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近日，凝血因子XIa（FXIa）口服抑制剂asundexian的全球关键性III期临床试验OCEANIC-STROKE传来重磅消息，该研究显示，在标准抗血小板治疗基础上加用asundexian，可使复发缺血性卒中相对风险显著降低26%，且未增加重大出血风险。这一突破性结果不仅证实了靶向FXI通路在“显著降低缺血性卒中风险”与“不增加重大出血风险”间实现平衡的可行性，更为全球FXI抑制剂类抗凝药物的研发和获批起到积极且重要的推进作用。 作为聚焦siRNA疗法开发凝血因子XI（FXI）抑制剂的领军企业，瑞博生物正全力打造下一代安全高效的抗凝治疗方案，其核心产品——全球首款抗FXI的siRNA候选药物RBD4059(Vortosiran)已展现出卓越的临床潜力与全球竞争力。该药物基于瑞博生物自主研发的RiboGalSTARTM肝靶向技术平台开发，通过特异性抑制FXI表达、阻断内源性凝血途径激活，实现精准抗凝与抗血栓作用。 临床Ι期试验数据显示，Vortosiran对FXI活性的抑制效果呈现“强效、剂量依赖且持久”的显著特征——FXI活性抑制率超90%，此外，Vortosiran能在长达六个月或更长时间内维持具有临床意义的FXI抑制水平，这突显了其在改善长期抗凝治疗中的用药依从性方面所具有的巨大潜力，为解决长期抗凝治疗依从性不佳这一未被满足的临床需求痛点提供了开创性的解决方案。目前，该I期临床结果已在国际权威血液学期刊《Blood Advances》发表(https://doi.org/10.1182/bloodadvances.2025018348)，展示出其科学与临床应用价值。此外，在近期《American Journal of Cardiovascular Drugs》 发表的一篇抗凝领域临床研究综述中(https://doi.org/10.1007/s40256-025-00787-0)，Vortosiran作为siRNA药物类别中的唯一代表被重点介绍和点评，提示其创新性与重要性获得国际学术界认可。 目前，Vortosiran的IIa期临床试验已顺利完成全部患者给药，最终数据将在2026年举行的心血管学术大会上公布。瑞博生物将加快推进 Vortosiran的临床开发，旨在探索多个临床适应症，并致力于将其打造为同类最领先的 FXI 抑制剂 siRNA 药物，为抗凝领域提供更安全、更便捷的治疗方案，为全球血栓性疾病患者带来更好的治疗新选择。 关于瑞博生物 苏州瑞博生物技术股份有限公司（瑞博生物，6938.HK）是一家专注于小干扰RNA（siRNA）药物的开发与商业化的全球化生物制药企业，公司以自主创新的小核酸技术平台为引擎，围绕心血管代谢、肝脏、肾脏等重大疾病领域布局了丰富且差异化的产品管线。瑞博生物致力于通过持续创新，为全球患者提供革命性的治疗方案。瑞博生物已于2026年1月9日成功登陆香港交易所主板。更多信息，请访问：www.ribolia.com。

声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。 作为生物医药领域的“明星赛道”，小核酸技术凭借在疾病治疗中的独特优势，近年来持续成为资本与产业的双重焦点。2025年，这一赛道的融资热潮更是贯穿全年，热度居高不下。而年末压轴时刻，12月31日，瑞博生物顺利完成1亿美元基石轮融资。这笔跨年融资，为2025年小核酸领域的投融资盛宴，画上了圆满且有力的句号。 不完全统计，2025年国内小核酸领域共披露17起投融资事件。明确披露的融资金额合计超30亿元，头部企业凭借技术壁垒与管线优势，稳稳主导着整体融资格局。值得关注的是，行业在地域集聚、技术突破、赛道布局上，已清晰呈现三大核心趋势。曾经的“潜力赛道”，如今正式迈入高质量发展的全新阶段。 小核酸融资情况全景梳理 资料来源：摩熵医药数据库 从整体来看，2025年小核酸赛道融资呈现“全周期覆盖+大额资金扎堆” 企业在技术路线选择与管线布局方向上各有专攻。融资轮次贯穿种子轮到E轮的完整周期，既展现了资本对行业全成长阶段的覆盖力度，也印证了部分企业已迈入发展相对成熟的后期阶段。 从细节来看2025年小核酸领域的融资，呈现出三大鲜明特点 01 地域集聚：长三角成绝对产业核心 融资企业里，苏州、上海、杭州三地合计占比76.5%。长三角依托完善的产业链、丰富的研发资源与成熟的资本生态，成为小核酸产业的集聚高地。北京作为北方重镇，以尧景基因为代表的企业形成产业补充，地域集中度的提升，更凸显出产业生态对领域发展的关键作用。 02 技术突破：递送系统与多元路线并行 技术创新是此次融资的核心锚点。一方面肝外递送技术成为最大热点，蔚程医药、尧景基因等企业聚焦中枢神经、心脏等非肝适应症研发，突破传统小核酸药物的应用边界。另一方面技术路线百花齐放，覆盖siRNA、ASO、RNA小分子药物、环状RNA等多个方向，叠加AI靶点筛选、新型载体研发等技术，推动领域研发从单一靶点向多机制拓展。 03 领域布局：大慢病与罕见病双线发力 研发方向始终紧扣临床刚需。心血管代谢疾病、肥胖症、慢性乙肝等大慢病领域，患者基数大、市场空间广阔，成为融资布局的热门方向。C3肾小球病、遗传性疾病等罕见病领域，依托小核酸技术的靶点特异性实现治疗突破，部分研发项目已斩获孤儿药资格，形成“大市场+高壁垒”的双线布局格局。 此外，2025年融资的核心特征是“头部集中”，4家企业贡献近60%融资额，成为资本绝对焦点：  01/ 瑞博生物 专注于RNA干扰 瑞博生物成立于2007年，总部位于江苏苏州昆山，并在北京和瑞典设有研发中心，创始人梁子才博士是小核酸领域的奠基人之一，曾任职于北京大学和瑞典卡罗林斯卡医学院。联席首席执行官兼全球研发总裁甘黎明博士曾担任阿斯利康心血管、肾脏、肝脏及代谢类疾病临床开发全球副总裁，并主导了全球首个化学修饰mRNA的临床试验。此外，核心团队中还包括多位曾在辉瑞、阿斯利康等国际巨头担任要职的资深专家，覆盖了从药物发现、临床开发到商业化的完整价值链。公司专注于RNA干扰（RNAi）技术开发及小核酸药物产业化，是全球最早布局该领域的开拓者之一，于2026年1月成功在香港交易所主板挂牌上市（股票代码：06938.HK）。2025年两轮融资合计超9.2亿元（1亿美元+逾2亿元），投资方涵盖泰康人寿、华夏基金等知名机构，资金聚焦全球临床管线推进与产业化落地。 公司以自主创新的小核酸技术平台为引擎，围绕心血管代谢、肝脏、肾脏等重大疾病领域布局了丰富且差异化的产品管线，有七款自研药物资产处于临床试验阶段，涉及心血管、代谢类、肾脏和肝脏疾病的七种适应症，其中四款处于2期临床试验中。核心产品RBD4059（靶向FXI的 siRNA）是全球首款、也是临床开发进展最快的用于治疗血栓性疾病的siRNA药物。除核心产品RBD4059外，公司正在推进两款关键产品RBD5044及RBD1016。RBD5044是全球第二个进入临床开发的靶向APOC3的siRNA。APOC3是一种在脂质代谢中起关键作用的蛋白质。RBD1016凭藉其对HBsAg的强效和持久作用，是未来实现慢性乙型肝炎（CHB）功能性治愈的联合方法的重要支柱疗法，同时也是治疗冠心病（CHD）的领先siRNA候选药物。除临床产品管线之外，有超过20个计划推进到临床开发阶段的临床前项目。 资料来源：瑞博生物招股书 02/ 圣因生物 聚焦RNAi疗法开发 圣因生物成立于2021年，是一家聚焦RNAi疗法开发的全球一体化临床阶段生物技术公司，依托具有自主知识产权的GalNAc肝脏递送平台和行业领先的LEAD™肝外递送平台，致力于解决肥胖症、心血管代谢疾病和免疫介导性疾病领域等重大未满足的临床需求。 LEAD™平台能够高效地将siRNA特异性递送至脂肪、肌肉、免疫细胞及中枢神经系统等肝外组织，实现对致病基因高效、安全且持久的沉默，并大幅降低给药频率。2025年11月礼来就看上了该LEAD™肝外递送平台，与圣因生物达成合作，圣因生物筛选RNAi活性分子，礼来负责临床、商业化，圣因有权收取后续高达12亿美元里程碑。作为2021年才成立的公司，圣因能迅速搭建LEAD™肝外递送平台，跟其创始人王为民、王师钰均来自Dicerna不无关系（海外siRNA小龙头，其GalXC-Plus™递送平台涵盖了CNS、肌肉等肝外递送，已被诺和诺德33亿美元收购）。 2025年圣因生物两轮B轮融资累计超8.6亿元（1.1亿美元+1190万美元），吸引Invus、高瓴资本等中外资本加注。管线覆盖肥胖症、补体介导疾病等领域：肥胖症候选药SGB-7342（靶向INHBE）于2026年1月启动中国1期临床，临床前数据显示可强效减重并维持肌肉量；补体C3靶向药SGB-9768进入中国II期临床，I期数据显示单次给药后C3最大敲降达96.3%，获FDA孤儿药资格，具有同类最优潜力。 资料来源：圣因生物官网 03/ 浩博医药 聚焦创新疗法 浩博医药AusperBio成立于2019年，是一家在中国和美国同步运营的临床阶段创新药研发公司，核心团队来自Gilead、Sugen等国际顶尖药企，具备丰富的创新药研发与商业化经验，专注于开发具有First-in-class和Best-in-class潜力的自主创新靶向递送小核酸药物。公司拥有完全自主知识产权的Med-Oligo™ ASO 技术平台，核心聚焦于慢性乙型肝炎（HBV）的功能性治愈和肝脏疾病的高效靶向治疗，并积极拓展至肝脏以外的新靶点领域。其战略是将全球领先的Med-Oligo™寡核苷酸技术和特异高效的靶向递送平台相结合，推动一系列创新疗法的开发，从而解决目前未被满足的重大医疗需求。 浩博医药2025年融资超8.1亿元（6300万美元+5000万美元）。该新型非偶联ASO药物具有三重作用机制，IIa期数据显示，基线HBsAg 100-1000 IU/mL患者单药治疗24周，第72周临床治愈率达30%，停药后24周HBV DNA阴性率100%；目前已提前完成中国III期临床入组，同步推进海外II期试验。 04/ 海昶生物 聚焦核酸创新药 海昶生物创立于2013年，其创始人是前FDA高级审评员赵孝斌，他有着丰富的FDA工作经历。他于2010年加入FDA，担任FDA药审中心（CDER）资深审评员，主要负责复杂药物的审批工作，重点审查多肽、脂质体等药物的CMC一致性评价以及cGMP质量系统。此外，他还参与了FDA的纳米药物法规指南协调工作组，参与制订了多项脂质体相关药物的申报指南。在他的带领下，海昶生物核心技术QTsome®脂质纳米颗粒递送平台，突破国际核酸递送专利壁垒。 2025年获得近5亿元C轮融资，加码核酸创新药与高端复杂注射剂开发。海昶生物的研发管线广泛覆盖抗肿瘤、代谢病、镇痛、传染病等多个关键治疗领域。以抗肿瘤领域为例，针对原发性肝癌研发的小核酸创新药HC0301，海昶生物目前正在国内、中国香港以及美国同步开展多中心Ⅱ期临床试验，其研发进度在全球小核酸肿瘤精准治疗领域处于领先地位，具同类最佳潜质，公司已有商业化注射剂产品实现国际化营收。 资料来源：海昶生物 小核酸赛道已上市药物 截至2026年1月，全球共获批上市23款：15款ASO药物、8款siRNA药物。其中遗传罕见病类目是获批最多的适应症类别。  资料来源：摩熵医药数据库 但目前为止，中国本土企业自主研发的小核酸药物尚未有获批上市的产品，目前国内获批上市的小核酸药物均为跨国药企原研，例如诺华的英克司兰钠、赛诺菲的普乐司兰钠等。 不过，国内多家企业的小核酸药物已进入临床后期阶段，距离上市仅一步之遥。浩博医药的核心产品AHB-137（乙肝功能性治愈ASO药物）已完成中国III期临床入组，若试验数据积极，有望成为国内首个自主研发并获批上市的小核酸药物，预计2027年左右获批。 · 前景与挑战并存 · 全球小核酸药物市场，正以势不可挡的强劲势头，迈入高速发展期。“前景广阔与挑战并存”，是这一领域最鲜明的特质。 市场规模的扩容脚步从未停歇。从2019年的27亿美元，稳步增长至2024年的57亿美元，16.2%的复合年增长率，清晰彰显出技术潜力与临床价值，已获得市场的初步验证。 展望未来，增长动力更是后劲十足。在技术迭代升级、上市审批加速，以及临床数据持续积累的多重驱动下，市场增长曲线将进一步陡峭化。 具体来看，2029年市场规模有望突破206亿美元，2034年更将攀升至549亿美元的新高度。其中2024-2029年复合年增长率高达29.4%，即便到2029-2034年，仍能保持21.6%的稳健增速，长期增长蓝图已然清晰。 参考来源：弗若斯特沙利文报告 资本的热烈追捧，早已成为小核酸行业发展的重要风向标。2025年斩获的30亿元融资，不只是资本市场对技术成熟度的高度认可，更清晰折射出行业商业化落地的广阔前景。 技术突破尤其是递送系统的革新，正在为行业撬开更大成长空间。肝外递送等关键技术的持续迭代，不仅让小核酸药物的应用场景，从传统领域向更多疾病类型延伸，更在安全性与有效性上实现质的提升，为临床价值落地筑牢坚实基础。 但挑战与机遇向来共生。 高壁垒的研发环节，对企业的技术储备与资金实力提出严苛要求；行业竞争日趋激烈，也进一步加剧市场分化。而从临床研发到商业化落地的跨越，更是对企业渠道建设、支付准入、市场教育等综合能力的全面考验。 2026年，小核酸行业将正式步入“临床价值深度验证+商业化破冰攻坚”的关键阶段。洗牌在所难免，格局亟待重塑，这会是全年行业的主旋律。 在此背景下，唯有手握核心递送技术、构建差异化管线布局、具备全产业链整合能力的企业，方能在激烈竞争中站稳脚跟、脱颖而出。它们将持续推动小核酸疗法的技术革新与市场普及，最终让这一前沿疗法，真正走进更多患者的生活，带来治愈的希望。 扫码进群掌握CAR-T疗法 、干细胞疗法、基因疗法、溶瘤病毒、核酸药物全方位信息