Bemdaneprocel

2月27日，拜耳（Bayer）和拜耳全资独立运营公司、处于临床阶段的细胞疗法公司BlueRock Therapeutics宣布，美国FDA已授予OpCT-001快速通道资格。OpCT-001是一种诱导多能干细胞（iPSC）衍生的细胞疗法，用于治疗原发性感光细胞疾病。这是遗传性视网膜疾病的一个亚群，包括视网膜色素变性和锥体-杆状营养不良。 原发性感光细胞疾病会影响视网膜中感光细胞的结构和功能，导致儿童和成人出现不可逆的视力丧失。目前治疗原发性感光细胞疾病的方法有限，估计美国有11万人患有这种疾病。 OpCT-001旨在通过用功能细胞替代视网膜中退化的细胞，恢复原发性感光细胞疾病患者的视力。该产品已获得FDA批准开始1期临床试验。 BlueRock成立于2016年，是Versant Ventures和拜耳影响力投资部门“飞跃计划”（Leaps）的合资企业，致力于投资能够带来根本改变的突破性创新。2019年底，BlueRock被拜耳完全收购，成为拜耳旗下独立运营的子公司和细胞与基因治疗平台的基石。BlueRock专注于开发细胞药物来治疗严重危害健康的疾病，该公司正在利用细胞疗法的力量，为患有神经、眼科、心血管和免疫疾病的人们带来新药。BlueRock的两种创新在研细胞疗法，用于治疗帕金森病的bemdaneprocel（BRT-DA01）和用于治疗原发性光感受器疾病的OpCT-001均处于临床阶段。其中，bemdaneprocel拥有RMAT（再生医学先进疗法）和美国FDA的快速通道认定，已完成1期临床试验，正在进入下一阶段的临床开发。 参考资料： [1]BlueRock Therapeutics receives FDA Fast Track Designation for OpCT-001 for the treatment of primary photoreceptor diseases.Retrieved Feb 27, 2025, from https://www.bluerocktx.com/bluerock-therapeutics-receives-fda-fast-track-designation-for-opct-001-for-the-treatment-of-primary-photoreceptor-diseases/ 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。

达罗他胺治疗前列腺癌的第三个适应症、非奈利酮治疗一种常见心力衰竭的适应症以及acoramidis治疗转甲状腺素淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的适应症正在提交申请，巩固了拜耳在这些重要治疗领域的领先地位； Elinzanetant的III期OASIS 4试验达到了所有主要和关键次要终点，这是一种创新的非激素疗法，用于治疗与更年期有关的血管舒缩症状，或由激素受体阳性乳腺癌患者或高风险患者辅助内分泌治疗引起的血管舒缩症状； 拜耳研发的磁共振成像造影剂gadoquatrane的III期QUANTI项目成功达到主要和次要终点，巩固了拜耳在影像诊断领域的领先地位； 基于干细胞的帕金森病试验性疗法Bemdaneprocel直接进入III期临床开发阶段 II期临床研究REGENERATE-PD迎来首批随机参与者，该研究评估了基因疗法AB-1005对中度帕金森病患者的治疗效果； 通过收购Tavros Therapeutics，Vividion的精准肿瘤学平台在进一步扩展能力的同时也在不断精进。 在旧金山举行的第 43 届摩根大通医疗健康大会上，拜耳公司宣布其处方药事业部增长战略取得进一步进展，正在为主要增长动力达罗他胺、非奈利酮、acoramidis 和 elinzanetant提交多项申请。 Stefan Oelrich 拜耳集团管理委员会成员、拜耳处方药事业部全球总裁 “尽管面临重大不利因素，我们仍成功实现了宏伟的业务目标。同时，通过加速突破性创新，我们的产品线价值也在不断增长。我们的新运营模式正明显成为推动增长和提高效率的关键因素。” 业绩提升，未来增长势头良好 拜耳将继续加强其在前列腺癌领域的领导地位，预计将于2025年推出达罗他胺（商品名：诺倍戈®）的第三个适应症，ARANOTE试验的有力数据为该适应症提供了支持。根据两项关键的III期研究（ARASENS和ARANOTE），达罗他胺与ADT在联合或不联合化疗（多西他赛）的情况下，在转移性激素敏感性前列腺癌中均显示出积极的数据。继2024年初向欧盟和美国提交申请后，拜耳最近向中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）提交了达罗他胺的第三个适应症申请。2024 年9月，诺倍戈的年销售额突破10亿欧元大关，获得了重磅药物地位。此外，诺倍戈®目前是美国增长最快的雄激素受体抑制剂，截至2024年底，全球有10万名患者接受了该药物的治疗。 在心血管治疗领域，拜耳最近还向美国食品药品管理局（FDA）和中国CDE提交了用于治疗心力衰竭的非奈利酮（可申达®）的补充新药申请（sNDA），在扩大业务范围方面迈出了重要一步。公司计划进一步向监管部门提交申请，最早可能于 2025年底上市。FINEARTS-HF III期试验的数据为申报提供了支持，在该试验中，非奈利酮对用于左心室射血分数（LVEF）≥40%的心力衰竭患者具有统计学意义上的显著心血管益处。可申达®临床开发项目的有力数据凸显了其成为肾病和心力衰竭患者重要疗法的潜力。 此外，预计在2025年初，acoramidis将获得欧盟批准，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）。Acoramidis在临床试验中显示出几乎完全稳定（≥90%）转甲状腺素蛋白（TTR）的效果。2024年12月欧洲药品管理局（CHMP）对该实验给出的积极意见。 在女性健康领域，elinzanetant成为2025年开年另一个重要的临床里程碑。其在2024年有三项III期研究（OASIS 1-3）取得了积极结果。OASIS 4是首个评估elinzanetant治疗因辅助内分泌治疗引起的血管舒缩症状（VMS，也称为潮热）的全球关键III期研究，针对正在接受治疗或有高风险的乳腺癌女性。该研究达到了所有主要和关键次要终点，显示出elinzanetant在减少中度至重度VMS频率方面相较于安慰剂具有统计学显著性。Elinzanetant还减少了VMS的严重程度，并改善了睡眠障碍和生活质量。OASIS 4的详细结果计划在即将召开的科学会议上公布。全球范围内的注册申请正在审查中，拜耳预计今年有望推出elinzanetant，利用拜耳在女性健康领域的优势快速占领市场。Elinzanetant是首个双神经激肽-1和3（NK-1和3）受体拮抗剂，有望改变更年期管理，拓宽治疗选择，并解决女性健康领域的主要未满足需求。 在眼科领域，Eylea 8mg（阿柏西普 8 mg）有望成为治疗某些渗出性视网膜疾病的新护理标准。在全球III期QUASAR研究中，评估了阿柏西普8mg在视网膜静脉阻塞（RVO）后黄斑水肿患者中的疗效和安全性，包括中央、分支和半视网膜静脉阻塞。研究在第36周达到了主要终点。每8周（在初始每月剂量后）接受阿柏西普8mg治疗的患者在视力改善方面不劣于每4周接受当前标准疗法艾力雅®2mg（阿柏西普2mg）治疗的患者。 在影像诊断领域，拜耳在开发创新的磁共振成像（MRI）对比剂方面取得了重大进展，其III期QUANTI临床开发项目达到了一个重要里程碑。该项目的首批数据显示，研究中含钆MRI对比剂gadoquatrane在患者中使用比试验对照剂量低60%的钆剂量时，成功达到了主要和关键次要有效性和安全性终点。QUANTI项目展示了拜耳作为放射学领域领导者的承诺，推动了医学影像的创新。 研发管线价值提升，早期研发领先地位得到加强 拜耳在其细胞和基因治疗平台上取得了重大进展，特别是在帕金森病领域，达到了重要的临床试验里程碑。 基于I期exPDite试验的积极数据，bemdaneprocel将直接推进至帕金森病的III期临床开发。Bemdaneprocel是一种在研干细胞疗法，通过手术将生成多巴胺的神经前体细胞植入大脑。美国FDA授予bemdaneprocel再生医学先进疗法（RMAT）指定，以表彰其在治疗帕金森病方面的创新潜力。 AB-1005正在推进II期临床试验REGENERATE-PD，这项主要针对中度帕金森病患者的临床试验已迎来随机化分组受试者。AB-1005是一种基于AAV的基因疗法，人胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）转基因输送到大脑，从而保护和恢复多巴胺生成神经元。AB-1005已获得美国FDA快速通道资格和英国药品与保健品管理局（MHRA）的创新通行证认定，凸显了它在解决重大未满足医疗需求方面的潜力。 作为转型的一部分，拜耳在研发方面加大了力度，致力于在肿瘤学、心脏病和肾脏疾病、神经学和罕见病以及免疫学领域建立高度差异化的管线，以实现长期增长。通过严格的评估和优先排序，拜耳处方药现在完全专注于最迫切的需求和最高价值潜力的领域。 近年来在研发和平台公司方面的有针对性投资，已经在逐渐加强拜耳的早期和晚期管线。随着Vividion收购精准肿瘤学平台公司Tavros Therapeutics，拜耳继续利用其化学蛋白质组学平台技术，通过精准的小分子疗法解锁传统上难以成药的靶点。拜耳已经启动了口服KEAP1激活剂在实体瘤中的I期临床试验和口服STAT3抑制剂在实体瘤和血液恶性肿瘤中的I期临床试验，并且还拥有包括针对RAS驱动癌症的RAS-PIK3CA项目在内的IND支持项目。 此外，在精准肿瘤学领域，研究性药物BAY 2927088是一种口服小分子酪氨酸激酶抑制剂，作为一种潜在的新型靶向疗法，用于携带HER2激活突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者。在正在进行的I/II期SOHO-01研究中，该药物作为二线疗法显示出有前景的结果，该研究评估了其安全性和有效性。其潜力得到了美国FDA和中国CDE的突破性疗法认定的支持。除了SOHO-01试验外，BAY 2927088还在SOHO-02试验中评估其作为携带HER2激活突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者一线疗法的潜力。此外，研究性口服选择性Son of Sevenless同源物1（SOS1）抑制剂BAY3498264的I期临床试验最近已启动。这项开放标签、首次人体剂量递增研究将评估携带KRAS G12C突变的转移性癌症患者。这种创新方法有可能增强可供患者使用的治疗选择，提供减少或停止肿瘤进展的可能性。 靶向放射性核素治疗（TRT）是拜耳在肿瘤精准药物开发中的战略重点领域，基于超过10年的多菲戈®真实世界经验，多菲戈®是首个也是唯一一个用于转移性去势抵抗性前列腺癌患者的靶向α放射治疗药物。拜耳不断发展的TRT产品组合包括新的靶向方法，这些方法将锕-225等α放射性核素与不同的靶向部分结合，包括抗体、小分子或基于肽的分子。225Ac-pelgifatamab（BAY 3546828）和225Ac-PSMA-Trillium（BAY 3563254）是两个靶向PSMA（前列腺特异性膜抗原）的候选药物，目前正在晚期转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者中进行I期临床试验。 在心血管疾病领域，拜耳正在推进其处于临床II期的治疗药物。对于慢性肾脏病（CKD）患者，拜耳的研究性可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）激活剂BAY3283142已进入II期临床研究。通过通过血红素非依赖途径调节sGC，这种研究性sGC激活剂现在代表了一类新的潜在未来药物，可能在糖尿病肾病等高氧化应激条件下提供优势。 通过抗α2抗纤溶酶抗体项目，拜耳正在开发一种基于新模式和作用机制的溶栓剂。这种抗体特异性阻断内源性纤溶酶抑制剂α2AP，导致急性栓塞或血栓性血块的溶解而不会增加出血。目前，这种研究性抗体正在II期临床试验中评估深静脉血栓患者，并可能适用于具有高度医学相关性的适应症的治疗。 关于拜耳 拜耳作为一家跨国企业，在生命科学领域的健康与农业方面具有核心竞争力。公司致力于通过产品和服务，帮助人们克服全球人口不断增长和老龄化带来的重大挑战，造福人类和地球繁荣发展。拜耳致力于推动可持续发展并对业务产生积极影响。同时，集团还通过科技创新和业务增长来提升盈利能力并创造价值。在全球，拜耳品牌代表着可信、可靠及优质。在2023财年，拜耳的员工人数约为100,000名，销售额为476亿欧元。不计特殊项目的研究开发投入为58亿欧元。更多信息请见www.bayer.com。 前瞻性声明 本新闻稿包括拜耳集团管理层基于当前设想和预测所作的前瞻性声明。各种已知和未知的风险、不确定性和其它因素均可能导致公司未来的实际运营结果、财务状况、发展或业绩与上述前瞻性表述中所作出的估计产生重大差异。这些因素包括在拜耳官方网站http://www.bayer.com/上公开的拜耳各项报告。本公司没有责任更新这些前瞻性声明或使其符合未来发生的事件或发展。