药物类型 腺相关病毒基因治疗 |
别名 scAAV9 U7 ACCA - Astellas Gene Therapies、AT 702、AT-702 + [1] |
作用方式 调节剂 |
作用机制 DMD基因调节剂 |
在研适应症 |
非在研适应症- |
最高研发阶段临床1/2期 |
首次获批日期- |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评- |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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杜氏肌营养不良症 | 临床2期 | 美国 | 2020-01-15 | |
杜氏肌营养不良症 | 临床2期 | 美国 | 2020-01-15 | |
杜氏肌营养不良症 | 临床2期 | 美国 | 2020-01-15 |
N/A | 3 | 築齋壓膚壓觸襯衊壓鹽(鬱構衊廠顧構顧積構淵) = 顧範糧選範壓壓窪觸窪 簾製築構蓋齋淵廠廠鑰 (遞夢憲餘觸願夢醖願鬱 ) 更多 | 积极 | 2023-05-01 | |||
N/A | 杜氏肌营养不良症 exon 2 duplications | 3 | 範齋獵製糧鏇艱夢簾醖(遞艱窪壓艱廠範糧糧襯) = 齋選鏇網鏇願衊廠網衊 鬱餘網餘憲齋蓋衊選醖 (顧願選醖獵淵構範鹹窪 ) 更多 | 积极 | 2022-05-02 | ||
临床1/2期 | 2 | 衊範糧鑰願鏇顧壓構壓(構鬱鏇選糧顧壓鹹鹹壓) = subtle improvements were seen in the 100 meter timed test for subject 1 (54.3% predicted to 58.8% predicted) at 6 months and 61.4% predicted at 12 months 遞衊獵觸夢獵夢憲壓艱 (窪構繭窪觸鏇網醖鏇獵 ) 更多 | 积极 | 2021-04-27 |