Berdazimer sodium

OTC2024类器官前沿应用与3D细胞培养论坛圆满落幕，点击图片可查看会后报告，咨询OTC2025类器官论坛请联系：王晨 180 1628 8769 🧴Berdazimer （Zelsuvmi），一种用于治疗局部传染性软疣的一氧化氮 （NO） 释放剂。💉头孢吡肟/恩美唑巴坦 （Exblifep），一种包含头孢吡肟和恩美唑巴坦的固定剂量组合，用于治疗尿路感染。 💉LetibotulinumtoxinA （Letybo），一种纯化的 A 型肉毒杆菌神经毒素蛋白复合物，用于改善眉间纹的外观。💉替雷利珠单抗 （Tivembra） 是一种 IgG4 变体 PD-1 mAb，适用于治疗不可切除、局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌。💊Resmetirom （Rezdiffra），一种甲状腺激素受体 β （NR1A2） 激动剂 用于治疗非肝硬化性非酒精性脂肪性肝炎。 💊Aprocitentan （Tryvio），一种用于治疗高血压的内皮素受体拮抗剂。💊Givinostat （Duvyzat），一种组蛋白脱乙酰酶抑制剂，用于治疗杜氏肌营养不良症。💉 Sotatercept （Winrevair），一种用于治疗肺动脉高压的激活素信号抑制剂。💊 Vadadustat （Vafseo），一种口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂，用于治疗成人与 CKD 相关的症状性贫血。💊 Danicopan （Voydeya），补体因子 D 抑制剂，用于治疗 PNH 患者的血管外溶血。 💉 Ceftobiprole medocaril （Zevtera） 是一种广谱头孢菌素抗菌剂，适用于某些类型的肺炎、菌血症和皮肤感染。💉 Pegulicianine （Lumisight），一种用于乳腺癌荧光成像的光学成像剂。💉 Nogapendekin alfa inbakicept （Anktiva） 是一种白细胞介素 15 受体激动剂与卡介苗 （BCG） 的组合，用于治疗膀胱癌。 💊 Tovorafenib （Ojemda），一种 II 型 RAF 激酶抑制剂，用于治疗具有 BRAF 基因突变的小儿低级别胶质瘤。💊 Mavorixafor （Xolremdi），一种用于治疗 WHIM 综合征的 CXCR4 拮抗剂。💉 Tarlatamab （Imdelltra） 是一种靶向 DLL3 和 CD3 的双特异性单克隆抗体和 T 细胞接合器，用于治疗广泛期小细胞肺癌。💉 Imetelstat （Rytelo），一种寡核苷酸端粒酶抑制剂，用于治疗骨髓增生异常综合征伴输血依赖性贫血。 💊 Elafibranor （Iqirvo），一种双重 PPARα/δ 激动剂，用于治疗原发性胆汁性胆管炎。🧴Sofpironium （Sofdra），一种用于治疗多汗症的 M3 毒蕈碱受体抑制剂。💉 Crovalimab （Piasky），一种用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症的补体 C5 抑制性 mAb。🫁 Ensifentrine，一种用于治疗 COPD 的双重 PDE3/4 抑制剂。💉Donanemab-azbt，一样β淀粉样蛋白（Aβ）定向抗体，用于治疗阿尔兹海默病。💊Deuruxolitinib，一种JAK1和JAK2抑制剂，用于治疗严重斑秃。💊Vorasidenib，一种 IDH1 和 IDH2 抑制剂，用于治疗具有易感 IDH1 或 IDH2 突变的 2 级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤。💉Palopegteriparatide，一种用于治疗甲状旁腺功能亢进症的甲状旁腺激素类似物。💉Nemolizumab，一种用于治疗结节性痒疹的 IL-31 受体 α 拮抗剂。 💊Seladelpar 是一种 PPAR-δ 激动剂，用于单独治疗原发性胆汁性胆管炎或与熊去氧胆酸联合治疗。💉Axatilimab 是一种 CSF-1R mAb，用于降低慢性移植物抗宿主病患者的致病性巨噬细胞活性。💊Lazertinib，一种 EGFRm 激酶抑制剂，与 amivantamab 联合用于治疗具有 EGFR 突变的非小细胞肺癌。💉Lebrikizumab，一种抗 IL-13 的 IgG4 mAb，用于治疗中度至重度特应性皮炎。💊Arimoclomol 是一种热休克蛋白共诱导剂，用于与 miglustat 联合治疗 C 型尼曼-匹克病的神经系统症状。💊L-乙酰亮氨酸，亮氨酸的一种改良形式，用于治疗 C 型尼曼-匹克病患者的神经系统症状。💊Xanomeline 和 trospium chloride，联合双重 M 1 - 和 M 4 - 选择性毒蕈碱受体激动剂和毒蕈碱受体拮抗剂，用于治疗精神分裂症。 💉Flurpiridaz F-18，一种用于评估心肌缺血和梗死的放射性诊断药物Picture from Chris De Savi 文章来源：早研早聊 参考素材：素材来源官方媒体/网络新闻 END 免责声明：本文仅作知识交流与分享及科普目的，不涉及商业宣传，不作为相关医疗指导或用药建议。文章如有侵权请联系删除。 OTC2024类器官前沿应用与3D细胞培养论坛圆满落幕，点击图片可查看会后报告，咨询OTC2025类器官论坛请联系：王晨 180 1628 8769

2024年上半年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了21款1类新药，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准了26款1类新药。  本文将分别盘点中美获批的这些新药，并比较两国获批新药在药物类型、适应症等方面的异同。  21款新药FDA批准上市  截至2024年6月底，美国食品药品监督管理局(FDA)药品评价研究中心(CDER)共批准了21种新药，包括17个化药和6个生物药，批准数量比2023年同期略低，但仍处于历史平均水平以上。  图1. 美国FDA历年批准的新药数量 数据来源：FDA官网、博药整理  表1. 2024H1美国FDA CDER批准的新药 商品名称 活性成分 适应症 研发企业 批准日期 小分子 ZELSUVMI BERDAZIMER SODIUM 传染性软疣 LNHC 1/5/24 EXBLIFEP CEFEPIME;ENMETAZOBACTAM 复杂性尿路感染;肾盂肾炎 ALLECRA THERAPEUTICS SAS 2/22/24 REZDIFFRA RESMETIROM MASH MADRIGAL 3/14/24 TRYVIO APROCITENTAN 高血压 IDORSIA PHARMA LTD 3/19/24 DUVYZAT GIVINOSTAT 杜氏肌营养不良 ITALFARMACO SA 3/21/24 VAFSEO VADADUSTAT 慢性肾病引起的贫血 AKEBIA THERAPEUTICS INC 2024-03-27 VOYDEYA DANICOPAN 阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH） 阿斯利康 3/29/24 ZEVTERA CEFTOBIPROLE MEDOCARIL SODIUM 多种感染 BASILEA PHARM ALLSCH 4/3/24 OJEMDA TOVORAFENIB 儿童低级别胶质瘤 DAY ONE BIOPHARMACEUTICALS 4/23/24 XOLREMDI MAVORIXAFOR WHIM综合征 X4 PHARMACEUTICALS 4/26/24 IQIRVO ELAFIBRANOR 原发性胆汁性胆管炎（PBC） IPSEN BIOPHARM LTD 6/10/24 SOFDRA SOFPIRONIUM 原发性腋窝多汗症 BOTANIX SB INC. 6/18/24 OHTUVAYRE ENSIFENTRINE 慢性阻塞性肺病（COPD） Verona Pharma 6/26/24 显像剂 LUMISIGHT PEGULICIANINE 乳腺癌手术中辅助检测 LUMICELL 4/17/24 寡核苷酸 RYTELO IMETELSTAT SODIUM 骨髓增生异常综合征（MDS） GERON 6/6/24 单抗 TEVIMBRA TISLELIZUMAB替雷利珠单抗 食管鳞状细胞癌 百济神州 3/13/24 PIASKY CROVALIMAB-AKKZ 阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH） 罗氏 6/20/24 其他生物药 WINREVAIR SOTATERCEPT-CSRK 肺动脉高压 默沙东 3/26/24 ANKTIVA Nogapendekin alfa inbakicept-pmln 非肌层浸润性膀胱癌 ALTOR BIOSCIENCE 4/22/24 IMDELLTRA TARLATAMAB-DLLE 非小细胞肺癌 安进 5/16/24 LETYBO LETIBOTULINUMTOXINA-WLBG 成人中度至重度眉间纹 HUGEL INC 2/29/24 注：清单包括CDER批准的多种新药及部分生物制品，不包括疫苗、过敏性产品、血液和血液制品、血浆衍生物、细胞和基因治疗产品，以及生物制品评估和研究中心在2024年批准的其他产品。 数据来源：FDA官网、博药整理 26款新药NMPA批准上市  截至2024年6月底，中国国家药品监督管理局(NMPA)药品评价研究中心(CDE)共批准了26种新药，包括15个化药、8个生物药和3个中药，批准数量比2023年同期（24个）有一定增长。  表2. 2024H1 NMPA获批上市的1类新药 药品名称 企业名称 适应症 批准日期 小分子 脯氨酸加格列净片 惠升生物 2型糖尿病 1/16/24 富马酸泰吉利定注射液 恒瑞医药 腹部手术后中重度疼痛 1/30/24 妥拉美替尼胶囊 科州药物 黑色素瘤 3/12/24 盐酸伊普可泮胶囊 诺华 成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH） 4/24/24 恩替司他片 亿腾景昂 HR阳性、HER-2阴性，经内分泌治疗复发或进展的局部晚期或转移性乳腺癌 4/24/24 富马酸安奈克替尼胶囊 正大天晴 ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌 4/24/24 瑞普替尼胶囊 BMS ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌 5/8/24 苯磺酸克利加巴林胶囊 海思科 糖尿病性周围神经病理性疼痛 5/15/24 甲磺酸瑞齐替尼胶囊 倍而达药业 既往经EGFR-TKI治疗时或治疗后出现疾病进展，并且经检测确认存在EGFR T790M 突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌 5/15/24 枸橼酸依奉阿克胶囊 正大天晴 ALK阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌 6/11/24 甲磺酸瑞厄替尼片 圣和药业 EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌 6/11/24 戈利昔替尼胶囊 迪哲医药 复发或难治的外周T细胞淋巴瘤 6/18/24 考格列汀片 海思科 2型糖尿病 6/18/24 注射用舒巴坦钠/注射用度洛巴坦钠组合包装 Entasis Therapeutics/再鼎医药 18 岁及以上患者由鲍曼-醋酸钙不动杆菌复合体敏感分离株所致医院获得性细菌性肺炎（HABP）、呼吸机相关性细菌性肺炎（VABP） 5/15/24 多肽 枸橼酸倍维巴肽注射液 百奥泰 急性冠脉综合征 6/25/24 依柯胰岛素注射液 诺和诺德 2型糖尿病 6/18/24 单抗 仑卡奈单抗注射液 卫材/渤健 阿尔茨海默病 1/5/24 可伐利单抗注射液 罗氏 阵发性睡眠性血红蛋白尿症 2/6/24 贝莫苏拜单抗注射液 正大天晴 广泛期小细胞肺癌 4/30/24 泽美洛韦玛佐瑞韦单抗注射液 兴盟生物 狂犬病病毒暴露者的被动免疫治疗 6/4/24 恩朗苏拜单抗注射液 石药集团 含铂方案化疗失败的PD-L1表达阳性的复发或转移性宫颈癌 6/25/24 双抗 依沃西单抗注射液 康方生物 联合培美曲塞和卡铂，用于经EGFR-TKI治疗后进展的EGFR基因突变阳性的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌 5/21/24 CAR-T 泽沃基奥仑赛注射液 科济药业 复发或难治性多发性骨髓瘤 2/23/24 中药 儿茶上清丸 齐进药业 口腔溃疡 1/8/24 九味止咳口服液 卓和药业 急性气管-支气管炎中医辨证属风热证的咳嗽 2/20/24 秦威颗粒 成都华西天然药物 急性痛风性关节炎 3/12/24 数据来源：药智数据、药智头条整理 中美异同适应症、药物类型对比分析  从批准数量来看，今年上半年NMPA批准的新药有26个，比美国CDER批准的新药（21个）多近20%。如果剔除中国特色的中药和不属于CDER批准范畴的细胞疗法，则NMPA批准的新药数为22个，比美国CDER批准的新药多1个。  从药物类型来看，无论是中国还是美国，小分子都是获批新药的主要类型，占比均超过一半。其次为发展较为成熟的抗体药物。另外，新型药物如双特异性T细胞接合器、双抗、CAR-T疗法中美各有涉猎，但数量不多。  图2.  2024上半年美国CDER批准新药药物类型分布  数据来源：FDA官网、博药整理  图3.  2024上半年NMPA批准新药药物类型分布  数据来源：药智数据、博药整理  从某种程度上而言，在研药物领域的创新技术与获批上市的药品技术存在一定时间差，目前较热门ADC、CAR-T等领域在新药获批层面上还未体现，而从目前新药研发领域由小分子药向生物药转变的趋势上来看，后续生物药新药获批数量或许会越来越高。  从适应症来看，中美获批的新药中都是抗肿瘤新药最多，但是中国占比更高，接近50%，而美国为29%。从具体癌种来看，中国获批的12个肿瘤新药中有7个用于肺癌（6个非小细胞肺癌、1个小细胞肺癌）治疗，血液瘤2个，宫颈癌、乳腺癌、黑色素瘤各1个。而在美国获批的肿瘤新药中癌种较分散，包括食管癌、乳腺癌、胶质瘤等。  这一系列中美差异点，或许正是国内新药同质化的原因之一，拥抱热门不可厚非，但强调差异化发展，如艾伯维一般进行建立核心疾病领域优势，对于国内创新药企业或许更值得学习。  其次，抗感染、血液疾病、代谢性疾病、心血管疾病用药也是新药研发的热门领域。  另外，罕见病作为美国新药开发和获批的重点领域，2024上半年获批的新药中有10个新药曾获得孤儿药认证，包括4个罕见肿瘤用药，2个血液罕见病用药，以及4个其他罕见病用药。而在中国，2024上半年获批上市的1类新药中，仅有2个进口1类罕见病新药获批用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者，尚未出现国产自主研发的罕见病新药。当然，还有部分罕见病新药以5.1类新药申报并获批进口，不在本文统计范围内。  这一点上，或许某种程度上也意味着中国新药“源头创新”意愿的不足，对于罕见病等临床上需求迫切的领域，反而因为市场空间、技术难度等问题而推进缓慢，这一点上或许有待加强。 图4. 2024上半年美国CDER批准新药疾病领域分布  数据来源：FDA官网、博药整理  图5.  2024上半年NMPA批准新药疾病领域分布  数据来源：药智数据、博药整理  从企业来看，罗氏（Roche）开发的新一代C5循环抗体Piasky（crovalimab，可伐利单抗）同时在中美获批上市，用以治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者。 美国FDA批准的新药少部分来自跨国大药企，如默沙东、阿斯利康、安进等，多数来自美国的生物技术公司，例如MADRIGAL、AKEBIA、ALTOR BIOSCIENCE等。  NMPA批准的新药同样少部分来自跨国大药企，如BMS、诺华等，多数来自中国的药企和生物技术公司，例如恒瑞医药、石药集团、正大天晴、倍而达药业、科济药业、康方生物等。  从审评方式来看，2024上半年美国有10个新药通过快速审批方式获得批准，占所有获批新药的48%；中国有9个新药通过优先审批获得批准，占所有获批新药的35%，可见快速审批、优先审批已是新药获得批准的重要途径。  小结  近年来，在特别审批、突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批等药品加快上市注册程序下，NMPA批准新药数量快速增长。2022年NMPA批准了23个1类新药，2023年这一数字增长到40个，而今年上半年就已批准了26个1类新药，超过美国FDA批准的1类新药数量，今年全年批准新药数量有望再创新高。  但是，在适应症方面，国内新药主要集中在抗肿瘤领域，尤其是肺癌领域。而FDA批准的新药适应症罕见病和罕见肿瘤占据很大比例。这与国内外市场环境差异、创新药发展历程长短有关。目前而言，国外市场更鼓励去探索一些更新的靶点和适应症，对于比较新的靶点，药企也偏向于出海去寻找机会。  未来，相信随着政策的支持、支付环境的改善，国内也有望迎来更多创新疗法。 资料来源： 美国FDA官网 NMPA官网 药智数据 各企业公开资料  封面图来源：pixabay 版权声明/免责声明 本文为授权转载文章。 本文仅作信息交流之目的，不提供任何商用、医用、投资用建议。 文中图片、视频、字体、音乐等素材或为药时代购买的授权正版作品，或来自微信公共图片库，或取自公司官网/网络，部分素材根据CC0协议使用，版权归拥有者，药时代尽力注明来源。 如有任何问题，请与我们联系。 衷心感谢! 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