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▎药明康德内容团队编辑 自2019年中国国家药监局（NMPA）《突破性治疗药物工作程序》实施以来，每年都有不少在研新药进入这一“突破性”药物名单，并不断为各类严重疾病患者带来效果或安全性更好的治疗选择。本文将根据NMPA药品审评中心（CDE）的突破性治疗品种公示信息以及这些药物的NDA申报/优先审评记录，盘点12款有望在未来5个月（2024年下半年）于中国获批上市的“突破性”新药，看看这些潜在突破性疗法有望造福哪些疾病患者。（本文为不完全统计，仅盘点有望首次获批的新药，不含新适应症） 图片来源：123RF 传奇生物：西达基奥仑赛（LCAR-B38M CAR-T细胞自体回输制剂） 作用机制：BCMA靶向CAR-T细胞疗法 适应症：复发或难治性多发性骨髓瘤 西达基奥仑赛是强生（Johnson & Johnson）和传奇生物合作开发的一款靶向BCMA的CAR-T疗法。2020年8月，该产品被CDE纳入突破性治疗品种，单药治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者，患者既往接受过至少三线治疗，其中包括至少一种蛋白酶体抑制剂和至少一种免疫调节剂。2023年1月，该产品在中国针对复发或难治性多发性骨髓瘤的上市申请被纳入优先审评。此前这款产品已获得美国FDA批准上市。 根据传奇生物2023年4月披露的数据，西达基奥仑赛CARTITUDE-4研究首个3期结果显示，其可将患者疾病进展/死亡风险降低74%。而在中国进行的LEGEND-2研究≥5年的随访中，中位总生存期为55.8个月，18%的R/R MM患者已无病症，这增加了经多次既往治疗的患者群体治愈的可能性。 恒瑞医药：艾玛昔替尼片（SHR0302） 作用机制：JAK1抑制剂 适应症：自身免疫性疾病（特应性皮炎） 艾玛昔替尼片（ivarmacitinib tablet）是一种口服高选择性的JAK1抑制剂。研究显示，JAK1抑制剂通过调节多种与特应性皮炎病理相关的细胞因子来控制病情。该产品依据在特应性皮炎人群中积极的2期研究结果，曾被CDE纳入突破性治疗品种。2023年6月，艾玛昔替尼片在中国递交首个针对特应性皮炎的上市申请，并于其后再次递交2次新适应症，用于青少年特应性皮炎，以及类风湿性关节炎的治疗。 2024年3月，艾玛昔替尼治疗中重度特应性皮炎的3期研究结果披露：中重度AD患者使用艾玛昔替尼治疗16周，皮损与瘙痒症状均得到显著改善，52周长期随访证实，药物疗效长期持续，且整体安全性良好。2018年1月，恒瑞医药以最高2.23亿美元总金额将艾玛昔替尼在美国、欧盟和日本的独家权益许可给Arcutis公司。 强生：JNJ-61186372注射液（amivantamab，埃万妥单抗注射液） 作用机制：靶向EGFR和MET的双特异性抗体 适应症：非小细胞肺癌 Amivantamab是强生公司开发的一款靶向EGFR和MET的双特异性抗体。它不但能够阻断配体与EGFR和MET的结合，促进受体降解，还可触发抗体依赖性细胞性细胞毒性。2020年9月，amivantamab被CDE纳入突破性治疗品种，治疗含铂双药化疗期间或之后进展，或对含铂化疗不耐受的EGFR20号外显子插入突变的转移性或手术不可切除的非小细胞肺癌患者。2023年以来，埃万妥单抗注射液已经在中国提交多项上市申请。Amivantamab用以治疗局部晚期或转移性EGFR突变NSCLC的多项临床研究已经取得了积极结果。 信达生物/劲方医药：福泽雷塞片 作用机制：KRAS G12C抑制剂 适应症：非小细胞肺癌、结直肠癌 福泽雷塞片（IBI351，GFH925片）是一款高效口服新分子实体化合物。信达生物已经与劲方医药达成全球独家授权协议，作为独家合作伙伴获得该产品在中国的开发和商业化权利。此前，福泽雷塞片曾先后两次被CDE纳入突破性治疗品种，分别用于治疗KRAS G12C突变型的晚期非小细胞肺癌患者、KRAS G12C突变型晚期结直肠癌患者。 2023年10月，福泽雷塞片上市申请被CDE受理并纳入优先审评，拟用于治疗KRAS G12C突变型的晚期非小细胞肺癌。公开资料显示，这也是中国首个递交上市申请的KRAS G12C抑制剂。根据劲方医药于今年6月公布的最新研究数据，福泽雷塞片联合西妥昔单抗一线治疗非小细胞肺癌的2期临床研究数据入选ASCO口头报告以及突破性研究摘要。结果显示客观缓解率（ORR）为81.8%、疾病控制率（DCR）为100%；多数可评估患者（27/33）达到肿瘤缓解，其中1例达到完全缓解，另外2例达到部分缓解的患者也观察到靶病灶缩小100%。 礼来：donanemab注射液 作用机制：β淀粉样蛋白抗体 适应症：早期阿尔茨海默病 Donanemab注射液是礼来公司（Eli Lilly and Company）开发的一款与β淀粉样蛋白亚型N3pG结合的单克隆抗体， 已经于今年7月获FDA批准治疗出现早期症状的阿尔茨海默病（AD）的成年人。在中国，Donanemab曾于2023年1月被CDE公示纳入突破性治疗品种，用于治疗早期症状性阿尔茨海默病，包括阿尔茨海默病所致的轻度认知障碍以及轻度阿尔茨海默病。 2023年11月，该产品的新药上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗早期阿尔茨海默病。根据礼来披露的临床数据，关键性3期研究显示，donanemab与安慰剂相比减缓了最高达35%认知和功能衰退，在18个月内降低了最高达39%的疾病进展风险；与研究开始时相比，每月一次30分钟的输液平均使淀粉样蛋白斑块减少了84%。 科伦博泰：芦康沙妥珠单抗 作用机制：靶向TROP2的ADC 适应症：三阴性乳腺癌等 芦康沙妥珠单抗（注射用SKB264）是由科伦博泰研发的一款靶向TROP2的ADC。该产品已经先后4次被CDE纳入突破性治疗品种，分别针对：局部晚期或转移性三阴乳腺癌（TNBC）、局部晚期或转移性EGFR突变非小细胞肺癌、局部晚期或转移性HR阳性/HER2阴性乳腺癌、PD-L1阴性三阴性乳腺癌。2023年11月，该药的上市申请被CDE纳入优先审评，用于既往至少接受过2种系统治疗（其中至少1种治疗针对晚期或转移性阶段）的不可切除的局部晚期或转移性三阴性乳腺癌（TNBC）成人患者。 康诺亚：CM310重组人源化单克隆抗体注射液（ 司普奇拜单抗 ） 作用机制：IL-4Rα靶向单抗 适应症：特应性皮炎 司普奇拜单抗是一款针对白介素4受体α亚基（IL-4Rα）的高效、人源化单克隆抗体。2022年6月，该产品用于治疗中重度特应性皮炎的研究被CDE纳入突破性治疗品种。2023年11月，该产品的上市申请被纳入优先审评，用于治疗外用药控制不佳或不适合外用药治疗的成人中重度特应性皮炎。此外，该产品针对季节性过敏性鼻炎，以及慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）的适应症也已递交上市申请。 泰诺麦博：TNM002注射液 作用机制：重组抗破伤风毒素天然全人源单抗 适应症：预防破伤风 TNM002注射液是泰诺麦博开发的重组抗破伤风毒素天然全人源单抗药物。该产品曾于2022年2月被CDE公示纳入突破性治疗品种，用于预防破伤风。2023年11月，TNM002的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于成人破伤风紧急预防。已有的临床数据显示，给药后体内抗破伤风抗体能快速达到较高的破伤风保护水平，并持续较长的保护时间。 益方生物/正大天晴：格舒瑞昔片 作用机制：KRAS G12C选择性抑制剂 适应症：非小细胞肺癌、结直肠癌、胰腺癌 格舒瑞昔（garsorasib，D-1553片）是益方生物研发的一款新型、高效的KRAS G12C选择性抑制剂。益方生物已经与正大天晴达成合作，授予后者在协议期限内对该产品在中国大陆地区进行独占性的开发、注册、生产和商业化。该产品曾先后3次被CDE纳入突破性治疗品种，分别针对：KRAS G12C突变非小细胞肺癌、KRAS G12C结直肠癌、KRAS G12C突变胰腺导管腺癌。 2023年12月，格舒瑞昔的上市申请被CDE纳入优先审评，适用于KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌的治疗。格舒瑞昔治疗KRAS G12C突变的非小细胞肺癌的早期临床结果结果显示，患者客观缓解率（ORR）为40.5%，疾病控制率（DCR）为91.9%，中位无进展生存期（mPFS）为8.2个月。 百济神州：注射用泽尼达妥单抗 作用机制：HER2双抗 适应症：HER2高表达的不可切除局部晚期或转移性胆道癌 泽尼达妥单抗（zanidatamab，ZW25）是一种HER2靶向双特异性抗体，可以同时结合两个非重叠的HER2表位。这款药物源自2018年百济神州与Zymeworks公司一项高达约4.3亿美元的授权合作，百济神州拥有它在亚洲（日本除外）、澳大利亚和新西兰的独家授权。2022年2月，该产品被CDE公示纳入突破性治疗品种，单药治疗既往接受系统化疗失败的HER2阳性的局部晚期不可切除或转移性胆道癌（BTC）。 2023年11月，泽尼达妥单抗治疗HER2高表达胆道癌患者的上市申请被CDE纳入优先审评。在一项针对该项适应症的全球2b期研究中，患者确认的客观缓解率（cORR）为41%，中位反应持续时间（DOR）为12.9个月；在33名应答者中，49%有持续应答，82%的DOR≥16周。 信达生物/葆元医药：他雷替尼胶囊 作用机制：新一代ROS1酪氨酸激酶抑制剂（TKI） 适应症：非小细胞肺癌 他雷替尼（AB-106）是一种新一代口服选择性ROS1抑制剂，信达生物与葆元医药（已被Nuvation Bio公司收购）共同负责该产品在大中华区的开发和商业化。此前该产品的两项适应症已经被CDE纳入突破性治疗品种，分别用于：携带ROS1融合基因且经ROS1-TKI治疗失败的非小细胞肺癌、携带ROS1融合基因且未经ROS1-TKI治疗的非小细胞肺癌。 目前，他雷替尼针对这两项适应症上市申请均已经被CDE纳入优先审评。根据此前公开新闻稿，在临床2期TRUST-I研究中，TKI初治患者和克唑替尼治疗失败的ROS1阳性NSCLC患者的客观缓解率（ORR）分别为91%和52%。此外，他雷替尼在可测量脑转移病灶的患者以及获得性耐药突变（包括G2032R）的患者中，也继续显示出强大的抗肿瘤活性。 恒瑞医药：法米替尼 作用机制：多靶点酪氨酸激酶抑制剂 适应症：宫颈癌、非小细胞肺癌 苹果酸法米替尼胶囊是恒瑞医药自主研发的小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂，对多种受体酪氨酸激酶有抑制活性，属于多靶点抗血管生成靶向药。该药曾两次被CDE纳入突破性治疗品种，适应症为联合卡瑞利珠单抗治疗经过一线级以上治疗失败的复发转移性宫颈癌、一线治疗肿瘤细胞PD-L1表达阳性（TPS≥1%）且不伴有EGFR/ALK基因异常的复发性或转移性非小细胞肺癌。 2023年12月，卡瑞利珠单抗联合法米替尼胶囊治疗既往经过含铂化疗失败的复发或转移性宫颈癌患者的新药上市申请获CDE受理。在关键性2期临床研究中，与卡瑞利珠单药相比，该联合疗法可显著提高患者的客观缓解率，ORR可达41%，且起效迅速、缓解持续时间长。 参考资料： [1]中国国家药监局药品审评中心官网 .From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/da6efd086c099b7fc949121166f0130c [2]各公司官网及公开资料 本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权及其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

▎药明康德内容团队报道公开资料显示，在刚刚过去的2023年，有超过80款新药在中国首次获批，为不同类型的患者带来了新的治疗选择。那么，展望2024年，又有哪些新药有望在中国获批上市、造福病患呢？本文将结合中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网优先审评公示信息，分享32款*有望于2024年在中国获批的新药，仅供读者参阅。（*注：本文仅分享部分已经被CDE正式纳入优先审评的新药，为不完全罗列，按CDE优先审评公示日期先后排序）图片来源：药明康德内容团队制作武田：注射用susoctocog alfa作用机制：重组抗血友病因子 适应症：获得性血友病A注射用susoctocog alfa是武田（Takeda）研发的一款重组抗血友病因子（猪序列），是重组DNA衍生的抗血友病因子，它可以替代人凝血因子Ⅷ发挥明显的止血作用。2022年6月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于获得性血友病A成人患者按需治疗和出血事件的控制。罗氏：珂罗利单抗注射液作用机制：新一代C5补体抑制剂适应症：阵发性睡眠性血红蛋白尿症珂罗利单抗注射液（crovalimab）是罗氏（Roche）研发的一种新一代C5补体抑制剂。2022年7月，珂罗利单抗的新药上市申请被CDE纳入优先审评，适用于成人和青少年阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者。科济药业：泽沃基奥仑赛注射液作用机制：靶向BCMA的CAR-T产品适应症：多发性骨髓瘤泽沃基奥仑赛注射液（CT053）是科济药业研发的一种全人源BCMA靶向自体CAR-T细胞候选产品。2022年10月，泽沃基奥仑赛注射液的上市申请被CDE纳入优先审评，适用于既往接受过至少一种免疫调节剂和蛋白酶体抑制剂治疗失败的复发或难治性多发性骨髓瘤成年患者。爱科百发：齐瑞索韦肠溶胶囊作用机制：RSV融合蛋白小分子抑制剂适应症：RSV感染齐瑞索韦是爱科百发研发的一种呼吸道合胞病毒（RSV）融合蛋白小分子抑制剂。2022年11月，齐瑞索韦的新药上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于由RSV引起的2岁及以下儿童呼吸道感染的治疗。传奇生物/强生：西达基奥仑赛注射液作用机制：BCMA靶向CAR-T疗法适应症：多发性骨髓瘤西达基奥仑赛（cilta-cel）是强生旗下强生创新制药（Johnson & Johnson Innovative Medicine）和传奇生物合作开发的一款靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T疗法。2023年1月，该产品的新药上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗既往接受过一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂治疗后复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。武田：注射用vonicog alfa作用机制：重组血管性血友病因子适应症：血管性血友病注射用vonicog alfa是武田研发的一款重组血管性血友病因子。2023年1月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应症为：用于诊断为血管性血友病的成人患者，包括按需治疗和出血事件的控制，以及围手术期出血管理。图片来源：123RF再鼎医药：注射用舒巴坦钠/注射用度洛巴坦钠组合包装作用机制：抗感染复方制剂适应症：鲍曼不动杆菌感染舒巴坦钠-度洛巴坦钠（SUL-DUR）是一款静脉输注型组合抗生素新药，由舒巴坦钠（一种静脉输注的β-内酰胺类抗生素）和度洛巴坦钠（一种新型广谱静脉输注的β-内酰胺酶抑制剂）组合而成。再鼎医药拥有在大中华区等多个国家和地区开发和商业化SUL-DUR的独家授权。2023年1月，CDE将SUL-DUR的新药上市申请纳入优先审评，拟用于治疗鲍曼不动杆菌（包括多重耐药和耐碳青霉烯类[CRAB]菌株）引起的感染。华东医药：注射用利纳西普（暂定）作用机制：IL-1抑制剂 适应症：冷吡啉相关周期性综合征（CAPS）注射用利纳西普是一款IL-1抑制剂，华东医药全资子公司中美华东拥有该产品在中国、韩国、澳大利亚、新西兰、印度等24个亚太国家和地区（不含日本）的独家许可，包括开发、注册及商业化权益。2023年1月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗成人和12岁及以上青少年CAPS，包括家族性寒冷型自身炎症综合征、Muckle-Wells综合征。卫材/渤健：仑卡奈单抗注射液作用机制：抗淀粉样蛋白原纤维抗体适应症：阿尔茨海默病仑卡奈单抗（lecanemab）是一款抗淀粉样蛋白（Aβ）原纤维抗体，其全球开发和监管提交由卫材（Eisai）主导，而产品则由卫材和渤健（Biogen）共同商业化和推广。2023年2月，该产品的新药上市申请被CDE纳入优先审评，拟定适应症为早期阿尔茨海默病（AD），即确认淀粉样蛋白病理的AD源性轻度认知功能障碍（MCI）和轻度AD痴呆。百时美施贵宝：玛伐凯泰（mavacamten）作用机制：心肌肌球蛋白抑制剂适应症：梗阻性肥厚型心肌病玛伐凯泰是百时美施贵宝研发的一款创新的口服选择性心肌肌球蛋白别构调节剂，靶向症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的潜在病理生理学。2023年2月，该产品的新药上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗有症状的oHCM成人患者。绿叶制药：注射用芦比替定作用机制：一种选择性的致癌基因转录抑制剂适应症：小细胞肺癌（SCLC）芦比替定是一种选择性的致癌基因转录抑制剂。该药最初由PharmaMar公司进行开发，绿叶制药拥有该药在中国的开发及商业化的独家权利。2023年3月，注射用芦比替定的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于以铂类为基础的化疗中或化疗后肿瘤进展的转移性SCLC成人患者的治疗。2023年12月，该药已在中国澳门地区获批上市。武田/大冢制药：泊那替尼片作用机制：Bcr-Abl抑制剂适应症：慢性髓性白血病、白血病等泊那替尼片（ponatinib）是一款第三代Bcr-Abl激酶抑制剂，由大冢制药（Otsuka）和武田共同开发。2023年4月，泊那替尼片的上市申请被CDE纳入优先审评，拟定适应症包括：1）对既往用药耐药或不耐受的慢性髓性白血病（CML）；2）复发或难治性费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）；3）T315I阳性CML或T315I阳性Ph+ALL。图片来源：123RF正大天晴：TQ-B3525片作用机制：PI3Kδ/α 双重抑制剂适应症：滤泡性淋巴瘤TQ-B3525是正大天晴开发的一款高选择性的新型磷脂酰肌醇3-激酶δ/α（PI3Kδ/α）双重抑制剂。2023年5月，CDE将TQ-B3525片的上市申请纳入优先审评，拟用于治疗既往接受过至少两种系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤患者。再鼎医药/百时美施贵宝：瑞普替尼胶囊作用机制：ROS1/NTRK靶向抑制剂适应症：非小细胞肺癌瑞普替尼（TPX-0005）是百时美施贵宝公司研发的一款ROS1和NTRK靶向抑制剂，再鼎医药拥有该药在大中华区（包括中国大陆、香港、澳门和台湾地区）的独家开发及商业化权。2023年5月，瑞普替尼的上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应症为：用于治疗ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。诺华：盐酸伊普可泮胶囊作用机制：补体途径因子B的抑制剂适应症：成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症伊普可泮（iptacopan）是诺华（Novartis）研发的一款靶向补体旁路途径B因子的口服抑制剂，它作用于补体系统C5末端通路的上游，同时控制血管内溶血和血管外溶血。2023年6月，盐酸伊普可泮胶囊的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者。ADC Therapeutics/瓴路药业：注射用泰朗妥昔单抗作用机制：靶向CD19的ADC适应症：大B细胞淋巴瘤泰朗妥昔单抗是一款靶向CD19的抗体偶联药物（ADC），瓴路药业与ADC Therapeutics成立的合资公司瓴路爱迪思拥有该药在大中华区和新加坡的权益。2023年6月，泰朗妥昔单抗的上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应症为：治疗二线或多线系统治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成年患者。必贝特医药：注射用双利司他作用机制：PI3K/HDAC双靶点抗肿瘤新药适应症：弥漫性大B细胞淋巴瘤双利司他是必贝特医药开发的一款PI3K/HDAC双靶点抗肿瘤新药。2023年7月，注射用双利司他的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗既往接受过至少两种系统治疗的复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）成人患者。华东医药/ImmunoGen公司：索米妥昔单抗作用机制：FRα靶向ADC适应症：上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌索米妥昔单抗为华东医药全资子公司中美华东与ImmunoGen公司合作开发的一款针对FRα靶点的创新ADC，中美华东拥有该产品在大中华区的独家临床开发及商业化权益。2023年7月，索米妥昔单抗注射液的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗既往接受过1-3种系统治疗的叶酸受体α（FRα）阳性的铂类耐药的上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成年患者。图片来源：123RF强生：特立妥单抗注射液作用机制：BCMA/CD3双抗适应症：多发性骨髓瘤特立妥单抗（teclistamab）是强生创新制药开发的一款靶向BCMA和CD3的双特异性抗体疗法。2023年8月，CDE将特立妥单抗注射液的上市申请纳入优先审评，拟定适应症为：单药治疗用于既往接受过至少三种治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗CD38单克隆抗体）的复发性或难治性多发性骨髓瘤成人患者。迪哲医药：戈利昔替尼作用机制：JAK1抑制剂适应症：外周T细胞淋巴瘤戈利昔替尼是迪哲医药开发的一款新一代口服、高选择性JAK1抑制剂，对治疗多种血液肿瘤、实体瘤和自身免疫性疾病都有潜在疗效。2023年8月，CDE将戈利昔替尼胶囊的上市申请纳入优先审评，针对适应症为：既往至少接受过一次标准治疗的r/r PTCL成人患者。康方生物：依沃西单抗作用机制：PD-1/VEGF双抗适应症：非小细胞肺癌依沃西单抗（AK112/SMT112）是康方生物研发的一款PD-1/VEGF双特异性抗体。2023年8月，依沃西单抗递交的新药上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应症为：联合培美曲塞和卡铂用于经EGFR酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）治疗后进展的EGFR突变的局部晚期或转移性非鳞NSCLC的治疗。诺和诺德：注射用培图罗凝血素α作用机制：长效重组凝血因子VIII适应症：成人和儿童血友病A注射用培图罗凝血素α（turoctocog alfa pegol）是诺和诺德（Novo Nordisk）开发的一款长效重组凝血因子VIII（FVIII），其经聚乙二醇（PEG）修饰后，半衰期得到显著延长。2023年9月，CDE将该产品的上市申请纳入优先审评，拟用于成人和儿童血友病A（先天性凝血因子VIII缺乏）患者。元羿生物：加奈索酮口服混悬剂作用机制：GABAA受体靶向阳性别构调节剂适应症：癫痫加奈索酮口服混悬剂（ganaxolone）是Marinus公司研发的一款靶向GABAA受体的阳性别构调节剂，元羿生物拥有该药在大中华区开发和商业化的独家权利。2023年9月， 该产品的新药上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗2岁及以上细胞周期蛋白依赖性激酶5（CDKL5）缺乏症（CDD）患者癫痫发作。锐康迪医药：磷酸奥西卓司他薄膜衣片作用机制：口服皮质醇合成抑制剂适应症：内源性皮质醇增多症磷酸奥西卓司他薄膜衣片（LCI699）是一种新型口服皮质醇合成抑制剂。2019年，Recordati公司从诺华（Novartis）收购了磷酸奥西卓司他薄膜衣片的全球开发和推广权益。2023年10月， Recordati集团中国全资子公司锐康迪医药申报的磷酸奥西卓司他薄膜衣片被CDE纳入优先审评，拟用于治疗成人内源性库欣综合征（又称：内源性皮质醇增多症）。图片来源：123RF信达生物/劲方医药：福泽雷塞片作用机制：KRAS G12C抑制剂适应症：非小细胞肺癌福泽雷塞片是一款高效口服新分子实体化合物，也是中国首个递交上市申请的KRAS G12C抑制剂。信达生物已经与劲方医药达成全球独家授权协议，作为独家合作伙伴获得该产品在中国的开发和商业化权利。2023年10月，福泽雷塞片上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗至少接受过一种系统性治疗的KRAS G12C突变型的晚期非小细胞肺癌。礼来：匹妥布替尼片作用机制：BTK抑制剂适应症：套细胞淋巴瘤匹妥布替尼片（pirtobrutinib）是礼来（Eli Lilly and Company）开发的一款非共价、具高度选择性的BTK抑制剂。2023年10月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟定适应症为：既往接受过BTK抑制剂治疗的复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。康诺亚：司普奇拜单抗注射液作用机制：IL-4Rα单抗适应症：特应性皮炎司普奇拜单抗是一款针对白介素4受体α亚基（IL-4Rα）的高效、人源化单克隆抗体。2023年11月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟开发用于治疗外用药控制不佳或不适合外用药治疗的成人中重度特应性皮炎。泰诺麦博：TNM002注射液作用机制：重组抗破伤风毒素天然全人源单抗适应症：破伤风TNM002注射液是泰诺麦博开发的重组抗破伤风毒素天然全人源单抗药物。2023年11月，TNM002的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于成人破伤风紧急预防。礼来：donanemab作用机制：β淀粉样蛋白抗体适应症：早期阿尔茨海默病Donanemab是礼来公司开发的一款与β淀粉样蛋白亚型N3pG结合的单克隆抗体， 它能够与阿尔茨海默病患者大脑中淀粉样蛋白沉积中的β淀粉样蛋白结合，从而促进患者大脑中淀粉样蛋白沉积的清除。2023年11月，donanemab注射液的新药上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗早期阿尔茨海默病。图片来源：123RF科伦博泰：注射用SKB264作用机制：TROP2-ADC适应症：三阴性乳腺癌SKB264是由科伦博泰研发的一款靶向TROP2的创新抗体偶联药物（ADC）。2023年11月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于既往至少接受过2种系统治疗（其中至少1种治疗针对晚期或转移性阶段）的不可切除的局部晚期或转移性三阴性乳腺癌成人患者。葆元医药/信达生物：泰莱替尼胶囊作用机制：ROS1酪氨酸激酶抑制剂适应症：非小细胞肺癌  泰莱替尼胶囊（taletrectinib）是一款新型下一代ROS1酪氨酸激酶抑制剂，由葆元医药和信达生物在中国共同开发和商业化。2023年11月，CDE将泰莱替尼胶囊的上市申请纳入优先审评， 拟用于经ROS1-TKI治疗失败的ROS1阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者的治疗。罗氏：莫妥珠单抗注射液作用机制：CD20/CD3 T细胞衔接双特异性抗体适应症：滤泡性淋巴瘤莫妥珠单抗注射液（mosunetuzumab）是罗氏开发的一款CD20/CD3 T细胞衔接双特异性抗体，代表着一种无化疗、现货型新免疫治疗选择。2023年11月，该产品上市申请被CDE纳入优先审评，适用于治疗既往接受过至少两种系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。除了上述药物，还有许多其它新药也有望于2024年在中国获批，限于篇幅，本文不再一一介绍。希望这些新药早日来到患者身边，让他们拥有新的治疗选择！2023年已经结束，我们对2023年在中国获批上市的新药也做了深度盘点。扫描下方二维码，您将获得药明康德内容团队整理的《2023年中国获批上市新药》PDF文件。参考资料：[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d[2] 各公司官方新闻稿本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。