Multiple antigen specific cell therapy(Hengrui Yuanzheng Bio-Technology Co., Ltd.)

6名晚期患者接受治疗后实现完全缓解！曾经束手无策的难治性肉瘤患者有救了，又一款TCR-T疗法震撼登场，这款全新的重磅“生物导弹”将为病友们带来救赎！ 滑膜肉瘤和粘液样/圆形细胞脂肪肉瘤是两种极其罕见的恶性肿瘤，占所有软组织肉瘤的 5% 至 10%。几十年来，滑膜肉瘤患者的治疗选择一直很有限。目前五年生存率低至 36%，而对于诊断时已转移的患者，生存率低至 20%，临床上迫切需要有效的治疗方案。 值得振奋的是，2024年8月2日，美国Adaptimmune公司研发的全球首款针对于实体肿瘤的TCR-T疗法（afamitresgene autoleucel (afami-cel)，TECELRA®）震撼上市，用于治疗晚期滑膜肉瘤，这是10多年来滑膜肉瘤迎来的第一个全新治疗选择，将为实体瘤开创治疗新纪元，具有里程碑式的意义。 近期，这家公司的另一款新型TCR-T疗法letetresgene autoleucel（lete-cel；GSK3377794）也传来喜讯，在2024 年 CTOS 年会上公布的代号为 IGNYTE-ESO 的研究结果显示，晚期或转移性 粘液样/圆细胞脂肪肉瘤 (MRCLS) 或表达 NY-ESO-1 的 滑膜肉瘤 (SyS) 患者中产生了持久反应，非常鼓舞人心！ 6名患者实现完全缓解！新一代TCR-T疗法为难治性肉瘤患者带来无癌希望 Letetresgene autoleucel（“lete-cel”）是美国Adaptimmune公司研发的一种新型的针对实体肿瘤抗原 NY-ESO-1 的工程化 TCR T 细胞疗法。 研究发现，纽约食管鳞状细胞1（NY-ESO-1），一种癌症-睾丸抗原（CTA），常见于多种侵袭性肿瘤中的癌症相关蛋白，它在包括肉瘤，乳腺癌、膀胱癌、前列腺癌、黑色素瘤、NSCLC、肝细胞癌以及卵巢癌在内的多种癌症中广泛表达，表达范围为20-80％，是全身最具免疫原性的抗原之一，因此，被认为是肿瘤免疫治疗的理想靶抗原。 Lete-cel 包含自体 CD4 和 CD8 阳性 T 细胞，这些细胞经过基因改造后，可表达能够识别 NY-ESO-1 肽的 T 细胞受体 (TCR)。与天然存在的 TCR 相比，这种经过改造的新型TCR-T疗法对 NY-ESO-1:HLA 复合物的结合亲和力高出 12 倍 以上。 2024 年 CTOS 年会上公布的这项代号为 IGNYTE-ESO 开放标签的2期国际试验，共入组了98名符合条件的存在 NY-ESO-1 表达的转移性或不可切除的 粘液样/圆细胞脂肪肉瘤和滑膜肉瘤 患者。 最终共有77名患者接受单采，清淋化疗后成功进行 lete-cel 细胞回输，剂量为 1 -15 x 10^9 个TCR-T细胞。截至 2024 年 3 月 1 日，64 名患者可评估。 结果显示： 在总体人群（n = 64）中，lete-cel 的总体缓解率 (ORR) 为 42%（95% CI，29.9%-55.2%）（中央独立审查评估），其中完全缓解 (CR) 率为 9%，有6名患者肿瘤靶病灶全部消失！部分缓解 (PR) 率为 33%。47% 的患者病情稳定 (SD)，疾病控制率高达 89% ！ 其中， 滑膜肉瘤 患者（n = 34）的 缓解率（ORR ）为 41%（95% CI，24.6%-59.3%）， 粘液样/圆细胞脂肪肉瘤 患者（n = 30）的 ORR 为 43%（95% CI，25.5%-62.6%）。完全缓解率（CR） 分别为 9% 和 10%；疾病控制率分别为82%和96%！ 纽约纪念斯隆凯特琳癌症中心的 Sandra P. D'Angelo 博士说，“这些结果支持将 lete-cel 推进为一种针对不可切除或转移性 粘液样/圆细胞脂肪肉瘤和滑膜肉瘤 患者的新疗法，并计划向 FDA 提交生物制剂许可申请。” 喜讯！恶性肉瘤患者有救了！国内多中心启动新型免疫疗法临床招募 相信上面惊艳的数据让大家都会对这款TCR-T疗法印象深刻，我们也期待这款疗法能够早日上市造福患者。 需要告诉国内肉瘤患者的一个好消息是，中国自主研发的新型免疫疗法MASCT-I 技术是一种新型的用于癌症治疗的序贯治疗，包括多种抗原负载的 DC 疫苗注射联合抗肿瘤效应 T 细胞的回输。当人体内出现癌细胞时，特异性杀伤癌细胞的免疫反应是由树突状细胞 (DC) 启动的，树突状细胞可以有效的识别肿瘤抗原并将其呈递给 “杀手”T 细胞，从而引发抗肿瘤免疫反应，清除癌细胞。 MASCT-I 治疗首先将一部分负载了15种肿瘤抗原的成熟DC（树突状细胞） 疫苗注射到患者体内以诱导体内抗肿瘤免疫。另一部分 DC 与自体单核细胞（PBMC） 共培养以在体外诱导肿瘤特异性效应 T 细胞，用来补充自体特异性T细胞数量。在共培养过程中，加入抗 PD1 抗体以阻断免疫抑制 PD1 信号，这可以强有力地增强 T 细胞的抗肿瘤功效。然后将获得的肿瘤特异性效应 T 细胞注入患者体内来进一步抑制肿瘤生长。 目前的临床研究结果显示，MASCT-I的特异性强，识别靶点多，安全性好，对肿瘤有特异性杀伤，是维持治疗的可行性选择！ 目前一项“MASCT-I 联合多柔比星和异环磷酰胺一线治疗晚期软组织肉瘤患者的有效性和安全性的随机对照、多中心Ⅱ期临床研究”已在国内多家大型癌症中心启动，目前正在招募患者。新诊断为晚期肉瘤的患者千万别错过这项优于化疗的全新联合方案！ 药品名称： MASCT-I联合多柔比星和异环磷酰胺 适应症： 局部晚期或转移性软组织肉瘤 招募信息（部分）： 年龄≥18周岁，≤70周岁； 经病理组织学/细胞学确诊且不可切除的局部晚期或转移性软组织肉瘤（包括平滑肌肉瘤、脂肪肉瘤、滑膜肉瘤、血管肉瘤、未分化多形性肉瘤、上皮样肉瘤、恶性周围神经鞘膜瘤、纤维肉瘤、多形性横纹肌肉瘤、子宫内膜间质肉瘤、促结缔组织增生性小圆细胞肿瘤）（可按照2020年第5版WHO标准进行组织分型判断）。 既往未接受过针对晚期软组织肉瘤的系统化疗及靶向药物治疗；新辅助或辅助治疗的患者治疗结束后＞6个月出现疾病进展； 至少有一处可测量的病灶用于评价 注：新诊断为肉瘤的患者可以马上提交病历至全球肿瘤医生网医学部看看是否有机会接受国内新方案治疗，晚期病友也可以致电全球肿瘤医生网医学部制定全新方案。 我国的新药研发水平正以前所未有的速度迈向世界前列！除了众多靶向及免疫新药研发如均在如火如荼地进行当中，新型的细胞免疫疗法如MASCT-I，TCR-T，TIL给曾经无药可治的患者带来了春天，希望这些国研新药早日获批，落地医保，造福更多国内的肺癌患者。 本文为全球肿瘤医生网原创，未经授权严禁转载

声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。 细胞和基因疗法（CGT）是继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法，引领生物制药的新一轮浪潮。2024年前三个季度，细胞治疗领域在生物医药产业中继续收获颇丰，投资者对这一领域的兴趣持续增长。据不完全统计，2024年Q1-Q3阶段，国内CGT融资企业多达60余家。 华诺泰：6亿元B轮融资 2024年3月22日，华诺泰正式宣布完成总额6亿元B轮融资。本轮融资由北京市医药健康产业投资基金与华银金投旗下明泰基金联合领投，并由水木春锦资本、北京国管旗下顺禧基金、本草资本以及晋成基金等共同完成。百榕资本担任本轮融资的独家财务顾问。本轮融资募集资金主要用于公司带状疱疹疫苗、流感疫苗等管线的临床试验推进，以及疫苗生产基地和佐剂生产基地的建设。 华诺泰是一家具有自主知识产权的人用疫苗和创新佐剂研发及产业化的平台型公司。当前华诺泰已形成 “一中心,两基地” 的集团化公司，北京为总部及研发中心，成都为新型佐剂生产基地，泰州为疫苗生产基地。 华诺泰发展迅速，成立4年时间内获得3轮融资，推动2条管线进行临床试验，并获取1张疫苗生产许可证，也是国内唯一攻克新型佐剂原料生产的公司。华诺泰布局多个预防性疫苗品种，带状疱疹疫苗以及流感疫苗管线已经处于临床阶段，呼吸道合胞病毒疫苗（RSV）进入到中试阶段，以及还有数条重组疫苗管线在研过程中。同时，在研佐剂产品十余项，包括脂质体、铝、水包油等多种制剂类型。基于新型佐剂技术，相关临床前实验结果表明华诺泰疫苗能够更优地提升抗原的细胞免疫和体液免疫水平。 恒瑞源正：C3轮近亿元融资 恒瑞源正（上海）生物科技有限公司（以下简称“恒瑞源正”）完成C3轮近亿元融资，紫金港资本继续追投，其他跟投方包括中科科创等知名机构。 目前，恒瑞源正自主研发的ReGET平台转化的首个TCR-T产品HRYZ-T101治疗宫颈癌的I期注册临床试验已启动，第一例患者顺利回输，未见严重不良反应。该产品是全球首个中国人群高频HLA的TCR-T产品，用于治疗人乳头状瘤病毒（HPV）相关宫颈癌。同时，恒瑞源正多抗原自体免疫细胞注射液（MASCT-I）的第二个2期注册临床研究启动，联合一线化疗用药治疗晚期软组织肉瘤。此前，MASCT-I单药已完成I期临床研究，第一个2期注册临床研究正在进行中，用于晚期尿路上皮癌患者标准一线化疗获益后的维持治疗。 深研生物：超3亿元B+轮融资 2024年2月21日，深圳市深研生物科技有限公司（以下简称“深研生物”）超额完成了超3亿元的B+轮融资。本轮融资由越秀产业基金领投，达晨财智、粤科金融、天士力资本、亚商资本、清水湾二期等基金跟投，老股东斯道资本及某国际知名产业集团持续跟投，凯乘资本担任本轮融资的独家财务顾问。 本轮所筹资金将用于进一步推进慢病毒载体（LVV）规模化生产技术的商业化应用、腺相关病毒载体（AAV）规模化生产技术的研发、以及细胞药物生产自动化整体解决方案的优化，全力支持客户细胞药物从研发、申报、临床到商业化生产。同时，本轮所筹资金也将用于进一步拓展国际市场、支持公司扩大运营。 深研生物自2014年成立至今，已在细胞与基因治疗（Cell and Gene Therapy, CGT）领域深耕10年，与众多国内外大型CGT药企及CDMO达成合作，并以过硬的产品质量和创新的技术实力助力了30余家CGT企业的IND申报和临床研究，部分客户产品已进入临床二三期，并有可能在2024年获批上市，获得了行业的充分认可。 博致生物：1800万美元A轮融资 3月5日，博致生物 （Proviva Therapeutics）宣布完成1800万美元A轮融资，龙磐投资、恩然创投和仙瞳资本联合参加本轮融资。据悉，本轮融资将用于推进博致生物核心产品PTX-912的临床开发。 博致生物创立于2019年，致力于开发新一代细胞因子抗肿瘤免疫疗法。该公司自主开发了“Crossover”细胞因子前药技术平台，能实现细胞因子在肿瘤微环境中特异性释放，从而有望解决细胞因子的外周毒性问题。依托该技术平台，博致生物研发了新一代免疫细胞靶向的白细胞介素-2（IL-2）前药融合蛋白PTX-912。 昂拓生物：超过5000万美元的A轮融资 2024年4月8日，研发主体位于美国圣地亚哥的昂拓生物（Arnatar）近期完成了超过5000万美元的A轮融资。本轮融资由斯道资本、本草资本领投，传化资本、华金资本、高榕资本、联想之星等共同完成。本次募集资金将主要用于加速该公司药物管线的深度布局，临床试验快速推进，以及中国公司的落地运营。 此前，昂拓生物已于2022年9月完成了由杏泽资本独家领投的近亿元人民币种子轮融资。 昂拓生物成立于2022年，由全球核酸药物领域科学家团队创立，已搭建突破性的创新核酸药物平台，并持续挖掘全新核酸类药物机理，覆盖多个治疗领域。根据昂拓生物官网介绍，公司正在凭借创新的反义核酸技术（Antisense Technology），并利用RNA干扰（RNAi）和反义寡核苷酸（ASO）平台调节靶基因的表达，从而为肝脏、肝外器官疾病以及常见、罕见疾病的治疗提供机会。 RNAi是一种通过双链RNA对基因进行沉默的方法。其中一些以序列依赖的方式靶向特定的基因并抑制它们的表达，被称为siRNA。作为近几年来崭露头角的新技术药物，siRNA药物具有可成药靶点多、药效强、安全性好、给药频率低等优势，且适应症领域广泛，已成为全球范围内极具发展潜力的前沿医药领域之一。 微远基因：数亿元人民币D+轮融资 5月，微远基因宣布成功完成数亿元人民币D+轮融资，由科泉基金领投，天心基金跟投。本轮募集资金将主要用于推动病原分子精准诊断产品的研发与IVD化，加速整体解决方案在全国顶级医疗机构的落地开展。同时，微远基因将新建先进的分子诊断试剂和仪器生产基地。 微远基因成立于2018年，专注于基因诊断领域与感染精准医疗，着力构建基于基因组学，影像组学与EMR大数据的感染性疾病AI诊断体系，为临床提供感染精准诊断综合解决方案。公司目前已建成超过10,000㎡的研发中心、医学检验实验室和体外诊断产品GMP生产基地，并在北京、上海、广州、郑州、成都等多地设有检测中心和分支机构。公司已累积了超过40万例的病原宏基因组学大样本数据，并参与了如新冠病毒等重大病原的早期发现鉴定工作。 楷拓生物：近亿元B轮融资 6月12日，楷拓生物（CATUG Biotechnology）宣布完成近亿元B轮融资。本轮融资由倚锋资本、知壹投资领投，元禾控股、苏州园区科创基金跟投。 楷拓生物成立于2021年，从成立伊始就立足先进疗法领域，聚焦创新型核酸药物CRDMO服务，在疫情叠加行业周期的复杂市场环境下，得到多方投资者的大力支持，在近三年的时间内迅速位列核酸疗法领域CDMO第一梯队。本轮资金将用于楷拓生物海外业务和全流程CRDMO服务能力升级，夯实公司在核酸药物技术赛道上的核心竞争力。 浩博医药：3700万美元A轮融资 07月15日，浩博医药AusperBio（杭州浩博医药有限公司 和AusperBio Therapeutics，Inc.）宣布，近日完成3700万美元A轮融资。本轮融资由InnoPinnacle Fund（由信达生物发起设立）追加领投，元生创投、汉康资本、启明创投、元生资本共同参与。 本轮融资资金将主要用于快速推进浩博医药潜在乙肝治愈基石性药物AHB-137的Ⅱ期临床试验、联合用药方案探索及CMC生产等一系列开发工作。同时，融资资金还将用于拓展拥有自主知识产权的Med-Oligo™技术平台及其产品管线。 浩博医药基于Med-Oligo™ ASO平台开发的首个临床药物AHB-137，在2024欧洲肝病学会年会（EASL2024）上的数据显示，40名慢乙肝受试者在接受为期4周的AHB-137治疗后有5（12%）名实现HBsAg持续阴转（HBsAg低于定量下限0.05 IU/mL），其中2例受试者发生血清学转换（可检测到乙肝表面抗体(HBsAb)）。首次给药后第29天的抗病毒活性AHB-137显著优于Bepirovisen，具有潜在“Best-in-class”实力。 正序生物：超亿元人民币的A+轮融资 8月8日，正序生物宣布完成超亿元人民币的A+轮融资。本轮融资由上海国投孚腾资本领投，联新资本、博裕资本、礼来亚洲基金、万物资本、红杉中国等现有股东跟投。根据正序生物新闻稿，本轮融资将进一步加速CS-101临床研究和商业化推进，并支持体内治疗管线的临床转化，推动全球化布局和基因编辑产品早日上市。 正序生物是一家处于临床阶段的生物医药科技公司，专注于新型基因编辑技术。该公司孵化自上海科技大学，致力于利用全球创新的碱基编辑体系，开发突破性精准疗法。该公司基于以变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor）为代表的碱基编辑系统创建了多种精准疗法，针对遗传疾病、代谢疾病、心血管疾病等布局了多条管线。 唯可生物：数千万Pre-A轮融资 9月13日，上海唯可生物科技有限公司完成数千万Pre-A轮融资，由邦明资本领投，深高新投等跟投。本轮融资将助力唯可生物加速推进细胞和基因治疗安评技术平台、生物育种检测技术平台开发和升级，海外业务拓展等工作。 唯可生物致力于为细胞和基因治疗药物以及分子育种产品提供安全性评估解决方案，是符合FDA、EMA、CDE等监管需求开展整合位点分析和脱靶检测服务的创新性科技企业。目前建有1000平符合GLP规范的万级洁净实验室以及600平作物遗传育种实验室，建设了完善的拥有自主知识产权的基因组学和生物信息学分析平台，以及基于NGS和Nanopore测序的检测和分析方法，通过包括ISO9001: 2015、BSL-2等合规资质认定。在ISA分析和TISA检测领域，唯可拥有的LAM-PCR和S-EPTS/LM PCR是目前FDA唯一通过方法学验证和官方推荐的方法学体系，也是国内唯一通过中检院认可的方法学验证技术体系。 参考资料：各公司公告 -END- 2025CMC-CHINA药博会 • 展位火热预定中！