Soficitinib

作者：白龙马5月13日，诺诚健华披露2025年一季度业绩，公司营收同比增长129.9%，达3.8亿元。这一增长主要源于核心产品奥布替尼的市场份额持续扩大，以及与Prolium达成授权许可所获的首付款项。作为公司商业化支柱，奥布替尼当季收入同比增长89.2%，达3.1亿元，延续了其在血液瘤治疗领域的强劲放量态势。值得关注的是，公司一季度净利润达0.14亿元，实现单季度盈利，彰显了核心产品商业化能力与授权合作模式的双重增效。诺诚健华往年财报数据，来源：公司财报01深耕血液瘤领域血液瘤是一种累及血液、骨髓及淋巴系统的恶性肿瘤，其中白血病占比36%左右，全球年发病率 5.3/10 万；淋巴瘤是血液瘤中最常见的亚型，占比 51%，全球年发病率 6.55/10 万。诺诚健华以奥布替尼为核心品种，协同坦昔妥单抗、ICP-248、ICP-B02等创新药物，通过单药及联合疗法覆盖非霍奇金淋巴瘤（NHL）、多发性骨髓瘤（MM）及白血病等领域，全面夯实血液瘤管线竞争力。奥布替尼凭借高选择性共价不可逆结合机制，对BTK激酶的抑制活性显著优于同类产品，且极少影响其他激酶，安全性优势突出。目前已获批复发难治套细胞淋巴瘤（r/r MCL）、慢性淋巴细胞白血病（r/r CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（r/r SLL）及复发难治边缘区淋巴瘤（r/r MZL）三大适应症，且这三项适应症均纳入国家医保。2024年奥布替尼销售额突破10亿元，同比增长49.14%，跻身十亿级大单品行列。2025年第一季度乘胜追击，实现销售额3.1亿元，同比增加89.2%。 奥布替尼往年销售额（单位：亿元） 在CLL/SLL治疗领域，BTK抑制剂显著地延长了患者的无进展生存期，成为里程碑式的治疗药物。奥布替尼一线治疗CLL/SLL的适应症于2025年4月获批，并被《CSCO 淋巴瘤诊疗指南》列为一线I级推荐。在MZL领域，目前仍缺乏最佳系统治疗方案。BTK抑制剂是近些年Chemo-free 方案中重点探索的靶向治疗之一，相较于来那度胺，BTK抑制剂在安全性上有更好的表现，奥布替尼是国内目前首个且唯一获批用于治疗复发/难治性边缘区淋巴瘤的BTK抑制剂，市场潜力持续释放。坦昔妥单抗（Tafasitamab）是一款靶向CD19的Fc结构域优化的人源化单克隆抗体，其联合来那度胺治疗复发/难治弥漫大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）的上市申请已于2024年6月获NMPA受理，有望成为中国首个自主研发获批上市的TRK抑制剂，这款产品将成为公司血液瘤板块新的增长极。EHA 2024公布的国内单臂2期数据显示，独立评审委员会（IRC）评估客观缓解率（ORR）达73.1%，疗效显著。目前该产品正布局滤泡性淋巴瘤（FL）、边缘区淋巴瘤等更多适应症，商业化潜力待进一步释放。作为中国首个获突破性疗法认定的BCL2 抑制剂，ICP-248（Mesutoclax）聚焦BTK抑制剂耐药的复发/难治套细胞淋巴瘤（R/R MCL）及初治CLL/SLL 领域。2025年Q1诺诚健华启动 ICP-248与奥布替尼联用一线治疗CLL/SLL的注册性3期临床试验。在全球BCL2抑制剂市场，目前艾伯维的维奈克拉已获批，2024年销售额达25.83亿美元，覆盖CLL/SLL、AML、MCL等适应症。国内竞争中，百济神州的Sonrotoclax新药上市申请（NDA）已获受理，拟用于治疗既往接受过治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者。 亚盛医药的Lisaftoclax 处于临床3期；ICP-248 联合奥布替尼一线治疗CLL/SLL临床进度跻身国内第一梯队。双特异性抗体ICP-B02（CD3×CD20）的静脉及皮下制剂在FL和DLBCL患者中均展现良好疗效，为淋巴瘤治疗提供更便捷的给药选择。另外，布局的ICP-490、ICP-B05等品种，进一步覆盖多发性骨髓瘤等细分领域。至此，诺诚健华在血液瘤领域形成 “BTK抑制剂+抗体+ BCL2抑制剂” 的产品组合。02自免领域的想象力自身免疫疾病市场是全球仅次于肿瘤的第二大市场，整体规模已超过1300亿美元。庞大的患者群体和临床治疗需。诺诚健华围绕B细胞、T细胞信号通路核心靶点，构建覆盖多发性硬化（MS）、银屑病、系统性红斑狼疮（SLE）等适应症的差异化管线，多款产品进入临床关键阶段。多发性硬化是一种免疫介导的中枢神经系统炎性脱髓鞘疾病，全球有约290万患者。原发进展型多发性硬化（PPMS）和继发进展型多发性硬化（SPMS）这两个亚型适应症的治疗手段匮乏，目前全球仅有罗氏的Ocrelizumab（奥瑞立珠单抗）用于PPMS 的治疗。2024年，奥瑞立珠单抗销售额高达76.80亿美元，同比增9%。作为高选择性 BTK 抑制剂，奥布替尼凭借卓越的血脑屏障穿透能力，在中枢神经系统免疫调节中展现独特优势，成为治疗进展型多发性硬化的潜力First-in-class药物。目前正在进行用于治疗PPMS和SPMS的美国3期临床试验，预计分别在 2025年上半年、2025年实现首例患者入组。在原发免疫性血小板减少症（ITP）领域，奥布替尼3期临床进展顺利，预计2026年上半年递交新药上市申请（NDA），依托血液科领域的商业化优势，有望快速实现市场放量。针对SLE，作为全球首个在临床2期展现绝佳疗效的BTK抑制剂，奥布替尼2b期临床试验已于2024年完成患者招募，预计2025Q4读出数据。TYK2 属于JAK家族成员，在 T 细胞炎症发病机制上起到重要作用。诺诚健华拥有两款TYK2抑制剂，包括ICP-332和ICP-488。沙利文报告显示，2022年中国银屑病药物市场规模为14.36亿美元，2025年预计增至32.55亿美元（CAGR 31.4%），2030年将进一步突破至99.44亿美元，成为全球最具潜力的增量市场之一，尤其是口服药物存在较大未满足需求。ICP-488瞄准了年复合增长率超30%的中国银屑病市场，全球范围内，仅BMS的氘可来昔替尼获批，诺诚健华有望凭借更高应答率与口服便利性抢占先机。ICP-332正在进行针对开发特应性皮炎的临床3期试验、同步开展白癜风2/3期临床试验。在国内，针对TYK2靶点，处于3期临床的有Nimbus的Zasocitinib、杭州高光的的TLL-018，以及ICP-332和ICP-488。诺诚健华的两款TYK2 抑制剂研发进度处于国内第一梯队，预计将拥有较好的商业化潜力。除核心品种外，公司在自免领域前瞻布局口服小分子、环肽及分子胶等创新疗法，多款临床前项目聚焦类风湿关节炎、狼疮肾炎等复杂适应症，持续充实早期管线。诺诚健华自免领域口服疗法布局，图片来源：公司官网03实体瘤管线 “升维之战”诺诚健华正加速构建差异化实体瘤研发管线，以第二代泛TRK抑制剂 Zurletrectinib（ICP-723）为核心，形成具有临床潜力的产品矩阵。ICP-723是一款第二代泛TRK抑制剂，用于治疗未接受过TRK治疗及对第一代 TRK抑制剂耐药的NTRK基因融合阳性癌症患者。NTRK融合基因在唾液腺癌、分泌型乳腺癌、婴儿纤维肉瘤等罕见肿瘤中发生率超90%，中国每年新发相关患者约6500例，目前临床治疗选择有限。目前该药物针对成人及青少年患者的新药上市申请（NDA）已于2025年4月获国家药监局受理，并纳入优先审评通道。诺诚健华自主研发的 ADC 平台以不可逆生物偶联技术、亲水性连接子及高效细胞毒性载荷为核心优势。依托该平台开发的首款B7-H3靶向ADC产品 ——ICP-B794，在临床前研究中对小细胞肺癌（SCLC）、非小细胞肺癌（NSCLC）等实体瘤显示出强效抗肿瘤活性。ICP-B794 的新药临床试验（IND）申请已获受理。B7-H3作为B7家族跨膜糖蛋白，在肺癌、胰腺癌、肝癌等多种肿瘤中存在异常高表达，且与患者预后不良、生存期缩短显著相关，约65%的小细胞肺癌患者肿瘤呈现B7-H3高表达。目前全球尚无B7-H3靶向ADC获批上市。诺诚健华在研管线，来源：公司2024年财报此外，在国际化布局方面，2025年初，公司宣布年内首笔重要出海交易达成，与康诺亚合作开发的CD20×CD3 双特异性抗体ICP-B02的全球商业化权益已独家授权给Prolium，标志着其创新产品正式叩开国际市场大门。结语诺诚健华已经进入创新研发2.0阶段，产品管线从单一核心品种转向血液瘤、自免及实体瘤领域多产品协同开发；在巩固血液瘤优势的同时，向患者基数更大的自身免疫疾病及肺癌、肝癌等实体瘤拓展；在保持小分子优势的基础上，向双抗、ADC等前沿领域延伸。这一系列转型标志着公司从单一领域深耕迈向多赛道协同发力，持续筑牢研发壁垒，为长远发展注入强劲动能。往期推荐1医健企业前沿动态2医健行业BD/出海/投融资洞察___*声明：本文仅为作者观点，不构成任何投资建议，且非治疗方案推荐。参考资料：1、诺诚健华官网、财报2、开源证券3、《手握超60亿现金的诺诚健华，“十亿爆款”之后还有杀手锏》，药渡Daily关于贝壳社贝壳社是国内领先的医健创新创业服务平台，构建了"产业空间+创业教育+投资孵化+资本运作"四位一体服务体系，为医健领域创业企业提供全周期赋能。通过深度挖掘高成长项目、精准匹配产业资源及全球化生态网络，覆盖企业从孵化培育到加速发展的全链路，重点提供包括空间落地、创业培训、资本运作及跨境资源链接服务。贝壳社以加速科学技术成果转化与产业升级为目标，致力于成为医健领域的孵化器、加速器、连接器。

一款创新药从实验室走向患者平均需要 10 年以上时间，而在政策加持和自身努力下，诺诚健华旗下的奥布替尼从实验室到患者仅用了 5 年时间“现在公司手握近 80 亿元现金储备。两地上市不仅缓解了资金压力，更构建起了抗风险‘护城河’。”崔霁松说在生物医药的“长赛道”上，唯有将政策机遇转化为内生动力，以管理韧性应对研发不确定性，方能在全球竞速中突围作为一家专注于肿瘤及自身免疫性疾病创新药物研发的生物制药公司，诺诚健华 3 月 27 日发布的财报显示，公司 2024 年核心产品奥布替尼总收入突破 10 亿元，与上年相比增长约 49%。市场风云变幻之际，诺诚健华稳健如初，交出一份收入持续增长的答卷。这家诞生于 2015 年的创新药企业是如何在十年间实现韧性生长的？从 0 到 1：忐忑征途见证“生命奇迹”让我们将目光聚焦到北京市昌平区中关村生命科学园。作为北京生物医药原研创新的核心区域，这里汇聚了十余家高水平研发机构，吸引了一批战略科学家和 300 多名高层次人才，入驻了千余家创新型企业，拥有一批临床医疗服务机构，形成了基础研究、中试研发、生产流通、终端医疗的全产业链资源聚集。诺诚健华是这片创新蓝海中璀璨的星辰：除北京总部外，诺诚健华已在南京、上海、广州分别设立研发中心、项目管理中心、生产基地，在美国设有分支机构开展商务合作与临床开发，构建起了从研发创新、临床开发、生产到商业化的全产业链平台。一款创新药从实验室走向患者平均需要 10 年以上时间，而在政策加持和自身努力下，诺诚健华旗下的奥布替尼从实验室到患者仅用了 5 年时间。高英祥在公司成立伊始便进入研发团队，现在是诺诚健华药物化学高级总监，负责小分子项目化合物的设计、合成和优化。十年的研发心路，让她对人体生命系统的复杂机制深感敬畏。“开始进入药物研发行业时，我以为找到一个活性化合物就是成功，后来才发现，找到一个活性分子仅仅是万里长征的第一步。一种好的药物要能够适应并改善生命个体，而且首先应该是适应，然后才有可能去改善，这是一个复杂而艰难的过程。这让我在药物研发的过程中学会了留后路，就是一定要做好预案，药物分子的优化永无止境。”高英祥说。药物研发要与人体生命实现同频共振，这是一个近乎道的追求。道生一。诺诚健华“从 0 到 1”的突破，是其自主研发的国家“重大新药创制”专项成果奥布替尼（BTK 抑制剂）的诞生。成功绝非易事，研发团队攻克重重难题后曾经遭遇了制剂这道“拦路虎”。那是 2016 年，奥布替尼进入临床试验的前期。作为一款小分子化学药，奥布替尼面临制剂难溶的问题。公司联合创始人、公司科学顾问委员会主席施一公院士帮助找到外部制剂顾问，最后研发团队决定采用固体分散体技术解决难溶性问题。所谓固体分散体技术，就是把化合物打成无定形的粉末，跟奶粉一样，溶解性问题自然就解决了，再把粉末制成片剂或者胶囊，这样有利于药物在人体内被吸收。实际操作中又涉及制备工艺（喷雾干燥还是热熔挤出）和载体的选择。诺诚健华利用喷雾干燥技术，把原料药和一种高分子载体制成固体分散体，终于满足了药品物理和化学稳定性要求。经此处理，药物在体内的释放和吸收就会比较快，能满足治疗需求。2018 年，奥布替尼进入临床试验。诺诚健华联合创始人、董事长兼首席执行官崔霁松回忆：“当时我们非常忐忑，不知道这个化合物是不是真正有效。第一例受试者是淋巴瘤转移到肠道，每天便血十几次，严重消瘦，非常痛苦。结果病人服药两三天后就不再便血了。第二例患者下颌长了很大的淋巴瘤，服药第三天就开始缩小。”“当看到病人情况变好时，内心真的很激动。那时我们团队就在公司的阳光房庆祝，觉得前面一系列的艰难挑战都是值得的。”崔霁松说。2020 年底，奥布替尼正式获批适用于淋巴瘤的两项适应证，2021 年纳入国家医保目录。在面对价格高昂的进口药品时，患者有了新的选择，也极大减轻了治疗负担。聚才引智：构筑创新发展核心引擎走进诺诚健华北京总部，记者发现，在这栋独立办公楼内安静地忙碌着的绝大多数都是研发人员。在 1200 余名员工中，有相当数量的员工拥有海外工作经历，以及在世界 500 强药企的工作经验。公司的科学顾问委员会，则由来自清华大学、北京大学的生命科学带头人，国内医疗专家和国外院士等新药研发专家组成。“我们注重保持国际大厂自由开放的工作氛围，员工离职率很低。”崔霁松说，这种氛围不仅稳定了班底，还吸引了更多的人才主动加入。稳定强劲的人才配备为诺诚健华不断起跳提供了澎湃动力。一生二，二生三，三生万物。除奥布替尼之外，诺诚健华已经开发了 10 多款均衡的候选药物管线，从血液瘤延伸至自身免疫性疾病，形成“恶性肿瘤+ 自身免疫性疾病”两线布局。BTK 抑制剂赛道强敌环伺，包括知名药企强生、阿斯利康等。诺诚健华通过差异化适应证（如自身免疫性疾病）和快速临床推进保持竞争优势。2020年12月，奥布替尼获中国药监局批准上市。获批后仅两周，诺诚健华的销售团队即覆盖 230 个城市、870 家医院及 4000 名医生，展现了极强的商业化执行力。2024 年 6 月，诺诚健华宣布，自主研发的新型 TYK2 抑制剂 ICP-332 已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准开展临床研究；ICP-332在中国开展的治疗中重度特应性皮炎的Ⅱ期临床研究达到多个有效性终点，展示出显著的疗效和安全性。未来三到五年，诺诚健华预计有五到六款创新药获批上市，三到四款产品进入国际化市场。诺诚健华生产员工在操作配液系统，为后续喷雾干燥工艺做准备（资料照片） 诺诚健华供图成绩的背后，离不开药物研发和临床试验领域持续的战略投入。科学的研发体系与扎实的研发能力，是诺诚健华穿越十年洗礼的底气所在。“学术 + 产业”的双轮驱动模式，是曾在跨国药企默克（Merck）公司工作 14 年的崔霁松与结构生物学家施一公院士共同碰撞出来的火花，也是创立诺诚健华的思想基石。这一模式让首款创新药奥布替尼从实验室走向患者的时间至少缩短了 5年。公司研发团队负责人每月都会召开早研项目讨论会，一起开展新靶点、新分子等领域研究。如果在学术上遇到了难题，团队会不定期地向施一公院士请教。创新，是成果，是能力，也是过程。它不仅意味着技术上的突破、产品的迭代，更是一种思维方式，一种勇于挑战现状、探索未知的精神。对于“科学驱动创新”的企业理念，公司生物副总监王晓燕将它解读为“把科学从书架搬到货架”的使命。她回忆道：“入职时，正赶上大分子团队组建，所以我们并不只是专注于研发，还要考虑实验设备改造、仪器购买、团队建设等。短短 8 个多月，10 人的研发团队迅速成长，加快了项目进程。”作为公司临床团队元老，临床运营高级项目经理袁玮主要负责自身免疫性疾病领域的新药临床试验项目。过去十年，她带领团队不断在新的领域开拓，有的在国内没有先例可循，团队头脑风暴成为工作常态；有的需要不断尝试新的技术组合，优化流程；有的要挑战工作极限，保证研发成果按时交付。近年来，诺诚健华引入了人工智能促进创新药研发，成立专门研发团队构建并迭代升级计算化学平台，帮助药物化学家推进在研项目的进程。过去，依靠人工筛选，可能需要花费几个月才能找到一个好的抗体，并且还会丢失很多潜在抗体；现在，以小鼠的免疫细胞二代测序结合人工智能算法分析等技术，能够快速从成千上万个抗体中找到最优序列。诺诚健华研发人员在仔细进行化合物分析（资料照片） 诺诚健华供图两地上市：融资助力打造安全壁垒对于新药研发，崔霁松用“九死一生”来形容：“风险非常高，一款创新药研发周期长、耗资大、困难多。”创新药在研发、生产、临床和审评过程中需要大量的资金投入，药品上市后的合理收入能够平衡新药研发的投入和项目失败的沉没成本，才可以推动企业的可持续发展。据悉，创新药企普遍面临融资难题。2015 年前，国内风险投资对创新药“长周期、高投入”的模式望而却步。2015年之后，在政策红利下，国内创新药企业逐渐迎来了大量的融资机会。往往一个创新药产品刚进入临床Ⅲ期，投资机构就蜂拥而至。2018年，诺诚健华管线受到资本关注，完成两轮融资，先是一笔5500万美元融资，随后在 2018年内完成了1.6 亿美元的融资。但这一盛况持续到2021年底之后，药企融资难度又加大了。“2020年对诺诚健华来说是很重要的一年，当年发生了两件大事，是幸运，也是多方努力的结果。”崔霁松说。2020 年3月，在新冠疫情暴发和美股多次熔断的情况下，诺诚健华成功在港交所上市，成为 2020年港交所生物医药第一股，由此拉开内地生物医药公司在港交所上市的大幕。因为疫情，诺诚健华的工作人员只能“云敲钟”，3月23日上午九时三十分，屏幕里的锣声响起，北京总部的办公楼里一片欢呼声。继港股上市之后，2022年诺诚健华又在上交所科创板上市。公司投资者关系总监袁蓓见证并参与了诺诚健华十年融资长跑。在运作科创板上市时，虽然有港股上市的经验，但两者有很大的差别，袁蓓带着团队拼命学习相关知识，兼顾两地监管要求进行沟通和协调。“现在公司手握近80亿元现金储备。两地上市不仅缓解了资金压力，更构建起了抗风险‘护城河’。”崔霁松说。谋之不深，则行之不远。不只是要防御资金风险，企业掌舵人崔霁松认为，面对日新月异的医药行业变革，需要建立“望远镜”（预见变革）与“缓冲器”（抵御风险）的双重能力。具体而言，就是要始终高度关注监管政策，及时调整研发和市场策略，确保合规运营；针对新兴技术的伦理问题，积极参与讨论制定行业规范，确保技术应用符合伦理标准；不断增强自身抵御风险的能力，在研发、临床、生产、商业化等各方面实现高质量发展。诺诚健华的十年，是中国创新药政策红利、技术攻坚与金融赋能交织的缩影。2015 年左右，我国药品审评积压超过 2 万件，低水平仿制药占比较高、创新药研发动力不足等结构性矛盾制约着中国生物医药产业的发展。对此，《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》和《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》两份纲领性文件适时出台，对药品全生命周期监管体系进行了系统性重塑，与全球生物科技革命形成战略共振，开启了中国生物医药产业十年转型之路，2015 年也因此被称为中国创新药元年。清华大学药品监管科学研究院等发布的研究报告显示，截至 2024 年底，中国企业研发的创新药数量累计已达 3575 个，超越美国居全球首位，本土创新药海外授权交易总额突破 1500 亿美元，18款中国原研创新药在海外获批上市。从实验室研发的“九死一生”到临床试验的“心情忐忑”，从双上市破解融资难题到打造全产业链平台，诺诚健华的成长史印证了一条规律：在生物医药的“长赛道”上，唯有将政策机遇转化为内生动力，以管理韧性应对研发不确定性，方能在全球竞速中突围。（新华社《中国名牌》记者 邓华东）