BW-20805

本文涉及大量转载内容，版权归属原作者，如涉侵权，请联系删除。    兆维    事业发展部     ——    Hongene    Biotech B&D INDUSTRY NEWS 核酸产业要闻半月报   01 国内药物研发进展 < 舶望制药 siRNA 疗法获 FDA 快速通道认定 3 月 16 日，舶望制药宣布其在研 siRNA 疗法 BW-20805 获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予快速通道资格（Fast Track Designation, FTD），用于治疗遗传性血管性水肿（hereditary angioedema, HAE）。 BW-20805 是一种靶向前激肽释放酶 (prekallikrein, PKK)的 siRNA 疗法，通过靶向 PKK mRNA 而抑制 PKK 的表达，有望为 HAE 患者提供长效的发作预防。PKK 是目前 HAE 治疗领域已获得充分验证的作用靶点。舶望制药目前在 HAE 成人患者中开展 II 期临床研究，预计将于 2026 年下半年完成 II 期临床试验，并随后启动 III 期临床研究。 参考资料： https://www.argobiopharma.com/cn/news/163.html 前沿生物 siRNA 新药获批临床，针对 IgA 肾病 3 月 16 日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示显示，前沿生物 1 类新药 FB7013 注射液获批临床，拟用于原发性 IgA 肾病的治疗。根据公示信息，FB7013 注射液是靶向 MASP-2 的 GalNAc 偶联的 siRNA 药物，抑制 MASP-2 可能对 IgA 肾病的肾小球和小管间质都有保护作用。 FB7013 注射液是一款靶向补体系统凝集素途径关键蛋白 MASP-2 靶点的 siRNA 药物。该产品通过特异性抑制 MASP-2 活性阻断凝集素途径异常激活，减少补体介导的肾脏组织损伤；基于作用机制，未来可拓展至膜性肾病、糖尿病肾病等多个补体异常激活相关疾病领域。 参考资料： https://www.cde.org.cn/ https://www.frontierbiotech.com/detail/1562.html GSK 治疗乙肝的 ASO 疗法在中国拟纳入优先审评 3 月 17 日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示显示，葛兰素史克（GSK）申报的贝普若韦生注射液（Bepirovirsen solution for injection）拟纳入优先审评，受理号为：JXHS2600033。 该产品用于慢性乙型肝炎病毒感染者的有限疗程治疗，适用于以下人群：核苷（酸）类似物在治、HBsAg ≤ 3000IU/mL、无肝硬化的成人慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染者。公开资料显示，这是 GSK 与 Ionis Pharmaceuticals 合作开发的在研反义寡核苷酸（ASO）疗法。 Bepirovirsen 是一种具有三重作用机制的在研 ASO 疗法，旨在识别并破坏乙肝病毒的遗传成分（即 RNA），从而可能使患者的免疫系统重新获得控制病毒感染的能力。Bepirovirsen 可抑制体内病毒复制，降低血液中 HBsAg 水平，并激活免疫系统，从而提高获得持久应答的机会。GSK 从 Ionis Pharmaceuticals 获得 Bepirovirsen 授权，并与其合作推进该药物的开发。 参考资料： https://www.cde.org.cn/ https://mp.weixin.qq.com/s/aEiBTcbp2bVbH6wjfqCg9w 深信生物 mRNA 疗法获 FDA 临床试验许可 3 月 18 日，深信生物宣布，美国 FDA 已批准其 mRNA 候选药物 IN026 的临床试验（IND）申请。IN026 是一款针对难治性痛风的在研 mRNA 疗法。此次 IND 获批后，公司将在 I 期临床试验中系统评估 IN026 在这一治疗需求未被满足的患者群体中的安全性、耐受性、药代动力学及药效学特征。 IN026 是一款旨在治疗难治性痛风的在研 mRNA 疗法。通过将编码尿酸氧化酶（UOX）的 mRNA 递送至肝脏，利用表达的 UOX 促进体内尿酸的系统性降解。依托深信生物自主开发、专为重复给药和长期疾病控制而设计的 mRNA-LNP（信使核糖核酸-脂质纳米颗粒）技术平台，IN026 有望成为针对难治性痛风及其他慢性代谢疾病的潜在 mRNA 蛋白替代疗法。 参考资料： https://finance.sina.com.cn/wm/2026-03-18/doc-inhrkfva3455651.shtml 信立泰自研 siRNA 药物 SAL0145 获批临床 3 月 25 日，信立泰发布公告，公司自主研发的创新药物 SAL0145 注射液获批开展 MASH 适应症的临床试验。 SAL0145 是一种小干扰核酸（siRNA）药物，临床前研究显示，SAL0145 具有治疗 MASH 的潜力，若能研发成功并获批上市，将有望为患者提供新的用药选择，满足未被满足的临床需求，并进一步丰富公司慢病领域的创新产品管线。 参考资料： https://www.salubris.com/NewsUpdates/info_itemid_5668.html 安龙生物与阳光诺和合作开发的 siRNA 新药 ABA001 正式获批临床 4 月 3 日，安龙生物与阳光诺和共同宣布，双方合作开发的治疗高血压 siRNA 创新药 ABA001（受理号：CXHL2600091）已正式获得国家药品监督管理局（NMPA）药物临床试验批准通知书。 ABA001 是一款靶向血管紧张素原的 GalNAc-siRNA 药物，属于 1 类创新药。该药物旨在利用前沿的 RNA 干扰技术，为全球高血压患者提供一种安全有效、单次注射即可实现超长期平稳降压的革命性治疗方案。 参考资料： https://www.cde.org.cn/ http://www.sun-novo.com/newsinfo/9018214.html 星核迪赛 DSL201 注射液获中国 CDE 批准，实现中美双报里程碑 4 月 3 日，苏州星核迪赛生物技术有限公司宣布，公司自主研发的全球首款基于 mRNA 编码 A 型肉毒毒素蛋白的创新型药物 DSL201 注射液，正式获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的临床试验批准，受理号为 CXSL2501184。该药物将用于评估其在中度至重度眉间纹受试者中的安全性、耐受性、免疫原性及初步有效性。此次获批标志着 DSL201 注射液已成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）和中国 CDE 的双重许可，正式迈入中美双报的临床研究阶段。 DSL201 注射液的活性成分为 mRNA 编码的 A 型肉毒毒素，通过星核迪赛独有的局部表达平台 DScSLOTH️®️ 与低免疫原性平台 DScBISON️®️ 联合开发的靶向递送系统，实现了药物在注射部位的精准、高效表达，同时具备优异的安全性。临床前研究已充分证实，DSL201 注射液作为一款 mRNA-LNP 药物，展现出良好的安全性与长效性，有望为求美者带来全新的治疗选择。 参考资料： https://www.cde.org.cn/   02 国内投融资及合作信息 < 百洋医药战略投资思合基因 3 月 19 日晚，百洋医药发布公告，公司拟与思合基因（北京）生物科技有限公司签署《投资协议》，约定以现金方式向思合基因投资 2700 万元，投资后公司持有思合基因 10% 股权。通过此次合作，百洋医药战略性锁定了思合基因所有在研管线的全球优先受让权与商业化权益。这标志着百洋医药正式切入小核酸黄金赛道，开启下一代创新疗法布局的新篇章。 参考资料： http://www.baiyyy.com/news/details/460.html 炫景生物完成超 2 亿元 Pre-A 轮融资 3 月 20 日，炫景生物完成的超 2 亿元 Pre-A 轮融资由康君资本领投，德联资本、华泰金斯瑞基金、金易赋新、国海创新资本、联想创投和现有股东元希海河共同参与投资。 参考资料： https://www.rigerna.com/gsxw/class/ 先衍生物完成 1.5 亿元 A 轮融资 3 月 20 日，先衍生物完成的 1.5 亿元 A 轮融资由道远资本领投，启申创投联合领投，嘉乐资本、成都科创投集团、四川省中试研发有限公司、厦门高新投、增锐铭禾等跟投，成都先导、银满基金、怀格资本、钧天创投、曹家铭、华博器械等老股东持续追投。 本轮融资将主要用于推动核心小核酸产品管线的临床开发、加速肝外递送等关键技术平台的持续优化，并进一步扩充临床前产品布局、核心团队建设。 先衍生物专注于寡聚核酸药物研发，已成功搭建三大拥有自主知识产权的小核酸药物研发核心技术平台：NEATL（新颖递送及核酸增强修饰技术）、LOCATED（脂质偶联肝外递送技术）和 DIRECT（单分子双靶点干扰技术）。 参考资料： https://news.pedaily.cn/202603/561892.shtml 峰肽药业宣布完成 8900 万美元 B 轮融资，并获超额认购 3 月 26 日，峰肽药业（Pinnacle Medicines）宣布完成 8900 万美元 B 轮融资，并获超额认购。本轮融资由 LAV 与 Foresite Capital 共同领投，泉创资本、汉康资本、RA Capital Management、Logos Capital 以及现有投资人奥博资本和启明创投共同参与。 本轮融资所得将用于支持公司在自身免疫和心血管代谢疾病领域推进其项目加速进入临床阶段，同时进一步拓展公司专有的多肽研发平台并提升研发能力。峰肽药业正在开发新一代口服多肽药物，旨在实现口服给药便利性的同时达到与抗体相当的疗效和安全性。 峰肽药业是一家专注于开发新一代口服多肽疗法的生物技术公司，旨在通过口服给药就能够实现媲美抗体的治疗效果。公司正在构建差异化的药物发现平台以加速多肽药物的设计和优化。该平台深度融合了基于物理学的分子模拟、人工智能驱动的药物设计以及先进的多肽化学技术。峰肽药业正在推进一系列具有潜力的“同类首创”（First-in-class）和“同类最优”（Best-in-class）口服多肽项目管线。公司管线聚焦在自身免疫和心血管代谢疾病中已获得充分临床数据验证的靶点通路。 参考资料： https://www.prnewswire.com/news-releases/pinnacle-medicines-a-pioneer-of-oral-peptide-therapeutics-announces-oversubscribed-89-million-series-b-financing-to-advance-pipeline-into-clinical-trials-302724900.html 元思生肽完成 B 轮融资 3 月 31 日，智能化平台驱动的大环肽药物研发领军企业元思生肽（Syneron Bio）宣布完成 1.5 亿美元 B 轮融资。本轮融资由一家国际生物科技基金领投，并由德诚资本与鼎晖 VGC 联合领投，阿布扎比投资局（ADIA）旗下全资子公司、淡马锡独立全资子公司淡明资本、启明创投、博远资本及知名产业投资机构跟投。同时，原有股东阿斯利康、礼来亚洲基金、创新工场、五源资本、高瓴创投（GL Ventures）、Biotech Development Fund 及联想创投等机构持续加持。本轮募集资金将重点用于深化其自主研发的大环肽发现平台 Synova™ 的智能化迭代，并全力加速公司多元化创新药管线向临床阶段转化。 元思生肽（Syneron Bio）是一家致力于开发新型大环肽药物的生物科技公司，公司利用独有的 Synova™ 平台技术建立了丰富而差异化的大环肽药物管线，为全球肿瘤、自身免疫疾病及罕见病领域提供突破性的治疗方案。Syneron Bio 核心团队具有丰富的药物研发经验及国际一流的数据科学技术能力。公司成立四年以来完成了多轮股权融资，投资人涵盖多家知名产业基金及风险投资基金。 参考资料： https://finance.sina.com.cn/tech/roll/2026-03-31/doc-inhswpms3287953.shtml   03 国外药物研发进展 < Sarepta 公布两项 siRNA 疗法积极临床结果 3 月 25 日，Sarepta Therapeutics 公布了其两项针对神经肌肉疾病的 siRNA 项目的首次临床结果。来自 SRP-1001（用于面肩肱型肌营养不良 1 型，FSHD1）和 SRP-1003（用于强直性肌营养不良 1 型，DM1）的 I/II 期递增剂量研究的早期数据显示，这两款候选疗法在肌肉组织中实现了剂量依赖性的暴露，并在生物标志物层面展现出早期作用信号，同时整体耐受性良好。研究还显示，单次给药后即可观察到靶蛋白或 mRNA 水平的降低，提示其在靶向机制上的初步有效性。此外，两项研究中大多数不良事件为轻至中度，且未呈现剂量依赖性，进一步支持其安全性。根据新闻稿，这些结果亦显示其基于 αvβ6 整合素靶向递送平台具有差异化效果。 从机制上看，FSHD 由 4 号染色体上 DUX4 基因异常激活所致，其表达的 DUX4 蛋白对肌肉细胞具有毒性并驱动肌肉退行性变化，目前尚无治愈方法或疾病修饰疗法。SRP-1001 通过 RNAi 机制靶向并降低骨骼肌中 DUX4 蛋白的生成，旨在从源头干预疾病进程。另一方面，DM1 是最常见的成人发病型肌营养不良，由 DMPK 基因重复序列扩增引起。SRP-1003 通过靶向并沉默 DMPK mRNA，可潜在缓解相关疾病症状。 参考资料： https://www.businesswire.com/news/home/20260325621936/en/Sarepta-Announces-First-Clinical-Data-from-siRNA-Pipeline-Targeting-FSHD1-and-DM1 Wave life sciences INHBE siRNA 疗效不及预期 3 月 26 日，Wave Life Sciences 公布 INHBE siRNA 新药 WVE-007 I 期临床最新数据。240mg WVE-007 单次给药 3 个月内脏脂肪减少 7.8%，6 个月减少 14.3%，总脂肪分别减少 5.1%、5.3%，肌肉增加 2.2%、2.4%。400mg WVE-007 单次给药 3 个月内脏脂肪减少 5.0%，总脂肪减少 0.7%，肌肉减少 0.2%。Wave Life Sciences 指出 400mg 队列基线脂肪放量更少，BMI 更低。对于内脏脂肪 500g 以上亚组分析，内脏脂肪减少 7.8%，与 240mg 队列的数据相当。 受此消息影响，Wave Life Sciences 股价盘前大跌 58%，市值仅剩下 10 亿美元。WVE-007 的安全性优势尤为明显，去年 12 月披露的数据也显示出一定的疗效潜力，但此次更新数据没有看到明确的量效关系，让资本市场对于 INHBE siRNA 的想象空间和热情有所下降。 参考资料： https://ir.wavelifesciences.com/news-releases/news-release-details/wave-life-sciences-announces-positive-interim-phase-1-data https://mp.weixin.qq.com/s/qF3nFtRbGREUrXKgLqZPiA Beam Therapeutics 公布 BEAM-302 临床试验数据 3 月 26 日，Beam Therapeutics 公布了其在研基因编辑疗法 BEAM-302 用于治疗 α1 抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的 I/II 期临床试验最新安全性与有效性数据。 数据显示，在 60mg 剂量下，患者体内总 AAT 水平稳定维持在平均 16.1µM，所有患者在最长 12 个月随访中均持续高于 11µM 的保护阈值。同时，经纠正的 M-AAT 占总 AAT 的 94%，并伴随致病突变型 Z-AAT 水平降低 84%。在功能层面，治疗后患者在呼吸道感染期间仍可诱导 AAT 表达，其中一例患者总 AAT 水平升至约 30µM，且维持 95% 的 M-AAT 比例，提示该疗法不仅可恢复基础蛋白水平，还具备生理调节能力。安全性方面，BEAM-302 在最高 75mg 单次给药下整体耐受性良好，各剂量组之间安全性表现一致。 基于在单剂量队列中观察到的良好安全性与疗效数据，公司已确定 60mg 为最佳剂量，并计划于 2026 年下半年启动全球关键性研究，以支持潜在的加速批准。 BEAM-302 基于一种靶向肝脏的脂质纳米颗粒（LNP）递送体系，通过碱基编辑技术直接纠正导致严重 α1 抗胰蛋白酶缺乏症的致病突变。该疗法通过一次性碱基编辑，有望同时减少错误折叠 Z-AAT 蛋白在肝脏的聚集、提升功能性 M-AAT 水平，并改善循环中总 AAT 水平，从病因层面干预 AATD 相关的肝脏与肺部病理过程。 参考资料： https://www.globenewswire.com/news-release/2026/03/25/3262054/0/en/Beam-Therapeutics-Announces-Compelling-Updated-Clinical-Data-from-the-Ongoing-Phase-1-2-Trial-of-BEAM-302-in-Alpha-1-Antitrypsin-Deficiency-AATD-to-Support-Advancement-to-Pivotal-D.html Biogen 宣布 Nusinersen 获美国 FDA 批准高剂量给药方案 3 月 30 日，渤健（Biogen）宣布，美国 FDA 已批准其 ASO 疗法 Spinraza（nusinersen）高剂量给药方案，用于治疗脊髓性肌萎缩症。Spinraza 是渤健和 Ionis Pharmaceuticals 联合开发的一款 ASO 药物。它通过与 SMN2 基因转录形成的 mRNA 相结合，改变 RNA 的剪接过程，从而增加正常 SMN 蛋白的表达量。因此，这一疗法可以在 SMN1 基因失活的 SMA 患者身上增加正常 SMN 蛋白的水平，从而维持运动神经元的生存。2016 年底，Spinraza 获得 FDA 批准上市，成为首款治疗 SMA 的疗法。该疗法曾获 2017 年美国盖伦奖（Prix Galien USA Awards）中的最佳生物技术产品奖。 此次获批的高剂量方案包括 50mg/5mL 和 28mg/5mL 两种剂量，是在低剂量（12mg）Spinraza基础上开发而成。通过在起始剂量期和维持期提供更高药物浓度，高剂量方案旨在为 SMA 患者群体提供新的治疗选择，以更好满足持续存在的治疗需求。 该批准主要基于 II/III 期 DEVOTE 研究数据，其中关键队列结果显示，在此前未接受治疗且出现症状的婴儿患者中，高剂量 Spinraza 在运动功能改善方面达到统计学显著差异。以 CHOP-INTEND 评分评估，与 ENDEAR 研究中预设的未治疗匹配对照组相比，治疗组平均差异为 26.19 分（+15.1 vs. -11.1, p<0.0001）。 参考资料： https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-announces-second-positive-phase-2-litifilimab-trial Alltrna tRNA 疗法获批临床 3 月 31 日，Alltrna 宣布，其自主研发的 AP003 的 I 期临床试验已获澳大利亚批准，这是全球首个获批进入临床试验的 tRNA 疗法，用于治疗由精氨酸-TGA（Arg-TGA）提前终止密码子导致的疾病。 AP003 是一种经过化学修饰、工程化的 tRNA 疗法，采用已获临床验证的肝靶向脂质纳米粒（LNP）包裹递送。Arg-TGA 变异的产生机制为：编码精氨酸的密码子 CGA 或 AGA 发生单碱基突变，变为 UGA（DNA 中为 TGA）终止密码子，导致翻译过程无法插入对应氨基酸。AP003 可在 mRNA 翻译为蛋白质的过程中对提前终止密码子进行通读，在多肽链中重新插入精氨酸，从而恢复蛋白质正常合成。 参考资料： https://www.alltrna.com/press/alltrna-announces-approval-to-initiate-first-in-human-clinical-trial-of-ap003-the-first-trna-therapeutic-to-enter-clinical-trials Kardigan 公布 Tonlamarsen 的 II 期临床试验结果 4 月 2 日，Kardigan 公司公布了其靶向血管紧张素原（AGT）的 ASO 药物 Tonlamarsen的 II 期临床试验 KARDINAL 结果。Tonlamarsen 是一款每月一次皮下注射的在研药物，通过抑制肝脏中 AGT 的生成，从源头调节肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS），旨在为急性重度高血压患者提供一种潜在的血压管理方案。Tonlamarsen 由 Ionis Pharmaceuticals 公司发现和开发，Kardigan 从 Ionis Pharmaceuticals 获得了该药的全球独家开发和商业化授权。 此次公布的结果显示，从基线到接受 Tonlamarsen 治疗后第 20 周，患者的血浆 AGT 水平显著下降，oSBP（office systolic blood pressure）也有临床意义上的降低（-6.7mmHg）。每月给药组患者在第 20 周时平均 AGT 水平降低 67%，而单次给药组患者的平均 AGT 水平降低了 23%。在血压控制方面，基线血压较高（>150mmHg）的患者 oSBP 的降幅最大，为 -8.9mmHg。在安全性上，Tonlamarsen 总体耐受性良好，未出现有临床意义的治疗相关低血压或高钾血症，其良好的疗效和安全性数据支持了公司在急性重度高血压患者中启动 IIb 期临床试验的计划。 参考资料： https://www.businesswire.com/news/home/20260328084287/en/Kardigan-Announces-Positive-Phase-2-Data-for-Tonlamarsen-in-Patients-with-Uncontrolled-Hypertension-Presented-as-Late-Breaker-at-ACC.26-and-Simultaneously-Published-in-JACC 作者：李昱 排版/校对：Levi 审核：Shirley & Vivian