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A Phase II, Open-Label, Multicenter Study With a Safety Run-In to Evaluate the Safety, Tolerability, Efficacy, Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of MT027 Administrated Intracerebroventricularly in Patients With Recurrent or Progressive Glioblastoma (WHO Grade 4)
This is a Phase II trial to evaluate the safety, tolerability, efficacy, and PK/ pharmacodynamic profiles of MT027 injected via ICV in participants with recurrent or progressive IDH-wildtype glioblastoma (WHO 2021 CNS Grade 4), who have previously received standard of care (SOC) therapy.
Each participant will undergo screening, treatment (receiving MT027 at a dose of 3×10^7 cells), safety follow-up, and long-term follow-up periods.
MT027 will be given via ICV injection on Day 1 & Day 15 of the first 28-day cycle. If the participant does not experience any unacceptable toxicities and disease progress in the first cycle, additional treatment may be continued bi-weekly in a 28-day cycle (Days 1 & Day 15 of the 28-day cycle) until intolerable toxicity, disease progression, withdrawal from the study, or death, whichever comes first. After the last dose, there will be a safety follow-up period lasting for 1 year and then a long-term follow-up up to 15 years.
A Single-arm, Dose-escalation Phase I Clinical Study on Evaluating the Tolerability, Pharmacokinetic Characteristics, Safety and Preliminary Efficacy of MT027 in Patients with Recurrent or Progressive High-grade Glioma
The clinical protocol plans to preset three dose groups, namely 1×10⁷ cells per dose, 3×10⁷ cells per dose, and 6×10⁷ cells per dose. The injection will be administered once every three weeks, adopting a "3 + 3" dose escalation design. The dosing interval is based on the pharmacokinetic (PK), safety and preliminary efficacy data of MT027 investigator-initiated trial (IIT) previously conducted at Dushu Lake Hospital of Soochow University. Accordingly, it is recommended to maintain the dosing interval of once every three weeks, with a window period of ±7 days. According to past experience, the dosing cycle should be at least 6 cycles, with each cycle lasting 21 days. If patients still benefit after more than 6 cycles, they can continue to receive the medication until no further benefit is achieved. The number of treatment sessions is approximately 6 to 9 times. However, the specific number of treatment sessions will generally be determined by the investigator based on the patient's disease condition.
A Single-arm, Dose-escalating Phase I Clinical Trial to Evaluate the Tolerability, Safety, Pharmacokinetic , and Efficacy of MT027 in Patients with Brain, Meninges, and Spinal Cord Metastatic Solid Tumors
MT027 is an off-the-shelf, allogeneic chimeric antigen receptor T cell (UCAR-T) injection prepared from healthy donor T cells targeting B7-H3. It is a next-generation, ready-to-use CAR-T product that can be used immediately and promptly for patients to solve the problem of unmet medical needs for a large number of patients who have a demand for CAR-T therapy but cannot receive it due to the common reasons of long production cycle, insufficient production capacity, and incompatibility of patients' T cells with the production conditions. In addition, the expected medical cost of allogeneic CAR-T cells is significantly lower, which can greatly alleviate the economic burden on patients.
MT027 is prepared by expressing a chimeric antigen receptor (CAR) targeting B7H3 on gene-edited T cells through gene modification technology. MT027 products targeting the B7H3 target developed by Moxing Biotech avoid the potential graft-versus-host disease (GvHD) and host anti-graft reaction (HvGR) caused by the interaction between exogenous T cells and the patient's immune system, and have shown good safety and efficacy in recurrent high-grade glioma in the initial phase.
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【转载自“E药经理人”公众号,本文略有删改】
近日,茂行生物再次获评由E药经理人推出与发布的“2026中国医药创新种子企业100强”。这是公司连续第四年获得该项荣誉。对一家长期聚焦通用型CAR-T、并将首发阵地放在复发性脑胶质瘤等极难领域的创新药企业而言,这份认可不仅是对阶段性研发成果的肯定,也记录了一支团队在创新、艰难、长期的临床硬需求中持续向前的轨迹。
茂行生物获评“2026中国医药创新种子企业100强”
脑胶质瘤,尤其是复发性胶质母细胞瘤,是肿瘤治疗中最难攻克的领域之一。它生长在人体最精密、最脆弱的器官中,既有血脑屏障、肿瘤异质性和免疫抑制微环境等生物学难题,又有神经功能保护、局部炎症控制和递送路径选择等临床挑战。疗效要足够强,才可能压制快速进展的肿瘤;安全性又必须足够细,才不会让治疗本身伤及患者珍贵的神经功能。这样的研发,像是在豆腐上跳舞:每一步都要有力量,也必须有分寸。
在尚小云博士带领下,茂行生物没有选择最拥挤、最容易被理解的方向,而是坚定瞄准真实而迫切的临床硬需求。公司以B7-H3靶向通用型CAR-T产品MT027为核心,聚焦复发性脑胶质瘤,并向脑转移等颅内实体瘤场景延展。这个选择并不轻松,却指向了创新药最朴素的价值判断:哪里患者缺少有效选择,哪里就更需要有人把科学问题、工程问题和临床问题一件件拆开。
过去几年,茂行生物通过研究者发起的临床研究持续推进MT027的探索。团队大胆假设,也小心求证:从靶点选择、局部给药路径、剂量与给药节奏,到细胞制备工艺、伴随检测和安全监测体系,每一个环节都围绕“有效且安全”这两个字反复打磨。现有IIT资料显示,MT027在14例复发性胶质母细胞瘤患者中观察到积极的生存信号,中位总生存期约15.9个月;安全性方面,以低级别炎症和可监测反应为主,未见确证的CAR-T相关严重CRS等信号。对于脑肿瘤这样的高风险适应症而言,这样的进展来之不易,也更需要被审慎、规范地推进到下一阶段验证。
茂行生物所坚持的“慢即是快”,并不是放慢创新,而是在生命面前保持足够的敬畏。创新药研发不是把概念讲得更快,而是把证据做得更扎实;不是把风险说得更轻,而是把风险识别、管理和验证做得更细。围绕MT027,公司持续推进非病毒基因编辑工艺、质量控制体系、临床方案和国际注册路径的迭代,力求让一款面向极难实体瘤的细胞治疗产品,既有突破疾病边界的勇气,也有经得起临床和监管检验的稳健。
这条路并非只难在科学上。对于从零到一的创新项目,资金、资源和信任同样是每天都要面对的考验。一路走来,茂行生物管理团队反复向投资人解释产品前景、临床价值和技术路径,也承受着早期项目常见的质疑:实体瘤CAR-T能否做成,脑胶质瘤是否太难,通用型细胞治疗能否在安全性和有效性之间找到窗口。为了保证公司运营和创新药项目持续推进,团队曾通过信用担保、房屋抵押贷款、亲友借款等多种方式筹措资金;管理层带头降薪、缓发工资。艰难时刻没有被包装成口号,而是被拆成一个个必须解决的现实问题。
近期,一系列里程碑让这份长期坚持有了更清晰的回响。MT027获得美国FDA针对复发性胶质母细胞瘤的二期临床批件,并已启动后续临床开发;公司另一条脑胶质瘤相关管线MT026的早期临床数据发表于Nature Communications,显示出良好的安全性和初步抗肿瘤活性;叠加本次连续第四年入选“中国医药创新种子企业100强”,茂行生物正在把多年IIT积累、工艺创新和临床方案探索,逐步转化为可被行业看见、可被监管检验、也可被患者期待的阶段性成果。
连续四年入选,不是终点,而是一种提醒:真正有价值的创新,往往发生在最难、最慢、最不容易被短期理解的地方。茂行生物将继续以临床需求为牵引,以技术创新为支撑,以对人和生命的高度敬畏为底线,稳步推进MT027及后续管线的临床开发。面向脑肿瘤这一几乎没有捷径的战场,公司希望用可重复、可审计、可转化的证据,去回答一个最重要的问题:能否为仍在等待新选择的患者,带来更长久、更安全的获益。
BioVillage杭州湾生命科技园&宏沣投资
BioVillage杭州湾生命科技园位于宁波前湾新区(原杭州湾新区),建设专业孵化器和企业独栋,其中园区公共实验室除提供实验室、仪器设备外, 还配备仪器设备的集中管理,以及与园区CRO龙头企业康龙化成合力搭建全流程、一体化新药研发服务平台,可加速企业“从研究到产品”的进程。并且,园区配有一支市场化运作的VC基金(宏沣投资),拥有一支经验丰富的基金管理团队,投资生命科技初创期、早期项目,为生物医药创新发展助力。
近日,茂行生物再次获评由E药经理人推出与发布的“2026中国医药创新种子企业100强”。这是公司连续第四年获得该项荣誉。对一家长期聚焦通用型CAR-T、并将首发阵地放在复发性脑胶质瘤等极难领域的创新药企业而言,这份认可不仅是对阶段性研发成果的肯定,也记录了一支团队在创新、艰难、长期的临床硬需求中持续向前的轨迹。
茂行生物获评“2026中国医药创新种子企业100强”
脑胶质瘤,尤其是复发性胶质母细胞瘤,是肿瘤治疗中最难攻克的领域之一。它生长在人体最精密、最脆弱的器官中,既有血脑屏障、肿瘤异质性和免疫抑制微环境等生物学难题,又有神经功能保护、局部炎症控制和递送路径选择等临床挑战。疗效要足够强,才可能压制快速进展的肿瘤;安全性又必须足够细,才不会让治疗本身伤及患者珍贵的神经功能。这样的研发,像是在豆腐上跳舞:每一步都要有力量,也必须有分寸。
在尚小云博士带领下,茂行生物没有选择最拥挤、最容易被理解的方向,而是坚定瞄准真实而迫切的临床硬需求。公司以B7-H3靶向通用型CAR-T产品MT027为核心,聚焦复发性脑胶质瘤,并向脑转移等颅内实体瘤场景延展。这个选择并不轻松,却指向了创新药最朴素的价值判断:哪里患者缺少有效选择,哪里就更需要有人把科学问题、工程问题和临床问题一件件拆开。
过去几年,茂行生物通过研究者发起的临床研究持续推进MT027的探索。团队大胆假设,也小心求证:从靶点选择、局部给药路径、剂量与给药节奏,到细胞制备工艺、伴随检测和安全监测体系,每一个环节都围绕“有效且安全”这两个字反复打磨。现有IIT资料显示,MT027在14例复发性胶质母细胞瘤患者中观察到积极的生存信号,中位总生存期约15.9个月;安全性方面,以低级别炎症和可监测反应为主,未见确证的CAR-T相关严重CRS等信号。对于脑肿瘤这样的高风险适应症而言,这样的进展来之不易,也更需要被审慎、规范地推进到下一阶段验证。
茂行生物所坚持的“慢即是快”,并不是放慢创新,而是在生命面前保持足够的敬畏。创新药研发不是把概念讲得更快,而是把证据做得更扎实;不是把风险说得更轻,而是把风险识别、管理和验证做得更细。围绕MT027,公司持续推进非病毒基因编辑工艺、质量控制体系、临床方案和国际注册路径的迭代,力求让一款面向极难实体瘤的细胞治疗产品,既有突破疾病边界的勇气,也有经得起临床和监管检验的稳健。
这条路并非只难在科学上。对于从零到一的创新项目,资金、资源和信任同样是每天都要面对的考验。一路走来,茂行生物管理团队反复向投资人解释产品前景、临床价值和技术路径,也承受着早期项目常见的质疑:实体瘤CAR-T能否做成,脑胶质瘤是否太难,通用型细胞治疗能否在安全性和有效性之间找到窗口。为了保证公司运营和创新药项目持续推进,团队曾通过信用担保、房屋抵押贷款、亲友借款等多种方式筹措资金;管理层带头降薪、缓发工资。艰难时刻没有被包装成口号,而是被拆成一个个必须解决的现实问题。
近期,一系列里程碑让这份长期坚持有了更清晰的回响。MT027获得美国FDA针对复发性胶质母细胞瘤的二期临床批件,并已启动后续临床开发;公司另一条脑胶质瘤相关管线MT026的早期临床数据发表于Nature Communications,显示出良好的安全性和初步抗肿瘤活性;叠加本次连续第四年入选“中国医药创新种子企业100强”,茂行生物正在把多年IIT积累、工艺创新和临床方案探索,逐步转化为可被行业看见、可被监管检验、也可被患者期待的阶段性成果。
连续四年入选,不是终点,而是一种提醒:真正有价值的创新,往往发生在最难、最慢、最不容易被短期理解的地方。茂行生物将继续以临床需求为牵引,以技术创新为支撑,以对人和生命的高度敬畏为底线,稳步推进MT027及后续管线的临床开发。面向脑肿瘤这一几乎没有捷径的战场,公司希望用可重复、可审计、可转化的证据,去回答一个最重要的问题:能否为仍在等待新选择的患者,带来更长久、更安全的获益。
一审| 石宛佳
二审| 李芳晨
三审| 李静芝
6月24日至26日,由中国医药生物技术协会、成渝双城区域细胞制备应用协同创新中心(四川省华大遗传学研究院)主办,中国医药生物技术协会基因与细胞治疗分会协办的全国《细胞与基因治疗技术》系列培训第一期(成都)在四川成都成功举办。本次培训聚焦细胞与基因治疗技术规范化发展和临床转化应用能力建设,来自医疗机构、生物医药企业及相关单位的学员参加培训,圆满完成各项课程安排和结业考核。
本次培训旨在落实国务院《生物医学新技术临床研究及临床转化应用管理条例》(国务院令第818号)要求,进一步规范细胞与基因治疗临床研究与转化应用,提升相关从业人员专业能力。培训为期3天,共设置20节专业课程、24学时,采取线下集中授课、案例研讨、互动工作坊、专家现场点评和闭卷考试相结合的方式进行。
开班仪式上,中国医药生物技术协会秘书长赵北海出席并发言。他表示,细胞与基因治疗是生物医药创新发展的重要方向,规范化、标准化和专业化人才培养是推动行业高质量发展的基础支撑。协会将持续发挥行业组织作用,推动产学研医协同联动,助力我国细胞与基因治疗领域健康、有序、规范发展。
成渝双城细胞中心丁显平院士、海南博鳌乐城先行区管理局孔宪凯总监、四川大学华西医院杨莉教授与邓洪新教授、苏州茂行生物尚小云博士、特色生物资源研究与利用川渝共建重点实验室吴亚辉博士、成渝双城细胞中心范文璧副主任医师与霍光同主任医师等专家学者亲临授课。
本次培训紧扣行业发展需求和实践难点,既关注国务院令第818号解读、细胞治疗基础原理、质量控制与风险管控等关键问题,也突出项目申请、备案材料撰写、项目设计模拟、方案点评指导和科室建设落地难点等实务内容。通过专家授课、现场答疑和圆桌交流,学员进一步加深了对细胞与基因治疗临床研究规范要求、技术路径和转化流程的理解。
培训最后组织结业考试,并为考核合格学员颁发《细胞与基因治疗技术》培训合格证书。此次培训的举办,为医疗机构和生物医药相关单位搭建了专业学习与交流平台,对提升从业人员规范意识、实践能力和质量安全水平具有积极意义。系列培训第二期将于2026年7月22日至24日在哈尔滨举办。中国医药生物技术协会将继续推进全国《细胞与基因治疗技术》系列培训工作在全国各地开展,为我国细胞与基因治疗技术规范化、标准化和高质量发展提供人才支撑。
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