Phase 4 Study to Evaluate the Safety and Effectiveness of ELEVIDYS in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy Treated in a Post-Marketing Setting (ENHANCE)

The primary objective of this study is to evaluate acute liver injury (ALI) rates associated with ELEVIDYS with the addition of sirolimus as an adjunct prophylactic immunosuppression agent.

开始日期2026-08-31

申办/合作机构

Sarepta Therapeutics, Inc.

NCT06597656

/ Terminated临床1期

An Open-Label, Systemic Gene Delivery Study to Evaluate the Safety, Tolerability and Expression of Delandistrogene Moxeparvovec Following Plasmapheresis in Subjects With Duchenne Muscular Dystrophy and Pre-existing Antibodies to AAVrh74

This is a gene transfer therapy study evaluating the safety of and delandistrogene moxeparvovec dystrophin protein expression from delandistrogene moxeparvovec following therapeutic plasma exchange (plasmapheresis) in ambulatory male participants with DMD and pre-existing antibodies to AAVrh74 over a period of 59 weeks.

开始日期2024-09-18

申办/合作机构

Sarepta Therapeutics, Inc.

NCT06270719

/ Enrolling by invitationN/A

A Long-term Multicenter Prospective Observational Study Evaluating the Comparative Effectiveness and Safety of Sarepta Gene Transfer Therapy vs. Standard of Care in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Under Conditions of Routine Clinical Practice

This is a multicenter, prospective, observational Phase 4 study including a post marketing safety requirement, designed to collect both medical history data and prospective data on Duchenne muscular dystrophy (DMD) treatment outcomes in participants receiving delandistrogene moxeparvovec (ELEVIDYS) as part of clinical care, compared to participants with DMD receiving or prescribed to start chronic glucocorticoid treatment at the time of study enrollment in routine clinical practice.

开始日期2024-02-07

申办/合作机构

Sarepta Therapeutics, Inc.

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项与 Delandistrogene moxeparvovec 相关的文献（医药）

2026-08-01·Neurology-Genetics

Duchenne Muscular Dystrophy and Delandistrogene Moxeparvovec Gene Therapy in Children

Review

作者: Antonello, Breno Bopp ; Valadão, Maria Clara ; Cargnelutti Fontoura, Fabio ; Giovacchini, Giovanna ; Braga Albuquerque, Anna Luiza ; Grespan Dill, Laura ; Hadj Sadok, Sara ; Zattar Ribeiro, Paulo Victor

Background and Objectives:

Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a progressive neuromuscular disorder caused by DMD pathogenic variants, leading to dystrophin deficiency, muscle degeneration, loss of ambulation, respiratory failure, and reduced life expectancy. Current treatments, such as corticosteroids and supportive care, offer limited long-term benefits. Delandistrogene moxeparvovec is a promising gene therapy developed to restore dystrophin expression and deliver microdystrophin to skeletal and cardiac muscles. This systematic review and meta-analysis evaluate the efficacy of this treatment in ambulatory pediatric patients with DMD.

Methods:

A systematic search of Cochrane, PubMed, and Embase identified randomized controlled trials (RCTs) and cohort studies on delandistrogene moxeparvovec in ambulatory male children (≥4 to <8 years) with DMD. Primary outcomes included NSAA score changes, a 10-meter walk/run test (10MWR), time to rise (TTR), and dystrophin expression. Study selection followed PRISMA guidelines, and statistical analyses were conducted using R software. The study was registered in PROSPERO (CRD42025635605).

Results:

We included 302 participants from 4 studies (2 RCTs). Follow-up ranged from 48 weeks to 5 years, with results analyzed at 1 year. Delandistrogene moxeparvovec was administered to 107 affected individuals, while 195 were in the control group. At 1 year, the therapy significantly improved NSAA scores (MD = 2.48, p = 0.04) and TTR (MD = -0.85, p < 0.01). Sensitivity analysis demonstrated improved 10MWR (MD = -0.71, p = 0.02). Muscle dystrophin content significantly increased (MD = 28.39, p < 0.01).

Discussion:

Delandistrogene moxeparvovec, despite high heterogeneity for the analysis, improved functional outcomes in ambulatory pediatric patients with DMD. Further long-term RCTs are needed to confirm its safety and efficacy.

2026-08-01·MUSCLE & NERVE

Five‐Year Outcomes With Delandistrogene Moxeparvovec in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy: A Phase 1/2a Study

Article

作者: Jin, Jim ; Mason, Stefanie ; McDonald, Craig M. ; Iammarino, Megan A. ; Sahenk, Zarife ; Lowes, Linda P. ; Rodino‐Klapac, Louise R. ; Alfano, Lindsay N. ; Signorovitch, James E. ; Mendell, Jerry R. ; Li, Jing

ABSTRACT:

Aims:

We report 5‐year results from a phase 1/2a study of delandistrogene moxeparvovec, a recombinant adeno‐associated virus serotype rh74 vector‐based gene therapy for Duchenne muscular dystrophy (DMD), with post hoc analyses contextualizing functional outcomes.

Methods:

Four ambulatory patients with DMD (≥ 4–< 8 years at enrollment) entered an open‐label trial (Study 101; NCT03375164), receiving a single intravenous dose of delandistrogene moxeparvovec (2.0 × 10 14 vg/kg by supercoiled quantitative polymerase chain reaction (qPCR), equivalent to 1.33 × 10 14 vg/kg by linear qPCR). Safety and functional outcomes (including North Star Ambulatory Assessment [NSAA] total score, time to rise [TTR] from floor, 10‐m walk/run [10MWR] time) were assessed. In post hoc analyses, functional outcomes of delandistrogene moxeparvovec–treated patients were compared with propensity‐score‐weighted external controls (ECs) and natural history predictions.

Results:

No new safety signals were reported 5 years post‐infusion. One patient had cardiomyopathy at year 5; however, this event was deemed unrelated to treatment. All delandistrogene moxeparvovec–treated patients (mean age, 10.2 years) remained ambulant. The 5‐year NSAA total score mean change from baseline (standard deviation) for treated patients versus ECs was +7.5 (2.4) versus −3.9 (2.9) (least‐squares mean between‐group difference [standard error]: 9.8 [3.5], p = 0.0127). TTR and 10MWR mean times were stable, representing clinically meaningful differences versus ECs. An increased divergence in NSAA total score from 5‐year natural history predictions favoring gene therapy was also seen.

Discussion:

Findings support the long‐term, manageable safety profile of delandistrogene moxeparvovec in ambulatory patients with appropriate monitoring and demonstrate stabilization or delayed disease progression with treatment compared with matched untreated ECs.

2026-05-01·Circulation-Heart Failure

Incidence, Timing and Clinical Significance of Immune-Mediated Myocardial Injury and Myocarditis After Gene Replacement Therapy: A Systematic Review and Meta-Analysis

Review

作者: Bui, Quan ; Silver, Elizabeth ; Hong, Kimberly ; Olivotto, Iacopo ; Maurizi, Niccolò ; Argirò, Alessia ; Ammirati, Enrico ; Adler, Eric D.

BACKGROUND::

Although adeno-associated virus (AAV) gene-replacement therapy is a potentially transformative therapy for severe genetic diseases, its cardiac immunotoxicity may challenge broad clinical use.

METHODS::

Medical Literature Analysis and Retrieval System Online, Embase, and PubMed databases were searched from January 2005 to March 2025. Studies including patients treated with AAV-replacement therapy were deemed eligible. Prespecified items (type of vector, dose, timing, and clinical significance of the adverse event) were extracted by 2 independent observers. Random-effects models were fitted using restricted maximum likelihood estimation and the method of Hartung, Knapp, Sidik, and Jonkman (International Prospective Register of Systematic Reviews [PROSPERO]. VigiBase and the US Food and Drug Administration Adverse Event Reporting System were searched for the occurrence of myocarditis with commercially available AAV-replacement drugs.

RESULTS::

Eighty studies including 1939 human patients were analyzed. A total of 734 adverse events were reported over 2122 patient-years of pooled observation. Seventy-one cases of myocarditis were identified. The pooled incidence rate per 100 patient-years was 8.6 (95% CI, 5.8–10.7; I2 =63.2%). Events occurred in patients with Duchenne muscular dystrophy, spinal muscular atrophy, and X-linked myotubular myopathy, with recombinant AAVs and adeno-associated virus serotype 8. All received an intravenous dose >10 13 vector genomes per kilogram body weight. Myocardial injury peaked in week 1 after injection (90% [95% CI, 85.7%–96.2%]; I2 =43.2%), whereas myocarditis occurred mostly after week 2 (55% [95% CI, 48.7%–65.2%]; I2 =33.1%), with no cases after the first month. Most myocarditis/myocardial injury did not have a relevant clinical impact (62, 87%), with only 8 (12%) cases having transient left ventricular dysfunction. The latter recovered during the follow-up. The only death occurred in the setting of cytokine-mediated capillary leak syndrome with cardiac dysfunction. Myocarditis occurred in relation to delandistrogene moxeparvovec (1/16 [6%]) and onasemnogene abeparvovec (14/217 [6%]) in the Food and Drug Administration Adverse Event Reporting System and VigiBase.

CONCLUSIONS::

Immune-mediated myocarditis/myocardial injury after systemic AAV gene therapy occurred in <10 per 100 patient-years (peaking at weeks 1–3) and was usually clinically mild, with a minority showing transient dysfunction. All events followed intravenous doses >1×10 13 vector genomes per kilogram body weight, clustered in neuromuscular programs, and were associated with certain recombinant capsids/serotypes. These data support intensive early cardiac monitoring, cautious dose selection, and delivery strategies to minimize systemic exposure.

REGISTRATION::

URL: https://www.crd.york.ac.uk/PROSPERO/ ; Unique identifier: CRD420251046546).

1,054

项与 Delandistrogene moxeparvovec 相关的新闻（医药）

2026-09-05

·bilibili

2026年9月罕见病治疗研究进展月报

一、重大突破进展在本月罕见病治疗领域取得了几项重要突破进展：‎镰状细胞病基因疗法：Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics联合研发的CRISPR-Cas9基因编辑疗法exa-cel在III期试验中表现突出。结果显示89%的患者达到无痛危机状态，相比对照组提高了67%。这一结果为镰状细胞病的根治性治疗带来了新希望。‎进行性肌营养不良症：Sarepta Therapeutics开发的抗体药物连jugate（ADC）SRP-9001在杜氏肌营养不良症（DMD）患者的肌肉功能测试中显示较基线改善了42%。这一进展为DMD患者提供了新的治疗选择方向。‎法布雷病：Amicus Therapeutics的小分子chaperone疗法migalastat新给药方案使患者残留α-gal活性提升至正常水平的35%。该疗法已获得批准新适应症，为法布雷病患者带来了更好的治疗选择。‎脊髓性肌萎缩症：Roche开发的口服SMN2 splicer branaprim（risdiplam）新剂型使6月龄以下婴儿的存活率提升至91%。这一结果表明早期干预可以显著改善该严重神经肌肉疾病婴儿的预后。二、临床试验更新1. 神经系统罕见病‎亨廷顿病：Roche研发的antisense oligonucleotide (ASO) tominersen在GENERATION HD2试验中虽然未达到主要终点，但生物标志物NfL下降了34%。这一结果支持进一步的剂量优化研究，为亨廷顿病的治疗提供了重要线索。‎进行性核上性麻痹：Roche的tau抗体gosuranemab在PASADENA试验中显示较安慰剂减缓临床衰退22%（截至18个月）。这一结果提示tau靶向治疗在进行性核上性麻痹中的潜在疗效。2. 代谢性罕见病‎苹果糖尿病：默沙东研发的双特异性抗体vemircasun在野生型和遗传性transthyretin amyloidosis患者中使心脏壁厚度减少了28%。这一结果为该罕见病的治疗带来了新希望。‎马尔富森-德弗里病：Chiesi的磷酸葡萄糖isomers嗜酸性多糖酶替代疗法（pegunigalsidase alfa）Ⅲ期BALANCE试验达到主要终点。结果显示肾功能下降率较安慰剂减慢了57%，证实了该疗法在延缓肾功能恶化方面的显著效果。三、监管进展本月有三项重要的监管进展：‎Elevidys：该药物用于杜氏肌营养不良症（4-5岁儿童），在美国食品药品监督管理局（FDA）于2026年8月15日获得加速批准。批准依据是微小肌纤维蛋白水平的显著提升。‎Hemgenix：用于血友病B的基因疗法，在欧洲药品管理局（EMA）于2026年8月22日获得常规批准。该疗法的特点是单次给药能够持续表达因子IX水平达到正常值的12%以上，维持时间可达24个月。‎Vyjuvek：用于遗传性表皮松解症的局部给药疗法，在美国FDA于2026年8月30日获得完全批准。临床试验显示该疗法能使伤口愈合率提升45%，为这种严重的皮肤疾病提供了有效的治疗选择。四、投资与融资动态‎基因疗法领域：9月份共发生15笔融资，总额达到28亿美元。其中：CRISPR Therapeutics获得1.8亿美元C轮融资，用于exa-cel的扩大生产Beam Therapeutics首次公开募资（IPO）募集12亿美元，主打碱基编辑技术平台‎罕见病专项基金：欧洲创新理事会(EIC)设立了1亿欧元罕见病创新基金，重点支持孤儿药上市后研究中国国家自然科学基金委批准了"罕见病精准治疗"重点专项，资助规模达到6亿元人民币五、即将到来的重要事件‎第五届国际罕见病药物开发峰会（ICORD 2026）：将于2026年10月12-15日在巴塞罗那举行。会议重点将讨论以下几个重要议题：基因编辑脱靠效应的长期安全性监测人工智能在罕见病药物repositioning中的应用全球罕见病患者登记册互联互通框架‎2026年11月预计事件：预计有3款罕见病孤儿药将递交FDA/BLA申请：全长SMN1基因替代疗法用于脊髓性肌萎缩症（Novartis）酶替代疗法用于Pompe病新剂型（Sanofi）小分子抑制剂用于家族性amyloidosis（Alnylam）六、研究热点与趋势分析‎基因编辑技术迭代：技术正从第一代CRISPR-Cas9向高保真变体（如HiFi Cas9）、碱基编辑器和prime editing升级。这一迭代的主要目标是提升基因编辑的精准度，同时降低脱靠风险，使治疗更加安全有效。‎递送系统创新：AAV外壳工程化：研究人员正在开发新型AAV病毒外壳变体，以逃避预存在抗体并实现组织特异性递送，这将大幅扩大基因疗法的适用范围脂质纳米颗粒(LNP)：mRNA疫苗的成功经验正向罕见病领域迁移，特别是在肝靶向递送方面，为某些代谢性罕见病提供了新的治疗思路‎篮子试验与平台试验设计：研究者正在探索针对相同致病机制（如特定蛋白质折叠缺陷）不同表型疾病进行联合研究的篮子试验设计通过主方案方案加载多个实验臂的平台试验设计，可以显著提高患者获取效率，加速罕见病药物的研发进程七、挑战与建议主要挑战：‎高昂的研发成本和治疗费用：单次基因疗法治疗费用常常超过200万美元，这给医保系统和患者带来了巨大的经济压力。‎患者人群分散：罕见病之所以称为"罕见"，就是因为全球范围内患者数量少，这种分散性导致临床试验患者招募困难，增加了研发难度和成本。‎长期安全性数据不足：特别是基因疗法这类可能产生终身影响的治疗手段，长期安全性数据的获取具有挑战性，需要建立长期随访机制。政策建议：‎建立罕见病创新激励机制：包括延长市场独占期、优先审评审批以及提供优惠税收政策等措施，以鼓励企业投入罕见病药物研发。‎支持全球数据共享：构建国际罕见病临床试验平台和真实世界研究网络，有助于克服患者数量少的限制，提高研究效率。‎完善医保支付制度：探索分期付款、结果共担等创新支付模式，使高成本的罕见病治疗能够得到可持续的保障。注：本报告基于公开信息整理，具体数据请以官方公布为准。如有需要引用，建议核实原始来源。

基因疗法临床3期临床结果加速审批

2026-09-04

·馨的日志

全球药品注册与前沿发展动态｜9月4日

全球药品注册与研发日报（2026年9月4日·周五）本期覆盖范围：2026年9月3日 09:00 — 9月4日 09:00（过去24小时）信息源自公开监管机构官网与专业媒体一、本期核心事件 / 头条新闻【核心事件1】NMPA一日批准5款新药——含两款国产RSV预防单抗同日获批，中国呼吸道合胞病毒预防进入“国产时代” • 机构/企业：国药集团同济堂（贵州）制药、珠海泰诺麦博制药、瑞阳（山东）生物制药、赛诺菲（Genzyme）等。 • 药品名称与适应症：①醒脾解郁片（中药1类，轻中度抑郁症）；②芮特韦拜单抗注射液（泰诺麦博自研，通过优先审评，用于即将进入或出生在首个RSV流行季的新生儿和婴儿预防RSV下呼吸道感染，1类儿童专用药）；③库莱韦拜单抗注射液（瑞阳山东，同上，限胎龄≥35周新生儿，不含CLD/BPD及有临床意义先天呼吸道异常儿童）；④利扎布替尼片（赛诺菲Genzyme，用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等反应不佳或不耐受的持续性或慢性原发免疫性血小板减少症ITP成人）。 • 关键内容：9月3日中国食品药品网披露，国家药监局近日集中批准上述新药。其中两款RSV预防用单抗（芮特韦拜单抗、库莱韦拜单抗）同日获批，标志国产RSV被动免疫制剂从零到一；此前国内仅赛诺菲尼塞韦单抗（Beyfortus）一款进口RSV单抗，且2026-2027年RSV疫苗/单抗赛道全球竞争白热化。利扎布替尼为ITP领域新一代小分子药物，填补对激素/丙球治疗失败患者的后线选择。 • 信息来源：中国食品药品网（2026-09-03）、NMPA官网。【核心事件2】FDA提前批准Zanvastro（zilganersen）——全球首款亚历山大病（Alexander Disease）治疗药物 • 机构/企业：Ionis Pharmaceuticals（IONIS）。 • 药品名称：Zanvastro（zilganersen，ION373），反义寡核苷酸（ASO）疗法，鞘内注射、每3个月一次。 • 关键内容：9月3日获FDA批准用于儿童及成人亚历山大病（含2岁以下幼儿，适应症自婴儿期至成年全覆盖）——该病由GFAP基因突变导致胶质纤维酸性蛋白异常蓄积，发病率不足百万分之一，此前无任何获批疗法。关键研究NCT04849741（49例≥2岁+4例<2岁开放子研究）：≥5岁可测量行走困难患者61周步行速度显著改善，2-4岁儿童综合运动功能指标（站立/行走/跑跳）改善而对照组下降；<2岁以药代动力学模型外推支持。曾获孤儿药、快速通道、突破性疗法、罕见儿科疾病及优先审评券认定。 • 意义：原PDUFA日期为9/22，实际提前约3周获批——FDA罕见病审批提速的又一标志；ASO疗法在超罕见神经病领域的适应症版图继续扩张。 • 信息来源：FDA官网新闻稿（2026-09-03）、Drugs.com。【核心事件3】和黄医药KRAS-EGFR抗体靶向偶联药HMPL-A830授权GSK——首付1.1亿美元、总额最高12.95亿美元 • 机构/企业：和黄医药（HUTCHMED，Nasdaq/AIM/HKEX：HCM）+葛兰素史克（GSK）。 • 药品名称：HMPL-A830，基于和黄自研ATTC（抗体靶向偶联，Antibody Targeted Tubulin/靶向偶联）创新载荷平台，将抗EGFR抗体与KRAS小分子抑制剂载荷偶联，实现EGFR+KRAS双通路抑制并定向递送至EGFR阳性肿瘤。 • 关键内容：9月3日公告，和黄授予GSK除中国内地、中国香港、中国澳门、中国台湾外的全球独家开发与商业化权益；和黄保留大中华区全部权益。对价：首付款1.1亿美元+开发/注册/商业化里程碑最高11.85亿美元（总额最高12.95亿美元）+基于净销售额的分层特许权使用费；GSK另获和黄一款更早期ATTC候选药物优先谈判权。和黄负责全球I期（2026年下半年启动，聚焦结直肠癌、胰腺癌、肺癌——KRAS突变高发瘤种），I期后由GSK主导全球开发。 • 意义：KRAS长期被视为“不可成药靶点”，新一代偶联技术为KRAS突变肿瘤提供全新思路；系和黄ATTC平台首个授权全球伙伴的候选药，也是继呋喹替尼（2023）、赛沃替尼（全球III期成功后授权AZ）后第三个“出海”资产。公告当日和黄股价大涨14.32%。 • 信息来源：和黄医药港交所公告（2026-09-03）、澎湃新闻、财华社。【其他头条】英国MHRA 9月1日起暂停avacopan（Avacopan Vifor，原Tavneos）对“新患者”的使用/供应/销售——FDA、欧盟、英国全球“监管撤退”第三站（详见2.3）。【其他头条】复星医药芦沃美替尼片（FCN-159，MEK1/2抑制剂）新增适应症获批——成人NF1丛状神经纤维瘤（9/3公告，详见2.1）。二、药品注册动态 2.1 中国 NMPA / CDE 动态 • 【批准-新药5款】NMPA近日集中批准：中药1类醒脾解郁片（同济堂贵州，轻中度抑郁症）；芮特韦拜单抗注射液（泰诺麦博，RSV预防，优先审评，1类儿童专用）；库莱韦拜单抗注射液（瑞阳山东，RSV预防）；利扎布替尼片（Genzyme/赛诺菲，成人ITP）（详见核心事件1）。 • 【批准-新适应症】复星医药芦沃美替尼片（复迈宁，FCN-159，化学2.4类）新增适应症获NMPA批准：用于伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）成人患者（9/3公告）——该药MEK1/2选择性抑制剂，此前已获批LCH/组织细胞肿瘤、儿童NF1-PN、儿童复发难治LCH三项适应症，并另有低级别脑胶质瘤III期、KRAS突变NSCLC联合安罗替尼II期等在研。 • 【批准-皮肤科】康哲药业（867.HK）子公司德镁芦可替尼乳膏（Lumirix®，磷酸芦可替尼，外用JAK抑制剂）新增适应症获NMPA批准：轻中度特应性皮炎（AD），覆盖≥2岁儿童及成人（9/2批、9/3拿证）——基于儿科品种优先审评通道加速；2026年1月该药已以白癜风适应症成为中国首个获批的外用JAK抑制剂，此次为第二治疗领域拓展。 • 【批准-成都造】圣诺生物利那洛肽胶囊（便秘型肠易激综合征IBS-C）获药品注册证书；康弘药业康柏西普眼用注射液（朗沐）新增早产儿视网膜病变（ROP）适应症获批——康柏西普第5个适应症（此前nAMD、pmCNV、DME、RVO）。 • 【批准-仿制药】九洲药业子公司枸橼酸坦度螺酮片（5mg/10mg，化学4类，抗焦虑）获注册证书（国药准字H20265796-797）；石四药盐酸地尔硫卓片（30mg）通过仿制药一致性评价（集团第3个）；康诺亚司普奇拜单抗注射液（康悦达）东南亚+中亚18国授权（见3.2）。 • 【受理-ADC】翰森制药HS-20093（瑞康立伏妥塔单抗，B7-H3靶向ADC）治疗经含铂治疗失败小细胞肺癌（SCLC）的上市许可申请获NMPA受理（9/2公告）——该药中美欧日均获BTD/优先审评/孤儿药资格，海外权益已于2024年授权GSK。 • 【受理-眼科】欧康维视（1477.HK）地塞米松眼内混悬液（OT-502/DEXYCU国产化技术转移品种，化学4类）注册申请获CDE受理并完成优先审评公示（9/1）。 • 【上市受理汇总-提醒】9月1日NMPA公示药品通知件送达信息15项（签发多为8/19-8/31），含华北制药阿莫西林克拉维酸钾干混悬剂、东北制药多替拉韦钠片、湖南明瑞蔗糖羟基氧化铁咀嚼片等仿制药“不批/撤回”件（详见2.4拒绝注册汇总）。 2.2 美国 FDA 动态 • 【批准-里程碑】9/3批准Ionis Zanvastro（zilganersen）——全球首款亚历山大病ASO疗法，早于原9/22 PDUFA约3周（详见核心事件2）。 • 【批准-儿科】ustekinumab（Stelara）获批用于≥2岁活动性溃疡性结肠炎儿科患者（8/31，FDA于9月初披露）——该药成为首个同时覆盖两种主要儿科炎症性肠病（IBD：克罗恩+UC）的非TNF-α单抗。 • 【9月PDUFA剩余窗口】9/11 TLX101-Px/Pixclara（Telix，18F-FET PET显像，胶质瘤）；9/18 zidesamtinib/Jideytro（Nuvalent，ROS1+ NSCLC）；9/19 AQNEURSA levacetylleucine（IntraBio，A-T共济失调，优先审评，III期IB1001-303 SARA改善-1.88分）+UX111（Ultragenyx，MPS IIIA基因疗法）；9/21 WINREVAIR（默沙东，PAH新诊断标签扩展）；9/26 zilurgisertib（Mirum/Incyte，FOP）；9/27 lirafugratinib（Elevar/HLB，FGFR2融合胆管癌二线，优先审评，韩媒聚焦HLB能否重获信任）；9/28 Emcitate（tiratricol，MCT8缺乏）+Ameluz（PDT，sBCC）；9/30密集决策：CAMZYOS（青少年梗阻性HCM）、apitegromab（SMA，Catalent整改后审评继续）等。 • 【拒绝-近视药】Sydnexis SYD-101（低剂量阿托品，儿科近视）NDA收到CRL——尽管III期STAR试验（800+例，FDA推荐-0.75D主要疗效终点已达成、快速进展亚组36个月进展减缓超50%）且无安全/质量缺陷，FDA仍认为证据不足以证明其对儿童近视的有效性——公司计划与FDA沟通确定后续路径（该公司低剂量阿托品已于2025年6月获欧盟上市许可，为欧盟首个近视进展管理药物）。 • 【透明化-政策】FDA自7月恢复公开发布CRL（4月曾因匿名企业公民请愿暂停），RSM统计已公开300+份CRL：219个最终获批产品中CMC/产品质量问题最常见（90个）；CRL后平均2.4年/中位1.5年方获批，纯CMC原因者中位超21个月——生产与CMC缺陷是最主要的“可修复但昂贵”的拒批因素。 • 【案例跟踪】恒瑞“双艾”组合（卡瑞利珠单抗+阿帕替尼，uHCC一线）三次CRL均为cGMP生产质量体系缺陷（非临床数据），2026上半年海外自营药品收入占比仅2.8%、尚无自研药获FDA批准；BMS 152亿美元合作系通过BMS销售——国产创新药“生产合规出海”议题持续发酵（9/2市场分析）。 2.3 欧盟 EMA / 英国 MHRA / 日本 PMDA 动态 • 【英国MHRA-撤市程序】9月1日起暂停avacopan（Avacopan Vifor，C5a受体拮抗剂，ANCA相关性血管炎GPA/MPA）对新患者的“使用、供应、销售”——MHRA认定ADVOCATE关键试验数据“完整性与可靠性存疑”（FDA披露：揭盲人员选择患者数据进行再判定与再分析，且原申请对数据库锁定、揭盲与分析存在不实陈述），现有证据不再支持正性获益-风险平衡；现有患者6个月过渡期后（2027/3/1）拟正式撤销上市许可。此前：美国FDA 2026年4月拟撤市+安进7月请求听证抗辩；欧盟CHMP 6月建议撤销、欧盟委员会8月已正式撤销；日本厚劳省强化肝损监测（本报告上期已载）。 • 【EMA/CHMP-基因疗法】CHMP对Sarepta/Roche的DMD基因疗法Elevidys（delandistrogene moxeparvovec-rokl）出具否定意见（不推荐对可走动患者授予附条件上市许可）——主要依据III期EMBARK研究未达主要终点（Roche称关键次要终点功能指标显著改善、安全可控）；Roche表示失望并将继续与EMA沟通。该药美国已批准（可走动≥4岁），但经历2025年两例非可走动患者急性肝衰竭死亡、非可走动适应症移除与黑框警告。 • 【欧盟-申请表升级】比利时FAMHP：9月1日起新版上市许可申请/变更申请表eAF（1.28.0.0）可用于国家程序（NP）、互认（MRP）与分散（DCP）程序，2027年1月1日起强制——主要目的为与ISO IDMP药品识别模型对齐（兽药同步反映NVR 2019/6变化）；提醒程序中不得更换申请表版本。 • 【日本PMDA】本期无重大注册批准事项更新；MHLW/PMDA“一站式服务平台（OSSP/ENSEMBLExJ）”持续运行——对海外新兴生物制药企业（EBP）赴日开发提供优先正式咨询通道（National Centers+临床研究核心医院协同），关注日本加速引入海外创新药的制度红利。 2.4 国际组织及其他国家动态 ■ 各国注册法规 / 指南更新（本期重点） • 【WHO-镰状细胞病】WHO发布首份儿童青少年（0-19岁）镰状细胞病（SCD）诊断、预防与管理指南（15项建议、7大优先领域，强烈推荐9个月-19岁镰状细胞贫血患儿无论严重程度均使用羟基脲）；发布儿科羟基脲目标产品概况（TPP，7月，覆盖剂型/给药/稳定性/包装/可负担性）；据此发起WHO首个SCD治疗药物预认证意向邀请（EOI：儿科剂型羟基脲+500mg胶囊）——GAP-f网络研讨会9月2日在线解读。SCD致2021年5岁以下儿童死亡8.11万例，近80%在撒哈拉以南非洲。 • 【中国-官方出口指南】商务部发布《出口商品技术指南——药品注册（2026版）》（中国医药保健品进出口商会组织修订）——系统梳理WHO PQ程序（标准/简化/CRP/EUL路径、CTD+QIS格式、APIMF与独立API PQ、WLA转型与Reliance基调）、各国注册要求，可作为国内制剂/原料药企业国际注册的官方操作手册。 • 【PIC/S】新版PI 006-4《确认与验证推荐指南》10月1日生效临近（取代PI 006-3）：强化生命周期确认/验证+质量风险管理、验证报告须由未参与执行的独立人员审核、数据完整性与变更控制并列为维持验证状态两大支柱；EMA/PIC/S联合推进的EU GMP Annex 11（计算机化系统，草案从5页扩至19页/111条款）与新增Annex 22（AI：仅允许静态确定性模型、排除生成式AI/LLM）及Chapter 4（文件）修订，EMA目标2026年Q4提交最终文本——计算机化系统与AI合规成为GMP下一波重点。 • 【印度】拟修订《药品与化妆品规则1945》及NDCT规则2019：将“生物制品”定义入法并强制标签声明活性成分来源（合成/重组DNA/人源/动物源），以堵住司美格鲁肽等既可化学合成又可生物合成的药物“一分子两许可（Form 28/28D）”漏洞（9/2报道）；8月CDSCO单次抽检约280批次药品为不符合质量标准（NSQ）；CDSCO端到端数字化平台首阶段预计18个月内上线（DCGI 8/3宣布）。 • 【中东-合规综述】（Adherent 9/1季度综述）约旦JISM 7/30发布三类认证计划（产品符合性证书、约旦质量标志、化妆品清真认证）；阿联酋内阁第107/2026号决定（商业欺诈法执行条例）8/14生效；沙特SFDA批准SFDA.FD 5036:2026（电商食品要求技术法规，2027/7/1实施）；以色列《标准法》第21修正案创设“美国路线”（以美国联邦法规替代以色列标准）、第5776-2026号令将部分标准移出进口第一组。 • 【沙特-数字化监管】SFDA在LEAP 2026（8/31-9/3，利雅得）发布“ProVerifier”AI智能核查工具（SAIL实验室自研）：现场检查员对包装/标签拍照即可在6-20秒内自动提取信息并交叉比对法规给出核查结论，目标将产品核查时间缩短至多98%，首期覆盖药品与化妆品、后续扩展食品与器械——中东监管AI化标志性动作。 • 【其他区域】蒙古UNDP/卫生部/MMRA向国家血液中心移交VIII/IX重组凝血因子（9/1，血友病）——UNDP三年期“必需药品采购”项目落地（节省3.5亿蒙图并新增3款必需药）；马来西亚NPRA制造商/进口/批发许可指南第4版（2026年7月）；新加坡HSA电子标签扩展至P/GSL药品（6/30）。 ■ 药品拒绝注册 / 撤回 / 暂停公示汇总 • 【美国FDA-CRL】Sydnexis SYD-101（低剂量阿托品，儿科近视）CRL——主要终点虽达成，FDA认定证据不足以证明有效性（无安全/质量缺陷，公司计划再沟通重报）；该药欧盟已批（跨境审评标准差异案例）。 • 【欧盟EMA-否定意见】CHMP否定Elevidys（DMD基因疗法，可走动患者）附条件上市——EMBARK III期主要终点未达（Roche/Sarepta）。 • 【英国MHRA-暂停】avacopan（Avacopan Vifor/Tavneos）对新患者暂停使用（9/1生效，2027/3/1拟撤销MA）——关键试验数据完整性存疑（见2.3）。 • 【中国NMPA-通知件】9/1公示15项药品通知件送达（签发集中于8/19-8/31）：涉及华北制药阿莫西林克拉维酸钾干混悬剂、圣嘉生物注射用氨苄西林钠舒巴坦钠、东北制药多替拉韦钠片、四川美大康注射用甲苯磺酸奥马环素、湖南明瑞蔗糖羟基氧化铁咀嚼片（3类仿制）、河北华晨碳酸镧颗粒、郑州泰丰沙库巴曲缬沙坦钠片（2个受理号）、山东创新比索洛尔氨氯地平片、四烯甲萘醌软胶囊、硫酸镁钠钾口服用浓溶液、2个中药（阳春合剂、复方梨汁润肺茶、复方半夏止咳糖浆）及1个进口（Teika贝美前列素滴眼液）等——仿制药/中药/进口品“不批/主动撤回”常态化，仿制药审评收紧趋势延续。 • 【持续性跟踪】恒瑞“双艾”第三次CRL（cGMP）、HLB/信达rivoceranib第三次CRL（cGMP）——FDA拒批主因持续集中于生产质量体系而非临床数据（RSM 300+ CRL分析佐证）。 ■ WHO预认证 / PIC/S 动态 • WHO首份SCD儿童指南+首个SCD治疗药物PQ EOI（儿科羟基脲500mg胶囊/可溶分散片）——向非洲/儿童友好剂型倾斜的PQ新窗口（详见2.4法规更新首条）。 • 商务部《出口商品技术指南——药品注册（2026版）》系统整理WHO PQ路径：标准审评（Full Assessment）面向未获高级别监管批准的仿制药；简化/删减审评适用于已获WLA（原SRA）批准产品（热带气候稳定性数据适用性复核）；CRP协同注册实现“一次预认证、全球多国准入”；疫苗另有EUL与Fast-track；原料药可经APIMF（随制剂，不单独收费不公开）或独立API PQ（WHOAPI-XXX，独立收费公开列名）；杂技管理遵循ICH Q3D、2024年起新申请须含亚硝胺风险评估——国内企业PQ申报可对标操作。 • PIC/S PI 006-4（10/1生效）过渡期倒计时：验证报告独立审核、数据完整性+变更控制双支柱、清洁验证生命周期方法——企业在1个月过渡期内完成验证体系差距评估为上策；银诺医药（依苏帕格肽）中国两个受托生产场地7/27通过ANVISA（PIC/S体系）GMP检查获证书——中国场地借PIC/S成员机构检查拓展拉美准入的路径再获验证。 ■ 中亚/西亚/东南亚/蒙古/土库曼斯坦等非主流国家监管动态 • 【土库曼斯坦】本期无重大注册法规更新（8/28内阁会议聚焦立法与教育）。实操提示：中国出口土库曼的药品/器械/化妆品均须办理自由销售证书（FSC）并完成领事认证——系土库曼海关清关与上市注册的先决条件；建议由NMPA（监管产品）或中国医药保健品进出口商会等行业组织（非强监管产品）出具，并与当地注册文件（CPP、GMP证、POA）配套提交。 • 【中亚-市场情报】2026年中亚五国罕见病用药市场预计4.87亿美元（+24.2%），哈萨克占48.6%、乌兹别克占31.3%、土库曼约0.27亿美元（增速16.2%）；进口原研占61.2%但本土仿制/生物类似药份额快速攀升（2023年9.7%→2026年24.5%）；前五大MNC（罗氏/赛诺菲/辉瑞等）占67.3%——罕见病与高值药出海中亚仍以“授权+本地伙伴”为主流。 • 【中亚/东南亚-授权模式】康诺亚司普奇拜单抗注射液（康悦达，国产首个IL-4Rα单抗）授权Aeira Pte. Ltd.在东南亚11国+中亚5国（哈/吉/塔/土/乌）+港澳共18个国家和地区开展上市注册与商业化（9/2公告）——首付款+各国上市获批里程碑+商业化里程碑+高双位数销售分成；康诺亚保留生产供应。继正大天晴×Cipla（7新兴市场）、中国生物制药×Cipla之后，国内创新药以“区域授权+本地注册”轻资产覆盖中亚新兴市场再添案例。 • 【蒙古】UNDP“必需药品采购”项目向国家血液中心移交血友病VIII/IX重组凝血因子（9/1）；该国加速注册名单覆盖13个SRA/WLA（含NMPA，2025年A/206号令后名单状态建议向MMRA核实）；外国厂商不能直接持证（须蒙古本地持证机构/代表处+注册合同），179种必需药单一来源直采以WHO质量认可厂商为门槛——WHO PQ/SRA批件成为实质准入优势。 • 【沙特】健进制药获SFDA GMP证书（Q2现场检查无关键缺陷）后继续推进中东注册；SFDA发布ProVerifier AI核查工具（9/2，见法规更新）；NADR罕见病加速计划9/5生效窗口已至——拟入中东的罕见病/复杂疗法可评估NADR通道；电商食品技术法规2027/7/1前有充足过渡期。 • 【中亚其他国家跟踪】哈萨克：SRA认可快速通道（≤15工作日）+“一站式”试点至2026/12/31（目标100工作日）+注册新规草案待正式落地；乌兹别克：10/1 WLA/ML4认可登记生效在即、2027国家GMP强制、第3848号ICH对齐档案要求——拟10月后递交乌兹注册者应优先评估认可路径与ICH格式合规。三、医药研发进展与突破 3.1 临床突破 • 【痛风-创新药】一品红AR882（URAT1抑制剂）中国III期达主要终点（9/3顶线数据）：75mg组治疗24周血尿酸<360μmol/L达标率86.0%，显著优于非布司他40mg（P<0.001），疗效持续长达24小时且无肾毒性信号——拟尽快递交NDA；此前全球REDUCE 2研究已报阳性。 • 【AML-多抗】Aptevo mipletamig（CD123靶向三特异T细胞衔接器）+维奈克拉+阿扎胞苷用于TP53突变初治AML（9/3）：14例可评估患者临床获益率93%、CR/CRi率79%（对照文献ven/aza方案在TP53突变高危人群复合缓解率约41%）——为难治性AML最困难亚群带来突破信号；RAINIER研究剂量优化阶段年底完成，计划2027上半年与监管沟通。 • 【医美-减脂】Raziel Therapeutics/复星医药RZL-012（注射溶脂，双下巴颏下脂肪）中国关键III期达全部主要及次要终点（9/2，480例：360例药物/120例安慰剂，单次治疗周期，84天评估，主要应答率较安慰剂优30个百分点）——计划2026年底向NMPA递交NDA；复星筹备身体塑形扩展适应症。 • 【乳腺癌-ADC推进】恒瑞瑞康曲妥珠单抗（SHR-A1811，HER2 ADC）HER2+复发/转移性乳腺癌一线关键III期期中分析两试验组均达PFS主要终点（8/31披露，上期已载）——恒瑞近期将向CDE递交上市前沟通交流申请，进入NDA申报前段。 • 【神经-双盲注意】FDA批准Zanvastro（亚历山大病）系基于49例+4例小样本RCT/开放研究+PK外推的罕见病审评范例（详见核心事件2）——罕见病小样本试验设计获FDA认可路径再受验证。 3.2 重要交易与合作 • 【ATTC平台出海】和黄医药HMPL-A830（KRAS-EGFR偶联药）授权GSK：首付1.1亿美元+里程碑最高11.85亿（总额最高12.95亿美元）+分层分成（9/3，详见核心事件3）——KRAS“不可成药”靶点借偶联技术出海。 • 【区域授权】康诺亚司普奇拜单抗授权Aeira东南亚+中亚18地注册与商业化（9/2）——国产IL-4Rα单抗以授权模式加速新兴市场布局。 • 【月度复盘】2026年8月中国创新药BD出海约8笔、潜在总额约60亿美元（媒体9/3统计口径）；迪哲医药×阿斯利康舒沃哲全球授权（首付6亿美元）已于9月1日正式生效——国产小分子首付款纪录落地；港股创新药板块9/3走强（中证香港创新药指数盘中涨超2%，石药+4%、中生制药/康希诺+3%）。 • 【资本市场】力诺药包筹划发行H股并在港交所主板上市（8/31董事会审议通过）——医药包装供应链国际化融资案例。 3.3 热门靶点与前沿技术 • 【KRAS新偶联技术】抗体-小分子抑制剂偶联（ATTC）成为KRAS突变肿瘤新解题思路（和黄×GSK背书）：通过EGFR引导递送KRAS抑制剂，规避系统性pan-RAS抑制剂的皮肤毒性，实现“双通路抑制+肿瘤靶向”——补齐KRAS G12D/非G12C等广谱KRAS缺口，结直肠癌（44%）、肺腺癌（34%）、胰腺导管腺癌（89%）为KRAS突变高发适应症。 • 【ASO/小核酸】Ionis在神经系统超罕见病再下一城（Zanvastro，亚历山大病）；加上已获批的Tryngolza（高甘油三酯）等，ASO平台在罕见遗传病/代谢病版图持续扩张——鞘内给药ASO的监管可接受路径（小样本+PK外推+综合运动终点）值得国内小核酸企业对标。 • 【RSV预防】国产RSV预防单抗双获批（芮特韦拜单抗/库莱韦拜单抗）——RSV被动免疫从进口（Beyfortus）转向国产双雄竞争；联合RSV疫苗（GSK mRNA流感+RSV等）赛道，全球RSV预防进入多技术路线竞争期。 • 【监管科技】AI进入监管工具箱：SFDA ProVerifier（AI产品核查）、FDA持续以AI工具审评CRL模式、欧盟Annex 22（仅静态确定性模型可用于关键GMP应用）——企业数字化/IT合规（审计追踪、数据治理、供应商云审计）成为国内外共同硬门槛。四、国际注册策略启示与建议 5.1 主流市场（FDA / EMA / PIC/S / WHO PQ）注册策略启示 • 【启示1-CRL大数据：CMC与生产是第一否决变量】RSM对300+份FDA公开CRL分析显示：219个最终获批产品中90个曾因CMC/产品质量被拒（占比最高）；CRL后平均2.4年、中位1.5年方获批，纯CMC原因中位超21个月——申报前完成CMC“压力测试”（工艺稳健性、规格合理性、场地审计、第三方灌装设施合规核实）并按ICH Q12做好既定条件（EC）管理，比临床数据论证更能决定上市时点。恒瑞“双艾”三次CRL、rivoceranib三次CRL、apitegromab因第三方场地CRL均印证：生产供应链冗余=注册保险。 • 【启示2-数据完整性成为全球撤市级风险】avacopan事件（FDA 4月拟撤市、EMA 8月撤销、MHRA 9月暂停）根源在ADVOCATE试验揭盲后选择数据再分析、申请文件对数据库锁定与揭盲的不实陈述——即便产品已上市多年仍难逃全球清算。注册申报必须确保：预设定统计分析计划SAP不可事后修改、揭盲流程留痕可审计、关键试验数据（数据管理/盲态/再判定）全流程符合ICH E6(R3)与ALCOA+，中国2026版核查要点（9/1施行）亦将“数据管理”升级为“数据治理”同向收紧。 • 【启示3-罕见病“小样本+PK外推”审评路径成熟】Zanvastro以49例RCT+4例开放子研究+PK建模覆盖婴儿至成人全年龄段获批；其获得孤儿药/快速通道/BTD/罕见儿科+PRV全栈认定——国内布局超罕见病（患病率<1/100万）者应尽早申请各类加速资格并设计“监管可接受”的小样本确证策略（含与FDA/EMA/PMDA沟通试验设计与终点）。 • 【启示4-EMA对基因疗法的审慎】Elevidys获CHMP否定意见提示：美国加速批准+欧盟附条件批准的证据标准并不等价——基因/细胞治疗拟入欧者须按EMA要求准备强确证性数据与长期随访，勿以FDA批准直接推断欧洲路径；同时关注欧盟eAF/IDMP对齐（2027/1/1强制）对变更管理系统的要求。 • 【启示5-WHO PQ新窗口】SCD治疗药物首个EOI（儿科羟基脲500mg胶囊/可溶分散片）为“儿童友好剂型”申报打开窗口；商务部2026版出口药品注册指南提供PQ全流程官方操作手册（CTD+QIS、APIMF、EUL/CRP）——拟进入联合国/全球基金采购体系的企业应逐条对标EOI清单与技术指南提前布局（含亚硝胺风险评估、ICH Q3D、热带稳定性）。 5.2 非主流市场（中亚、西亚、蒙古、土库曼斯坦等）注册策略建议 • 【土库曼斯坦（Creavex重点市场）】本期无新规，按既定路径推进：FSC（自由销售证书）+领事认证链是清关与注册双重前置条件，建议与当地代理核对最新认证要求（政府机构或行业商会出具均可）；文件俄语化、国家格式（CTD需预批）、180天审评+实验室分析复合周期、60%剩余效期进口红线、本地授权代表等要点持续适用。 • 【中亚区域授权模式】康诺亚×Aeira（18地）、正大天晴/中生制药×Cipla（新兴市场）已验证“国内生产+区域独家授权+本地持证代理注册”模式对中亚/东南亚的适用性——对自身注册团队薄弱的中亚市场，可评估将多个邻近市场打包授权的交易结构（首付+获批里程碑+分成），降低逐国注册成本；授权协议中应明确本地注册主体、文件翻译责任与PV本地化分工。 • 【哈萨克/乌兹时间窗】哈萨克“一站式”试点（至2026/12/31，目标100工作日）与SRA快速通道（≤15工作日）进入窗口尾声，持FDA/EMA批件产品宜在年底前启用；乌兹10/1 WLA/ML4认可登记生效——NMPA（过渡WLA/ML4评估中）批件产品可探询简化认可路径（约60天），档案按第3848号ICH对齐并含GMO/朊病毒披露。 • 【蒙古】UNDP采购与179种必需药直采以WHO质量认可为门槛——已获WHO PQ或SRA/WLA批件的产品可直接受益；外资不能直接持证，需锁定蒙古本地持证机构并签署注册合同（持有人变更按微小变更处理，便于后期切换）。 • 【沙特/中东】NADR（9/5生效）接受AI/ML与器官芯片等灵活证据，罕见病/难治瘤种可优先评估；ProVerifier AI核查上线后进口产品包装/标签合规（条形码、追溯信息、阿拉伯语标识）将被秒级核验——出口前务必自检标签数据库一致性；沙特电商食品法规（2027/7/1）提示中东数字化合规节奏加快。 5.3 跨市场趋势与风险预警 • 【趋势1-“数据完整性”全球零容忍】avacopan（英/美/欧/日四地联动）、中国数据治理升级、FDA CRL公开中数据缺陷高频出现——数据可靠性已从“审评加分项”变为“生死线”，建议以ICH E6(R3)+ALCOA+为标准统一建设跨国临床数据体系（同一套数据资产可同时支撑中美欧申报与境外检查）。 • 【趋势2-监管决策证据标准出现分化】同一产品在不同市场命运迥异：SYD-101欧盟批/美国CRL（近视适应症）、Elevidys美国批/欧盟否定（DMD基因疗法）——多市场申报时应按各监管机构偏好定制证据包与沟通策略，勿做“一刀切”假设。 • 【趋势3-生物药/合成药边界监管趋严】印度拟强制标注“合成/重组/人源/动物源”来源、semaglutide双通道许可争议——多肽/GLP-1类等“化学可合成亦可生物合成”品种的监管归类在全球发酵，相关产品注册策略（按化学药 vs 生物类似药路径）需前瞻评估并保持申报资料一致性。 • 【风险预警】①RSV等预防性抗体国产化将加剧国内定价与集采压力，进口同类产品市场份额承压；②FDA公开CRL+AdCom回归（如deramiocel 9:3负面）提示审评不确定性上升，上市时间表应预留缓冲；③中亚/蒙古订单依赖国际采购组织（UNDP/UNICEF）周期，需管理回款与汇率风险；④新兴市场本地伙伴能力参差，签约前应尽调其注册成功率与GMP/存储条件（如土库曼冷链）。五、本期总结与展望 • 本期（2026年9月3日-9月4日）全球药品注册与研发呈现三条主线：其一，中国创新药批准与受理“多点开花”——NMPA单日5款新药（含两款国产RSV预防单抗、ITP新药、中药抗抑郁1类）、复星芦沃美替尼NF1成人适应症、康哲外用JAK乳膏AD适应症、翰森HS-20093 B7-H3 ADC提交SCLC上市申请，国产创新从“跟随”走向“并跑”；其二，全球监管“一体两面”——FDA罕见病审批提速（Zanvastro提前3周获批）与数据完整性清算（avacopan英/美/欧联动）并存，CMC/数据治理成为跨国注册共同硬约束；其三，国产创新资产持续获得跨国药企溢价认可——和黄ATTC平台12.95亿美元授权GSK，KRAS偶联技术开启新叙事。 • 国际注册环境层面：WHO首个SCD治疗药EOI、商务部2026版药品注册出口指南、PIC/S PI 006-4（10/1生效）、欧盟eAF/IDMP（2027/1/1强制）、印度生物药来源强制标注等密集更新，要求企业以“一套CTD主文件+区域化Module 1/标签合规+前瞻性CMC与数据治理投入”架构组织全球注册体系。 • 展望：9月下旬FDA PDUFA进入高潮（9/18 ROS1抑制剂、9/19 A-T与MPS IIIA、9/27 FGFR2胆管癌、9/30多项密集决策），需持续跟踪结果并评估对同类管线（KRAS/ADC/罕见病）的映射影响；哈萨克“一站式”试点与乌兹10/1认可登记窗口临近，建议对Creavex及在研管线按“土库曼180天主路径+哈萨克/乌兹认可/快速通道”组合测算2026Q4-2027H1申报节奏；PIC/S PI 006-4实施与RSV国产双雄商业化（定价、采购、与进口品竞争）亦为下阶段重点观察项。免责声明本报告由国际药品注册团队基于公开可检索的监管机构官网、上市公司公告及专业媒体信息整理汇编，仅供内部工作参考，不构成注册申报、投资或商业决策建议。报告中涉及的产品审批状态、法规条款与时间节点以各监管机构官方发布为准；转载或引用请注明来源。

2026-08-30

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DMD/BMD最新行业资讯｜国产疗法迎来临床突破，全球新药研发多点开花

对于杜氏与贝氏肌营养不良（DMD/BMD）患者家庭而言，每一项临床研究的进展，每一款新药的动态，都承载着沉甸甸的希望。2026年，国内外在基因编辑、RNA编辑、创新药物、综合康复管理多个赛道捷报频传，一大批国产原创技术走到临床台前，全球管线也持续迎来新的审批与试验节点。 DMD和BMD同属于假性肥大型肌营养不良，绝大多数发病于男性儿童。DMD一般在2‑5岁起病，病情进展较快，大多在13岁前后运动能力出现明显衰退；BMD发病时间更晚，病程进展相对缓和，不少患者可以保留行走能力直至成年，但心肌病是BMD患者最主要的健康威胁。二者的干预方向也有所区别，DMD更多依靠药物联合、RNA以及基因治疗，BMD则把心脏保护、科学康复放在管理的核心位置。在基因治疗与RNA编辑领域，国产原创技术取得了令人振奋的实质性突破。我国科研团队自主开发的LEAPER RNA编辑技术已经进入临床阶段，该技术能够促使机体重新生成具备正常功能的肌营养不良蛋白，目前已有三名DMD患儿完成给药，运动能力、呼吸相关功能指标均出现持续改善。迭代升级的LEAPER 2.0技术，借助AAV载体递送环形arRNA实现目标外显子跳跃。非人灵长类动物试验结果显示，单次给药八周之后，外显子51跳跃效率表现突出，整体效果优于上一代技术。另一项来自深圳湾实验室的研究开辟了非病毒全长基因递送的全新路径，研究团队利用工程化细胞外囊泡递送全长抗肌萎缩基因，动物模型当中实现安全长期表达，相关蛋白表达水平提升超过十倍。首批两名接受该方案的患者，体内蛋白水平提升超1000%，肌肉功能同步获得改善。放眼海外，基因编辑疗法同样在加速推进。Precision BioSciences的PBGENE‑DMD疗法正式开启患者给药，该疗法目标是恢复接近全长的功能蛋白，理论上可以覆盖约六成DMD患者，一期、二期临床试验的初步安全性数据预计将在2026年底对外公布。全球药物管线同样喜讯不断。日本正式上市ELEVIDYS再生医疗产品，适用人群为3岁以上、8岁以下，可以独立行走，不存在外显子8/9缺失的DMD患儿。当前DMD药物武器库正在不断扩容，伐莫洛龙（安迦利）、非甾体类药物DUVYZAT相继获批，四款外显子跳跃ASO药物已经拿到FDA批准，GNT0004也证实两年时间内可以维持稳定的疗效与安全性。多项在研疗法的审批与临床进度也值得持续关注。Sarepta公司的Elevidys针对已丧失行走能力患者的临床试验正在开展，早期试验结果预计2027年第一季度披露。Capricor Therapeutics的Deramiocel因为补充递交临床数据，FDA审批截止日期顺延至2026年11月22日。国内信念医药研发的BBM‑D101注射液获得美国FDA快速通道认定，适应症为杜氏肌营养不良。相比于DMD更多聚焦运动功能的挽救，BMD的长期管理更加看重心脏防护与科学康复。临床指南推荐尽早使用ACE抑制剂干预心肌病，国内也有临床案例显示，螺内酯、比索洛尔等药物，能够有效控制心衰，减轻心脏相关症状。最新研究带来了康复方面的新思路，2026年相关研究证实，局部肌肉振动治疗可以改善BMD患者步态相关指标，并且治疗周期越长，获益维持时间越久。在整套长期照护体系里，作业治疗师发挥着不可替代的作用，涵盖关节姿势保护、日常温和拉伸指导、居家无障碍改造建议，以及节省体力的生活技巧培训，帮助患者尽可能维持生活质量。随着越来越多新疗法走向临床，也提醒各位患者家属，新技术不等于人人适用，每一种治疗手段都有着严格的入组条件、风险和禁忌症。不同突变类型、年龄、身体基础状况，都会直接影响治疗获益。免责声明：本文内容仅为行业资讯汇总，仅供科普参考，不构成任何医疗建议。具体诊断、用药与治疗方案，请务必遵从临床专科医生的专业指导。

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研发状态

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适应症	国家/地区	公司	日期
杜氏肌营养不良症	美国	Sarepta Therapeutics, Inc.	2023-06-22

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临床结果

适应症

分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


ASGCT2026	N/A	杜氏肌营养不良症	31	delandistrogene moxeparvovec	襯範鏇願獵憲鹽憲觸繭(衊網醖鹽繭衊網鏇選製) = 餘壓襯醖憲觸簾顧襯鑰鏇獵築糧窪網艱鏇繭壓 (齋鑰簾獵襯壓積廠壓餘 ) 更多	积极	2026-05-13
NCT06241950 (SRP-9001-104, ASGCT2026)	临床1期	杜氏肌营养不良症	8	Imlifidase	壓鹹壓鏇鏇顧壓鏇積積(鏇選餘鑰鹹壓選鹽齋窪) = 蓋選範廠遞鹽憲鑰遞蓋鹹窪積遞簾願艱鏇積齋 (襯獵窪齋餘窪積築顧顧, 1.46 ~ 2.11) 更多	积极	2026-05-13
				Plasmapheresis	壓鹹壓鏇鏇顧壓鏇積積(鏇選餘鑰鹹壓選鹽齋窪) = 觸範憲獵範鹹糧鹹壓簾鹹窪積遞簾願艱鏇積齋 (襯獵窪齋餘窪積築顧顧, 0.96 ~ 42.03) 更多
NCT03375164 (MDA2026)	-	杜氏肌营养不良症	236	Delandistrogene Moxeparvovec	廠構構構鹽餘鹽鑰選鏇(顧範蓋獵積餘淵膚製膚) = Most frequently reported (≥15% of patients) TR-TEAEs were vomiting (58.5%), nausea (36.0%), decreased appetite (28.8%), glutamate dehydrogenase increased (20.3%), and gamma-glutamyl transferase increased (15.3%). 築觸構膚餘淵蓋選觸獵 (鹹齋簾蓋鑰積顧膚積蓋 ) 更多	积极	2026-03-08
MDA2026	N/A	杜氏肌营养不良症	21	Delandistrogene Moxeparvovec	積鹽範鬱鹽壓獵廠鏇鬱(顧積蓋鏇衊壓顧網製範) = The most frequent side effects were gastrointestinal, reported in eight patients (vomiting, nausea, abdominal pain, or anorexia). Irritability, fatigue, hyperactivity, and sleep difficulties occurred in seven patients. Two patients developed transaminitis. One patient experienced infusion-related anaphylaxis leading to interruption of the infusion. 鹽艱糧壓廠繭夢衊鏇鏇 (鹽繭觸衊鏇艱選繭衊憲 ) 更多	积极	2026-03-08
NCT05096221 (SRP-9001-301 \| EMBARK, Company_Website) 人工标引	临床3期	杜氏肌营养不良症	125	ELEVIDYS	遞網觸鏇網齋選窪鑰淵(繭觸膚憲選築糧鹹餘餘) = 憲願鬱願積選窪鏇築繭窪選鏇餘積鬱鹽網願願 (積憲憲鬱醖夢築夢簾網 ) 更多	积极	2026-01-26
				external control group	-
NCT05096221 (EMBARK, Pubmed \| Neurol Ther)	临床3期	杜氏肌营养不良症	125	Delandistrogene moxeparvovec	遞網衊壓壓觸觸餘艱簾(衊網壓觸鑰觸獵構淵蓋) = 餘夢衊醖鹽觸鏇襯網構膚願顧廠顧繭築簾製淵 (衊淵憲鑰醖鹽製獵淵齋 )	积极	2026-01-10
NCT04626674 (SRP-9001-103 \| ENDEAVOR, Company_Website) 人工标引	临床1期	杜氏肌营养不良症	13	ELEVIDYS (cohort 6, 2 years old at time of treatment)	鬱衊夢鹹壓製選廠餘鏇(鹽蓋鬱範網鹽艱窪遞蓋) = 憲憲廠艱窪廠構齋製簾觸憲醖襯壓繭構鹹齋餘 (簾構築願製艱構鹹構鑰 ) 更多	积极	2025-05-16
				ELEVIDYS (cohort 4, 3 years old at time of treatment)	鬱衊夢鹹壓製選廠餘鏇(鹽蓋鬱範網鹽艱窪遞蓋) = 壓窪餘獵齋觸繭蓋醖壓觸憲醖襯壓繭構鹹齋餘 (簾構築願製艱構鹹構鑰 )
NCT05096221 (EMBARK, Company_Website) 人工标引	临床3期	杜氏肌营养不良症	14	ELEVIDYS	選齋膚艱選衊膚夢衊廠(襯範積鹽選醖範繭衊積) = 鹽糧餘簾蓋獵淵積壓願憲願選積築膚蓋積壓觸 (襯憲鹹膚選鑰襯醖膚鏇 ) 更多	积极	2025-05-16
				external control cohort	-
Delandistrogene Moxeparvovec Clinical Trials (ASGCT2025)	N/A	杜氏肌营养不良症 Troponin-I (TnI)	156	Delandistrogene Moxeparvovec	膚製鏇淵窪襯選構餘範(壓遞鏇簾鬱艱積膚廠廠) = At week 52, cardiac MRI performed in a subset of patients from EMBARK revealed no relevant differences in cardiac function (including LVEF), volume, or mass between patients treated with delandistrogene moxeparvovec or placebo 齋觸餘廠憲夢壓餘網艱 (鏇鑰糧網餘鑰觸壓糧憲 ) 更多	积极	2025-05-13
NCT05096221 (EMBARK, MDA2025)	临床3期	杜氏肌营养不良症	63	delandistrogene moxeparvovec	淵觸艱壓繭積餘夢簾範(選鏇鬱獵遞積餘醖獵糧) = 簾鹹鏇衊選網廠膚淵齋鏇壓糧窪醖遞網構夢網 (醖淵繭鑰構壓膚齋窪憲 ) 更多	积极	2025-03-16
				Placebo	淵觸艱壓繭積餘夢簾範(選鏇鬱獵遞積餘醖獵糧) = 築淵簾製願簾衊網鬱衊鏇壓糧窪醖遞網構夢網 (醖淵繭鑰構壓膚齋窪憲 ) 更多