Naldemedine Tosylate

据 Insight 数据库统计，本周（5 月 25 日—5 月 31 日）全球共有 64 款创新药（含改良新）研发进度推进到了新阶段，其中 12 款获批上市，4 款申报上市，6 款启动临床，20 款获批临床，11 款申报临床。下文，Insight 将分别摘取本周国内外部分重点项目进展做介绍。境外创新药进展境外部分，本周共有 14 款药物研发阶段推进，包括 2 款获批上市，2 款申报上市，5 款首次获批临床。   获批上市据 Insight 数据库显示，本周共有 23 条新药/新适应症在三大海外主要国家/地区（美国、EMA、日本）获批，其中 21 条来自欧盟 EMA，主要由于 O 药获批皮下注射适应症后适用于其所有获批适应症；另外 2 条来自美国。1、BMS：PD-1 单抗皮下注射剂在欧盟获批上市当地时间 5 月 28 日，百时美施贵宝（BMS）宣布，其 PD-1 单抗纳武利尤单抗（Opdivo，O 药）皮下注射剂已获欧盟委员会批准上市，用于 Opdivo 此前批准上市的所有实体瘤适应症，包括单药治疗、联合伊匹木单抗治疗后的单药维持治疗、与化疗或者卡博替尼联合使用。本次获批之后，Opdivo 皮下注射剂成为了欧盟获批的首款也是当前唯一一款 PD-1 皮下注射剂。截图来源：企业官网O 药皮下注射制剂由纳武利尤单抗与 Halozyme 专有的重组人透明质酸酶 PH20（rHuPH20）组成。III 期临床 CheckMate-67T 研究评估了 O 药皮下注射对比静脉输注在既往接受过全身治疗的晚期或转移性透明细胞肾细胞癌（ccRCC）患者中的疗效。研究共纳入 495 名受试者，结果显示，与静脉输注相比，皮下注射剂型在 28 天的时间段内平均血清浓度（Cavgd28）和稳态血清低谷浓度（Cminss）指标上表现出非劣效性，达到共同主要终点。在关键次要终点上，皮下注射与静脉注射 O 药在 ORR 方面表现相似，皮下注射组患者 ORR 为 24.2%，而静脉输注组患者的 ORR 为 18.2%。且在安全性方面，皮下注射与静脉输注两者无明显差异。相较于静脉注射剂型，皮下注射制剂独具依从性优势，给药快、便捷性高，可将给药时间大幅缩短，从数小时直接压到以分钟计。各大 MNC 最早自 2015 年开始就已经投入 PD-(L)1 皮下注射剂的研发，尤其是本身拥有同靶点已上市产品的企业。   申报上市1、大冢：APRIL 抗体 BLA 申请获美国 FDA 受理，优先审评当地时间 5 月 26 日，大冢制药宣布，美国 FDA 已受理其 APRIL 抗体 Sibeprenlimab 用于治疗成人免疫球蛋白 A 肾病  (IgAN) 的 BLA 申请，并授予其优先审评通道，PDUFA 决定日期在 2025 年 11 月 28 日。该药此前也曾获得美国 FDA 的突破性疗法认定。此前于 3 月末，大冢首次宣布向 FDA 递交这项 BLA 申请。截图来自：企业官网Sibeprenlimab 是一款单剂量预填充皮下注射剂，可每四周一次自行给药，有望为患者提供一种更便捷的居家疗法。该药是大冢制药在 2018 年度斥资 4.3 亿美元收购 Visterra 获得的管线。本次 BLA 是基于 2 期 ENVISION 研究（NCT04287985）和 3 期 VISIONARY 研究（NCT05248646）的积极结果。VISIONARY 研究是一项随机、双盲、安慰剂对照多中心临床研究，纳入了约 530 例接受标准治疗的 IgA 肾病成人患者，是迄今规模最大的同类研究。研究达到了主要终点，sibeprenlimab 显示出具有统计学显著性和临床意义的疗效，治疗 9 个月后相较于安慰剂显著降低了 24 小时 uPCR（尿蛋白肌酐比值）。   其他监管资讯1、阿斯利康：「度伐利尤单抗」获欧盟 CHMP 推荐批准新适应症5 月 27 日，阿斯利康宣布 Imfinzi（度伐利尤单抗）已获得欧盟 CHMP 推荐批准，具体适应症为：度伐利尤单抗联合吉西他滨和顺铂作为新辅助治疗，随后度伐利尤单抗作为根治性膀胱切除术后的辅助单药治疗，用于治疗肌层浸润性膀胱癌 (MIBC) 成年患者。截图来源：阿斯利康官网新闻稿指出，这是首个也是唯一一个针对肌层浸润性膀胱癌患者的围手术期免疫疗法。本次 CHMP 推荐是基于多中心、全球 III 期试验 NIAGARA 的结果。该试验旨在评估根治性膀胱切除术前后使用度伐利尤单抗对 MIBC 患者进行围手术期治疗的效果。在试验中，1063 名患者随机接受度伐利尤单抗加新辅助化疗，然后进行膀胱切除术，或者在膀胱切除术前单独接受新辅助化疗，术后无需进一步治疗。研究的双重主要终点是无事件生存期（EFS）和膀胱切除时的病理完全缓解 (pCR)。NIAGARA 研究数据已在 2024 年欧洲肿瘤内科学会 (ESMO) 大会上公布，并在《新英格兰医学杂志》上同步发表。中期分析数据显示，与单纯的新辅助化疗相比，以度伐利尤单抗为基础的围手术期方案，将疾病进展、复发、未接受手术或死亡的风险降低了 32%（基于 EFS 风险比 [HR] 为 0.68；95% 置信区间 [CI] 0.56-0.82；p<0.0001）。度伐利尤单抗组的估计中位 EFS 尚未达到，而对照组为 46.1 个月。接受该方案治疗的患者中，估计有 67.8% 在两年内无事件发生，而对照组为 59.8%。关键次要终点 OS 的结果表明，与根治性膀胱切除术的新辅助化疗相比，以度伐利尤单抗为基础的围手术期方案，可将死亡风险降低 25%（基于 OS HR 为 0.75；95% CI 0.59-0.93；p=0.0106）。两组的中位生存期均未达到。据估计，接受度伐利尤单抗方案治疗的患者中 82.2% 的患者在两年内存活，而对照组中这一比例为 75.2%。2、默沙东：撤回 HER3 ADC 在美国的 BLA 申请当地时间 5 月 29 日，默沙东宣布自愿撤回一项与第一三共一同向美国 FDA 递交的 BLA 申请，该项申请旨在寻求 patritumab deruxtecan (HER3-DXd) 在美国用于治疗既往经过二线及以上全身治疗的 EGFR 突变局部晚期或转移性 NSCLC 成人患者。此前，这项 BLA 申请基于 HERTHENA-Lung01 2 期临床研究而提交，期望通过加速批准途径在美国获批上市。然而，确证性 3 期临床 HERTHENA-Lung02 在 OS 终点上未能实现统计学显著性，在与美国 FDA 沟通后，默沙东决定撤回申请。此次撤回与此前 2024 年 6 月的 CRL 无关。两家公司表示，后续将进一步进行生物标志物分析，以明确能够受益于 patritumab deruxtecan 的患者群体，指导该药在肺癌领域的继续开发。公司对这款 HER3 ADC 的广泛开发仍然信心十足，目前仍在进行中的临床试验也覆盖到 15 种肿瘤类型。3、百济神州：「替雷利珠单抗」获欧盟 CHMP 推荐批准新适应症5 月 27 日，百济神州宣布欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）发布积极意见，推荐批准百泽安®（替雷利珠单抗）联合吉西他滨和顺铂用于复发性、不适合根治性手术或放疗、或转移性鼻咽癌成年患者的一线治疗。此次适应症拟扩展至鼻咽癌是基于百济神州 RATIONALE-309（NCT03924986）研究的结果。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心 3 期研究，旨在评估替雷利珠单抗联合吉西他滨和顺铂用于复发性或转移性鼻咽癌成年患者一线治疗的有效性和安全性。该研究随机分配了 263 例初治患者，并在预设的期中分析时达到了其主要终点，显著延长了意向性治疗（ITT）人群的无进展生存期（PFS）（HR 0.52 [95% CI:0.38, 0.73] p<0.0001）。替雷利珠单抗联合化疗组的中位 PFS 为 9.2 个月，而安慰剂联合化疗组为 7.4 个月。一项更新分析的有效性结果与期中分析结果一致。替雷利珠单抗联合化疗组的中位总生存期（OS）为 45.3 个月，安慰剂联合化疗组为 31.8 个月。替雷利珠单抗联合化疗总体耐受性良好，未发现新的安全性信号。   重磅临床结果2025 年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会于 5 月 30 日开启，举行至 6 月 3 日。ASCO 年会是世界上规模最大、学术水平最高、最具权威的临床肿瘤学会议，国内外众多创新药企齐聚一堂，诸多重磅临床结果不断释放。Insight 数据库正在密切跟进 ASCO 会议的精彩结果，已经发布超过 20 条会议报道，如需了解，文章合集可点击链接跳转：#ASCO 2025在本周新药周报中，我们将介绍 ASCO 之外同样不容错过的重磅临床结果。1、赛诺菲/再生元公布 IL33 单抗针对 COPD III 期结果当地时间 5 月 30 日，赛诺菲和再生元共同宣布，一项依特吉单抗（Itepekimab，IL33 单抗）针对慢阻肺（COPD）的一项 III 期临床试验 AERIFY-1 达到主要终点，一项 III 期临床试验 AERIFY-2 未达到相同的主要终点。截图来源：企业官网依特吉单抗是由赛诺菲与再生元合作开发的一款皮下注射 IL-33 单抗，是使用再生元专有的 VelocImmune 技术产生的一种全人源单克隆抗体。AERIFY-1（主要人群为已戒烟患者）和 AERIFY-2（主要人群为吸烟和已戒烟患者）是随机、双盲、安慰剂对照、平行组、III 期研究，旨在评估依特吉单抗治疗中度至重度 COPD 患者的疗效、安全性和耐受性。研究的主要终点是治疗期内的中度或重度 COPD 急性加重（AECOPD）年化率。在研究中，患者随机分配接受依特吉单抗治疗，每两周一次（AERIFY-1：n=375；AERIFY-2：n=326）、每四周一次（AERIFY-1：n=377；AERIFY-2：n=303）或安慰剂治疗（AERIFY-1：n=375；AERIFY-2：n=324）。安慰剂组加用吸入式三联或双联标准疗法。根据新闻稿，AERIFY-1 达到主要终点，在第 52 周时依特吉单抗使中度或重度 COPD 急性加重的年化率显著降低 27%，具有临床意义，即无论嗜酸性粒细胞表型如何，既往吸烟者中度或重度发作的发生率均显著减少。然而 AERIFY-2 III 期临床试验未达到相同的主要终点，尽管在试验早期已观察到获益。截图来源：企业官网安全性方面，依特吉单抗在 AERIFY-1 和 AERIFY-2 中均表现出良好的耐受性。目前，赛诺菲和再生元正在审查数据，并将与监管机构讨论评估下一步措施。以上的详细临床数据将在未来的医学会议上公布。依特吉单抗目前正在其他研究中进行评估，包括伴鼻息肉的慢性鼻窦炎 (CRSwNP)、不伴鼻息肉的慢性鼻窦炎 (CRSsNP) 以及支气管扩张症。2、百济神州：「塔拉妥单抗」中国 2 期临床取得积极结果，拟年内在中国报上市5 月 26 日，百济神州宣布，与安进公司（Amgen）在中国联合开展的注射用塔拉妥单抗（tarlatamab）2 期临床研究 DeLLphi-307 已取得积极结果。DeLLphi-307（NCT06502977）研究旨在评估塔拉妥单抗用于治疗既往接受过至少二线治疗（包括含铂化疗）失败的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）中国患者的疗效、安全性以及耐受性，其主要研究终点为客观缓解率（ORR）。详细数据将在近期举行的医学大会上公布。来源：百济神州官方公众号塔拉妥单抗是一款由安进公司研发的创新靶向免疫疗法，能够同时结合肿瘤细胞上的 DLL3 蛋白和 T 细胞上的 CD3 蛋白，进而激活 T 细胞来杀伤表达 DLL3 蛋白的肿瘤细胞。基于此前 DeLLphi-301 研究中总缓解率和缓解持续时间（DoR）的积极数据，塔拉妥单抗已于 2024 年获得美国 FDA 的加速批准，用于治疗含铂化疗失败的 ES-SCLC 成人患者。该研究结果显示，塔拉妥单抗治疗（每两周 10 毫克给药，N=99）的 ORR 高达 40%（95% 置信区间 [CI]：31，51），中位 DoR 达 9.7 个月（CI：2.7，20.7+），中位总生存期（mOS）为 14.3 个月，最终的完整生存数据尚未成熟。近日，塔拉妥单抗首个全球 3 期研究 DeLLphi-304 在计划的中期分析中也已达到预设主要终点。该研究旨在评估其用于 SCLC 二线治疗的疗效。结果显示，与标准化疗方案（SOC）相比，塔拉妥单抗在总生存期（OS）方面获得了具有统计学和临床意义的显著改善，安全性表现与既往试验一致，在既往接受过一线含铂化疗失败的 SCLC 患者中展现出显著的生存优势。基于 DeLLphi-301、DeLLphi-304 和 DeLLphi-307 研究所获得的积极结果，塔拉妥单抗有望为中国 SCLC 患者的二线、三线及后线治疗提供新的用药选择。百济神州已经与安进公司达成全球肿瘤战略合作，其中包括共同推进塔拉妥单抗在中国的开发和商业化，计划于年内递交相关适应症的上市申请。3、康方/Summit：依沃西 2L+ EGFRm NSCLC 国际多中心 III 期结果发布5 月 30 日，康方生物海外合作伙伴 Summit Therapeutics 发布的公司自主研发的全球首创 PD-1/VEGF 双抗依沃西的首个全球多中心 III 期临床 HARMONi 的研究结果。研究结果显示，研究成功达到无进展生存期 (PFS) 的主要终点，且患者总生存期（OS）具有明显获益趋势。来源：企业官方国际多中心 HARMONi 研究随机纳入了约 38% 的欧美等国的患者，这一比例与其他近期针对 EGFR 突变 NSCLC 适应症的国际多中心 III 期研究相一致。国际多中心 HARMONi 研究与在中国 HARMONi-A 研究的结果具有一致性（包括疗效和安全性的一致性），验证了依沃西在跨区域研究中具有一致性的临床疗效。与单纯化疗相比，依沃西与化疗联合的无进展生存期（PFS）风险比值（HR）为 0.52 (疾病进展或死亡风险降低 48%) ，总生存期（OS）HR 为 0.79。欧美亚组人群的中位随访时间短于分析时的 mOS，研究的长期 OS 结果仍需继续随访。根据与 FDA 的交流，Summit 将通过综合评估确定递交美国提交生物制品许可申请（BLA）的时间点。针对 EGFR 突变非小细胞肺癌二线及以上治疗，迄今为止，美国 FDA 批准上市的药物均没有获得 OS 的统计学显著性。（注：2024 年 9 月，FDA 基于 MARIPOSA-2 研究批准了 EGFR/c-Met 双抗治疗 EGFR-TKI 治疗进展的 EGFR-19del 或 L858R 突变的 nsq-NSCLC。）因此包括美国在内的其他国家市场中，2L+ EGFRm NSCLC 治疗仍存在巨大的未满足的临床需求，获批的治疗方案十分有限。HARMONi 研究结果进一步支持了其在二线及以上 EGFR 突变非小细胞肺癌中的应用。2024 年 5 月，中国 NMPA 基于 HARMONi-A 研究已经批准了依沃西治疗 EGFR-TKI 治疗进展的 EGFR 突变的 nsq-NSCLC。   重磅医药交易据 Insight 数据库显示，本周（5 月 25 日 - 5 月 31 日）共发生 21 起交易事件。1、超 15 亿美元！又一款国产 ADC 成功出海5 月 30 日，信诺维和安斯泰来宣布，双方就 XNW27011（CLDN18.2 ADC）已达成一项独家许可协议，信诺维授予安斯泰来独家拥有 XNW27011 在全球（除中国大陆、香港、澳门和台湾地区外）开发和商业化的权利。截图来源：企业官微根据协议条款，信诺维将获得 1.3 亿美元的首付款，并有资格收取最高 7000 万美元的近期付款，以及最高可达 13.4 亿美元的与开发、注册、商业化相关的里程碑付款。此外，XNW27011 获批上市后，信诺维还将获得该产品净销售额的特许权使用费。目前，XNW27011 正在中国开展一项 I/II 期临床研究，针对表达 CLDN18.2 的实体瘤（包括胃癌、胃食管癌和胰腺癌）患者。XNW27011采用了一种专有的拓扑异构酶 I 抑制剂载荷和连接子技术，这类技术已在其他已获批的抗癌疗法中展现出临床获益。2、信立泰获小干扰核酸药物 GW906 独家许可权5 月 28 日，信立泰宣布，为进一步丰富信立泰在慢病领域的创新产品管线，与成都国为生物医药有限公司签订协议，获得国为医药在研 AGT-siRNA 药物 GW906 的原料药及制剂相关知识产权、技术信息在中国市场（即大陆、台湾地区、香港及澳门特别行政区）的独家许可权益，包括但不限于产品的研发、注册、生产及商业化等。截图来源：企业官方GW906 是国为医药自主研发的靶向血管紧张素原（Angiotensinogen，AGT）的小干扰核糖核酸（siRNA）药物，拟开发的适应症为原发性高血压，目前正在开展 I 期临床研究。AGT 是肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS）的最上游前体蛋白，通过抑制其合成可长效降低血压。GW906 通过靶向肝脏中的 AGT mRNA，抑制 AGT 的表达，减少血管紧张素 II 生成，从而舒张血管、降低血压。临床前数据显示，GW906 的疗效和安全性良好，具备长效的潜力。高血压是信立泰重点布局的治疗领域，根据高血压诊疗分级、分期、分型的原则，针对不同类型高血压患者的临床需求，已形成单药、复方、共晶药物、小核酸等差异化创新产品布局，如信立坦、复立坦、信超妥、SAL0108、SAL0120（内皮素受体拮抗剂）、SAL0140（醛固酮合酶抑制剂）等，为患者提供更为精准、个性化的综合治疗策略。信立泰本次获得在研 AGT-siRNA 创新药 GW906 的独家许可权益，拓展了公司在心脑血管领域的创新产品线。若该药物能研发成功并获批上市，将为高血压患者提供新的更便捷的治疗选择，大幅提高患者依从性。3、岸迈生物：超 2 亿美元达成 TCE 交易5 月 27 日，岸迈生物与 TCG Labs Soleil 共同宣布，Juri Biosciences, Inc.，一家 TCG Labs Soleil 的投资组合公司，已与岸迈生物签订全球许可协议。该协议授予 Juri Biosciences 用于治疗转移性前列腺癌的靶向激肽释放肽相关肽酶 2（KLK2）和 CD3 开发的 T 细胞接合分子的全球独家权利。截图来源：企业公告根据协议条款，岸迈生物有权收取高达 2.1 亿美元的资金，包括首付款，和开发、注册和商业化相关的里程碑付款，以及特许权使用费。进一步的财务细节没有披露。Juri Biosciences 是 TCG Labs Soleil 组建的数家投资组合公司之一。Charles Sawyers 博士是斯隆-凯特琳癌症中心人类肿瘤和发病机制项目的创始负责人，他将担任战略科学顾问，与 TCG Labs Soleil 团队密切合作，支持该项目并帮助指导 KLK2 靶向治疗的开发。4、石药集团三笔交易在即，涉资 50 亿美元5 月 30 日，石药集团发布公告，宣布其目前正与若干独立第三方就三项潜在交易进行磋商，涉及有关石药集团的若干产品（包括 EGFR-ADC 及由石药集团技术平台开发的其他药品）在开发、生产及商业化方面的授权及合作。截图来源：企业公告每项潜在交易项下，可能应付予石药集团的潜在首付款、潜在开发里程碑付款及潜在商业化里程碑付款，合计可能达到约 50 亿美元。三项潜在交易中的其中一项目前已处于后期阶段，预计将于 2025 年 6 月完成。根据 Insight 数据库，石药集团拥有一款 CPO301（EGFR ADC），目前已进入临床 III 期，首发适应症为 NSCLC。国内创新药进展本周国内共有 61 款创新药（含改良新）研发进度推进到了新阶段，其中 12 款获批上市，3 款申报上市，1 款首次启动 III 期临床，3 款首次启动 I 期临床，24 款首次获批临床。   新药获批上市1、信立泰：高血压新药国内获批5 月 27 日，NMPA 官网显示，信立泰「沙库巴曲阿利沙坦钙片」获批上市，治疗轻、中度原发性高血压（受理号：CXHS2300059/60）。截图来源：NMPA 官网沙库巴曲阿利沙坦钙片（研发代号：S086；项目代码：SAL086）是一种血管紧张素 II 受体-脑啡肽酶双重抑制剂，目标适应症为高血压和慢性心衰（HFrEF）。其中，沙库巴曲是一种前体药物，在体内可代谢成活性脑啡肽酶抑制剂；而阿利沙坦酯是一种血管紧张素 II 受体拮抗类抗高血压药物，为非肽类前体药。信立泰新闻稿指出，该药是全球第二个进入临床的 ARNi 类小分子化学药物，对心、肾等靶器官均有保护作用。2023 年 1 月，信立泰宣布，S086 片治疗轻、中度原发性高血压适应症的 III 期临床试验已完成揭盲和统计分析，初步结果显示达到主要终点目标。该项临床试验为随机、双盲、阳性药平行对照、多中心的 III 期临床研究，共入组 1197 例患者。所有受试者均完成双盲治疗，揭盲后的初步统计分析结果显示达到主要终点，提示 S086 片降压疗效显著，且呈剂量依赖性。同时临床试验提示 S086 片整体安全性良好。2、卫材药业：失眠新药在中国获批上市5 月 27 日，卫材药业宣布，「莱博雷生片」（商品名：达卫可）在中国获批上市，用于治疗成人失眠。值得一提的是，莱博雷生是国内首款获批上市的双重食欲素受体拮抗剂，其获批意味着国内失眠患者迎来了全新机制的新疗法。截图来源：企业官微莱博雷生由卫材药业研发，通过竞争性结合两种食欲素受体亚型（OX1R 和 OX2R），抑制食欲素神经传递，调节睡眠-觉醒节律。在中国，2021 年度莱博雷生率先在中国香港和中国台湾上市，中国内地的首项上市申请则在 2024 年 1 月正式获 CDE 受理。但在本次获批之前，得益于「港澳药械通」政策，莱博雷生片得以新增进第四批粤港澳大湾区内地临床急需进口港澳药品医疗器械目录，从而可在指定医疗机构开具处方。在本次获批之后，更大范围的中国患者将受惠于此款新疗法。SUNRISE 2 是一项为期 12 个月的随机、双盲、平行全球多中心 III 期研究，包括 6 个月的安慰剂对照期和随后 6 个月的积极治疗期。试验共纳入 949 名成人失眠患者，随机接受安慰剂或莱博雷生（5mg 或 10mg）。结果显示，与安慰剂相比，莱博雷生组患者报告的入睡潜伏期和入睡后主观觉醒时间均从基线减少，而主观睡眠效率从基线增加。具体而言，5mg 莱博雷生使患者主观睡眠开始潜伏期（sSOL）减少了 26.8 分钟，10mg 组患者减少了 32.1 分钟，而安慰剂组仅减少 17.5 分钟。在次要终点主观总睡眠时间（sTST）上，5mg、10mg 莱博雷生分别为 81.2 分钟、93.2 分钟，而安慰剂组仅为 74.8 分钟。3、迈威生物：长效升白药获批上市5 月 29 日，NMPA 官网显示，迈威生物旗下江苏泰康生物医药有限公司申报的 1 类新药注射用阿格司亭 α（注射用重组（酵母分泌型）人血清白蛋白-人粒细胞集落刺激因子融合蛋白，研发代号：8MW0511）获批上市，适应症为成年非髓性恶性肿瘤患者在接受容易引起发热性中性粒细胞减少症的骨髓抑制性抗癌药物治疗时，降低以发热性中性粒细胞减少症为表现的感染发生率。截图来源：NMPA 官网在 2023 年 ESMO 大会上，迈威生物公布其 III 期临床研究的结果。该研究共纳入乳腺癌受试者 496 例，其中 8MW0511 组 331 例，阳性对照组 165 例，以 2:1 的比例随机分配入组。结果显示，8MW0511 有确切的临床疗效，非劣于阳性对照药物津优力®，在整个化疗阶段可以持续有效地降低 4 级中性粒细胞减少的发生率，并能够显著缩短 4 级中性粒细胞减少的持续时间，降低发热性中性粒细胞减少症的发生率。与对照组相比，8MW0511 组在化疗第 1-4 周期对 4 级中性粒细胞减少症的绝对风险降低了 3.1%、7.0%、4.2%、2.8%，而相对风险降低了 15.6%、68.4%、58.3%、42.0%；8MW0511 组发生发热性中性粒细胞减少症（FN）的相对风险降低了 41.7%。在安全性方面，该药的总体安全性与阳性对照组相似，人体用药安全可控，耐受性较好。8MW0511 为一款注射用重组（酵母分泌型）人血清白蛋白-人粒细胞集落刺激因子融合蛋白，也是迈威生物自研的新一代长效粒细胞集落刺激因子（ G-CSF），应用基因工程技术将高活性 G-CSF 与人血清白蛋白（HSA）融合，是国内首个申请上市的采用白蛋白长效融合技术开发的药物。4、恒瑞医药：HER2 ADC 国内获批上市5 月 29 日，NMPA 官网显示，恒瑞注射用 SHR-A1811（瑞康曲妥珠单抗）国内获批上市，单药适用于治疗存在 HER2（ERBB2）激活突变且既往接受过至少一种系统治疗的不可切除的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。截图来源：NMPA 官网瑞康曲妥珠单抗是恒瑞医药自主研发的 HER2 ADC，由曲妥珠单抗、可裂解连接子及拓扑异构酶 I 抑制剂有效载荷 SHR169265 组合而成，拟用于 HER2 表达或突变的晚期实体瘤的治疗。2024 年 6 月，瑞康曲妥珠单抗治疗 HER2 突变 NSCLC 患者的 II 期临床试验（HORIZON-Lung）主要研究终点结果达到方案预设的优效标准。该研究旨在评估瑞康曲妥珠单抗治疗 HER2 突变的晚期 NSCLC 受试者的抗肿瘤疗效和安全性。主要研究终点为 ORR。在 2025 年 AACR 大会上，恒瑞公布了该研究的最新更新数据。截至 2024 年 12 月 14 日，中位随访 14.2 个月。基于 IRC 评估的 ORR 为74.5%，DCR 为 98.9%，中位 DoR 为 9.8 个月。在亚组分析中，瑞康曲妥珠单抗的疗效在不同亚组患者中保持一致，无论患者是否接受过抗 HER2 TKI 治疗，或者是否存在基线脑转移。在 PFS 方面，IRC 评估的 PFS，中位 PFS 11.5个月，12 个月的 PFS 率为 48.6%。INV 评估的 PFS，中位 PFS 12.5 个月，12 个月的 PFS 率为 51.4%。OS 总生存数据尚不成熟，中位 OS 尚未达到（95% CI：16.7-NR），12 个月的 OS 率为 88.2%。在安全性方面，瑞康曲妥珠单抗整体安全性可控，没有超出预期的不良反应。5、百济神州：HER2 双抗国内获批上市5 月 29 日，NMPA 官网显示，百济神州 HER2 双特异性抗体「注射用泽尼达妥单抗」获批上市，适用于既往接受过全身治疗的HER2高表达（IHC3+）的不可切除局部晚期或转移性胆道癌患者。本次获批，泽尼达妥单抗成为了国内首款获批上市的 HER2 双抗药物，同时也是首款获批用于胆道癌的 HER2 靶向药物，为胆道癌患者带来了新的治疗选择。截图来源：NMPA 官网泽尼达妥单抗（ZW25，Zanidatamab）最初由 Zymeworks 公司开发，可同时结合两个非重叠的 HER2 表位（亚基 2 和亚基 4），即双互补位结合。这种独特的设计可形成多种作用机制，包括双重阻断 HER2 信号、增强结合并去除细胞表面的 HER2 蛋白、强有力的抗体效应子功能以增进在患者中的抗肿瘤活性。百济神州早在 2018 年度就与 Zymeworks 达成合作，以 4000 万美元首付款、最高 3.9 亿美元里程碑款获得了泽尼达妥单抗和另一款 HER2 双抗 ADC 管线 ZW49 在亚洲（除日本外）、澳大利亚和新西兰的独家开发和商业化权利。不过双方在 2023 年 11 月已经终止了 ZW49 的项目合作。泽尼达妥单抗的获批是基于临床 IIb 期试验 HERIZON-BTC-01 的数据。这项开放标签 IIb 期研究招募了 HER2 扩增、不可切除、局部晚期/转移性 BTC 且接受过 ≥ 1 次含吉西他滨全身性化疗的成人患者。主要终点为确认的客观缓解率（ORR）。其中亚洲亚组数据（N=50）显示，ORR 为 42%（95% CI：28-57），mDoR 为 11.2 个月（95% CI：3.9-NE），mOS 为 13.4 个月（95% CI：9.7，18.1），12 个月 OS 率为 54%（95% CI：38-67）。除了二线胆道癌之外，泽尼达妥单抗仍在布局多个适应症，一线胆道癌（HERIZON-BTC-302）、二线及以上乳腺癌（EmpowHER-BC-303）、一线胃食管腺癌（HERIZON-GEA-01）都已经进入到 III 期临床研发中。6、特宝生物：长效生长激素获批上市5 月 29 日，NMPA 官网显示，特宝生物「怡培生长激素」在国内获批上市，用于 3 岁及以上儿童的生长激素缺乏症所致的生长缓慢。截图来自：NMPA 官网怡培生长激素注射液（商品名：益佩生®，Pegpesen®）是特宝生物自主研发的长效人生长激素，采用 40kD Y 型分支聚乙二醇（YPEG）分子对人生长激素（rhGH）进行单分子修饰，优选高生物学活性、非 N-末端位点为主的修饰组分，在保证疗效的同时，进一步降低给药剂量，以获得更佳的长期药物安全性。一项 II/III 期临床试验（登记号：NCT04513171、CTR20190901）共纳入 391 例患者，对比了每周一次怡培生长激素相较于每日一次重组人生长激素（诺泽）的疗效和安全性。结果显示，怡培生长激素非劣于诺泽（重组人生长激素注射液），具体而言，在 52 周时，前者生长速度为 9.910 cm/年，而后者为 10.037 cm/年（LSMD=-0.127 [95%CI，-0.4868 to 0.2332] ），而安全性相似、剂量要求更低，为患儿提供了新的治疗方案。国内当前仅有唯一一款获批上市的长效生长激素「聚乙二醇重组人生长激素注射液」（商品名：金赛增），就来自长春高新旗下金赛药业，获批于 2014 年。2024 年 8 月和 10 月，金赛增又获批新增适应症，分别用于性腺发育不全综合征（Turner 综合征）所致女孩的生长障碍以及用于特发性身材矮小。紧随其后的正是今日获批的怡培生长激素，其上市不光为患儿提供了新的治疗选择、潜在有望降低治疗负担，也使特宝生物获得了生长激素领域百亿市场的重要入场券。Insight 数据库显示，不仅特宝生物，还有数家企业也入局这一潜力赛道。维昇药业引进自 Ascendis Pharma 的隆培促生长素（Skytrofa）、天境生物/济川药业的伊坦长效生长激素（TJ101）已经分别于 2024 年 3 月、12 月向 NMPA 递交新药上市申请获受理，其中维昇药业的隆培促生长素仅晚于特宝生物 2 个月。海外企业中，诺和诺德的帕西生长素也在 2024 年 9 月向中国 NMPA 申请上市。7、诺华：创新眼科单抗在国内获批上市5 月 28 日，诺华宣布，其新一代抗血管内皮生长因子（VEGF）单抗布西珠单抗注射液（商品名：倍优适）获得国家药监局批准，用于治疗糖尿病黄斑水肿（DME）。作为全球首个用于眼科的人源化单链抗体（scFv）药物，布西珠单抗凭借其超小分子（26kDa）、高浓度创新优势，精准靶向抑制血管内皮生长因子-A（VEGF-A）相比于上一代产品实现强效控制积液、延长治疗间隔等治疗突破。布西珠单抗能够更早吸收视网膜内积液/视网膜下积液，负荷期后只需要每 3 个月注射一次。来源：诺华官微布西珠单抗依托其创新的单链抗体结构实现临床治疗突破：小分子量特性赋予药物优异的组织渗透性，可快速抵达眼底病灶深层，通过直接抑制 VEGF-A 通路，有效阻断病理性血管渗漏，从而快速改善 DME 患者的视力预后。针对初治 DME 患者的 KESTREL 和 KITE 临床研究，均达到主要疗效终点，且视力获益持续至 100 周；两项研究中布西珠单抗 6mg 组患者有更少的 IRF（视网膜内积液）和/或 SRF（视网膜下积液），接受布西珠单抗治疗的患者首年注射次数为 7 次。中国人群 DME III 期 KINGLET 研究疗效及安全性结果与全球结果基本一致。针对经治 DME 患者，来自中国大湾区的真实世界研究 BEST 研究中期分析显示，经治不达标的 DME 患者经布西珠单抗首针治疗 1 周后 BCVA（最佳矫正视力）即提升 4.0 字母、CST（中央子区厚度）下降-165.4μm。此外，布西珠单抗治疗新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（AMD）、增殖性糖尿病视网膜病变（PDR）适应症的上市许可申请已分别于 2024 年 10 月、2024 年 12 月提交国家药品监督管理局申请，有望让中国更多眼底病患者获益。7、恒瑞：止吐 1 类新药国内获批上市5 月 29 日，NMPA 官网显示，恒瑞申报的磷罗拉匹坦帕洛诺司琼（HR20013） 获批上市，用于预防成人高度致吐性化疗（HEC）引起的急性和迟发性恶心和呕吐。截图来源：NMPA 官网注射用 HR20013 是由 HRS5580（罗拉匹坦前药） 和帕洛诺司琼组成的固定剂量静脉复方制剂，协同发挥 NK-1 受体拮抗剂和 5-HT3 受体拮抗剂的双重作用。另外，罗拉匹坦半衰期长，具有高度的中枢神经系统渗透性，在预防延迟期和超延迟期的呕吐中具有优势。值得一提的是，HR20013 仅需每个周期用药一次，简化了用药管理，兼顾了安全有效性和依从性。在 2024 年 WCLC 大会上，恒瑞公布了一项该药 III 期临床试验（PROFIT）的积极结果。这是一项多中心、随机、双盲双模拟、阳性对照的研究，旨在评估 HR20013 用于预防高致吐性化疗引起恶心呕吐的有效性和安全性。结果显示，与福沙匹坦+帕洛诺司琼+地塞米松（FAPR+PALO+DEX）相比， HR20013+DEX 第 1 周期总体期（OP；0-120h）的 CR 率为77.7%（vs 78.2%），表明主要终点符合非劣效性。两组第 2 周期总体期（OP；0-120h）、急性期（AP；0-24h）、延迟期（DP；24-120h）、0-168h 的 CR 率相似，但超延迟期（BDP；120-168h）HR20013+DEX 组的 CR 率高于 FAPR+PALO+DEX 组（第 1 周期：90.3% vs 86.5%；第 2 周期：92.7% vs 87.8%）。此外，在安全性方面，两组第 1 个周期和第 2 个周期中无明显恶心、无呕吐和无需抢救的患者比例相当，具有相似的安全性。8、嘉和生物：CDK4/6 抑制剂「来罗西利」获批上市5 月 29 日，NMPA 官网显示，嘉和生物（Genor Biopharma）高选择性口服 CDK4/6 抑制剂「来罗西利」获批 2 项适应症：1）与氟维司群联合用于既往接受内分泌治疗后疾病进展的患者；2）与芳香化酶抑制剂联合使用作为初始内分泌治疗。截图来源：NMPA 官网来罗西利（Lerociclib，研发代号：GB491）是一种差异化的口服 CDK4/6 抑制剂，由嘉和生物和 G1 Therapeutics（Pharmacosmos 公司）共同研发。2020 年 6 月，两家公司达成合作，嘉和生物以 600 万美元首付款、4000 万美元潜在开发和商业里程碑款以及基于净销售额的特许权使用费，获得该药在日本除外的亚太地区的开发和商业化权益。据 Insight 数据库显示，来罗西利的二线疗法早在 2023 年 3 月就在国内申报上市，一线疗法于 2024 年 3 月报上市，本周同时获批。本次二线疗法获批是基于 III 期临床试验 LEONARDA-1 的研究结果（登记号：NCT05054751/CTR20211931）。结果显示，相较于安慰剂，来罗西利组的无进展生存期（PFS）显著改善，分别为 11.07 个月 vs 5.49 个月，风险比（HR）0.451（95% CI: 0.311-0.656, P=0.000016），达到预先设定的主要终点。一线疗法基于 III 期临床试验 LEONARDA-2 的研究结果。2024 年 ASCO 大会上，嘉和生物公布了该试验的积极结果。截至 2023 年 9 月 20 日，中位随访期为 12.91 个月，共报告了 83 例无进展生存期 (PFS) 事件，来罗西利显著改善了与安慰剂组相比的 PFS（中位数：未达到 vs 16.56 个月；风险比：0.464）。9、复星医药：CDK4/6 抑制剂「伏维西利」国内获批上市5 月 29 日，NMPA 官网显示，复星医药子公司开发的创新型小分子 CDK4/6 抑制剂「枸橼酸伏维西利胶囊」获批上市，用于治疗既往接受内分泌治疗后出现疾病进展的激素受体 (HR) 阳性、人表皮生长因子受体 2 (HER2) 阴性的局部晚期或转移性乳腺癌。 截图来源：NMPA 官网枸橼酸伏维西利胶囊（研发代号：FCN-437c）是一种口服、强效、高选择性、全新结构的创新小分子药物，曾于 2018 年被列入国家「重大新药创制」科技重大专项。其作用机制在于通过选择性抑制 CDK4/6-Cyclin D 二聚体激酶活性，阻碍 Rb 的磷酸化，阻断细胞从 G1 期进入 S 期，使细胞周期停滞于 G1 期，从而抑制肿瘤细胞的增殖。特别值得注意的是，该药能穿透血脑屏障，可为脑转移肿瘤患者提供新的治疗机会。伏维西利目前有两项 III 期临床试验正在进行中，均登记公示于 2021 年 11 月，分别针对二线及以上患者（登记号：NCT05438810/CTR20213307）和一线患者（登记号：NCT05438810/CTR20213307），不过其临床结果尚未公布。10、复星医药：MEK1/2 抑制剂国内获批上市5 月 29 日，NMPA 官网显示，复星生物 MEK1/2 抑制剂「芦沃美替尼」（商品名：复迈宁）首次在国内获批上市，用于：1）朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和组织细胞肿瘤成人患者；2）2 岁及 2 岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的 I 型神经纤维瘤病（NF1）儿童及青少年患者。截图来源：NMPA 官网芦沃美替尼（复迈替尼；研发代号：FCN-159） 是复星医药自主研发的一款 MEK1/2 口服高选择性抑制剂。MEK 是细胞外信号调节激酶（ERK）通路的上游调控因子，通过抑制 MEK 的活性，可以抑制 RAS 调控的 RAF/MEK/ERK 通路，进而抑制肿瘤的生长。针对 NF1 相关丛状神经纤维瘤，复星医药启动过一项 III 期临床试验（登记号：NCT05913037/CTR20231840），但该试验的结果尚未披露。2024 ASCO 公布的 II 期临床结果（NCT04954001）显示，截至 2023 年 11 月 24 日，中位随访 15.1 个月，芦沃美替尼在 NF1 儿童患者中经研究者评估的最佳 ORR 和确认的 ORR 分别为 69.8% 和 48.8%（8 例待随访确认）。在安全性方面，芦沃美替尼耐受性良好，并表现出显著的抗肿瘤活性。针对组织细胞增生症，复星医药启动一项多中心、开放、单臂 II 期研究（CTR20221069/ChiCTR2300067955），2024 年 EHA 大会上，复星医药公布该试验的临床结果。中位随访时间为 16.2个月，在 29 例患者中， IRC 和研究者根据 PRC 评估得到的确认的 ORR 分别为 82.8%（24/29，其中 14 例 CMR、10 例 PMR）和 75.9%（22/29，其中 12 例 CMR、10 例 PMR），中位至缓解时间均为 2.9 个月。11、泽璟制药：JAK/ACVR1 双抑制剂国内获批上市5 月 29 日，NMPA 官网显示，泽璟制药申报的 1 类新药吉卡昔替尼获批上市，用于中危或高危原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症继发性骨髓纤维化（PPV-MF）和原发性血小板增多症继发性骨髓纤维化（PET-MF）的成人患者，治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状。截图来源：NMPA 官网吉卡昔替尼是泽璟制药自主研发、拥有知识产权的一种新型 JAK 和 ACVR1 双抑制剂类药物。吉卡昔替尼对 Janus 激酶包括 JAK1、JAK2、JAK3 和 TYK2 具有显著的抑制作用，且对 JAK2 和 TYK2 的抑制作用最强。另外，吉卡昔替尼还可以通过抑制激活素受体 1（ACVR1）活性降低铁调素转录，改善铁代谢失衡，增加血红蛋白，降低骨髓纤维化患者贫血发生率和减少输血依赖。本次获批基于一项关键 III 期临床试验 ZGJAK016 的积极结果。这是一项随机、双盲、双模拟、平行对照、多中心、III 期临床试验，旨在评价吉卡昔替尼对照羟基脲片治疗中高危骨髓纤维化患者的有效性和安全性。主要疗效终点为 24 周时脾脏体积较基线缩小 ≥35%（SVR35）的患者比例。在 2024 年 EHA 大会上，泽璟制药公布了该试验的最终分析结果。数据显示，从 2021 年 1 月 22 日至 2023 年 2 月 15 日，研究共纳入 105 例骨髓纤维化（MF）患者，分别接受吉卡昔替尼（n=71）和羟基脲（n=34）一线治疗。数据显示，吉卡昔替尼组第 24 周的 SVR35 显著高于羟基脲组（64.8% vs. 26.5%, p=0.0002）。吉卡昔替尼组和羟基脲组的脾脏最佳缓解率分别为 81.7% 和 32.4%，在第 24 周总体症状评分降低 ≥50%（TSS50）的比例分别为 62.0% 和 50.0%。12、海创药业：国产新一代 AR 拮抗剂获批上市5 月 29 日，NMPA 官网显示，海创药业氘恩扎鲁胺软胶囊（HC-1119）获批上市，适用于接受醋酸阿比特龙及化疗后出现疾病进展，且既往未接受新型雄激素受体抑制剂的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成人患者。来自：NMPA 官网氘恩扎鲁胺软胶囊是海创药业自主研发的 1 类新药，作为新一代雄激素受体拮抗剂，是恩扎卢胺的氘代衍生物。根据海创药业新闻稿，较市场上恩扎卢胺相比，氘恩扎鲁胺具有以下优势：①剂量减半，有效性相当；②安全性好；③病人依从性更好；④专利有效期更长等优势，有成为 Best-in-class 品种的潜力。2022 年 6 月，海创药业宣布一项氘恩扎鲁胺用于 mCRPC 的 III 期 HC-1119-04 临床试验达到主要终点。这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 III 期临床研究，旨在评价氘恩扎鲁胺软胶囊在醋酸阿比特龙和多西他赛治疗失败的 mCRPC 患者中的有效性和安全性。研究的主要终点是研究者评估的影像学无进展生存期（rPFS）。2023 年 ASCO 大会上，海创药业披露该试验的具体研究数据。2019 年 4 月至 2021 年 11 月期间该试验共纳入 417 例患者，随机选择其中的 276 例进行氘恩扎鲁胺治疗，141 例使用安慰剂治疗。组间的患者基线特征和疾病特征一致。所有患者既往均接受过阿比特龙治疗。大多数患者接受了多西他赛治疗（68.8% vs 68.1%）；氘恩扎鲁胺组和安慰剂组的内脏病变比例分别为 27.9% 和 27.7%。数据显示，氘恩扎鲁胺组的进展或死亡风险降低了42%（HR=0.58 [95% CI：0.439，0.770]；P=0.001）。氘恩扎鲁胺组的中位 rPFS 为 5.55 个月，而安慰剂组为 3.71 个月。氘恩扎鲁胺组和安慰剂组的中位 OS 分别为 14.98 个月和 11.24 个月。亚组分析（包括内脏转移和既往多西他赛治疗）与总体结果一致。13、恒瑞医药：法米替尼联合疗法获批上市5 月 29 日，NMPA 官网显示，恒瑞「法米替尼」获批上市，联合注射用卡瑞利珠单抗用于既往接受含铂化疗治疗失败但未接受过贝伐珠单抗治疗的复发或转移性宫颈癌患者。截图来源：NMPA 官网法米替尼是恒瑞医药自主研发的小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂，对多种受体酪氨酸激酶有抑制活性，属于多靶点抗血管生成靶向药。此次联合疗法获批是基于一项关键性 II 期研究 SHR-1210-II-217 的积极结果。这是一项随机、开放、对照、多中心的 II 期临床研究，旨在评估卡瑞利珠单抗联合苹果酸法米替尼对比卡瑞利珠单抗单药或研究者选择化疗治疗复发转移性宫颈癌的疗效和安全性。值得一提的是，根据恒瑞此前的新闻稿，该研究也是全球首个免疫治疗联合小分子酪氨酸激酶抑制剂对比免疫治疗单药治疗复发转移性宫颈癌获得成功的随机、对照研究。在 2023 ESMO 大会上，恒瑞以简短口头报告的形式公布了该研究的数据，结果显示：联合治疗组中位 PFS 为 8.1 个月 (95% CI：6.2-12.4)，卡瑞利珠单药组中位 PFS 为 4.1 个月 (95% CI：2.1-5.1)，研究者选择的化疗组中位 PFS 为 2.9 个月 (95% CI：2.0-6.2)；截至 2023 年 9 月 25 日，三个研究组中位 OS 分别为 20.6 个月、14.9 个月和 13.9 个月；经 BICR 评估的联合治疗组的 ORR 为 41%，其中鳞癌宫颈癌亚组的 ORR 为 46.9%，非鳞癌亚组的 ORR 为 29.2%，PD-L1 表达阳性亚组的 ORR 为 44.6%，PD-L1 表达阴性亚组的 ORR 为 40.0%。此外，不论患者的病理类型，还是 PD-L1 表达，相较于卡瑞利珠单抗单药组和化疗组，联合治疗组 PFS 均有显著获益。   新适应症获批上市1、荣昌生物：「泰它西普」获批新适应症，治疗重症肌无力5 月 27 日，NMPA 官网显示，荣昌生物「注射用泰它西普」第 3 项适应症获批上市，与常规治疗药物联合用于治疗成人全身型重症肌无力（gMG）患者（受理号：CXSS2400115）。截图来源：NMPA 官网泰它西普（Telitacicept，RC18，商品名：泰爱®）是荣昌生物自主研发的一款 BLyS/APRIL 双靶点融合蛋白创新药，可通过同时抑制 BLyS 和 APRIL 两个细胞因子的过度表达，「双管齐下」阻止 B 细胞的异常分化和成熟，从而治疗 B 细胞介导的多种免疫性疾病。在本次重症肌无力适应症之前，泰它西普已经在国内获批两项适应症，分别用于治疗系统性红斑狼疮（SLE）、类风湿关节炎（RA）。本次新适应症上市批准，是基于一项在中国开展的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 III 期临床试验（试验登记号：NCT05737160/CTR20230297）。双盲期结果显示，泰它西普可持续显著改善全身型重症肌无力患者的临床状况，且安全耐受：泰它西普治疗 4 周起，相比安慰剂，MG-ADL 和 QMG 评分明显改善。泰它西普治疗 24 周，MG-ADL 评分较基线降低 5.74 分，安慰剂组降低 0.91 分；QMG 评分较基线降低 8.66 分，安慰剂组降低 2.27 分。第 24 周时，泰它西普组 MG-ADL 评分降低 ≥ 3 分的患者比例为 98.1%，远高于安慰剂组的 12.0%（P<0.001）；泰它西普组 QMG 评分降低 ≥ 5 分的患者比例为 87.0%，远高于安慰剂组的 16.0%（P<0.001）。与安慰剂组相比，泰它西普组 24 周时 MG-ADL 和 QMG 评分不同改善程度的患者比例均显著更高。泰它西普治疗期间整体安全耐受，总体不良事件（AE）发生率与安慰剂组相当，感染类 AE 发生率低于安慰剂组（45.6% vs 59.6%）。总体而言与此前在 SLE、RA、进行性系统性硬化、IgA 肾病等临床研究中的安全性数据以及上市后的监测结果一致。2、君实生物：PCSK9 单抗获批新适应症5 月 27 日，NMPA 官网显示，君实生物 PCSK9 抑制剂昂戈瑞西单抗注射液（商品名：君适达）在国内获批两项新适应症，用于治疗：杂合子型家族性高胆固醇血症；以及他汀类药物不耐受或禁忌使用的原发性高胆固醇血症和混合型血脂异常（相关受理号：CXSS2400028/29/30/31)。截图来源：NMPA 官网昂戈瑞西单抗是君实生物自主研发的抗 PCSK9 单抗，通过特异性结合 PCSK9，阻断其与低密度脂蛋白受体（LDLR）结合，提高细胞表面 LDLR 数目，进而降低血清中 LDL-C 水平。2024 年 10 月，昂戈瑞西单抗被 NMPA 批准，在控制饮食的基础上，与他汀类药物、或者与他汀类药物和依折麦布联合用药，用于在接受中等剂量或中等剂量以上他汀类药物治疗，仍无法达到低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）目标的原发性高胆固醇血症（非家族性）和混合型血脂异常的成人患者。而早在 2023 年 7 月，君实生物就宣布与植恩生物签署合作协议，双方将在中国大陆地区对昂戈瑞西单抗进行商业化合作。3、诺华：「伊普可泮」新适应症在中国获批5 月 29 日，诺华中国宣布其口服单药疗法飞赫达®（盐酸伊普可泮胶囊）获得 NMPA 批准新增适应症，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。本次适应症的拓展覆盖了已经接受过补体抑制剂治疗的 PNH 患者，为这一群体提供了新的治疗选择。作为全球同类首创的特异性补体 B 因子口服抑制剂，飞赫达®在中国获批的适应症增至三项，包括既往未接受过补体抑制剂治疗的 PNH 成人患者和成人 C3 肾小球病（C3G）。来源：诺华官微本次新适应症获批是基于 APPLY-PNH 的头对头研究结果，该研究证实，既往接受抗补体 C5 治疗后仍有残留贫血的 PNH 患者转换为伊普可泮治疗，在血红蛋白水平提升、FACIT-疲劳评分改善和摆脱输血等方面优于继续抗补体 C5 治疗。APPLY-PNH 研究显示：既往接受抗补体 C5 治疗后仍有残留贫血的 PNH 患者，在转换为伊普可泮治疗 24 周后，82.3% 患者血红蛋白水平提升超过 2 g/dL，67.7% 患者实现血红蛋白水平正常化（≥12 g/dL），而使用继续抗补体 C5 治疗的患者中相应的比例均为 0%。同时，伊普可泮使摆脱输血成为可能。接受伊普可泮治疗的患者中有 95.2% 避免输血，而接受抗补体 C5 治疗的患者中这一比例仅为 45.7%。此外，研究也同时观察到伊普可泮对疲劳有显著改善，可提高 FACIT-疲劳评分至接近正常。   申报上市1、天广实：国产第三代 CD20 抗体申报上市5 月 26 日，天广实宣布自主研发的第三代 CD20 抗体 MIL62 的新药上市许可申请（NDA）已获 NMPA 受理，用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD），有望成为首个获批该适应症的国产药物。截图来源：企业官微2025 年 3 月，MIL62 治疗 NMOSD 的临床 III 期试验达到预设终点并完成揭盲。该临床试验为中国 NMOSD 首个达到主要终点的临床 III 期试验，也为国内针对 NMOSD 的临床实践提供了首个前瞻性随机对照的循证学临床证据。目前，中国已经上市了三款进口生物大分子药物用于 NMOSD 的治疗，尚无国产药物获批。MIL62 有望成为首个获批治疗 NMOSD 的国产药物。基于各产品临床 III 期试验数据之间已公布数据的比较，MIL62 单药治疗 NMOSD 的患者复发率低于两款进口药物，可更有效的降低患者复发风险。而且，其单药治疗的效果与 1 款进口药物和免疫抑制剂的联用治疗效果相当，体现了 MIL62 产品极佳的有效性。2、麓鹏制药：国产第四代 BTK 抑制剂申报上市5 月 28 日，CDE 官网显示，麓鹏制药自主研发的第四代 BTK 抑制剂洛布替尼片（Rocbrutinib）新药上市申请获受理。此前，该产品已被纳入优先审评程序，用于治疗既往接受过 BTK 抑制剂治疗的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者。洛布替尼有望成为国内首个获批该适应症的国产 BTK 抑制剂。来源：CDE 官网本次 NDA 申请是基于一项在中国开展的II 期关键性注册临床研究结果（CTR20230100）。该研究旨在评估洛布替尼单药用于 R/R MCL患者的疗效及安全性，结果将于今年 9 月在中国临床肿瘤学会（CSCO）学术年会上正式公布。此前，在 2023 年美国血液学会年会上，麓鹏制药公开了洛布替尼 I 期临床研究中 R/R MCL 队列的阶段性数据（CTR20211173，数据截至 2023 年 5 月 31 日）。在 17 例既往接受过BTK抑制剂治疗的患者中，有 12 例获得缓解，客观缓解率（ORR）高达 70.6%，其中 6 例（35.3%）达到完全缓解（CMR/CR）。洛布替尼是全球首个第四代共价兼非共价 BTK 抑制剂，不仅能克服多种由 BTK 突变导致的对第一、二、三代 BTK 抑制剂的耐药，而且具有极高的活性和优异的靶点选择性，有望成为一款 BIC BTK 抑制剂。2024 年 8 月，翰森制药与麓鹏制药就洛布替尼达成战略合作。翰森制药获得了该产品所有非肿瘤适应症在中国 (包括香港、澳门和台湾地区) 的研发、注册、生产及商业化的权益。在非肿瘤适应症方面，洛布替尼正在开展针对慢性自发性荨麻疹、多发性硬化、视神经脊髓炎等的临床研究。3、翰森制药：CD19 伊奈利珠单抗国内申报新适应症5 月 30 日，CDE 官网显示，翰森制药「伊奈利珠单抗」递交一项新适应症上市申请。截图来源：CDE 官网伊奈利珠单抗是一款人源化 CD19 单抗，于 2020 年 6 月首次在美国获批上市，用于治疗抗 AQP4 抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）成人患者。2022 年 3 月首次在国内获批上市，并于 2023 年 3 月成为中国首个 NMOSD 医保用药。2019 年 5 月，翰森以 2.2 亿美元总额和 Viela Bio 达成合作，获得在中国开发和商业化伊奈利珠单抗，用于治疗 NMOSD 以及其他潜在的炎症/自免和血液系统恶性肿瘤适应症。根据公开资料和临床试验进展，Insight 数据库推断本次在国内报上市的适应症为重症肌无力。MINT 是一项随机、双盲、多中心、安慰剂对照、III 期研究（含一个开放标签期），旨在成年重症肌无力患者中评价伊奈利珠单抗的疗效和安全性。主要终点指标是总研究人群第 26 周时重症肌无力日常生活量表（MG-ADL）评分相对于基线的变化。2025 年 3 月，MINT 试验的结果被公布。第 26 周的结果显示，试验达到了其主要终点，即对于总研究人群而言，使用伊奈利珠单抗的 MG-ADL 评分与使用安慰剂的 MG-ADL 评分相比，从基线发生了统计学上的显著变化（-4.2 vs -2.2）。 4、正大天晴/盐野义：便秘新药国内报上市5 月 30 日，CDE 官网显示，「纳地美定」递交一项新药上市申请。截图来源：CDE 官网纳地美定（Naldemedine）是由平安盐野义的母公司盐野义制药株式会社开发的外周 μ-阿片受体拮抗剂，它可以在外周组织（特别是肠道神经系统）中，通过拮抗阿片类药物对肠道神经系统的生理影响，调节肠道的蠕动和分泌活动，从根本上治疗阿片类药物引起的便秘（OIC）。目前，该药物已在美国、欧盟、日本、中国台湾及中国香港地区获批上市，本次是该药在国内首次报上市，用于治疗阿片类药物引起的便秘。本次新药申请是基于在中国开展的针对 OIC 患者的 III 期临床试验（CTR20220673）的良好结果。该试验于 22 年 3 月首次登记，8 月首例患者完成入组，24 年 9 月试验完成。目前具体研究结果尚未披露。值得一提的是，2025 年 1 月，正大天晴与平安盐野义有限公司（平安盐野义）签订独家市场推广协议。据此，正大天晴获得纳地美定在中国大陆地区的独家市场推广权，初步为期十一年。5、优时比：全球首个 IL-17A/F 单抗新适应症国内报上市5 月 27 日，CDE 官网显示，优时比申报的比奇珠单抗注射液新适应症上市申请获受理。本次申报注册分类为 3.1 类，即境外生产的境外已上市、境内未上市的生物制品申报上市。5 月 12 日，优时比发布新闻稿，宣布其已向 CDE 递交比奇珠单抗两项新适应症的上市申请，适用于中度至重度斑块状银屑病（PSO）及中度至重度化脓性汗腺炎（HS）成人患者。截图来源：CDE 官网比奇珠单抗是全球首个且目前唯一获批的 IL-17A/F 双靶点生物制剂，已在中国获批用于治疗强直性脊柱炎和放射学阴性中轴型脊柱关节炎。根据优时比财报，该药 24 年全球销售额达 6.54 亿美元，同比大增 305.94%。根据新闻稿，中度至重度斑块状银屑病（PSO）适应症上市申请是基于在中国独立开展的多中心 III 期 BE SHINING 研究数据，中度至重度化脓性汗腺炎（HS）适应症申请是基于 BE HEARD I 和 BE HEARD II 两项全球关键性 III 期研究结果。6、罗氏：CD79B ADC 新适应症国内申报上市5 月 28 日，CDE 官网显示，罗氏注射用维泊妥珠单抗（商品名：Polivy、优罗华）新适应症上市申请获受理。此前 2023 年 1 月，该产品已在中国获批两项适应症。来源：CDE 官网维泊妥珠单抗是罗氏开发的一款靶向 CD79B 的 ADC，2019 年 6 月以加速批准的方式在美国获批上市，联合苯达莫司汀+利妥昔单抗用于既往至少接受过 2 种治疗方案的 R/R DLBCL，目前已转为完全批准。2023 年 4 月，该产品 DLBCL 适应症被拓展至一线。2023 年 1 月，维泊妥珠单抗进入中国市场，适应症为：1）联合利妥昔单抗、环磷酰胺、多柔比星和泼尼松适用于治疗既往未经治疗的 DLBCL 成人患者；2）联合苯达莫司汀和利妥昔单抗用于不适合接受造血干细胞移植的 R/R DLBCL 成人患者。今年 4 月，罗氏在一季度报中披露，2025 年将递交维泊妥珠单抗联合莫妥珠单抗（CD20/CD3 双抗）二线以上 DLBCL 适应症的上市申请。内容来源：药企官方发布新闻/资料、Insight 数据库封面来源：站酷海洛 Plus免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。PR 稿对接：微信 insightxb投稿：微信 insightxb；邮箱 insight@dxy.cn点击卡片进入 Insight 小程序国内审评进度、全球新药开发…随时随地查！多样化功能、可溯源数据……Insight 数据库网页版等你体验点击阅读原文，立刻解锁！