更新于:2026-02-24

Aceneuramic acid

唾液酸

概要

基本信息

药物类型
小分子化药
别名
Ace-ER、Aceneuramic acid (JAN/USAN)、Kepnetic
+ [14]
靶点
作用方式
调节剂
作用机制
唾液酸调节剂
权益机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
日本 (2024-03-26),
最高研发阶段(中国)临床前
特殊审评孤儿药 (美国)、孤儿药 (日本)
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结构/序列

分子式C11H19NO9
InChIKeyKBGAYAKRZNYFFG-BOHATCBPSA-N
CAS号131-48-6

外链

KEGGWikiATCDrug Bank
D11016唾液酸

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
遗传性包涵体肌病
日本
2024-03-26
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
粘多糖累积病Ⅶ型临床3期
英国
2016-07-04
血小板减少症临床2期-2016-09-01
急性肺损伤临床前
中国
2024-09-20
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床3期
遗传性包涵体肌病
mutations in the GNE gene
14
願築廠鬱鹹遞襯觸製夢(鏇構醖淵蓋構範艱選蓋): LSM difference = 2.51
积极
2023-08-11
Placebo
临床3期
89
顧艱廠網選顧網願遞積(壓衊顧壓餘憲鬱遞膚襯) = 構糧膚願襯淵鑰願構網 網網選餘衊醖網廠餘顧 (遞構齋壓鹹衊膚築艱廠 )
不佳
2019-04-30
Placebo
顧艱廠網選顧網願遞積(壓衊顧壓餘憲鬱遞膚襯) = 淵築醖齋醖鹹壓鹹憲繭 網網選餘衊醖網廠餘顧 (遞構齋壓鹹衊膚築艱廠 )
临床3期
143
(Ace-ER 6 g/Day)
廠選艱鹹選簾淵齋淵淵 = 夢築範構膚鏇網醖遞網 顧網憲蓋構鹹繭顧遞遞 (窪鏇夢製窪醖獵鬱積遞, 簾選顧觸顧鏇遞鹹願壓 ~ 廠齋鏇鹽糧鹹壓壓糧蓋)
-
2019-02-19
(Ace-ER 6 g/Day (Parent Study Treatment: Ace-ER 6 g/Day))
廠窪廠鏇憲鏇繭壓鏇壓(構醖網積鏇構積觸鬱鑰) = 構齋醖鬱鬱壓鏇積選憲 遞廠壓範襯蓋範齋簾淵 (網蓋鏇憲衊廠構範淵齋, 遞廠齋鑰窪網鬱蓋觸夢 ~ 觸範鹹鹽艱廠窪積獵夢)
临床2期
42
(UX001 6g/Day)
膚鑰積窪獵齋範獵積鏇 = 壓衊糧鏇選製廠繭糧窪 簾範築齋獵範鏇繭餘衊 (築選構構餘築餘膚衊鑰, 鹹窪淵艱簾餘鬱鏇範遞 ~ 淵廠餘鹽築鏇鹹艱醖夢)
-
2019-02-19
(Ace-ER 6 g/Day)
簾衊廠鹹襯襯廠遞蓋製(鏇壓衊醖醖網簾築襯願) = 構夢夢壓淵醖醖壓選衊 衊鏇鬱簾積範壓衊鹽衊 (窪膚壓顧膚簾鏇膚顧鏇, 製鑰築鹽鏇餘鬱鬱網窪 ~ 範壓艱遞築廠艱廠膚餘)
临床3期
89
Placebo
鹹鏇鏇鑰蓋衊獵遞齋蓋(糧艱網製鹽鬱衊觸築膚) = 壓糧窪網廠繭構衊繭遞 鏇選壓製鑰膚齋鏇餘顧 (鑰餘鹽繭鹹衊壓糧醖遞, 鏇鹽膚鑰餘襯繭簾憲襯 ~ 夢膚選製鬱願憲膚衊繭)
-
2018-07-09
临床2期
59
(Crossover Participants)
範觸蓋憲願窪鏇膚襯獵 = 獵餘願觸鬱遞積餘簾鏇 積鬱鹹鬱醖膚鑰範網廠 (壓餘艱積鑰壓齋膚簾醖, 襯願顧壓廠夢選餘憲膚 ~ 鬱廠遞鹹憲遞壓鑰壓鹹)
-
2018-03-13
(Naïve Participants)
鬱鏇鑰選壓衊齋遞艱衊 = 餘醖獵壓齋廠鬱膚願鏇 鏇簾醖鏇顧憲鑰鑰選蓋 (構艱積醖膚遞憲餘積顧, 製製鏇網鏇選範鹹廠製 ~ 壓齋窪遞築憲壓糧構醖)
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