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氨基观察-创新药组原创出品 作者 | 黄恺 基因疗法大步向前。 3月10日，Beam Therapeutics宣布，在研单碱基编辑疗法BEAM-302在1/2期临床试验中获得积极结果。 数据显示，单剂BEAM-302在显著降低α1抗胰蛋白酶缺乏症患者体内的α-1抗胰蛋白酶突变体水平的同时，显著提高功能性ATT的水平。 这是首个利用碱基编辑疗法，在体内纠正致病基因突变的临床试验结果，代表着体内碱基编辑疗法的临床概念验证。 强生放弃新一代CD38单抗选择权 3月10日，Genmab A/S 宣布，强生已决定不再行使选择权，不再获得开发、生产和商业化 HexaBody-CD38 (GEN3014) 的全球许可。 在过去的一天里，国内外医药市场还有哪些热点值得关注？让氨基君带你一探究竟。 / 01 / 市场速递 1）通用电气医疗超声大中华区总部项目在无锡开工 3月11日，美国通用电气医疗超声大中华区总部暨高端医疗器械生态圈项目在无锡开工。据悉，通用电气医疗超声大中华区总部项目，将按照“一圈三中心”发展规划，持续引入新产线新产品，建设创新中心、服务中心、客户体验中心，并建设高端医疗器械生态圈。 2）和铂医药迎来新任首席战略官与高级副总裁 3月11日，和铂医药宣布，正式任命Michael D. Patten为首席战略官。Michael将常驻美国，直接向和铂医药创始人、董事长兼首席执行官王劲松博士汇报。 3）爱美客豪掷13亿收购艾塑菲母公司 3月10日，爱美客公告，拟通过子公司爱美客国际以1.9亿美元（约合人民币13.86亿元）收购韩国REGEN Biotech公司85%的股权。REGEN是童颜针艾塑菲母公司，目前该产品中国代理权由江苏吴中拥有。 / 02 / 医药动态 1）九芝堂美科人骨髓间充质干细胞注射液获临床许可 3月11日，据CDE官网，九芝堂美科人骨髓间充质干细胞注射液获临床许可，拟开展治疗孤独症谱系障碍的研究。 2）瑞吉生物冻干二价呼吸道合胞病毒mRNA疫苗获临床许可 3月11日，据CDE官网，瑞吉生物冻干二价呼吸道合胞病毒mRNA疫苗获临床许可，预防由呼吸道合胞病毒导致的60岁及以上成人的下呼吸道疾病。 3）信立泰药业恩那度司他片获临床许可 3月11日，据CDE官网，信立泰药业恩那度司他片获临床许可，拟用于预防急性高原反应。 4）京新药业JX2201胶囊获临床许可 3月11日，据CDE官网，京新药业JX2201胶囊获临床许可，拟用于治疗高Lp(a)血症。 5）厚燊维康科WS-0101溶液获临床许可 3月11日，据CDE官网，厚燊维康科WS-0101溶液获临床许可，拟开展治疗光线性角化病的研究。 6）海思盛诺HSK44459片获临床许可 3月11日，据CDE官网，海思盛诺HSK44459片获临床许可，拟开展特应性皮炎、银屑病的研究。 7）高光制药HL-300软膏获临床许可 3月11日，据CDE官网，高光制药HL-300软膏获临床许可，拟开展治疗中度至重度慢性手部湿疹的研究。 / 03 / 海外药闻 1）Lorundrostat治疗高血压的关键III期临床成功 3月10日，Mineralys Therapeutics宣布，Lorundrostat治疗高血压的关键III期Launch-HTN研究和关键II期Advance-HTN研究均达到主要终点。 2）BMS收购CAR-T细胞疗法公司2seventy bio 3月10日，CAR-T细胞疗法公司2seventy bio宣布，被百时美施贵宝（以每股5.00美元的价格收购其所有流通股份，股本总价值约为2.86亿美元。 3）首个碱基编辑疗法获得临床概念验证 3月10日，Beam Therapeutics宣布，在研单碱基编辑疗法BEAM-302在1/2期临床试验中获得积极结果。数据显示，单剂BEAM-302在显著降低α1抗胰蛋白酶缺乏症患者体内的α-1抗胰蛋白酶突变体水平的同时，显著提高功能性ATT的水平。这是首个利用碱基编辑疗法，在体内纠正致病基因突变的临床试验结果，代表着体内碱基编辑疗法的临床概念验证。 4）强生放弃新一代CD38单抗选择权 3月10日，Genmab A/S 宣布，强生已决定不再行使选择权，不再获得新一代CD38单抗开发、生产和商业化 HexaBody-CD38 (GEN3014) 的全球许可。 PS：欢迎扫描下方二维码，添加氨基君微信号交流。