更新于:2025-06-05

Brinretigene vesgedparvovec

概要

基本信息

药物类型
CRISPR/Cas9
别名
AGN 151587、AGN-151587、EDIT 101
+ [1]
作用方式
调节剂
作用机制
Cep290调节剂(290kDa中心体蛋白调节剂)、核酸酶Cas9调节剂、基因调节剂
在研适应症
在研机构
非在研机构
最高研发阶段临床2期
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、罕见儿科疾病 (美国)
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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
失明临床2期
美国
2019-09-26
遗传性视网膜营养不良临床2期
美国
2019-09-26
莱伯先天性黑内障10型临床2期
美国
2019-09-26
视网膜变性临床2期
美国
2019-09-26
莱伯先天性黑蒙临床2期--
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床1/2期
视网膜变性
CEP290 | IVS26 variant
14
EDIT-101 low dose
網獵憲網觸廠窪艱壓餘(艱壓鏇襯淵蓋製積壓衊) = 淵淵簾鹹夢窪襯襯顧憲 鏇壓蓋願鏇願憲鹹窪願 (顧艱餘鑰鬱淵餘襯觸鹽 )
积极
2024-05-06
临床1/2期
14
齋鬱遞廠艱鑰繭襯鹽衊(觸膚壓積獵遞鑰網範鹹) = none 願淵繭簾膚糧選憲壓遞 (遞築鏇積糧顧遞顧網淵 )
积极
2024-05-06
临床1/2期
14
構鏇糧窪蓋構齋憲襯範(製觸鏇鹽廠衊範餘繭鏇) = No ocular serious adverse events were observed 積淵壓齋簾憲構壓築齋 (蓋廠鏇衊獵遞築壓膚繭 )
积极
2022-11-17
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