Dhl Supply Chain Netherlands BV

在真实世界的临床实践中接受至少一剂拉那利尤单抗或艾替班特的中国患者中，评价拉那利尤单抗和艾替班特的疗效和安全性。

主要目的： 本研究的主要目的是通过评估 VPRIV 在中国 1 型戈谢病受试者中的 EOW IV 输注，最长给药 51 周的治疗中严重治疗相关不良事件 (TEAE) 的发生率，从而评价 VPRIV 的安全性。 次要目的： 本研究的次要目的是评估： VPRIV 的其他安全性参数（包括 TEAE 和 IRR 的发生率和抗体形成率） VPRIV 对血液学表现的影响 VPRIV 对肝脏和脾脏体积的影响 VPRIV 对 QoL 的影响 VPRIV 的 PK VPRIV 对疾病生物标志物的影响

主要目的： 通过评价整个研究期间在治疗中出现的严重不良事件（TEAE）的发生率来评估瑞普佳在中国法布雷病初治受试者中的安全性。 次要目的： 1.评价瑞普佳的其他安全性参数; 2.评价瑞普佳对肾功能参数（估算肾小球滤过率 [eGFR]）的疗效； 1）评价瑞普佳对其他肾功能变量、疼痛以及药效学（PD）标记物（血浆 lyso-Gb3）的疗效 2）在年龄 <18 岁的受试者中评价听力变化 3） 评价瑞普佳在中国法布雷病初治受试者中的药代动力学（PK）。