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基因测序与药物研发每日资讯今日摘要 【基因测序·重大】六项测序方法/平台进展集中亮相：中科院昆明植物所提出基因组浅层测序 k-mer 物种鉴定流程（鉴别率较标准条形码提升 17.5%）、西安交大 MetaCAT 重建高质量微生物基因组、曹彬/鄢秋龙构建全球最大口腔-气道病毒基因组目录，长读长、宏基因组、空间转录组三条技术路线齐头并进。 【基因测序】Nature 与 Nature Neuroscience 同日刊发两项测序方法：Trio 条形码自适应长读长测序（TBAS）将罕见病 trio 测序耗材成本降至常规三张 flow cell 的 32.2%；宾大吴昊团队Spatial NT-seq首次在体内绘制小鼠大脑 RNA 合成/降解动力学空间图谱。 【基因与细胞治疗·安全】易慕峰 CLDN18.2 CAR-T（IMC002）临床受试者死亡引争议：患者在输注后数小时突发双侧硬膜下出血、脑疝，40 余天后离世；家属质疑知情同意书未充分告知致命脑出血风险、输注后 4 小时护理记录空白，正值公司二次递表港交所 IPO 窗口，为实体瘤 CAR-T 临床安全与伦理披露敲响警钟。 【基因与细胞治疗】陈佳团队凭全球首个碱基编辑药物 CS-101 获「科学探索奖」；舶望制药 PKK siRNA BW-20805 半年一针使 HAE 月度发作率下降 83%–96%。 【药物研发/投资并购】AbbVie BCMA×CD3 双抗 Etentamig III 期达双主要终点；诺华 pelacarsen（Lp(a) ASO）III 期未达主要终点；甘李 GLP-1 博凡格鲁肽授权欧洲（最高 7.26 亿欧元）。🧬 基因测序 （6）中科院昆明植物所提出基因组浅层测序 k-mer 物种鉴定新流程，鉴别率较标准条形码提升 17.5% 日期： 2026-09-04 ｜ 来源： 分析测试百科网 / New Phytologist ｜ 公司： 中国科学院昆明植物研究所 中国科学院昆明植物研究所团队在《New Phytologist》发表研究，系统评估了基因组浅层测序数据（尤其 k-mer 分析）在维管植物物种鉴定中的应用潜力，提出一套可推广的标准分析流程[1]。研究选取石松类、蕨类、裸子植物和被子植物代表类群，覆盖 32 属、475 种共 1969 份样本：标准 DNA 条形码仅能区分约 49.3% 物种，组装质体全基因组（超级条形码）将鉴别率提升至 57.6%，而进一步应用浅层测序数据的 k-mer 分析，物种鉴别率显著提高至 66.8%，较标准条形码整体提升 17.5%。研究还明确了基因组大小对 k-mer 分析的影响：对于基因组大小 ≤5 Gb 的类群，约 0.5X 测序深度即可取得良好鉴定效果。该流程兼容现有标准条形码数据库，为完善植物 DNA 条形码参考数据库、支撑全球生物多样性研究提供了可复制的测序方案。 🔗 来源链接：分析测试百科网 — 研究提出基于基因组浅层测序的维管植物物种鉴定新方案西安交大杨铁林团队开发宏基因组方法 MetaCAT：高质量微生物基因组重建 + 宿主性状关联解析 日期： 2026-09-03 ｜ 来源： 西安交大新闻网 / Nature Microbiology ｜ 公司： 西安交通大学（杨铁林团队） 西安交通大学生命科学与技术学院杨铁林教授团队在《Nature Microbiology》发表宏基因组分析新方法 MetaCAT，实现复杂宏基因组数据中高质量微生物基因组的高效、高精度重建，并进一步整合微生物 SNP 检测与宏基因组关联分析[2]。该方法以单拷贝基因等生物学先验为引导，综合利用 k-mer 频率、测序覆盖度和序列长度信息，将稀疏加权狄利克雷过程高斯混合模型（SWDPGMM）与半监督聚类策略结合，在多种不同复杂度的数据集上均表现出优异的基因组重建能力与计算效率。MetaCAT 的另一突破在于把微生物组研究从传统的物种组成/丰度分析推进到基因组变异层面与宿主表型关联，为精准解析宿主—微生物互作提供了新的方法基础。 🔗 来源链接：西安交大 — 杨铁林团队在微生物基因组研究领域取得重要进展曹彬/鄢秋龙构建全球最大口腔-气道病毒基因组目录 OAVGC，揭示病毒组与呼吸道健康关联 日期： 2026-09-02 ｜ 来源： iNature / Med ｜ 公司： 中国医学科学院曹彬 / 首都医科大学鄢秋龙 中国医学科学院曹彬与首都医科大学鄢秋龙团队在《Med》发表研究，整合来自全球 123 项研究的近 2 万份宏基因组数据，并新测序超过 2600 份样本，构建了 OAVGC（口腔和气道病毒基因组目录）参考数据库[3]。该目录包含 141,459 个高质量病毒基因组（完整度 ≥90%）、覆盖 68,708 个病毒操作分类单元（vOTUs），其中约一半病毒与病毒科此前未被描述。研究在多个呼吸道感染队列中发现病毒组呈趋同的多样性降低与组成特征，前瞻性队列中基线气道病毒组与宿主肺功能及老年健康评分相关，为呼吸道健康与病毒组关联提供了迄今最系统的测序证据。 🔗 来源链接：同花顺财经（iNature）— 曹彬/鄢秋龙合作构建全球最大口腔-气道病毒基因组目录Nature Communications：Trio 条形码自适应长读长测序（TBAS）将罕见病 trio 测序成本降至常规的 32.2% 日期： 2026-09-05 ｜ 来源： Nature Communications ｜ 公司： （国际合作团队） 一项发表于《Nature Communications》的研究提出表型驱动的 Trio-barcoded Oxford Nanopore Adaptive Sequencing（TBAS）工作流，实现罕见病家系（患儿 + 双亲）的成本高效长读长分析，可在单张 flow cell 上完成[4]。TBAS 利用临床特征选择广谱疾病基因 panel，对三位家庭成员条形码标记，并在测序过程中富集相关区域而非仅靶向已知致病位点。在基准区域，TBAS 提升了覆盖度，准确检出小变异、结构变异、串联重复扩增、甲基化及读段支持的定相，同时将估算的测序耗材成本降至传统三张 flow cell 长读长 trio 测序的 32.2%；跨 13 个 trio 的验证中，TBAS 恢复了全部 5 个已知诊断，并在 8 个未解决病例中的 5 个中优先识别候选。该研究为罕见病长读长诊断的降本提供了可落地的技术路径。 🔗 来源链接：Nature Communications — Cost-efficient long-read trio-barcoded adaptive sequencing improves rare disease diagnosis宾大吴昊团队开发 Spatial NT-seq：首次在体内绘制小鼠大脑 RNA 合成/降解动力学空间图谱 日期： 2026-09-04 ｜ 来源： BioArt / Nature Neuroscience ｜ 公司： 宾夕法尼亚大学（吴昊团队） 宾夕法尼亚大学吴昊（Hao Wu）团队在《Nature Neuroscience》发表研究，建立整合体内代谢标记、单细胞/空间转录组与动力学建模的「in vivo Timescope」框架，并开发 空间新生转录组技术 Spatial New RNA Tagging Sequencing（Spatial NT-seq）[5]。团队首先优化并验证了无需转基因动物的体内 4-硫尿苷（4sU）RNA 代谢标记体系，证实 4sU 可跨越母胎屏障和血脑屏障，在胚胎及出生后小鼠脑中高效广泛标记不同细胞类型；在此基础上，Spatial NT-seq 首次在完整组织中同时获得空间位置与 RNA 动力学信息，解析 RNA 合成与降解对基因表达变化的相对贡献，为复杂组织中基因调控的动态研究提供了新工具。 🔗 来源链接：BioArt（网易）— 吴昊团队开发 Spatial NT-seq 技术并绘制小鼠大脑 RNA 动力学空间图谱QIAGEN 推出 QIAsymphony Connect：面向临床实验室的自动化核酸提取平台，加速液体活检与 NGS 样本制备 日期： 2026-09-04 ｜ 来源： QIAGEN（行业媒体报道） ｜ 公司： QIAGEN 全球诊断巨头 QIAGEN 商业化推出 QIAsymphony Connect——一款 IVD 合规、面向中高样本量临床实验室的核酸提取自动化平台，可一次性处理多达 96 个样本（4 个独立批次 × 24）[6]。平台配备智能摄像头自动扫描 1D/2D 条形码，实现从裂解、结合、洗涤到洗脱全流程的链式追踪与完整审计，并原生集成 LIMS（HL7）与 QIAsphere 云管理。针对液体活检场景，其 cfDNA 提取方案速度提升至多 25%且洗脱体积更低，直接服务于循环肿瘤 DNA（ctDNA）、微小残留病（MRD）监测及靶向突变检测等 NGS/dPCR 下游应用，强化了「从样本到洞察」的测序前处理链条。 🔗 来源链接：QIAGEN — QIAsymphony Connect Launches to Automate Clinical Nucleic Acid Extraction🧪 基因与细胞治疗 （3）陈佳团队凭全球首个碱基编辑药物 CS-101 获「科学探索奖」：近 20 位 β-地贫患者摆脱输血依赖一年以上 日期： 2026-09-04 ｜ 来源： 上观新闻 / 解放日报 ｜ 公司： 上海科技大学陈佳团队 / 正序生物 上海科技大学陈佳教授团队凭借全球首个碱基编辑药物临床试验成果荣获第八届「科学探索奖」，位列医学科学领域 5 位获奖人之一[7]。团队利用变形式碱基编辑器 tBE 开发的碱基编辑药物 CS-101 注射液，今年 4 月已在《Nature》发表其治疗 β-地中海贫血的临床试验结果（全球首个进入临床的在研碱基编辑管线数据）。目前已有 30 余位海内外 β-地贫患者接受 CS-101 治疗，近 20 位患者持续摆脱输血依赖一年以上，最长达近三年，均实现临床治愈；该药亦是全球观察期最长的在研碱基编辑管线，并在老挝、马来西亚、巴基斯坦等外籍患者中验证了治愈携带不同遗传突变地贫患者的潜力。团队同时探索 RNA 编辑、先导编辑、线粒体 DNA 编辑等前沿技术。 🔗 来源链接：上观新闻 — 开胸变微创，「化刀为笔」修正错误基因，治愈这种遗传病，中国领先了！[进展更新] 易慕峰 CLDN18.2 CAR-T（IMC002）临床受试者死亡引争议：输注后突发脑出血，正值港股 IPO 窗口 日期： 2026-09-04 ｜ 来源： 澎湃新闻 / 腾讯新闻 / 新京报 ｜ 公司： 易慕峰生物（IMC002） 此前已于 8/3、8/18 报道易慕峰 CLDN18.2 CAR-T（IMC002）启动 III 期与二次递表港交所，本次最新进展为一名临床受试者死亡事件引发的安全与伦理争议[8][9]。据家属披露，49 岁胃癌患者占某于 2026 年 3 月 2 日在上海长海医院入组 IMC002 临床试验，清淋化疗 3 天后输注药物，输注约 7 小时后突发双侧硬膜下出血、蛛网膜下腔出血与脑疝，当晚接受开颅手术，术后长期昏迷，于 4 月 26 日离世。家属两点核心质疑：知情同意书仅笼统提及「出凝血风险」、未明确告知「脑部大出血、需开颅」这一致命风险；输注后关键 4 小时护理记录空白，医护将「叫不醒」误判为「补觉」。医院病历将死因归为「与 IMC002 不相关，与环磷酰胺/氟达拉滨/白蛋白紫杉醇相关」，企业仅主张「人道主义补偿」而非药物责任赔偿。事件发生在 CAR-T 从血液瘤走向实体瘤、以及易慕峰 8/18 二次递表港交所 IPO 的关键节点，为实体瘤 CAR-T 的临床安全监测与知情同意披露规范敲响警钟。 🔗 来源链接：澎湃新闻/腾讯新闻 — 临床入组患者死亡，「神药」CAR-T 祛魅 ｜ 新京报 — 临床受试者死因引争议，二度递表港交所的易慕峰遇危机舶望制药 PKK siRNA BW-20805 II 期更新：300mg 半年一针使 HAE 月度发作率下降 96% 日期： 2026-09-04 ｜ 来源： Argo Biopharma / Clinical Trials Arena ｜ 公司： 舶望制药（Argo Biopharma） 舶望制药（Argo Biopharma）在柏林缓激肽研讨会（Bradykinin Symposium 2026）口头报告了其 siRNA 疗法 BW-20805 治疗遗传性血管性水肿（HAE）的 II 期更新数据[10]。BW-20805 通过 RNA 干扰沉默肝内血浆前激肽释放酶（PKK）mRNA。开放标签、全球多中心 II 期研究（NCT06846398，25 例 HAE 1/2 型成人）显示，截至 2026 年 6 月数据截止，300 mg 每 24 周方案使月度发作率下降 96%，300 mg 每 12 周方案下降 93%、600 mg 每 24 周方案下降 83%；第 29–169 天攻击自由率分别为 75%、62.5% 与 50%；第 169 天血浆 PKK 平均降幅 85%–94%。安全耐受良好，多数不良事件为轻度注射部位反应，无导致停药或死亡的事件。该药已获 FDA 快速通道与孤儿药认定，「半年一针」给药间隔是其对抗武田 Takhzyro（每 2 周）等竞品的关键差异化。 🔗 来源链接：Argo Biopharma — BW-20805 siRNA 治疗 HAE 的 II 期更新结果（Bradykinin Symposium 2026）💊 药物研发 （3）AbbVie BCMA×CD3 双抗 Etentamig III 期 CERVINO 达双主要终点：ORR 74% vs 45.7%、PFS 风险降 60% 日期： 2026-09-03 ｜ 来源： AbbVie / International Myeloma Foundation ｜ 公司： AbbVie AbbVie 公布其 BCMA×CD3 双特异性 T 细胞衔接抗体 etentamig 治疗复发/难治多发性骨髓瘤（RRMM）的 III 期 CERVINO 试验阳性顶线结果[11]。该全球、随机、开放标签研究入组 393 例至少接受过两线治疗（含蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、抗 CD38 单抗）的 RRMM 患者：与研究者选择的治疗相比，etentamig 客观缓解率（ORR）74.0% vs 45.7%（P<0.0001），无进展生存期 HR 0.40（95% CI 0.29–0.54，疾病进展或死亡风险降低 60%），12 个月总生存率 87.9% vs 72.0%；采用单次阶梯剂量后每月一次给药，CRS 多为 1 级（23.9%）、无 ≥3 级 CRS。完整结果将在 9 月 23–26 日国际骨髓瘤学会（IMS）年会全体会议公布。 🔗 来源链接：International Myeloma Foundation — Phase 3 CERVINO Trial Shows Etentamig Significantly Improves ORR and PFS诺华 pelacarsen（Lp(a) ASO）III 期 HORIZON 未达主要终点：Lp(a) 降 72% 却未转化为心血管事件获益 日期： 2026-09-04 ｜ 来源： FierceBiotech ｜ 公司： Novartis（诺华） 诺华宣布其反义寡核苷酸药物 pelacarsen（自 Ionis 引进、靶向 Lp(a)）的 III 期 HORIZON 试验未达主要终点[12]。该试验入组 8323 例 Lp(a)≥70 mg/dL 且已确诊心血管疾病的患者，比较 pelacarsen 与安慰剂对 4 点主要心血管不良事件（MACE：心血管死亡、非致死性心梗、非致死性卒中、需住院的紧急冠脉血运重建）的影响。尽管 pelacarsen 显著降低 Lp(a) 水平约 72%，但未能转化为整体人群心血管事件风险的降低。Lp(a) 升高影响全球约 20% 人口、目前无获批靶向治疗。这一结果将影响同类机制（olpasiran、lepodisiran）的开发策略——分析师认为不能宣告该机制死亡，但提示可能需要更深度的抑制或更精准的一级预防人群；完整数据将在后续医学会议公布。 🔗 来源链接：FierceBiotech — Novartis Lp(a) drug fails to lower cardiovascular risk in closely watched Ph. 3 trial[进展更新] 恒瑞 HER3 ADC（SHR-A2009）拟纳入突破性疗法：联合贝伐珠单抗治疗 EGFR 突变耐药肺癌 ORR 59% 日期： 2026-09-03 ｜ 来源： CDE / 恒瑞医药 / ESMO 2026 ｜ 公司： 恒瑞医药 此前已于 8/5 报道恒瑞 HER3 ADC（SHR-A2009）联合 PD-L1 获批 NSCLC II 期临床，本次最新进展为拟纳入 CDE 突破性治疗品种：注射用瑞康芦泽妥塔单抗（SHR-A2009）联合贝伐珠单抗，用于经靶向药治疗失败的 EGFR 突变晚期非小细胞肺癌患者[13]。SHR-A2009 是以 HER3 为靶点的抗体偶联药物（ADC），也是目前全球进展最快的 HER3 ADC。2026 年欧洲肺癌大会公布的联合用药数据显示，61 例患者确认的客观缓解率（ORR）达 59%、中位无进展生存期（PFS）11.8 个月，且无患者因副作用停药。对于 EGFR 靶向药耐药后患者而言，这有望成为一个新的治疗选择，也填补了第一三共同类资产波折后的 HER3 ADC 竞争窗口。 🔗 来源链接：癌度快报 — 恒瑞 HER3 ADC 拟纳入突破性疗法，联合治疗缓解率 59%📋 监管获批 （1）康哲药业磷酸芦可替尼乳膏（百卢妥）新增轻中度特应性皮炎适应症获 NMPA 批准 日期： 2026-09-03 ｜ 来源： 康哲药业公告 / 证券时报 ｜ 公司： 康哲药业（德镁医药 / Incyte） 康哲药业旗下德镁医药宣布，磷酸芦可替尼乳膏（百卢妥®/Lumirix）已于 9 月 2 日获 NMPA 批准轻中度特应性皮炎（AD）的新药上市许可申请，并于 9 月 3 日获得药品注册证书[14]。该产品为 Incyte 开发的 ruxolitinib 乳膏（海外商品名 Opzelura），用于其他外用药控制不佳或不建议使用时、非免疫功能受损的 2 岁及以上儿童和成人轻中度 AD 的局部短期和非持续性慢性治疗。本次 AD 适应症因「符合儿童生理特征的儿童用药品新品种」获优先审评。中国 III 期临床显示，治疗 8 周达到 IGA 0/1 且较基线改善 ≥2 分的受试者比例为 63.0%（安慰剂 9.2%），EASI 75 达标率 78.0%（安慰剂 15.4%）。这是该药继今年 1 月获批白癜风适应症后的第二项适应症，中国 AD 患者规模超 5400 万，外用药是基础治疗手段。 🔗 来源链接：证券时报 — 康哲药业创新药百卢妥获批新增特应性皮炎适应症💰 投资并购 （4）甘李药业 GLP-1 博凡格鲁肽授权美纳里尼：最高 7.26 亿欧元拿下欧洲 39 国权益 日期： 2026-09-03 ｜ 来源： FierceBiotech ｜ 公司： 甘李药业 / Menarini（美纳里尼） 意大利美纳里尼集团与中国甘李药业达成协议，支付 6200 万欧元预付款获得甘李药业 GLP-1 受体激动剂 博凡格鲁肽（bofanglutide，GZR18） 在 39 国（含欧盟 27 国、英国等）的注册与商业化权益，甘李药业还可获最高 6.64 亿欧元里程碑付款及双位数销售分成，潜在总对价最高约 7.26 亿欧元[15]。博凡格鲁肽为双周一次给药的 GLP-1RA，中国 III 期 GRADUAL-1 显示 52 周减重 18.54%，美国 II 期亦达主要终点，全球 III 期即将启动。该交易是中国 GLP-1 创新药出海的又一标志性案例。 🔗 来源链接：FierceBiotech — Menarini signs $771M deal to take Gan & Lee GLP-1 to European marketMedicus 接手辉瑞 CD228 ADC（Seagen 遗留资产）：交易总对价超 10 亿美元 日期： 2026-09-04 ｜ 来源： FierceBiotech ｜ 公司： Medicus Pharma / Pfizer 辉瑞将 2023 年以 430 亿美元收购 Seagen 所获、已于 2026 年 3 月战略终止 I 期临床的 CD228 靶向 ADC PF-08046031（CD228V） 的全球独家开发、生产与商业化权益，转让给 Medicus Pharma[16]。Medicus 将支付 1200 万美元首付款、满一年再付 1500 万美元、200 万美元开发资助；若开发顺利，辉瑞可获 超 10 亿美元里程碑付款及低双位数销售分成，并保留对关键性试验出资的优先权。CD228 在黑色素瘤、间皮瘤、肺癌、头颈癌、食管癌等多种肿瘤高表达而正常组织低表达，至今无任何靶向药物获批，具潜在同类首创机会。该交易延续了辉瑞对 Seagen 遗留 ADC 资产的持续精简策略，也折射出「终止项目—资产流转—再开发」的二级市场正在成型。 🔗 来源链接：FierceBiotech — Pfizer offloads scrapped Seagen ADC to Medicus Pharma in up to $1B+ deal达安基因控股权变更完成：广药资本成间接控股股东，实际控制人仍为广州市政府 日期： 2026-09-04 ｜ 来源： 巨潮资讯（公司公告） ｜ 公司： 达安基因 / 广药集团（广药资本） 达安基因发布公告，广药集团全资子公司广药资本受让广州金控集团与广州健康产投所持股份已于 9 月 3 日完成过户登记，本次合计过户 140,344,606 股（占总股本 10%），过户后广药资本直接持有 10% 并通过取得控股股东广永科技 100% 股权间接持有 16.63%，合计控制 26.63% 股权，成为公司间接控股股东，实际控制人仍为广州市人民政府[17]。达安基因是国内分子诊断（基因检测）领域头部企业，本次国资背景的控股权整合落地，标志着其进入广药集团医药大健康版图，后续在诊断试剂、基因检测业务上的协同值得关注。 🔗 来源链接：巨潮资讯 — 达安基因：关于股份协议转让完成过户登记暨间接控股股东变更完成的公告Superluminal Medicines 获 6000 万美元 B 轮融资，推进 AI 发现的 MC4R 小分子治疗罕见肥胖 日期： 2026-09-04 ｜ 来源： Pharmaceutical Technology ｜ 公司： Superluminal Medicines 美国生物技术公司 Superluminal Medicines 完成 6000 万美元 B 轮融资，由 BVF Partners 领投，礼来等现有投资者参投[18]。公司计划推进主打候选药——选择性偏向性 MC4R 激动剂——于今年底前进入 I 期临床，用于罕见遗传性肥胖（含 Bardet-Biedl 综合征）与下丘脑性肥胖。临床前研究显示该药具高选择性与良好安全性，未来或可与 GLP-1 联合用于更广泛人群。公司专注整合结构生物学与机器学习技术，「AI + GPCR 结构化学」从平台故事转向具体靶点与临床路径竞争。 🔗 来源链接：Pharmaceutical Technology — Superluminal Medicines secures $60m to advance rare obesity therapy趋势点评 · 今日最热：测序「读」的能力与细胞治疗「改」的安全，在同一周内各自抵达一个拐点 本周基因测序端的主题是「读得更便宜、更动态、更完整」：昆明植物所用浅层测序 + k-mer 把物种鉴定能力抬高 17.5%，Nature Communications 的 TBAS 把罕见病长读长 trio 测序耗材成本砍到常规的三成，Spatial NT-seq 首次把 RNA 的「合成/降解动力学」画到组织空间里——测序正在从「测序列」走向「测过程」。这一趋势对药物研发与诊断的意义在于：越便宜、越动态的检测，越有可能成为从靶点发现到疗效监测的全周期标配。 与测序端的「能力扩张」相对，细胞治疗端在本周直面「安全地板」的拷问：易慕峰 CLDN18.2 CAR-T 临床受试者死亡的争议，核心不在疗效而在「风险是否被充分告知、监测是否被严格执行」。这恰好把 NGS 安全性评估的价值重新推到台前——CAR-T 与体内基因编辑产物的脱靶、整合位点、克隆组成、长期残留，恰恰是唯一能靠纵向、量化的测序监测来兜底的部分。对 NextSeq 亦镁诺而言，这一周同时上演的「读的能力跃升」与「改的安全拷问」，正是我们 NGS 安全性评估业务的注脚：当疗效天花板被反复验证，安全地板必须由可读、可测、可追溯的分子证据共同垫高。📚 资料来源 [1] 分析测试百科网 — 基因组浅层测序物种鉴定新方案 ｜ 中科院昆明植物所 New Phytologist 研究，浅层测序 k-mer 分析使维管植物物种鉴别率提升 17.5%。 https://wiki.antpedia.com/…-3661358-news [2] 西安交大新闻网 — MetaCAT 宏基因组方法 ｜ 杨铁林团队 Nature Microbiology 发表，高质量微生物基因组重建 + 宿主性状关联。 https://slst.xjtu.edu.cn/info/1163/10352.htm [3] 同花顺财经（iNature）— OAVGC 口腔-气道病毒基因组目录 ｜ 曹彬/鄢秋龙 Med 发表，141,459 个高质量病毒基因组、覆盖 68,708 个 vOTU。 https://m.10jqka.com.cn/20260905/c679628455.shtml [4] Nature Communications — TBAS 长读长 trio 条形码自适应测序 ｜ 罕见病 trio 长读长测序耗材成本降至常规三张 flow cell 的 32.2%。 https://www.nature.com/articles/s41467-026-77535-8 [5] BioArt（网易）— Spatial NT-seq 小鼠大脑 RNA 动力学空间图谱 ｜ 宾大吴昊团队 Nature Neuroscience 发表，体内 4sU 标记 + 空间新生转录组。 https://dy.163.com/article/L5VI6KNM0532BT7X.html [6] QIAGEN — QIAsymphony Connect 自动化核酸提取平台 ｜ 面向临床实验室的 IVD 合规平台，cfDNA 提取提速 25%，服务液体活检/NGS。 https://dev.to/…-nucleic-acid-extraction-46of [7] 上观新闻 — 陈佳团队 CS-101 获科学探索奖 ｜ 全球首个碱基编辑药物 CS-101，近 20 位 β-地贫患者摆脱输血依赖一年以上。 https://www.shobserver.com/…?id=1170682&sid=300 [8] 澎湃新闻/腾讯新闻 — 易慕峰 IMC002 临床受试者死亡 ｜ CLDN18.2 CAR-T 输注后突发脑出血，家属质疑知情同意与监测规范。 https://news.qq.com/rain/a/20260904A0DD3I00 [9] 新京报 — 易慕峰临床受试者死因引争议 ｜ 患者硬膜下出血、蛛网膜下腔出血，死因归因分歧，正值二次递表港交所。 https://m.bjnews.com.cn/detail/1788505985168203.html [10] Argo Biopharma — BW-20805 siRNA II 期更新 ｜ PKK siRNA 半年一针使 HAE 月度发作率降 83%–96%，已获 FDA 快速通道/孤儿药。 https://www.argobiopharma.com/news/216.html [11] International Myeloma Foundation — Etentamig III 期 CERVINO ｜ BCMA×CD3 双抗达双主要终点，ORR 74% vs 45.7%、PFS HR 0.40。 https://www.myeloma.org/…/phase-3-cervino-trial-results [12] FierceBiotech — 诺华 pelacarsen III 期未达终点 ｜ Lp(a) ASO 降 Lp(a) 72% 但未转化心血管事件获益，影响同类机制开发策略。 https://www.fiercebiotech.com/biotech/novartis-lpa-drug-fails-lower-cardiovascular-risk-closely-watched-ph-3-trial [13] 癌度快报 — 恒瑞 HER3 ADC 拟纳入突破性疗法 ｜ SHR-A2009 联合贝伐珠单抗治疗 EGFR 突变耐药肺癌，确认 ORR 59%。 https://weibo.com/ttarticle/p/show?id=2309405339462153928732 [14] 证券时报 — 康哲百卢妥新增特应性皮炎适应症 ｜ 磷酸芦可替尼乳膏（Incyte Opzelura）中国 III 期 IGA 0/1 达标率 63.0%。 https://www.toutiao.com/article/7681278752935952937 [15] FierceBiotech — 甘李 GLP-1 授权美纳里尼 ｜ 博凡格鲁肽欧洲 39 国权益，最高 7.26 亿欧元（6200 万欧元首付）。 https://www.fiercebiotech.com/biotech/menarini-group-signs-771m-deal-take-gan-lee-glp-1-european-market [16] FierceBiotech — Medicus 接手辉瑞 CD228 ADC ｜ Seagen 遗留资产转让，交易总对价超 10 亿美元，二级资产流转市场成型。 https://www.fiercebiotech.com/biotech/pfizer-offloads-scrapped-seagen-adc-medicus-pharma-1b-deal [17] 巨潮资讯 — 达安基因控股权变更完成 ｜ 广药资本成间接控股股东（合计控制 26.63%），实际控制人仍为广州市政府。 https://static.cninfo.com.cn/finalpage/2026-09-05/1225548241.PDF [18] Pharmaceutical Technology — Superluminal 6000 万美元 B 轮 ｜ BVF Partners 领投、礼来参投，AI 发现 MC4R 小分子治疗罕见肥胖。 https://www.pharmaceutical-technology.com/news/superluminal-60m-advance-rare-obesity-therapy/ 📎 本文全部参考文献已汇总，点击底部「阅读原文」一键查看。 关注 NextSeq亦镁诺，每日获取基因测序与药物研发最新资讯。

San Diego-based ADARx Pharmaceuticals, Inc. received US FDA Fast Track Designation for onvuzosiran (ADX-324), a prekallikrein (PKK)-targeting small interfering RNA (siRNA) therapeutic candidate, for prophylaxis to prevent attacks of hereditary angioedema (HAE). The designation, announced August 24, 2026, applies to onvuzosiran's ongoing evaluation in the Phase III STOP-HAE trial (NCT06960213) and follows an orphan drug designation granted in October 2025 for the treatment of hereditary angioedema (HAE). The designation was granted based on the data generated to date, including Phase I/II data presented in February 2026 at the American Academy of Allergy, Asthma & Immunology (AAAAI) Annual Meeting. In the Phase I portion, 43 healthy participants received single ascending doses of onvuzosiran (0.4 mg/kg to 6 mg/kg) or placebo; the 300 mg dose produced a 93% reduction in plasma kallikrein levels at nadir, with suppression of ≥80% maintained through Day 169, supporting a twice-yearly dosing interval. In the Phase IIa cohort — three HAE patients receiving subcutaneous onvuzosiran every six months — kallikrein reductions were comparable to those seen in Phase I, and no HAE attacks were observed in patients who maintained ≥80% kallikrein suppression. No serious adverse events were reported and there were no treatment-related discontinuations across the Phase I/II study. Fast Track status enables ADARx to hold more frequent meetings with the FDA during the STOP-HAE trial, submit a New Drug Application (NDA) on a rolling basis, and qualify for priority review if relevant criteria are met. Intellia Therapeutics' lonvoguran ziclumeran (lonvo-z), a single-infusion in vivo CRISPR therapy targeting the KLKB1 gene, reported a 91% reduction in moderate and severe HAE attacks in its Phase III HAELO trial and is advancing a rolling biologics license application (BLA) with the FDA, targeting a US launch in the first half of 2027. Approved prophylactic therapies include Takeda's lanadelumab (Takhzyro), typically dosed every two weeks with every-four-week dosing available for some well-controlled patients; CSL Behring's garadacimab (Andembry), dosed monthly; and Ionis Pharmaceuticals' donidalorsen (Dawnzera), dosed every four weeks with every-eight-week dosing available after six months in well-controlled patients. ADARx is developing onvuzosiran for dosing as infrequently as once every six months. The Phase III STOP-HAE trial is enrolling approximately 90 adults with Type I and Type II HAE, randomized to onvuzosiran 300 mg every six months, onvuzosiran 240 mg every three months, or placebo, with a long-term open-label extension for completers. No data readout timeline has been disclosed publicly. Spot something wrong? Report an issue with this article