A Phase 3 Study to Evaluate the Safety and Pharmacokinetics of Berotralstat Prophylaxis in Children With Hereditary Angioedema Who Are 2 to < 12 Years of Age

The purpose of this study is to evaluate the pharmacokinetics (PK) and safety of berotralstat to determine the appropriate weight-based dose for pediatric participants 2 to < 12 years old for prophylactic treatment to prevent attacks of hereditary angioedema (HAE).

开始日期2022-10-25

申办/合作机构

BioCryst Pharmaceuticals, Inc.

NCT04933721

/ Enrolling by invitation临床3期

An Open-label Study to Provide Berotralstat Access to Subjects With Type 1 and 2 Hereditary Angioedema Who Were Previously Enrolled in Berotralstat Studies

This is a phase 3b open-label study providing access to berotralstat for HAE patients who were previously enrolled in berotralstat studies.

开始日期2021-07-23

申办/合作机构

BioCryst Pharmaceuticals, Inc.

NCT03873116

/ Completed临床3期

A Phase 3, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Parallel-group Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Two Dose Levels of BCX7353 as an Oral Treatment for the Prevention of Attacks in Subjects With Hereditary Angioedema

This is a phase 3, multi-center, randomized, double-blind, placebo-controlled trial to evaluate the efficacy and safety of oral BCX7353 in preventing acute angioedema attacks in patients with Type I and Type II HAE who live in Japan.

开始日期2018-12-27

申办/合作机构

BioCryst Pharmaceuticals, Inc.

100 项与 Berotralstat Hydrochloride 相关的临床结果

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100 项与 Berotralstat Hydrochloride 相关的转化医学

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100 项与 Berotralstat Hydrochloride 相关的专利（医药）

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项与 Berotralstat Hydrochloride 相关的文献（医药）

2026-01-01·The journal of allergy and clinical immunology. Global

Berotralstat effectiveness and safety in patients with hereditary angioedema with normal C1 inhibitor

Article

作者: Sanges, Sébastien ; Boccon-Gibod, Isabelle ; Buckland, Matthew S ; De Moreuil, Claire

Background:

Hereditary angioedema (HAE) with normal C1 inhibitor (nC1-INH) is the least common endotype of HAE, a rare disorder with localized, intermittent attacks of soft tissue swelling. Prophylactic treatments are available across HAE endotypes, including berotralstat, a once-daily oral inhibitor of plasma kallikrein.

Objective:

This European multicenter case series aimed to report treatment-related outcomes with berotralstat in patients with HAE-nC1-INH.

Methods:

A retrospective case series analysis including observational data from patients in United Kingdom and French centers was performed. Patients were included if they had a genetic assay demonstrating a known HAE-nC1-INH-associated variant; or had a family history of angioedema and normal C1-INH level and function, no response to antihistamine treatment, met predefined diagnostic criteria for HAE-nC1-INH, and had been prescribed berotralstat 150 mg daily for at least 6 months. Data were collected from the patients' records using a standardized form.

Results:

Four female and 2 male patients with HAE-nC1-INH were included from 4 centers in France and the United Kingdom. Duration of berotralstat treatment at analysis ranged from 6 to 23 months. Five patients showed a response to berotralstat, observed as a 29-100% reduction in attack rates. Three patients experienced a reduction in attack severity from moderate to minor or mild. One patient reported adverse events during berotralstat initiation: nausea and diarrhea.

Conclusion:

Long-term prophylactic berotralstat was effective in reducing HAE attacks for 5 of 6 patients with HAE-nC1-INH. No significant safety signals were noted.

2025-12-01·ANNALS OF ALLERGY ASTHMA & IMMUNOLOGY

Oral berotralstat for hereditary angioedema prophylaxis in patients aged 2 to <12 years

Article

作者: Cancian, Mauro ; Hunter, Janelle ; Johnston, Douglas ; Bourgoin-Heck, Mélisande ; Kinaciyan, Tamar ; Aygören-Pürsün, Emel ; Phillips-Angles, Elsa ; Pagnier, Anne ; Gayet, Stéphane ; Hagin, David ; Bernatoniene, Jolanta ; Yang, William ; Stobiecki, Marcin ; Long, Daniel ; Mateescu, Elena ; DeSpirito, Michael ; Bara, Noemi-Anna ; Petroni, Daniel ; Iocca, Heather

BACKGROUND:

Hereditary angioedema (HAE) is a rare genetic disorder with symptoms often appearing during childhood. Current approved long-term prophylaxis (LTP) for children aged <12 years requires parenteral administration. Berotralstat is an oral, small-molecule plasma kallikrein inhibitor, approved as prophylaxis of HAE attacks in patients aged 12 years or older.

OBJECTIVE:

To evaluate oral berotralstat for the LTP of HAE in pediatric patients through APeX-P (NCT05453968), the largest trial of LTP in patients with HAE aged 2 to <12 years.

METHODS:

Before berotralstat initiation, patients received standard of care for 12 weeks. Pharmacokinetics, safety, and efficacy of berotralstat were assessed in a planned interim analysis.

RESULTS:

Median (range) age of patients (N = 29) was 8.0 (3-11) years, with 48.3% female. Median age at symptom onset was 2.0 years, and 82.8% of patients reported symptom onset before 6 years. Steady-state berotralstat median (range) T_max was 3.9 (0.9-6.0) hours, geometric mean (coefficient of variation) C_max was 204 ng/mL (40%), and AUC_0-last was 915 ng•h/mL (42%). Most common treatment-emergent adverse events (AEs) were nasopharyngitis, upper respiratory tract infection, and headache. There were no drug-related grade 3/4 or serious AEs, deaths, or discontinuations related to AEs. Median (range) HAE attack rate during standard of care was 0.96 (0-5.0) attacks per 4-week period. Median (range) HAE attack rates for each 4-week period from day 1 to week 48 were 0 (week 4: 0-4.0; week 48: 0-1.7).

CONCLUSION:

Oral berotralstat was well tolerated and resulted in early and sustained reductions in HAE attack rates.

TRIAL REGISTRATION:

ClinicalTrials.gov Identifier: NCT05453968 and ClinicalTrialsRegister.eu Identifier: EU CTN 2024-511257-22-00.

2025-12-01·ANNALS OF ALLERGY ASTHMA & IMMUNOLOGY

Berotralstat, the first oral prophylaxis for hereditary angioedema in children aged 2 to 12 years

作者: Levy, Donald S

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项与 Berotralstat Hydrochloride 相关的新闻（医药）

2025-12-16

·斯丹姆CRO

FDA批准Orladeyo用于预防治疗2岁至12岁患者的遗性血管性水肿 | 全球医药周报 12/8 - 14

CDE一周药闻 12月8 - 14日，CDE共承办34个1类新药申请，其中：化药临床试验申请受理品种21个；治疗用生物制品临床试验申请受理号13个； 15款1类创新药获CDE临床试验默示许可（IND）。 01 NEWS 博奥信生物 - BSI-082注射液 2025 年 12 月 8 日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，博奥信生物申报的1类新药BSI-082注射液获得CDE的临床试验默示许可，拟开发治疗晚期或转移性实体瘤。公开资料显示，BSI-082是全人源抗SIRPα拮抗性单克隆抗体，其特异性结合SIRPα和SIRPβ，但不结合SIRPγ，能有效阻断SIRPα与CD47相互作用向巨噬细胞发出“别吃我”信号，从而使巨噬细胞和树突状细胞恢复对肿瘤细胞的吞噬作用，同时有效避免靶向CD47治疗中遇到的毒副作用难题。作为一款高度差异化的抗SIRPα单抗，BSI-082对huSIRPα蛋白变体V1/V2/V8都具有较强的结合活性，因此可以覆盖90%以上的人群。 02 NEWS 科兴药业 - GB10注射液 2025 年 12 月 8 日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，科兴药业申报的1类新药GB10注射液获得CDE的临床试验默示许可，拟开发治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性。根据科兴制药公告介绍，GB10注射液为抗VEGF/Ang-2双靶点抗体高浓度眼科专用蛋白药物制剂。该产品浓度达到140mg/mL，可减少注射体积或提高给药量，延长给药周期，预期实现每4个月给药一次，极大提高患者依从性。 03 NEWS 阿斯利康 - AZD0516 2025 年 12 月 8 日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，阿斯利康申报的1类新药AZD0516获得CDE的临床试验默示许可，拟开发治疗转移性前列腺癌。公开资料显示，AZD0516是一款在研靶向STEAP2的ADC。STEAP2是一种新型肿瘤相关抗原，其质膜表达仅限于前列腺组织，但在前列腺腺癌的所有阶段均高度过表达，因此成为理想的抗癌靶点。AZD0516由抗STEAP2单克隆抗体通过链间半胱氨酸与马来酰亚胺反应性、β-葡萄糖醛酸酶可裂解连接子偶联，该连接子携带有拓扑异构酶1抑制剂（TOP1i）有效载荷exatecan。 04 NEWS Maruho - EVO756片 2025 年 12 月 8 日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，Maruho申报的1类新药EVO756片获得CDE的临床试验默示许可，拟开发治疗慢性自发性荨麻疹。公开资料显示，EVO756是一种口服、强效、高选择性的MRGPRX2小分子拮抗剂。MRGPRX2是肥大细胞上表达的一种受体，可由包括感觉神经元和其他细胞类型释放的多种配体激活。通过阻断MRGPRX2和肥大细胞颗粒释放，EVO756具潜力治疗多种肥大细胞介导的疾病。 05 NEWS 诺和诺德（Novo Nordisk） - NNC6019-0001注射液 2025 年 12 月 9 日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，诺和诺德申报的1类新药NNC6019-0001注射液（coramitug）获得CDE的临床试验默示许可，拟开发治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATR-CM）。公开资料显示，coramitug是一种人源化单克隆抗体，靶向错误折叠的转甲状腺素，旨在通过抗体介导的吞噬作用促进转甲状腺素淀粉样蛋白的清除。ATR-CM是一种由转甲状腺素淀粉样蛋白在心肌中沉积引起的进行性疾病。 06 NEWS 阿斯利康 - 注射用AZD0292 2025 年 12 月 10 日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，阿斯利康申报的1类新药注射用AZD0292获得CDE的临床试验默示许可，拟开发治疗支气管扩张症。根据阿斯利康官网资料，这是一款假单胞菌（Pseudomonas）Psl-PcrV双特异性抗体，拟开发治疗非囊性纤维化支气管扩张症。铜绿假单胞菌是支气管扩张症患者呼吸道标本中分离出的常见病原体之一。许多研究揭示了铜绿假单胞菌感染会导致支气管扩张症患者的炎症反应增加、肺功能损害加重、病情加重、生活质量恶化和病死率增加。 07 NEWS Climb Bio - budoprutug注射液 2025 年 12 月 10 日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，Climb Bio申报的1类新药budoprutug注射液获得CDE的临床试验默示许可，拟开发治疗系统性红斑狼疮。公开资料显示，这是一种抗CD19单克隆抗体，具有较长的给药间隔和静脉（IV）和皮下（SC）给药的潜力，可导致有效和持久的B细胞消耗。 08 NEWS 悦康药业 - 注射用YKYY031 2025 年 12 月 12 日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，悦康药业1类新药注射用YKYY031获得CDE的临床试验默示许可，拟开发治疗晚期实体瘤。根据悦康药业公告介绍，这是一种通用型mRNA肿瘤疫苗，采用新型阳离子脂质YK-009组成的脂质纳米颗粒（LNP）递送系统，该系统具备递送效率高、安全性良好的特点。注射用 YKYY031所含的mRNA序列编码由多个在实体瘤组织中高表达的肿瘤相关抗原（TAA）及特异性表达的肿瘤特异性抗原（TSA）表位肽串联组成的多肽抗原序列。该疫苗递送至体内后，可诱导机体产生针对这些抗原的特异性杀伤T细胞，抑制肿瘤细胞生长。全球药闻 12月8 - 14日，FDA已批准13种新药及适应症，以下为其中部分获批的新药及适应症： 01 NEWS Telethon - etuvetidigene autotemcel 2025 年 12 月 9 日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布批准批准由意大利非营利组织Telethon基金会主导研发的Waskyra（etuvetidigene autotemcel）上市，这是全球首款针对 Wiskott-Aldrich 综合征（WAS）的细胞基基因疗法。 etuvetidigene autotemcel 是一款自体细胞基基因疗法，其核心作用机制是提取患者自身的造血干细胞，通过基因修饰技术引入功能性的 WAS 基因，经减低强度预处理后将基因修正后的细胞静脉输注回患者体内，最终恢复受影响细胞中 WAS 蛋白的正常表达，从根源上解决 WAS 的致病问题。这种自体疗法规避了异基因造血干细胞移植的供体匹配限制与排异风险，专门适配无合适供体的 WAS 患者需求。 02 NEWS 安进（Amgen） - inebilizumab-cdon 2025年12月11日，安进（Amgen）宣布美国食品药品监督管理局（FDA）批准UPLIZNA（inebilizumab-cdon）用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）和抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的成人全身性重症肌无力（gMG）。 inebilizumab-cdon是一款人源化单克隆抗体，作用机制是靶向耗竭产生自身抗体的CD19阳性B细胞（包括浆母细胞和部分浆细胞），从根源上减少驱动gMG发病的AChR和MuSK自身抗体，进而改善神经肌肉传导功能，缓解肌肉无力症状。其给药方案极具优势：患者在接受两次初始负荷输注后，仅需每6个月给药一次，大幅降低了治疗负担，提升了长期治疗的依从性。这是全球首款且唯一一款针对该两类抗体阳性gMG的CD19靶向B细胞疗法，以“初始两剂后每年仅需两次给药”的便捷方案，为患者带来深度持久的症状控制，同时支持类固醇减量，填补了gMG精准治疗的重要空白。 03 NEWS BioCryst制药公司 - berotralstat 2025 年 12 月 12 日，BioCryst制药公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）批准berotralstat口服颗粒剂上市，用于2至<12岁遗传性血管性水肿（HAE）患儿的预防性治疗。 berotralstat是一款每日一次的口服血浆激肽释放酶抑制剂，通过降低血浆激肽释放酶的活性，从根源上预防HAE发作，其核心优势在于靶向机制明确、给药便捷且适用人群广泛。这是全球首款且唯一一款适用于2岁及以上HAE患者的靶向口服预防疗法，填补了低龄儿童HAE口服治疗的空白——此前该年龄段患者仅能依赖静脉或皮下注射疗法。信息来源：国家药品监督管理局药品审评中心、美国食品药物监督管理局，以及相关公司官方网站等。 · 往期推荐 RECOMMEND 1 FDA历史性认证首款AI药物研发工具，将用于“MASH”临床试验 2 肺炎链球菌多糖及多糖结合疫苗免疫原性评价 | 斯丹姆分享 3 细胞产品的PD检测免疫原性分析分享｜精彩回顾点击此链接，阅读关于斯丹姆公众号的法律声明细节

临床申请抗体药物偶联物申请上市

2025-12-13

·格隆汇

2025年12月13日全球新药进展早知道

药物研发进展1. FDA批准“first-in-class”小分子新药，治疗单纯性生殖泌尿道淋病12月12日，FDA批准Innoviva Specialty Therapeutics旗下可溶于水的Nuzolvence（zoliflodacin）颗粒剂型，用于治疗成人及12岁以上儿童的单纯性生殖泌尿道淋病，这些患者的体重至少77磅（35公斤）。Nuzolvence的批准主要基于一项入组930名单纯性生殖泌尿道淋病患者的关键3期研究。在该研究中，三分之二的患者接受了单次3克的Nuzolvence溶于水后的给药，另三分之一患者接受头孢曲松注射加阿奇霉素口服片的标准治疗。研究评估治疗后第4至第8天药物清除细菌的效果。结果显示，接受Nuzolvence治疗的患者中有91%被治愈，而接受标准治疗的患者中有96%被治愈，表明Nuzolvence的疗效与标准方案相当。Nuzolvence是一款“first-in-class”的spiropyrimidinetrione类口服II型拓扑异构酶抑制剂，具有独特的作用机制。2. GSK口服抗生素获FDA批准拓展新适应症12月12日，GSK宣布，美国FDA已批准口服抗生素Blujepa（gepotidacin）用于治疗对药物敏感的淋病奈瑟球菌（Neisseria gonorrhoeae）菌株所引起的12岁以上单纯性泌尿生殖道淋病青少年和成人患者。这些患者的体重至少45公斤，不适合、不耐受、或不愿接受标准一线治疗方案。根据新闻稿，Blujepa是30多年来首个在淋病治疗领域获批的全新抗生素类别药物。Blujepa的上市申请主要基于EAGLE-1临床3期试验的积极结果。分析显示，接受两次口服Blujepa治疗患者的泌尿生殖道治愈率为92.6%（187/202，95% CI：88.0-95.8），与采用肌肉注射ceftriaxone联合口服azithromycin方案的治愈率91.2%（186/204，95% CI：86.4-94.7）相比达成非劣效性。3. 安进CD19单抗获FDA批准拓展适应症，每年两次给药12月12日，安进（Amgen）宣布，美国FDA已批准抗体Uplizna（inebilizumab）用于治疗体内存有乙酰胆碱受体抗体（anti-AChR）和抗肌肉特异性酪氨酸激酶抗体（anti-MuSK）的全身性重症肌无力（gMG）成人患者。Uplizna是一种CD19靶向人源化单克隆抗体，能够针对性且持续性地清除与疾病相关的关键细胞（产生自身抗体的CD19阳性B细胞，包括浆母细胞及部分浆细胞）。此次批准使得gMG患者在接受两剂Uplizna初始剂量治疗后，能够通过每年两次Uplizna的给药频率，有望达到长期疾病控制。本次批准主要基于MINT研究数据支持。在第26周，Uplizna组患者在重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）评分上较安慰剂显示1.9分的改善差异（-4.2 vs. -2.2；p<0.0001）。4. FDA批准小分子扩展适应症，用于儿童遗传性血管性水肿12月12日，BioCryst Pharmaceuticals宣布，美国FDA批准其每日一次口服疗法Orladeyo（berotralstat）颗粒剂型，用于2至<12岁儿童遗传性血管性水肿（HAE）的预防性治疗。根据新闻稿，Orladeyo为首个适用于2岁及以上HAE患者的靶向口服预防疗法，其颗粒剂型为儿童提供了更易接受的给药方式。Orladeyo是一款创新口服特异性血浆激肽释放酶抑制剂，该疗法在2020年获FDA批准用以预防成人和12岁以上患者的HAE发作。此次批准主要基于APeX-P临床试验的积极期中数据。研究结果显示，Orladeyo在该年龄段人群中耐受性良好，安全性特征与既往成人及青少年试验保持一致，并在治疗早期即展现出持续降低患者每月发作次数的效果，且未发现新的安全性风险。5. 勃林格殷格翰「那米司特」在华获批治疗进展性肺纤维12月11日，勃林格殷格翰宣布那米司特片（nerandomilast）获得国家药监局（NMPA）批准用于治疗成人进展性肺纤维化（PPF）。该药物是目前唯一一款获批用于PPF的选择性磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制剂。此次获批基于关键性III期FIBRONEER-ILD™研究的积极结果。数据显示，9mg那米司特组、18mg那米司特组和安慰剂组在第52周时的用力肺活量（FVC）相对于基线的绝对变化分别为-84.6mL、-98.6mL和-165.8mL。FVC是衡量肺功能的关键指标，研究结果表明该药物能有效延缓PPF患者的肺功能下降。研究还显示，那米司特能提高患者的生存率，死亡风险呈现名义显著降低。6. 宁丹新药卒中新药「洛贝米柳」申报上市12月12日，CDE网站显示，宁丹新药的洛贝米柳（Y-3）申报上市，用于治疗急性缺血性卒中（AIS）。洛贝米柳是宁丹新药开发的一款nNOS/PSD95解耦联及GABRA2激动剂，可同时干预缺血性卒中后的神经元兴奋性损伤及突触可塑性改变。洛贝米柳具有快速抗抑郁焦虑功能，有望成为首个卒中和卒中后抑郁兼顾同治的新型脑细胞保护剂。2023年8月，康哲药业与宁丹新药达成协议，获得了洛贝米柳在中国大陆、香港特别行政区、澳门特别行政区的独家推广权。II期研究（n=240）结果表明，在发病48h内的缺血性卒中患者中，相比于安慰剂，洛贝米柳（20/40/60mg，每日1次）能够在90天内降低患者的改良版Rankin量表（mRS，衡量脑卒中后患者的神经功能恢复情况）评分，3个剂量组mRS评分≤1分的患者比例均高于安慰剂组（67.8% vs 76.7% vs 70.0% vs 60.7%，P=0.164）。洛贝米柳治疗缺血性卒中的III期研究也已达到主要终点，结果尚未公布。7. 首个！复宏汉霖H药新适应症申报上市12月12日，CDE官网显示，复宏汉霖斯鲁利单抗（H药）新适应症上市申请获受理，用于胃癌围手术期治疗。此前 10 月，复宏汉霖宣布，H药联合化疗新辅助/单药辅助治疗胃癌的III期临床研究（ASTRUM-006）期中分析达到了主要研究终点无事件生存期（EFS），成为全球首个胃癌围术期（术前/术后）以免疫单药取代术后辅助化疗的治疗方案。ASTRUM-006是一项针对早期胃癌患者的随机、双盲、多中心的III期临床研究，旨在评估H药联合化疗对比安慰剂联合化疗新辅助/单药辅助治疗早期胃癌患者的临床有效性及安全性。根据独立数据监察委员会（IDMC）的期中分析结果显示：该研究达到预设的优效性标准。与安慰剂联合化疗相比，H药联合化疗显著改善EFS，病理完全缓解（pCR）率是对照组3倍多，患者复发风险明显降低。同时，该治疗方案安全性良好，未发现新的安全性信号。8. 礼来GLP-1/GIP/GCG治疗68周减重28.7%12月11日，礼来公布GLP-1/GIP/GCG三靶点激动剂Retatrutide首个三期临数据，治疗肥胖合并骨关节炎三期临床TRIUMPH-4的最新数据。9mg、12mg Retatrutide治疗68周减重幅度分别为26.4%、28.7%，安慰剂组减重2.1%。骨关节炎评分指数（WOMAC）也实现显著改善。按照治疗方案测算，9mg、12mg Retatrutide治疗68周减重幅度分别为20.0%、23.7%，安慰剂组减重4.6%。安全性方面，大部分为轻度，很少会导致停药。9mg、12mg剂量组停药率为12.2%、18.2%，安慰剂组为4.0%，停药率与感知到的过度减肥高度相关，即超过减重预期幅度后的停药。行业资讯1. 25.5亿美元！翱路医药达成代谢新药研发合作12月11日，上海翱路生物医药科技有限公司（OTR Therapeutics）与Zealand Pharma（NASDAQ: ZEAL）宣布达成一项覆盖多个新药研发项目的战略合作与许可协议，以发现和开发治疗代谢疾病的创新疗法。根据协议条款，翱路医药和Zealand Pharma将针对代谢疾病中的多个靶点，共同发现和开发创新疗法。翱路医药将利用其专有的创新药物发现平台，主导并开展研究及临床前开发。Zealand Pharma将负责全球范围内的临床开发、注册申报和商业化。根据协议条款，翱路医药将获得一笔2000万美元的首付款，并在满足预定条件下获得一笔补充首付款，累计首付款达3000万美元。翱路医药还有资格获得后续开发、注册和以商业销售里程碑为主的潜在里程碑付款，总金额最高可达约25亿美元。此外，翱路医药还有资格从合作产生的商业化产品全球销售净额中获得个位数百分比分级特许权使用费。

临床3期临床结果临床2期

2025-12-12

·药明康德

产业新闻 | 创新机制！FDA再批准“first-in-class”口服小分子；FDA批准小分子扩展适应症……

创新机制！FDA再批准“first-in-class”口服小分子 GSK日前宣布，美国FDA已批准口服抗生素Blujepa（gepotidacin）用于治疗对药物敏感的淋病奈瑟球菌（Neisseria gonorrhoeae）菌株所引起的12岁以上单纯性泌尿生殖道淋病青少年和成人患者。这些患者的体重至少45公斤，不适合、不耐受、或不愿接受标准一线治疗方案。根据新闻稿，Blujepa是30多年来首个在淋病治疗领域获批的全新抗生素类别药物。 Blujepa的上市申请主要基于EAGLE-1临床3期试验的积极结果。分析显示，接受两次口服Blujepa治疗患者的泌尿生殖道治愈率为92.6%（187/202，95% CI：88.0-95.8），与采用肌肉注射ceftriaxone联合口服azithromycin方案的治愈率91.2%（186/204，95% CI：86.4-94.7）相比达成非劣效性。两组均未出现因淋病奈瑟球菌持续存在导致的泌尿生殖道治疗失败，且安全性与既往临床结果一致，未观察到与药物相关的严重不良事件，常见不良反应为轻中度胃肠道反应。 Blujepa是一款具有独特作用机制的口服“first-in-class”抗生素。它能够均衡抑制两种不同的II型拓扑异构酶，从而对大多数目标病原体，包括对现有抗生素耐药的菌株产生抗菌活性。由于能够均衡抑制两种酶的活性，细菌需要同时在两种酶上发生突变才能显著降低对Blujepa的敏感性，因此预期产生耐药性的可能性较低。今年3月，Blujepa获美国FDA批准，用于治疗12岁及以上（体重≥40公斤）女性成人及儿童的单纯性尿路感染（uUTI）。 FDA再批准安进单抗疗法安进（Amgen）宣布，美国FDA已批准抗体Uplizna（inebilizumab）用于治疗体内存有乙酰胆碱受体抗体（anti-AChR）和抗肌肉特异性酪氨酸激酶抗体（anti-MuSK）的全身性重症肌无力（gMG）成人患者。Uplizna是一种CD19靶向人源化单克隆抗体，能够针对性且持续性地清除与疾病相关的关键细胞（产生自身抗体的CD19阳性B细胞，包括浆母细胞及部分浆细胞）。此次批准使得gMG患者在接受两剂Uplizna初始剂量治疗后，能够通过每年两次Uplizna的给药频率，有望达到长期疾病控制。本次批准主要基于MINT研究数据支持。在研究中，基线使用类固醇的患者自第4周开始减量，并在第24周将泼尼松减至每日5 mg；到第26周，分别有87.4%的Uplizna组患者和84.6%的安慰剂组患者将类固醇剂量降至每日5 mg及以下。在第26周，Uplizna组患者在重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）评分上较安慰剂显示1.9分的改善差异（-4.2 vs. -2.2；p<0.0001）。 FDA批准小分子扩展适应症 BioCryst Pharmaceuticals今日宣布，美国FDA批准其每日一次口服疗法Orladeyo（berotralstat）颗粒剂型，用于2至<12岁儿童遗传性血管性水肿（HAE）的预防性治疗。根据新闻稿，Orladeyo为首个适用于2岁及以上HAE患者的靶向口服预防疗法，其颗粒剂型为儿童提供了更易接受的给药方式。 Orladeyo是一款创新口服特异性血浆激肽释放酶抑制剂，该疗法在2020年获FDA批准用以预防成人和12岁以上患者的HAE发作。此次批准主要基于APeX-P临床试验的积极期中数据。研究结果显示，Orladeyo在该年龄段人群中耐受性良好，安全性特征与既往成人及青少年试验保持一致，并在治疗早期即展现出持续降低患者每月发作次数的效果，且未发现新的安全性风险。最常见的治疗伴发不良事件（TEAE）为鼻咽炎。参考资料： [1] Blujepa (gepotidacin) approved by US FDA as oral option for treatment of uncomplicated urogenital gonorrhoea (uGC). Retrieved December 12, 2025 from https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/blujepa-gepotidacin-approved-by-us-fda-as-oral-option-for-treatment-of-uncomplicated-urogenital-gonorrhoea-ugc/ [2] BioCryst Announces FDA Approval of ORLADEYO® (berotralstat) Oral Pellets, First and Only Oral Prophylactic Treatment for Patients with HAE Aged 2 to <12 Years. Retrieved December 12, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/12/12/3204568/29446/en/BioCryst-Announces-FDA-Approval-of-ORLADEYO-berotralstat-Oral-Pellets-First-and-Only-Oral-Prophylactic-Treatment-for-Patients-with-HAE-Aged-2-to-12-Years.html [3] FDA APPROVES UPLIZNA® FOR ADULTS WITH GENERALIZED MYASTHENIA GRAVIS. Retrieved December 12, 2025 from https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-uplizna-for-adults-with-generalized-myasthenia-gravis-302639699.html 免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

100 项与 Berotralstat Hydrochloride 相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11673 D11674	-	B06AC	DB15982

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
遗传性血管性水肿	美国	BioCryst Pharmaceuticals, Inc.	2020-12-03

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
I型和II型遗传性血管性水肿	临床3期	美国	BioCryst Pharmaceuticals, Inc.	2018-02-16
I型和II型遗传性血管性水肿	临床3期	澳大利亚	BioCryst Pharmaceuticals, Inc.	2018-02-16
I型和II型遗传性血管性水肿	临床3期	丹麦	BioCryst Pharmaceuticals, Inc.	2018-02-16
I型和II型遗传性血管性水肿	临床3期	以色列	BioCryst Pharmaceuticals, Inc.	2018-02-16
I型和II型遗传性血管性水肿	临床3期	意大利	BioCryst Pharmaceuticals, Inc.	2018-02-16
I型和II型遗传性血管性水肿	临床3期	瑞士	BioCryst Pharmaceuticals, Inc.	2018-02-16

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03472040 (APeX-S, Pubmed \| Ann Allergy Asthma Immunol)	临床2期	遗传性血管性水肿 C1 inhibitor deficiency	387	Berotralstat 150 mg	齋醖衊鹹鹹遞鹹鏇蓋選(淵積繭壓壓鬱積鑰遞憲) = 11.1% 鏇餘衊鏇鬱獵膚遞繭鹹 (願鑰淵繭選襯窪獵願醖 ) 更多	积极	2025-09-01
GlobeNewswire 人工标引	N/A	遗传性血管性水肿	99	ORLADEYO (aged 12-17)	構餘觸顧夢壓衊壓淵窪(齋蓋鬱壓齋窪齋鹽遞鏇) = 糧鏇鏇遞鏇襯衊鬱願積鬱襯廠鏇襯糧觸齋獵膚 (廠獵築願鬱顧餘窪積襯 ) 更多	积极	2025-05-16
GlobeNewswire 人工标引	N/A	遗传性血管性水肿	56	ORLADEYO	廠範觸觸壓遞鑰夢憲鑰(齋獵醖遞衊製齋鹽願築) = 網蓋遞範憲構築鬱構窪醖顧願窪齋網鏇願鏇願 (構遞顧艱襯構鏇蓋膚衊 ) 更多	积极	2025-05-16
ACAAI2024 人工标引	N/A	遗传性血管性水肿	466	Berotralstat (patients with C1-inhibitor deficiency)	鏇齋膚願鹽襯願觸膚網(鬱齋壓鹽網簾觸醖構遞) = 餘夢積鹽鏇壓艱築餘鹹鹽網鏇願繭蓋壓襯衊糧 (鬱醖繭壓鑰蓋觸醖積壓 ) 更多	积极	2024-10-24
ACAAI2024 人工标引	N/A	遗传性血管性水肿	353	Berotralstat (HAE-nl-C1-INH)	構壓鬱積網醖簾願鬱憲(築廠夢選鹹範壓範蓋膚) = 鏇糧夢糧繭鹽鹽獵窪製積壓顧築遞鬱齋齋窪積 (襯遞鹽觸憲齋遞鏇鏇餘 ) 更多	积极	2024-10-24
ACAAI2024 人工标引	N/A	遗传性血管性水肿	257	Berotralstat	淵憲鹽衊顧襯壓鑰襯選(淵鏇簾醖選繭淵淵繭鹹) = 獵構願網範餘壓壓願糧壓遞窪餘鹹鬱淵製顧簾 (鑰蓋鏇選夢夢築廠積壓 ) 更多	积极	2024-10-24
ACAAI2024 人工标引	N/A	遗传性血管性水肿	257	Lanadelumab	淵憲鹽衊顧襯壓鑰襯選(淵鏇簾醖選繭淵淵繭鹹) = 壓齋餘餘夢夢蓋廠淵窪壓遞窪餘鹹鬱淵製顧簾 (鑰蓋鏇選夢夢築廠積壓 ) 更多	积极	2024-10-24
GlobeNewswire 人工标引	N/A	遗传性血管性水肿	260	ORLADEYO® (berotralstat)	鹽簾鏇構願鏇範鏇餘鏇(齋淵衊鑰積襯鏇願顧壓) = 鹹糧構選壓鹹選觸衊廠鹽壓齋鬱製觸膚積獵壓 (觸艱願簾窪淵獵築艱鑰 ) 更多	积极	2024-05-09
GlobeNewswire 人工标引	N/A	遗传性血管性水肿	260	ORLADEYO® (berotralstat) (long-term prophylaxis)	鹽簾鏇構願鏇範鏇餘鏇(齋淵衊鑰積襯鏇願顧壓) = 觸簾窪齋艱築觸鏇夢遞鹽壓齋鬱製觸膚積獵壓 (觸艱願簾窪淵獵築艱鑰 ) 更多	积极	2024-05-09
NCT03873116 (APeX-J, Pubmed \| World Allergy Organ J)	临床3期	遗传性血管性水肿	17	Berotralstat 150 mg	壓鬱齋廠糧襯構製齋襯(繭廠廠糧積鏇襯選餘範) = 鹽範範糧鏇鏇簾餘簾鑰顧顧範築餘積鹹網獵鏇 (築積壓艱壓鬱齋網膚構, 0.09) 更多	积极	2024-03-01
Berolife Study (AAAAI2024)	N/A	遗传性血管性水肿一线	64	Berotralstat 150mg QD	齋範遞糧鹽齋鑰餘憲簾(觸構鑰願積衊鑰鑰鏇鹹) = 15.6% 遞艱遞艱範顧積窪艱顧 (網憲鑰壓淵襯觸範襯衊 ) 更多	积极	2024-02-23
AAAAI2024	N/A	遗传性血管性水肿	-	Lanadelumab	構觸廠構製蓋醖憲淵衊(繭簾鬱範顧鑰選簾鏇廠) = 繭製窪醖夢繭築範窪夢夢製鹽糧顧蓋鹹憲齋醖 (簾壓選網鹽鏇鹽願壓衊 )	-	2024-02-23
AAAAI2024	N/A	遗传性血管性水肿	-	Subcutaneous C1-inhibitor (C1-INH)	構觸廠構製蓋醖憲淵衊(繭簾鬱範顧鑰選簾鏇廠) = 壓襯鹹窪選襯糧積鑰蓋夢製鹽糧顧蓋鹹憲齋醖 (簾壓選網鹽鏇鹽願壓衊 )	-	2024-02-23