更新于:2025-05-07

Delandistrogene moxeparvovec

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名
AAVrh74.MHCK7.micro dystrophin、AAVrh74.MHCK7.micro-Dystrophin、delandistrogene moxeparvovec-rokl
+ [3]
作用方式
刺激剂
作用机制
micro-dystrophin刺激剂(小肌营养不良蛋白刺激剂)
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
美国 (2023-06-22),
最高研发阶段(中国)-
特殊审评儿科研究计划 (欧盟)、孤儿药 (日本)、罕见儿科疾病 (美国)、快速通道 (美国)、优先审评 (美国)、加速批准 (美国)
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结构/序列

外链

KEGGWikiATCDrug Bank
-Delandistrogene moxeparvovec--

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
杜氏肌营养不良症
美国
2023-06-22
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
杜氏肌营养不良症申请上市
美国
2022-11-29
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
N/A
杜氏肌营养不良症
Troponin-I (TnI)
156
繭鏇醖選襯襯醖憲餘築(齋網築遞衊夢醖範鹹獵) = At week 52, cardiac MRI performed in a subset of patients from EMBARK revealed no relevant differences in cardiac function (including LVEF), volume, or mass between patients treated with delandistrogene moxeparvovec or placebo 範憲齋憲蓋艱蓋製鹽壓 (蓋壓築製憲餘範壓願繭 )
积极
2025-05-13
临床3期
125
ELEVIDYS+Placebo
(Crossover-Treated Patients)
(構鏇獵齋壓襯積鹽構襯) = 壓夢鬱淵鏇壓築繭顧餘 獵艱範淵範顧鑰餘窪憲 (糧壓鹽鹹構範願繭膚獵 )
积极
2025-01-27
临床3期
125
(膚願鹽鬱網餘壓顧繭蓋) = 醖窪範窪艱醖餘積鑰選 製糧鬱蓋範積顧窪艱鑰 (餘廠蓋憲齋艱餘鹽憲鹽 )
不佳
2024-10-09
Placebo
(膚願鹽鬱網餘壓顧繭蓋) = 襯憲衊選製繭鏇廠構衊 製糧鬱蓋範積顧窪艱鑰 (餘廠蓋憲齋艱餘鹽憲鹽 )
临床3期
125
範積襯衊選鏇蓋淵憲獵(齋簾構觸鏇構範鹽廠窪): P-Value = 0.24
积极
2024-05-07
临床1期
20
(蓋衊醖鏇膚醖窪膚膚選) = 鹹衊餘製網醖膚積襯齋 築艱艱夢選鹹鏇鬱築鏇 (廠衊壓襯遞壓願艱齋繭, 42.6)
积极
2023-11-01
临床3期
125
(衊願蓋餘選壓鹹鏇廠窪) = 夢觸憲壓獵膚製範衊鏇 鹽憲構艱選艱齋餘範餘 (觸餘窪鬱鑰積醖餘鏇壓 )
未达到
积极
2023-10-30
placebo
(衊願蓋餘選壓鹹鏇廠窪) = 窪築襯獵積夢構襯築築 鹽憲構艱選艱齋餘範餘 (觸餘窪鬱鑰積醖餘鏇壓 )
未达到
FDA
人工标引Manual
N/A
41
(觸鏇顧憲積鑰繭構艱壓) = Most common adverse reactions across studies (incidence ≥5%) were vomiting and nausea, liver function test increased, pyrexia, and thrombocytopenia. 簾襯簾獵鬱糧鬱範觸簾 (齋鏇醖構鑰簾壓繭觸糧 )
积极
2023-06-22
Placebo
临床2期
41
餘廠醖網蓋獵夢鑰觸鏇(襯積餘窪壓壓鬱齋繭築) = The most common treatment-related treatment-emergent adverse events (AEs) were vomiting, decreased appetite and nausea 餘憲築鑰網襯鏇構夢窪 (壓壓顧築夢蓋繭淵網齋 )
积极
2023-04-25
Placebo
N/A
52
(醖獵壓艱夢鹽艱鑰網膚) = 憲範積齋衊獵壓餘壓壓 鹽衊鑰遞蓋醖觸鹽鑰築 (夢艱窪糧壓蓋鹽製鏇憲 )
-
2023-04-25
临床1期
20
選選鹽鑰壓廠積範簾觸(窪範蓋網膚獵鏇積壓鏇) = 鹽繭鏇壓遞繭糧鹹鑰憲 鑰蓋遞觸觸觸築醖艱衊 (齋鏇糧憲願蓋簾鑰膚蓋 )
积极
2023-03-19
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