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这半年有四条管线走到了关键验证节点。它们未必能成为你手里的药，但每一步都在回答同一个问题：这条路，还值得走下去吗？一、Dazucorilant：推进III期临床 2026年4月，美国Corcept Therapeutics公布了候选药物dazucorilant的ALS II期DAZALS研究两年随访数据：接受300mg治疗的患者两年内死亡风险降低87%（HR0.13，p<0.0001）。公司正基于此推进III期临床，预计2026年底启动。 死亡风险降低87%——需要被正确理解的数字。 II期研究数据样本量有限。此项研究核心目的是判断"值不值得进III期"，确证疗效仍然需要更大样本量的III期临床试验验证。 87%是相对风险降低，不是绝对获益。它不等于"治愈"，具体效应幅度取决于试验中的绝对数字（Corcept尚未公布完整数据）。 此外，安全性数据值得关注：300mg剂量组中约58%的患者因不良事件停药，主要原因为胃肠道（腹痛、腹泻）。Corcept正在进行剂量滴定研究以改善耐受性。 dazucorilant的机制是选择性糖皮质激素受体调节剂，走调节神经炎症路线。这意味着如果最终被证实有效，适用人群可能更广（不依赖特定基因突变），但作用方向是"延缓"而非"逆转"。 来源：Corcept Therapeutics press release，2026-04-30；NeurologyLive，2026-05-05；Clinical Trials Arena，2026-05-01。1年数据（HR 0.16，p=0.0009）于ENCALS 2025年会展示二、塞拉维诺：国内CCR5新靶点获批临床 2026年2月，中国科学院上海药物研究所柳红团队开发的候选新药塞拉维诺（cervavirine）获得NMPA临床试验批准，适应症为渐冻症。该项目已授权转让至杭州民生药业。 塞拉维诺的靶点是CCR5——一个在HIV研究中被熟知的受体。近年研究发现，ALS患者大脑和脊髓中的CCR5水平与疾病进展高度相关。目前获批的是I期临床，以验证安全性为主，距离可能的上市还有很长的路。 来源：中国科学院上海药物研究所官网，2026-02-02；智慧芽药物情报平台援引。三、NRG5051：线粒体保护进入I期 2026年1月，英国NRG Therapeutics宣布NRG5051正式进入I期临床，预计年底有初步数据。 NRG5051的机制是抑制线粒体通透性转换孔（mPTP）。线粒体是细胞的"能量工厂"，ALS中运动神经元因能量代谢衰竭而死亡。这是一个全新机制的药物——如果最终获得疗效验证，将为ALS提供一个新的治疗方向，它可能帮助现有药物覆盖不到的人群。 来源：Drug Discovery World（DDW-online），2026年1月26日。四、CNM-Au8：金纳米晶体冲击FDA加速批准 Clene Nanomedicine的CNM-Au8是一种金纳米晶体口服悬浮液，通过改善细胞能量代谢、减少氧化应激来支持神经元存活。 在HEALEY ALS平台试验（JAMA Neurology 2025发表）中，CNM-Au8的主要终点（疾病进展率DRR）未达到（0.97，95%CI 0.783-1.175），但探索性分析显示：血浆和血清神经丝轻链（NfL）水平在治疗组趋于稳定，而安慰剂组上升（血清NfL差异-23.2%，P=0.03），提示神经元损伤速度可能减缓。 2026年5月，Clene与FDA完成Type C会议。FDA表示NfL“可能能够作为合理可能预测临床获益的替代终点”，认可数据集“可能能够支持”加速批准路径下的NDA审评。Clene计划2026年第三季度提交NDA申请，同时准备2027年第一季度启动确认性III期试验。 来源：JAMA Neurology 2025（HEALEY试验主结果）；NeurologyLive 2026-05-16（FDA Type C会议）；Longevity Technology 2026-05-12。RESCUE-ALS试验结果发表于eClinicalMedicine 2023。五、这些进展对患者家庭意味着什么 渐冻症药物研发的历史，确实是一部希望与失望交替的历史。AMX0035、masitinib、部分干细胞疗法，都有过早期积极信号最终未能走通的轨迹。但这并不意味着早期数据没有价值。 对于患者家庭来说，保持关注，但不因一次积极数据而过度乐观；保持清醒，但不因一次失败而否定整个领域。这大概就是面对渐冻症研发最理性的姿态。六、如果你正在寻找临床试验 最可靠的查询渠道（实时更新）： 国际试验：ClinicalTrials.gov（美国国立卫生研究院维护） 国内试验：中国药物临床试验登记与信息公示平台（chinadrugtrials.org.cn）或中国临床试验注册中心（ChiCTR.org.cn） 查询时建议使用的关键词："肌萎缩侧索硬化"、"ALS" 基于ChiCTR公开登记信息，以下医院在2025-2026年间注册过ALS治疗性临床试验，有可能仍在招募：北京大学第三医院、首都医科大学附属北京天坛医院、浙江大学医学院附属第二医院、四川大学华西医院、苏州大学附属第一医院、河北医科大学第二医院。 重要提醒：上述信息来源于ChiCTR公开注册数据，具体试验是否仍在招募、请务必直接联系医院确认。参与任何试验前，请与主治医生充分讨论。 药物研发是一场漫长的筛选。2026年上半年的这些进展不会立刻改变任何一位患者的治疗方案，但它们共同勾勒出这个领域正在探索的方向。 本文信息基于公开报道整理，不构成医疗建议。药物研发存在高度不确定性，任何治疗决策请咨询专业医生。如有信息更新或勘误，欢迎指出。

钱能挡住很多难题，却挡不住渐冻症 蔡磊砸下资源、拖着病体硬撑七年，究竟是在救自己，还是在替后来者开路？ 蔡磊的人生前半段，走的是典型的寒门向上路线 很多人盯着“十亿换一命”这句话，是因为它够扎心，可这件事真正让人难受的地方，不是有钱也治不好病，而是一个很会解决问题的人，偏偏撞上了最不讲道理的那类难题 蔡磊不是那种靠流量站到台前的人，他过去最擅长的，是把复杂流程做成能跑起来的系统 从财税到电子发票，他前半生几乎都在做这类事，事情看着不热闹，却很考验判断力和执行力，也正因为这样，2019年确诊渐冻症以后，他的第一反应并不是只做一个病人，而是把自己熟悉的那套方法搬进医学和科研里 这件事最关键的一步，不是捐钱，而是把分散的病人、零散的信息、缓慢的科研，尽量拉到一张桌子上 渐冻症最残酷的地方，不只在病情进展快，还在于很多患者在确诊、找药、入组、护理这些环节里各自摸黑，病友散在全国，医生病例有限，药企找不到合适样本，患者也不知道该去哪里争取一个临床机会 蔡磊看见的，大概率不是单纯“我还能不能活”，而是“为什么每个人都在单打独斗” 他后来搭的平台，本质上是在给罕见病补最基础的那块地基 患者把病情、用药、病程变化持续录入，医生和研究团队才有机会看见更完整的轨迹，药企做临床筛选也不至于从零开始，这种活听着没有戏剧性，却可能比某一笔捐款更值钱，因为它直接决定很多研究能不能动起来 2026年2月发布的《渐冻症患者未满足需求调研》就很说明问题，808份有效样本里，73％的患者是在症状出现一年内确诊，36．5％在半年内确诊，说明诊断效率在提高，可治疗依从性和多层次保障仍然不够，换句话说，病人找到病名这件事在进步，可找到持续有效支持这件事，还远远没到松口气的时候 这也是蔡磊做法最有分量的一点，他不是只替自己抢时间，而是在替很多人缩短绕路的时间 外界很容易把故事理解成“一个前京东高管花大钱自救”，可越往后看越会发现，这条路早就不是一个人的续命工程，而是一套越来越清晰的集体协作 2024年1月，蔡磊夫妇宣布再捐助1亿元支持渐冻症基础研究、药物研发和临床医疗，资金主要来自段睿的直播收益和家庭渠道，到了同年7月、9月，他又分别把支持落到西湖大学和清华大学的相关研究上，11月继续推动联合实验室合作，这些动作连起来看，重点不是声量，而是把科研合作一层层坐实 真正说明问题的，不是哪一次发声更动人，而是合作对象越来越多，研究路径越来越具体 到了2025年和2026年，这条线索更明显，团队与全球60多个科研团队、50多家生物科技公司、十余家医院合作，推动近百个科研合作项目，助力15个药物管线和治疗技术实现临床转化突破，累计推动的临床前研究和临床路径还在继续往前拱 这时候再回头看“十亿能不能换一命”，答案其实已经很清楚，钱很难直接把一个渐冻症患者从病床上拉回来，但钱能把样本库、数据库、实验室、试验机会和护理支持搭起来 钱没有赢过疾病，却实实在在买到了科研的时间和更多患者的机会 这种差别听起来冷，可它才是现实 2025年6月，托夫生注射液在国内正式商业上市，针对的是SOD1基因突变型ALS患者，这当然还不是“渐冻症被攻克”，可它至少证明了一件事，罕见病不是永远无路可走，只是路特别长，特别贵，也特别需要有人提前把桥修出来 另一边，2026年2月，中国科学院上海药物研究所团队开发的塞拉维诺获得国家药监局临床试验通知书，指向的是CCR5这个新靶点，这类进展的重要性就在于，它不只盯着少数明确基因型患者，也在给更多散发型患者找新的可能 希望不是突然从天上掉下来的，它往往是很多看不见的基础工作一点点堆出来的 蔡磊身上最拧巴的地方也在这里，科研网络越往前推，希望越具体，可他的身体却在更快地往下掉 公开报道显示，他在2025年已丧失语言能力，到了2026年，ALSFRS－R评分降到个位数，全身仅剩眼球可以转动，呼吸、吞咽、表达都越来越困难，只能依靠眼控仪工作十多个小时 一个过去管团队、推项目的人，最后连说一句完整的话都要靠眼球一点点敲出来，这才是这件事最重的现实 也正因为这样，2026年6月21日那场《倒计时》演讲才会格外刺人，他靠眼控仪写讲稿，用AI复原声音，坚持真人出镜，房间里摆着四个时钟，不是在煽情，而是在把自己剩下的时间直接摆给所有人看 那一刻很多人会被技术感打动，可更值得记住的，其实是背后的态度，一个人被病逼到几乎不能动，脑子里想的还不是“我还能撑多久”，而是“怎么让这场仗继续有人打下去” 段睿的变化也很能说明这不是一个人的硬扛，而是一家人在把生活改造成战斗方式 她辞去原来的工作，做直播，把“破冰驿站”做成公益阵地，再把收益投回科研，这件事没有传奇色彩，反而有种很朴素的硬度，就是既然病已经进门，那就不把日子过成纯粹的等待 2025年11月，影石创新向相关慈善信托捐赠300万元，蔡磊发文致谢时强调要靠社会各界合力，这句话不新鲜，却很实在，因为罕见病这件事，最怕的就是总指望一个人燃烧自己去顶所有缺口 蔡磊能做的，是先把门缝撬开，但后面的路不该只压在一个病人身上 他当然不是神话人物，也没有迎来什么奇迹逆转，他仍在病中，仍在恶化，仍很可能赶不上自己拼命推动的全部结果，可恰恰因为这样，他这些年的选择才更有分量 很多故事喜欢把重点放在“顽强”两个字上，可蔡磊这件事更值得记住的，不只是顽强，而是清醒，他大概早就知道钱买不回已经失去的身体功能，所以才把资源拼命往平台、样本、药物和团队上压 一个人的命未必真能用钱换回来，可一群人的路，往往就是这样被一点点砸出来的