Recombinant human coagulation factor VIIa(Nanjing Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Co., Ltd.)

关注并星标CPHI制药在线7月3日，国家药监局宣布正大天晴「重组人凝血因子VIIa」（TQG203）正式获批上市！作为国内首个打破外资垄断的国产仿制药，它终结了诺和诺德同类产品长达十余年的“独家供应”，让45万中国血友病患者迎来“救命药”本土化破局的关键一步。高难仿制，技术壁垒如何被攻破？重组人凝血因子 VIIa 的仿制难度极高，主要于其复杂的分子结构。该药物由 406 个氨基酸组成双链结构，且包含 O 糖基化、N 糖基化结构以及重链分子 N 末端的谷氨酸 γ 羧基化修饰 。这些修饰对于维持蛋白质的结构和功能至关重要，仿制过程中需要精准实现这些修饰，以确保生物活性，其难度如同在分子层面进行微雕，对技术精度要求极高。全球范围内，此前仅有诺和诺德掌握全流程生产技术，如今正大天晴成为全球第二家攻克这一技术的企业，也是国内首家突破该技术的药企。在研发过程中，正大天晴成功解决了表达体系纯化、稳定性控制等核心技术难题。在表达体系纯化方面，开发了高效的纯化工艺，能够从复杂的生物表达体系中分离出高纯度的重组人凝血因子 VIIa；在稳定性控制上，通过优化配方和储存条件，保证了药物在不同环境下的稳定性，有效延长了药物的有效期，为临床应用提供了可靠保障。    此前，国内重组人凝血因子 VIIa 完全依赖进口，供应链安全存在隐患。一旦国际形势变化、贸易受阻或原研企业生产出现问题，患者将面临断供风险。如今，国产仿制药的成功上市，实现了本土化生产，大大提高了药品供应的稳定性和安全性。从更长远角度看，此次技术突破为我国后续罕见病仿制药的开发提供了宝贵的技术范本和经验借鉴，有助于提升我国在罕见病药物研发领域的整体实力。降价可期，患者负担能否真正减轻？国产重组人凝血因子 VIIa 仿制药 TQG203 的上市，为降低患者治疗费用带来了希望。参考胰岛素、单抗类生物类似药等的市场规律，国产仿制药上市后，价格往往会出现明显下降，幅度通常在 30%-50% 。以诺和诺德的原研药为例，其年治疗费超过百万，给患者家庭带来了沉重的经济负担。TQG203 的出现，有望打破这一高价局面，大幅降低患者的经济门槛，使更多患者能够负担得起治疗费用。随着国产仿制药的上市，其纳入医保目录的概率大幅增加。国家一直致力于提升罕见病患者的医疗保障水平，已将 80 余种罕见病用药纳入国家医保药品目录 。重组人凝血因子 VIIa 作为治疗血友病的关键药物，国产仿制药的上市为其进入医保谈判提供了有力筹码。结合国家罕见病用药保障政策，未来患者的自付费用有望大幅降低，甚至可能进入 “万元级” 自付时代，这将极大地提高患者对药物的可及性。据估算，国内抑制物阳性血友病患者约有 1.8 万人 。由于原研药价格高昂，许多患者因经济原因放弃治疗，生活质量严重下降，甚至面临生命危险。TQG203 的上市，有望改变这一现状。价格的降低和医保覆盖的可能性增加，将使那些因费用而放弃治疗的患者重获生机，有机会接受有效的治疗，改善生活状况，回归正常生活。从 “首仿” 到 “替代”，本土药企如何破局？在竞争激烈的医药市场中，本土药企要实现从 “首仿” 到 “替代” 的跨越，需要制定清晰的战略规划。选择差异化定位策略，能够有效避开热门靶点的激烈竞争。以正大天晴研发的重组人凝血因子 VIIa 仿制药 TQG203 为例，该药物专注于高技术壁垒的罕见病药物领域，针对血友病这一临床刚需疾病进行研发。血友病患者长期面临着治疗药物短缺和高昂费用的问题，TQG203 的出现，精准地满足了这一细分市场的需求，构建起了强大的竞争护城河 。这种差异化的定位，使企业能够在特定领域深耕细作，积累技术和市场优势，提升自身的核心竞争力。政策的支持对于本土药企的发展至关重要。国家药品监督管理局（NMPA）为加速药品审批，开通了优先审评通道，这大大缩短了药品的上市时间，使患者能够更快地受益于新药。血友病用药被纳入《第二批临床急需境外新药名单》，凸显了国家对罕见病药物的重视 。这些政策举措为国产仿制药的快速上市和推广提供了有力保障，加速了国产替代的进程。药企应积极关注政策动态，充分利用政策红利，加快研发和申报进度，推动产品尽快进入市场。重组人凝血因子 VIIa 仿制药的成功获批，标志着我国生物药化学、制造与控制（CMC）能力取得了重大突破，已跻身国际先进梯队。在研发过程中，我国药企在表达体系纯化、稳定性控制等关键技术环节取得了显著进展，这些技术的突破不仅为该仿制药的成功上市奠定了基础，也为后续创新药的研发和生产积累了宝贵经验 。强大的 CMC 能力是创新药出海的重要基础，能够确保药物的质量、安全性和有效性符合国际标准。未来，我国药企可以凭借在 CMC 领域的优势，加强国际合作与交流，推动更多创新药走向国际市场，提升我国生物医药产业在全球的影响力。最后TQG203的获批，不仅是正大天晴的胜利，更是中国仿制药产业向“高技术、高价值”转型的里程碑。当国产药企敢于挑战分子结构复杂、工艺门槛极高的生物类似药，当“天价救命药”终因本土化生产而垂下高昂头颅，我们看到的不仅是45万血友病患者的曙光，更是一个国家对生命健康权最深切的守护。仿制药的终极使命，从不是简单的复制，而是让每一个生命，都能平等地握住希望。END智药研习社近期直播预告来源：CPHI制药在线声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼点击阅读原文，进入智药研习社~

今天的医疗圈发生了哪些与你有关的大事？更新、更全的医学动态3分钟一网打尽********今日关键词：医保诈骗案，食脑虫，慢性病来源 | 医脉通作者 | 晚报君新闻60秒➤上海警方公布多起医保诈骗案 @警民直通车上海 7月3日，上海市公安局召开新闻发布会，披露多起医保诈骗案。会议通报，2025年以来，上海警方持续推进打击欺诈骗保专项行动，截至目前共捣毁全市医保诈骗团伙7个，抓获犯罪嫌疑人130余名，涉案金额达1400余万元。此外，上海市各级医保部门通过线上稽核、现场检查等方式，累计检查定点医药机构1657家，通过审核扣减、追款、自查自纠等手段追回医保基金3.07亿元。其中，一个以定点医疗机构为主体的医保诈骗团伙，连续数年骗取国家医保基金超1200万元，被成功打击。上海虹口警方抓获主要犯罪嫌疑人34人，并抓获协助诈骗的上海市参保人员59人。 ➤男童打水仗后发烧感染食脑虫，治疗进展引关注 @人民日报健康客户端 近日，“男童打水仗后发烧感染食脑虫”引发广泛关注。7月3日，男童妈妈发文称，孩子如今意识很好，但是走路有点飘、没办法好好走路。复旦大学附属华山医院感染科副主任王新宇已来到复旦大学附属儿科医院进行会诊，专家建议使用国产的硝羟喹啉进行治疗，目前已与制药公司联系上，在走伦理用药流程。医药60秒➤正大天晴重组人凝血因子VIIa获批治疗血友病 @国家药品监督管理局 7月3日，国家药品监督管理局官网显示，正大天晴的注射用重组人凝血因子VIIa（TQG203）已获批上市，适应症为抑制物阳性先天性血友病A或B患者以及某些特定类型罕见出血性疾病患者群体出血的治疗和外科手术或有创操作出血的防治。 ➤恒瑞医药干眼病创新药国内获批上市 @国家药品监督管理局 7月3日，国家药品监督管理局官网显示，恒瑞医药引进的SHR8058滴眼液获批上市，用于治疗睑板腺功能障碍相关干眼病。临床研究显示，SHR8058滴眼液组可缓解干眼症状，包括疼痛、干眼症症状意识、干燥频率等。健康60秒➤世卫组织呼吁：大幅提高烟酒和含糖饮料价格 @新华社 世界卫生组织7月2日发起一项名为“三三五”的倡议，意为“到2035年落实三项健康税”，旨在通过征税“到2035年将烟草、酒和含糖饮料这三类不健康产品中任一类、两类或全部三类的实际价格提高至少50%”。以此，呼吁各国通过征税大幅提高烟酒和含糖饮料的价格，以增加公共收入，减少慢性病。具体措施将考虑各国不同国情。 世卫组织称，这三类产品的消费助长了非传染性疾病的流行，而心脏病、癌症和糖尿病等非传染性疾病导致的死亡人数占全球死亡人口的75%以上。仅烟草一类就每年导致700多万人死亡。最近一份报告显示，将这三类产品的价格一次性提高50%，预计可在今后50年内避免5000万例过早死亡病例。此外，这样做预计还可在今后10年内，在减少不健康产品消费的同时，在全球增加1万亿美元公共收入。 ➤热浪来袭！警惕“高温杀手”热射病 @新华社 高温、热浪，局地最高气温超过40℃……近来，我国多地医疗机构接诊的热射病病例不断增加。作为最严重的中暑类型，热射病的危害大、死亡率较高。专家介绍，炎热酷暑、高温高湿环境中，人体产热与散热调节功能失衡，“冷却系统”崩溃，核心温度迅速升高、超过40℃，大脑“宕机”，出现谵妄、惊厥、昏迷，以及多器官功能障碍。这是热射病的发病机制和症状。一旦发生疑似热射病症状，则需立即就医，在等待救护车时，可用冰袋敷于颈部、腋下等，帮助快速降温。责编｜Atai封面图来源｜医脉通重磅！两部门联合发文支持创新药，将给医生带来怎样的挑战？降薪潮下，医护正在迎来职业危机医脉通是专业的在线医生平台，“感知世界医学脉搏，助力中国临床决策”是平台的使命。医脉通旗下拥有「临床指南」「用药参考」「医学文献王」「医知源」「e研通」「e脉播」等系列产品，全面满足医学工作者临床决策、获取新知及提升科研效率等方面的需求。☟戳这里，更有料！