CAMP4 Therapeutics Corp.

Collaboration to leverage CAMP4’s RAP Platform® to accelerate development of novel antisense oligonucleotides (ASOs) for neurodegenerative and renal diseases CAMP4 to receive $17.5 million upfront and eligible for additional milestone-based payments, in addition to tiered royalties Dec. 18, 2025 -- CAMP4 Therapeutics Corporation (“CAMP4” or “the Company”) (Nasdaq: CAMP), a clinical-stage biopharmaceutical company developing a pipeline of regulatory RNA-targeting therapeutics designed to upregulate gene expression with the goal of restoring healthy protein levels to treat a broad range of genetic diseases, has entered into a strategic research, collaboration and license agreement with GSK to identify and develop antisense oligonucleotide (ASO) drug candidates for multiple gene targets relevant to neurodegenerative and kidney disease indications. “Protein under-expression plays a critical role in diseases such as neurodegenerative and kidney disease. Our collaboration with GSK, focused on the rapid identification of novel targets and potential ASO therapeutics that increase the expression of validated genetic targets, underscores the potential of our discovery platform to create transformational medicines for patients,” said Josh Mandel-Brehm, President and Chief Executive Officer of CAMP4. Under the terms of the agreement, CAMP4 will receive a $17.5 million cash upfront payment. Additionally, CAMP4 has the potential to receive additional payments for certain development and commercial milestones, in addition to tiered royalties on future product sales. CAMP4 will utilize its proprietary RAP Platform® to identify regRNAs controlling the expression of multiple gene targets and generate regRNA-targeting ASO candidates that amplify target gene expression for potential development. GSK will be responsible for the further development and commercialization of ASO drug candidates identified through the collaboration. Chris Austin, SVP Research Technologies, GSK, said: “We are excited to collaborate with CAMP4, combining their RNA discovery platform to increase specific gene activity with GSK’s expertise in therapeutic oligonucleotides, genetics and advanced laboratory and data technologies. This agreement aims to drive the development of novel medicines for neurodegenerative and kidney disease and demonstrates our approach of harnessing cutting-edge technologies to deliver transformational therapies for patients.” CAMP4 is developing disease-modifying treatments for a broad range of genetic diseases where amplifying healthy protein may offer therapeutic benefits. Our approach amplifies mRNA by harnessing a fundamental mechanism of how genes are controlled. To amplify mRNA, our therapeutic ASO drug candidates target regulatory RNAs (regRNAs), which act locally on transcription factors and are the master regulators of gene expression. CAMP4’s proprietary RAP Platform® enables the mapping of regRNAs and generation of therapeutic candidates designed to target the regRNAs associated with genes underlying haploinsufficient and recessive partial loss-of-function disorders, of which there are more than 1,200, in which a modest increase in protein expression may have the potential to be clinically meaningful. The content above comes from the network. if any infringement, please contact us to modify.

浩博医药公布ASO新药 AHB-137 IIa 期随访数据 2025年12月12日，浩博医药（AusperBio），一家致力于创新靶向小核苷酸技术实现慢性乙型肝炎（CHB）临床治愈的生物技术公司，近日公布了其核心产品 AHB-137 的 IIa 期临床试验（AB-10-8002）的随访结束（End of Follow-up, EOF）数据。 数据显示，在基线HBsAg 为 100-1,000 IU/mL 的患者中，为期24周的AHB-137单药治疗在第72周（EOF）达到 30% 的临床治愈率。这一突破性数据进一步显示了 AHB-137 成为乙肝治愈基石性药物的潜力。 AB-10-8002 是一项多中心、随机、开放标签的 II 期临床研究，旨在评估在接受稳定核苷（酸）类似物（NA）治疗期间、HBeAg 阴性的慢性乙肝（CHB）患者中，使用 AHB-137 单药治疗 24 周的安全性和有效性。受试者接受 24 周、每周一次 300 mg 或 225 mg AHB-137 治疗（含第 4 天和第 11 天两次负荷剂量）。完成 AHB-137 治疗后，所有患者继续接受 NA 治疗 24 周。符合 NA 停药标准的受试者在经研究者评估后于第 48 周停止 NA 治疗，并随访至第 72 周。 AHB-137是浩博医药AusperBio基于其自主研发的Med-Oligo™反义寡核苷酸技术平台开发的一款新型非偶联ASO药物，目前作为研究性疗法，旨在实现慢性乙型肝炎的临床治愈。该药物具有三重作用机制，在临床前及临床试验中均展现出积极结果，相关成果已在 EASL（2023-2025）、AASLD （2024-2025） 和 APASL 2025 等国际权威会议上发布。AHB-137 已完成全球 I 期临床试验，目前正在同步推进多项全球 II 期临床试验及中国大陆III期临床试验。 华东医药公布创新GLP-1/GIP双靶点长效激动剂体重管理适应症II期重要结果 2025年12月15日，华东医药全资子公司杭州中美华东制药有限公司（以下简称“中美华东”）研发的创新多肽类人GLP-1（胰高血糖素样肽-1）受体和GIP受体（葡萄糖依赖性促胰岛素多肽）的双靶点长效激动剂HDM1005注射液在体重管理适应症中国II期临床试验中取得了积极结果。 上述中国II期临床试验为一项在肥胖非糖尿病成人受试者中评价HDM1005注射液的有效性和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂平行对照的II期临床研究，共计入组243例受试者，给药周期为22周。给药前，各剂量组在体重、腰围、BMI 等方面基线特征均衡。 HDM1005注射液是由中美华东研发并拥有全球知识产权的1类化学新药，是多肽类人GLP-1受体和GIP受体的双靶点长效激动剂。临床前研究显示，HDM1005可通过激活GLP-1受体和GIP受体，促进环磷酸腺苷（cAMP）产生，增加胰岛素分泌，抑制食欲，延迟胃排空，改善代谢功能，进而改善血浆容量、减少氧化应激和全身炎症、改善心血管适应性；具有降糖、减重、改善MASH及射血分数保留心力衰竭（HFpEF）的作用。同时，现有数据显示HDM1005减重疗效显著，安全性、耐受性良好。 48周减重20%！礼来胰淀素受体激动剂启动III期临床 2025年12月15日，美国临床试验收录网站显示，礼来启动了Eloralintide（LY3841136）的首个III期临床试验（ENLIGHTEN-2）。 该III期研究旨在评估Eloralintide（四个剂量，皮下注射）对比安慰剂治疗伴2型糖尿病的肥胖或超重受试者的有效性和安全性。研究的主要终点是第64周体重较基线的百分比变化。 Eloralintide（LY3841136）是礼来公司研发的一款在研每周一次皮下注射的选择性胰淀素受体激动剂，它通过模拟胰淀素作用增强饱腹感、延缓胃排空来减少热量摄入以实现减重，且经改造具有长血浆半衰期、低免疫原性等优势。其 48 周的 2 期临床试验结果已发表于《柳叶刀》，该试验纳入 263 名无 2 型糖尿病但有体重相关合并症的肥胖或超重成人，结果显示其各剂量组平均体重降幅达 9.5%-20.1%，9mg 固定剂量组更是实现 20.1% 的减重幅度，远优于安慰剂组的 0.4%，同时还能改善腰围、血压、血脂等多项心血管代谢风险指标。安全性上，它总体耐受性良好，常见轻中度胃肠道症状和疲劳，且采用剂量递增方案可降低这类不良事件发生率。基于积极的 2 期数据，礼来已于 2025 年 12 月启动其首个 3 期临床试验，同时也在评估它与替尔泊肽联用的应用潜力，有望成为肠促胰素疗法之外的又一肥胖治疗新选择。 圣因生物SGB-7342（INHBE siRNA）在中国获批临床，治疗肥胖症 2025年12月16日，圣因生物，一家专注于创新RNA干扰（RNAi）疗法开发的临床阶段生物技术公司，宣布其自主研发的靶向抑制素 βE 亚基（INHBE）的小干扰RNA（siRNA）候选药物SGB-7342临床试验申请已获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验申请默示许可，用于治疗肥胖症。 INHBE基因主要在肝脏中表达，其编码的分泌型蛋白Activin E通过与脂肪组织中的ALK7受体结合来调控脂肪分解与储存。遗传学研究结果显示，携带INHBE功能缺失突变（pLOF）的人群，表现出腹部脂肪更少、甘油三酯更低等有利的代谢健康特征。这为靶向INHBE的药物开发提供了依据：通过抑制该靶点，有望模拟这一天然优势，从而可能选择性促进脂肪分解、减少腹部及内脏脂肪，并在改善代谢指标的同时避免非必要的肌肉流失。因此，靶向INHBE的RNAi疗法不仅有望为肥胖症提供一种新的治疗策略，更具备了与现有GLP-1等标准疗法联合使用、为患者提供更全面解决方案的潜力。目前，全球针对肥胖症的RNAi疗法研发处于早期阶段，但已有少数候选药物进入临床试验，初步验证了该疗法在肥胖治疗领域的巨大潜力。 SGB-7342是一款靶向INHBE用于治疗肥胖症的siRNA候选药物，采用圣因生物新一代GalNAc偶联技术。其作用机制是通过RNAi技术精准沉默肝脏中INHBE mRNA的表达，降低其编码蛋白Activin E的水平，从而促进脂肪分解而不诱发肌肉分解，最终改善代谢异常和胰岛素抵抗。临床前试验数据表明，SGB-7342单次皮下给药后，可实现肝脏INHBE mRNA的强效且持久敲低，并在动物模型中观察到体重显著降低、身体成分改善、且维持肌肉的预期效果，同时安全性与耐受性良好。 恒瑞医药：Kailera启动GLP-1/GIP三项全球三期临床 2025年12月16日，Kailera在Clinicaltrials.gov网站上注册了KAI-9531三项全球三期临床，分别用于肥胖合并糖尿病、肥胖不合并糖尿病适应症，分别计划入组1700例、1200例、1800例受试者，预计于2028年3-4月完成。 2024年5月，恒瑞医药达成60亿美元NewCo模式出海合作，Kailera Therapeutics前不久刚刚宣布完成5亿美元B轮融资，加速推进相应管线的临床开发。GLP-1/GIP双靶点激动剂HRS-9531于今年9月国内上市申请获得受理，此次则启动全球三期临床。后续还有小分子GLP-1受体激动剂HRS-7535、HRS-9531的口服版本，此外GLP-1/GIP/GCG三靶点激动剂HRS-4729处于一期临床阶段。 HRS9531注射液是恒瑞医药自主研发的胰高血糖素样肽‑1（GLP-1）和葡萄糖依赖性促胰岛素肽（GIP）双受体激动剂，拟开发用于超重/肥胖及相关合并症、以及2型糖尿病等适应症的治疗。迄今为止，HRS9531已在中国开展多项临床试验，超过2000名中国参与者接受了HRS9531治疗。 环码生物环形RNA药物新适应症获批临床 2025年12月17日，海环码生物医药有限公司（环码生物）宣布，其自主研发的环形RNA药物HM2002注射液（HM2002），第三次获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验许可（IND）。此次获批适应症为慢性冠脉综合征（Chronic Coronary Syndromes, CCS），并首次引入经导管心内膜注射的介入给药方式，标志着HM2002在缺血性心脏病领域完成了外科手术与介入干预双轨并进的临床开发布局。 HM2002 是全球首款环形 RNA 药物，依托环码生物自主研发平台打造，具备高稳定性、低免疫原性的优势，可通过特定分子机制促进缺血心肌区域的治疗性血管新生，进而改善微循环功能。区别于以往仅适用于外科手术场景的经心外膜注射，该药物此次获批的经导管心内膜注射属于心内科介入技术。这项技术借助创新可调弯导管，将药物定量精准递送至存活但缺血的心肌节段，无需开胸，直接把 HM2002 的应用场景从心外科拓展至心内科导管室，大幅提升了药物在广大慢性冠脉综合征患者群体中的临床可及性。 至此，HM2002已构建起经心外膜注射与经心内膜注射并行的给药平台。这一策略确保了药物能够覆盖从需要外科干预的复杂病变到仅需介入治疗的慢性缺血病变，为不同分期的患者提供差异化的治疗方案。环码生物将持续推进环形RNA药物的研发与临床应用，致力于为更多面临未满足临床需求的患者，提供新的治疗选择与生命希望。 大睿生物双靶点siRNA药物进入临床开发 2025年12月17日，专注于开发下一代RNAi疗法的全球化生物医药公司大睿生物（Rona Therapeutics）宣布，公司已顺利向澳大利亚人类研究伦理委员会（HREC）递交RN5681的临床试验申请，推进公司首款双靶点siRNA进入临床开发阶段。这项I期临床试验预计将于2026年第一季度开始给药。 RN5681 是一款 GalNAc 偶联双靶向 siRNA，可同时沉默 PCSK9 与 LPA 这两个经遗传学验证的互补性动脉粥样硬化性心血管疾病驱动因子。该药物凭借单一分子即可同步降低低密度脂蛋白胆固醇与脂蛋白 (a)，实现强效且持久的血脂调控，进而解决现有疗法难以消除的持续性残余风险 关于大睿生物 大睿生物（Rona Therapeutics）是一家全球领先的 RNAi 药物平台公司，专注于利用下一代 RNA 技术平台开发治疗心血管代谢疾病、肥胖及神经退行性疾病的药物。公司自 2021 年成立以来，已凭借其在递送系统、多价结构设计及寡核苷酸化学专有平台优势，将四个项目推进至临床阶段。截至目前，公司已从多家全球顶级医疗健康投资机构及战略合作伙伴筹集资金约 2 亿美元。 1750万美元预付款！GSK 与 CAMP4 达成 ASO 药物合作协议 2025年12月18日，CAMP4 Therapeutics，一家致力于开发针对遗传疾病RNA疗法的临床阶段生物制药公司，宣布已与葛兰素史克 (GSK) 达成一项战略研究、合作和许可协议，共同识别并开发针对神经退行性疾病和肾脏疾病相关多个基因靶点的反义寡核苷酸（ASO）候选药物。 根据协议条款，CAMP4将获得1750万美元（约1.23亿人民币）的预付款。此外，CAMP4还有可能因某些研发和商业里程碑而获得额外款项，以及未来产品销售的分级特许权使用费。 CAMP4 将利用其专有的RAP平台®来识别调控多个基因靶点表达的regRNA，并生成靶向regRNA的ASO候选药物，以增强靶基因表达，用于潜在的后续开发；GSK将负责通过此次合作筛选出的ASO候选药物的后续开发和商业化。 在细胞治疗领域，GSK曾多方布局，然而2022年GSK终止了多项合作的细胞与基因疗法项目，2023年这家巨头宣布彻底终止在细胞与基因疗法方向的研发投入。在退出CGT领域的同时，GSK正在拥抱小核酸药物领域。 2019年，GSK与Ionis Pharmaceuticals达成一项总额2.62亿美元的合作，获得两款ASO新药在研疗法的研发和推广权益。2021年，葛兰素史克与Arrowhead达成合作协议，引进后者治疗NASH的RNAi疗法ARO-HSD，交易总额10.3亿美元；2022年12月，GSK与Wave Life Sciences达成总额最多高达33亿美元的合作，以共同推进寡核苷酸药物的研究，核心项目是Wave针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的临床前RNA编辑项目WVE-006；据GSK 2024年财报，与Ionis Pharmaceuticals合作的乙肝ASO新药 Bepirovirsen上市时间敲定为2026年，比较完整的III期临床数据预计也会在2026年公布。

【制药网 企业新闻】小核酸药物，即寡核苷酸药物，是由十几个到几十个核苷酸串联组成的短链核酸，目前小核酸药物主要包括RNAi(核酸干扰)药物和ASO(反义寡核苷酸)药物，作用于pre-mRNA或mRNA，通过干预靶标基因表达实现疾病治疗的目的。 　　据悉，在小核酸药物赛道，葛兰素史克 (GSK) 正在加码布局。近日，GSK与一家致力于开发针对遗传疾病RNA疗法的临床阶段生物制药公司CAMP4 Therapeutics达成合作，共同识别并开发针对神经退行性疾病和肾脏疾病相关多个基因靶点的反义寡核苷酸(ASO)候选药物。 　　根据协议条款，CAMP4将获得 1750万美元(约1.23亿人民币)的预付款。此外，CAMP4还有可能因某些研发和商业里程碑而获得额外款项，以及未来产品销售的分级特许权使用费。 　　此外，2024年6月，葛兰素史克(GSK)宣布，以高达5000万美元收购美国生物技术公司Elsie Biotechnologies。资料显示，Elsie的发现平台采用了一种超高通量专有工艺，可以对寡核苷酸化学空间进行全面评估。通过将专有编码技术应用于寡核苷酸候选治疗药物，Elsie可以评估所有可能的序列或化学修饰模式，以提高活性、降低毒性并改善递送。此外，Elsie还采纳了一种名为P(V)的创新化学技术，该技术包含一套新开发的试剂和工艺，能精确控制合成各类寡核苷酸疗法。 　　此次收购不仅使GSK能够整合Elsie在寡核苷酸发现、合成及传递方面的先进技术，以增强其自身的研发实力，而且还将GSK在DNA编码文库技术上的丰富经验与Elsie的药物发现平台进行了结合。这一举措预计将丰富GSK的寡核苷酸产品线。 　　近年来，GSK在小核酸业务领域持续加大投入，积极拓展其发展空间。自2006年开始涉足RNAi技术以来，GSK就致力于在小核酸领域进行全面且深远的布局。如2022年12月，GSK与Wave Life Sciences达成总额最多高达33亿美元的合作，以共同推进寡核苷酸药物的研究，核心项目是Wave针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的临床前RNA编辑项目WVE-006。2021年，葛兰素史克与Arrowhead达成合作协议，引进后者治疗NASH的RNAi疗法ARO-HSD，交易总额10.3亿美元。2019年，GSK与Ionis Pharmaceuticals达成一项总额2.62亿美元的合作，获得两款ASO新药在研疗法的研发和推广权益。 　　根据数据统计，近年来全球小核酸药物市场展现出强劲而持续的增长，2019年到2023年，该药物市场规模27亿美元增长到了46亿美元。据预测，到2033年，这一市场将达到467亿美元。另根据数据统计，截至2025年中，全球共获批上市22款，13款ASO药物、7款siRNA药物、2款核酸适配体药物。而GSK通过多年的布局，如今不仅覆盖了肝脏疾病领域，更稳步向肝外疾病领域进军。 　　免责声明：在任何情况下，本文中的信息或表述的意见，均不构成对任何人的投资建议。