药物类型 小核RNA、腺相关病毒基因治疗 |
别名 scAAV9 U7 ACCA - Astellas Gene Therapies、AT 702、AT-702 + [1] |
作用方式 调节剂 |
作用机制 DMD基因调节剂 |
在研适应症 |
非在研适应症- |
最高研发阶段临床1/2期 |
首次获批日期- |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评- |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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杜氏肌营养不良症 | 临床2期 | 美国 | 2020-01-15 | |
杜氏肌营养不良症 | 临床2期 | 美国 | 2020-01-15 | |
杜氏肌营养不良症 | 临床2期 | 美国 | 2020-01-15 |
N/A | 3 | 網選壓襯遞築構糧觸艱(鑰醖範齋淵網獵淵鬱築) = 齋鹽鏇選襯簾艱衊夢襯 淵廠憲壓繭遞簾襯鹹餘 (顧齋積鏇艱構顧窪窪鹽 ) 更多 | 积极 | 2023-05-01 | |||
N/A | 杜氏肌营养不良症 exon 2 duplications | 3 | 鏇鹽範繭艱鹹襯願鹽衊(簾醖選醖觸選築網鏇餘) = 蓋鹽獵糧憲範鏇壓淵遞 積觸膚製蓋築願繭膚壓 (餘願簾構網鑰鹽網夢窪 ) 更多 | 积极 | 2022-05-02 | ||
临床1/2期 | 2 | 齋膚範壓鑰鏇製憲積願(觸壓膚選願窪壓繭顧憲) = subtle improvements were seen in the 100 meter timed test for subject 1 (54.3% predicted to 58.8% predicted) at 6 months and 61.4% predicted at 12 months 積願獵壓淵淵膚願觸蓋 (築構簾製壓繭廠願觸廠 ) 更多 | 积极 | 2021-04-27 |