MT-027

2026年1月6日在发表于Nature Communications杂志上的研究论文（题目：Intrathecal CRISPR-edited allogeneic IL-13Ra2 CAR T Cells for recurrent high-grade Glioma: preclinical characterization and phase I trial）中，茂行生物全面报告了MT026治疗复发性高级别胶质瘤的人体临床试验结果。 这项由茂行生物与苏州大学附属第四医院黄煜伦教授团队共同完成的研究聚焦于既往所有标准治疗均告失败、预期生存期极短的患者群体。核心数据展现了MT026的突破性潜力：在入组的5例患者中，观察到80%的客观缓解率，包括1例完全缓解和3例部分缓解。更关键的是，在整个治疗过程中，未发生任何≥3级的治疗相关不良事件、严重的细胞因子释放综合征、神经毒性或移植物抗宿主病，安全性特征显著。从肿瘤复发并入组算起，患者的中位总生存期达到13.1个月，既往治疗中位生存期仅为7.7个月，实现了70%的增长。为这一极度难治的患者群体带来了新的希望。 截至2025年12月，自体CAR-T治疗在中国上市的为8款，全部针对的是血液恶性肿瘤，靶点集中在CD19或BCMA，价格区间99–129万元/疗程。 在实体瘤治疗领域，CAR-T治疗主要面临4大难题：1、靶点异质性。2、免疫抑制微环境。3、肿瘤异质性/抗原逃逸。4、安全性（脱靶/神经毒性）。即便能够突破这4大难题，自体CAR-T仍然面临造价高昂，无法普遍推广的困境。 目前在全球在胶质瘤进入临床Ⅰ/Ⅱ期的CAR-T治疗管线数量不多，主要集中在IL-13Rα2和B7H3两个靶向。 1 靶向 IL-13Rα2 ChiCTR2000028801（I期，已完成）：即本次结果发表在Nature子刊的MT026治疗复发性高级别胶质瘤的人体临床试验。 NCT02208362（I 期，已完成）：City of Hope癌症中心主导，针对复发高级别胶质瘤（以 rGBM 为主），评估局部 / 脑室内输注IL-13Rα2 CAR-T的安全性与剂量，65例患者，中位OS 7.7个月。 NCT05168423（I 期，招募中）：宾夕法尼亚大学，EGFR扩增IDH野生型rGBM，评估EGFR-IL13Ra2双靶点CAR-T的安全性、剂量与疗效。 2 靶向 B7-H3 MT027（美国FDA II期）：茂行生物2025年12月获批美国FDA II期临床试验。适应症：复发GBM，采用非病毒基因编辑异体CAR-T，是全球进展最快的以B7H3为靶点的CAR-T项目之一。茂行生物的通用型CAR-T细胞疗法MT027（靶向B7H3抗原）已获美国FDA批准开展Ⅱ期临床试验，用于治疗复发性胶质母细胞瘤（rGBM）。该疗法是全球首个针对实体瘤进入注册性Ⅱ期临床的通用型CAR-T产品，标志着异体CAR-T治疗实体瘤领域的重大突破。尤其针对胶质母细胞瘤这一具有血脑屏障、高度异质性的“堡垒”。非病毒基因编辑工艺：突破行业普遍采用的病毒载体技术，显著提升产品安全性和制备可控性，代表下一代细胞治疗方向。 TX103（中美双批 I 期许可，招募中）：拓新天成公司研发的自体CAR-T细胞用于复发/进展性4级胶质瘤，评估抗B7-H3 CAR-T的安全性与抗肿瘤活性，含脑室内（ICV）与腔内（ICT）双路径给药。 QH104A（中美双批 I期）：（清辉联诺）研发的B7H3靶向 CAR-γδ T细胞药物，拟用于复发或进展的中枢神经系统恶性肿瘤，是全球首个针对实体瘤实现中美双批的异体细胞药物。 这其中比较亮眼的为MT027异体CAR-T治疗复发胶质瘤。近几年来，通用型的异体 CAR-T（Allogeneic CAR-T）逐渐显露头角，相比自体CAR-T（Autologous CAR-T）的核心优势可概括为以下几点： 1. 制备速度快：现货即用，无需等待。 2. 成本价格低：规模效应，降本 30–60%。 3. 细胞质量好：细胞年轻健康，功能更强。 4. 治疗灵活性高：多轮输注、联合用药更容易。 5. 适应人群广：扩大至“不能采血或制备失败”患者。 6. 标准化与监管方便：产品一致性高，利于全球多中心试验。 专家寄语 苏州大学附属第四医院神经外科黄煜伦主任表示：在7年的合作中，团队与茂行生物团队不断的沟通反馈改进，终于将通用型CAR-T推动到了临床II期。这个过程是艰难的，但是付出是值得的。这使得胶质瘤患者除了过往的标准治疗以外，又有了新治疗手段的可能性，也希望老百姓能承担的起的细胞疗法早日上市。 2024-2026年，实体瘤CAR-T已从“概念验证”迈向“疗效-安全双突破”。相信在未来3-5年，实体瘤异体CAR-T将有望成为临床“常规武器”，并且为广大全球患者带来治疗的希望。 专家简介 黄煜伦 主任医师 苏州大学附属第四医院（苏州市独墅湖医院） 苏州大学附属第四医院（苏州市独墅湖医院）神经外科科主任兼学科带头人，主任医师、博士生导师 中国抗癌协会胶质瘤专委会委员，中国医师协会胶质瘤专委会MDT学组委员，中国医师协会神经外科分会电生理学组委员，中国医药创新促进会脑神经药物临床研究专业委员会委员，中国微循环学会神经变性病专业委员会脑积水学组委员，江苏省抗癌协会神经肿瘤分会委员，江苏省医学会神经外科分会内镜学组委员，江苏省医师协会神经外科分会颅底学组委员 长期致力于各类脑肿瘤临床、基础和教学工作，特别是脑胶质瘤、垂体瘤、颅底肿瘤、转移瘤的治疗；在正常压力脑积水以及复杂脑积水的治疗，注重手术中脑功能的保护，在胶质瘤规范化综合治疗以及免疫治疗（CAR-T细胞）方面有独到的见解。在国内外发表刊物论文60余篇，SCI论文30余篇，最高影响因子16.09分；承担国家级省部级基金共5项 识别二维码，前往黄煜伦 主任医师学术主页 查看更多精彩内容 声明：脑医汇旗下神外资讯、神介资讯、脑医咨询、AiBrain所发表内容之知识产权为脑医汇及主办方、原作者等相关权利人所有。未经许可，禁止进行转载、摘编、复制、裁切、录制等。经许可授权使用，亦须注明来源。欢迎转发、分享。 投稿/会议发布，请联系400-888-2526转3 脑医汇App全新功能“AI问答”正式上线，您临床实践中的得力助手！欢迎点击“阅读原文”了解更多！ 点分享 点收藏 点点赞 点在看