Open-Label, Single Ascending Dose Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of EDIT-101 in Adult and Pediatric Participants With Leber Congenital Amaurosis Type 10 (LCA10), With Centrosomal Protein 290 (CEP290)-Related Retinal Degeneration Caused by a Compound Heterozygous or Homozygous Mutation Involving c.2991+1655A>G in Intron 26 (IVS26) of the CEP290 Gene ("LCA10-IVS26")

The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability and efficacy of a single escalating doses of EDIT-101 administered via subretinal injection in participants with LCA10 caused by a homozygous or compound heterozygous mutation involving c.2991+1655A>G in intron 26 of the CEP290 gene ("LCA10-IVS26").

开始日期2019-09-26

申办/合作机构

Editas Medicine, Inc.

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2024-06-06·New England Journal of Medicine

Gene Editing for CEP290 -Associated Retinal Degeneration

Article

作者: Lam, Byron L ; Aleman, Tomas S ; Myers, Rene L ; Pierce, Eric A ; Maguire, Albert M ; Jayasundera, Kanishka T ; Ashimatey, Bright S ; Pennesi, Mark E ; Jaskolka, Michael C ; Kim, Keunpyo ; Lauer, Andreas K ; Comander, Jason I ; Rashid, Alia ; Bailey, Steven T

BACKGROUNDCEP290-associated inherited retinal degeneration causes severe early-onset vision loss due to pathogenic variants in CEP290. EDIT-101 is a clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR)-CRISPR-associated protein 9 (Cas9) gene-editing complex designed to treat inherited retinal degeneration caused by a specific damaging variant in intron 26 of CEP290 (IVS26 variant).METHODSWe performed a phase 1-2, open-label, single-ascending-dose study in which persons 3 years of age or older with CEP290-associated inherited retinal degeneration caused by a homozygous or compound heterozygous IVS26 variant received a subretinal injection of EDIT-101 in the worse (study) eye. The primary outcome was safety, which included adverse events and dose-limiting toxic effects. Key secondary efficacy outcomes were the change from baseline in the best corrected visual acuity, the retinal sensitivity detected with the use of full-field stimulus testing (FST), the score on the Ora-Visual Navigation Challenge mobility test, and the vision-related quality-of-life score on the National Eye Institute Visual Function Questionnaire-25 (in adults) or the Children's Visual Function Questionnaire (in children).RESULTSEDIT-101 was injected in 12 adults 17 to 63 years of age (median, 37 years) at a low dose (in 2 participants), an intermediate dose (in 5), or a high dose (in 5) and in 2 children 9 and 14 years of age at the intermediate dose. At baseline, the median best corrected visual acuity in the study eye was 2.4 log₁₀ of the minimum angle of resolution (range, 3.9 to 0.6). No serious adverse events related to the treatment or procedure and no dose-limiting toxic effects were recorded. Six participants had a meaningful improvement from baseline in cone-mediated vision as assessed with the use of FST, of whom 5 had improvement in at least one other key secondary outcome. Nine participants (64%) had a meaningful improvement from baseline in the best corrected visual acuity, the sensitivity to red light as measured with FST, or the score on the mobility test. Six participants had a meaningful improvement from baseline in the vision-related quality-of-life score.CONCLUSIONSThe safety profile and improvements in photoreceptor function after EDIT-101 treatment in this small phase 1-2 study support further research of in vivo CRISPR-Cas9 gene editing to treat inherited retinal degenerations due to the IVS26 variant of CEP290 and other genetic causes. (Funded by Editas Medicine and others; BRILLIANCE ClinicalTrials.gov number, NCT03872479.).

2021-03-01·Human Gene Therapy2区 · 医学

Genome-Editing Strategies for Treating Human Retinal Degenerations

2区 · 医学

Review

作者: Xue, Kanmin ; McClements, Michelle E. ; Quinn, Joel ; Cehajic-Kapetanovic, Jasmina ; Kantor, Ariel ; Musa, Ayesha ; MacLaren, Robert E.

Inherited retinal degenerations (IRDs) are a leading cause of blindness. Although gene-supplementation therapies have been developed, they are only available for a small proportion of recessive IRD mutations. In contrast, genome editing using clustered-regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR) CRISPR-associated (Cas) systems could provide alternative therapeutic avenues for treating a wide range of genetic retinal diseases through targeted knockdown or correction of mutant alleles. Progress in this rapidly evolving field has been highlighted by recent Food and Drug Administration clinical trial approval for EDIT-101 (Editas Medicine, Inc., Cambridge, MA), which has demonstrated efficacious genome editing in a mouse model of CEP290-associated Leber congenital amaurosis and safety in nonhuman primates. Nonetheless, there remains a significant number of challenges to developing clinically viable retinal genome-editing therapies. In particular, IRD-causing mutations occur in more than 200 known genes, with considerable heterogeneity in mutation type and position within each gene. Additionally, there are remaining safety concerns over long-term expression of Cas9 in vivo. This review highlights (i) the technological advances in gene-editing technology, (ii) major safety concerns associated with retinal genome editing, and (iii) potential strategies for overcoming these challenges to develop clinical therapies.

2019-02-01·Nature Medicine1区 · 医学

Development of a gene-editing approach to restore vision loss in Leber congenital amaurosis type 10

1区 · 医学

Article

作者: Marco, Eugenio ; Yudkoff, Clifford ; Dass, Abhishek ; Stetkiewicz, Pam ; Joshi, Shivangi ; Jiang, Haiyan ; Ta, Terence ; Tabbaa, Diana G ; Skor, Maxwell N ; Reyon, Deepak ; Horng, Joy E ; Wilson, Christopher J ; Glucksmann, Alexandra ; Giannoukos, Georgia ; Stefanidakis, Michael ; Samuelsson, Steven J ; Albright, Charles F ; Gloskowski, Sebastian W ; Fennell, Tim J ; Barrera, Luis Alberto ; Ciulla, Dawn M ; Chao, Hoson ; Shen, Shen ; Haskett, Scott J ; Hopkins, Bei ; Gotta, Gregory M ; Baral, Reshica ; Bumcrot, David ; Jayaram, Hariharan ; Bounoutas, George S ; DaSilva, Jennifer A ; Dhanapal, Vidya ; Maeder, Morgan L ; Friedland, Ari E ; Wang, Tongyao ; Mepani, Rina ; Myer, Vic E

Leber congenital amaurosis type 10 is a severe retinal dystrophy caused by mutations in the CEP290 gene^1,2. We developed EDIT-101, a candidate genome-editing therapeutic, to remove the aberrant splice donor created by the IVS26 mutation in the CEP290 gene and restore normal CEP290 expression. Key to this therapeutic, we identified a pair of Staphylococcus aureus Cas9 guide RNAs that were highly active and specific to the human CEP290 target sequence. In vitro experiments in human cells and retinal explants demonstrated the molecular mechanism of action and nuclease specificity. Subretinal delivery of EDIT-101 in humanized CEP290 mice showed rapid and sustained CEP290 gene editing. A comparable surrogate non-human primate (NHP) vector also achieved productive editing of the NHP CEP290 gene at levels that met the target therapeutic threshold, and demonstrated the ability of CRISPR/Cas9 to edit somatic primate cells in vivo. These results support further development of EDIT-101 for LCA10 and additional CRISPR-based medicines for other inherited retinal disorders.

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2024-10-24

·佰傲谷BioValley

兜售唯一临床管线，张锋公司的再次转向

日前，Editas Medicine发布了一则战略更新，将重心再次转向体内CRISPR基因编辑。同时，寻求其目前唯一的临床管线reni-cel（之前名为EDIT-301）的对外许可或合作伙伴。在Editas过去的研发中，其实可以看到其重心在体内或体外疗法的不断摇摆，小编研究了一下，发现还是蛮有意思的——从AAV体内-到HSPC体外-再到LNP体内。被兜售的reni-cel reni-cel是一款用于治疗镰状细胞病（SCD）和β-地中海贫血的CRISPR-Cas12a基因编辑药物。EDIT-301由来自患者的CD34+造血干细胞和祖细胞（HSPC）构成，这些细胞经过CRISPR-Cas12a编辑γ珠蛋白基因（HBG1和HBG2）启动子，能够持续产生的胎儿血红蛋白（HbF）。 reni-cel是Editas公司管线内唯一一款临床管线，忍痛放弃reni-cel的原因可能是过长的开发时间、潜在的市场挑战、公司资金短缺等。根据报告，reni-cel尽管展示出积极的早期临床试验结果，所有镰状细胞贫血病（SCD）患者均未发生血管闭塞事件VOE；所有β地中海贫血患者的总血红蛋白均早期稳步升高，高于输血非依赖性阈值9g/dL。但是距离推进上市，还需要几年的时间。而在目前的SCD和β-地贫治疗市场上，包括美国FDA在内的几个监管机构已经批准了另一种CRISPR疗法Casgevy，另外还有蓝鸟的Lyfgenia（SCD）和Zynteglo（β-地贫）。值得注意的是，Casgevy的开发商Vertex与Editas达成了协议，Vertex获得了CRISPR-Cas9基因编辑技术的非独家授权，用于包括Casgevy在内的SCD和β-地贫体外基因编辑药物。为此，Editas将获得来自Vertex的5000万美元预付款+外加5000万美元的或有付款和年度许可费。不过，前些时候，Editas为了提前变现，将Vertex许诺的年度许可费交易给了DRI Healthcare，换取5700万美元的现金。延伸阅读：张锋公司现金流告急，提前变现许可权益几年后的未来，SCD和β-地贫的市场竞争可能更为激烈，reni-cel的竞争力很难讲。以及长达数年的CRISPR产品临床开发，对于公司资金压力也更大。 Editas的总裁兼首席执行官在一份声明中表示：“我们相信，对于患者和我们股东来说，最好的选择是寻求代替方案，例如全球合作伙伴或者对外许可，这件允许我们与另一方或由另一方进一步开发或最终商业化reni-cel，并将使Editas在2025年的支出大幅度减少。” 目前，Editas公司已聘请投资银行Moelis & Company来领导寻找reni-cel的合作伙伴或收购者的工作。不过，reni-cel的临床工作还未完全停摆。Editas报告将会对针对SCD的1/2/3期试验RUBY中和针对β-地贫的试验EdiTHAL中已经完成招募的患者给药并持续随访；预计将在2024年年末报告更多的临床数据。自此，由Editas对CRISPR体外项目的开发告一段落，转而面向CRISPR的LNP体内项目。新的重心 Editas推出了未来的重点——针对SCD和β-地贫的LNP体内编辑项目。是的，在放弃已经进入到临床阶段并显示较为积极的数据的SCD和β-地贫项目reni-cel后，Editas瞄准的适应症居然还是SCD和β-地贫，可能是新的LNP体内项目的竞争优势更大吧，毕竟体内LNP是通用型疗法，成本和价格会更低。 Editas利用专有的新型靶向脂质纳米颗粒（t-LNP）开发了下一代SCD和β-地贫体内疗法，并在小鼠模型中完成了临床前概念验证。在人源化小鼠模型（植入人类造血干细胞且缺乏自身造血细胞的小鼠）中，体内疗法实现了造血干细胞和祖细胞（HSPC）的编辑诱导胎儿血红蛋白（HbF）产生。通过利用造血干细胞靶向策略和t-LNP制剂优化，单次给药后，HSPC的编辑水平达到29%。进一步证明，使用t-LNP配方进行的编辑可导致HbF诱导的功能结果，表现为存在表达HbF的人红细胞（平均20%），这些经编辑的红细胞在体内生存一个月。根据Editas报告，截止2024年第三季度，公司拥有约2.65亿美元的现金、现金等价物和有价证券，或在收到DRI的预付款后约为3.2亿美元。体内or体外？摇摆的Editas Editas在业内大名鼎鼎，是张锋创办的第一家公司，是第一家上市的CRISPR基因编辑公司，也是最早将CRISPR技术转化为临床药物的公司。在Editas过去的研发中，其实可以看到其重点在体内或体外疗法的不断摇摆，从AAV体内—到HSPC体外—再到LNP体内。被放弃的AAV体内项目最早先，Editas更多押注在AAV体内项目上，包括其最先推进临床的眼科项目EDIT-101。 EDIT-101是首个获批临床的体内CRISPR基因编辑药物，于2018年获得美国FDA批准IND。但是后来，因为商业潜力堪忧，投入和产出成本不匹配，Editas于2022年宣布为EDIT-101寻求合作机会但无果。延伸阅读：商业潜力堪忧，Editas领先的体内CRISPR疗法停止临床开发 2023年1月，Editas在正式宣布停止对EDIT-101内部投资的同时，又停止了一项AAV体内CRISPR项目EDIT-103。EDIT-103是一款视紫红质相关的常染色体显性视网膜色素变性 (RHO-adRP)疗法，同样临床数据还算积极。另外，被挺停止的还包括一款iNK细胞疗法EDIT-202。转战HSPC体外项目在放弃AAV体内之后，2023-2024年中的Editas将资源集中在HSPC体外项目reni-cel上。经历为时一年半的努力，reni-cel也被放弃。新目标LNP载体在Editas于10月22日发布的向体内CRISPR的战略更新前，Editas于21日宣布与Genevant Sciences达成合作协议。根据协议，双方将Editas的CRISPR Cas12a基因组编辑系统，及Genevant的专有脂质纳米颗粒（LNP）递送技术，共同开发针对特定领域两个未公开靶点的mRNA-CRISPR Cas12a-LNP产品。参考资料： 1.https://ir.editasmedicine.com/news-releases/news-release-details/editas-medicine-announces-progress-towards-2024-goals-including 2.https://ir.editasmedicine.com/news-releases/news-release-details/editas-medicine-and-genevant-sciences-collaborate-develop-novel 3.https://ir.editasmedicine.com/news-releases/news-release-details/editas-medicine-announces-strategic-updates-and-portfolio 本周好文推荐如需转载请联系佰傲谷并在醒目位置注明出处 · · · · · · · ·

基因疗法并购

2024-10-10

·生物制药小编

张锋公司现金流告急，提前变现许可权益

近日，Editas将其CRISPR-Cas9基因编辑技术的部分许可权出售给DRI Healthcare的一个子公司，为此，Editas获得了DRI Healthcare的5700万美元预付款。被转卖的这部分许可权是去年年底Editas与Vertex达成合作协议的一部分。根据当时双方的协议条款，Vertex获得了CRISPR-Cas9基因编辑技术的非独家授权，用于包括Casgevy在内的治疗镰状细胞病和β地中海贫血的体外基因编辑药物。为此，Editas将获得来自Vertex的5000万美元预付款+外加5000万美元的或有付款和年度许可费。作为与DRI Healthcare的交换条件，Editas将放弃获原先Vertex应支付给Editas的最多100%的年度许可费，这些费用预计在500万—4000万美元/年之间。同时，DRI Healthcare还将获得5000万美元或预付款中的一部分。这笔钱对Editas维持运营是十分必要的，自去年采取了重组措施以来，公司一直在致力于延长现金跑道，通过出售许可权获得的即时收益可以进一步支持公司的管线开发。领头者的失足 Editas是张锋创办的第一家公司，也是第一家上市CRISPR基因编辑公司。公司的核心技术是CRISPR-Cas9/Cas12a基因编辑技术，致力于开发体内和体外基因编辑疗法。 Editas在基因编辑领域进度是十分领先的，首发管线EDIT-101是全球首个在人体内给药的CRISPR-Cas9基因编辑疗法，也曾是Editas最快的管线。不过，Editas没能保持其领先地位，EDIT-101的临床表现不佳。2022年报告的关键临床BRILLIANCE中，14例受试者中仅有3例Leber先天性黑蒙10型（LCA10）患者的视力得到了具有临床意义的改善。这一临床结果令投资者大失所望，随即Editas终止了对EDIT-101的内部开发。自此，Editas失去了基因编辑领域的领先地位，进展已经大大落后于曾经并肩齐平的竞争对手CRISPR Therapeutics。2023年底，CRISPR Therapeutics的体外CRISPR基因编辑疗法Casgevy (exa-cel)率先获得FDA的上市批准，成为第一个上市的CRISPR基因编辑疗法。为此，Editas进行了战略和架构的重大调整，停止对EDIT-101、EDIT-103、EDIT-202等多款管线的内部开发（寻求对外合作）。Editas为此裁员约20%，公司首席科学官（CSO ）Dr. Mark S. Shearman因此也离开了公司。另一方面，Editas的财务处境也是令人堪忧的，截至今年6月30日，公司现金及其等价物6444万美元。趟赚可持续吗？虽然进度落后了CRISPR Therapeutics，但是Editas手里一直握有一张王牌——掌握了CRISPR/Cas9的专利权。 Editas获得了来自张锋所在的Broad研究所的独家授权，这意味着使用CRISPR-Cas9基因编辑技术的公司需要向Editas支付专利费以获得授权。 2022年，美国专利商标局裁定Broad研究所是第一个发明CRISPR-Cas9编辑人类细胞并用于药物的团队，且拥有在真核细胞中使用CRISPR-Cas9基因编辑技术的专利。不过，Editas通过收取专利许可费看起来也并非长久之计，因为至今也只有Casgevy一款CRISPR-Cas9基因编辑实现了上市。而Editas为了维持生存，这次通过将部分许可权转卖已经算提前预支了费用。在无法预计何时能推出首款商业化产品之前，为了维持长期的运营以及后续的管线开发，管线的对外授权仍然是至关重要的。不过情况看起来并不乐观，自从公司宣布重组之后，DIT-101、EDIT-103、EDIT-202被放弃其内部开发的管线一直没有遇到买家，会不会被Editas彻底放弃还很难说。目前公司现在的开发重点放在了一款治疗镰状细胞病和β-地中海贫血的CRISPR-Cas12a基因编辑药物reni-cel（之前名为EDIT-301）上。去年年底，公司报告了积极的Ⅰ/Ⅱ期临床试验数据。结果显示：所有镰状细胞贫血病（SCD）患者均未发生血管闭塞事件VOE。所有β地中海贫血患者的总血红蛋白均早期稳步升高，高于输血非依赖性阈值9g/dL。公司预计在年底前将公布SCD和输血依赖型β地中海贫血的研究结果。参考出处： https://www.fiercebiotech.com/biotech/editas-cashes-portion-vertex-cas9-licensing-agreement-57m https://ir.editasmedicine.com/news-releases/news-release-details/editas-medicine-announces-50-million-monetization-financing-dri

基因疗法引进/卖出上市批准

2024-09-16

·佰傲谷BioValley

张锋旗下公司百态，被出售、被合并、被裁员

近日，张锋旗下的一家名为Arbor Biotechnologies的公司正在削减其早期发现工作，并进行了相应裁员。 Arbor Biotechnologies是一家基因编辑酶开发公司，成立于2016年，由张锋、David Walt、David Scott以及Winston Yan联合创办。 2017年Arbor走出隐匿模式，获得1560万美元A轮融资，2021年完成2.15亿美元的B轮融资。 Arbor旨在通过机器学习/人工智能技术来开发新的基因编辑器。截至目前，公司已开发了9种基因编辑器，覆盖90%以上的基因组，并且还发现了超60多种核酸酶家族和70多种CRISPR转座酶，如DNA核酸酶（Cas12h，Cas12i）、RNA核酸酶（Cas13d，Cas12g，III-E型）和转座酶Tn7-Cas12等。基于其CRISPR基因编辑技术，Arbor分别在2021年8月和2022年2月，与Vertex和博雅辑因达成了授权合作。目前官网公开的有5条管线，尚无管线进入临床。首发管线是一种针对原发性高草酸尿症（PH）的体内基因编辑疗法ABO-101，目前正在IND enabling阶段。在2024 ASGCT年会上，Arbor公布了BO-101的临床前数据。在非人灵长类动物（NHP）中，BO-101对HAO1基因（乙醇酸氧化酶编码基因）有效的体内编辑，多次给药具有良好的耐受性。Arbor预计在今年递交ABO-101的IND申请。联合创立9家公司作为基因编辑领域的大牛，围绕在CRISPR基因编辑技术的探索成果，张锋同样已建立起了一个庞大的基因编辑版图。至今以来，张锋作为创始人或者联合创始人至少创立了9家公司，包括Editas Medicine、Arbor Biotechnologies、Pairwise Plants、Beam Therapeutics、Sherlock Biosciences、Proof Diagnostics、Aera Therapeutics、Moonwalk Biosciences、Serendipity Biosciences，这些公司涵盖了CRISPR编辑技术在基因编辑、碱基编辑、分子诊断、农业科技等各个领域的应用。然而，在充满挑战的融资环境下，这些公司也有不同的发展境遇，有的被出售、有的裁员重组、有的被合并。在去年，张锋旗下三家公司Editas Medicine、Beam Therapeutics、Aera Therapeutics都加入了裁员大军，进行了重大的战略调整，管线收缩、收缩队伍，延长现金跑道。作为张锋创办的第一家公司，Editas的处境是最令人堪忧的。在去年采取裁员措施时（2023年9月30日），公司现金流已经告急，仅剩8250万美元（现金及其等价物）。对公司造成巨大打击的是领先管线EDIT-101的失败，这是全球首个在人体内给药的CRISPR基因组编辑药物，也曾是Editas最快的管线，不过因为Ⅰ/Ⅱ期临床数据不佳而被终止开发。自此，Editas也失去基因编辑领域的领先地位，进展已经落后于与其齐平的竞争对手CRISPR Therapeutics。为此，Editas进行了战略和架构的重大调整，停止对EDIT-101、EDIT-103、EDIT-202等多款管线的内部开发（寻求对外合作）。事实上，相较Editas而言，Beam的现金流并算是比较充足了，去年统计的时候现金、现金等价物以及有价证券还有约10亿美元（截至2023年9月30日），不过公司碱基编辑管线推进较慢，患者入组非常困难，进行技术转化验证是一个长期消耗战，后续需要不少资金支撑。为了储备足够资金，抵抗寒冬的威胁，Beam也加入了裁员大军（裁员比例20%），同时也对管线也进行了大调整，包括暂停对BEAM-201内部开发，优先推进BEAM-101、BEAM-302等管线。加入裁员队列的不止这些最早成立的一批公司，才走出隐身模式的新公司Aera Therapeutics也采取了裁员行动。 Aera Therapeutics是2023年完成1.93亿美元的A轮和B轮融资后得到业界关注。但是这家才拿到融资一年，管线都没搭建起来就也启动了裁员措施。 2024年1月5日，Aera宣布裁员25%。根据公司所述，部分新型基因编辑酶开发人员已经被裁。裁员的原因也和Beam相同，出于对未来融资环境的担忧，公司的现金流并不急迫。裁员后，公司将把投资重点放在新型交付平台的开发上，进一步扩大现金跑道。张锋首家被出售的的公司Proof Diagnostics是一家为新冠提供体外诊断测试的生物技术公司，在今年1月被合成生物学巨头Ginkgo Bioworks收入麾下。除了对外出售之外，张锋旗下的公司还进行了合并。今年5月，Arbor收购了张锋旗下另一家公司Serendipity Biosciences，具体财务细节双方并未公布。本周好文推荐如需转载请联系佰傲谷并在醒目位置注明出处 · · · · · · · ·

基因疗法临床申请

100 项与 Brinretigene vesgedparvovec 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
眼畸形	临床2期	美国	Editas Medicine, Inc.	2019-09-26
遗传性视网膜营养不良	临床2期	美国	Editas Medicine, Inc.	2019-09-26
莱伯先天性黑内障10型	临床2期	美国	Editas Medicine, Inc.	2019-09-26
视网膜变性	临床2期	美国	Editas Medicine, Inc.	2019-09-26
视觉障碍	临床2期	美国	Editas Medicine, Inc.	2019-09-26
莱伯先天性黑蒙	临床2期	-	Allergan Ltd. (Ireland)	-

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03872479 (BRILLIANCE, Pubmed) 人工标引	临床1/2期	视网膜变性 CEP290 \| IVS26 variant	14	EDIT-101	(襯鏇襯夢範鹽夢夢積範) = 憲齋窪築鑰餘鹽廠鑰齋壓構網衊衊簾簾鑰襯醖 (窪遞齋繭鑰築醖艱壓願 ) 更多	积极	2024-05-06
NCT03872479 (BRILLIANCE, Literature) 人工标引	临床1/2期	视网膜变性	14	EDIT-101	(獵築襯淵廠鬱窪艱願遞) = none 襯願窪網齋觸膚範鬱獵 (獵範廠鹹選鬱壓選顧顧 ) 更多	积极	2024-05-06
NCT03872479 (Corporate Publications) 人工标引	临床1/2期	莱伯先天性黑内障10型	14	EDIT 101	(醖顧選餘築齋鏇蓋艱構) = No ocular serious adverse events were observed 餘醖鑰廠窪繭築蓋構顧 (夢觸壓鏇遞衊鹽製遞夢 ) 更多	积极	2022-11-17