BioCryst Pharmaceuticals, Inc.

本周全球新药研发迎来密集收获期，NMPA和FDA接连批准多款创新药物，CDE也受理了多个重磅上市申请。本文为您梳理本周获批及申报上市的24个新药（含重复适应症的同一药物），涵盖肿瘤、自免、罕见病等多个治疗领域。 一、获批上市药物  1. 帕尼单抗生物类似药（QL1203）  生产厂家：齐鲁制药  获批时间：12月9日  获批地区：中国（NMPA）  获批适应症：联合mFOLFOX一线治疗RAS野生型转移性结直肠癌（mCRC）  作用机制：靶向表皮生长因子受体（EGFR）的单克隆抗体  临床研究亮点：III期研究入组641例患者，中位OS达27.66个月（安慰剂组24.54个月），中位PFS 11.20个月（安慰剂组8.34个月，HR=0.61），ORR 68.31%（安慰剂组47.91%）  2. 赛沃替尼（Savolitinib）  生产厂家：和黄医药/阿斯利康  申报时间：12月10日拟纳入优先审评（尚未正式获批）  申报地区：中国（CDE）  适应症：MET基因扩增的局部晚期或转移性胃癌或胃食道连接部腺癌（≥2线化疗失败）  作用机制：强效、高选择性口服MET TKI  临床研究亮点：II期研究ORR达45%，高MET基因拷贝数患者ORR提升至50%  3. 佐来曲替尼（Zolitrinib/ICP723）  生产厂家：诺诚健华  获批时间：12月11日  获批地区：中国（NMPA）  获批适应症：携带NTRK融合基因的晚期实体瘤成人和青少年（12~18周岁）  作用机制：泛TRK抑制剂，可克服第一代TRK抑制剂的获得性耐药  临床研究亮点：IRC评估ORR高达89.1%，DCR 96.4%，24个月PFS率77.4%，24个月OS率90.8% 4. 库莫西利（TQB3616）  生产厂家：中国生物制药  获批时间：12月11日  获批地区：中国（NMPA）  获批适应症：联合氟维司群治疗既往内分泌经 治的HR+/HER2-局部晚期或转移性乳腺癌  作用机制：全球首创新型CDK2/4/6抑制剂  临床研究亮点：III期研究PFS达16.62个月（延长9.16个月），疾病进展/死亡风险降低64%（HR=0.36）  5. 那米司特片（Nerandomilast）  生产厂家：勃林格殷格翰  获批时间：12月11日  获批地区：中国（NMPA）  获批适应症：成人进展性肺纤维化（PPF）  作用机制：选择性PDE4B抑制剂（目前唯一获批PPF的PDE4B抑制剂）  临床研究亮点：FIBRONEER-ILD研究显示，9mg组FVC下降84.6mL，18mg组98.6mL，显著优于安慰剂组165.8mL，死亡风险名义显著降低  6. Waskyra（etuvetidigene autotemcel）  生产厂家：Fondazione Telethon（意大利非营利组织）  获批时间：12月9日 获批地区：美国（FDA）  获批适应症：6个月及以上Wiskott-Aldrich综合征（WAS）患者  作用机制：慢病毒载体体外基因疗法，导入功能正常WAS基因至患者CD34+造血干/祖细胞  临床研究亮点：27例重度WAS患者，重度感染发生率下降93%，出血事件减少60%，是全球首款获批WAS基因疗法  7. Omisirge®（omidubicel-onlv）  生产厂家：Gamida Cell  获批时间：12月8日  获批地区：美国（FDA）  获批适应症：6岁及以上缺乏匹配捐赠者的重型再生障碍性贫血（SAA） 作用机制：同种异体脐带血细胞疗法，全球首个SAA细胞疗法  临床研究亮点：兼具恶性与非恶性血液病治疗能力的"双适应症"细胞疗法  8. 奥妥珠单抗（Obinutuzumab）  生产厂家：罗氏  获批时间：12月9日  获批地区：欧盟  获批适应症：联合吗替麦考酚酯治疗成人活动性III级或IV级狼疮肾炎  作用机制：抗CD20抗体（目前唯一在III期研究中证明完全肾脏缓解获益的抗CD20抗体）  临床研究亮点：REGENCY研究，联合组46.4%完全肾脏缓解（对照组33.1%），皮质类固醇用量显著减少  9. Uplizna（Inebilizumab）  生产厂家：安进  获批时间：12月12日  获批地区：美国（FDA）  获批适应症：体内存在anti-AChR和anti-MuSK抗体的全身性重症肌无力（gMG）成人  作用机制：CD19靶向人源化单克隆抗体，清除产生自身抗体的CD19阳性B细胞  临床研究亮点：MINT研究显示第26周MG-ADL评分改善差异1.9分（-4.2 vs -2.2，p<0.0001），每年仅需给药两次  10. Orladeyo（Berotralstat）  生产厂家：BioCryst Pharmaceuticals 获批时间：12月12日  获批地区：美国（FDA）  获批适应症：2至<12岁儿童遗传性血管性水肿（HAE）预防性治疗  作用机制：口服特异性血浆激肽释放酶抑制剂  临床研究亮点：APeX-P试验显示颗粒剂型耐受性良好，持续降低每月发作次数，是首个2岁及以上HAE靶向口服预防疗法。 11. 玛帕西沙韦（Mapafosfavir/TG-1000）  生产厂家：健康元（从太景医药引进）  获批时间：12月11日  获批地区：中国（NMPA）  获批适应症：12岁及以上青少年和成人单纯性甲型和乙型流感  作用机制：新型帽依赖性核酸内切酶抑制剂  临床研究亮点：III期研究显示症状缓解中位时间60.9小时（安慰剂组87.9小时），缩短27小时，对乙型流感疗效优于同类药物  12. Nuzolvence（Zoliflodacin）  生产厂家：Innoviva Specialty Therapeutics  获批时间：12月12日（ 获批地区：美国（FDA）  获批适应症：12岁以上、体重≥35kg的单纯性生殖泌尿道淋病  作用机制：首创spiropyrimidinetrione类口服II型拓扑异构酶抑制剂  临床研究亮点：III期研究治愈率91%（标准治疗96%），对多重耐药菌株（含头孢曲松耐药株）具有活性，无交叉耐药性  13. Blujepa（Gepotidacin）  生产厂家：未明确  获批时间：12月12日  获批地区：美国（FDA）  获批适应症：12岁以上、体重≥45kg的单纯性泌尿生殖道淋病（不适合标准治疗者）  作用机制：30多年来首个全新抗生素类别  临床研究亮点：EAGLE-1试验治愈率92.6%（标准方案91.2%），达成非劣效性，无药物相关严重不良事件。 14. 苹果酸司妥吉仑片（SPH3127）  生产厂家：上海医药（与日本田边三菱合作）  获批时间：12月9日  获批地区：中国（NMPA）  获批适应症：高血压  作用机制：新一代口服非肽类小分子肾素抑制剂  临床研究亮点：III期研究入组828例，治疗12周后有效降低msDBP，达到非劣效标准。 15.盐酸索安非托片  生产厂家：翼思生物（从SK Biopharmaceuticals引进）  获批时间：12月9日  获批地区：中国（NMPA）  获批适应症：阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）伴日间过度嗜睡的成人患者  作用机制：新型促觉醒药，抑制多巴胺（DA）和去甲肾上腺素（NE）再摄取  临床研究亮点：针对OSA导致DA/NE神经元不可逆损伤的潜在病因，高效发挥促觉醒作用。 16. 西诺氨酯片（Cenobamate）  生产厂家：翼思生物（从SK Biopharmaceuticals引进，海外商品名Xcopri/Ontozry）  获批时间：12月9日  获批地区：中国（NMPA）  获批适应症：成人癫痫患者部分性发作  作用机制：具有双重作用机制的第三代抗癫痫发作药物 。 二、申报上市药物（CDE受理）  1. 斯鲁利单抗（Serplulimab/H药）  生产厂家：复宏汉霖  申报时间：12月12日  申报地区：中国（CDE）  申报适应症：胃癌围手术期治疗  作用机制：PD-1抑制剂  临床研究亮点：ASTRUM-006 III期研究，pCR率是对照组3倍多，EFS显著改善，为全球首个胃癌围术期免疫单药取代术后辅助化疗方案  2. sbk002片  生产厂家：施贝康  申报时间：12月9日（第二次申报）  申报地区：中国（CDE）  申报适应症：动脉粥样硬化血栓形成事件的二级预防  作用机制：1类创新化药  临床研究亮点：相比其他产品更安全，肝肾负担更低，药物相互作用更少 3. AMT-253  生产厂家：普众发现医药科技  申报时间：12月9日（拟突破性疗法）  申报地区：中国（CDE）  申报适应症：经一线治疗的不可手术局部晚期、复发或转移性黑色素瘤  作用机制：全球首创MUC18 ADC药物（DAR=8，亲水性连接子，extecan毒素）  临床研究亮点：中澳一期临床数据覆盖黑色素瘤和妇科癌症，有望成为普众首个启动注册性临床的ADC药物  4. JNJ-78278343（Pasritamig）  生产厂家：强生  申报时间：12月9日（拟突破性疗法）  申报地区：中国（CDE）  申报适应症：经AR通路抑制剂和紫杉烷类化疗的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）  作用机制：潜在首创皮下注射TCE双抗，靶向CD3和KLK2  临床研究亮点：全球首个进入III期临床的KLK2靶向药物，国际多中心III期研究预计2028年5月完成。 5.斯鲁利单抗 (H药)   生产厂家：复宏汉霖   状态：新适应症申报上市（2025年12月12日受理）   申报国家/地区：中国   申报适应症：用于胃癌围手术期治疗。   作用机制：PD-1抑制剂。  临床研究亮点：全球首个胃癌围术期以免疫单药取代术后辅助化疗的方案。III期研究显示显著改善无事件生存期，病理完全缓解率是对照组的3倍多。 三、 关键III期临床研究积极结果  1.Teclistamab + Daratumumab (强生)   疾病领域：复发或难治性多发性骨髓瘤   作用机制：BCMAxCD3双抗 + CD38单抗   临床亮点：MajesTEC-3研究显示，联合治疗将疾病进展或死亡风险降低83.4%，死亡风险降低54%。3年OS率达83.3%。   2. Pirtobrutinib (Jaypirca, 礼来)   疾病领域：慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤   作用机制：非共价BTK抑制剂   临床亮点：BRUIN CLL-314研究显示，在初治或未经BTKi治疗的患者中，ORR达87.0%，优于对照组的78.5%。在初治患者亚组中，疾病进展或死亡风险降低76%。   3.Ianalumab + Eltrombopag (诺华)   疾病领域：原发性免疫性血小板减少症   作用机制：BAFF受体阻断抗体 + TPO受体激动剂   临床亮点：VAYHIT2研究显示，联合治疗将疾病控制中位时间延长至13.0个月（vs 安慰剂组4.7个月），62%的患者在6个月时达到持续血小板应答。 4. Tucatinib（图卡替尼）  生产厂家：辉瑞 数据公布时间：12月10日（III期数据积极，尚未正式获批）  适应症：HER2阳性转移性乳腺癌一线维持治疗  作用机制：口服酪氨酸激酶抑制剂，对HER2高度特异性  临床研究亮点：HER2CLIMB-05研究显示，联合方案降低疾病进展/死亡风险35.9%（HR=0.641） 5. Giredestrant  生产厂家：罗氏  数据公布时间：12月10日（III期数据积极，尚未正式获批）  适应症：ER+/HER2-早期乳腺癌辅助治疗  作用机制：口服新一代选择性雌激素受体降解剂（SERD）  临床研究亮点：LidERA研究降低侵袭性疾病复发或死亡风险30%（HR=0.70），3年iDFS率达92.4%。 6、Retatrutide  生产厂家：礼来  数据公布时间：12月12日（III期积极，尚未正式获批）  适应症：肥胖/超重合并膝骨关节炎（无糖尿病）  作用机制：首创GIP/GLP-1/胰高血糖素受体三重激动剂  临床研究亮点：TRIUMPH-4研究显示12mg剂量68周平均减重28.7%，WOMAC疼痛评分降低4.5分（75.8%），超过八分之一患者完全无膝部疼痛。 参考文献： [1]各公司官网 [2]NMPA官网 [3]FDA官网 本文中涉及的信息仅供参考，不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议。若您想了解具体疾病诊疗信息，请遵从医生或其他医疗卫生专业人士的意见或指导。 本公众号不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。另外，因水平有限，不足之处在所难免，敬请谅解！

药物研发进展1. FDA批准“first-in-class”小分子新药，治疗单纯性生殖泌尿道淋病12月12日，FDA批准Innoviva Specialty Therapeutics旗下可溶于水的Nuzolvence（zoliflodacin）颗粒剂型，用于治疗成人及12岁以上儿童的单纯性生殖泌尿道淋病，这些患者的体重至少77磅（35公斤）。Nuzolvence的批准主要基于一项入组930名单纯性生殖泌尿道淋病患者的关键3期研究。在该研究中，三分之二的患者接受了单次3克的Nuzolvence溶于水后的给药，另三分之一患者接受头孢曲松注射加阿奇霉素口服片的标准治疗。研究评估治疗后第4至第8天药物清除细菌的效果。结果显示，接受Nuzolvence治疗的患者中有91%被治愈，而接受标准治疗的患者中有96%被治愈，表明Nuzolvence的疗效与标准方案相当。Nuzolvence是一款“first-in-class”的spiropyrimidinetrione类口服II型拓扑异构酶抑制剂，具有独特的作用机制。2. GSK口服抗生素获FDA批准拓展新适应症12月12日，GSK宣布，美国FDA已批准口服抗生素Blujepa（gepotidacin）用于治疗对药物敏感的淋病奈瑟球菌（Neisseria gonorrhoeae）菌株所引起的12岁以上单纯性泌尿生殖道淋病青少年和成人患者。这些患者的体重至少45公斤，不适合、不耐受、或不愿接受标准一线治疗方案。根据新闻稿，Blujepa是30多年来首个在淋病治疗领域获批的全新抗生素类别药物。Blujepa的上市申请主要基于EAGLE-1临床3期试验的积极结果。分析显示，接受两次口服Blujepa治疗患者的泌尿生殖道治愈率为92.6%（187/202，95% CI：88.0-95.8），与采用肌肉注射ceftriaxone联合口服azithromycin方案的治愈率91.2%（186/204，95% CI：86.4-94.7）相比达成非劣效性。3. 安进CD19单抗获FDA批准拓展适应症，每年两次给药12月12日，安进（Amgen）宣布，美国FDA已批准抗体Uplizna（inebilizumab）用于治疗体内存有乙酰胆碱受体抗体（anti-AChR）和抗肌肉特异性酪氨酸激酶抗体（anti-MuSK）的全身性重症肌无力（gMG）成人患者。Uplizna是一种CD19靶向人源化单克隆抗体，能够针对性且持续性地清除与疾病相关的关键细胞（产生自身抗体的CD19阳性B细胞，包括浆母细胞及部分浆细胞）。此次批准使得gMG患者在接受两剂Uplizna初始剂量治疗后，能够通过每年两次Uplizna的给药频率，有望达到长期疾病控制。本次批准主要基于MINT研究数据支持。在第26周，Uplizna组患者在重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）评分上较安慰剂显示1.9分的改善差异（-4.2 vs. -2.2；p<0.0001）。4. FDA批准小分子扩展适应症，用于儿童遗传性血管性水肿12月12日，BioCryst Pharmaceuticals宣布，美国FDA批准其每日一次口服疗法Orladeyo（berotralstat）颗粒剂型，用于2至<12岁儿童遗传性血管性水肿（HAE）的预防性治疗。根据新闻稿，Orladeyo为首个适用于2岁及以上HAE患者的靶向口服预防疗法，其颗粒剂型为儿童提供了更易接受的给药方式。Orladeyo是一款创新口服特异性血浆激肽释放酶抑制剂，该疗法在2020年获FDA批准用以预防成人和12岁以上患者的HAE发作。此次批准主要基于APeX-P临床试验的积极期中数据。研究结果显示，Orladeyo在该年龄段人群中耐受性良好，安全性特征与既往成人及青少年试验保持一致，并在治疗早期即展现出持续降低患者每月发作次数的效果，且未发现新的安全性风险。5. 勃林格殷格翰「那米司特」在华获批治疗进展性肺纤维12月11日，勃林格殷格翰宣布那米司特片（nerandomilast）获得国家药监局（NMPA）批准用于治疗成人进展性肺纤维化（PPF）。该药物是目前唯一一款获批用于PPF的选择性磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制剂。此次获批基于关键性III期FIBRONEER-ILD™研究的积极结果。数据显示，9mg那米司特组、18mg那米司特组和安慰剂组在第52周时的用力肺活量（FVC）相对于基线的绝对变化分别为-84.6mL、-98.6mL和-165.8mL。FVC是衡量肺功能的关键指标，研究结果表明该药物能有效延缓PPF患者的肺功能下降。研究还显示，那米司特能提高患者的生存率，死亡风险呈现名义显著降低。6. 宁丹新药卒中新药「洛贝米柳」申报上市12月12日，CDE网站显示，宁丹新药的洛贝米柳（Y-3）申报上市，用于治疗急性缺血性卒中（AIS）。洛贝米柳是宁丹新药开发的一款nNOS/PSD95解耦联及GABRA2激动剂，可同时干预缺血性卒中后的神经元兴奋性损伤及突触可塑性改变。洛贝米柳具有快速抗抑郁焦虑功能，有望成为首个卒中和卒中后抑郁兼顾同治的新型脑细胞保护剂。2023年8月，康哲药业与宁丹新药达成协议，获得了洛贝米柳在中国大陆、香港特别行政区、澳门特别行政区的独家推广权。II期研究（n=240）结果表明，在发病48h内的缺血性卒中患者中，相比于安慰剂，洛贝米柳（20/40/60mg，每日1次）能够在90天内降低患者的改良版Rankin量表（mRS，衡量脑卒中后患者的神经功能恢复情况）评分，3个剂量组mRS评分≤1分的患者比例均高于安慰剂组（67.8% vs 76.7% vs 70.0% vs 60.7%，P=0.164）。洛贝米柳治疗缺血性卒中的III期研究也已达到主要终点，结果尚未公布。7. 首个！复宏汉霖H药新适应症申报上市12月12日，CDE官网显示，复宏汉霖斯鲁利单抗（H药）新适应症上市申请获受理，用于胃癌围手术期治疗。此前 10 月，复宏汉霖宣布，H药联合化疗新辅助/单药辅助治疗胃癌的III期临床研究（ASTRUM-006）期中分析达到了主要研究终点无事件生存期（EFS），成为全球首个胃癌围术期（术前/术后）以免疫单药取代术后辅助化疗的治疗方案。ASTRUM-006是一项针对早期胃癌患者的随机、双盲、多中心的III期临床研究，旨在评估H药联合化疗对比安慰剂联合化疗新辅助/单药辅助治疗早期胃癌患者的临床有效性及安全性。根据独立数据监察委员会（IDMC）的期中分析结果显示：该研究达到预设的优效性标准。与安慰剂联合化疗相比，H药联合化疗显著改善EFS，病理完全缓解（pCR）率是对照组3倍多，患者复发风险明显降低。同时，该治疗方案安全性良好，未发现新的安全性信号。8. 礼来GLP-1/GIP/GCG治疗68周减重28.7%12月11日，礼来公布GLP-1/GIP/GCG三靶点激动剂Retatrutide首个三期临数据，治疗肥胖合并骨关节炎三期临床TRIUMPH-4的最新数据。9mg、12mg Retatrutide治疗68周减重幅度分别为26.4%、28.7%，安慰剂组减重2.1%。骨关节炎评分指数（WOMAC）也实现显著改善。按照治疗方案测算，9mg、12mg Retatrutide治疗68周减重幅度分别为20.0%、23.7%，安慰剂组减重4.6%。安全性方面，大部分为轻度，很少会导致停药。9mg、12mg剂量组停药率为12.2%、18.2%，安慰剂组为4.0%，停药率与感知到的过度减肥高度相关，即超过减重预期幅度后的停药。行业资讯1. 25.5亿美元！翱路医药达成代谢新药研发合作12月11日，上海翱路生物医药科技有限公司（OTR Therapeutics）与Zealand Pharma（NASDAQ: ZEAL）宣布达成一项覆盖多个新药研发项目的战略合作与许可协议，以发现和开发治疗代谢疾病的创新疗法。根据协议条款，翱路医药和Zealand Pharma将针对代谢疾病中的多个靶点，共同发现和开发创新疗法。翱路医药将利用其专有的创新药物发现平台，主导并开展研究及临床前开发。Zealand Pharma将负责全球范围内的临床开发、注册申报和商业化。根据协议条款，翱路医药将获得一笔2000万美元的首付款，并在满足预定条件下获得一笔补充首付款，累计首付款达3000万美元。翱路医药还有资格获得后续开发、注册和以商业销售里程碑为主的潜在里程碑付款，总金额最高可达约25亿美元。此外，翱路医药还有资格从合作产生的商业化产品全球销售净额中获得个位数百分比分级特许权使用费。

创新机制！FDA再批准“first-in-class”口服小分子 GSK日前宣布，美国FDA已批准口服抗生素Blujepa（gepotidacin）用于治疗对药物敏感的淋病奈瑟球菌（Neisseria gonorrhoeae）菌株所引起的12岁以上单纯性泌尿生殖道淋病青少年和成人患者。这些患者的体重至少45公斤，不适合、不耐受、或不愿接受标准一线治疗方案。根据新闻稿，Blujepa是30多年来首个在淋病治疗领域获批的全新抗生素类别药物。 Blujepa的上市申请主要基于EAGLE-1临床3期试验的积极结果。分析显示，接受两次口服Blujepa治疗患者的泌尿生殖道治愈率为92.6%（187/202，95% CI：88.0-95.8），与采用肌肉注射ceftriaxone联合口服azithromycin方案的治愈率91.2%（186/204，95% CI：86.4-94.7）相比达成非劣效性。两组均未出现因淋病奈瑟球菌持续存在导致的泌尿生殖道治疗失败，且安全性与既往临床结果一致，未观察到与药物相关的严重不良事件，常见不良反应为轻中度胃肠道反应。 Blujepa是一款具有独特作用机制的口服“first-in-class”抗生素。它能够均衡抑制两种不同的II型拓扑异构酶，从而对大多数目标病原体，包括对现有抗生素耐药的菌株产生抗菌活性。由于能够均衡抑制两种酶的活性，细菌需要同时在两种酶上发生突变才能显著降低对Blujepa的敏感性，因此预期产生耐药性的可能性较低。今年3月，Blujepa获美国FDA批准，用于治疗12岁及以上（体重≥40公斤）女性成人及儿童的单纯性尿路感染（uUTI）。 FDA再批准安进单抗疗法 安进（Amgen）宣布，美国FDA已批准抗体Uplizna（inebilizumab）用于治疗体内存有乙酰胆碱受体抗体（anti-AChR）和抗肌肉特异性酪氨酸激酶抗体（anti-MuSK）的全身性重症肌无力（gMG）成人患者。Uplizna是一种CD19靶向人源化单克隆抗体，能够针对性且持续性地清除与疾病相关的关键细胞（产生自身抗体的CD19阳性B细胞，包括浆母细胞及部分浆细胞）。此次批准使得gMG患者在接受两剂Uplizna初始剂量治疗后，能够通过每年两次Uplizna的给药频率，有望达到长期疾病控制。 本次批准主要基于MINT研究数据支持。在研究中，基线使用类固醇的患者自第4周开始减量，并在第24周将泼尼松减至每日5 mg；到第26周，分别有87.4%的Uplizna组患者和84.6%的安慰剂组患者将类固醇剂量降至每日5 mg及以下。在第26周，Uplizna组患者在重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）评分上较安慰剂显示1.9分的改善差异（-4.2 vs. -2.2；p<0.0001）。 FDA批准小分子扩展适应症 BioCryst Pharmaceuticals今日宣布，美国FDA批准其每日一次口服疗法Orladeyo（berotralstat）颗粒剂型，用于2至<12岁儿童遗传性血管性水肿（HAE）的预防性治疗。根据新闻稿，Orladeyo为首个适用于2岁及以上HAE患者的靶向口服预防疗法，其颗粒剂型为儿童提供了更易接受的给药方式。 Orladeyo是一款创新口服特异性血浆激肽释放酶抑制剂，该疗法在2020年获FDA批准用以预防成人和12岁以上患者的HAE发作。此次批准主要基于APeX-P临床试验的积极期中数据。研究结果显示，Orladeyo在该年龄段人群中耐受性良好，安全性特征与既往成人及青少年试验保持一致，并在治疗早期即展现出持续降低患者每月发作次数的效果，且未发现新的安全性风险。最常见的治疗伴发不良事件（TEAE）为鼻咽炎。 参考资料： [1] Blujepa (gepotidacin) approved by US FDA as oral option for treatment of uncomplicated urogenital gonorrhoea (uGC). Retrieved December 12, 2025 from https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/blujepa-gepotidacin-approved-by-us-fda-as-oral-option-for-treatment-of-uncomplicated-urogenital-gonorrhoea-ugc/ [2] BioCryst Announces FDA Approval of ORLADEYO® (berotralstat) Oral Pellets, First and Only Oral Prophylactic Treatment for Patients with HAE Aged 2 to <12 Years. Retrieved December 12, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/12/12/3204568/29446/en/BioCryst-Announces-FDA-Approval-of-ORLADEYO-berotralstat-Oral-Pellets-First-and-Only-Oral-Prophylactic-Treatment-for-Patients-with-HAE-Aged-2-to-12-Years.html [3] FDA APPROVES UPLIZNA® FOR ADULTS WITH GENERALIZED MYASTHENIA GRAVIS. Retrieved December 12, 2025 from https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-uplizna-for-adults-with-generalized-myasthenia-gravis-302639699.html 免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。 分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新