Bemdaneprocel

用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的心脏病药物Beyonttra®（acoramidis）已在欧洲成功获批非激素类创新药elinzanetant用于治疗与更年期相关的中重度血管舒缩症状（VMS，也称为潮热）， 预计2025年在美国和欧洲上市达罗他胺在前列腺癌治疗领域的第三个适应症，以及非奈利酮的第二个适应症——用于治疗一种常见心力衰竭（心衰）——预计在2025年下半年上市凭借在眼科领域的领导地位，潜在重磅药物EyleaTM 8mg（阿柏西普8mg）在第三个适应症的III期临床试验中取得积极结果，很快将向欧盟提交上市许可申请在帕金森病治疗领域推进细胞疗法和基因疗法的旗舰项目启动并推进心血管/肾脏和肿瘤等重点治疗领域的多个创新和差异化项目的临床开发近日，在拜耳处方药2025年全球媒体日之际，公司展示了其处方药事业部的增长战略和研发管线的重大进展。公司正在扩展其心脏病学产品组合，推出Beyonttra®，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 （ATTR-CM），并计划在年底前推出非奈利酮（可申达®），用于治疗常见心衰，即左心室射血分数 （LVEF）≥40%的心衰。同时，elinzanetant作为治疗更年期女性中重度血管舒缩症状的非激素类疗法，预计将在2025年夏末首次上市。在肿瘤领域，公司增长动力达罗他胺（诺倍戈®）的第三个适应症预计将在2025年获得在美国的批准，允许达罗他胺与雄激素剥夺疗法（ADT）联合使用，治疗转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）成年患者。“2025年是拜耳处方药具有里程碑意义的上市年，公司正在全力以赴推动研发管线进展，”拜耳集团管理委员会成员、拜耳处方药事业部全球总裁Stefan Oelrich表示。“我们的增长战略进展顺利，并产生了巨大价值。今年，我们将向市场推出多款具有重磅药物潜力的突破性产品。”具有重磅药物潜力的6款产品向上滑动阅览诺倍戈®（达罗他胺）拜耳计划于2025年推出诺倍戈®的第三个适应症，ARANOTE试验的有力数据为其提供了支持，该试验研究了达罗他胺联合ADT相较于安慰剂联合ADT治疗mHSPC患者的有效性和安全性。诺倍戈®已获批联合ADT和多西他赛治疗mHSPC。此外，它还获批联合ADT治疗具有高危转移风险的非转移性去势抵抗性前列腺癌（nmCRPC）成年患者。可申达®（非奈利酮）在FINEARTS-HF III期临床研究中，非奈利酮在心衰患者（LVEF ≥40%）中显示出心血管结果的统计学显著改善。基于此积极数据，拜耳已在美国、欧盟、中国和日本提交了该适应症的上市申请。非奈利酮是唯一一款在III期研究中证明对LVEF≥40%的心衰患者具有心血管获益的盐皮质激素受体（MR）通路的靶向药物。非奈利酮已获批用于治疗与2型糖尿病相关的慢性肾脏病（CKD）成人患者。Beyonttra® (acoramidis)今年2月，欧盟委员会批准了acoramidis（商品名为Beyonttra®）的上市许可，用于治疗野生型或变异型转甲状腺素淀粉样变性的患有心肌病的成年患者（ATTR-CM）。ATTR-CM是一种进行性致死性疾病，通过浸润性、局限性心肌病导致心衰。由于心脏内持续存在淀粉样物质沉积，患者面临疾病持续进展的风险。Beyonttra®是一种高选择性小分子、口服给药的、接近完全（≥90%）的转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂。该药物已在欧洲成功上市，德国是首个上市国家。Elinzanetant在三项III期临床试验（OASIS-1、2、3）中，elinzanetant已成功证明其在减少与更年期相关的中重度血管舒缩症状（VMS，也称为潮热）的有效性和安全性。今年1月，III期OASIS 4临床取得了积极成果，达成其主要终点，证明了elinzanetant在治疗接受乳腺癌辅助内分泌治疗或患乳腺癌风险较高的女性中重度VMS方面的有效性。在所有四个III期临床试验中，参与者的睡眠障碍和与更年期相关的生活质量方面也有所改善。Elinzanetant正在全球多个市场申请上市许可，拜耳预计其今年将在美国和欧洲获批。EyleaTM 8mg（阿柏西普8mg）在眼科治疗领域，EyleaTM 8mg以其更长的治疗间隔，将有望成为其已获批适应症——新生血管（湿性）年龄相关性黄斑变性（nAMD）和糖尿病性黄斑水肿（DME）——新的标准治疗。2024年12月，全球III期QUASAR研究表明，对于视网膜静脉阻塞（RVO），包括中央、分支和半侧视网膜静脉阻塞，继发黄斑水肿的患者，与当前的标准治疗（艾力雅®2mg每月）给药相比，阿柏西普8mg可以实现给药频率更低的同时，在视力改善方面也具有非劣疗效。详细结果将提交给全球多个卫生监管机构。AsundexianAsundexian是一种选择性口服FXIa抑制剂，作为一种潜在的新型抗血栓疗法，目前正在研究用于预防接受标准抗血小板治疗的患者的缺血性卒中复发。FXIa抑制的机制假设是将卒中预防与出血风险解耦。OCEANIC-STROKE III期临床研究进展顺利，研究了接受标准抗血小板治疗的患者在非心源性缺血性卒中或高危短暂性脑缺血发作后的卒中预防。该研究将于今年晚些时候完成。该适应症此前曾获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道资格。影像诊断业务的新对比剂拜耳影像诊断业务提供全面的对比剂产品组合，并显著推进了其磁共振（MRI）的创新研发管线。III期临床研究QUANTI探索了含钆的MRI对比剂gadoquatrane在儿科和成人患者中的广泛潜在适应症，成功达到了主要和全部关键次要终点。与按0.1 mmol Gd/kg体重给药的对照组相比，gadoquatrane的钆剂量减少了60%。减少钆剂量对于需要重复进行对比增强MRI检查的患者以及儿科等弱势患者尤为重要。拜耳计划向全球多个卫生监管机构提交上市申请。帕金森病细胞疗法和基因疗法居领导地位拜耳细胞和基因疗法平台取得了关键进展，达成了重要的临床试验里程碑，特别是在帕金森病领域。Bemdaneprocel是一种在研细胞疗法，通过手术将生成多巴胺的神经细胞前体植入大脑。根据I期临床试验exPDite的积极数据，它将直接推进至帕金森病的III期临床。美国食品药品监督管理局（FDA）已授予bemdaneprocel再生医学先进疗法认定（RMAT），认可其在治疗帕金森病方面的创新潜力。AB-1005是一种治疗帕金森病的在研基因疗法，目前正处于II期临床阶段。REGENERATE-PD临床试验已迎来随机化分组受试者。AB-1005基于腺相关病毒（AAV），将人胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）转基因输送到大脑，有可能恢复产生多巴胺的神经元的功能。根据初步临床证据，美国FDA 授予 AB-1005 RMAT 资格，因为它具有减缓中度帕金森病患者病情进展和改善运动结果的潜力。此外，英国药品与保健品监管局（MHRA）授予AB-1005创新通行证认定。来自美国和英国的两项认定突显了AB-1005在帕金森病领域满足全球重大未满足医疗需求的潜力。作为转型的一部分，拜耳聚焦重点研发领域，为肿瘤、心血管疾病和肾脏病、神经学和罕见病、免疫学领域的长期增长建立了高度差异化的研发管线。通过严格的评估和优先排序，拜耳处方药目前完全专注于具有最大未满足需求和最高价值潜力的领域。推进精准肿瘤研发在精准肿瘤治疗领域，口服小分子酪氨酸激酶抑制剂（在研药物BAY 2927088）是针对携带HER2激活突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者的潜在新靶向治疗。在正在进行的评估其安全性和有效性的SOHO-01 I/II期临床研究中，该药物作为二线治疗显示出积极的结果，其潜力得到了美国FDA和中国国家药品监督管理局药品评价中心（CDE）的突破性疗法认定。此外，BAY 2927088还在SOHO-02 III期临床试验中评估作为一线治疗的潜力，针对肿瘤具有HER2激活突变的晚期NSCLC患者。针对携带HER2激活突变的转移性或不可切除实体瘤的成人患者，BAY 2927088的有效性和安全性也在全球panSOHO II期临床试验中进行了研究。最近，在晚期KRAS突变肿瘤患者中还启动了一项I期临床试验，研究药物为BAY 3498264，是一种口服选择性SOS1抑制剂。靶向放射性核素治疗（TRT）是拜耳精准肿瘤药物开发的战略重点领域。多菲戈®是首个也是唯一针对转移性去势抵抗前列腺癌症患者的靶向α治疗方案。基于多菲戈®十余年真实世界经验，拜耳不断发展的TRT产品组合包括新的靶向方法，将α放射性核素（如锕-225）与不同的靶向部分（包括抗体、小分子或肽基分子）结合起来。作为靶向PSMA（前列腺特异性膜抗原）的候选药物，225Ac-pelgifatamab（BAY 3546828）和225Ac-PSMA-Trillium（BAY 3563254）目前正在晚期转移性去势耐受性前列腺癌症（mCRPC）患者中进行I期临床试验。近年来，对研发和平台公司的定向投资加强了拜耳的早期和晚期研发管线。随着Vividion收购Tavros Therapeutics，拜耳继续利用其化学蛋白质组学技术平台，通过精确的小分子疗法，解锁传统上难以成药的靶点。拜耳已经启动了口服KEAP1激活剂在实体瘤中的I期临床试验和口服STAT3抑制剂在实体瘤和血液恶性肿瘤中的I期临床试验，并且还拥有包括针对RAS驱动癌症的RAS-PIK3CA项目在内的新药临床试验申请（IND）支持项目。加强心血管研发管线在心血管疾病领域，拜耳正在推进处于II期临床的治疗药物。用于慢性肾病（CKD）患者的可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）激活剂BAY 3283142已进入II期临床。通过血红素非依赖性途径调节sGC，该在研sGC激活剂代表了一类新药，可能在糖尿病肾病等高氧化应激条件下提供优势。通过抗α2抗纤溶酶抗体项目，拜耳正在开发一种基于新模式和作用机制的溶栓剂。这种抗体特异性阻断内源性纤溶酶抑制剂α2AP能够在不增加出血风险的情况下溶解急性栓塞或血栓。目前，这种在研抗体正在针对深静脉血栓形成患者进行II期临床试验评估，并有可能成为具有高度医学相关性的适应症的治疗选择。AB-1002基因疗法目前正在进行一项国际II期临床试验，旨在评估其在治疗充血性心衰（CHF）中的有效性，涉及患有非缺血性心肌病和纽约心脏病协会（NYHA）III级心衰症状且射血分数降低的成年人。关于拜耳拜耳作为一家跨国企业，在生命科学领域的医疗健康与农业方面具有核心竞争力。秉承“共享健康，消除饥饿”的使命，公司致力于通过产品和服务，帮助人们克服全球人口不断增长和老龄化带来的重大挑战，造福人类和地球繁荣发展。拜耳致力于推动可持续发展并对业务产生积极影响。同时，集团还通过科技创新和业务增长来提升盈利能力并创造价值。在全球，拜耳品牌代表着可信、可靠及优质。在2024财年，拜耳的员工人数约为93,000名，销售额为466亿欧元。不计特殊项目的研究开发投入为62亿欧元。更多信息请见www.bayer.com。前瞻性声明本新闻稿包括拜耳集团管理层基于当前设想和预测所作的前瞻性声明。各种已知和未知的风险、不确定性和其它因素均可能导致公司未来的实际运营结果、财务状况、发展或业绩与上述前瞻性表述中所作出的估计产生重大差异。这些因素包括在拜耳官方网站http://www.bayer.com/上公开的拜耳各项报告。本公司没有责任更新这些前瞻性声明或使其符合未来发生的事件或发展。

首个源自iPSC的在研细胞疗法OpCT-001将用于治疗原发性感光细胞疾病的临床试验。 “快速通道”认定旨在促进治疗严重疾病和满足未满足医疗需求的候选药物的开发和审评。 原发性感光细胞疾病是遗传性视网膜疾病的一个亚群，会影响视网膜中感光细胞的结构和功能，导致儿童和成人出现不可逆的视力丧失。 近日，拜耳集团和拜耳集团全资独立运营公司、处于临床阶段的细胞疗法公司BlueRock Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准OpCT-001进入快速通道。OpCT-001是一种诱导多能干细胞（iPSC）衍生的细胞疗法，用于治疗原发性感光细胞疾病。OpCT-001是首个通过临床试验治疗原发性感光细胞疾病的iPSC衍生在研细胞疗法，原发性感光细胞疾病是遗传性视网膜疾病的一个亚群，包括视网膜色素变性和锥体-杆状营养不良。 美国FDA快速通道认定的目的是促进针对治疗严重疾病和满足未满足医疗需求的候选药物的开发和审查。获得“快速通道”称号的候选药物可能有资格与美国FDA进行更频繁的互动，讨论候选药物的开发计划，以及在符合相关标准的情况下获得加速审批和优先审评的资格。 BlueRock公司首席开发与医学官、医学博士、工商管理硕士Amit Rakhit说：“我们很高兴OpCT-001获得了FDA的快速通道认定。原发性光受体疾病患者需要有可能恢复视力的新疗法，我们期待着与美国FDA密切合作，通过临床试验推进这一项目。” 原发性感光细胞疾病会影响视网膜中感光细胞的结构和功能，导致儿童和成人出现不可逆的视力丧失。OpCT-001旨在通过用功能细胞替代视网膜中退化的细胞，恢复原发性感光细胞疾病患者的视力。目前治疗原发性感光细胞疾病的方法有限，估计美国有11万人1患有这种疾病。 拜耳处方药事业部执行副总裁、全球研发负责人、处方药事业部领导团队成员Christian Rommel博士表示：“OpCT-001获得美国FDA快速通道认定表明了原发性感光细胞疾病领域对创新疗法的迫切需求。我们很荣幸能够兑现我们的承诺，为面临原发性感光细胞疾病破坏性后果的患者开发首款iPSC衍生的在研细胞疗法，从而推动突破性细胞疗法的发展。 根据BlueRock Therapeutics、FUJIFILM Cellular Dynamics和Opsis Therapeutics于2021 年达成的战略研发和临床生产合作，BlueRock Therapeutics于2024年1月从FUJIFILM Cellular Dynamics和Opsis Therapeutics获得OpCT-001的独家许可。作为合作的一部分，FUJIFILM Cellular Dynamics支持BlueRock Therapeutics开展研究、开发和关键临床试验申请阶段（IND-enabling），包括OpCT-001的临床生产。 OpCT-001 is an investigational cell therapy that has not been approved by any regulatory authority, and its efficacy and safety have not been established or fully evaluated. OpCT-001是一种在研细胞疗法，尚未获得任何监管机构的批准，其疗效和安全性也尚未得到确认或全面评估。 参考文献 1.https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK519518/;                  https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC1808442/; https://www.nidcd.nih.gov/health/usher-syndrome#b 关于BlueRock Therapeutics BlueRock Therapeutics LP是一家临床阶段细胞治疗公司，专注于开发细胞药物来治疗严重危害健康的疾病。BlueRock正在利用细胞疗法的力量，为患有神经、眼科、心血管和免疫疾病的人们带来新药。BlueRock的两种创新在研细胞疗法，用于治疗帕金森病的 bemdaneprocel（BRT-DA01）和用于治疗原发性光感受器疾病的OpCT-001均处于临床阶段。Bemdaneprocel拥有RMAT（再生医学先进疗法）和美国 FDA的快速通道认定，已完成I期临床试验，正在进入下一阶段的临床开发。OpCT-001已获得FDA批准开始I期临床试验。BlueRock成立于2016年，是Versant Ventures和拜耳影响力投资部门“飞跃计划”（Leaps）的合资企业，致力于投资能够带来根本改变的突破性创新。2019年底，BlueRock被拜耳完全收购，成为拜耳旗下独立运营的子公司和细胞与基因治疗平台的基石。BlueRock的企业文化是无惧挑战坚持不懈的勇气、医学转化传递希望的迫切、以正直诚信为导向的使命以及开放共享的思想。如需了解更多信息，请访问 www.bluerocktx.com。 关于拜耳 拜耳作为一家跨国企业，在生命科学领域的健康与农业方面具有核心竞争力。公司致力于通过产品和服务，帮助人们克服全球人口不断增长和老龄化带来的重大挑战，造福人类和地球繁荣发展。拜耳致力于推动可持续发展并对业务产生积极影响。同时，集团还通过科技创新和业务增长来提升盈利能力并创造价值。在全球，拜耳品牌代表着可信、可靠及优质。在2023财年，拜耳的员工人数约为100,000名，销售额为476亿欧元。不计特殊项目的研究开发投入为58亿欧元。更多信息请见www.bayer.com。 前瞻性声明 本新闻稿包括拜耳集团管理层基于当前设想和预测所作的前瞻性声明。各种已知和未知的风险、不确定性和其它因素均可能导致公司未来的实际运营结果、财务状况、发展或业绩与上述前瞻性表述中所作出的估计产生重大差异。这些因素包括在拜耳官方网站http://www.bayer.com/上公开的拜耳各项报告。本公司没有责任更新这些前瞻性声明或使其符合未来发生的事件或发展。