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导语 曾经，AI制药是资本市场最耀眼的故事：AI发现全新靶点、AI一键生成全新分子，把新药研发周期压缩一半，打破“双十定律”的行业枷锁。但喧嚣之下，行业正在迎来残酷的分水岭。 一边是全球首款全链路AI开发小分子药物正式踏入III期临床，验证技术路径的可行性；另一边，大批AI制药工具企业持续大额亏损，资本开始谨慎分化，不再为概念买单。 未来12个月，一大批AI相关管线会集中读出II/III期临床数据。AI制药，正式告别PPT与论文的概念狂欢，临床疗效，才是检验一切的唯一通行证。 01 冰火交织：AI制药的现实两面 如今AI制药行业呈现出极其割裂的景象。 乐观的一面：AI不再仅仅局限于辅助筛选分子、预测ADMET。已经出现完整走完「AI挖掘全新靶点—AI生成全新分子—推进人体临床试验」的管线，从技术概念，落地到真实患者身上。2026年7月，英矽智能Rentosertib正式启动III期临床试验，成为全球第一款由AI完成靶点发现+分子设计，推进至III期的小分子药物，给全链路AI制药模式投下关键的信任票。 残酷的另一面：绝大多数AI制药企业依旧深陷亏损泥潭。Recursion、Schrödinger等海外头部企业持续巨额烧钱，头部机构减持离场；国内港股AI制药企业同样面临营收与商业化压力，工具授权业务增长不及预期，自研管线成败几乎决定公司生死。 资本态度已经发生肉眼可见的转变：不再迷信“AI标签”，不再为技术故事支付高估值。投资人开始追问同一个问题：你的药物，能不能在患者身上读出有效临床信号？ AI制药的成人礼，不是技术模型的迭代，而是接受临床的审判。 02 厘清行业最大误区：两种AI药物，不要混为一谈 行业宣传中，大量项目都贴上“AI制药”标签，但本质上是两条完全不同的研发路径，很多机构、媒体有意无意将二者混淆，制造叙事泡沫。 ✅ ① AI全链路原研：AI完整发现靶点 + AI生成全新分子 从疾病多组学数据中，由AI挖掘出过去未被人类充分认知的全新靶点；再通过生成式AI设计出自然界不存在的全新化学分子，经过生物验证后推进临床。 核心价值：真正的First‑in‑class源头创新，有望创造全新治疗标准；研发前期周期大幅压缩，但依旧要完整走完全部临床考验。 ✅ ② AI辅助研发 / AI老药重定位：传统已知分子，AI仅作为工具 分子本身是已存在、已被报道甚至已经上市的化合物；AI只负责文献挖掘、表型筛选，为老分子寻找新适应症，分子骨架并非AI从头创造。 核心价值：风险更低、前期投入少，适合快速推进II期；但靶点、分子本体并非AI原创，创新高度和专利壁垒和全链路原研不在同一维度。 现实行业乱象：不少把“AI辅助分析、老药重定位”包装成全链路AI源头创新，抬高估值，制造赛道繁荣假象。区分二者，是看懂AI制药的第一课。 03 管线盘点：走到II期的AI药物，哪些是真创新，哪些是工具赋能 放眼全球肿瘤、纤维化领域，已经有多条管线迈入II期临床，拆开标签，真相各不相同。 1、Rentosertib（英矽智能）｜AI全链路原研 由PandaOmics AI平台挖掘全新靶点TNIK，Chemistry42生成式AI完成全新小分子设计，用于特发性肺纤维化。IIa期临床数据证实可以改善患者肺功能，2026年7月正式启动III期临床。 这是目前全球最具代表性的AI完整靶点发现+全新分子生成的临床管线，它的III期结果，将直接定义生成式AI制药的天花板。 2、Recursion REC‑4881｜AI表型筛选驱动，肿瘤前病变II期完成 Recursion依托AI表型筛选平台，针对家族性腺瘤息肉开展临床试验，II期已经完成，披露息肉缩小临床信号。 属于AI表型发现路径，AI在表型层面发现治疗机会，推进肿瘤相关适应症，是海外AI制药代表性临床资产。 3、BXCL701（BioXcel Therapeutics）｜AI老药重定位（非AI从头设计分子） AI挖掘海量文献与生物数据，挖掘已有分子的新用途，联合PD‑1抑制剂用于去势抵抗前列腺癌，开展II期临床。 ⚠️重点区分：分子本身不是AI生成全新结构，属于典型老药重定位模式，AI是挖掘工具，并非全链路源头创新。 还有一批I/II期无缝试验管线，例如LP‑184，AI辅助分子优化，针对晚期实体瘤。这类项目AI用于分子改造、属性优化，但靶点本身是人类已知靶点，属于AI辅助改良，不等同于全链路AI原研。 小结：真正做到“AI发现全新靶点+AI生成全新分子”并走到II期、III期的管线，放眼全球依旧屈指可数；大量“AI药物”，本质是AI工具赋能老分子。 04 未来12个月：AI制药迎来行业第一次大规模“验真” 接下来12个月，将是AI制药产业历史上数据读出最密集的窗口期，会发生几件足以重塑赛道格局的大事。 第一，多条标志性AI管线II/III期关键数据陆续揭盲。Rentosertib、REC‑4881等标杆项目的临床结果，会成为整个赛道的“风向标”。 • 如果读出稳健、具备统计学意义的临床获益，会极大提振资本信心，全链路AI原研模式会迎来红利； • 一旦出现临床不及预期，整个赛道估值会遭遇集体回调，AI神话会被快速戳破。 第二，资本会出现剧烈分化。 单纯靠AI平台故事、没有临床管线的工具公司融资难度进一步加大；资金会向真正拿到人体临床阳性信号的AI制药资产集中。只会做CADD、分子画图，没有临床管线验证的企业，估值将持续承压。 第三，市场会完成认知纠偏。投资者、药企、监管机构会越来越熟练区分：什么是AI全链路源头创新，什么只是AI辅助工具/老药重定位。二者的估值、专利壁垒、全球商业化潜力，会被重新定价，不再混为一谈。 AI可以缩短研发里程，但无法跳过临床这道生死关。真正的AI制药时代，不是论文与PPT，是病床前的临床应答。 05 给Biotech的启示：不要为AI而AI，AI是放大器，不是捷径 热潮之下，国内创新药企应当理性看待AI制药，避开三大陷阱。 陷阱一：把AI当成营销包装。 不要为了讲故事强行贴AI标签。如果只是用AI做ADMET预测、分子优化，实事求是定位为AI辅助研发，不要包装成全链路AI源头创新。泡沫退去之后，虚假叙事会反噬企业信用。 陷阱二：迷信AI可以绕开新药研发的残酷规律。 AI可以缩短靶点发现、分子生成周期，但不能消除临床失败风险。无论分子由AI画出还是化学家合成，90%临床失败的行业铁律依旧生效。AI是效率放大器，不是规避风险的护身符。 陷阱三：盲目all in AI，忽略生物学底层验证。 AI输出靶点和分子假说，必须经过严谨湿实验验证。脱离生物学验证的AI输出，只是纸上的数字。 如何辨别伪AI制药项目？三个判断标尺： 1. 靶点：是AI全新挖掘的未被验证靶点，还是文献中已经被大量报道的已知靶点？ 2. 分子：候选分子骨架是否为AI从头生成，还是已经公开的老药、老化合物？ 3. 证据：是否公开可溯源的人体临床数据，而不是只放临床前细胞、动物实验结果。 06 写在最后 AI制药走到今天，已经跨过“能不能做”的概念验证阶段，来到“到底有没有效”的价值验证阶段。 我们不必否定AI巨大的产业价值：它确实压缩药物早期研发周期，拓展人类寻找新药的边界；但也不能神化AI，临床才是所有新药的终极考场。 未来12个月，会有一批AI管线绽放光芒，也会有一批被市场证伪。潮水退去，哪些是真正的技术革命，哪些只是热闹的叙事泡沫，答案，会写在临床数据之中。 你如何看待AI制药接下来12个月的临床大考？欢迎留言交流。

制药行业的未来：人工智能在药物发现与研发中的应用 全文详细总结 该文献是 2025 年发表于Journal of Pharmaceutical Analysis的综述论文，由中国医科大学付晨、陈秋辰撰写，系统梳理人工智能（AI）在新药研发全链条的应用、发展历程、核心技术体系、落地案例、行业现存瓶颈与未来发展路径，是覆盖靶点挖掘、分子设计、虚拟筛选、临床开发全流程的综合性 AI 制药综述。 一、基础信息与摘要核心 1. 文章基础背景 •研究单位：中国医科大学药学院药理学系、辽宁省分子靶向抗肿瘤药物开发重点实验室 •资助：国家自然科学基金、辽宁省教育厅科研项目；无利益冲突声明 2. 摘要核心结论 AI 通过融合海量生物数据、高性能算力与机器学习算法，彻底重构传统药物研发模式，全面提升新药研发效率、预测准确度与临床成功率，大幅缩短研发周期、削减巨额研发成本；深度学习（DL）、机器学习（ML）已落地靶点验证、全新小分子生成、ADMET 预测、临床试验优化、老药重定位等全环节。现阶段行业局限：数据孤岛、算法知识产权体系缺失、湿实验与计算模拟（干实验）融合不足；目前暂无美国 FDA 批准的完全 AI 原创新药，但全球数十家企业的 AI 研发管线已进入 I/II 期临床。长期来看，解决现有壁垒后 AI 将深度重塑全球制药产业。 二、引言：AI 与制药行业融合的时代背景 1.AI 整体发展里程碑AI 历经 60 年从理论走向工业化，覆盖制造、农业、医疗、金融；2016 年 AlphaGo 击败李世石引发全民关注；2024 年诺贝尔物理学奖授予人工神经网络奠基者 Hopfield、Hinton，诺贝尔化学奖表彰 AI 蛋白质设计技术，证明 AI 在生命科学领域的颠覆性价值，可定制疫苗蛋白、降解污染物人工酶、抗癌分子组装体。 2.传统药物研发固有缺陷传统体外 / 体内高通量筛选用于评估化合物 ADMET（吸收、分布、代谢、排泄、毒性），存在周期长、成本高、动物伦理争议三大短板，催生计算机虚拟预测（in silico）技术。 3.AI 制药产业拐点（2018 年）2018 年后 AI 制药从概念验证转向工业化落地，多家企业实现临床管线推进；但 AI 模型存在致命缺陷：训练集与测试集数据重叠、数据集自带偏见，导致模型纸面准确率高，真实新药预测泛化能力极差。 三、AI 药物研发发展历史（对应图 1 时间线） 论文以时间轴划分 AI 制药发展五大阶段，配套算力、算法、数据三大维度变化： 1.1990s：基础理论建设期仅 CPU 算力，神经网络理论诞生；ADMET 体外筛选普及，但实验局限性凸显，虚拟预测思路初步提出。 2.2012：GPU 算力革命GPU 算力相比 CPU 提升 10 万倍，深度学习技术落地分子模拟，各类 ADMET 在线预测工具批量开发。 3.2015：深度神经网络理论成熟神经网络、蛋白结构预测算法迭代，反向分子设计理论成型。 4.2018–2020：产业化落地期AI 制药企业集中成立，大量研发管线布局；数据规模达到 0.4–1.1TB；AlphaFold2 突破蛋白质结构预测难题。 5.2021 至今：行业协同与技术爆发期行业数据共享合作兴起；AlphaFold3 可预测 98.5% 人类蛋白质三维结构，补足靶点结构数据库短板；多款 AI 原创小分子进入 IIa 期临床。 代表性落地案例 1.Healx：AI 挖掘老药 HLX-0201 用于脆性 X 综合征，仅 18 个月推进至 II 期临床； 2.Deep Genomics：18 个月完成威尔逊病致病靶点筛选与寡核苷酸候选分子设计； 3.Insilico Medicine：基于 GAN 生成对抗网络，21 天完成数据建模、全新 DDR1 激酶抑制剂分子设计； 4.2024 InSys：全 AI 设计特发性肺纤维化（IPF）小分子进入 IIa 期临床试验。 四、AI 制药核心体系：三大基础要素 + AI/ML/DL 层级关系（图 2） 4.1 AI 制药三大底层支柱 1.数据：行业核心资产，来源包含公开生物数据库、药企合作研发数据、企业内部实验数据、文献 / 专利文本挖掘清洗数据集；数据质量直接决定模型预测能力。 2.算力：GPU 云计算是深度学习训练核心支撑，大幅降低海量分子、蛋白数据的计算成本。 3.算法：不同任务匹配差异化模型，是 AI 药企核心技术壁垒。 4.2 AI、机器学习、深度学习的嵌套层级 1.AI（最大范畴）：所有模拟人类感知、推理、预测的计算机系统，包含计算机视觉、自然语言处理（NLP）。 2.机器学习（ML，AI 子集）：通过数据自动学习规律，分为监督 / 无监督 / 半监督 / 强化学习；经典算法含回归、决策树、K 近邻、随机森林、支持向量机。 3.深度学习（DL，ML 子集）：多层深度神经网络（DNN），无需人工提取分子特征，实现端到端预测；细分主流模型及制药用途： 深度学习模型 制药核心应用场景 CNN 卷积神经网络 分子 2D 结构图、蛋白空间图像处理、分子对接打分 RNN 循环神经网络 SMILES 分子序列、长生化序列特征提取 GAN 生成对抗网络 全新化学骨架分子从头生成 GNN 图神经网络 以原子为节点、化学键为边建模，ADMET、靶点亲和力预测 Transformer 多步化学反应、长分子序列逆合成预测 五、AI 在药物研发全流程完整应用（图 3 全研发链路框架） 传统新药研发痛点：完整周期 10–17 年，单款新药研发成本 1 亿–20 亿美元，I 期临床药物最终上市成功率仅 5%；2022 年测算，深度布局 AI 可使制药行业投资回报率提升 45% 以上。AI 覆盖靶点挖掘→小分子生成→虚拟筛选→ADMET 成药性预测→临床试验开发完整链条。 5.1 药物分子表征（AI 建模输入基础） 分子编码是所有 AI 药物模型的前置步骤，论文对比三类主流表征方案优劣： 1.SMILES 线性字符串：将分子转化为文本序列，适配序列到序列（seq2seq）逆合成预测，可通过变换原子顺序实现数据增强； 2.分子指纹（MFP）：子结构指纹、哈希指纹（ECFP/Morgan）、药效团指纹，广泛用于 QSAR 活性预测、分子相似性筛选；缺陷：依赖人工定义化学特征，丢失三维结构信息； 3.GNN 图自动表征：无需人工指纹，直接解析原子、化学键拓扑结构，代表模型 Neural FP、Attentive FP，自动挖掘分子活性、毒性特征，预测精度显著优于传统指纹方法。 5.2 靶点发现与验证 靶点失败是临床管线重大损耗来源（如辉瑞、罗氏 CET 降脂靶点全线临床失败），AI 提供两条成熟靶点挖掘路线： 1.系统生物学多组学 AI（靶点发现）贝叶斯 AI 整合基因组、蛋白组、代谢组与临床患者数据，构建疾病因果网络；生物医药知识图谱（Benevolent JECS、MindRank PharmKG39）挖掘药物 - 蛋白 - 疾病隐藏关联；Insilico iPANDA 通路分析平台对比纤维化 / 健康患者转录组，一次性筛选出 20 余个 IPF 全新治疗靶点。 2.基于蛋白结构的反向对接（靶点验证）传统靶点数据库 PDTD 仅收录 1100 个蛋白三维结构，人类仅 11% 蛋白拥有小分子探针；AlphaFold3 补齐全人类蛋白结构库，大幅拓展反向对接适用范围；可用于新靶点发现、药物脱靶毒性预测、老药新适应症挖掘；弥补冷冻电镜、X 射线晶体学设备造价数千万、解析周期数月的成本缺陷。 5.3 小分子从头生成与逆合成路线规划 理论小分子化学空间高达 10^60–10^100，传统筛选仅能覆盖极小范围，AI 生成技术实现高效全新骨架挖掘： 1.分子生成模型：GAN、Transformer 以 SMILES / 分子图为输入，定向生成具备指定活性、成药性的全新分子； 2.计算机辅助逆合成（CASP） ￮模板法（Synthia 软件）：人工整理 5 万条化学反应规则，路线稳定，但无法覆盖新型反应； ￮无模板 seq2seq 模型：将化学反应视为 “化学语言翻译”，无需专家规则，泛化性更强；2024 研究证实 AI 规划合成路线步骤更少、产率高于专利原有工艺。 5.4 小分子虚拟筛选（VS）与 ADMET 成药性预测 虚拟筛选分为基于蛋白结构（SBVS）、基于配体（LBVS）两大体系： 1.SBVS（分子对接）传统力场、经验打分函数假阳性 / 假阴性率高；CNN 深度学习打分函数自动提取蛋白 - 配体三维相互作用特征，大幅提升对接筛选准确度； 2.LBVS（配体筛选）QSAR、3D 药效团、分子相似性匹配结合多任务 DNN/GNN，可一次性筛选上亿化合物库，代表成果：深度学习发现全新抗生素 halicin； 3.ADMET 预测（降低临床失败核心工具）临床药物失败首要诱因是药代缺陷、毒性风险；GNN、DNN 模型预测精度全面超越传统指纹机器学习；主流工具：ADMETlab3.0、SwissADME、GastroPlus；可提前评估口服吸收、代谢酶结合、hERG 心脏毒性、血脑屏障穿透，早期淘汰劣质候选，节约数十亿临床投入。 5.5 临床试验全流程优化（研发成本最高环节） 1.临床结局与毒性提前预测ProCTOR 随机森林模型区分因毒性临床失败与获批药物；iPANDA 转录组深度学习可预测 46 类药物临床副作用；虚拟患者（ISCT）构建个体化生理模型，减少临床试验入组人数、降低研发损耗； 2.试验设计与患者管理NLP 解析电子病历、临床文献，自动匹配符合入组标准患者，解决招募慢难题；AI 图像识别服药监控平台 AiCure 将精神分裂患者服药依从率从 50% 提升至 90%；多组学数据分层患者，筛选免疫治疗获益亚群（如头颈癌 CD8+T 细胞高浸润人群）； 3.药物重定位（老药新用，低成本捷径）AI 知识图谱挖掘药物跨疾病治疗潜力，跳过 I 期安全性试验，直接推进 II/III 期；经典案例：西地那非、巴瑞替尼（类风湿关节炎重定位新冠治疗）。 配套表格补充（Table 1） 汇总全球 43 家 AI 药企临床管线，覆盖 Recursion、Insilico、BenevolentAI 等企业，适应症包含肿瘤、特发性肺纤维化、神经遗传病、自身免疫病，2023–2025 年大量管线进入 II 期临床。 六、AI 制药行业五大核心挑战（对应图 4 分层框架） 论文将行业瓶颈分为五层，从底层数据到顶层商业模式依次梳理： 1.数据分发与数据孤岛药企私有实验数据高度保密，数据割裂形成“数据烟囱”；小样本训练导致模型泛化能力弱、数据偏见严重；联邦学习为最优解决方案：横向 / 纵向联邦可在不共享原始数据前提下多方联合训练，兼顾数据隐私与模型精度，落地难度低于去中心化 DAO 组织。 2.数据共享机制缺失缺乏统一生物医药数据标准，企业间数据格式、实验体系不兼容；联邦学习联盟需建立标准化数据规范与利益分配机制。 3.算法知识产权保护空白AI 模型、深度学习算法的专利界定、保护体系不完善，技术壁垒易被复制；可解释 AI（XAI）专利披露要求提升算法透明度，一定程度缓解知识产权纠纷。 4.商业模式矛盾纯 AI CRO 外包服务价值低于药企自研管线；下游药企难以量化评估算法质量，付费意愿低；理想模式为企业同时布局算法开发 + 自有药物管线，打通干湿实验闭环。 5.知识库与干湿实验融合断层算法工程师与药理、有机合成生物学家知识割裂；AI 预测结果难以直接指导湿实验迭代；企业必须同时具备生命科学、计算算法复合研发能力。 衍生通用行业难题 1.模型“黑箱” 问题：深度学习无法解释分子作用机制，监管机构审批认可度低；可解释 AI（XAI，如 ChemXGNN）可视化分子关键作用基团成为解决方向； 2.数据偏见：数据集疾病、分子样本分布不均，模型对小众疾病预测精度大幅下降； 3.算力与能耗门槛：大模型训练需要海量 GPU 资源，中小研发机构难以承担； 4.伦理法规风险：患者医疗隐私泄露、AI 专利归属模糊、临床试验算法筛选人群不公平。 七、行业突破路径与未来发展方向 1.数据体系升级规模化落地联邦学习，统一生物医药数据标准；持续迭代 ADMET、靶点预测公共平台（ADMETlab3.0），扩充均衡、无偏见的公开数据集； 2.算法技术革新可解释 XAI 深度嵌入分子建模流程；图神经网络（GNN）、生物医药大语言模型（LLM）全面覆盖靶点挖掘、分子设计、临床方案撰写；量子计算、边缘计算降低模型训练能耗与算力门槛； 3.产学研技术融合构建“AI 计算模拟 - 湿实验验证 - 数据回流优化模型” 闭环；融合合成生物学、实验室自动化设备；证实人机协同研发效果优于纯 AI 或纯人工； 4.产业与监管协同药企、AI 科创企业、药监常态化合作，出台 AI 药物审批标准；完善算法、AI 分子专利法律法规；短期聚焦专用窄 AI，通用人工智能 AGI 为长期远景； 5.前沿赛道拓展AI 蛋白质从头设计（2024 诺贝尔化学奖方向）、AlphaFold 辅助靶点验证、多模态生物医药大模型、个性化联邦学习精准药物开发。 八、全文结论 1.AI 驱动制药是不可逆转的行业数字化趋势，但产业仍处于发展中期，暂无 FDA 完全批准的 AI 原创新药； 2.当前核心瓶颈集中在数据孤岛、模型不可解释、知识产权缺失、干湿实验融合不足四大维度； 3.行业正向循环正在形成：大规模高质量数据→高精度 AI 模型→优质临床候选分子→新增实验数据，持续迭代提升研发能力； 4.长期价值：AI 可将新药研发周期缩短数年、削减数十亿研发投入，显著提升新药临床成功率，最终实现精准治疗、改善患者预后； 5.行业发展前提：搭建安全的数据共享体系、普及可解释算法、配套完整伦理与法律框架，产业链多方协同突破现有技术壁垒。 补充配套图表功能总结 1.图 1：AI 制药发展时间轴，对比算力、数据、算法三要素数十年演进； 2.图 2：AI/ML/DL 层级韦恩图，梳理各类深度学习模型适配药物研发任务； 3.图 3：AI 新药研发全流程框架，覆盖靶点识别、分子生成、虚拟筛选、临床预测完整链路； 4.图 4：AI 制药五大挑战分层示意图，从底层数据到顶层商业模式系统拆解行业痛点。 人工智能制药可视化图表与临床药物概览 一、论文 4 张配图 完整中文释义 图 1 人工智能制药发展概览图 坐标轴与维度 •横轴：时间；纵轴：发展趋势（向上代表发展水平提升） •三条变化曲线：算力运算能力、数据体量、算法水平 分阶段发展节点（从左至右） 1.1990 年代：基础理论突破仅 CPU 基础算力，神经网络理论诞生；ADMET 体外筛选起步，虚拟预测思路萌芽，算力、数据、算法均处于低位。 2.2012 年：深度学习落地实践算力实现飞跃：CPU 升级为 GPU，运算性能提升 10 万倍；深度学习正式用于分子模拟，各类 ADMET 在线预测工具批量开发。 3.2015 年：先进神经网络理论成型深度神经网络算法体系成熟，蛋白结构预测、反向分子设计理论快速迭代。 4.2018–2020：AI 药物研发规模化应用AI 制药企业集中涌现，行业落地项目爆发；数据规模达到 0.4–1.1 TB；AlphaFold2 攻克蛋白结构预测难题；2024 年诺贝尔奖佐证 AI 生物领域价值。 5.2021 年至今：行业繁荣协同阶段数据体量持续暴涨，企业间数据共享、产学研合作普及；AlphaFold3 问世，多款全 AI 设计药物进入 IIa 期临床，算力、算法、数据同步高速增长。 中心图示 AI 赋能药物研发一体化流程示意图，整合数据、模型、分子、临床全环节。 图 2 人工智能、机器学习、深度学习层级关系图 层级嵌套关系（由大到小） 1.最外层大圆：人工智能（AI）包含计算机视觉、自然语言处理等所有类人智能技术。 2.中层环形：机器学习（ML）AI 的子集，分为两大板块： ￮学习场景分类：监督学习、回归、分类、无监督学习、聚类、降维、密度估计、自监督、对比、时序、半监督、强化学习； ￮各类经典机器学习算法（六边形模块）：回归算法、决策树 CART、贝叶斯算法、聚类 (K-means)、正则化、核方法 (KNN/RBF)、实例算法、集成算法、降维算法 (PCA/LDA)。 3.内层深色区域：深度学习（DL）机器学习的子集，核心模块为深度神经网络 DNN；DNN 细分主流架构：前馈神经网络 FNN、卷积神经网络 CNN、循环神经网络 RNN、图神经网络 GNN、Transformer。 逻辑箭头 机器学习、深度学习分别独立指向对应算法分类模块，清晰区分传统机器学习与深度神经网络技术谱系。 图 3 AI 赋能制药全流程框架图 整体分为三大连续研发模块，完整覆盖新药研发全链条： 模块 1：靶点识别管线（疾病 + 衰老研究） 输入组学、生物标志物数据，通过深度学习通路挖掘、疾病靶点 NLP 打分、集成打分模型，输出疾病相关靶点、通路、调控机制。 模块 2：全新小分子先导化合物生成（核心 AI 设计环节） 1.输入靶点信息，开展小分子挖掘； 2.多类深度学习模型并行：转录组 / 通路深度学习、ADMET 成药性建模、通路激活模型； 3.生成对抗网络 (GAN) 自动生成全新分子骨架； 4.集成打分模型筛选优质先导化合物； 5.下游配套：文献 / 专利分子库、分子设计强化学习、ADMET / 药代动力学打分、体外 + 体内实验验证、专利申报。 模块 3 临床试验结果预测 1.输入分子化学结构、靶点信息，预测药物不良反应、临床文献风险； 2.输出临床分期评分（I 期→II 期→III 期→获批 / 失败）； 3.对比两类结局：III 期临床失败管线、成功推进上市管线。 图 4 AI 制药五大应用挑战分层示意图 纵向分层（由底层基础到顶层产业） 1.底层：知识库依托自然语言处理 (NLP) 层、生物知识图谱、生物神经网络数据库搭建行业知识库； 2.第二层：商业模式AI 驱动研发商业模式框架：大数据应用、算法落地、药物研发产出；涵盖研究战略、技术、财务 KPI、IT 体系； 3.第三层：算法知识产权保护知识产权、专利、商业秘密、法律保护体系；核心疑问：AI 技术迭代速度快，算法专利保护周期是否充足？ 4.第四层：数据共享云端数据共享平台、多方分布式数据联盟； 5.顶层：数据分布数据质控、多机构异构数据区分、AI 数据平台建设； 左侧总标题：人工智能在药物研发领域的全部应用挑战 二、表 1 进入临床阶段的 AI 研发药物 完整中文翻译 序号 企业名称 管线代号 适应症 临床阶段 临床试验编号 更新年份 参考文献 1 Recursion REC4881 家族性腺瘤性息肉病 I 期 NCT05552755 2025 [24] 2 Recursion REC2282 2 型神经纤维瘤病 II/III 期 NCT05130866 2024 [25] 3 Recursion REC994 脑海绵状血管畸形 II 期 NCT05085561 2024 [26] 4 Lantern LP100 转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC） II 期 NCT03643107 2025 [27] 5 Lantern LP300 肺腺癌 II 期 NCT05456256 2025 [28] 6 Lantern LP184 实体瘤 I 期 NCT05933265 2025 [29] 7 Relay RLY1971 SHP2 靶点相关肿瘤 I 期 NCT04252339 2023 [30] 8 Relay RLY4008 FGFR2 突变肿瘤 I 期 NCT04526106 2025 [31] 9 Relay RLY2608 PI3Kα 突变肿瘤 I 期 NCT05216432 2025 [32] 10 Accutar Biotechnology（开拓生物） AC682 乳腺癌 试验终止 NCT05489679 2024 [33] 11 开拓生物 AC176 转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC） I 期 NCT05241613 2025 [34] 12 Berg Health BPM31510 胶质母细胞瘤 II 期 NCT04752813 2025 [35] 13 Berg Health BPM31543 化疗诱导脱发 I 期 NCT01588522 2017 [36] 14 AI Therapeutics LAM-001 闭塞性细支气管炎综合征（BOS）、肺结节病 II 期 NCT05798923 2024 [37] 15 AI Therapeutics LAM-002A 肌萎缩侧索硬化症（ALS） II 期 NCT05163886 2024 [38] 16 Benevolent AI BEN-2293 特应性皮炎 II 期 NCT04737304 2023 [39] 17 BioXcel Therapeutics BXCL501 急性躁动症 II 期 NCT05276830 2023 [40] 18 BioXcel Therapeutics BXCL701 转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC） II 期 NCT03910660 2023 [41] 19 Exscientia EXS21546 各类肿瘤 I 期 NCT04727138 2022 [42] 20 Evaxion Biotech EXV-01 转移性黑色素瘤 II 期 NCT05309421 2023 [43] 21 Evaxion Biotech EXV-02 黑色素瘤辅助治疗 I/II 期 NCT04455503 2024 [44] 22 Pharos Ibio PHI-101-001 急性髓系白血病（AML） I 期 NCT04842370 2021 [45] 23 Pharos Ibio PHI-101-002 铂耐药卵巢癌 I 期 NCT04678102 2023 [46] 24 SOM Biotech SOM0226 家族性淀粉样多发性神经病变 II 期 NCT02191826 2016 [47] 25 SOM Biotech SOM3355 亨廷顿舞蹈症 II 期 NCT05475483 2024 [48] 26 SOM Biotech SOM0061 新冠病毒感染（COVID-19） II 期 无编号 2024 [49] 27 Neumora BTRX-335140 重度抑郁症、快感缺失 II 期 NCT04221230 2023 [50] 28 Xbiome XBI-302 急性移植物抗宿主病 I 期 NCT05352269 2022 [51] 29 Erasca ERAS-007 转移性结直肠癌 I/II 期 NCT05039177 2024 [52] 30 Erasca ERAS-601 晚期 / 转移性实体瘤 II 期 NCT04866134 2024 [53] 31 Nimbus Therapeutics NDI-034858 银屑病关节炎 II 期 NCT05153148 2024 [54] 32 Nimbus Therapeutics NDI 1150-101 实体瘤 I/II 期 NCT05128487 2024 [55] 33 Landos Biopharma BT-11 克罗恩病 II 期 NCT03870334 2023 [56] 34 Landos Biopharma NX-13 溃疡性结肠炎 I 期 NCT04862741 2023 [57] 35 C4X discovery INDV-2000 食欲素 1 相关疾病 I 期 NCT05694533 2024 [58] 36 Oncocross OC514 肌肉减少症 I 期 NCT05264038 2023 [59] 37 Pharnext PXT3003 腓骨肌萎缩症 1A 型（CMT1A） II 期 NCT05092841 2025 [60] 38 Healx HLX-0201 脆性 X 综合征 II 期 NCT04823052 2022 [61] 39 AbCellera LY-CoV555 新冠病毒感染（COVID-19） 试验完成 NCT05780268 2023 [62] 40 Insilico Medicine INS018-055 特发性肺纤维化（IPF） I 期 NCT05154240 2023 [63] 41 Schrodinger SGR-1505 特发性肺纤维化（IPF） I 期 NCT05544019 2024 [64] 专业缩写注释 1.mCRPC：转移性去势抵抗性前列腺癌 2.SHP2：含 SH2 结构域蛋白酪氨酸磷酸酶 2 3.FGFR2：成纤维细胞生长因子受体 2 4.PI3Kα：磷脂酰肌醇 3 激酶 α 5.BOS：闭塞性细支气管炎综合征 6.COVID-19：新型冠状病毒肺炎 7.CMT1A：腓骨肌萎缩症 1A 型 8.IPF：特发性肺纤维化 9.AML：急性髓系白血病 10.ALS：肌萎缩侧索硬化症 生物智能：在生物先进产业场景中构建“状态感知-实时认知-自主决策-精准执行-学习提升”的生物科学智能（NeuroAI）；实现生物产业转型升级、DT驱动业务、价值创新创造的产业互联生态链。 生物产业+物理AI=生物智能 产业智能官：NeuroAI 加入知识星球“生物智能研究院”：自动化生物铸造厂OT技术（自动化+机器人+工艺+精益）和新一代IT技术（云计算+物联网+区块链+大数据+人工智能）深度融合，在场景中构建“状态感知-实时认知-自主决策-精准执行-学习提升”的生物科学智能（NeuroAI）；实现产业转型升级、DT驱动业务、价值创新创造的产业互联生态链。 生物科学智能作为第四次工业革命的核心驱动力，将进一步释放历次科技革命和产业变革积蓄的巨大能量，并创造新的强大引擎；重构设计、生产、供应链和服务等经济活动各环节，形成从宏观到微观各领域的智能化新需求，催生新技术、新产品、新产业、新业态和新模式；引发经济结构重大变革，深刻改变人类生产生活方式和思维模式，实现社会生产力的整体跃升。 产业智能化技术分支用来的今天，从业者必须了解如何将生物科学智能（NeuroAI）全面渗入整个公司、产品、业务等商业场景中，利用生物科学智能（NeuroAI）形成数字化、网络化和智能化力量，实现行业的重新布局、企业的重新构建和焕然新生。 版权声明：产业智能官（ID：NeuroAI）发表的文章，除非确实无法确认，我们都会注明作者和来源，涉权请联系协商解决，联系、投稿邮箱：wolongzy@qq.com