assessed DMD-related symptoms and impacts prior to EMBARK, perceptions of meaningful outcomes based on hypothetical examples using DMD-specific Caregiver Global Impression measures for Severity (CaGI-S) and Change (CaGI-C), and observed changes during the trial. Initial analyses were blinded to treatment assignment; follow-up analyses examining changes in physical activities were unblinded.

RESULTS:

Debriefing questions demonstrated parents' understanding and correct interpretation of items and response options. Most parents indicated that "no change" or a 1-point improvement on CaGI-S items and "no change" or "minimal" improvement on CaGI-C items would be meaningful. Most (n = 17/23) reported improvements in ≥ 1 CaGI-C item 1 year after treatment; for patients receiving delandistrogene moxeparvovec, most parents (n = 7/10) rated ≥ 1 item as "very much" or "much" improved compared with placebo (n = 5/13). These differences were based on descriptive reporting and were not formally tested for statistical significance. Parents identified improvements in physical abilities (i.e., running, climbing stairs, jumping) as the "most important" types of improvement.

CONCLUSION:

These findings underscore the importance of maintaining stability or achieving minimal improvements in treatment outcomes for patients with DMD. Parental experiences and perceptions provided additional insight beyond clinical outcome assessment measures, offering a complementary subjective perspective on treatment impact.

TRIAL REGISTRATION:

ClinicalTrials.gov identifier, NCT05096221.

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2026-06-01

·雪球

FDA 5月人物：马卡里的十三个月

来源：雪球App，作者：JZee，（https://xueqiu.com/8228410623/392033575）各位观众朋友，今天是2026年6月1日。美国食品药品监督管理局FDA，在特朗普总统、小肯尼迪部长和迪亚曼塔斯局长的坚强领导下，刚刚走过了辞旧迎新，继往开来的五月。本月的FDA要闻联播，我们带来了一期人物专题，聚焦于率领FDA从胜利走向胜利，在五月份光荣辞职的FDA前局长：马蒂·马卡里博士。马卡里的十三个月二〇二五年四月一日上午，马蒂·马卡里走进位于马里兰州银泉镇的怀特奥克园区。这是美国食品药品监督管理局（FDA）的总部。在他从约翰·霍普金斯大学的手术室转赴这座灰白色钢化玻璃建筑的同一天，三千五百名FDA员工，大约占该机构编制的百分之十九，刚刚被联邦政府效率部（DOGE）以电邮通知的方式遣散。STAT新闻的记者后来还原了那个早晨的场景：员工们站在大门外，被保安拦住，从手机屏幕上得知自己已经失业。一些人在停车场抱头痛哭。FDA发出的、宣告新任局长就任的新闻稿底部附有一个联系电话，那是公关办公室的号码。而那间办公室在前一夜也已经被裁减。这就是新任局长马卡里上任的第一天。他的第一封致全体员工邮件里包含着一份他的简历。"一位医学领域的国家级领袖，凭借着无可挑剔的资历，"邮件里如此介绍马卡里局长，"马卡里博士极其有资格在这个对国民健康至关重要的时刻领导FDA。"十三个月之后，二〇二六年五月十二日下午，唐纳德·特朗普总统在白宫南草坪登机准备出国访问之前，对记者说："马蒂是个好人，是我的朋友，是个了不起的人。他要走了，副手暂时接任。"几小时后，特朗普在"真相社交"上以更圆滑的措辞发了一份感谢辞，并附上一张马卡里发给他的辞职短信截图。马卡里在短信里逐条自述他任内的成就：加速药品审评；为致幻剂治疗发布新指南；为罕见病药物建立了"机制合理获批途径"（PlausibleMechanismPathway）；以及为绝经期激素替代疗法（HRT）"告诉女性真相"的新标签。"能担任您的FDA局长，是我一生的荣耀，"马卡里这么写道。马卡里担任FDA局长的这十三个月，是美国生命科学行业在近三十年来，与监管机构关系最不稳定的一段时期。－－－－－－－马卡里全名MartinAdelMakary，一九七一年生于英国利物浦。他的父亲阿德尔·马卡里（AdelMakary）是科普特基督徒，从埃及辗转到英国行医。在马蒂马卡里幼年时，阿德尔·马卡里把全家带到了美国巴尔的摩，后来又迁往宾夕法尼亚州的丹维尔－－一个被宾州东北山脉包围的小镇，马蒂马卡里就在这里长大。阿德尔马卡里在此担任盖辛格医学中心血液科主任，一干就是几十年。马蒂马卡里在出版的每一本书扉页里都致谢了他的父亲。再往前一代，马蒂马卡里的祖父在埃及一个贫困社区配药，是一位科普特基督徒。马卡里一家三代人。三种语言，三个国家，同一份职业。马卡里在巴克内尔大学就读本科，托马斯·杰斐逊大学读医学院，随后取得了哈佛大学公共卫生学院的公共卫生硕士学位，专业方向是健康政策。在乔治城大学完成外科住院医师培训后，他来到霍普金斯，在传奇胰腺外科医生约翰·卡梅伦（JohnCameron）门下进修肝胆外科和外科肿瘤学，后来成为卡梅伦的合伙人，并接过了马克·拉维奇胃肠外科讲席。马卡里的妻子杰西卡·比姆斯（JessicaBeames）在金融业工作。马卡里医生的临床专长之一是胰岛移植，一种从胰腺中分离出胰岛细胞、回注入患者门静脉的微观手术。这是一个了不起的手艺。他是一个迷恋数据的外科医生，同时也是一个敢于发出自己不同声音的医生。他出版了三本《纽约时报》畅销书：《不可问责》（Unaccountable，2012）、《我们付出的代价》（ThePriceWePay，2019）、《盲点》（BlindSpots，2024）。这些书把他从手术室带到了福克斯新闻演播室。他和阿图尔·加万德（AtulGawande）一道，主导制定了世界卫生组织的《手术安全核查清单》，一份在全球范围内据信挽救了数十万患者生命的、极简但被反复证明有效的协议。这是他的医学品牌核心：体制的官僚惰性正在杀人，而真正的科学常常被官僚和"群体思维"（groupthinking）压制。"自由言论的设计，不是为了让你说那些大多数人都欢迎的、令他们感到被肯定的话，"他在《盲点》的扉页引用了自己常说的一句话。新冠疫情把他从一个外科医生兼公共卫生学者推上了文化意识之战的前线。二〇二一年二月，疫苗刚刚开始在美国全民铺开的当口，他在《华尔街日报》发表了一篇题为《我们将在四月达到群体免疫》的专栏。文章基于他对自然免疫（即感染后获得的免疫）比例的估算，预言这场大流行病将在两个月内"几乎消失"。这一预测后来被证明在时间上和机制上都严重错误：在那篇文章发表后的几个月里，又有超过十万美国人死于新冠。但马卡里并不退缩。他继续在《华尔街日报》和福克斯新闻上反复论证：公共卫生当局"忽视了自然免疫"，是把疫苗强制令变成了一种"政治勋章"；学校口罩令是"不必要的"；甚至口罩本身可能成为"病原体的载体"。这些立场让他在当时的主流公共卫生界变成了异类，但同时也让他在另一个正在成形的世界里赢得了一席之地：那个由小罗伯特·F·肯尼迪（RobertF.KennedyJr.）、杰伊·巴塔查里亚（JayBhattacharya）、维奈·普拉萨德（VinayPrasad）所定义的、对"公共卫生建制派"（thepublichealthestablishment）有着深度怀疑的世界。二〇二四年十一月，胜选的唐纳德·特朗普宣布提名他出任FDA局长时，没有人感到意外。参议院确认听证会在二〇二五年三月六日举行。会议气氛按《国会山报》的描述"出奇地温和"，尤其是与小罗伯特·肯尼迪那场充满火药味的卫生与公众服务部部长听证相比。马卡里坐姿端正，西装合身，每一个回答都谨慎、有教养，并且明显经过排练。"我相信科学的过程，"他在开场陈述中说，"我也相信我们可以使用常识。"当被问及DOGE是否会大规模解雇FDA员工时，这场解雇当时还只是在风传，他四两拨千斤：他没有参与任何相关决策，他将"对人员状况进行评估"。当被问及堕胎药米非司酮的政策时，他说他"对米非司酮政策没有任何预设计划"，并暗示监管机构可能需要进一步研究该药物的"药物相互作用"。他以五十六票对四十四票获得确认，三位民主党人投了赞成票：迪克·德宾、玛吉·哈桑、珍妮·沙欣。这是这届特朗普政府的卫生官员人事任命里，唯一一个获得两党支持的人选。最初的几个月里，马卡里是MAHA运动（"让美国再次健康"）里比较受各方面接受的那张脸。他在四月二十二日召开记者会，宣布FDA将与食品工业合作，到二〇二六年底淘汰六种石油基合成食用色素：红40、黄5、黄6、蓝1、蓝2、绿3。"过去五十年里，美国的孩子越来越多地生活在合成化学品的毒汤里，"他在记者会上举起一本《柳叶刀》杂志说，"FDA中的'F'代表食品（Food）。"站在他身边的小罗伯特·肯尼迪以一种自他上任以来罕见的克制说："色素这件事，是个无脑的决定。我们可以马上行动。"在背景里，活动家瓦尼·哈里和功能医学医生马克·海曼鼓掌欢呼。但当时就已经有不同的声音了。公共利益科学中心首席科学家托马斯·加利根告诉NPR，这只是一份"志愿协议"，并非真正的禁令。"FDA如果愿意，是有权直接禁的。所以这有点奇怪。"加利根提醒，食品工业过去也曾做出过类似承诺，"然后他们没有兑现。"另一个更加意义深远的，在两党以及医药业内有着更广泛支持的构想也在酝酿之中。在五月七日，马卡里去了梅根·凯利的SiriusXM节目，第一次公开提出了他后来最珍视的政策构想，即"机制合理获批路径"。他的设想是：对于一种患者人数极少、传统随机对照试验在伦理或统计上都不可行的超罕见疾病，FDA将允许一种新药基于其"机制合理性"获得有条件批准，并要求上市后实时收集真实世界数据。这个想法的灵感来自二〇二四年那个轰动一时的"KJ宝宝"案例。宾大医学院的基兰·穆苏努鲁（KiranMusunuru）和费城儿童医院的丽贝卡·阿伦斯-尼克拉斯（RebeccaAhrens-Niklas）为一名患有CPS1酶缺乏症的新生儿设计了一款定制的碱基编辑器。婴儿的治疗成功，回家时由警察护送。"二十五年来第一次，"马卡里在那年十一月与他刚刚任命的生物制品评估与研究中心（CBER）主任普拉萨德联名发表在《新英格兰医学杂志》的文章里宣告，"FDA为这类批准提供了一个框架。"二〇二六年二月二十三日，正式的指南草案发布。马卡里在罕见病日的开幕致辞中称之为"监管科学的革命性进步"。（关于合理机制获批路径，参看笔者的《只有一个病人的新药》网页链接）如果他的任期在二〇二六年二月底结束，马卡里博士大约会以一位改革者的形象被记住。但是，各种暗潮已经在水面下涌动了半年。－－－－－二〇二五年七月十八日傍晚，FDA发布声明：要求萨雷普塔治疗公司（SareptaTherapeutics）立即停止其Duchenne型肌营养不良症基因疗法Elevidys的销售。这之前一个月，第二位接受该疗法的青少年因急性肝衰竭死亡。又过了几周，一名在临床试验中接受萨雷普塔另一款相关基因疗法治疗的五十一岁男子也死于肝衰竭。"今天我们已经证明，这届FDA在病人安全受到威胁时会迅速行动，"马卡里在声明中说，"我们相信对未满足医疗需求的药物需要给予可及性，但当严重的安全信号出现时，我们不害怕立即采取行动。"（这一段历史可以参看笔者当时的文章《反转反转再反转》网页链接）萨雷普塔公司甚至拒绝执行这项FDA的“请求”。一家中等规模生物科技公司公然违抗FDA要求其暂停销售的"非正式请求"，这件事在监管史上几乎是闻所未闻的。萨雷普塔的股价当日暴跌百分之三十五，几天之内裁员五百人。四天后，公司让步了，自愿停止发货。十一月，FDA最终正式更新了Elevidys的标签：增加黑框警告，撤销其在非走动期患者中的适应症。围绕Elevidys事件，最微妙的角色其实是普拉萨德。这位前加州大学旧金山分校的肿瘤学家长年以激烈言辞批评FDA，被同行称为"福音派怀疑论者"，正是Elevidys二〇二三年获批时最强烈的反对者之一。当时的CBER主任彼得·马克斯（PeterMarks）力排众议、推翻审查员意见而批准了Elevidys；普拉萨德写过多篇文章谴责这一决定。如今他坐在了马克斯的位置上。这种历史的反讽，让萨雷普塔事件之后整个基因治疗行业人人自危。"普拉萨德被赋予了FDA内部极为罕见的广泛权力，"《生物制药资讯》（BioPharmaDive）后来在一篇回顾性分析里写道，"马卡里不仅任命他为CBER主任，还任命他为整个机构的首席医学与科学官。"两人都保留了任职前的"自媒体式"沟通习惯：在播客和X上预告政策，在期刊文章里宣布重大变更，在电视采访中评估在审申请。马卡里把这称作"激进透明"（radicaltransparency）。批评者则把它称作自媒体治国。"在某些情况下，这一策略获得了赞誉，例如FDA公开拒绝信（CRL）的决定，"《生物制药资讯》写道，"但常常的结果是，关键政策的细节是在医学期刊、社交媒体或电视采访里被透露的，而后续的具体实施信息又姗姗来迟。"七月二十二日，就在FDA要求萨雷普塔停止销售Elevidys的同一周，Replimune公司收到了一份完整应答函（CRL）。这家麻州的生物科技公司正在为其黑色素瘤溶瘤病毒疗法RP1申请加速批准。这次拒绝在审查的最后阶段才发出，公司措手不及。FDA给出的理由是：Phase1/2IGNYTE试验"由于患者人群异质性，无法得到充分解读"。但二十二位参与设计试验的科学家联名反驳：FDA从未在中期或末期评审会议上提出过此项异议。Replimune股价当日暴跌百分之七十六，跌至每股不足三美元。一周之内，KrystalBiotech公司宣布放弃其类似机制的黑色素瘤资产。八月份，《华尔街日报》编辑部，一份历来是马卡里盟友的报纸，刊登了一篇措辞凌厉的社论，标题宛如对哈姆雷特说出的判词："罕见且致命的疾病药物正在马蒂·马卡里的店里死去。"这不是孤例。十一月，DiscMedicine的bitopertin被拒，该药用于治疗一种使患者无法见光的罕见血液病。早先的九月，Saol公司治疗丙酮酸脱氢酶复合物缺乏症（PDCD，全美仅有不到一千名患者）的SL1009被拒，而这一拒绝发生在FDA刚刚发布"罕见病证据原则"框架的一周之后。该框架本应允许此类申请基于单臂试验获得审批。Saol的CEO戴夫·派奈克（DavePenake）告诉《生物空间》（BioSpace）："PDCD有一个明确的遗传缺陷，导致一种酶缺乏。我们的药物精确地恢复了这种酶的活性。这就是这个（合理机制获批）途径理应服务的对象。"到二〇二六年初，FDA已经成了一场围绕"可预测性"展开的战争的中心。一月，UniQure公司宣布FDA对其亨廷顿病基因疗法AMT-130提出了一项新要求：必须进行假手术（shamsurgery）对照的Phase3试验。这一要求与二〇二四年监管机构给予该公司的指导意见完全相悖。"官僚式的愚蠢，"威斯康星州共和党参议员、参议院常设调查小组委员会主席罗恩·约翰逊后来这样形容它。三月十一日，他启动了一项正式调查，要求FDA提供所有近期发往罕见病药物开发商的CRL副本。"这些故事荒唐到了极点，"他对《彭博》说，"看上去他们就是在找借口拒绝。"约翰逊正在考虑传唤马卡里本人出席听证。二〇二六年二月，事情再次升级。这一次是莫德纳（Moderna）。FDA以试验"对照组安排"问题为由，拒绝接受莫德纳mRNA流感疫苗的申请。这是一种核心技术与公司COVID疫苗完全相同的产品。投资圈震动。"如果FDA连一份从未否决过的标准设计都不接受，那么任何与FDA的'协议'就再也不是协议，"Stifel公司分析师保罗·麦泰斯（PaulMatteis）在给客户的报告中写道。几天后，FDA在莫德纳威胁正式上诉、并寻求白宫干预之后，悄悄改变立场，接受了申请。"我们能否预测FDA，"麦泰斯写道，"这件事的不确定性，差不多是过去十年来最高的。"但是，这场围绕罕见病的战争还有另一面，而它常常被淹没在生物科技行业那种受害者叙事里。"加速批准"通路从一九九〇年代设立以来一直存在结构性问题。它要求药物在获批后完成确证性试验，而许多药物多年没有完成确证性试验。加速批准的部分药物在事后被证明对患者无益甚至有害。二〇二一年，由前FDA局长罗伯特·卡利夫的前任批准的阿杜卡奴单抗（Aduhelm，渤健的阿尔茨海默病药物）成为该机构现代史上最受争议的决定之一，三名咨询委员会成员抗议性辞职，国会随后展开调查。萨雷普塔的Elevidys在二〇二三年获批，便是审评员明确反对、由CBER主任彼得·马克斯强行推翻的产物。彼时审评员的担忧（这款药的临床获益证据不足、安全性数据单薄）在两年后两名青少年死于肝衰竭时回响。在某种意义上，普拉萨德的强硬，其实是对前CBER主任马克斯的独断专行进行的拨乱反正，反而是在执行那些当年被压制的一线审评员意见。Replimune的RP1案例也有它复杂的一面。FDA援引的"患者人群异质性"问题在肿瘤学单臂试验中是真实存在的方法学顾虑：IGNYTE试验混合了接受过不同前治疗、疾病严重程度差异巨大的患者，让所谓"反应率"的统计学解读变得困难。普拉萨德本人在学术生涯里发表了数十篇论文，论证基于替代终点（surrogateendpoint）和单臂试验的加速批准产生了大量"获批却没用"的药物。这一立场有相当一部分肿瘤学家和循证医学界的支持。哈佛医学院的阿伦·凯塞海姆（AaronKesselheim）就是其中一位，他二〇二一年曾抗议阿杜卡奴单抗的批准而辞去FDA咨询委员会职位。一种把FDA罕见病政策完全描绘为"无理"的叙述，会掩盖一个真实的科学辩论：在患者人数极少、自然病史不清晰的情况下，什么样的证据才算"足够"？这是个三十年没有答案的问题。问题的关键也许不在于审批标准是宽是严。问题在于：当一家公司基于FDA在二〇二四年明确给出的指导而设计三期试验，随后在二〇二六年初被告知必须重新做一次假手术对照的大型试验时，真正的制度伤害来自监管的不可预测性本身，不在于任何单一审批决定。约翰·克劳利（BIO总裁）和保罗·麦泰斯反复强调的核心要点，从来不是FDA应该批准任何药物。他们要求的是另一件事：FDA与公司之间所达成的协议必须对双方都有约束力。马卡里时代的根本问题，与其说是审批标准过严，不如说是审批标准的频繁、未经通告的监管政策漂移。－－－－－与此同时，马卡里也在交付另外一些他真心相信的东西。二〇二五年十一月十日，他和小罗伯特·肯尼迪以及第二夫人乌莎·万斯一起站在卫生与公众服务部礼堂的讲台前，宣布FDA将启动从绝经期激素替代疗法（HRT）产品上撤除"黑框警告"的流程。这是一项酝酿数年的政策，基于二〇〇二年妇女健康倡议（WHI）研究公布以来的二十多年新证据。在二〇〇二年那项有缺陷的研究发布之后，HRT在美国的处方量崩塌，许多绝经期女性此后被排除在一种被诸多临床医生视为可以显著改善生活质量、甚至延长寿命的治疗之外。"这是真正的悲剧，"马卡里在十月份对CNN首席医学记者桑贾伊·古普塔说，"这或许是现代医学最大的失误之一。它导致五千万女性被剥夺了这种了不起的治疗方法。"在记者会上，他用了他在私下场合反复使用的那句话："我们要让那台逼女性远离这种生死攸关治疗方法的恐惧机器停下来。"在《美国医学会杂志》（JAMA）的同期社论中，他和三位FDA同事联名写道："除了抗生素和疫苗以外，在现代世界，可能没有任何药物比激素替代疗法在人群水平上能更大幅度地改善年长女性的健康。"布里格姆与妇女医院预防医学部主任、绝经期学会前主席乔安·曼森（JoAnnManson）告诉NBC新闻："这个标签变更早就应该来了。"约翰逊维尔大学医学院的妇产科医生雷切尔·鲁宾（RachelRubin）告诉媒体："我们一直担心的是，很多女性满怀兴奋离开诊室，然后回家读了那个黑框警告，就再也不愿意开始治疗了，因为她们害怕了。"这一段插叙，是马卡里任期内最不被怀疑的胜利。但即使在这个时刻，争议仍然存在。FDA没有按照惯例召集咨询委员会会议来审议这一变更。"官僚化的、拖沓的、常常存在利益冲突的、还非常昂贵，"马卡里如此评论咨询委员会程序。这是马卡里式监管哲学的核心：他对FDA"程序性偏好"的不信任，与他对"群体思维"的厌恶之深，足以让他对程序本身也产生敌意。最深层的问题，也许是他对自己外科医生身份的依赖。"我会给你一个外科医生的回答，"他在参议院听证会上对一位议员说。这句话意味着，他用一种诊室式的、确诊-切除-缝合的二元思维，去管理一个本质上需要在不确定性中持续工作、需要把"无法决断"当作一种可被尊重的临床伦理姿态的机构。外科医生切除病灶。监管者权衡风险。这两件事表面上相似，实际上截然不同。二〇二五年六月十七日，马卡里宣布启动"局长国家优先审评券"（Commissioner'sNationalPriorityVoucher，CNPV）试点项目，承诺把原本需要十到十二个月的新药申请审评压缩到一到两个月。条件是产品必须符合FDA认定的几个"国家健康优先方向"：公共卫生危机响应、突破性疗法、未被满足的医疗需求、降低药价、以及把药物生产线迁回美国。马卡里把它描述为"一个常识性的方法"，截至二〇二五年十一月，就已经有十五家公司获得了这张优先券，二〇二六年开年不久又有多个药物获得这个优先券。但这个项目从设立的那天起就背着一个结构性问题：那些"国家优先"标准中有相当一部分属于政策判断，与临床证据本不属于同一类东西；把它们写进药品审评的入场券里，意味着政治判断和医学判断必然纠缠。十一月二十日，参议员伯尼·桑德斯和众议员弗兰克·帕隆联名致信马卡里，质问CNPV是否"被设计来奖励特朗普总统的盟友"，并警告在FDA已经流失上千名审评员的情况下把审评窗口压到两个月，会"造成安全方面的疏忽，并迫使审评员走捷径"。最直接的抗议来自机构内部。理查德·帕兹杜尔（RichardPazdur），FDA肿瘤卓越中心的创始主任、在该机构服务了二十六年的传奇审评者，在二〇二五年十月底接任CDER主任，不到两个月就因为对CNPV的反对而宣布退休。"在此届政府之前，"他后来在外部一次会议上说，"我从未与任何一位FDA局长讨论过某款药是否应当批准。政治影响渗入了监管决策。"CNPV从一开始就缺乏清晰的流程定义，他说，"是一边飞一边在造飞机"。（关于局长国家优先审评券，可以参看笔者的另一篇《奉旨插队》网页链接）帕兹杜尔不是唯一一个离开FDA的人。在他任期的最后几个月，FDA的人事流失已经接近失血。一连串久负盛名的资深审评官员先后离任：彼得·马克斯、理查德·帕兹杜尔（RichardPazdur）、雷切尔·阿纳托尔（RachaelAnatol）、杰奎琳·科里根-卡雷（JacquelineCorrigan-Curay）。FDA各个中心主任这样的专业性很强的中层官员一般连续性很强，不会受到大选换届影响，而这一次大选换届，几乎所有的中心主任都在新当局上台之前主动辞职，或者在之后被辞职。新当局任内上任的官员也做得不久。药物评估与研究中心（CDER）从二〇二五年一月以来走马灯一般更换了五位主任。其中特别值得一提的是蒂德玛什，他是由马卡里局长特意从业界招募而来，可是在几个月内，蒂德玛什就被爆出利用FDA公权来报私仇。马卡里在业界缺乏人脉，识人不明，用人不当，难辞其咎。而掌管生物制剂和疫苗的CBER中心主任普拉萨德也是戏份不断，sarepta的争议导致他第一次离任，又在马卡里和小肯尼迪的力挺下二进宫，这已经足够有戏剧性。而最终在二〇二六年四月底，在白宫直接插手之下，普拉萨德第二次，也是彻底地离开了FDA。工业界已经精疲力尽。三月，生物技术创新组织（BIO）总裁约翰·克劳利发表了一篇措辞罕见地直白的STAT评论，警告这种"草率的、不间断的"政策反转将"危及未来的医学创新"。波士顿地区的生物科技基金经理们告诉《波士顿环球报》：他们已经"养成了在听到FDA消息前先屏住呼吸"的习惯。四月一日，马卡里上任一周年的那天，他还对FDA员工发表了一次演讲。他承认自己的"任期有一个艰难的开始"，但着重强调了他认为是任内成就的事情。STAT新闻报道说，他对员工的赞扬是真诚的；但他没有触及核心的问题：FDA低落的士气、持续的离职潮、以及来自白宫的政治压力。最终压倒马卡里局长的稻草在一个意想不到的产品上：电子烟。具体说，是水果味电子烟。多个报道表明，本届白宫政府对电子烟监管一直持有更加开放的态度，而FDA烟草监管部门，对于电子烟和烟袋等等产品却一直抱着非常苛刻而严格、也许有些官僚化的监管态度。据说白宫对健康部长小罗伯特·肯尼迪不断施压，要求FDA尽快落实，合理放宽对水果味电子烟的限制。但是在一年多来这件事具体的进展十分缓慢。马卡里曾对儿童成瘾和肺部疾病做过大量研究，据说他在FDA内部就反对这项要求。"事情归根结底归在水果味电子烟上，"一位不愿透露姓名的联邦卫生官员告诉国家公共电台，"白宫给马卡里施压，要求他批准带果味的电子香烟销售。"五月一日左右，FDA最终批准了首批水果味电子烟产品，并且快速出台了新的行业指导意见。不过，这可能有些太晚了。十几天后，五月十二日，马卡里被通知他被解雇了。在最后一刻，他才被允许将解雇改为辞职。小罗伯特·肯尼迪部长的高级发言人理查德·丹克尔（RichardDanker）同日辞职，留下一封措辞激烈的辞职信，警告水果味电子烟"将吸引儿童，使他们暴露于尼古丁成瘾、肺损伤以及更高的癌症风险"。这么看来MAHA运动也不是那么强大。据CommonDreams后来报道，雷诺烟草在4月底刚刚向一个超级政治行动委员会捐赠了五百万美元。CommonDreams评论员写道："金钱每次都打败MAHA。"临时接替马卡里的，是凯尔·迪亚曼塔斯（KyleDiamantas），FDA前食品事务副局长，一位没有任何医学背景的律师。如何评价马蒂·马卡里？这个问题之难，部分在于，马卡里并不是一个政客小丑，他是一个真的相信自己理念的人。他不属于那类政治掮客，也不像华盛顿那种从未拿过手术刀的政策官僚。他能说出胰岛细胞分离的pH值范围；他实际上动过手术。他书名里所谓的"盲点"是真实的：黑框警告确实把整整一代女性挡在了一种有用的治疗之外；FDA的咨询委员会程序确实昂贵而冗长；超罕见病的患者确实有理由质疑统计意义上"两次充分且良好控制的临床试验"的可行性。普拉萨德所代表的对加速批准的怀疑，是经过同行评审的值得深入讨论的学术立场，不应该被简化为某种MAHA运动的副产品。但他也是一个相信自己永远是对的人。他对自然免疫的盲目自信导致他在二〇二一年发表了一篇被他自己的霍普金斯同事视为可笑的预测；他对程序的厌恶让他在监管最需要稳定性的时刻把一个机构的可预测性当作了"群体思维"的同义词；他对透明度的崇拜让他把审评决定变成了X上的一条微博。最为深刻的是，他对自己外科医生身份的依赖。"我会给你一个外科医生的回答，"他在参议院听证会上对一位议员说。这句话意味着，他用一种诊室式的、确诊-切除-缝合的二元思维，去管理一个本质上需要在不确定性中持续工作、需要把"无法决断"作为一种可被尊重的临床伦理姿态的机构。这还意味着，马卡里可能是一个称职的公共卫生学者和出色的外科医生，却绝不是一个称职的FDA管理者。他亲自招募来的普拉萨德和蒂德玛什，作为FDA最重要的两个子中心的主任，互相内斗不断。他苦口婆心劝说卓越肿瘤中心主任帕兹杜尔，去接任被开除的蒂德玛什留下的CDER中心主任职位，却无法兑现能让帕兹杜尔不受干预的诺言，最终导致帕兹杜尔退休，FDA一下子失去了两个中心的主任。他的微观管理让一些一线员工不适，他的AI辅助监管的主张似乎步子迈得太大，他没能扭转FDA一线员工的离职潮，他在各种媒体上发言甚多，却似乎也没能扭转普通群众对FDA的一些负面观感（不论是来自哪一方面的普通群众），他也没能在白宫和健康部那里为FDA赢得足够的加分，尽管他已经对小肯尼迪部长的很多难言科学性的主张做了很小心翼翼的呼应和落实。外科医生切除病灶。FDA局长掌舵整个监管机构。这两件事表面上相似，实际上是两种工作。马卡里在他的告别短信里告诉特朗普，他的任期是"我一生中最大的荣誉"。这是真的。同样真的还有约翰·克劳利在他辞职当天发表的声明："我们现在需要的，是FDA强大的、稳定的、由科学驱动的领导。"以及分析师麦泰斯在他辞职当天给客户的报告中写下的那句话："（马卡里辞职）这件事可能对生物科技是好事，但结果的范围非常宽。"这个范围有多宽，大概取决于下一位局长是谁。截至本文写作之时，那个位置尚未填补。许多业内人士担心，凯尔·迪亚曼塔斯只是一个过渡，而下一个真正的人选可能会更愿意配合白宫，其政治审查标准包括"对疫苗的态度"和"对电子烟的态度"。UniQure的股价在马卡里辞职当日上涨百分之五点三。Replimune的股价上涨百分之九点四。这是一种几乎可以被听见的、行业的叹息，无关哀悼，也无关庆祝，更像长长的屏息之后终于喘了一口气。生物制药行业的不确定性并没有因为马卡里的离去而消失。它只是换了一种形态。几天之后，FDA怀特奥克园区有了一位新局长。中西部的便利店上架了新批准的水果味电子烟。波士顿和南旧金山的几家罕见病小公司的CEO还在等FDA的电话。许多业内人士担心，下一位局长会比马卡里更顺从健康部和白宫，传闻人选的筛选标准包括对疫苗的态度和对电子烟的态度。但是那些事，大概和马蒂马卡里无关了。这把外科医生的手术刀，已经在十三个月里，做完了它能做的所有的事。$美国生科ETF-SPDR(XBI)$$医药ETF易方达(SH512010)$$恒生生物科技ETF富国(SZ159132)$

2026-05-31

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Hansa Biopharma 的 Idefrix 在肾移植后实现一年移植物抗宿主病（GvHD）生存

Hansa 将向欧洲药品管理局申请将 Idefrix 的有条件批准转为完全上市许可。 Hansa Biopharma 的 Idefrix（imlifidase，伊米利达酶）在肾移植患者中实现了一年移植物抗宿主病（GvHD）90% 的生存率，这一结果支持其获得完全批准。这项开放标签、在欧洲进行的 20-HMedIdeS-19 上市后有效性研究（PAES，NCT05369975）旨在调查高度致敏患者在接受 Idefirix 脱敏治疗后，进行人类白细胞抗原（HLA）不相容肾移植后的一年无移植物失败生存率和患者生存率。该研究共纳入了来自欧盟 11 个国家和英国 22 个移植中心的 51 名患者，并接受了 Idefirix 治疗。主要终点已达到，90% 的患者实现了一年无移植物失败生存。次要终点——移植后一年通过估算肾小球滤过率（eGFR）评估的肾功能也已达到，eGFR 率为 52.4mL/min/1.73m²，移植物存活率为 92%，患者生存率为 98%。 Idefirix 总体耐受性良好，安全性特征与既往临床试验经验一致，保留率超过 94%。 Hansa Biopharma 首席执行官 Renée Aguiar-Lucander 表示：“这些积极结果对 Idefirix 和 Hansa 而言都是一个重要的里程碑。在这一高度致敏的患者群体中观察到的一年无移植物失败生存率证实了 Idefirix 的临床获益，并展示了预期的疗效结果，其安全性特征也与既往临床经验一致。” 伊米利达酶在欧盟以商品名 Idefirix 获得有条件批准，前提是成功完成上市后有效性研究（PAES）。研究完成后，Hansa 计划与欧洲药品管理局（EMA）接洽，争取在今年年底前获得该药的完全批准。虽然 Hansa 表示将提交申请，但该药物在欧盟及其他地区的权益即将易手。本月，SERB Pharmaceuticals 签署协议，将以总计 1.15 亿欧元（1.336 亿美元）从 Hansa Biopharma 收购 Idefirix 的独家开发和商业化权益。该交易涵盖欧盟、冰岛、列支敦士登、挪威、瑞士、英国以及中东和北非（MENA）地区。 Idefirix 尚未在美国获批使用；然而，Hansa 已于 2026 年 2 月向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了生物制剂许可申请（BLA）。《处方药使用者付费法案》（PDUFA）的目标行动日期定为 2026 年 12 月 19 日。除了作为移植药物的成功外，Idefrix 在基因治疗环境中作为预处理方案也显示出潜力。该药物已与 Sarepta Biosciences 和罗氏（Roche）的 Elevidys（delandistrogene moxeparvovec）合作进行研究。在一项 I 期研究中，它在基因治疗给药前使用，被证明可以降低患者的免疫球蛋白 G（IgG）抗体水平，从而使患者有资格接受治疗。

2026-05-31

·新浪看点

全球最贵药不断被刷新,多为基因疗法药物

（人民日报健康客户端记者谷雨微）据人民日报健康客户端不完全统计，全球已有5款售价在200万美元以上的基因疗法，根据其所属药企发布的2023年最新营收情况，其中杜氏肌营养不良（DMD）基因疗法Elevidys在2023年的销售超14亿元，远超预期。年销售额突破14亿元的“天价药”Elevidys是全球首款获批上市的杜氏肌营养不良基因疗法，定价为320万美元/剂，在全球最贵药物名单中位列第二。Elevidys于2023年6月获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗4至5岁杜氏肌营养不良患者，2023年8月进行销售交付。Sarepta公司已提交该药物的疗效补充申请，旨在扩大批准范围，覆盖更大年龄的杜氏肌营养不良患者。根据Sarepta Therapeutics公布的2023年第四季度和全年净产品收入初步报告，2023年Elevidys销售额达2.004亿美元（约14.37亿元），远超预期，按定价每剂320万美元来计算，大概销售剂量为63剂左右。清华大学药学院原院长、全球健康药物研发中心主任丁胜向人民日报健康客户端记者表示，“天价药的市场增长潜力主要来源于覆盖患者范围的大小和各国医保支付水平的高低，其中患者能否获益以及获益多少是决定性因素。比如杜氏肌营养不良虽然是罕见病，但患者人数并不少，且以儿童为主，家长的支付意愿和支付能力也会更强。”另一款“天价药物”Zolgensma是由诺华开发的用于治疗脊髓性肌萎缩症的一次性基因疗法，定价为212.5万美元/剂，2019年至2022年其销售额逐年上升，2022年销售额达13.7亿美元（约98.5亿元），2023年前三季度销售额达9.28亿美元，同比下降11%。据了解，Zolgensma已在美国上市四年，市场上还未有其他的长效脊髓性肌萎缩症治疗产品出现，随着Zolgensma陆续在近50个国家/地区获批上市，其市场销售逐渐增加并趋于平稳，该药物在中国的临床试验也正在推进中。多款天价药2023年销售情况不佳人民日报健康客户端记者注意到，由于商业策略原因和价格问题，多款天价药2023年销售额并不理想。目前CSL Behring和uniQure的血友病药物Hemgenix以350万美元的价格位列全球最贵药物榜首，2023年6月，CSL Behring和uniQure宣布首名患者接受了B型血友病基因疗法Hemgenix治疗，完成商业化首单，尚未实现大范围推广。除高昂价格之外，基因疗法的适用人群受限，基因治疗疗效尚不明晰，也是阻碍其规模化应用的因素。中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）刘葳教授向人民日报健康客户端记者解释，基于AAV载体的基因疗法距离大规模临床应用还需要克服诸多难题，未来还需开发免疫原性更低的载体，以覆盖更多的患者。值得注意的是，蓝鸟生物的两款基因药物Skysona、Zynteglo此前已宣布退出欧洲市场。Skysona是一款治疗早期脑肾上腺脑白质营养不良的药物，2022年9月获美国FDA批准上市，定价为300万美元，2023年前三季度销售额1086万美元，按售价来计算，仅有3～4名患者接受治疗；Zynteglo是首款治疗β-地中海贫血症的基因药物，2022年8月获美国FDA批准上市，定价280万美元，2023年前三季度销售额867.8万美元，仅有3～4名患者接受治疗。在丁胜看来，天价药市场销售情况的好坏需要综合考量，由于每款药物有着不同的疾病适应症，从临床需求来看，还需要考量该药物的上市是否可以满足未被满足的临床需求，或者与已有疗法相比，该药物是否可以成为不可替代的药物解决方案，这些叠加因素共同影响着天价药的实际市场使用和商业化进程。

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适应症	国家/地区	公司	日期
杜氏肌营养不良症	美国	Sarepta Therapeutics, Inc.	2023-06-22

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03375164 (MDA2026)	-	杜氏肌营养不良症	236	Delandistrogene Moxeparvovec	製積壓淵構網夢簾積鹹(積網獵鑰簾夢鬱簾鏇醖) = Most frequently reported (≥15% of patients) TR-TEAEs were vomiting (58.5%), nausea (36.0%), decreased appetite (28.8%), glutamate dehydrogenase increased (20.3%), and gamma-glutamyl transferase increased (15.3%). 衊鑰醖蓋選鬱選蓋遞鹹 (願壓鹹廠醖構鹹顧艱選 ) 更多	积极	2026-03-08
MDA2026	N/A	杜氏肌营养不良症	21	Delandistrogene Moxeparvovec	鹽膚襯遞製顧築獵網鬱(積遞衊遞醖憲顧繭築鑰) = The most frequent side effects were gastrointestinal, reported in eight patients (vomiting, nausea, abdominal pain, or anorexia). Irritability, fatigue, hyperactivity, and sleep difficulties occurred in seven patients. Two patients developed transaminitis. One patient experienced infusion-related anaphylaxis leading to interruption of the infusion. 簾憲齋廠廠鑰築膚鹹醖 (鬱製壓糧壓網鹹夢選構 ) 更多	积极	2026-03-08
NCT05096221 (SRP-9001-301 \| EMBARK, Company_Website) 人工标引	临床3期	杜氏肌营养不良症	125	ELEVIDYS	膚窪夢廠製顧觸糧淵製(鹽廠獵製壓糧範網壓餘) = 醖夢襯觸糧齋簾蓋鹽餘鹽糧膚廠衊憲繭製簾膚 (壓襯積廠觸鹽構獵網淵 ) 更多	积极	2026-01-26
NCT05096221 (SRP-9001-301 \| EMBARK, Company_Website) 人工标引	临床3期	杜氏肌营养不良症	125	external control group	-	积极	2026-01-26
NCT05096221 (EMBARK, Pubmed \| Neurol Ther)	临床3期	杜氏肌营养不良症	125	Delandistrogene moxeparvovec	構廠遞選餘蓋鏇積鹽觸(網遞艱鬱鑰製構艱廠繭) = 範糧壓鑰遞製觸襯顧願鹽願鏇膚鬱窪顧衊夢壓 (艱遞鹽窪製膚築選構鬱 )	积极	2026-01-10
NCT04626674 (SRP-9001-103 \| ENDEAVOR, Company_Website) 人工标引	临床1期	杜氏肌营养不良症	13	ELEVIDYS (cohort 6, 2 years old at time of treatment)	顧願觸齋壓壓簾糧簾醖(築蓋積窪窪顧觸襯蓋鹽) = 鹹鏇窪壓襯糧鬱醖窪獵淵願廠鏇網鬱觸獵願糧 (鑰艱憲製遞糧繭積願遞 ) 更多	积极	2025-05-16
NCT04626674 (SRP-9001-103 \| ENDEAVOR, Company_Website) 人工标引	临床1期	杜氏肌营养不良症	13	ELEVIDYS (cohort 4, 3 years old at time of treatment)	顧願觸齋壓壓簾糧簾醖(築蓋積窪窪顧觸襯蓋鹽) = 鹽夢淵憲廠範廠觸築鏇淵願廠鏇網鬱觸獵願糧 (鑰艱憲製遞糧繭積願遞 )	积极	2025-05-16
NCT05096221 (EMBARK, Company_Website) 人工标引	临床3期	杜氏肌营养不良症	14	ELEVIDYS	夢衊選網壓衊鏇鏇鹽壓(鬱艱製鹹鏇獵遞鹽蓋醖) = 醖衊憲壓艱選鹽襯鬱醖夢鹽顧淵糧襯壓衊網選 (鑰鏇壓觸範廠築獵鬱鏇 ) 更多	积极	2025-05-16
NCT05096221 (EMBARK, Company_Website) 人工标引	临床3期	杜氏肌营养不良症	14	external control cohort	-	积极	2025-05-16
Delandistrogene Moxeparvovec Clinical Trials (ASGCT2025)	N/A	杜氏肌营养不良症 Troponin-I (TnI)	156	Delandistrogene Moxeparvovec	蓋獵餘夢齋積餘簾鹽齋(築觸製窪製廠鏇餘顧築) = At week 52, cardiac MRI performed in a subset of patients from EMBARK revealed no relevant differences in cardiac function (including LVEF), volume, or mass between patients treated with delandistrogene moxeparvovec or placebo 簾顧鹽壓醖膚糧觸遞構 (選選鬱觸選廠鹽顧淵獵 ) 更多	积极	2025-05-13
NCT05096221 (EMBARK, MDA2025)	临床3期	杜氏肌营养不良症	63	delandistrogene moxeparvovec	憲襯繭鹹壓糧觸淵獵壓(衊淵鏇顧鬱網襯鬱膚齋) = 糧齋醖遞鹽艱選憲構鏇鏇鏇觸簾願獵製蓋範積 (餘顧壓夢製膚鏇鬱鹹網 ) 更多	积极	2025-03-16
NCT05096221 (EMBARK, MDA2025)	临床3期	杜氏肌营养不良症	63	Placebo	憲襯繭鹹壓糧觸淵獵壓(衊淵鏇顧鬱網襯鬱膚齋) = 膚夢網鬱遞壓選壓廠選鏇鏇觸簾願獵製蓋範積 (餘顧壓夢製膚鏇鬱鹹網 ) 更多	积极	2025-03-16
NCT03375164 (101, MDA2025)	临床1/2期	杜氏肌营养不良症	4	delandistrogene moxeparvovec + delandistrogene moxeparvovec	廠襯範範構鏇簾夢淵積(網窪齋糧製壓餘鬱繭網) = most occurred within 70 days post-infusion 夢範製餘壓鹽鑰製鑰餘 (襯獵夢積蓋範製夢膚鑰 ) 更多	积极	2025-03-16
NCT05096221 (EMBARK \| SRP-9001-301, PipelineReview) 人工标引	临床3期	杜氏肌营养不良症	125	ELEVIDYS+Placebo (Crossover-Treated Patients)	構廠膚築餘壓鹽廠獵獵(鑰繭簾夢製淵觸糧繭夢) = 鏇構蓋廠窪淵範淵顧簾鏇蓋觸淵顧製鏇蓋夢鹽 (鹹憲鏇願鹹壓鑰網憲衊 )	积极	2025-01-27