Axatilimab-csfr

– Total revenue of $64.9 million in 1Q26, a 224% year-over-year increase – – Revuforj® (revumenib) net revenue of $48.9 million in 1Q26, highlighting leadership in menin inhibition and increasing uptake in R/R NPM1m AML – – Niktimvo™ (axatilimab-csfr) net revenue of $55.1 million in 1Q26, resulting in Syndax collaboration revenue of $15.9 million – – New revumenib real-world, frontline, and post-HSCT maintenance data anticipated in 2Q26 – – Topline data expected in 4Q26 from Phase 2 trials of axatilimab in IPF and newly diagnosed chronic GVHD – – Company to host a conference call today at 4:30 p.m. ET – NEW YORK , April 30, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Syndax Pharmaceuticals (Nasdaq: SNDX), a commercial-stage biopharmaceutical company advancing innovative cancer therapies, today reported its financial results for the first quarter ended March 31, 2026 , and provided a business update. “We delivered over $100 million in combined Revuforj and Niktimvo net sales in the first quarter, highlighting strong demand for our medicines and advancing the company towards profitability. Revuforj net revenue totaled $49 million , underscoring our leadership in menin inhibition and strong adoption in both R/R NPM1m AML and KMT2Ar acute leukemia. Notably, recent analysis indicates that Revuforj is enabling nearly half of KMT2A patients to receive a stem cell transplant, providing the best chance for durable remission and positioning the franchise for long-term growth as an increasing number of patients return to therapy post-transplant,” said Michael A. Metzger , Chief Executive Officer. “We are poised for continued commercial growth with robust prescriber bases, excellent payer coverage, and multiple evolving treatment patterns that should extend the average duration of treatment for both medicines.” Mr. Metzger continued, “We are nearing multiple important catalysts this year, including new Revuforj data which will further highlight its best-in-class profile and topline data from Phase 2 trials of Niktimvo in frontline chronic GVHD and IPF. As we look ahead, we are focused on unlocking the multi-billion-dollar opportunities for our medicines and are well-positioned to be first to frontline AML with a menin inhibitor, with strong global site initiation and patient enrollment underway in our pivotal trials.” Recent Business Highlights and Anticipated Milestones Revuforj® (revumenib) Achieved $48.9 million in Revuforj net revenue in the first quarter of 2026, representing a 144% increase over the first quarter of 2025 and an 11% increase over the fourth quarter of 2025, driven primarily by increasing uptake in relapsed or refractory (R/R) NPM1 mutated (NPM1m) acute myeloid leukemia (AML). Total prescriptions increased by approximately 160% compared to the first quarter of 2025 and approximately 13% compared to the fourth quarter of 2025. Notably, recent analysis indicates that nearly half of R/R KMT2A translocated patients are proceeding to a hematopoietic stem cell transplant (HSCT) after receiving Revuforj, a significant increase from prior estimates of 33%. The Company expects this growing transplant rate to extend the average treatment duration as an increasing number of patients return to therapy after transplant. The Company expects the presentation of new revumenib data from multiple ongoing studies at major medical meetings throughout 2026.New/updated data expected in the second quarter of 2026: Findings from a multicenter real-world study. Post-HSCT maintenance data from multiple trials and centers. R/R NUP98r acute leukemia data from patients treated in the AUGMENT-101 trial or via an expanded access program. R/R data from the SAVE trial of revumenib in combination with venetoclax and decitabine/cedazuridine in NPM1m, KMT2Ar, and NUP98r acute leukemia. Frontline data from the Phase 1 trial of revumenib in combination with intensive chemotherapy in NPM1m, KMT2Ar, or NUP98r AML. New/updated data expected in the second half of 2026: Frontline data from the BEAT AML trial of revumenib in combination with venetoclax/azacitidine in NPM1m and KMT2Ar AML. R/R data from the Phase 1 trial of revumenib in combination with gilteritinib in AML patients with a FLT3 mutation and a KMT2A translocation, NPM1m, or any other mutation associated with HOX-MEIS1 overexpression. Multiple clinical trials evaluating revumenib across the acute leukemia treatment continuum are ongoing, such as: EVOLVE-2: A pivotal, Phase 3, randomized, double-blind, placebo-controlled trial of revumenib in combination with venetoclax and azacitidine in newly diagnosed NPM1m (primary efficacy analysis population) and KMT2Ar AML patients who are unfit for intensive chemotherapy. The trial is being conducted in collaboration with the HOVON network, a leading cooperative clinical trial group with extensive experience studying novel therapies for hematologic malignancies. REVEAL-ND: A pivotal, Phase 3, randomized, double-blind, placebo-controlled trial of revumenib in combination with intensive chemotherapy in newly diagnosed NPM1m AML patients. SAVE: A Phase 1/2 trial evaluating an all-oral combination of revumenib with venetoclax and decitabine/cedazuridine in pediatric and adult patients with newly diagnosed and R/R AML or mixed-lineage acute leukemia (MPAL) harboring either NPM1m, KMT2Ar, or NUP98r alterations. The trial is being conducted by investigators from MD Anderson Cancer Center. Intensive chemotherapy: Two ongoing Phase 1 trials evaluating the combination of revumenib with intensive chemotherapy (7+3) in newly diagnosed NPM1m or KMT2Ar acute leukemia patients. BEAT AML: A Phase 1 trial evaluating the combination of revumenib with venetoclax and azacitidine in newly diagnosed older adults (≥60 years) with NPM1m or KMT2Ar AML. The trial is being conducted as part of the Leukemia & Lymphoma Society's Beat AML® Master Clinical Trial. Post-transplant maintenance: A Phase 1 trial evaluating the safety and preliminary efficacy of revumenib as post-transplant maintenance after HSCT in patients with KMT2Ar or NPM1m acute leukemia. The trial is being conducted by investigators from the City of Hope Medical Center . Break Through Cancer: A Phase 2 trial studying whether the combination of revumenib and venetoclax can eliminate measurable residual disease (MRD) in patients with AML and extend progression-free survival. The trial is being conducted by Break Through Cancer, a collaboration between leading U.S. cancer research centers. INTERCEPT: A Phase 1 trial evaluating the use of novel therapies, including revumenib, to target MRD and early relapse in AML. The trial is being conducted by the Australasian Leukaemia and Lymphoma Group as part of the INTERCEPT AML master clinical trial. The Company expects the RAVEN trial to initiate in the second half of 2026. RAVEN is a Phase 2 collaborative trial of revumenib in combination with venetoclax and azacitidine in newly diagnosed KMT2Ar patients who would be considered eligible, or fit, for intensive chemotherapy. Niktimvo™ (axatilimab-csfr) Achieved $55.1 million in Niktimvo net revenue in the first quarter of 2026, representing significant growth compared to the $13.6 million in net revenue generated in the first quarter of 2025 from the first two months of the launch. Syndax and Incyte are co-commercializing Niktimvo. Syndax records 50% of the Niktimvo net commercial profit, defined as net product revenue minus the cost of sales and commercial expenses. Syndax’s share of the Niktimvo product contribution, reported as collaboration revenue, was $15.9 million in the first quarter of 2026. Presented data from nine axatilimab abstracts, including one oral presentation, at the Tandem Meetings (Transplantation & Cellular Therapy Meetings of ASTCT® and CIBMTR®) in February 2026 . The data presented included a comprehensive analysis of axatilimab in patients with chronic graft-versus-host disease (GVHD)-related bronchiolitis obliterans syndrome (BOS) in two clinical studies. The results show clinical and symptom responses across a spectrum of lung involvement. Two trials evaluating axatilimab in combination with standard of care therapies in newly diagnosed chronic GVHD patients are ongoing, including: A Phase 2, open-label, randomized, multicenter trial of axatilimab in combination with ruxolitinib in patients ≥ 12 years of age with newly diagnosed chronic GVHD. Topline data is now anticipated in the fourth quarter of 2026. A pivotal Phase 3, randomized, double-blind, placebo-controlled, multicenter trial of axatilimab in combination with corticosteroids in patients ≥ 12 years of age with newly diagnosed chronic GVHD. Topline data is anticipated in early 2028. Completed enrollment in MAXPIRe, a Phase 2, 26-week randomized, double-blinded, placebo-controlled trial of axatilimab on top of standard of care in patients with idiopathic pulmonary fibrosis (IPF) in the first quarter of 2026. The Company expects to report topline data in the fourth quarter of 2026. First Quarter 2026 Financial Results As of March 31, 2026 , Syndax had cash, cash equivalents, and short-term investments of $352.1 million and 88.8 million common shares and prefunded warrants outstanding. Total revenue for the first quarter of 2026 was $64.9 million , which consisted of $48.9 million in Revuforj net revenue and $15.9 million in Niktimvo collaboration revenue. The Niktimvo collaboration revenue is derived from the $55.1 million in Niktimvo net revenue that was previously reported by the Company's partner Incyte for the first quarter 2026. Syndax records 50% of the Niktimvo net commercial profit, defined as net revenue (recorded by Incyte) minus the cost of sales and commercial expenses. First quarter 2026 research and development expenses decreased to $58.8 million from $61.6 million for the comparable prior year period. The year-over-year decrease was primarily due to a decrease in Niktimvo related development milestone expense recognized in the first quarter of 2025, offset by an increase in Revuforj related clinical trial and personnel expenses. First quarter 2026 selling, general and administrative expenses decreased to $37.6 million from $41.0 million for the comparable prior year period. The year-over-year decrease was primarily due to a decrease in commercial-related expenses due to launch costs incurred in the first quarter of 2025 for Revuforj and Niktimvo that were not incurred in the same period in 2026 offset by a decrease in personnel expenses related to higher accrued compensation costs in 2025 for the achievement of corporate objectives. For the three months ended March 31, 2026 , Syndax reported a net loss attributable to common stockholders of $42.7 million , or $0.48 per share, compared to a net loss attributable to common stockholders of $84.8 million , or $0.98 per share, for the comparable prior year period. Financial Guidance For the full year of 2026, the Company expects total research and development plus selling, general and administrative expenses to be approximately $400 million , excluding the impact of $50 million in estimated non-cash stock compensation expense. Syndax expects that its operating expense base will remain stable over the next couple of years. As a result, Syndax expects that its cash, cash equivalents and short-term investments, combined with its anticipated product revenue, collaboration revenue and interest income, will enable the Company to reach profitability. Conference Call and Webcast In connection with the earnings release, Syndax's management team will host a conference call and live audio webcast at 4:30 p.m. ET today, April 30, 2026 . The live audio webcast and accompanying slides may be accessed through the Events & Presentations page in the Investors section of the Company's website. Alternatively, the conference call may be accessed through the following: Conference ID: Syndax1Q26 Domestic Dial -in Number: 800-590-8290International Dial-in Number: 240-690-8800Live webcast: https://sndx-1q26.open-exchange.net For those unable to participate in the conference call or webcast, a replay will be available on the Investors section of the Company's website at www.syndax.com approximately 24 hours after the conference call and will be available for 90 days following the call. About Revuforj® (revumenib) Revuforj (revumenib) is an oral, first-in-class menin inhibitor that is FDA approved for the treatment of relapsed or refractory (R/R) acute leukemia with a lysine methyltransferase 2A gene (KMT2A) translocation as determined by an FDA-authorized test in adult and pediatric patients one year and older. Revuforj is also indicated for the treatment of R/R acute myeloid leukemia (AML) with a susceptible nucleophosmin 1 (NPM1) mutation in adult and pediatric patients one year and older who have no satisfactory alternative treatment options. Multiple trials of revumenib are ongoing or planned across the treatment landscape, including in combination with standard of care therapies in newly diagnosed patients with NPM1m or KMT2Ar AML. Revumenib was previously granted Orphan Drug Designation for the treatment of AML, ALL and acute leukemias of ambiguous lineage (ALAL) by the U.S. FDA and for the treatment of AML by the European Commission . The U.S. FDA also granted Fast Track designation to revumenib for the treatment of adult and pediatric patients with R/R acute leukemias harboring a KMT2A rearrangement or NPM1 mutation and Breakthrough Therapy Designation for the treatment of adult and pediatric patients with R/R acute leukemia harboring a KMT2A rearrangement. About Niktimvo™ (axatilimab-csfr) Niktimvo (axatilimab-csfr) is a first-in-class colony stimulating factor-1 receptor (CSF-1R)-blocking antibody approved for use in the U.S. for the treatment of chronic graft-versus-host disease (GVHD) after failure of at least two prior lines of systemic therapy in adult and pediatric patients weighing at least 40 kg (88.2 lbs). In 2016, Syndax licensed exclusive worldwide rights to develop and commercialize axatilimab from UCB. In September 2021 , Syndax and Incyte entered into an exclusive worldwide co-development and co-commercialization license agreement for axatilimab in chronic GVHD and any future indications. Axatilimab is being studied in frontline combination trials in chronic GVHD, including a Phase 2 combination trial with ruxolitinib (NCT06388564) and a Phase 3 combination trial with steroids (NCT06585774). Axatilimab is also being studied in an ongoing Phase 2 trial in patients with idiopathic pulmonary fibrosis (NCT06132256). About Syndax Syndax Pharmaceuticals is a commercial-stage biopharmaceutical company advancing innovative cancer therapies. Highlights of the Company's pipeline include Revuforj® (revumenib), an FDA-approved menin inhibitor, and Niktimvo™ (axatilimab-csfr), an FDA-approved monoclonal antibody that blocks the colony stimulating factor 1 (CSF-1) receptor. Fueled by our commitment to reimagining cancer care, Syndax is working to unlock the full potential of its pipeline and is conducting several clinical trials across the continuum of treatment. For more information, please visit www.syndax.com/ or follow the Company on X and LinkedIn. Forward-Looking Statements This press release contains forward-looking statements within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Words such as "anticipate," "believe," "could," "estimate," "expects," "intend," "may," "plan," "potential," "predict," "project," "should," "will," "would" or the negative or plural of those terms, and similar expressions (as well as other words or expressions referencing future events, conditions or circumstances) are intended to identify forward-looking statements. These forward-looking statements are based on Syndax's expectations and assumptions as of the date of this press release. Each of these forward-looking statements involves risks and uncertainties. Actual results may differ materially from these forward-looking statements. Forward-looking statements contained in this press release include, but are not limited to, statements about the progress, timing, clinical development and scope of clinical trials, the reporting of clinical data for Syndax's product candidates, the acceptance of Syndax and its partners' products in the marketplace, sales, marketing, manufacturing and distribution requirements, the potential use of its product candidates to treat various cancer indications and fibrotic diseases, and Syndax's expected full year total operating expenses, including its estimated non-cash stock compensation expense. Many factors may cause differences between current expectations and actual results, including: unexpected safety or efficacy data observed during preclinical or clinical trials; clinical trial site activation or enrollment rates that are lower than expected; changes to Revuforj's or Niktimvo’s commercial availability; changes in expected or existing competition; changes in the regulatory environment; failure of Syndax's collaborators to support or advance collaborations or product candidates; and unexpected litigation or other disputes. Other factors that may cause Syndax's actual results to differ from those expressed or implied in the forward-looking statements in this press release are discussed in Syndax's filings with the U.S. Securities and Exchange Commission, including the "Risk Factors" sections contained therein. Except as required by law, Syndax assumes no obligation to update any forward-looking statements contained herein to reflect any change in expectations, even as new information becomes available. Niktimvo is a trademark of Incyte.All other trademarks are the property of their respective owners. Syndax Contact Sharon Klahre Syndax Pharmaceuticals, Inc. sklahre@syndax.com Tel 781.684.9827 SNDX-G Source: Syndax Pharmaceuticals, Inc.

因塞特医疗公司报告了 2025 年第二季度的财报，产品总收入为 10.6 亿美元，同比增长 17%，主要得益于 Jakafi 和 Opzelura。总收入达到 12.2 亿美元，增长 16%。公司将 Jakafi 的全年指导上调至 30 亿至 30.5 亿美元。来自诺华和解的 2.42 亿美元收益减少了特许权使用费支出。Opzelura 的第三阶段数据在特应性皮炎方面显示出显著疗效，支持其在欧洲的扩展计划。因塞特医疗正专注于骨髓增生性肿瘤（MPNs）以实现未来增长，预计到 2026 年将有多个管线里程碑 图片来源：The Motley Fool。 日期 2025年7月29日，东部时间上午 8 点 电话会议参与者 首席执行官 — William Meury 首席财务官 — Christiana Stamoulis 总裁，研发负责人 — Pablo J. Cagnoni 美国商业执行副总裁 — Mohamed Issa 投资者关系高级副总裁 — Greg Shertzer 需要 Motley Fool 分析师的报价？请发送电子邮件至 [email protected] 主要收获 总产品收入 — 10.6 亿美元，同比增长 17%，得益于 Jakafi 和 Opzelura 的需求，以及 Niktimvo 的商业推出。 总收入 — 12.2 亿美元，同比增长 16%，代表持续的收入增长。 Jakafi 净产品收入 — 7.64 亿美元，同比增长 8%，反映出所有三种批准适应症的增长，并受到 8% 需求增长的推动。 Opzelura 净产品收入 — 1.64 亿美元，同比增长 35%；美国收入达到 1.32 亿美元，增长 19%，而美国以外收入为 3200 万美元，归因于法国、德国、意大利、西班牙和加拿大的推出。 Niktimvo 净产品收入 — 3600 万美元，美国 BMT 中心的渗透率约为 82%，约 80%-90% 的启动患者继续接受治疗。 其他血液肿瘤产品收入 — 1.31 亿美元，同比增长 66%，得益于 Niktimvo 的推出和 Zynyz 在 SCAC 批准后的贡献增加，包括 FL 中早期 Monjuvi 的销售。 全年指导上调 — Jakafi 收入指导上调至 30 亿-30.5 亿美元；其他肿瘤产品指导上调至 5 亿-5.2 亿美元。 合同结算收益 — 从诺华公司确认的 2.42 亿美元与 Jakafi 特许权使用费相关（截至 2025 年第一季度），导致特许权使用费率减少 50%，并将 COGS 指导降低至净产品收入的 8%-9%。 研发费用 — 4.95 亿美元（GAAP），同比增长 8%，不包括一次性成本，主要由于晚期资产投资；全年研发指导上调 3500 万美元至 19.65 亿-19.95 亿美元，因与 Genesys 和 BioTheryx 的新合作。 销售和管理费用 — 3.31 亿美元（GAAP）；在没有去年一次性成本的情况下，销售和管理费用同比增长 16%，主要来自法律和市场费用的增加。 运营费用 — 持续费用同比增长 13%，低于 16% 的收入增长率，促进了更高的运营杠杆和利润率。 全年增长预期 — 净产品收入预计同比增长 14%-17%，而持续运营费用预计增长 5%-7%，显示出额外的运营利润率扩张。 Opzelura 开处方医生 — 目前接近 2 万名美国开处方医生使用 Opzelura，在特应性皮炎（AD）和白癜风适应症中广泛参与。 Niktimvo 推出指标 — 超过 4000 次输注，约 700 名患者，标志着在第三线以上 GVHD 设置中约 10% 的市场渗透率，且第二季度销售中不到 5% 归因于库存。 INCA033989（“989”）数据 — 在原发性血小板增多症（ET）中的 I 期数据表明血小板正常化，VIF 持续降低，且在 49 名患者中仅有一例停药，确认安全性。 989 开发计划 — 计划于 2026 年初开始关键的 ET 试验；MF 单药治疗和 ruxolitinib 联合数据将在年底前发布；皮下制剂开发正在进行中。 Opzelura III 期 TRuE-AD4 结果 — 在中度 AD 中达到共同主要终点，8 周时车辆调整的 IGA-TS 改善为 47.6%，EASI75 改善为 51.4%，支持即将提交的欧洲标签扩展。 Povorcitinib 状态 — 在中度至重度腺性脓肿（HS）中的积极 III 期数据将成为 2026 年的首次监管提交；白癜风和结节性瘙痒症的 III 期数据预计在 2026 年获得，可能在 2027 年获得批准。 管道里程碑 — 预计在 2025 年有超过 18 个关键里程碑，包括 4 个推出、4 个关键结果、至少 3 个 III 期启动和 7 个概念验证结果。 战略优先级 — 首席执行官 Meury 表示：“MPNs 是我们目前最重要的治疗领域”，强调 Incyte 在该领域建立标准治疗的意图。 资本配置框架 — Meury 强调：“我们将有一个内部和外部资本配置的治理机制，以确保长期增长并最大化股东价值。” 未来增长重点 — Incyte 旨在管理其投资组合，以 “在 2029 年后设定新的高水位”，根据 Meury 的说法，Opzelura、Niktimvo、989 和 povorcitinib 具有巨大的潜力。 摘要 Incyte Corporation(INCY 2.10%) 在所有主要商业产品中实现了两位数的收入增长，得益于 Jakafi 和其他肿瘤产品收入的全年指导上调。公司确认了来自诺华特许权使用费和解的 2.42 亿美元的重大合同收益，同时也带来了 Jakafi 特许权使用费支出的持续 50% 减少。Opzelura 在中度特应性皮炎中的 III 期数据在关键疗效终点上取得了高度统计学显著的改善，并强化了良好的安全性，计划追求欧洲标签扩展。管道显著推进，INCA033989 在 ET 中的 I 期结果、Niktimvo 市场的强劲吸收，以及预计到年底和 2026 年的多个监管、临床和合作里程碑。 管理层详细阐述了重新调整的战略重点，将骨髓增生性肿瘤（MPNs）作为即将增长的核心领域，并正在审查广泛的管道和业务发展框架。 首席执行官梅里表示：“如果我们继续执行，这些产品的增长前景非常好，” 直接提到持续的商业和研发执行是主要的成功因素。 新的研发合作伙伴关系和增加的投资被列为提高研发支出展望的原因，明确与推进晚期产品和创新平台相关联。 商业指标表明，Opzelura 的处方医生数量显著增加，Niktimvo 的初始采用情况强劲，使得 Incyte 有可能在各自市场中超越同类产品。 Monjuvi 在滤泡性淋巴瘤中的批准及其在更新指导中的纳入，标志着新推出的血液学/肿瘤学产品的增量贡献。 管道更新显示出降低开发风险的决定性步骤，包括关键研究启动和临床数据发布的详细计划和具体事件时间表。 行业术语表 BMT: 骨髓移植；专门从事造血干细胞移植的中心。 GVHD: 移植物抗宿主病；一种异体组织移植的并发症，供体细胞攻击受体。 MPN: 骨髓增生性肿瘤；一组血液癌症，包括骨髓纤维化、原发性血小板增多症和真性红细胞增多症。 ET: 原发性血小板增多症；一种以血小板计数增加为特征的 MPN。 MF: 骨髓纤维化；一种以骨髓纤维化和血细胞异常为特征的 MPN。 HS: 脓疱性皮肤病；一种导致脓肿和瘢痕的慢性皮肤病。 AD: 特应性皮炎；一种慢性炎症性皮肤病，也称为湿疹。 VIF: 变异等位基因频率；用于量化细胞群体中变异等位基因比例的测量。 DLQI: 皮肤病生活质量指数；一种患者报告的皮肤疾病对生活质量影响的测量。 EASI75: 湿疹面积和严重程度指数 75% 改善；表示 EASI 评分较基线减少 75% 或更多。 IGA-TS: 研究者全球评估治疗成功；在临床皮肤病学研究中指示皮肤清晰或几乎清晰的测量。 CDK2: 循环依赖性激酶 2；在肿瘤研究中用于细胞周期调节的酶靶点。 细胞减少治疗: 旨在降低 MPN 中异常血细胞数量的治疗。 Subcu: 皮下；指一种在皮肤下给药的方法。 Type 2 Variation: 在欧洲提交的申请，以批准对先前授权产品的重大变更。 全部会议电话记录 William Meury: 谢谢，Greg，大家早上好。在我开始之前，代表 Incyte 管理团队和员工，我想感谢并认可 Herve Hoppenot 在过去 10 年中对 Incyte 的领导和承诺。他对公司的贡献是无价的，我们祝愿他在退休后一切顺利。正如你们所知，我大约在 30 天前刚刚加入 Incyte。因此，在进入季度业绩之前，我想谈谈自加入 Incyte 以来我被问到的两个基本问题。第一个是，是什么具体吸引我来到这家公司。第二个是，我对战略优先事项的初步看法。 针对第一个问题，我自然对公司和业务进行了详细研究，并在加入之前与许多不同的利益相关者进行了交谈，包括医生、患者和投资者。我的初步印象是，Incyte 具备高质量增长企业的所有内在特征。即有潜力的新有意义的产品流、吸引人的市场、研发和商业能力以及强大的资产负债表。我相信公司已经建立了基础，并有价值创造的路径，但时间至关重要。Incyte 面临的非平凡挑战是引导公司走向 2029 年，并过渡到一组新的持久产品增长驱动因素。 关于有意义的新产品流的潜力，Incyte 在 2030 年前有几个重要的产品发布。这些产品的规模各不相同。有些将对增长产生实质性贡献，而其他的则是增量贡献。但无论如何，这里都有基础。已上市的产品 Opzelura、Niktimvo、Monjuvi 以及管道化合物如 989（我们的突变 CALR 单克隆抗体）和 povorcitinib（我们的 JAK1 特异性抑制剂）都有潜力推动未来的销售增长，并形成公司的核心。当然，仍需更多工作，但我们在这些化合物的科学和商业方面都取得了进展。Opzelura 在 AD 和白癜风方面今天显示出强劲的广泛增长，拥有近 20,000 名处方医生，并在未来几年有潜在的新适应症。 Niktimvo 的开局非常强劲。989 和 ET 的 I 期结果令人鼓舞，我们将在年底分享 MF 的数据。最后，povorcitinib 可能支持至少三种不同的适应症。接下来，Incyte 在行业中运营于两个结构上最具吸引力的市场：血液学 - 肿瘤学和免疫学。这些市场建立在坚实的科学、需求和机会基础上，我们在这些领域拥有差异化的知识和能力，我们将专注于这些领域。最后，Incyte 拥有成熟的高质量研发和商业能力。 是的，确实存在研发方面的挫折，我们需要将科学转化为监管批准和商业成果，但我相信我们在核心领域的发现和开发能力是我们的竞争优势。关于我们的战略优先事项，这是我初步的想法，我将在未来几个月内向您提供更多关于我们计划在战略、运营和财务方面采取的方向的具体信息。我们打算制定一个全面的加速计划，不仅仅是填补收入缺口。我们将重新审视这个业务，包括我们的研发生产力、运营费用和资本配置，并投入资源加速产品流动和增长。 我对业务的框架可能会有以下几个优先事项。首先，照顾核心业务，这是显而易见的，短期内推动我们主要产品的利用率对于长期成功是必要的。其次，加速产品开发。Pablo 和我在这个话题上花了很多时间，几乎是我们讨论的全部内容。我们的中后期管线有潜力为 Incyte 解锁下一个增长阶段，但仍然存在未解答的问题，这并不罕见。989 可以说是 MPN 领域中科学上最有前景的资产，作为一种针对特定突变的靶向方法。 我们的成功将取决于将早期的 I 期数据转化为监管批准和上市产品，989 的医疗需求和市场潜力都很大。如果我们成功，989 应该会引发 MPN 治疗的根本性变化，就像我们在其他癌症中看到的那样。对于 povorcitinib，我们有一条清晰而令人振奋的路径，将其转变为 Incyte 的主要产品。它的成功将取决于在 povorcitinib 可以有差异化的领域的执行，例如 HS、PN 和白癜风。在 HS 中，povorcitinib 可能是首个口服选择，这可能是皮肤科中最具挑战性的疾病。这与 IL-3 介导的银屑病或 L413 介导的 AD 不同。 这更复杂，涉及更多的通路，治疗成功的变数也很大。因此，像 povorcitinib 这样的新治疗选择应该非常具有市场吸引力。关于我们的早期管线，CDK2、G12D、TGF-beta/PD1 针对特定实体肿瘤的科学依据是强有力的。但正如您所知，早期项目本质上涉及不确定性。我们将持续评估这些和其他项目。它们将通过一个框架进行评分，并与其他项目进行比较，基于战略重要性、PTRS、商业潜力和投资回报。我意识到每一笔资本的使用，研发资本都是其他用户的机会成本。第三，资本配置。我们正在产生显著的现金流，并且资产负债表在增长。 资本的首要用途将是核心业务，即我们的上市产品。其次是后期管线，第三是业务发展。有时我们最好的投资会在公司内部，而其他时候则相反。我们将有一个治理机制，用于内部和外部的资本配置，以确保长期增长并最大化股东价值。关于业务发展，我们将认真寻找去风险的预收入或收入阶段的机会。正如您所知，市场上几乎没有积极的不对称机会，错误地将 1 美元变成 0.50 美元是很容易的。我们将谨慎考虑我们投入资本的地点和金额。 但当战略性地以适当的价格和良好的执行进行采购时，业务发展可以创造大量价值。我们将有一个明确的业务发展框架，并将寻找符合该框架的机会。最后，密切关注执行是重要的，将科学和战略计划转化为结果是我们的工作。我们将在详细层面上运营业务，提高公司内部决策的质量和速度，并以有纪律的方式管理我们的费用，这意味着专注于以更少的资源做更多的事情，而不是以更多的资源做更多的事情。我期待在今年晚些时候分享更多关于我们战略框架的细节。现在转到我们的第二季度业绩，Christiana 将进行回顾。 Jakafi 在三个适应症中的需求依然非常强劲。Opzelura 在两个适应症中的增长表现出色，Niktimvo 的推出超出预期，在 BMT 中心迅速获得采用，进一步巩固了其商业潜力。如果我们继续执行，这些产品的增长前景非常乐观。在研发方面，我们取得了优异的进展。我们将在年底发布 989 和 MF 的 I 期数据，以补充我们在 EHA 会议上展示的数据。我们预计 Opzelura 将在 9 月份获得 FDA 对 2 至 11 岁轻度至中度 AD 儿童的批准。 重要的是，povorcitinib 在白癜风和 PN 中的关键试验以及与 axatilimab 在 GVHD 中的组合试验正在按计划招募。至此，我想把电话转给 Christiana，她将提供第二季度的商业和财务更新。 Christiana Stamoulis: 谢谢你，Bill，大家早上好。在第二季度，我们交出了强劲的财务业绩，总产品收入为 10.6 亿美元，同比增长 17%，这得益于 Jakafi 和 Opzelura 的持续需求增长，以及 Niktimvo 持续商业推出的贡献。总收入为 12.2 亿美元，同比增长 16%。接下来是 Jakafi 的第 9 页。Jakafi 的净产品收入为 7.64 亿美元，同比增长 8%，这得益于付费需求的增长，付费需求也比去年同期增长了 8%。Jakafi 在所有适应症中的需求持续增长。渠道库存水平在本季度结束时处于正常范围。 由于上半年强劲的需求，我们将 Jakafi 的全年收入指引上调至 30 亿至 30.5 亿美元的新区间。现在转向第 10 页的 Opzelura。第二季度的总净产品收入为 1.64 亿美元，同比增长 35%。美国的净产品收入为 1.32 亿美元，同比增长 19%，主要受益于特应性皮炎和白癜风患者需求和补充的增加。渠道库存水平在季度末保持在正常范围内。 美国以外的净产品收入为 3200 万美元，主要受到法国和德国持续增长的推动，以及最近在意大利、西班牙和加拿大的上市。在法国和意大利，Opzelura 的采用速度非常快。现在转向第 11 页和 Niktimvo 的上市。Niktimvo 在第二季度的净产品收入为 3600 万美元，主要受高患者需求和强劲的商业执行推动。我们继续看到积极的上市指标，产品知名度和兴趣广泛。我们在美国的 BMT 中心实现了约 82% 的账户渗透率，快速且广泛地被采用。 自上市以来，已为约 700 名患者提供了超过 4000 次输注，约占第三线及以上 GVHD 市场的 10%。所有使用 Niktimvo 的患者中，约 80% 至 90% 目前仍在接受治疗。现在转向第 12 页的其他血液肿瘤产品。第二季度的净产品收入为 1.31 亿美元，同比增长 66%。这主要得益于 Niktimvo 的商业上市，以及 SCAC 批准后 Zynyz 的贡献增加。 由于 Niktimvo 上市的强劲表现、Zynyz 的需求增加以及 Monjuvi 在 FL 的批准早于预期，我们将其他肿瘤产品的全年收入指引上调至 5 亿至 5.2 亿美元的新区间。接下来转到第 13 页和我们的运营费用。在第二季度，我们因与诺华的合同争议和解记录了 2.42 亿美元的收益，涉及 Jakafi 的特许权使用费支付，直到 2025 年第一季度。该和解还导致了 COGS 的减少，主要是由于向诺华支付的特许权使用费率持续降低 50%。 因此，我们正在降低 COGS 指引的下限。修订后的指引区间现在为净产品收入的 8% 至 9%。现在转向研发。第二季度的总研发费用按 GAAP 计算为 4.95 亿美元，排除 2024 年的一次性 Escient 费用和两年的其他一次性费用，研发费用同比增长 8%，主要是由于我们对晚期开发资产的持续投资。在上半年，我们与 Genesys 和 BioTheryx 达成了 2 项新的开发合作。 由于与这些新合作相关的前期和持续费用，我们将研发的全年指引上调 3500 万美元，新的区间为 19.65 亿至 19.95 亿美元。接下来是 SG&A。第二季度的总 GAAP SG&A 费用为 3.31 亿美元。排除前一年的一次性费用，GAAP SG&A 费用同比增长 16%，主要是由于与诺华合同争议和解及其他事项相关的法律费用增加，以及某些消费者营销活动的时机。最后，我们继续致力于以低于收入增长的速度增长运营费用。 2025 年第二季度的持续运营费用同比增长 13%，而同期收入增长为 16%，导致运营杠杆和利润率的持续提高。鉴于我们商业组合在上半年表现非常强劲，并基于我们更新的年度指引，我们预计全年净产品收入将同比增长 14% 至 17%，持续运营费用将增长 5% 至 7%，从而进一步扩大运营利润率。现在我将电话交给 Pablo 进行研发更新。 Pablo J. Cagnoni: 谢谢你，Christiana，大家早上好。正如我们一年前在这一幻灯片上总结的，我们的产品组合仍然按计划在 2030 年前推出超过 10 个产品。现在转到第 16 页。我们在 EHA 2025 上展示了 INCA033989 在原发性血小板增多症中的 I 期数据，作为我们的突变 CALR 单克隆抗体。9a89 是针对一部分 MPN 患者的首个真正靶向疗法，包括 25% 的原发性血小板增多症患者和 35% 的骨髓纤维化患者。重要的是，这组数据展示了 ET 患者血小板计数的正常化，这与 989 的作用机制一致，并且是与细胞减灭疗法的关键区别点。 989 的耐受性非常好，49 名患者中仅有 1 名中断治疗。在 989 的开发阶段，这一点非常令人安心，似乎具有出色的安全性。尽管在最高剂量组患者的随访时间较短，但我们也观察到大多数患者的 VIF 迅速且持续下降。我们相信，随着数据的成熟，这些数据将继续改善，为患者提供重要的结果。 989 的治疗还导致骨髓中突变 CALR 阳性巨核细胞的减少，以及外周血中突变 CALR 阳性、CD34 阳性干细胞和祖细胞的减少，确认了 989 作为一种疾病修饰疗法的潜力，提供了治愈的潜在途径。在第 17 页，让我总结一下 989 开发计划的关键步骤。我们将以极大的紧迫感推进该项目，目标是在 2026 年初开始 ET 的关键试验。我们继续收集数据，并扩大某些剂量组，以更好地了解进一步开发的最佳剂量。 我们致力于在年底之前以单药和与 ruxolitinib 联合使用的方式呈现 MF 的数据。此外，我们已与 QIAGEN 建立合作，开发针对 MPN 的联合诊断，初步关注 CALR 突变。重要的是，我们继续开发皮下给药制剂，这项工作仍在进行中。我们认为，最初每两周一次的静脉给药制剂是可以接受的，但我们将并行推进皮下给药制剂的开发。接下来转到我们的皮肤科产品组合，从第 18 页开始。我很高兴能分享关于 ruxolitinib 乳膏的重要更新。 如您所知，Opzelura 目前在美国获批用于治疗轻度至中度特应性皮炎和白癜风的成人及青少年患者，在欧洲则用于治疗白癜风。今天，我们宣布了关键的 III 期 TRuE-AD4 研究的初步结果，该研究评估了 ruxolitinib 乳膏在中度特应性皮炎患者中的疗效，这些患者的身体表面积涉及范围为 10% 至 20%，且生活质量显著受损，DLQI 评分大于 10。我很高兴地报告，TRuE-AD4 研究在第 8 周达到了其共同主要终点，接受 1.5% Rux 乳膏的患者比例显著高于对照组，达成了 IGA-TS 和 EASI75 的标准。 在第 8 周，Rux 乳膏在 IGA-TS 上显示出与对照组的调整差异为 47.6%，在 EASI75 上显示出与对照组的调整差异为 51.4%，这两个结果均具有高度统计学意义。此外，该研究满足了所有关键的次要终点，进一步强化了 ruxolitinib 乳膏在该患者群体中的疗效特征。重要的是，在 TRuE-AD4 中观察到的安全性特征与之前在特应性皮炎中报告的数据一致。ruxolitinib 乳膏耐受性良好，未观察到新的安全信号。该结果确认 ruxolitinib 乳膏是适合有系统治疗资格的中度特应性皮炎患者的高效治疗选择。 基于该研究的结果，我们正在计划向欧洲提交 Opzelura 的 2 型变更申请，那里对创新的局部治疗有强烈需求，尤其是对于那些未能从局部皮质类固醇或局部钙调神经磷酸酶抑制剂中获益的患者。展望未来，我们计划在即将召开的医学会议上展示完整的 III 期初步结果，并期待与监管机构进行接洽，讨论潜在的标签扩展的下一步。接下来转到第 19 页，讨论 povorcitinib 的短期机会。我们正在推进 povorcitinib 在 3 个适应症上的开发，并认为这代表了短期收入和长期价值创造的重大机会。 在美国，影响超过 30 万患者的中度至重度 HS 的积极 III 期数据将是我们首次提交 povorcitinib 的依据，并将支持 2026 年的全球监管申请。针对白癜风和结节性瘙痒症的 III 期研究进展顺利，我们预计将在 2026 年展示数据，并可能在 2027 年获得批准。2025 年对 Incyte 来说是一个关键年份，将有超过 18 个重要里程碑，包括 4 个新产品发布、4 个关键试验结果、至少 3 个 III 期研究启动和 7 个概念验证研究结果。如第 20 页所示，我们已经实现了其中几个里程碑，仍有多个重要催化剂即将到来。 我想指出，我们的 BET III 期研究的启动计划在下半年进行，待监管反馈后，V617F I 期数据的发布已从 2025 年下半年推迟到 2026 年上半年。我们期待在 2025 年下半年分享这些里程碑的更多更新。现在我将时间交回给 Bill，让他进行总结发言。 William Meury: 谢谢，Pablo。在我们开始问答环节之前，总结一下关键要点。我们第二季度的销售和主要产品的增长强劲，导致全年收入指引上调。接下来，我们在血液学/肿瘤学以及免疫学方面的研发管线进展良好。最后，我们的重点是将科学和战略计划转化为产品流，并产生持久的收入和现金流。这就是我们准备的发言内容。Kevin，请开启问答环节并给出指示。 Operator: [操作员指示] 我们今天的第一个问题来自 Oppenheimer 的 Jay Olson。 Jay Olson: 欢迎 Bill。很高兴再次与您联系，尤其是在过去有幸与您合作之后。非常感谢您概述您的战略愿景和计划的严格优先级。您能否与我们分享您对 Incyte 在肿瘤学、血液学和免疫学这三个治疗领域相对重要性的看法？在您的战略计划中，是否有优先考虑的领域？还是您对治疗领域持中立态度？ William Meury: 是的，Jay，这是个好问题。大家应该很清楚，MPNs 是我们目前最重要的治疗领域。我认为我们作为一家公司在这个领域具有不对称的优势。我相信这里有一个机会窗口，可以彻底改变这一类血癌的治疗。如您所知，针对 MPNs 中的驱动突变是至关重要的。如果您与血液学家交谈，问他们是更愿意使用靶向单克隆抗体还是通路方法，他们每次都会选择靶向方法。我们有潜力创造一系列创新，显然，从 989 开始，我们还有 617。 我们有一个双特异性抗体，我们也有一些正在研发中的化合物。当你有机会主导和控制市场时，你必须抓住这个机会。从战略上讲，这是我们的首要任务。我认为我们可以在骨髓增生性疾病（MPNs）中设定一个新的治疗标准，创造一个新的高水准。现在，没人应该仅仅相信我的话。正如我所说，我们必须将科学转化为结果。当然，我们在 989 方面取得的进展是极其重要的。我认为在免疫与炎症（I&I）领域，我们确实有一个可行的路径来构建一个大型产品。 例如，我们并没有在 povorcitinib 上复制 RINVOQ 的所有适应症。我相信我们在针对的三种免疫介导的皮肤病中拥有差异化的知识和能力。我们确实有一个与 Opzelura 和 povorcitinib 相关的品牌战略，这是其他公司所没有的。该产品有潜力成为 HS 和白癜风的首个治疗。我认为结节性瘙痒症是为 JAKs 量身定制的疾病。因此，我对其潜力非常看好。至于我们的肿瘤学业务，Jay，有一些原则必须遵循，首先找到合适的产品，选择一个有前景的市场，并确保能够捍卫该位置。 我们将应用这些原则，确保在开发固体肿瘤的其他项目时做出明智的决策。除了这三个领域，生物制药行业填补管道的压力是相当严峻的。这不仅在药明康德如此，在每家公司都是如此。我们目前专注于这些领域。如果我们要考虑其他领域，必须在战略和运营上都合理，并且我绝不会超出公司的能力范围。但归根结底，我们要解决的是新产品的流动，而我们在这三个领域的知识和技能是可以转移的。 操作员： 下一个问题来自美国银行的 Tazeen Ahmad。 Tazeen Ahmad： 我想了解一下——也许这是给 Pablo 的，关于你从 ET 看到的 mCALR 数据的某些解读，以及对于 MF 的预期是什么？与此相关的是，你将展示单药治疗和联合治疗，但对于单药治疗，你是否有一个最低的活动阈值，如果你能帮助设定一下预期，我们将不胜感激。 Greg Shertzer： 感谢你的提问。让我在这里做几个评论。重要的是要记住，从机制上讲，突变的 CALR 抗体 989 在 MF 中的作用方式与在 ET 中相同。因此，无论在 ET 数据之前对成功的预期是什么，随着 AT 数据的到来，这种预期肯定会增加，首先是因为安全性非常好，其次是因为疗效，不仅在 ET 数据中清晰地显示了血小板减少的正常化和突变 CALR 阳性巨核细胞的减少，而且这些都是基于突变 CALR 抗体的作用机制的基本依据。 因此，当我们在一组患者中拥有这种机制的清晰度时，基于相同分子基础的不同疾病上有效的概率肯定是很高的。我们决定将 MF 数据的发布推迟到今年晚些时候，正如你所指出的，因为我们希望与 ruxolitinib 一起获得联合数据。众所周知，ruxolitinib 在 MF 的一线患者中提高了生存率。因此，我们相信 989 在 MF 中的开发至少部分是与 Rux 联合进行的，这就是我们希望在今年晚些时候展示数据时拥有更全面数据集的原因。 就具体数字而言，我想说的是，我们预计在 MF 患者中看到我们多年来讨论的所有基本终点的改善。显然，脾脏大小的减少——脾脏体积的减少，症状的改善，血红蛋白的改善，或许我们预计在今年晚些时候的数据发布中会看到这些方面的成分。 操作员： 下一个问题来自高盛的 Salveen Richter。 Salveen Jaswal Richter： 我想跟进之前提到的两个评论。一个是 617F 的初步数据现在预计在 2026 年上半年发布。我们是否应该对这个延迟有所解读？其次，你谈到了对 povo 在 HS 市场的热情及其竞争差异化。也许可以详细说明一下，特别是在我们看到一些目前已批准的疗法（如 BIMZELX）具有优越疗效的背景下。 William Meury： 很好，Salveen。我会回答第二个问题，Pablo，你来回答第一个问题。 Pablo J. Cagnoni： 当然。这仅仅与这是一个 I 期剂量递增研究有关。当你开始研究时，你会对什么剂量会给你足够的暴露做出预测，以便在这种情况下达到我们多年来讨论的抑制突变细胞的 IC-35。结果发现，我们需要比预期更高的剂量，你总是需要对这些患者进行一定的随访。正如你所知道的，在 MF 中，数据需要成熟一点。由于这两个原因，数据已推迟到 2026 年上半年。 重要的是，我们现在也已将研究开放给 ET 和 PV 患者。因此，研究进展良好。我们只是需要更高的剂量水平和更长的随访时间，以获得我们愿意发布的数据。我们对该项目机制的信心依然强烈，这只是进一步递增的一个问题。 威廉·梅里: 然后萨尔维恩，关于 HS 和 povorcitinib，如果穆罕默德——抱歉，马泰奥有什么可以补充的评论。首先，正如你所知道的，这是皮肤科中最具挑战性的疾病之一，问任何皮肤科医生，IL-17 几乎一半的时间都不起作用。一位皮肤科医生将高分 50 甚至 75 形容为一场选美比赛。从一项研究到另一项研究，高分率的比较非常困难。正如你所知道的，这种病症与 IL-23 介导的银屑病或 IL-4/IL-13 介导的特应性皮炎根本不同。也就是说，它是一种炎症性疾病，涉及多条途径。 如果你问皮肤科医生，什么是最重要的，他们首先会说，让患者感觉好，然后再让他们看起来好，也就是清除症状。这是一种影响生活质量的疾病。如果你查看 povorcitinib 的数据，看看该药物对疼痛和发作控制的影响，效果相当显著，而且数据集竞争非常激烈。此外，超过 12 周后，在第 16 或 18 周时，这些清除率在 50% 左右。如果你查看该药物在所有这些终点上的效果，清除、疼痛、发作控制，效果的一半发生在前 3 周。 所以我相信像 povorcitinib 这样的系统性治疗选项将在 HS 的治疗方案中占有一席之地。无论是先使用 povorcitinib 再转向生物制剂，还是先使用生物制剂再转向 povorcitinib。我认为没有人对未来有明确的看法，但这是一个缺乏治疗选择的病症，我们有良好的数据。当你查看所有证据的整体性时，povorcitinib 和 IL-17s 都会有其用武之地。 操作员: 我们今天的下一个问题来自瑞穗证券的萨利姆·赛义德。 萨利姆·卡德尔·赛义德: 我想问一下 Niktimvo。你们在这一季度又取得了良好的业绩。显然，J 代码在四月——我相信是四月一日生效。你能否评论一下在 JAK 生效后你们看到的一些季度内动态？或者你是否将这一季度的强劲表现归因于其他特定的推出部分？我不认为你们提到这一季度的库存影响，请提醒我们这一季度的库存影响是什么？ 威廉·梅里: 是的。谢谢你的提问。我会给你我的总体评估，穆罕默德或克里斯蒂安娜可以补充一些细节。正如克里斯蒂安娜所说，我们已经 5 个月了，在第三、第四线市场的渗透率为 10%。我们每周关注的内容，以及对任何新产品推出都很重要的是，你的新患者启动情况如何。每种药品就像一个漏水的桶，你必须保持——Opzelura 也是如此。你必须保持新患者的启动。因此，当我关注 Niktimvo 的动态时，这就是我关注的重点。 在接下来的 5、6、7 个月，假设今年剩余时间，这个产品有潜力达到超过 1000 名患者。这将是一个非常非常好的第一年。如果你查看 Sanofi 的 Rezurock 的采用曲线，并查看现在 Niktimvo 的采用曲线，它们都在同一个邮政编码内。现在新产品的推出是非常不可预测的。它们可能会变化无常，季度之间可能会有很多波动。但我喜欢目前业务的潜在动力。正如你所听到的，美国超过 80% 的 BMT 中心正在使用 Niktimvo。 这也很重要，因为你需要一个大规模的用户群、开处方者或在这种情况下的账户。让我感到宽慰的另一件事是，我们有 4500 次输注和大约 700 名患者。这意味着大多数患者，我的估计可能是 90% 的患者仍在使用该产品。因此，当你有这样的慢性疾病时，治疗的持续时间并不一定以月为单位。它可以持续更长时间。因此，我认为我们无法有一个更好的开局。但我非常谨慎。我们正处于推出的第一年中间。你必须非常仔细地管理细节。 当然，操作指定使得这对机构在经济上可行。穆罕默德，你想补充我遗漏的内容吗？ 穆罕默德·伊萨: 是的，你没有遗漏太多。但我认为在这里，萨利姆，强调一下我们对目前表现的满意是非常重要的。你早些时候听到在第三线以上的渗透率为 10%。同样重要的是要注意，在任何给定时间，第三线以上的设置中大约有 3500 名患者。这意味着这些患者正在更换治疗，因此我们在第三线以上的总渗透率为 10%，在可利用机会中超过 20%，这再次证明了商业执行的成功。你听到了比尔关于输注和渗透率的一些指标。 我想最后我想说的是，我们知道开处方者正在看到与他们在临床试验中看到的非常相似的真实世界结果，这在这种疾病中并不总是如此，这自然会鼓励提供者不仅更频繁地使用 Niktimvo，还可能在他们的治疗方案中更早地考虑 Niktimvo，以便为更多患者提供治疗。 萨利姆·卡德尔·赛义德: 关于库存，你能评论一下吗？ 穆罕默德·伊萨: 是的，库存，简单来说，库存占第二季度销售额的不到 5%，并且在预期范围内稳定。因此，你所看到的表现和销量主要是由需求驱动的。 操作员: 下一个问题来自杰弗里公司的凯莉·施。 董宇熙： 这里是克拉拉代替凯莉发言。你们在 ESMO 上展示了初步的 G12D 和双特异性数据。你能否提供更多关于概念验证数据范围的细节？也许可以帮助我们理解你们希望用哪些关键指标来定义成功并推动项目向前发展。 威廉·梅里： 很好。巴勃罗，你想回答这个问题吗？ 巴勃罗·J·卡尼奥尼： 当然可以。那么——你们应该期待的——在 ESMO 的两场演讲中，实际上与我们去年在 CDK-2 上的表现是一致的。我们努力在展示数据时保持严谨。我们希望展示大量数据集，以便让你们清楚这些化合物在疗效和安全性方面的表现，并能够与大家讨论这些项目的下一步。这正是你们在这里应该期待的。我们将为我们的 KRAS G12D 项目和我们的 TGF-beta 受体类似 PD-1 受体的 PD-1 双特异性项目提供大量患者数据。 我们相信这两个项目在多种肿瘤类型中都展示了概念验证，我们将能够利用这些数据与大家讨论这两个项目的下一步，我们预计将在接下来的几个月内在 ESMO 上进行讨论。 操作员： 今天的下一个问题来自 RBC 资本市场的布莱恩·阿布拉罕斯。 布莱恩·阿布拉罕斯： 欢迎比尔，期待与你合作。那么关于 Opzelura 的问题。我知道你们的指导没有变化，但我想深入了解其背后的动态。我很好奇儿科适应症在其中的程度。然后也许我们应该如何看待未来的美国以外的节奏？我知道你们看到了一次大的增长，但国际市场可能会有些波动。然后也许从长远来看，TRuE-AD4 的中度 AD 数据在未来可能会扩大市场机会的程度？ 威廉·梅里： 是的，布莱恩，问题很好。我会给你我的初步观察，经过前 30 天的观察。显然，60% 的业务是 AD，40% 是白癜风，对吧？AD 业务以超过 20% 的速度增长，而白癜风业务以超过 10% 的速度增长。如果你考虑 AD 市场的系统性和外用药物，我们在这个市场的渗透率仍然相对较低，系统性 AD 市场约占整体 AD 市场的 7%，而外用市场约占 17%。市场每年增长 20%，这是由于从外用皮质类固醇转向非类固醇选择，无论是外用还是系统性。美国的 TCS 市场以品牌定价约为 150 亿美元。 现在它的增长速度相对温和，但这正是推动他们所在市场增长的原因。正如我所说，我认为这是一个未来几年在美国和国际上都将实现两位数复合年增长率的业务，仅仅是 AD 和白癜风。关于儿科，我认为它是一个增量增长驱动因素。好吧，我们知道的是，美国的三氟氯噻吨使用量在品牌定价下约为 20 亿美元。但我认为我们必须对在儿科中推动使用的程度保持现实。 我认为核心业务现在是未来几年推动增长的关键。该产品在美国有 20,000 名用户，开处方医生数量仅次于 DUPIXENT 在 AD 中的地位。因此，当你考虑任何产品的长期增长潜力时，这一点非常重要。正如你所知，商业、医疗补助和医疗保险的覆盖率都很稳固。虽然不便宜，但覆盖率很稳固。因此，我对它的前景感到乐观。至于国际业务，我前几天刚和负责我们国际业务的人谈过这个问题。法国、意大利、德国和加拿大，对吧？ 我们在第一或第二年表现良好。销售额从 6000 万美元增长到大约 1.2 亿美元。我们将获得 AD——那只是白癜风的部分。而 AD 的适应症有潜力使该业务持续增长，也许在几年内实现退出？巴勃罗，你有什么想补充的吗？ 巴勃罗·J·卡尼奥尼： 不，你已经涵盖了所有内容。关于儿科，我们也持相同观点。这是支持我们在该疾病中已经强大的价值主张的良好助力。 操作员： 今天的下一个问题来自摩根大通的杰西卡·费。 杰西卡·麦克博姆·费： 有几个问题想问比尔。好奇你计划如何平衡在管道推进方面的投资与外部机会之间的关系，以及支持短期商业表现所需的投资。我想，如果我们展望未来五年，你如何看待 Incyte？这将主要是有机增长，通过并购转型，还是某种组合？ 威廉·梅里： 是的，这是个非常好的问题。我认为其中有很多内容。听着，这里的工作不仅仅是我的，还有巴勃罗、史蒂文、克里斯蒂安娜以及负责商业业务的人，关于如何看待内部投资和外部投资，必须以相同的方式进行评估。公司内部没有神圣的牛。外部的每一件事也并不都是闪亮的硬币。我在这里待了 30 天，但我可以告诉你，我们所考虑的都是资本配置，无论是内部还是外部。在两者之间的平衡方面，我不喜欢强制任何比例。 我认为我们必须关注事实、细节和分析，然后做出我们的判断。关于我希望在五年内看到公司发展的方向，能够退出会很好。但我认为我们想要做的是——我之前提到过的，为这家公司设定一个新的高水位。我是说，我们必须度过 2029 年。但要为公司设定新的高点，这意味着我们必须正确管理我们的增长投资组合，我包括 Opzelura、Niktimvo、989 和 povo。我知道这没有保证。我们必须管理这些项目。 接下来，正确设定研发优先级，这是每家公司都必须做的，然后正确管理成本基础。这只是良好的企业卫生。正确进行业务发展，建立长期业务，以便我们真的永远不会看到尽头。正如我之前提到的，我确实相信我们在 MPNs 方面有一个机会，因为我们拥有差异化的知识和能力，可以在这里建立一个非常出色的业务。感谢你的提问。 操作员： 下一个问题来自 TD Cowen 的 Marc Frahm。 Marc Alan Frahm： 也许我有一个快速的问题，澄清一下之前的回答。关于 MF 中突变 CALR 的阈值。即使也许最佳的前进路径是组合治疗，你是否需要看到某种令人信服的单药活性，以便如果这就是你所拥有的，也能证明继续推进该项目的合理性，无论是作为单药还是组合？还是说仅仅令人信服的组合数据就足够了？然后类似地，Bill，当你谈论如何考虑优先配置财务资源时，你可以将实体肿瘤肿瘤学或肿瘤学（非血液肿瘤）作为第三优先级。 当你考虑即将发布的 G12D 数据时，你们并不一定是首创。在接下来的步骤中，可能会有一些组合治疗，除了单药工作外，这个项目真的开始蓬勃发展。它是否需要成为一个令人信服的最佳治疗药物，以证明该投资的合理性？还是说随着时间的推移，在各种组合中竞争，但使用更相似的资产就足以证明投资的合理性？ William Meury： 好的。Marc，感谢你的提问。我将第一个问题交给 Pablo，然后 Pablo 和我可能会一起回答第二个问题。请继续，Pablo。 Pablo J. Cagnoni： 那么让我来谈谈 989。简短的回答是，我们绝对需要在 MF 中有单药活性。我认为这是基于 989 的作用机制的预期，它将在骨髓增生性肿瘤患者中具有单药活性。这里的问题是，当我们建立一个全面的计划，以基本满足每个骨髓增生性肿瘤患者的需求时，我们希望确保能够解决早期 MF、第一线和在 Jakafi 上失败的 MF 患者，无论是由于不耐受还是 Jakafi 的进展。为此，我们需要一个全面的数据集，以向你展示单药和与 Jakafi 的组合数据。 但这是基于 989 的作用机制的预期，它将在骨髓增生性肿瘤中具有单药活性。 William Meury： 很好。关于 G12D，Pablo 也会评论——我首先说的是我们对此非常清楚。开发中的药物有很多，而且在大公司的手中，门槛很高，我们会清楚地做出决策。如果你不是首创，你最好是早期进入，最重要的是，位置必须是可防御的，对吧？当我们获得数据时，我们将不得不做出那个决定。我们确实相信 G12D 的特性可能具有差异化，我们相信它将在治疗范式中占有一席之地。我会让 Pablo 谈谈这个。 Pablo J. Cagnoni： 为了补充 Bill 所说的，正如你所知，Marc，这是一个非常竞争的领域，G12D 在这个环境中有一些优秀的项目在推进。我们认为我们有我们的 G12D 项目，我们期待展示数据，以便我们可以更详细地讨论我们所掌握的情况。这是一种化合物，不仅可能在单药活性方面具有竞争力，而且其组合能力可能优于我们的一些竞争对手。当你考虑到这里真正巨大的机会，即第一线胰腺癌时，这很可能需要与强效化疗的组合治疗。 在这种情况下，我们认为我们有竞争的一条路径，与其他一些项目竞争。因此，正如 Bill 所说，我们可能不是首创，但在定位方面我们肯定处于领先地位。如果我们的 G12D 抑制剂的组合能力优于我们的一些竞争对手，也许有办法加速在胰腺癌早期治疗中的开发。这就是我们对该项目的看法。正如 Bill 在他的开场白中所说的，我们将设定一个非常高的标准，以继续推进该项目，一旦我们分享所有数据，我们将在今年晚些时候做出这些决定。 操作员： 下一个问题来自 BMO 资本市场的 Evan Seigerman。 Conor Thomas MacKay： 我是 Conor MacKay，代替 Evan 提问。这是 Niktimvo 连续第二个季度超出市场预期。你今天分享了一些关于产品早期推出动态的信息。但我很好奇，能否提醒我们你对该产品的峰值机会的看法？而且早期的推出轨迹是否改变了这一点？然后我想对 Bill 再问一个快速的后续问题。我们讨论了一些关于业务发展的内容，以及你如何优先考虑这与内部管道的关系。 我想知道是否有任何治疗领域是你在业务发展方面最关注的。 威廉·梅里: 很好。我先回答第一个问题，然后让穆罕默德补充，最后再回到第二个问题。关于 Niktimvo 的潜在峰值，预测五年后的情况真的很难。我对未来预测的准确性持谨慎态度。但我可以告诉你，这才只有两个季度，我在这方面都有过积极和消极的经历。我对我所看到的感到放心。我认为这个产品的潜力部分取决于我们能否将其与 Jakafi 和类固醇结合使用。这些研究正在进行中。这是第一点。 我们还有一个团队在研究皮下给药的配方，我认为这非常重要。这将使你进入一线，无论是单药治疗还是联合治疗。现在我们必须处理短期问题，并在我们今天拥有的适应症中建立一个真正稳固的业务，所有的估计都表明我们正在做到这一点。事情可能会在季度之间有所波动。但由于你的问题是关于长期的，我的预期是，当你看看 Sanofi 的 Rezurock 时，那可能是我们的低水位。如果你能获得这些额外的适应症，那么你将会超越这个水平。穆罕默德？ 穆罕默德·伊萨: 是的。也许我可以快速补充一下。我认为，在前五个月，我们提到我们已经能够捕获到 20% 的现有市场。如果到年底，我们能够达到比尔之前提到的 1000 名患者，那么我们就可以说，捕获到 30% 的现有市场，我们将领先于 GVHD 类药物，并克服任何进入顺序折扣。因此，如果你考虑那些相同的类药物，我认为仅凭我们今天拥有的适应症，到 2028 年就能实现数亿美元的年销售额。所以我们目前的表现超越了该领域的类药物。 我认为我们的表现在一定程度上将会减弱我认为的进入顺序类药物的影响，并且我认为你可以基于一些类药物做出预测。 威廉·梅里: 关于第二个问题，如果你研究那些拥有优秀业务的公司，会发现它们在新治疗领域有几个共同的标准。我想先说，我们从未进入过一个会超出我们能力的新治疗领域，因为我确实相信我们现在处于两个优秀的领域，具有良好的增长前景。但首先，你要看慢性疾病管理，它有很多属性。 你要寻找一个相对较大的群体、未满足的需求、能够有标准治疗方法的潜力，以及治疗持续时间以年而非月来衡量的情况。我们当前在血液肿瘤和免疫介导的皮肤病（或免疫炎症）方面有一些逻辑延伸。我们将继续关注这一点。但我现在的重点是我们所拥有的。如果有机会进入另一个在战略上和财务上都合理的治疗领域，我们会解释并去做，但现在的重点是公司内部的事情。 操作员: 我们今天的下一个问题来自 Truist Securities 的 Srikripa Devarakonda。 Srikripa Devarakonda: 比尔，让我再次欢迎你，期待与你合作。我有一个关于 Jakafi 在 PV 中的问题。你看到 PV 的持续增长。Jakafi 继续是这里的关键增长驱动因素。你能谈谈你看到的患者群体的增加吗？考虑到你在这里建立的足迹，关于 XR 和 V617F 的生命周期管理的任何想法也将是有帮助的，我们希望明年能看到数据。还有一个跟进问题。Monjuvi 在 6 月获得了复发/难治性 FL 的批准。对于今年剩余时间的预期有什么想法？ 威廉·梅里: 是的。谢谢你的问题。我将把问题转给穆罕默德，让他来回答关于 Jakafi 的问题。 穆罕默德·伊萨: 是的。让我来谈谈 Jakafi 和 Monjuvi，然后比尔，我会把话再交给你补充。看，PV 是 Jakafi 在三个适应症中渗透率最低的，因此是我们最大的增长驱动因素。我们的团队在教育市场方面做得非常有效，强调尽早用 Jakafi 治疗 PV 的重要性及其无血栓生存的好处。因此，你在第二季度继续看到强劲的两位数增长，我们对这种势头充满信心。因此，患者群体主要是那些正在接受早期治疗并出现症状和/或需要干预的患者。 当使用 Jakafi 治疗这些患者时，他们受益于无血栓生存。如果我可以快速谈谈 Monjuvi，然后比尔，我会把话再交给你。看，重要的是要注意，Monjuvi 显示出相较于当前标准治疗，疾病进展或死亡的风险降低了 59%。 因此，我们自然认为 Monjuvi 有潜力成为 FL 患者的新标准治疗，我们预计这里的增长将反映出该疾病的惰性特征，我们对今年剩余时间的预期已在 Christiana 为其他血液肿瘤组合提供的指导中体现，Monjuvi 在 FL 中的良好执行，排除任何其他适应症，预计到 2028 年可以实现约 2 亿美元的年收入。 威廉·梅里: 是的。我认为穆罕默德说得很好，非常关注 Jakafi 在未来几年的增长。显然，我们在 MF 中的渗透率很高。正如穆罕默德所说，在 GVHD 中，我会将其描述为中等。而在 PV 中，渗透率较低，这就是为什么你现在看到该产品或该适应症的双位数增长，我认为我们将继续看到这种增长。MAJIC-PV 研究只有几年的历史。所以——感谢你的提问。 操作员: 今天的下一个问题来自 Stifel 的斯蒂芬·威利。 斯蒂芬·道格拉斯·威利: 关于 989，我有几个问题。你能谈谈在 I 期试验中 MF 患者的特征吗？例如基线细胞减少症、血红蛋白。是否对资格标准有任何限制？或者我们应该预期这将看起来像典型的 JAK 经验患者群体？然后我想知道我们应该如何考虑相对于刚刚在 ET 中呈现的随访持续时间。 威廉·梅里: 感谢你的提问。巴勃罗会来回答。 巴勃罗·J·卡尼奥尼: 所以这个人群就像你所说的那样，典型的接触过 Jakafi 的患者，有些患者对 Jakafi 不耐受或进展。因此，在 MF 中这是一个相当具有代表性的人群。我们在入组标准方面并没有非常严格。所以我认为这将对 989 在 MF 患者中的下一步讨论非常有帮助。随访将会有所不同。正如你所知，这是一项剂量递增研究。因此，早期剂量组的随访时间将比后期剂量组更长。 但总的来说，我们将有相当长的随访时间，因为该研究在一年多前就开始以低剂量招募患者。所以我们将有相当多的随访数据。 威廉·梅里: 感谢你的提问。 操作员: 我们下一个问题来自花旗的戴维·莱博维茨。 戴维·尼尔·莱博维茨: 比尔，欢迎加入团队。我想问一下在当前季度 Jakafi 的具体驱动因素——哪个适应症推动了治疗的增长？我很好奇 IRA 和自付费用的变化在本季度可能产生了什么影响，以及我们应该如何看待这对未来的影响？ 威廉·梅里: 是的，好的问题。我会给你一些初步的评论，然后穆罕默德可以接着说。我认为本季度最重要的一点是所有三个适应症都有增长。我认为你可以将 MF 和 GVHD 视为中个位数增长的适应症。我认为这在长期内是正确的，而 PV 则是双位数增长的适应症。我们在上个季度看到了这一点，这个季度又看到了。我认为考虑到该产品在每个市场或适应症中的位置，这就是未来三年多的增长特征或组合。 然后关于 IRA，穆罕默德？ 穆罕默德·伊萨: 是的，关于增长驱动因素没有其他补充。关于 IRA，简单的回答是它对我们在第二季度的表现没有影响。正如你所记得的，IRA 的动态在第一季度对 GTN 产生了有利影响，但那是一次性效应，正如我们所沟通的。在第二季度，需求真正推动了增长，这就是你在本季度看到 Jakafi 表现的原因。 操作员: 我们下一个问题来自古根海姆的迈克尔·施密特。 迈克尔·维尔纳·施密特: 我只是想问比尔一个更大的问题。因此，在资本配置方面，以及在你之前的一些评论中，似乎可能有机会优化早期的研发组合。因此，从长远来看，当你考虑可能提高公司的研发生产力时，是否有特定领域你认为 Incyte 投资不足，无论是在靶点、方式还是在更广泛的肿瘤学和免疫治疗框架内的疾病领域？然后对巴勃罗来说，关于 povorcitinib 的一个快速问题。你能帮我们理解下半年即将发布的 II 期哮喘数据的重要性吗？ 我知道你过去提到过推进这一点的门槛很高，但我很好奇我们应该期待什么。 威廉·梅里: 是的，迈克尔，好的问题。听着，巴勃罗和我经常讨论你刚才问的第一个问题，关于特定领域，撇开外部机会不谈。每当我对某个领域发表意见时，那些公司的股价都会上涨。但为什么不谈谈我们如何看待内部研发和肿瘤学。 巴勃罗·J·卡尼奥尼: 如果我理解你的问题，迈克尔，它更具体地与早期的临床前管线相关。我们在那方面所做的很多工作，老实说，并不明显，因为我们不披露预 IND 项目。但在过去的几年里，我们越来越专注于新生物学，并将新平台应用于新生物学。因此，我们的目标是随着时间的推移，真正专注于努力成为首创，应用新平台。这也是我们与 Genesis 建立合作关系的动力，以利用人工智能、机器学习药物发现的能力。我们与 BioTheryx 的合作也得到了扩展，以获取分子胶水库的访问权限。 我们将继续这样做，因为我们从根本上相信，为了在未来十年中获胜，我们需要专注于新领域、新目标，通过应用新平台来实现。因此，这在临床前管线中占据了很大的重点。关于哮喘的问题，这仍然是 povo 一个非常重要的潜在适应症。我们认为，有一种患者类型，特别是那些非 2 型哮喘患者，仍然需要减少加重并显著改善 FEV1。我说的是超过 100 到 150 毫升。因此，我们对今年晚些时候获得这些数据感到非常兴奋。 这是一个没有受到很多关注的项目。因此，我们期待在年底之前提供结果。根据这些结果，显然会讨论下一步。 操作员： 我们今天的最后一个问题来自 Evercore ISI 的 Gavin Clark-Gartner。 Gavin Clark-Gartner： 很快问一下。对于 989，我们是否应该期待在今年晚些时候与 MS 数据一起更新 ET 数据？ Pablo J. Cagnoni： 是的，Gavin，今年晚些时候将会更新 ET 数据，绝对会的。正如我在发言中提到的，我们在 ET 方面尽可能快速推进。今年晚些时候我们将获得监管反馈，目标是在 2026 年初开始关键试验。因此，我们将在今年晚些时候提供将在 AHA 上展示的 ET 数据更新。 操作员： 我们的问题与回答环节已经结束。我想把时间交还给您，以便进行进一步的或结束的评论。 Greg Shertzer： 感谢大家今天参与电话会议并提出问题，投资者关系团队将在今天剩余时间内提供后续服务。谢谢，再见。 操作员： 谢谢。这次电话会议和网络广播到此结束。您可以在此时断开连接，祝您有美好的一天。感谢您今天的参与。 图片来源：The Motley Fool。 日期 2025年7月29日，东部时间上午 8 点 电话会议参与者 首席执行官 — William Meury 首席财务官 — Christiana Stamoulis 总裁，研发负责人 — Pablo J. Cagnoni 美国商业执行副总裁 — Mohamed Issa 投资者关系高级副总裁 — Greg Shertzer 需要 Motley Fool 分析师的报价？请发送电子邮件至 [email protected] 主要收获 总产品收入 — 10.6 亿美元，同比增长 17%，得益于 Jakafi 和 Opzelura 的需求，以及 Niktimvo 的商业推出。 总收入 — 12.2 亿美元，同比增长 16%，代表持续的收入增长。 Jakafi 净产品收入 — 7.64 亿美元，同比增长 8%，反映出所有三种批准适应症的增长，并受到 8% 需求增长的推动。 Opzelura 净产品收入 — 1.64 亿美元，同比增长 35%；美国收入达到 1.32 亿美元，增长 19%，而美国以外收入为 3200 万美元，归因于法国、德国、意大利、西班牙和加拿大的推出。 Niktimvo 净产品收入 — 3600 万美元，美国 BMT 中心的渗透率约为 82%，约 80%-90% 的启动患者继续接受治疗。 其他血液肿瘤产品收入 — 1.31 亿美元，同比增长 66%，得益于 Niktimvo 的推出和 Zynyz 在 SCAC 批准后的贡献增加，包括 FL 中早期 Monjuvi 的销售。 全年指导上调 — Jakafi 收入指导上调至 30 亿-30.5 亿美元；其他肿瘤产品指导上调至 5 亿-5.2 亿美元。 合同结算收益 — 从诺华公司确认的 2.42 亿美元与 Jakafi 特许权使用费相关（截至 2025 年第一季度），导致特许权使用费率减少 50%，并将 COGS 指导降低至净产品收入的 8%-9%。 研发费用 — 4.95 亿美元（GAAP），同比增长 8%，不包括一次性成本，主要由于晚期资产投资；全年研发指导上调 3500 万美元至 19.65 亿-19.95 亿美元，因与 Genesys 和 BioTheryx 的新合作。 销售和管理费用 — 3.31 亿美元（GAAP）；在没有去年一次性成本的情况下，销售和管理费用同比增长 16%，主要来自法律和市场费用的增加。 运营费用 — 持续费用同比增长 13%，低于 16% 的收入增长率，促进了更高的运营杠杆和利润率。 全年增长预期 — 净产品收入预计同比增长 14%-17%，而持续运营费用预计增长 5%-7%，显示出额外的运营利润率扩张。 Opzelura 开处方医生 — 目前接近 2 万名美国开处方医生使用 Opzelura，在特应性皮炎（AD）和白癜风适应症中广泛参与。 Niktimvo 推出指标 — 超过 4000 次输注，约 700 名患者，标志着在第三线以上 GVHD 设置中约 10% 的市场渗透率，且第二季度销售中不到 5% 归因于库存。 INCA033989（“989”）数据 — 在原发性血小板增多症（ET）中的 I 期数据表明血小板正常化，VIF 持续降低，且在 49 名患者中仅有一例停药，确认安全性。 989 开发计划 — 计划于 2026 年初开始关键的 ET 试验；MF 单药治疗和 ruxolitinib 联合数据将在年底前发布；皮下制剂开发正在进行中。 Opzelura III 期 TRuE-AD4 结果 — 在中度 AD 中达到共同主要终点，8 周时车辆调整的 IGA-TS 改善为 47.6%，EASI75 改善为 51.4%，支持即将提交的欧洲标签扩展。 Povorcitinib 状态 — 在中度至重度腺性脓肿（HS）中的积极 III 期数据将成为 2026 年的首次监管提交；白癜风和结节性瘙痒症的 III 期数据预计在 2026 年获得，可能在 2027 年获得批准。 管道里程碑 — 预计在 2025 年有超过 18 个关键里程碑，包括 4 个推出、4 个关键结果、至少 3 个 III 期启动和 7 个概念验证结果。 战略优先级 — 首席执行官 Meury 表示：“MPNs 是我们目前最重要的治疗领域”，强调 Incyte 在该领域建立标准治疗的意图。 资本配置框架 — Meury 强调：“我们将有一个内部和外部资本配置的治理机制，以确保长期增长并最大化股东价值。” 未来增长重点 — Incyte 旨在管理其投资组合，以 “在 2029 年后设定新的高水位”，根据 Meury 的说法，Opzelura、Niktimvo、989 和 povorcitinib 具有巨大的潜力。 摘要 Incyte Corporation(INCY 2.10%) 在所有主要商业产品中实现了两位数的收入增长，得益于 Jakafi 和其他肿瘤产品收入的全年指导上调。公司确认了来自诺华特许权使用费和解的 2.42 亿美元的重大合同收益，同时也带来了 Jakafi 特许权使用费支出的持续 50% 减少。Opzelura 在中度特应性皮炎中的 III 期数据在关键疗效终点上取得了高度统计学显著的改善，并强化了良好的安全性，计划追求欧洲标签扩展。管道显著推进，INCA033989 在 ET 中的 I 期结果、Niktimvo 市场的强劲吸收，以及预计到年底和 2026 年的多个监管、临床和合作里程碑。 管理层详细阐述了重新调整的战略重点，将骨髓增生性肿瘤（MPNs）作为即将增长的核心领域，并正在审查广泛的管道和业务发展框架。 首席执行官梅里表示：“如果我们继续执行，这些产品的增长前景非常好，” 直接提到持续的商业和研发执行是主要的成功因素。 新的研发合作伙伴关系和增加的投资被列为提高研发支出展望的原因，明确与推进晚期产品和创新平台相关联。 商业指标表明，Opzelura 的处方医生数量显著增加，Niktimvo 的初始采用情况强劲，使得 Incyte 有可能在各自市场中超越同类产品。 Monjuvi 在滤泡性淋巴瘤中的批准及其在更新指导中的纳入，标志着新推出的血液学/肿瘤学产品的增量贡献。 管道更新显示出降低开发风险的决定性步骤，包括关键研究启动和临床数据发布的详细计划和具体事件时间表。 行业术语表 BMT: 骨髓移植；专门从事造血干细胞移植的中心。 GVHD: 移植物抗宿主病；一种异体组织移植的并发症，供体细胞攻击受体。 MPN: 骨髓增生性肿瘤；一组血液癌症，包括骨髓纤维化、原发性血小板增多症和真性红细胞增多症。 ET: 原发性血小板增多症；一种以血小板计数增加为特征的 MPN。 MF: 骨髓纤维化；一种以骨髓纤维化和血细胞异常为特征的 MPN。 HS: 脓疱性皮肤病；一种导致脓肿和瘢痕的慢性皮肤病。 AD: 特应性皮炎；一种慢性炎症性皮肤病，也称为湿疹。 VIF: 变异等位基因频率；用于量化细胞群体中变异等位基因比例的测量。 DLQI: 皮肤病生活质量指数；一种患者报告的皮肤疾病对生活质量影响的测量。 EASI75: 湿疹面积和严重程度指数 75% 改善；表示 EASI 评分较基线减少 75% 或更多。 IGA-TS: 研究者全球评估治疗成功；在临床皮肤病学研究中指示皮肤清晰或几乎清晰的测量。 CDK2: 循环依赖性激酶 2；在肿瘤研究中用于细胞周期调节的酶靶点。 细胞减少治疗: 旨在降低 MPN 中异常血细胞数量的治疗。 Subcu: 皮下；指一种在皮肤下给药的方法。 Type 2 Variation: 在欧洲提交的申请，以批准对先前授权产品的重大变更。 全部会议电话记录 William Meury: 谢谢，Greg，大家早上好。在我开始之前，代表 Incyte 管理团队和员工，我想感谢并认可 Herve Hoppenot 在过去 10 年中对 Incyte 的领导和承诺。他对公司的贡献是无价的，我们祝愿他在退休后一切顺利。正如你们所知，我大约在 30 天前刚刚加入 Incyte。因此，在进入季度业绩之前，我想谈谈自加入 Incyte 以来我被问到的两个基本问题。第一个是，是什么具体吸引我来到这家公司。第二个是，我对战略优先事项的初步看法。 针对第一个问题，我自然对公司和业务进行了详细研究，并在加入之前与许多不同的利益相关者进行了交谈，包括医生、患者和投资者。我的初步印象是，Incyte 具备高质量增长企业的所有内在特征。即有潜力的新有意义的产品流、吸引人的市场、研发和商业能力以及强大的资产负债表。我相信公司已经建立了基础，并有价值创造的路径，但时间至关重要。Incyte 面临的非平凡挑战是引导公司走向 2029 年，并过渡到一组新的持久产品增长驱动因素。 关于有意义的新产品流的潜力，Incyte 在 2030 年前有几个重要的产品发布。这些产品的规模各不相同。有些将对增长产生实质性贡献，而其他的则是增量贡献。但无论如何，这里都有基础。已上市的产品 Opzelura、Niktimvo、Monjuvi 以及管道化合物如 989（我们的突变 CALR 单克隆抗体）和 povorcitinib（我们的 JAK1 特异性抑制剂）都有潜力推动未来的销售增长，并形成公司的核心。当然，仍需更多工作，但我们在这些化合物的科学和商业方面都取得了进展。Opzelura 在 AD 和白癜风方面今天显示出强劲的广泛增长，拥有近 20,000 名处方医生，并在未来几年有潜在的新适应症。 Niktimvo 的开局非常强劲。989 和 ET 的 I 期结果令人鼓舞，我们将在年底分享 MF 的数据。最后，povorcitinib 可能支持至少三种不同的适应症。接下来，Incyte 在行业中运营于两个结构上最具吸引力的市场：血液学 - 肿瘤学和免疫学。这些市场建立在坚实的科学、需求和机会基础上，我们在这些领域拥有差异化的知识和能力，我们将专注于这些领域。最后，Incyte 拥有成熟的高质量研发和商业能力。 是的，确实存在研发方面的挫折，我们需要将科学转化为监管批准和商业成果，但我相信我们在核心领域的发现和开发能力是我们的竞争优势。关于我们的战略优先事项，这是我初步的想法，我将在未来几个月内向您提供更多关于我们计划在战略、运营和财务方面采取的方向的具体信息。我们打算制定一个全面的加速计划，不仅仅是填补收入缺口。我们将重新审视这个业务，包括我们的研发生产力、运营费用和资本配置，并投入资源加速产品流动和增长。 我对业务的框架可能会有以下几个优先事项。首先，照顾核心业务，这是显而易见的，短期内推动我们主要产品的利用率对于长期成功是必要的。其次，加速产品开发。Pablo 和我在这个话题上花了很多时间，几乎是我们讨论的全部内容。我们的中后期管线有潜力为 Incyte 解锁下一个增长阶段，但仍然存在未解答的问题，这并不罕见。989 可以说是 MPN 领域中科学上最有前景的资产，作为一种针对特定突变的靶向方法。 我们的成功将取决于将早期的 I 期数据转化为监管批准和上市产品，989 的医疗需求和市场潜力都很大。如果我们成功，989 应该会引发 MPN 治疗的根本性变化，就像我们在其他癌症中看到的那样。对于 povorcitinib，我们有一条清晰而令人振奋的路径，将其转变为 Incyte 的主要产品。它的成功将取决于在 povorcitinib 可以有差异化的领域的执行，例如 HS、PN 和白癜风。在 HS 中，povorcitinib 可能是首个口服选择，这可能是皮肤科中最具挑战性的疾病。这与 IL-3 介导的银屑病或 L413 介导的 AD 不同。 这更复杂，涉及更多的通路，治疗成功的变数也很大。因此，像 povorcitinib 这样的新治疗选择应该非常具有市场吸引力。关于我们的早期管线，CDK2、G12D、TGF-beta/PD1 针对特定实体肿瘤的科学依据是强有力的。但正如您所知，早期项目本质上涉及不确定性。我们将持续评估这些和其他项目。它们将通过一个框架进行评分，并与其他项目进行比较，基于战略重要性、PTRS、商业潜力和投资回报。我意识到每一笔资本的使用，研发资本都是其他用户的机会成本。第三，资本配置。我们正在产生显著的现金流，并且资产负债表在增长。 资本的首要用途将是核心业务，即我们的上市产品。其次是后期管线，第三是业务发展。有时我们最好的投资会在公司内部，而其他时候则相反。我们将有一个治理机制，用于内部和外部的资本配置，以确保长期增长并最大化股东价值。关于业务发展，我们将认真寻找去风险的预收入或收入阶段的机会。正如您所知，市场上几乎没有积极的不对称机会，错误地将 1 美元变成 0.50 美元是很容易的。我们将谨慎考虑我们投入资本的地点和金额。 但当战略性地以适当的价格和良好的执行进行采购时，业务发展可以创造大量价值。我们将有一个明确的业务发展框架，并将寻找符合该框架的机会。最后，密切关注执行是重要的，将科学和战略计划转化为结果是我们的工作。我们将在详细层面上运营业务，提高公司内部决策的质量和速度，并以有纪律的方式管理我们的费用，这意味着专注于以更少的资源做更多的事情，而不是以更多的资源做更多的事情。我期待在今年晚些时候分享更多关于我们战略框架的细节。现在转到我们的第二季度业绩，Christiana 将进行回顾。 Jakafi 在三个适应症中的需求依然非常强劲。Opzelura 在两个适应症中的增长表现出色，Niktimvo 的推出超出预期，在 BMT 中心迅速获得采用，进一步巩固了其商业潜力。如果我们继续执行，这些产品的增长前景非常乐观。在研发方面，我们取得了优异的进展。我们将在年底发布 989 和 MF 的 I 期数据，以补充我们在 EHA 会议上展示的数据。我们预计 Opzelura 将在 9 月份获得 FDA 对 2 至 11 岁轻度至中度 AD 儿童的批准。 重要的是，povorcitinib 在白癜风和 PN 中的关键试验以及与 axatilimab 在 GVHD 中的组合试验正在按计划招募。至此，我想把电话转给 Christiana，她将提供第二季度的商业和财务更新。 Christiana Stamoulis: 谢谢你，Bill，大家早上好。在第二季度，我们交出了强劲的财务业绩，总产品收入为 10.6 亿美元，同比增长 17%，这得益于 Jakafi 和 Opzelura 的持续需求增长，以及 Niktimvo 持续商业推出的贡献。总收入为 12.2 亿美元，同比增长 16%。接下来是 Jakafi 的第 9 页。Jakafi 的净产品收入为 7.64 亿美元，同比增长 8%，这得益于付费需求的增长，付费需求也比去年同期增长了 8%。Jakafi 在所有适应症中的需求持续增长。渠道库存水平在本季度结束时处于正常范围。 由于上半年强劲的需求，我们将 Jakafi 的全年收入指引上调至 30 亿至 30.5 亿美元的新区间。现在转向第 10 页的 Opzelura。第二季度的总净产品收入为 1.64 亿美元，同比增长 35%。美国的净产品收入为 1.32 亿美元，同比增长 19%，主要受益于特应性皮炎和白癜风患者需求和补充的增加。渠道库存水平在季度末保持在正常范围内。 美国以外的净产品收入为 3200 万美元，主要受到法国和德国持续增长的推动，以及最近在意大利、西班牙和加拿大的上市。在法国和意大利，Opzelura 的采用速度非常快。现在转向第 11 页和 Niktimvo 的上市。Niktimvo 在第二季度的净产品收入为 3600 万美元，主要受高患者需求和强劲的商业执行推动。我们继续看到积极的上市指标，产品知名度和兴趣广泛。我们在美国的 BMT 中心实现了约 82% 的账户渗透率，快速且广泛地被采用。 自上市以来，已为约 700 名患者提供了超过 4000 次输注，约占第三线及以上 GVHD 市场的 10%。所有使用 Niktimvo 的患者中，约 80% 至 90% 目前仍在接受治疗。现在转向第 12 页的其他血液肿瘤产品。第二季度的净产品收入为 1.31 亿美元，同比增长 66%。这主要得益于 Niktimvo 的商业上市，以及 SCAC 批准后 Zynyz 的贡献增加。 由于 Niktimvo 上市的强劲表现、Zynyz 的需求增加以及 Monjuvi 在 FL 的批准早于预期，我们将其他肿瘤产品的全年收入指引上调至 5 亿至 5.2 亿美元的新区间。接下来转到第 13 页和我们的运营费用。在第二季度，我们因与诺华的合同争议和解记录了 2.42 亿美元的收益，涉及 Jakafi 的特许权使用费支付，直到 2025 年第一季度。该和解还导致了 COGS 的减少，主要是由于向诺华支付的特许权使用费率持续降低 50%。 因此，我们正在降低 COGS 指引的下限。修订后的指引区间现在为净产品收入的 8% 至 9%。现在转向研发。第二季度的总研发费用按 GAAP 计算为 4.95 亿美元，排除 2024 年的一次性 Escient 费用和两年的其他一次性费用，研发费用同比增长 8%，主要是由于我们对晚期开发资产的持续投资。在上半年，我们与 Genesys 和 BioTheryx 达成了 2 项新的开发合作。 由于与这些新合作相关的前期和持续费用，我们将研发的全年指引上调 3500 万美元，新的区间为 19.65 亿至 19.95 亿美元。接下来是 SG&A。第二季度的总 GAAP SG&A 费用为 3.31 亿美元。排除前一年的一次性费用，GAAP SG&A 费用同比增长 16%，主要是由于与诺华合同争议和解及其他事项相关的法律费用增加，以及某些消费者营销活动的时机。最后，我们继续致力于以低于收入增长的速度增长运营费用。 2025 年第二季度的持续运营费用同比增长 13%，而同期收入增长为 16%，导致运营杠杆和利润率的持续提高。鉴于我们商业组合在上半年表现非常强劲，并基于我们更新的年度指引，我们预计全年净产品收入将同比增长 14% 至 17%，持续运营费用将增长 5% 至 7%，从而进一步扩大运营利润率。现在我将电话交给 Pablo 进行研发更新。 Pablo J. Cagnoni: 谢谢你，Christiana，大家早上好。正如我们一年前在这一幻灯片上总结的，我们的产品组合仍然按计划在 2030 年前推出超过 10 个产品。现在转到第 16 页。我们在 EHA 2025 上展示了 INCA033989 在原发性血小板增多症中的 I 期数据，作为我们的突变 CALR 单克隆抗体。9a89 是针对一部分 MPN 患者的首个真正靶向疗法，包括 25% 的原发性血小板增多症患者和 35% 的骨髓纤维化患者。重要的是，这组数据展示了 ET 患者血小板计数的正常化，这与 989 的作用机制一致，并且是与细胞减灭疗法的关键区别点。 989 的耐受性非常好，49 名患者中仅有 1 名中断治疗。在 989 的开发阶段，这一点非常令人安心，似乎具有出色的安全性。尽管在最高剂量组患者的随访时间较短，但我们也观察到大多数患者的 VIF 迅速且持续下降。我们相信，随着数据的成熟，这些数据将继续改善，为患者提供重要的结果。 989 的治疗还导致骨髓中突变 CALR 阳性巨核细胞的减少，以及外周血中突变 CALR 阳性、CD34 阳性干细胞和祖细胞的减少，确认了 989 作为一种疾病修饰疗法的潜力，提供了治愈的潜在途径。在第 17 页，让我总结一下 989 开发计划的关键步骤。我们将以极大的紧迫感推进该项目，目标是在 2026 年初开始 ET 的关键试验。我们继续收集数据，并扩大某些剂量组，以更好地了解进一步开发的最佳剂量。 我们致力于在年底之前以单药和与 ruxolitinib 联合使用的方式呈现 MF 的数据。此外，我们已与 QIAGEN 建立合作，开发针对 MPN 的联合诊断，初步关注 CALR 突变。重要的是，我们继续开发皮下给药制剂，这项工作仍在进行中。我们认为，最初每两周一次的静脉给药制剂是可以接受的，但我们将并行推进皮下给药制剂的开发。接下来转到我们的皮肤科产品组合，从第 18 页开始。我很高兴能分享关于 ruxolitinib 乳膏的重要更新。 如您所知，Opzelura 目前在美国获批用于治疗轻度至中度特应性皮炎和白癜风的成人及青少年患者，在欧洲则用于治疗白癜风。今天，我们宣布了关键的 III 期 TRuE-AD4 研究的初步结果，该研究评估了 ruxolitinib 乳膏在中度特应性皮炎患者中的疗效，这些患者的身体表面积涉及范围为 10% 至 20%，且生活质量显著受损，DLQI 评分大于 10。我很高兴地报告，TRuE-AD4 研究在第 8 周达到了其共同主要终点，接受 1.5% Rux 乳膏的患者比例显著高于对照组，达成了 IGA-TS 和 EASI75 的标准。 在第 8 周，Rux 乳膏在 IGA-TS 上显示出与对照组的调整差异为 47.6%，在 EASI75 上显示出与对照组的调整差异为 51.4%，这两个结果均具有高度统计学意义。此外，该研究满足了所有关键的次要终点，进一步强化了 ruxolitinib 乳膏在该患者群体中的疗效特征。重要的是，在 TRuE-AD4 中观察到的安全性特征与之前在特应性皮炎中报告的数据一致。ruxolitinib 乳膏耐受性良好，未观察到新的安全信号。该结果确认 ruxolitinib 乳膏是适合有系统治疗资格的中度特应性皮炎患者的高效治疗选择。 基于该研究的结果，我们正在计划向欧洲提交 Opzelura 的 2 型变更申请，那里对创新的局部治疗有强烈需求，尤其是对于那些未能从局部皮质类固醇或局部钙调神经磷酸酶抑制剂中获益的患者。展望未来，我们计划在即将召开的医学会议上展示完整的 III 期初步结果，并期待与监管机构进行接洽，讨论潜在的标签扩展的下一步。接下来转到第 19 页，讨论 povorcitinib 的短期机会。我们正在推进 povorcitinib 在 3 个适应症上的开发，并认为这代表了短期收入和长期价值创造的重大机会。 在美国，影响超过 30 万患者的中度至重度 HS 的积极 III 期数据将是我们首次提交 povorcitinib 的依据，并将支持 2026 年的全球监管申请。针对白癜风和结节性瘙痒症的 III 期研究进展顺利，我们预计将在 2026 年展示数据，并可能在 2027 年获得批准。2025 年对 Incyte 来说是一个关键年份，将有超过 18 个重要里程碑，包括 4 个新产品发布、4 个关键试验结果、至少 3 个 III 期研究启动和 7 个概念验证研究结果。如第 20 页所示，我们已经实现了其中几个里程碑，仍有多个重要催化剂即将到来。 我想指出，我们的 BET III 期研究的启动计划在下半年进行，待监管反馈后，V617F I 期数据的发布已从 2025 年下半年推迟到 2026 年上半年。我们期待在 2025 年下半年分享这些里程碑的更多更新。现在我将时间交回给 Bill，让他进行总结发言。 William Meury: 谢谢，Pablo。在我们开始问答环节之前，总结一下关键要点。我们第二季度的销售和主要产品的增长强劲，导致全年收入指引上调。接下来，我们在血液学/肿瘤学以及免疫学方面的研发管线进展良好。最后，我们的重点是将科学和战略计划转化为产品流，并产生持久的收入和现金流。这就是我们准备的发言内容。Kevin，请开启问答环节并给出指示。 Operator: [操作员指示] 我们今天的第一个问题来自 Oppenheimer 的 Jay Olson。 Jay Olson: 欢迎 Bill。很高兴再次与您联系，尤其是在过去有幸与您合作之后。非常感谢您概述您的战略愿景和计划的严格优先级。您能否与我们分享您对 Incyte 在肿瘤学、血液学和免疫学这三个治疗领域相对重要性的看法？在您的战略计划中，是否有优先考虑的领域？还是您对治疗领域持中立态度？ William Meury: 是的，Jay，这是个好问题。大家应该很清楚，MPNs 是我们目前最重要的治疗领域。我认为我们作为一家公司在这个领域具有不对称的优势。我相信这里有一个机会窗口，可以彻底改变这一类血癌的治疗。如您所知，针对 MPNs 中的驱动突变是至关重要的。如果您与血液学家交谈，问他们是更愿意使用靶向单克隆抗体还是通路方法，他们每次都会选择靶向方法。我们有潜力创造一系列创新，显然，从 989 开始，我们还有 617。 我们有一个双特异性抗体，我们也有一些正在研发中的化合物。当你有机会主导和控制市场时，你必须抓住这个机会。从战略上讲，这是我们的首要任务。我认为我们可以在骨髓增生性疾病（MPNs）中设定一个新的治疗标准，创造一个新的高水准。现在，没人应该仅仅相信我的话。正如我所说，我们必须将科学转化为结果。当然，我们在 989 方面取得的进展是极其重要的。我认为在免疫与炎症（I&I）领域，我们确实有一个可行的路径来构建一个大型产品。 例如，我们并没有在 povorcitinib 上复制 RINVOQ 的所有适应症。我相信我们在针对的三种免疫介导的皮肤病中拥有差异化的知识和能力。我们确实有一个与 Opzelura 和 povorcitinib 相关的品牌战略，这是其他公司所没有的。该产品有潜力成为 HS 和白癜风的首个治疗。我认为结节性瘙痒症是为 JAKs 量身定制的疾病。因此，我对其潜力非常看好。至于我们的肿瘤学业务，Jay，有一些原则必须遵循，首先找到合适的产品，选择一个有前景的市场，并确保能够捍卫该位置。 我们将应用这些原则，确保在开发固体肿瘤的其他项目时做出明智的决策。除了这三个领域，生物制药行业填补管道的压力是相当严峻的。这不仅在药明康德如此，在每家公司都是如此。我们目前专注于这些领域。如果我们要考虑其他领域，必须在战略和运营上都合理，并且我绝不会超出公司的能力范围。但归根结底，我们要解决的是新产品的流动，而我们在这三个领域的知识和技能是可以转移的。 操作员： 下一个问题来自美国银行的 Tazeen Ahmad。 Tazeen Ahmad： 我想了解一下——也许这是给 Pablo 的，关于你从 ET 看到的 mCALR 数据的某些解读，以及对于 MF 的预期是什么？与此相关的是，你将展示单药治疗和联合治疗，但对于单药治疗，你是否有一个最低的活动阈值，如果你能帮助设定一下预期，我们将不胜感激。 Greg Shertzer： 感谢你的提问。让我在这里做几个评论。重要的是要记住，从机制上讲，突变的 CALR 抗体 989 在 MF 中的作用方式与在 ET 中相同。因此，无论在 ET 数据之前对成功的预期是什么，随着 AT 数据的到来，这种预期肯定会增加，首先是因为安全性非常好，其次是因为疗效，不仅在 ET 数据中清晰地显示了血小板减少的正常化和突变 CALR 阳性巨核细胞的减少，而且这些都是基于突变 CALR 抗体的作用机制的基本依据。 因此，当我们在一组患者中拥有这种机制的清晰度时，基于相同分子基础的不同疾病上有效的概率肯定是很高的。我们决定将 MF 数据的发布推迟到今年晚些时候，正如你所指出的，因为我们希望与 ruxolitinib 一起获得联合数据。众所周知，ruxolitinib 在 MF 的一线患者中提高了生存率。因此，我们相信 989 在 MF 中的开发至少部分是与 Rux 联合进行的，这就是我们希望在今年晚些时候展示数据时拥有更全面数据集的原因。 就具体数字而言，我想说的是，我们预计在 MF 患者中看到我们多年来讨论的所有基本终点的改善。显然，脾脏大小的减少——脾脏体积的减少，症状的改善，血红蛋白的改善，或许我们预计在今年晚些时候的数据发布中会看到这些方面的成分。 操作员： 下一个问题来自高盛的 Salveen Richter。 Salveen Jaswal Richter： 我想跟进之前提到的两个评论。一个是 617F 的初步数据现在预计在 2026 年上半年发布。我们是否应该对这个延迟有所解读？其次，你谈到了对 povo 在 HS 市场的热情及其竞争差异化。也许可以详细说明一下，特别是在我们看到一些目前已批准的疗法（如 BIMZELX）具有优越疗效的背景下。 William Meury： 很好，Salveen。我会回答第二个问题，Pablo，你来回答第一个问题。 Pablo J. Cagnoni： 当然。这仅仅与这是一个 I 期剂量递增研究有关。当你开始研究时，你会对什么剂量会给你足够的暴露做出预测，以便在这种情况下达到我们多年来讨论的抑制突变细胞的 IC-35。结果发现，我们需要比预期更高的剂量，你总是需要对这些患者进行一定的随访。正如你所知道的，在 MF 中，数据需要成熟一点。由于这两个原因，数据已推迟到 2026 年上半年。 重要的是，我们现在也已将研究开放给 ET 和 PV 患者。因此，研究进展良好。我们只是需要更高的剂量水平和更长的随访时间，以获得我们愿意发布的数据。我们对该项目机制的信心依然强烈，这只是进一步递增的一个问题。 威廉·梅里: 然后萨尔维恩，关于 HS 和 povorcitinib，如果穆罕默德——抱歉，马泰奥有什么可以补充的评论。首先，正如你所知道的，这是皮肤科中最具挑战性的疾病之一，问任何皮肤科医生，IL-17 几乎一半的时间都不起作用。一位皮肤科医生将高分 50 甚至 75 形容为一场选美比赛。从一项研究到另一项研究，高分率的比较非常困难。正如你所知道的，这种病症与 IL-23 介导的银屑病或 IL-4/IL-13 介导的特应性皮炎根本不同。也就是说，它是一种炎症性疾病，涉及多条途径。 如果你问皮肤科医生，什么是最重要的，他们首先会说，让患者感觉好，然后再让他们看起来好，也就是清除症状。这是一种影响生活质量的疾病。如果你查看 povorcitinib 的数据，看看该药物对疼痛和发作控制的影响，效果相当显著，而且数据集竞争非常激烈。此外，超过 12 周后，在第 16 或 18 周时，这些清除率在 50% 左右。如果你查看该药物在所有这些终点上的效果，清除、疼痛、发作控制，效果的一半发生在前 3 周。 所以我相信像 povorcitinib 这样的系统性治疗选项将在 HS 的治疗方案中占有一席之地。无论是先使用 povorcitinib 再转向生物制剂，还是先使用生物制剂再转向 povorcitinib。我认为没有人对未来有明确的看法，但这是一个缺乏治疗选择的病症，我们有良好的数据。当你查看所有证据的整体性时，povorcitinib 和 IL-17s 都会有其用武之地。 操作员: 我们今天的下一个问题来自瑞穗证券的萨利姆·赛义德。 萨利姆·卡德尔·赛义德: 我想问一下 Niktimvo。你们在这一季度又取得了良好的业绩。显然，J 代码在四月——我相信是四月一日生效。你能否评论一下在 JAK 生效后你们看到的一些季度内动态？或者你是否将这一季度的强劲表现归因于其他特定的推出部分？我不认为你们提到这一季度的库存影响，请提醒我们这一季度的库存影响是什么？ 威廉·梅里: 是的。谢谢你的提问。我会给你我的总体评估，穆罕默德或克里斯蒂安娜可以补充一些细节。正如克里斯蒂安娜所说，我们已经 5 个月了，在第三、第四线市场的渗透率为 10%。我们每周关注的内容，以及对任何新产品推出都很重要的是，你的新患者启动情况如何。每种药品就像一个漏水的桶，你必须保持——Opzelura 也是如此。你必须保持新患者的启动。因此，当我关注 Niktimvo 的动态时，这就是我关注的重点。 在接下来的 5、6、7 个月，假设今年剩余时间，这个产品有潜力达到超过 1000 名患者。这将是一个非常非常好的第一年。如果你查看 Sanofi 的 Rezurock 的采用曲线，并查看现在 Niktimvo 的采用曲线，它们都在同一个邮政编码内。现在新产品的推出是非常不可预测的。它们可能会变化无常，季度之间可能会有很多波动。但我喜欢目前业务的潜在动力。正如你所听到的，美国超过 80% 的 BMT 中心正在使用 Niktimvo。 这也很重要，因为你需要一个大规模的用户群、开处方者或在这种情况下的账户。让我感到宽慰的另一件事是，我们有 4500 次输注和大约 700 名患者。这意味着大多数患者，我的估计可能是 90% 的患者仍在使用该产品。因此，当你有这样的慢性疾病时，治疗的持续时间并不一定以月为单位。它可以持续更长时间。因此，我认为我们无法有一个更好的开局。但我非常谨慎。我们正处于推出的第一年中间。你必须非常仔细地管理细节。 当然，操作指定使得这对机构在经济上可行。穆罕默德，你想补充我遗漏的内容吗？ 穆罕默德·伊萨: 是的，你没有遗漏太多。但我认为在这里，萨利姆，强调一下我们对目前表现的满意是非常重要的。你早些时候听到在第三线以上的渗透率为 10%。同样重要的是要注意，在任何给定时间，第三线以上的设置中大约有 3500 名患者。这意味着这些患者正在更换治疗，因此我们在第三线以上的总渗透率为 10%，在可利用机会中超过 20%，这再次证明了商业执行的成功。你听到了比尔关于输注和渗透率的一些指标。 我想最后我想说的是，我们知道开处方者正在看到与他们在临床试验中看到的非常相似的真实世界结果，这在这种疾病中并不总是如此，这自然会鼓励提供者不仅更频繁地使用 Niktimvo，还可能在他们的治疗方案中更早地考虑 Niktimvo，以便为更多患者提供治疗。 萨利姆·卡德尔·赛义德: 关于库存，你能评论一下吗？ 穆罕默德·伊萨: 是的，库存，简单来说，库存占第二季度销售额的不到 5%，并且在预期范围内稳定。因此，你所看到的表现和销量主要是由需求驱动的。 操作员: 下一个问题来自杰弗里公司的凯莉·施。 董宇熙： 这里是克拉拉代替凯莉发言。你们在 ESMO 上展示了初步的 G12D 和双特异性数据。你能否提供更多关于概念验证数据范围的细节？也许可以帮助我们理解你们希望用哪些关键指标来定义成功并推动项目向前发展。 威廉·梅里： 很好。巴勃罗，你想回答这个问题吗？ 巴勃罗·J·卡尼奥尼： 当然可以。那么——你们应该期待的——在 ESMO 的两场演讲中，实际上与我们去年在 CDK-2 上的表现是一致的。我们努力在展示数据时保持严谨。我们希望展示大量数据集，以便让你们清楚这些化合物在疗效和安全性方面的表现，并能够与大家讨论这些项目的下一步。这正是你们在这里应该期待的。我们将为我们的 KRAS G12D 项目和我们的 TGF-beta 受体类似 PD-1 受体的 PD-1 双特异性项目提供大量患者数据。 我们相信这两个项目在多种肿瘤类型中都展示了概念验证，我们将能够利用这些数据与大家讨论这两个项目的下一步，我们预计将在接下来的几个月内在 ESMO 上进行讨论。 操作员： 今天的下一个问题来自 RBC 资本市场的布莱恩·阿布拉罕斯。 布莱恩·阿布拉罕斯： 欢迎比尔，期待与你合作。那么关于 Opzelura 的问题。我知道你们的指导没有变化，但我想深入了解其背后的动态。我很好奇儿科适应症在其中的程度。然后也许我们应该如何看待未来的美国以外的节奏？我知道你们看到了一次大的增长，但国际市场可能会有些波动。然后也许从长远来看，TRuE-AD4 的中度 AD 数据在未来可能会扩大市场机会的程度？ 威廉·梅里： 是的，布莱恩，问题很好。我会给你我的初步观察，经过前 30 天的观察。显然，60% 的业务是 AD，40% 是白癜风，对吧？AD 业务以超过 20% 的速度增长，而白癜风业务以超过 10% 的速度增长。如果你考虑 AD 市场的系统性和外用药物，我们在这个市场的渗透率仍然相对较低，系统性 AD 市场约占整体 AD 市场的 7%，而外用市场约占 17%。市场每年增长 20%，这是由于从外用皮质类固醇转向非类固醇选择，无论是外用还是系统性。美国的 TCS 市场以品牌定价约为 150 亿美元。 现在它的增长速度相对温和，但这正是推动他们所在市场增长的原因。正如我所说，我认为这是一个未来几年在美国和国际上都将实现两位数复合年增长率的业务，仅仅是 AD 和白癜风。关于儿科，我认为它是一个增量增长驱动因素。好吧，我们知道的是，美国的三氟氯噻吨使用量在品牌定价下约为 20 亿美元。但我认为我们必须对在儿科中推动使用的程度保持现实。 我认为核心业务现在是未来几年推动增长的关键。该产品在美国有 20,000 名用户，开处方医生数量仅次于 DUPIXENT 在 AD 中的地位。因此，当你考虑任何产品的长期增长潜力时，这一点非常重要。正如你所知，商业、医疗补助和医疗保险的覆盖率都很稳固。虽然不便宜，但覆盖率很稳固。因此，我对它的前景感到乐观。至于国际业务，我前几天刚和负责我们国际业务的人谈过这个问题。法国、意大利、德国和加拿大，对吧？ 我们在第一或第二年表现良好。销售额从 6000 万美元增长到大约 1.2 亿美元。我们将获得 AD——那只是白癜风的部分。而 AD 的适应症有潜力使该业务持续增长，也许在几年内实现退出？巴勃罗，你有什么想补充的吗？ 巴勃罗·J·卡尼奥尼： 不，你已经涵盖了所有内容。关于儿科，我们也持相同观点。这是支持我们在该疾病中已经强大的价值主张的良好助力。 操作员： 今天的下一个问题来自摩根大通的杰西卡·费。 杰西卡·麦克博姆·费： 有几个问题想问比尔。好奇你计划如何平衡在管道推进方面的投资与外部机会之间的关系，以及支持短期商业表现所需的投资。我想，如果我们展望未来五年，你如何看待 Incyte？这将主要是有机增长，通过并购转型，还是某种组合？ 威廉·梅里： 是的，这是个非常好的问题。我认为其中有很多内容。听着，这里的工作不仅仅是我的，还有巴勃罗、史蒂文、克里斯蒂安娜以及负责商业业务的人，关于如何看待内部投资和外部投资，必须以相同的方式进行评估。公司内部没有神圣的牛。外部的每一件事也并不都是闪亮的硬币。我在这里待了 30 天，但我可以告诉你，我们所考虑的都是资本配置，无论是内部还是外部。在两者之间的平衡方面，我不喜欢强制任何比例。 我认为我们必须关注事实、细节和分析，然后做出我们的判断。关于我希望在五年内看到公司发展的方向，能够退出会很好。但我认为我们想要做的是——我之前提到过的，为这家公司设定一个新的高水位。我是说，我们必须度过 2029 年。但要为公司设定新的高点，这意味着我们必须正确管理我们的增长投资组合，我包括 Opzelura、Niktimvo、989 和 povo。我知道这没有保证。我们必须管理这些项目。 接下来，正确设定研发优先级，这是每家公司都必须做的，然后正确管理成本基础。这只是良好的企业卫生。正确进行业务发展，建立长期业务，以便我们真的永远不会看到尽头。正如我之前提到的，我确实相信我们在 MPNs 方面有一个机会，因为我们拥有差异化的知识和能力，可以在这里建立一个非常出色的业务。感谢你的提问。 操作员： 下一个问题来自 TD Cowen 的 Marc Frahm。 Marc Alan Frahm： 也许我有一个快速的问题，澄清一下之前的回答。关于 MF 中突变 CALR 的阈值。即使也许最佳的前进路径是组合治疗，你是否需要看到某种令人信服的单药活性，以便如果这就是你所拥有的，也能证明继续推进该项目的合理性，无论是作为单药还是组合？还是说仅仅令人信服的组合数据就足够了？然后类似地，Bill，当你谈论如何考虑优先配置财务资源时，你可以将实体肿瘤肿瘤学或肿瘤学（非血液肿瘤）作为第三优先级。 当你考虑即将发布的 G12D 数据时，你们并不一定是首创。在接下来的步骤中，可能会有一些组合治疗，除了单药工作外，这个项目真的开始蓬勃发展。它是否需要成为一个令人信服的最佳治疗药物，以证明该投资的合理性？还是说随着时间的推移，在各种组合中竞争，但使用更相似的资产就足以证明投资的合理性？ William Meury： 好的。Marc，感谢你的提问。我将第一个问题交给 Pablo，然后 Pablo 和我可能会一起回答第二个问题。请继续，Pablo。 Pablo J. Cagnoni： 那么让我来谈谈 989。简短的回答是，我们绝对需要在 MF 中有单药活性。我认为这是基于 989 的作用机制的预期，它将在骨髓增生性肿瘤患者中具有单药活性。这里的问题是，当我们建立一个全面的计划，以基本满足每个骨髓增生性肿瘤患者的需求时，我们希望确保能够解决早期 MF、第一线和在 Jakafi 上失败的 MF 患者，无论是由于不耐受还是 Jakafi 的进展。为此，我们需要一个全面的数据集，以向你展示单药和与 Jakafi 的组合数据。 但这是基于 989 的作用机制的预期，它将在骨髓增生性肿瘤中具有单药活性。 William Meury： 很好。关于 G12D，Pablo 也会评论——我首先说的是我们对此非常清楚。开发中的药物有很多，而且在大公司的手中，门槛很高，我们会清楚地做出决策。如果你不是首创，你最好是早期进入，最重要的是，位置必须是可防御的，对吧？当我们获得数据时，我们将不得不做出那个决定。我们确实相信 G12D 的特性可能具有差异化，我们相信它将在治疗范式中占有一席之地。我会让 Pablo 谈谈这个。 Pablo J. Cagnoni： 为了补充 Bill 所说的，正如你所知，Marc，这是一个非常竞争的领域，G12D 在这个环境中有一些优秀的项目在推进。我们认为我们有我们的 G12D 项目，我们期待展示数据，以便我们可以更详细地讨论我们所掌握的情况。这是一种化合物，不仅可能在单药活性方面具有竞争力，而且其组合能力可能优于我们的一些竞争对手。当你考虑到这里真正巨大的机会，即第一线胰腺癌时，这很可能需要与强效化疗的组合治疗。 在这种情况下，我们认为我们有竞争的一条路径，与其他一些项目竞争。因此，正如 Bill 所说，我们可能不是首创，但在定位方面我们肯定处于领先地位。如果我们的 G12D 抑制剂的组合能力优于我们的一些竞争对手，也许有办法加速在胰腺癌早期治疗中的开发。这就是我们对该项目的看法。正如 Bill 在他的开场白中所说的，我们将设定一个非常高的标准，以继续推进该项目，一旦我们分享所有数据，我们将在今年晚些时候做出这些决定。 操作员： 下一个问题来自 BMO 资本市场的 Evan Seigerman。 Conor Thomas MacKay： 我是 Conor MacKay，代替 Evan 提问。这是 Niktimvo 连续第二个季度超出市场预期。你今天分享了一些关于产品早期推出动态的信息。但我很好奇，能否提醒我们你对该产品的峰值机会的看法？而且早期的推出轨迹是否改变了这一点？然后我想对 Bill 再问一个快速的后续问题。我们讨论了一些关于业务发展的内容，以及你如何优先考虑这与内部管道的关系。 我想知道是否有任何治疗领域是你在业务发展方面最关注的。 威廉·梅里: 很好。我先回答第一个问题，然后让穆罕默德补充，最后再回到第二个问题。关于 Niktimvo 的潜在峰值，预测五年后的情况真的很难。我对未来预测的准确性持谨慎态度。但我可以告诉你，这才只有两个季度，我在这方面都有过积极和消极的经历。我对我所看到的感到放心。我认为这个产品的潜力部分取决于我们能否将其与 Jakafi 和类固醇结合使用。这些研究正在进行中。这是第一点。 我们还有一个团队在研究皮下给药的配方，我认为这非常重要。这将使你进入一线，无论是单药治疗还是联合治疗。现在我们必须处理短期问题，并在我们今天拥有的适应症中建立一个真正稳固的业务，所有的估计都表明我们正在做到这一点。事情可能会在季度之间有所波动。但由于你的问题是关于长期的，我的预期是，当你看看 Sanofi 的 Rezurock 时，那可能是我们的低水位。如果你能获得这些额外的适应症，那么你将会超越这个水平。穆罕默德？ 穆罕默德·伊萨: 是的。也许我可以快速补充一下。我认为，在前五个月，我们提到我们已经能够捕获到 20% 的现有市场。如果到年底，我们能够达到比尔之前提到的 1000 名患者，那么我们就可以说，捕获到 30% 的现有市场，我们将领先于 GVHD 类药物，并克服任何进入顺序折扣。因此，如果你考虑那些相同的类药物，我认为仅凭我们今天拥有的适应症，到 2028 年就能实现数亿美元的年销售额。所以我们目前的表现超越了该领域的类药物。 我认为我们的表现在一定程度上将会减弱我认为的进入顺序类药物的影响，并且我认为你可以基于一些类药物做出预测。 威廉·梅里: 关于第二个问题，如果你研究那些拥有优秀业务的公司，会发现它们在新治疗领域有几个共同的标准。我想先说，我们从未进入过一个会超出我们能力的新治疗领域，因为我确实相信我们现在处于两个优秀的领域，具有良好的增长前景。但首先，你要看慢性疾病管理，它有很多属性。 你要寻找一个相对较大的群体、未满足的需求、能够有标准治疗方法的潜力，以及治疗持续时间以年而非月来衡量的情况。我们当前在血液肿瘤和免疫介导的皮肤病（或免疫炎症）方面有一些逻辑延伸。我们将继续关注这一点。但我现在的重点是我们所拥有的。如果有机会进入另一个在战略上和财务上都合理的治疗领域，我们会解释并去做，但现在的重点是公司内部的事情。 操作员: 我们今天的下一个问题来自 Truist Securities 的 Srikripa Devarakonda。 Srikripa Devarakonda: 比尔，让我再次欢迎你，期待与你合作。我有一个关于 Jakafi 在 PV 中的问题。你看到 PV 的持续增长。Jakafi 继续是这里的关键增长驱动因素。你能谈谈你看到的患者群体的增加吗？考虑到你在这里建立的足迹，关于 XR 和 V617F 的生命周期管理的任何想法也将是有帮助的，我们希望明年能看到数据。还有一个跟进问题。Monjuvi 在 6 月获得了复发/难治性 FL 的批准。对于今年剩余时间的预期有什么想法？ 威廉·梅里: 是的。谢谢你的问题。我将把问题转给穆罕默德，让他来回答关于 Jakafi 的问题。 穆罕默德·伊萨: 是的。让我来谈谈 Jakafi 和 Monjuvi，然后比尔，我会把话再交给你补充。看，PV 是 Jakafi 在三个适应症中渗透率最低的，因此是我们最大的增长驱动因素。我们的团队在教育市场方面做得非常有效，强调尽早用 Jakafi 治疗 PV 的重要性及其无血栓生存的好处。因此，你在第二季度继续看到强劲的两位数增长，我们对这种势头充满信心。因此，患者群体主要是那些正在接受早期治疗并出现症状和/或需要干预的患者。 当使用 Jakafi 治疗这些患者时，他们受益于无血栓生存。如果我可以快速谈谈 Monjuvi，然后比尔，我会把话再交给你。看，重要的是要注意，Monjuvi 显示出相较于当前标准治疗，疾病进展或死亡的风险降低了 59%。 因此，我们自然认为 Monjuvi 有潜力成为 FL 患者的新标准治疗，我们预计这里的增长将反映出该疾病的惰性特征，我们对今年剩余时间的预期已在 Christiana 为其他血液肿瘤组合提供的指导中体现，Monjuvi 在 FL 中的良好执行，排除任何其他适应症，预计到 2028 年可以实现约 2 亿美元的年收入。 威廉·梅里: 是的。我认为穆罕默德说得很好，非常关注 Jakafi 在未来几年的增长。显然，我们在 MF 中的渗透率很高。正如穆罕默德所说，在 GVHD 中，我会将其描述为中等。而在 PV 中，渗透率较低，这就是为什么你现在看到该产品或该适应症的双位数增长，我认为我们将继续看到这种增长。MAJIC-PV 研究只有几年的历史。所以——感谢你的提问。 操作员: 今天的下一个问题来自 Stifel 的斯蒂芬·威利。 斯蒂芬·道格拉斯·威利: 关于 989，我有几个问题。你能谈谈在 I 期试验中 MF 患者的特征吗？例如基线细胞减少症、血红蛋白。是否对资格标准有任何限制？或者我们应该预期这将看起来像典型的 JAK 经验患者群体？然后我想知道我们应该如何考虑相对于刚刚在 ET 中呈现的随访持续时间。 威廉·梅里: 感谢你的提问。巴勃罗会来回答。 巴勃罗·J·卡尼奥尼: 所以这个人群就像你所说的那样，典型的接触过 Jakafi 的患者，有些患者对 Jakafi 不耐受或进展。因此，在 MF 中这是一个相当具有代表性的人群。我们在入组标准方面并没有非常严格。所以我认为这将对 989 在 MF 患者中的下一步讨论非常有帮助。随访将会有所不同。正如你所知，这是一项剂量递增研究。因此，早期剂量组的随访时间将比后期剂量组更长。 但总的来说，我们将有相当长的随访时间，因为该研究在一年多前就开始以低剂量招募患者。所以我们将有相当多的随访数据。 威廉·梅里: 感谢你的提问。 操作员: 我们下一个问题来自花旗的戴维·莱博维茨。 戴维·尼尔·莱博维茨: 比尔，欢迎加入团队。我想问一下在当前季度 Jakafi 的具体驱动因素——哪个适应症推动了治疗的增长？我很好奇 IRA 和自付费用的变化在本季度可能产生了什么影响，以及我们应该如何看待这对未来的影响？ 威廉·梅里: 是的，好的问题。我会给你一些初步的评论，然后穆罕默德可以接着说。我认为本季度最重要的一点是所有三个适应症都有增长。我认为你可以将 MF 和 GVHD 视为中个位数增长的适应症。我认为这在长期内是正确的，而 PV 则是双位数增长的适应症。我们在上个季度看到了这一点，这个季度又看到了。我认为考虑到该产品在每个市场或适应症中的位置，这就是未来三年多的增长特征或组合。 然后关于 IRA，穆罕默德？ 穆罕默德·伊萨: 是的，关于增长驱动因素没有其他补充。关于 IRA，简单的回答是它对我们在第二季度的表现没有影响。正如你所记得的，IRA 的动态在第一季度对 GTN 产生了有利影响，但那是一次性效应，正如我们所沟通的。在第二季度，需求真正推动了增长，这就是你在本季度看到 Jakafi 表现的原因。 操作员: 我们下一个问题来自古根海姆的迈克尔·施密特。 迈克尔·维尔纳·施密特: 我只是想问比尔一个更大的问题。因此，在资本配置方面，以及在你之前的一些评论中，似乎可能有机会优化早期的研发组合。因此，从长远来看，当你考虑可能提高公司的研发生产力时，是否有特定领域你认为 Incyte 投资不足，无论是在靶点、方式还是在更广泛的肿瘤学和免疫治疗框架内的疾病领域？然后对巴勃罗来说，关于 povorcitinib 的一个快速问题。你能帮我们理解下半年即将发布的 II 期哮喘数据的重要性吗？ 我知道你过去提到过推进这一点的门槛很高，但我很好奇我们应该期待什么。 威廉·梅里: 是的，迈克尔，好的问题。听着，巴勃罗和我经常讨论你刚才问的第一个问题，关于特定领域，撇开外部机会不谈。每当我对某个领域发表意见时，那些公司的股价都会上涨。但为什么不谈谈我们如何看待内部研发和肿瘤学。 巴勃罗·J·卡尼奥尼: 如果我理解你的问题，迈克尔，它更具体地与早期的临床前管线相关。我们在那方面所做的很多工作，老实说，并不明显，因为我们不披露预 IND 项目。但在过去的几年里，我们越来越专注于新生物学，并将新平台应用于新生物学。因此，我们的目标是随着时间的推移，真正专注于努力成为首创，应用新平台。这也是我们与 Genesis 建立合作关系的动力，以利用人工智能、机器学习药物发现的能力。我们与 BioTheryx 的合作也得到了扩展，以获取分子胶水库的访问权限。 我们将继续这样做，因为我们从根本上相信，为了在未来十年中获胜，我们需要专注于新领域、新目标，通过应用新平台来实现。因此，这在临床前管线中占据了很大的重点。关于哮喘的问题，这仍然是 povo 一个非常重要的潜在适应症。我们认为，有一种患者类型，特别是那些非 2 型哮喘患者，仍然需要减少加重并显著改善 FEV1。我说的是超过 100 到 150 毫升。因此，我们对今年晚些时候获得这些数据感到非常兴奋。 这是一个没有受到很多关注的项目。因此，我们期待在年底之前提供结果。根据这些结果，显然会讨论下一步。 操作员： 我们今天的最后一个问题来自 Evercore ISI 的 Gavin Clark-Gartner。 Gavin Clark-Gartner： 很快问一下。对于 989，我们是否应该期待在今年晚些时候与 MS 数据一起更新 ET 数据？ Pablo J. Cagnoni： 是的，Gavin，今年晚些时候将会更新 ET 数据，绝对会的。正如我在发言中提到的，我们在 ET 方面尽可能快速推进。今年晚些时候我们将获得监管反馈，目标是在 2026 年初开始关键试验。因此，我们将在今年晚些时候提供将在 AHA 上展示的 ET 数据更新。 操作员： 我们的问题与回答环节已经结束。我想把时间交还给您，以便进行进一步的或结束的评论。 Greg Shertzer： 感谢大家今天参与电话会议并提出问题，投资者关系团队将在今天剩余时间内提供后续服务。谢谢，再见。 操作员： 谢谢。这次电话会议和网络广播到此结束。您可以在此时断开连接，祝您有美好的一天。感谢您今天的参与。