更新于:2025-05-07

CMP-CPS-001

概要

基本信息

药物类型
ASO
别名
靶点
作用方式
激活剂
作用机制
CPS1激活剂(氨基甲酰磷酸合成酶1激活剂)
在研适应症
非在研适应症-
非在研机构-
权益机构-
最高研发阶段临床1期
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (美国)
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结构/序列

使用我们的RNA技术数据为新药研发加速。
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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
尿素循环障碍临床1期
澳大利亚
2024-03-21
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床1期
48
膚鹹鏇獵淵廠齋獵願憲(鹹觸蓋齋鑰網鑰襯淵襯) = A total of 40 treatment emergent adverse events (TEAEs) were observed, with 22 participants (46%) reporting at least one TEAE. All TEAEs were Grade 1 (mild) or Grade 2 (moderate). No treatment-emergent serious adverse events (SAEs) were observed. No participant discontinued the study due to an adverse event. The top 2 most common TEAEs across SAD cohorts were headache (N=6) and nausea (N=4). Four participants experienced TEAEs related to injection/administration at the site of injection (2 pain, 1 injection site reaction, 1 injection site erythema), all of which recovered/resolved. No clinically significant liver function or thrombocytopenia abnormalities were observed. CMP-CPS-001 was well tolerated and there is no indication of a maximum tolerated dose at the dose levels tested. 蓋鹹壓鏇膚鏇窪壓醖範 (網鬱願鏇構積膚膚鹽鹽 )
积极
2025-05-13
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转化医学

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药物交易

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核心专利

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临床分析

紧跟全球注册中心的最新临床试验。
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批准

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特殊审评

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