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项与 Bemdaneprocel 相关的新闻(医药)近些年,随着抗体偶联、mRNA、基因编辑等新技术日臻成熟,ADC药物、CAR-T疗法、基因疗法、小核酸药物等新兴疗法不断涌现,它们或是填补了罕见病无药可用的临床治疗缺口,亦或是革新了疾病治疗格局,甚至是为患者创造了治愈机会......这一个又一个变革性技术突破正在让“不可能”成为“可能”。3月21日,拜耳以“未来已来:实现医疗创新突破”为主题,开启了2024年处方药全球媒体日,来自拜耳处方药事业部的高层管理人员、各领域专家以及患者代表齐聚德国柏林,他们重点探讨了医疗领域的最新趋势,拜耳在女性健康、肿瘤学、细胞和基因疗法(CGT)等领域的前沿创新、面临的挑战与机遇,以及如何将所取得的医疗突破成功转化为现实。本年度媒体日,拜耳积极传达了其实现下一个医疗突破的雄心壮志,同时也向外界宣告正在进入下一轮创新阶段,未来将借力前沿科技,持续专注创新疗法的开发,为目前尚无治疗手段的患者带来更加精准和友好的治疗方法。会议召开前夕,拜耳处方药全球总裁Stefan Oelrich接受了医药魔方的专访,就拜耳处方药业务的转型进展、长期发展战略等多个问题进行了讨论。拜耳处方药全球总裁Stefan Oelrich挖掘新的增长动力,夯实“100亿”规模业务底座3月5日,拜耳发布了2023年财报,集团总收入476.37亿欧元,其中处方药收入同比持平,销售额达180.81亿欧元。这份增涨有所“停滞”的成绩单,不免让外界对其处方药未来增长产生担忧。Stefan对此直言不讳:“即将失去拜瑞妥专利权确实会对拜耳处方药业务产生一定影响,不过这是可以克服和应对的。另外,我想补充,一款药物专利权到期能够对整体业务产生那么大的影响,也从侧面反映出这款产品非常成功。”为实现业务可持续性增长,拜耳已经前瞻性规划好发展路径,主要分为三个部分。首先是培育新的重磅药物,对诺倍戈、可申达和阿柏西普8mg这类已经上市的药物进行长生命周期管理,充分挖掘潜在价值以延长生命周期;而多款后期产品elinzanetant、asundexian、acoramidis等,则需要快速推进商业化落地,兑现临床价值。他强调,这些产品是拜耳100亿欧元规模体量的基础性业务,也是其处方药构成中稳定的业务底座。诺倍戈是继多菲戈后,拜耳推出的另一款前列腺癌相关的治疗药物。作为新型雄激素受体抑制剂(ARi),诺倍戈的AR亲和力更高,独特的结构赋予其更强的抗肿瘤活性和更高的安全性能。临床研究显示,经治患者的前列腺特异性抗原(PSA)达标率高达71%。凭借出色的疗效,诺倍戈上市以来销售业绩一路攀升,2023年几乎实现了翻番,达到了8.69亿欧元。至于心血管领域,拜耳倾力打造的可申达得益于其在慢性肾病伴2型糖尿病早期患者中的治疗优势,也展现出惊艳的市场表现力,2023年取得了2.7亿欧元销售成绩(+152.3%)。阿柏西普8mg的上市是拜耳成功探索成熟产品全生命周期管理的优秀范本,也使得阿柏西普重焕新生。数据显示,阿柏西普8mg疗效不亚于2mg版本,且实现了每5个月一次的更低用药频率。上市不到半年时间,阿柏西普 8mg便在美国地区创收1.66亿美元,预期成为下一代抗VEGF治疗的标准疗法。在成熟产品不断兑现商业价值的同时,拜耳也聚焦存在诸多未尽之需的医疗领域,为患者带来更多的治疗选择。例如,预计2025年上市的绝经相关中重度潮热治疗药物elinzanetant。绝经期是每位女性都会面临的阶段,据统计到2030年全球绝经期女性人口将增至12亿,每年约新增4700万人。诸多女性在绝经过渡期间会出现不同的症状,种类多达48种,其中潮热、睡眠障碍和情绪变化最为常见。尽管市面上有传统的激素疗法,但很多女性因为各种原因会本能抵触使用激素,最终错失治疗机会,导致生活质量严重受损。“女性健康已经融入拜耳DNA,”Stefan介绍道,“百年来,拜耳为女性带来了譬如长期、短期避孕方法,以及绝经管理和妇科疾病疗法。因此,我们有义务将创新带入女性健康领域。”针对心血管重点细分领域存在的疾病负担,拜耳也期待利用其丰富的专长焕新病人的治疗效果和体验。以转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)为例,这是一种罕见的心肌疾病,若不加以有效控制会演变成心衰,甚至有致死后果。BridgeBio的acoramidis是全球备受关注的一款口服强效ATTR-CM药物,已在III期临床研究中达到所有临床终点,其于EMA的上市申请已经递交。看中这款药物潜力的拜耳,在今年3月果断出手,引进了acoramidis欧洲独家商业化权益,收获期指日可待。“其次是进一步补充和推动研发管线,确保持续有足够分量的创新成果产出,”Stefan解释了战略第二部分:“拜耳将重点关注项目的质量和效率,目前管线推进速度非常快。去年,我们提交了8项新药临床试验申请。此外,4款具有first-in-class潜力的候选药物预计在2024年底前进入II期临床试验。”当然,能够从如此庞大的创新资源规模中快速挑选出优先级,并且同步推进多款产品临床开发,背后也体现了拜耳决策层面的高质量和高效率。组织架构调整是Stefan提到的战略第三部分,“为了进一步优化组织效率和生产效率,我们在2023年推出了新运营模式Dynamic Shared Ownership(DSO),希望资源真正放在应该被高度关注的领域。”全链条赋能,加速医疗突破成为现实让医疗突破成为现实,这不仅限于表态,拜耳正在用实际行动将这一设想落实到新药开发全链条。Stefan直言,研发战略调整后,拜耳拔高了科学技术应用的标准,科学与技术的融合中全新的创新之道顺势而生,目前研发管线涵盖了丰富的新治疗模式和方法。具体而言,为了加速医疗转化为现实应用,拜耳首先引进人工智能(AI)、蛋白质组学等技术手段加速药物发现与开发,攻克不可成药靶点难题;其次是融入细胞和基因疗法平台、放射性疗法、肿瘤免疫学,储备强大的创新力量;然后是改善肿瘤早期诊断,尽早为患者提供精准治疗。由AI驱动的创新药物开发趋势正以势不可挡的浪潮席卷整个医药行业,这是因为AI能够通过处理海量的数据集,挖掘出人类无法观测到的现象,进而改变靶点发现和药物设计的方式,极大提升创新药研发效率和成功率。今年3月中旬,拜耳与Aignostics开展战略合作,目标就是将AI机器学习与生物、化学、临床数据深度融合,创建新靶点识别平台,同时借力AI将基线病理数据与临床数据连接起来,以便合理设置临床试验患者分组,加快赋能更加精准的肿瘤治疗方案开发进程。拜耳对AI技术的认可已经直观体现在其频繁的投资动作上。除了Aignostics,拜耳此前已经先后与Cyclica、Exscientia、Genpact、Schrödinger、Sensyne、Recursion等知名AI药物发现公司达成了合作。此外,为了赋予不可成药靶点全新的生命力,拜耳在2021年以20亿美元总价收购了专注于高难度靶点开发的Vividion公司。“前期我们已经发现了一些靶点,但一直以来囿于技术难题,无法透视它们的价值。现在有了新技术的支持,我们可以将原有资产充分利用起来了。”Stefan对不可成药靶点的成功开发充满了期待。得益于Vividion化学蛋白质组学技术的助力,那些曾经“躺”在候选库的传统意义上“不可成药”靶点具备了更大的成功开发可能性。据Stefan介绍,过去半年中,Vividion管线中已经有两个项目推进到了临床开发阶段,分别是靶向Keap1的激活剂BAY 3605349和靶向STAT3的抑制剂BAY 3630914。创新存在多个层次,越前沿,越是会伴随极高的风险,但随之而来的是高额回报。如此密集的推进全新靶点以及不可成药靶点的研发,拜耳显然走上了更高层次的创新梯队,这也进一步撬动了拜耳精准肿瘤学更多的发展维度,“我们正努力扩充针对癌症真正弱点的可成药靶点库,建立一个高度差异化、竞争性和创新力的研发管线,以实现长期增长。”本次媒体日中,拜耳着重强调了其对于成为领先肿瘤公司的愿景,同时也为发展路径找准了方向,即推动有可能取得突破性进展的创新,重点关注结肠癌等消化道肿瘤和前列腺癌、肺癌等常见癌症。“为了成为拥有领先肿瘤业务的公司,拜耳实实在在做了很多工作,例如在波士顿成立了研究与创新中心,”Stefan分享道:“波士顿可以说是全球肿瘤学研发圣地,我们的精准分子肿瘤学研究团队就驻扎此地。”拜耳波士顿研究与创新中心所在地当然,除了关注更加有效耐受的肿瘤药物开发,正确及时的筛查也十分重要,拜耳深谙此道。今年3月,拜耳已经与赛默飞世尔科技达成合作,为其精准肿瘤学产品组合匹配下一代基于测序的伴随诊断检测方法。细胞和基因疗法(CGT)是拜耳实现医疗突破的另一重要版图。Stefan介绍了拜耳投资部门“飞跃计划”(Leaps by Bayer),该部门专注于寻找具有突破性的、有望治愈或逆转疾病进程的疗法和技术,BlueRock和AskBio就是其引以为豪的投资案例,被寄予了极高期许。两家子公司开发的在研药物,细胞疗法BRT-DA01和基因疗法AB-1002,分别在治疗帕金森病、充血性心衰的早期临床试验中展现了积极的疗效。除此以外,另有七个CGT项目处于不同临床阶段,它们都遍布医疗需求最高的领域。BlueRock实验室创新项目不断涌现的背后,是拜耳对于原创研发的持续性、高水准投入。据拜耳披露,为搭建出CGT平台,已累计投入约35亿欧元,全方位覆盖神经系统、心血管、眼科、罕见病等高需求疾病领域。不过,Stefan表示,CGT产品从临床研究到上市可及仍然需要冲破临床试验规模扩大、生产规模化、成本质量管控和商业化落地等重重难关。为此,拜耳已将生产、开发、商业化团队聚拢在一起,共同研究如何将CGT尽早推向市场,同时也在其他分销商、医疗服务机构等合作方思考怎样保证患者可及。在中国,拜耳正在与北京大学合作,助力CGT等多个重点领域内的基础研究成果向新药研发转化,并加速推动药物研发价值链上的前沿技术研究,同时与上海医药携手将拜耳Co.Lab共创平台引入中国,成为拜耳全球新药孵化网络的重要组成部分,促进CGT等领域的前沿创新。从早期研究,到拥有制造能力和平台,最终实现药物可及,拜耳为加快兑现CGT造福患者的承诺,正不计其数聚焦全链条投入,而这也将内生出拜耳处方药不竭的进化动力。总结最后,Stefan信心十足地表示,拜耳对新药研发重点有着清晰的认识,能够开发出更加精准和“友好”的新药,改善全球患者的生活质量。与此同时,已经进入中国超过140年的拜耳,其在中国的创新发展路径也已十分清晰。拜耳集团处方药事业部全球执行副总裁兼中国区总裁、拜耳集团大中华区总裁周晓兰在公共场合也多次提到,公司将围绕癌症、心脑血管疾病、糖尿病等慢性疾病这些重点领域加快产品组合的更新和迭代,向中国市场源源不断的提供更多,更好的药品。还将针对一些中国特有的疾病领域制订研发策略,以便最大程度的支持目前未被满足的临床需求,让更多的中国患者获益。可以看出,无论处方药业务如何演进,鼓励创新和惠及患者始终是拜耳的立身之道,即聚焦尚未得到满足的高需求领域,倾听患者心声,精准把握个体化需求和现实应用场景。Copyright © 2024 PHARMCUBE. All Rights Reserved.欢迎转发分享及合理引用,引用时请在显要位置标明文章来源;如需转载,请给微信公众号后台留言或发送消息,并注明公众号名称及ID。免责申明:本微信文章中的信息仅供一般参考之用,不可直接作为决策内容,医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。
近年来,诱导多能干细胞(iPSC)衍生细胞逐渐引起了人们的广泛关注。iPSC是指利用病毒或非病毒载体技术对已分化的成体细胞进行重编程,从而获得具有多向分化潜能的干细胞。这种细胞具有类似于人胚干细胞的多能性,具有巨大的研究和应用潜力。iPSC的发展始于2006年。当时日本京都大学的山中伸弥团队通过病毒载体将基因转入成年老鼠皮肤细胞,成功重编程并得到类似胚胎干细胞的新型细胞。经过筛选,他们将转录因子减少至4个,开启了iPSC研究新篇章。次年,该团队与James Thomson合作,成功将人类成体细胞转化为多能性干细胞。此后,iPSC在眼科疾病领域率先完成临床试验,并在2018年实现全球首例利用iPSC治疗帕金森的移植手术。在这个领域,迅速崛起一批专注于iPSC技术的biotech,Kenai Therapeutics(以下简称“Kenai”)便是其中一家。 瞄准退行性神经疾病赛道,管线即将申请IND今年3月,总部位于圣地亚哥的Kenai宣布获得8200万美元的A轮融资。本轮融资由Alaska Permanent Fund Corporation、Cure Ventures和The Column Group共同领投,Euclidean Capital和Saisei Ventures参投。融资所获资金将用于推动先导项目RNDP-001的IND申请,并推进其1期临床试验,预计该试验在今年启动。据新闻稿介绍,Kenai之前已通过Ryne Bio的名义筹集了种子资金。目前,Kenai开发了三条管线,分别为RNDP-001、RNDP-002、和RNDP-003。Kenai管线 图源:Kenai官网去年2月,Kenai宣布获得来自加州再生医学研究所(CIRM)的400万美元资助,用于推进 RNDP-001的研发工作。RNDP-001是一种基于iPSC的同种异体多巴胺祖细胞疗法,目前正处于临床前阶段,旨在治疗特发性和遗传性帕金森氏病。据Kenai披露,RNDP-001在有关帕金森病的临床前模型中展现出了良好的生存能力、神经支配能力和行为挽救能力。据Kenai官网,其开发路线是通过为患者提供由iPSC诱导产生的多巴胺能神经元祖细胞,以替代因病损失的细胞。iPSC的制备涉及将成熟的体细胞(如皮肤或血液中的细胞)通过重编程因子处理,使其回到干细胞状态,进而能够分化为体内几乎任何类型的细胞。当这些iPSC经过特定分子的处理后,它们会发育成能够产生多巴胺的神经元祖细胞。这种“现成”的疗法并非按需制造,而是可以提前生产并在低温下保存,以备将来使用。一旦通过手术将这些祖细胞直接植入大脑,它们就能够支配或供应神经元分支至不同的大脑区域,从而恢复更多的多巴胺信号通路。这一创新疗法有望帮助特发性和遗传性帕金森氏症患者恢复功能。利用精密制造技术,目前Kenai已能够直接替换已损失的多巴胺能神经元。临床前数据表明,该疗法能够在大鼠的多个大脑区域(包括纹状体——帕金森病患者通常会出现多巴胺能输入损失的区域)形成神经支配。此外,在帕金森病大鼠模型中,增加祖细胞的输送量与更强的神经支配、运动功能的恢复以及更高的存活率呈现出正相关关系。RNDP-001的研发工作也得到了迈克尔·J·福克斯帕金森氏症研究基金会的支持。除RNDP-001外,Kenai还在积极开发一系列现成的多巴胺神经元替代细胞疗法,用于治疗神经系统疾病。知名科学家背书,tau蛋白研究或将颠覆传统帕金森治疗当然,Kenai的成功并非偶然,其背后离不开强大的领导团队。公司的两位科学创始人分别是Howard Federoff博士和Jeffrey H. Kordowe博士。Howard Federoff博士是乔治城大学神经病学和神经科学的兼职教授,研究领域包括基因治疗和神经退行性疾病,如帕金森症、阿尔茨海默症和朊病毒疾病。Howard拥有多项医学专利,并且获得了美国国家科学基金会、美国国立卫生研究院和美国国防部的支持。另一位科学创始人Jeffrey Kordower博士,在亚利桑那州立大学任教30多年,是亚利桑那州立大学班纳神经退行性疾病研究所(ASU-Banner Neurodegenerative Disease Research Center)创系主任,并担任 ASU生物设计研究所的The Charlene and J. Orin Edson杰出主任。他在神经移植技术领域造诣颇深,重点研究方向包括基因和干细胞治疗、相关疾病发病机制,涉及神经变性、认知、记忆和衰老过程中的形态和分子变化。2022年2月,Howard Federoff与Jeffrey Kordower团队合作,在Nature Regenerative Medicine上联合发表了一篇论文。在研究中,他们介绍了植入诱导多能干细胞(iPSC)分化为多巴胺能神经元的过程,并评估了iPSC衍生细胞的成熟度和剂量。研究发现,在大鼠模型中,成熟度和剂量最佳的iPSC衍生多巴胺前体细胞成功逆转了6-羟基多巴胺(6-OHDA)诱导的偏侧帕金森病。图源:National Library of Medicine官网两年间,两位科学家继续深入合作,共同创立了Kenai。二人的最新研究成果已于今年2月发表在Brain期刊上。图源:National Library of Medicine官网这项新的研究强调了一种名为tau的关键蛋白在帕金森病早期的作用。研究结果表明,tau蛋白聚集物可能会启动该疾病特有的神经元损伤和死亡过程。这一发现对传统帕金森病病理学观点提出了挑战——长期以来,α-突触核蛋白(alpha-synuclein)一直被视为帕金森病的标志性诊断指标。此外,这项研究还揭示了tau病理学在独立于α-突触核蛋白的情况下积极参与大脑中多巴胺神经元的变性过程。这一发现可能会改变未来帕金森病研究、诊断和治疗的重点。 国内外企业竞相布局,iPSC治疗帕金森进展频频作为全球最常见的神经退行性疾病之一,帕金森病主要影响中枢神经系统,导致运动神经系统的慢性退化。目前主要的药物治疗包括通过多巴胺补充剂(如L-DOPA)或激动剂来提高大脑中的多巴胺水平,以及采用深部脑刺激的方法来产生多巴胺,或者抑制多巴胺降解,但治疗效果通常难以持久。因此,帕金森病成为iPSC衍生疗法最主要的适应症之一,其优势在于:① 有望治愈。通过iPSC在体外定向分化大量再生健康的多巴胺能神经元进行细胞替代性移植治,有望替代性解决多巴胺能神经元的死亡问题,从而逆转帕金森病的发生;② 疗效较长。移植后的iPSC衍生多巴胺能神经元能够整合到大脑中,并长时间稳定地产生和释放多巴胺,从而维持患者的运动功能;③ 稳定安全。iPSC提供了一种稳定且安全的细胞来源,可以进行批量制备和质量控制多巴胺能神经元,解决了原代细胞治疗产品难以规模化生产和质控的问题,还可降低成本。目前国内外也有多家企业在这一领域布局,并取得了不错的进展。从国内来看,去年8月,中国国家药监局药品审评中心官网公示,睿健医药递交的人源多巴胺能前体细胞注射液的新药临床试验申请已获得批准,针对的适应症为帕金森病。图源:中国国家药监局药品审评中心官网NouvNeu001是睿健医药基于其“AI+化学诱导”平台开发的一款通用型细胞治疗产品。它通过化合物调节实现高纯度神经元亚型分化,能与体内原有神经元形成连接,并增强细胞分泌功能,进一步加强了移植细胞对原有病灶的改善,以达到综合性的治疗效果。今年1月,北京医院成功完成NouvNeu001的首例患者给药,并平稳渡过观察期。目前,该项目进展顺利,并显示出良好的安全性及积极的疗效。2023年12月,国家药品监督管理局正式批准了睿健医药在研管线NouvNeu003的IND申请,该管线以早发型帕金森病为适应症,专门针对发病年龄不足50岁的帕金森患者。同月,上海市东方医院(同济大学附属东方医院)与士泽生物医药(苏州/上海)有限公司联合开展的“临床级iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞治疗帕金森病的临床研究”项目,正式完成国家卫生健康委员会与国家药品监督管理局备案(备案号:MR-31-24-001927)。该项目是我国首个完成国家两委局备案的iPS衍生细胞治疗帕金森病的临床研究项目,也是国家备案项目中唯一一个iPS衍生细胞治疗神经系统疾病的临床研究备案项目。放眼国际,早在2019年,拜耳就以10亿美元的估值收购这一赛道的领头玩家Bluerock。去年10月,拜耳再斥资2.5亿美元在美国加州伯克利开设其首个细胞疗法生产工厂,以推进拜耳的蛋白质、细胞和基因疗法生物管线。目前,针对帕金森病开发的干细胞衍生疗法BRT-DA01是拜耳在细胞疗法领域进展最快管线,旨在替代帕金森患者体内丧失产生多巴胺功能的神经元。在2023年8月举行的国际帕金森病和运动障碍大会上,BlueRock宣布BRT-DA01在治疗帕金森病的临床1期试验中达到了主要终点。结果显示,参与试验的12名帕金森病患者在接受细胞移植后的一年内,均未报告与该疗法相关的严重不良事件,并且部分患者症状缓解,其2期临床研究预计将于今年上半年招募志愿者。尽管iPSC在治疗帕金森病方面展现出巨大优势,但其应用也面临着诸多挑战。其中,异质性、致瘤性和免疫原性是三大主要难题。具体而言,使用iPSC生成的细胞疗法可能包含未分化的细胞,这些细胞进入患者体内后,除了可能引起免疫排斥反应外,还可能无限增殖分化,从而导致肿瘤的生长。此外,生产工艺的复杂性、监管政策的严格性、诱导效率低、操作难度大以及产业化人才的匮乏等问题也亟待解决。近期推荐声明:动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可,禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。动脉网,未来医疗服务平台
过去一年对德国制药和生物技术巨头拜耳而言是挑战。在3月5日公布2023年财报的同时,拜耳集团董事长兼首席执行官Bill Anderson提出,他计划在未来两到三年内解决拜耳目前正面临的四大挑战:处方药产品线不足、诉讼、高债务水平和官僚主义。处方药研发管线的布局已经明确列入了拜耳四大挑战之一,如何促进长期、可持续发展是拜耳处方药业务策略的一部分。3月21日,在拜耳处方药2024年全球媒体日上,拜耳介绍,该公司在2023年推进研发管线,提交了八个新药临床试验申请。此外,四个具有first-in-class潜力的药物预计在2024年底前进入II期临床试验。“我们在提升研发管线价值方面取得了重大进展,这表明调整后的研发策略正在发挥作用。” 拜耳集团管理委员会成员、拜耳处方药事业部全球总裁Stefan Oelrich表示。一款新药从着手研发到获批上市,是一项复杂而长期的系统工程,需要经历分子发现、工艺开发、生产放大、动物试验进行安全性评价、临床试验、上市申报等重重关卡。耗时10年、耗资10亿美元、成功率却不足10%已是共识。相较于生物技术公司的抗风险能力,如拜耳这样的MNC,具有更强的抵抗研发失败风险的能力,对研发资源进行再分配也更果决。当“处方药研发管线的布局”被列入公司未来发展的重要挑战,增加新药临床试验申请、加强平台公司的贡献、寻找有吸引力的新合作伙伴或交易都将是处方药业务转型的重要组成部分。拜耳下一步的创新研发将聚焦哪些领域?中国作为拜耳重要的市场,又会为中国患者带来哪些获益?在助力中国创新方面,拜耳还有哪些布局?01拜耳未来的研究重点是什么?虽然在去年经历了一些研发“水逆”,但拜耳处方药仍然拥有较为健康的早期研发管线。在此次2024年全球媒体日上,拜耳强调其未来的研究重点将集中在四个核心治疗领域:心血管疾病、肿瘤、免疫疾病、神经学和罕见病。众多未被满足的治疗领域中,抗肿瘤药物市场是全球药企的必争之地。拜耳目前的研发管线中,近三分之一的新分子实体都聚焦在了肿瘤领域,并涵盖了临床开发的所有阶段。想要在肿瘤赛道占据并扩大领先地位,仅仅有雄心壮志是不够的。前列腺癌治疗药物诺倍戈正是未来增长的关键动力之一,拜耳正在力争成为前列腺癌治疗领域的领先者。前列腺癌是男性中第二常见的癌症,诺倍戈有可能成为早期到晚期前列腺癌患者的标准疗法。虽然距诺倍戈第一个适应证推出仅五年,但拜耳表示,它有望在今年达到重磅药物的地位。除了前列腺癌领域,拜耳还在持续投资有潜力能解决其他未满足需求的癌症治疗领域,包括靶向放射性药物(特别是靶向α疗法)、下一代免疫肿瘤学(包括肿瘤细胞疗法),以及精准分子肿瘤学疗法。例如,2月,拜耳宣布美国食品与药品监督管理局(FDA)已授予旗下BAY 2927088突破性疗法认定(BTD),用于治疗携带HER2(ERBB2)激活突变的、患有不可切除或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)的成年患者,这些患者既往接受过系统性治疗。3 月,拜耳和赛默飞世尔科技公司宣布达成合作,为拜耳不断增长的精准肿瘤学产品组合共同开发下一代基于测序的伴随诊断检测方法。在肿瘤领域的强势布局之外,拜耳也明确提出,心血管、神经及罕见病、免疫学同样是公司未来持续聚焦的重点领域。心血管是拜耳的传统优势领域,未来拜耳还将继续延续其在心血管领域的优势。拜耳表示,在心血管疾病领域的中短期业务增长将主要由first-in-class的非甾体类盐皮质激素受体拮抗剂非奈利酮(商品名:可申达)驱动。可申达已被批准用于治疗与2型糖尿病相关的慢性肾脏病,并且正在将其扩展到其他适应证。自上市以来,该产品已成为美国心血管领域最具活力的药物之一,随着非奈利酮在其他地区纳入医保和指南,将进一步提供业绩增长动力。此外,非奈利酮的研究计划FINEOVATE正在进行,随着该研究在未来四年内产生更多数据,拜耳将进一步证实可申达的巨大潜力。拜耳此前预计,非奈利酮的销售额最高可能超过30亿欧元。在更多的潜力品种的研发上,新型口服抗凝FXIa抑制剂asundexian被视作下一代重磅抗凝药物,拜耳此前曾预计,该药物最终年销售额将超过50亿美元。可以说,asundexian被寄予了非常高的期望,但针对房颤的III期试验OCEANIC-AF去年11月中止。不过,据媒体日上的消息,asundexian用于卒中二级预防的OCEANIC III期试验进展迅速。3月初,拜耳获得了acoramidis在欧洲的独家商业化权益。Acoramidis是一种口服、强效、高选择性小分子转甲状腺素蛋白稳定剂,用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR CM)。在一项III期临床研究中,acoramidis达到所有临床终点。其上市许可申请已提交欧洲药品管理局。同时,突破性、颠覆性的技术正在以前所未有的速度出现,例如细胞和基因疗法。也因此,近年来,拜耳在全球大力投资生物医药的突破性创新,尤其是在细胞和基因治疗领域。通过基因治疗平台AskBio和细胞治疗平台BlueRock,拜耳在细胞与基因治疗领域拥有七个研发项目,适应症包括帕金森病、庞贝病、充血性心衰、亨廷顿氏舞蹈病、多系统萎缩、眼科疾病等。在新产品开疆拓土的同时,拜耳也没有放弃对成熟产品潜力的进一步挖掘,比如老牌当家产品艾力雅(阿柏西普)。自2011年底获批上市,艾力雅的销售额一直高速增长,在2022年仍以96.47亿美元的销售额位居全球处方药销售第十名,面对专利到期与生物类似药的挑战,拜耳和再生元已开发阿柏西普的高剂量版本(8mg),并已在欧盟、美国和中国提交其上市申请。在拜耳转型的过程中,新的治疗靶点和方式在早期开发产品组合中扮演越来越重要的角色,正如Bill Anderson所言,拜耳处方药依然拥有较为健康的早期研发管线,多款新药临床试验申请工作正在有条不紊的推进中。02持续向中国引入创新药物进入中国140多年以来,将高质量的产品尽快带给中国的患者是拜耳始终的追求,凭借着将拜瑞妥、拜新同、拜唐苹和拜阿司匹灵等领先产品带到中国,拜耳已在十余年间奠定了其在中国市场领先的处方药企业的地位。据拜耳集团处方药事业部全球执行副总裁兼中国区总裁、拜耳集团大中华区总裁周晓兰介绍,在过去的五年里,拜耳在中国累计获得了近30个新产品或新适应证的批准。据了解,其中14项取得了突破创新获得优先审评审批认定,包括诺倍戈、可申达、唯可同等新产品已率先在中国市场上市。创新产品的获批速度也从过去的滞后欧美市场3-5年缩短到如今的几乎同步获批上市。从2024年新版国家医保目录来看,在最新一次的医保谈判中,拜耳的多款创新产品进入新版国家医保目录。前列腺癌领域的创新治疗药物诺倍戈成功续约的同时,新适应证也顺利准入。2021年,诺倍戈获批用于治疗有高危转移风险的非转移性去势抵抗性前列腺癌(nmCRPC)成年患者,在同年通过谈判准入国家医保目录。2023年3月,诺倍戈联合多西他赛治疗转移性激素敏感性前列腺癌(mHSPC)成年患者的新适应证在国内获批,并于此次成功新增准入2024版国家医保目录。拜耳表示,诺倍戈全适应证准入国家医保目录,这意味着中国将有更多更广泛疾病阶段的前列腺癌患者从诺倍戈这一创新产品中获益。全球首个葡萄糖激酶激活剂类(GKA)药物华堂宁进入医保的消息也一度引起行业的广泛关注。拜耳在2020年8月与华领医药达成关于华堂宁的战略合作。从双方的合作来看,一方面,拜耳在中国糖尿病管理领域具有深厚优势,另一方面,华领在糖尿病领域具有研发专长。在传统优势的心血管领域,唯可同也传来好消息。唯可同是首个获批用于心衰的可溶性鸟苷酸环化酶(sGC)刺激剂,已在中国获批用于慢性心衰治疗的全新机制药物唯可同(维立西呱片)也成功准入新版国家医保目录,中国慢性心衰患者治疗负担将显著降低。唯可同作为临床急需药品以优先审评获批上市后,其疗效和安全性受到广大医生和患者的认可。拜耳始终强调中国一直是拜耳重要的市场,未来依然是拜耳最重要的市场之一和业务重点。Stefan Oelrich近日表示,拜耳正在进入一个全新发展阶段。这个发展阶段既得益于创新能力,也得益于我们在中国的巨大影响和市场地位。“健康中国2030”规划纲打开了新的创新和增长空间,让新药更快上市、患者更快获益。拜耳的产品也受益于此,比如诺倍戈、可申达、唯可同、艾力雅。03拓展更广泛、多元的合作生态圈通过外部渠道加速创新是拜耳战略的重要组成部分。近年来,拜耳正在全球最具创新性的热点地区开展对外合作,已为生物技术收购投资超过70亿美元,并管理着60个战略和不断发展的联盟。对于拜耳来说,实现可持续、长期增长战略的前两个关键因素来自于更新产品组合和持续优化资源配置;而第三个促进销售增长的要素则是来自于拜耳收购的平台公司,如BlueRock、AskBio、Vividion……值得注意的是,拜耳与转型生物技术公司之间更注重合作而非整合,通过保持运作模式的独立性加速药物开发过程。BlueRock是干细胞疗法的先驱,正在开发用于治疗神经、免疫、心血管和眼科疾病患者的创新疗法。其最先进的项目BRT-DA01将可用于治疗帕金森病,并已完成I期临床研究入组。在基因治疗方面,AskBio正在运营行业领先的腺相关病毒(AAV)治疗平台。AskBio一直在推动拜耳在一系列神经肌肉、中枢神经系统、心血管和代谢疾病适应症中开发研究性新型基因疗法。今年1月,Askbio宣布,AB-1005基因疗法研究达主要终点。AB-1005是一种治疗帕金森病的研究性疗法。凭借Vividion及其行业领先的化学蛋白质组学平台,拜耳进行了重大投资,以扩大其小分子药物发现能力和精准治疗管线。依托于行业领先的科学创新,这些公司已成功让拜耳的产品线更多元、更强大。这种独立合作的模式也持续吸引外部创新者,进而为拜耳的提供更多突破性创新管线。除了在全球舞台寻找合作机会,拜耳也持续在中国寻找新机遇。今年1月,拜耳出资以3500万美元对箕星药业进行股权投资,拜耳和箕星将成立联合产品组合战略委员会,同时周晓兰也以拜耳集团处方药事业部全球执行副总裁兼中国区总裁、拜耳集团大中华区总裁身份加入了箕星董事会。对于这次合作,拜耳表示,将充分发挥拜耳在心血管及眼科领域的丰富经验,以及拜耳在中国的优势地位与强大影响力,进一步挖掘更多潜在业务发展机会。与箕星药业的合作是拜耳着眼于未满足需求的医疗领域、扩展全球合作网络、强化拜耳在中国本地影响力的具体体现之一。随着近年来中国本土医药创新力量的快速崛起,拜耳也正在拓展中国创新的“朋友圈”,希望与本地创新力量建立更为广泛、更为多元的合作与交流。正如2020年,拜耳与华领医药共同开发华堂宁,正是借助各自的优势力量实现了双赢。值得注意的是,2023年11月,拜耳宣布共创平台Co. Lab首次落地中国,与上海生物医药前沿产业创新中心达成合作协议,共同促进包括细胞和基因疗法、肿瘤治疗等领域内的前沿创新并支持将科研成果向产业转化,赋能本土初创企业,培养创新研发及商业运营能力,对接全球医药网络与资源,让本地源头医药创新造福中国及全球患者。与此同时,拜耳不断加深与清华大学、北京大学等知名学术合作伙伴的战略伙伴关系,致力加速基础研究成果向新药研发的转化,助力中国医药研发创新能力的提升。截至目前,拜耳与这两家中国顶尖学府已累计开展超100个联合研究项目,涵盖新靶点的发现及结构解析、疾病发病机理及药物作用机制研究、药物筛选、药效评价、新分子形式药物、新化学合成方法及创新剂型探索等。作为拜耳处方药最重要的市场之一,拜耳表示将尽快在中国推出更多创新药物,扩展本地合作,融入中国的创新大环境,借助国家健康战略,帮助中国患者尽早获益于这些创新成果。
100 项与 Bemdaneprocel 相关的药物交易