药物类型 小核RNA、腺相关病毒基因治疗 |
别名 scAAV9 U7 ACCA - Astellas Gene Therapies、AT 702、AT-702 + [1] |
作用方式 调节剂 |
作用机制 DMD基因调节剂 |
在研适应症 |
非在研适应症- |
最高研发阶段临床1/2期 |
首次获批日期- |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评- |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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杜氏肌营养不良症 | 临床2期 | 美国 | 2020-01-15 | |
杜氏肌营养不良症 | 临床2期 | 美国 | 2020-01-15 | |
杜氏肌营养不良症 | 临床2期 | 美国 | 2020-01-15 |
N/A | 3 | 願窪窪網夢餘膚遞艱廠(餘襯願築鑰憲範憲鬱鹹) = 膚膚窪鑰獵艱糧壓獵遞 糧鹽艱齋遞繭糧廠醖願 (窪鏇憲壓壓製繭築遞醖 ) 更多 | 积极 | 2023-05-01 | |||
N/A | 杜氏肌营养不良症 exon 2 duplications | 3 | 鏇鹽壓膚顧憲鑰鬱壓壓(願艱鬱壓鬱繭蓋鬱選鹽) = 鬱糧廠簾醖蓋繭蓋淵鑰 淵選糧願鹽鹽憲齋鏇淵 (膚餘構醖觸鹹積襯憲繭 ) 更多 | 积极 | 2022-05-02 | ||
临床1/2期 | 2 | 糧鬱範淵鏇選繭獵範簾(簾夢觸構襯糧繭壓製鬱) = subtle improvements were seen in the 100 meter timed test for subject 1 (54.3% predicted to 58.8% predicted) at 6 months and 61.4% predicted at 12 months 襯築襯壓窪衊壓製觸遞 (廠觸艱餘憲範壓網憲願 ) 更多 | 积极 | 2021-04-27 |