MT-027

从血液肿瘤到实体瘤，从自体CAR-T到通用型疗法，2026年前四个月的新药审批记录着生物医药产业最前沿的突破与变革。 2026年4月2日，美国FDA授予CAR-T疗法Tecartus完全批准，用于治疗成人复发或难治性套细胞淋巴瘤患者。同一天，礼来的小分子口服减肥药orforglipron（商品名Foundayo）在美上市，FDA称这是“自2002年以来最快的新药审批”。 在大洋彼岸的中国，国家药监局2026年第一季度共批准14个1类创新药上市，其中4个来自广东，约占获批总数的30%。这些新药覆盖慢性肾病贫血、心肌缺血诊断、肺癌淋巴结转移检查等多个临床急需领域。 01 中国新药审批：14款1类创新药密集上市 2026年前四个月，中国创新药审批呈现“开门红”态势。根据国家药监局官网公布的创新药品名录，第一季度全国共批准14个1类创新药上市。 广东成为创新药重要策源地，共有4款新药获批，占全国总数的近三成。这4款“广东造”创新药包括： 罗赛促红素α注射液（商品名：新比澳）：由广东三生制药有限公司申报，用于治疗因慢性肾脏病引起的贫血，且正在接受促红细胞生成素治疗的血液透析患者。 盐酸去甲乌药碱注射液：由珠海润都制药股份有限公司申报，为心脏负荷试验药物，适用于核素心肌灌注显像，以评估心肌缺血。 锝[99mTc]佩昔瑞特加肽注射液及制备该药品的注射用锝[99mTc]佩昔瑞特加肽药盒：由佛山瑞迪奥医药有限公司申报，这是中国自主研发的全球首个用于SPECT显像的1类创新核药。 其他重要获批新药包括： 德莫奇单抗注射液：2026年3月27日获批上市。 硫酸索西美雷塞片（商品名：济乐美）：2026年2月28日附条件批准，适用于至少接受过一种系统性治疗的KRAS G12C突变型的晚期非小细胞肺癌成人患者。 罗伐昔替尼片（商品名：安煦）：2026年2月28日批准，适用于中危-2或高危的原发性骨髓纤维化等成人患者的一线治疗。 安沐奇塔单抗注射液（商品名：益赛拓）：2026年2月13日批准，用于治疗适合系统治疗或光疗的中度至重度斑块状银屑病成人患者。02 FDA新药审批：56个新分子实体排队待审 美国FDA在2026年伊始就面临着繁重的审评任务。根据药智数据统计，2026年FDA将审评56个新分子实体与创新生物制品药物。 已获批或预计获批的重要新药包括： Zycubo（copper histidinate）：2026年1月12日获批，是FDA于2026年批准的首个用于儿科门克斯病的治疗药物，也是该疾病自1962年发现以来的首款获批药物。 Ebvallo（tabelecleucel）：一种同种异体、EBV特异性T细胞免疫治疗，用于EBV阳性移植后淋巴增殖性疾病，PDUFA日期为2026年1月10日。 Clemidsogene lanparvovec（RGX-121）：针对黏多糖贮积症II型的一次性AAV基因治疗，预计审批时间为2026年2月8日。 Bysanti（milsaperidone）：用于双相I型障碍的急性躁狂/混合发作及精神分裂症，预计审批时间2026年2月21日。 TransCon CNP（navepegritide）：用于软骨发育不全的青春期前儿科患者，预计审批时间2026年2月28日。 Linerixibat：用于原发性胆汁性胆管炎患者的胆汁淤积性瘙痒，预计审批时间2026年3月24日。该药已于2026年3月17日获得FDA批准，成为60年来首个针对PBC胆汁郁积性瘙痒的新疗法。 Icotrokinra（盐酸伊可白滞素片）：全球首个获批口服IL-23受体拮抗剂，用于治疗中度至重度斑块状银屑病，于2026年3月17日获得FDA批准。 orforglipron（商品名Foundayo）：礼来的小分子口服减肥药，于2026年4月1日获批，治疗成人肥胖和伴有并发症的超重。03 CAR-T疗法：从血液肿瘤到实体瘤的突破 CAR-T细胞疗法在2026年继续取得重要进展，特别是在实体瘤治疗领域实现了突破。 中国CAR-T进展： 普基奥仑赛注射液：由重庆精准生物技术有限公司研发，于2025年11月7日获国家药监局批准上市。这是国内首款自研儿童白血病CAR-T治疗产品，也是全球同靶点（CD19）首个人源化设计的CAR-T细胞治疗产品。 舒瑞基奥仑赛（CT041）：科济药业开发的一种靶向Claudin18.2的自体CAR-T细胞疗法，拟开发用于治疗Claudin18.2阳性实体瘤，主要为胃癌/食管胃结合部腺癌、胰腺癌。该药是全球首款申报上市的实体瘤CAR-T细胞治疗产品，有望在2026年获批上市。 赛泊华（通用名：泊基奥仑赛注射液，研发代号：IM19）：北京艺妙神州生物医药股份有限公司自主研发的CAR-T细胞治疗产品，针对非霍奇金淋巴瘤的二线治疗于2026年1月8日获得国家药监局颁发的药物临床试验批准通知书。 PA3-17注射液：博生吉安科细胞技术有限公司研发的全球首创靶向CD7的自体CAR-T细胞产品，针对儿童和青少年复发/难治性T淋巴母细胞白血病/淋巴瘤的新适应症临床试验申请于2026年3月4日获得批准。 美国CAR-T进展： Tecartus（brexucabtagene autoleucel）：美国Kite公司开发的靶向CD19的自体CAR-T细胞疗法，于2026年4月2日获得FDA完全批准，用于治疗成人复发或难治性套细胞淋巴瘤患者。 META 10-19注射液：莱芒生物研发的代谢增强型CD19 CAR-T疗法，其新药临床试验申请于2026年3月获得FDA批准，计划最早于今年第四季度开启临床试验。 MT027：茂行生物研发的B7H3靶向通用型CAR-T细胞疗法，已获美国FDA批准开展治疗复发性胶质母细胞瘤的II期临床研究。 KLN-1010：Kelonia Therapeutics研发的全球首个靶向BCMA的体内CAR-T疗法，于2026年1月获FDA临床试验许可。04 治疗领域分布：肿瘤、罕见病、慢性病三足鼎立 从治疗领域来看，2026年获批新药主要集中在三大领域： 肿瘤领域：包括KRAS G12C抑制剂硫酸索西美雷塞片、JAK抑制剂罗伐昔替尼片、以及多款CAR-T细胞疗法。这些药物针对肺癌、血液肿瘤等多种恶性肿瘤，提供了新的治疗选择。 罕见病领域：门克斯病药物Zycubo、黏多糖贮积症II型基因疗法Clemidsogene lanparvovec、重度白细胞黏附缺陷I型基因治疗Kresladi等，填补了多个罕见病领域的治疗空白。 慢性病领域：慢性肾病贫血药物罗赛促红素α注射液、银屑病药物安沐奇塔单抗注射液和Icotrokinra、原发性胆汁性胆管炎瘙痒药物Linerixibat、2型糖尿病每周一次胰岛素Insulin icodec等，为慢性病患者提供了更便捷、有效的治疗方案。05 审批趋势分析：加速通道成为常态 从2026年前四个月的审批情况可以看出几个明显趋势： 优先审评常态化：无论是中国国家药监局还是美国FDA，优先审评审批程序已成为创新药上市的常规路径。中国的锝[99mTc]佩昔瑞特加肽注射液、硫酸索西美雷塞片等均通过优先审评程序获批。 附条件批准增加：对于严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病，附条件批准成为重要机制。中国的硫酸索西美雷塞片就是通过附条件批准上市。 基因与细胞治疗崛起：CAR-T疗法、基因治疗等先进疗法在2026年继续取得突破，特别是在实体瘤治疗和通用型疗法方面进展显著。 中美研发差距缩小：中国在CAR-T等前沿领域已实现从跟跑到并跑的转变，科济药业的实体瘤CAR-T产品舒瑞基奥仑赛成为全球首款申报上市的产品。 2026年1-4月新药批准汇总表 新药名称 研发公司 治疗领域 批准机构/状态 关键特点 罗赛促红素α注射液（新比澳） 广东三生制药 慢性肾病贫血 中国NMPA（2026-03-19） 用于接受促红素治疗的血液透析患者 盐酸去甲乌药碱注射液 珠海润都制药 心肌缺血诊断 中国NMPA（2026年Q1） 心脏负荷试验药物，用于核素心肌灌注显像 锝[99mTc]佩昔瑞特加肽注射液 佛山瑞迪奥医药 肺癌淋巴结转移检查 中国NMPA（2026年Q1） 全球首个用于SPECT显像的1类创新核药 德莫奇单抗注射液 未明确 未明确 中国NMPA（2026-03-27） 2026年3月27日获批上市 硫酸索西美雷塞片（济乐美） 浙江杭煜制药 KRAS G12C突变非小细胞肺癌 中国NMPA附条件批准（2026-02-28） 用于至少接受过一种系统性治疗的晚期NSCLC患者 罗伐昔替尼片（安煦） 正大天晴药业 原发性骨髓纤维化 中国NMPA（2026-02-28） 用于中危-2或高危患者的一线治疗 安沐奇塔单抗注射液（益赛拓） 三生国健药业 中重度斑块状银屑病 中国NMPA（2026-02-13） 用于适合系统治疗或光疗的成人患者 Zycubo（copper histidinate） Sentynl Therapeutics 门克斯病 FDA（2026-01-12） 首个用于儿科门克斯病的治疗药物 Ebvallo（tabelecleucel） Pierre Fabre EBV阳性移植后淋巴增殖性疾病 FDA（PDUFA 2026-01-10） 同种异体EBV特异性T细胞免疫治疗 Linerixibat GSK 原发性胆汁性胆管炎瘙痒 FDA（2026-03-17） 60年来首个针对PBC胆汁郁积性瘙痒的新疗法 Icotrokinra 强生 中重度斑块状银屑病 FDA（2026-03-17） 全球首个获批口服IL-23受体拮抗剂 orforglipron（Foundayo） 礼来 成人肥胖/超重 FDA（2026-04-01） 小分子口服减肥药，自2002年以来最快的新药审批 Tecartus（brexucabtagene autoleucel） Kite Pharma 复发/难治性套细胞淋巴瘤 FDA完全批准（2026-04-02） 靶向CD19的自体CAR-T细胞疗法 普基奥仑赛注射液 重庆精准生物 儿童白血病 中国NMPA（2025-11-07） 国内首款自研儿童白血病CAR-T产品 舒瑞基奥仑赛（CT041） 科济药业 Claudin18.2阳性实体瘤 中国NMPA（申报中） 全球首款申报上市的实体瘤CAR-T产品 META 10-19注射液 莱芒生物 CD19阳性B细胞血液肿瘤 FDA IND批准（2026-03） 代谢增强型CD19 CAR-T，极低剂量+免清淋策略 MT027 茂行生物 复发性胶质母细胞瘤 FDA II期临床批准（2026年） B7H3靶向通用型CAR-T细胞疗法 KLN-1010 Kelonia Therapeutics 复发/难治性多发性骨髓瘤 FDA临床试验许可（2026-01） 全球首个靶向BCMA的体内CAR-T疗法 2026年的新药审批季刚刚开始，但已经展现出生物医药产业的蓬勃活力。从中国14款1类创新药的密集上市，到FDA对56个新分子实体的审评规划；从CAR-T疗法在实体瘤领域的突破，到罕见病治疗药物的不断涌现，全球医药创新正以前所未有的速度推进。 随着基因治疗、细胞治疗等前沿技术的成熟，以及中美在创新药研发领域的深度互动，未来几个月还将有更多突破性疗法获批上市，为全球患者带来新的希望。

2026 年 4 月 16 日 医麦客新闻 eMedClub News 4 月 13 日，通用细胞疗法领军企业 Allogene Therapeutics 公布了其核心管线 Cema-Cel 针对一线巩固治疗大 B 细胞淋巴瘤（LBCL）的关键性随机 II 期 ALPHA3 试验的计划内中期无效性分析数据，展示了 Cema-Cel 的疗效与安全性。 Cema-Cel 是一款靶向 CD19 的通用现货型 CAR-T 细胞疗法，来源于健康供体，敲除了 TRAC 和 CD52，避免移植物抗宿主病（GvHD）及增加 CD52 单抗的耐受性。 疗效提示显著临床获益 在方案规定的数据截止点，即第 24 例患者完成第 45 天微小残留病（MRD）评估时，Cema-Cel 治疗组有 58.3%（7/12）的患者实现 MRD 阴性，观察组这一比例为 16.7%（2/12），两组的 MRD 清除率绝对差异高达 41.6%。根据文献，MRD 清除率差异达到 25-30% 即可预示研究最终可能获得显著临床获益。 此外，在首次 MRD 评估（第 45 天）时，Cema-Cel 治疗组患者的血浆 ctDNA 较基线中位下降 97.7%，而观察组中位上升 26.6%。Allogene 认为，这些中期数据初步支持了 Cema-Cel 作为高危患者一线治疗结束后新型干预策略的潜力。 治疗后 MRD 状态已成为 LBCL 复发的强预测因子，为疾病负荷较低但进展风险仍高的早期干预提供了潜在机会。ALPHA3 试验是唯一采用一项全新开发的在研检测技术——由 PhasED-Seq™ 技术驱动的 Foresight CLARITY™ 来筛选一线治疗后高复发风险的患者。 「0」严重副作用 在安全性方面，12 例接受 Cema-Cel 治疗的患者中，10 例输注后全程在门诊管理；其余 2 例短期住院原因被判定与 Cema-Cel 治疗无关（房颤、非心源性胸痛）。Cema-Cel 总体耐受性良好，无治疗相关严重不良事件，未出现任何 CRS、ICANS 或 GvHD 病例。这一安全性数据远优于传统 CAR-T 治疗数据，即使是在门诊项目下，仍有约 70-90% 的患者需要入院，约 75% 的患者在 30 天内因不良事件住院。 华盛顿大学医学院肿瘤学部教授、Siteman 癌症中心医师 Nancy L. Bartlett 医学博士评价：“Cema-Cel 早期展现出无 CRS 和 ICANS 的优异安全性特征，令人备受鼓舞，为安全开展门诊治疗奠定了重要基础。结合现货型 CAR-T 的可及性，这些数据表明 Cema-Cel 有望突破长期制约 CAR-T 广泛应用的关键临床与实操瓶颈，尤其在前线治疗场景中更具价值。叠加其出色的 MRD 清除效果，该治疗策略有望在显著改善患者预后的同时，大幅扩大治疗可及性。” 真实世界可行性与社区应用 传统 CAR-T 往往要求治疗中心有着过硬的医疗资源，而在本次中期分析中，社区肿瘤中心贡献约 33% 的筛查活动和 Cema-Cel 输注，其中包括多家几乎无 CAR-T 治疗经验的中心，这更加凸显了 Cema-Cel 在社区场景应用的可行性。 Willamette Valley 癌症研究所、SCRI 淋巴瘤研究执行委员会主席 Jeff Sharman 医学博士表示：“在繁忙的社区临床实践中，目标很简单：让治疗走近患者，而非患者奔赴治疗。传统 CAR-T 在社区机构基本难以开展。现货型 CAR-T 可在社区安全实施、甚至门诊给药，有望覆盖更多患者，拓展治疗可及范围。” 据官网报道，该研究在全球超 60 家中心开展，计划入组约 220 例患者，预计 2027 年底完成入组，到 2028 年完成主要无事件生存期（EFS）分析。若结果积极，有望支持生物制品许可申请（BLA）递交。 国内通用型CAR-T近期进展 Cema-Cel 的亮眼表现为通用型细胞疗法赛道带来了里程碑式验证，打破了「疗效不如自体、安全性存疑」的质疑，加上成本可控、批量生产的优势有望让 CAR-T 实现真正可及。近期，国内通用型细胞疗法已经取得诸多亮眼进展。 茂行生物 茂行生物的 MT026 是一款靶向 IL-13Rα2 的通用型 CAR-T 细胞疗法，其治疗复发性高级别胶质瘤的 I 期临床研究数据已经于今年 1 月发表在了 Nature Communications 杂志上，结果显示：在入组的 5 例患者中，客观缓解率（ORR）达到 80%，包括 1 例完全缓解和 3 例部分缓解，整体安全性较好。 MT027 是一款靶向 B7H3 的通用型 CAR-T 细胞疗法，其采用非病毒基因编辑工艺，进一步提升了候选产品的安全，支持规模化生产和冻存，患者确诊后无需等待，即可迅速获得治疗，被开发用于治疗复发性胶质母细胞瘤（rGBM）。2025 年 12 月，MT027 获得 FDA 批准开展针对 rGBM 的 II 期临床研究。 邦耀生物 邦耀生物的 BRL-303 是基于 TyUCell® 开发的一款靶向 CD19 的通用型 CAR-T 细胞疗法，通过多重基因编辑技术实现异体 T 细胞的免疫逃逸和功能优化。2025 年 12 月，BRL-303 针对中度或重度难治性系统性红斑狼疮（rSLE）的 IND 申请获得默示许可。值得一提的是，BRL-303 是全球首款在研究者发起的临床试验中，针对自身免疫性疾病显示出疗效的异体通用型 CAR-T 产品。 科济药业 科济药业的 CT0596 是一款通用型 BCMA CAR-T。2025 年 12 月，科济药业在美国 ASH 年会上展示了该候选产品在复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者中的首次人体研究成果： 截至 2025 年 8 月 31 日，8 例已输注患者均为可评估疗效人群，中位随访时间为 4.14 个月（范围：0.9-7.9 个月），6 例患者达到部分缓解（PR）及以上疗效。其中一位患者截至第 8 个月仍持续达到 sCR 且 MRD 阴性，另一位患者经第二次输注后，达到 PR，且髓外疾病获得缓解。科济药业计划在今年开启 CT0596 的 Ib 期注册临床研究。 北恒生物 北恒生物的 CTD402 是一款靶向 CD7 的通用型 CAR-T，采用了 TCR 和 HLA II 类基因敲除设计，并结合了北恒生物专有的 ANSWER® 抑制性配体，以增强对宿主免疫排斥的抵抗力。 2025 年 12 月，北恒生物在 ASH 年会上，公布了 CTD402 的最新临床研究成果：10 例复发/难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者接受了 CTD402 的治疗，ORR 达到 62.5%，所有应答者均达到 MRD 阴性，部分患者在后续接受造血干细胞移植后，缓解持续时间已超过四年。 针对复发/难治性 T 细胞急性淋巴细胞白血病/淋巴母细胞淋巴瘤（T-ALL/LBL）患者的治疗中，39 例患者的 CR 率达到 64.1%，其中 91.7% 的应答患者达到疾病阴性状态。整体安全性良好。 总结 此处不再一一举例，整体而言可以看到通用型 CAR-T 细胞疗法赛道呈现出「逐步推进临床，适应症全面拓展」的趋势，就全球范围而言，进展最快的通用型 CAR-T 疗法已经进入关键临床 II 期，国外领跑，国内企业则逐步完成临床转化并推进临床，进展较快的企业已经初步公布了候选产品的试验数据，初步验证了通用型 CAR-T 的有效性和安全性。同时，通用型 CAR-T 的适应症已经从血液瘤逐步拓展到实体瘤并延伸到了非肿瘤的自免领域，有望在未来为更多患者带来可及性更高的治疗选择。 责任编辑丨浔 校对丨浔 参考资料： 1.企业官网 精彩活动 长按识别二维码立即参与↓ 4 月 16 日 19:00-20:30 2026 核酸药物爆发启示，开发、药效机制研究与爆发的底层逻辑 声明：本文旨在于传递行业发展信息、探究生物医药前沿进展。文章内容仅代表作者观点，并不代表医麦客立场，亦不构成任何价值判断、投资建议或医疗指导，如有需求请咨询专业人士投资或前往正规医院就诊。 版权说明：欢迎个人转发文章至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。如需转载请在文章下方留言获取授权。 封面来源网络，如有侵犯版权，请联系删除 点点“分享”、“点赞”和“在看” 给我充点儿电吧~