Shanghai Argo Biopharma Co., Ltd.

专注于新一代智能大分子药研发的创新企业——信华生物药业（广州）有限公司（以下简称“信华生物”）今日宣布完成数千万美元A轮系列融资。其中，A+轮融资由杏泽资本领投；A轮融资由三一创新投资领投，红杉中国等其他老股东跟投。资金将主要用于推动公司核心管线进入全球临床试验阶段，加速首创新药（FIC）和同类最佳药（BIC）的研发进程，为全球患者提供更有效的治疗方案。 信华生物成立于2019年，由金斯瑞创始人王鲁泉博士创办。公司核心领导团队平均拥有超过20年的大分子药物研发经验，曾在先灵葆雅、默克、金斯瑞等国内外知名制药和生物技术企业担任重要职位。依托在肿瘤免疫治疗领域的深厚积累，信华生物专注于开发针对实体瘤等疾病的新一代智能大分子药物。信华生物自主研发的智能分子设计平台通过“干湿结合”的研发模式，将计算预测与实验验证紧密结合，实现设计与实验的高效闭环，加速药物候选分子的筛选与优化，提升了设计精准性，以解决当前未满足的临床需求。本轮融资还将用于人才团队的扩充及自研项目的进一步推进。 信华生物CEO王鲁泉博士表示：“实体瘤等治疗领域仍存在巨大的未满足需求，新一代免疫疗法为突破现有治疗瓶颈提供了新的可能性。感谢新老投资人的支持，我们将加速推进核心管线的临床研究，力争为全球患者带来更优效、更安全的革命性疗法。同时，我们也欢迎更多志同道合的研发人才加入信华，共同推动实体瘤等疾病治疗的进步。” 杏泽资本管理合伙人强静博士表示：“TCE在肿瘤等疾病领域开始逐渐展现出巨大的临床价值，而分子设计和开发仍有很多待解决和优化的问题。信华生物拥有强大的技术实力和清晰的战略布局。杏泽资本看好其团队的专业背景和执行力，愿与信华生物团队共同努力打造新一代肿瘤免疫治疗的全球领军企业。” 三一创新投资执行董事张青表示：“三一创新投资长期关注TCE在肿瘤治疗的技术发展和临床应用瓶颈，很高兴可以作为信华生物A轮融资的领投方参与和见证公司的快速发展。我们相信信华团队多年打造的TCE技术平台会对突破TCE在实体肿瘤治疗的应用瓶颈产生重大的推动，并为公司持续产出具有国际竞争力和影响力的产品管线奠定坚实基础。A和A+资金将有力加速核心项目的临床开发，推动具有真正变革潜力的TCE疗法惠及全球患者”。 关于信华生物 信华生物是一家专注于新一代智能大分子药研发的创新企业，由资深药物研发专家团队于2019年创立。公司聚焦肿瘤免疫治疗领域，致力于开发具有全球竞争力的首创新药和同类最佳药物，为患者提供更优的治疗选择。 关于杏泽资本 上海杏泽投资管理有限公司（“杏泽资本”） 成立于2015年，由全球20多位富有医疗健康领域投资经验的专业人士及顾问组成，取“杏泽”之名，意在通过股权投资，借资本之力整合大健康产业资源，促行业发展，以福泽人类。目前旗下管理6支人民币基金，管理资产总额近65亿元。 成立至今，杏泽资本专注于投资生命科学行业中早期和成长期的优秀企业，投资领域专注于创新生物医药、医疗器械（包括高端生命科学仪器）和创新服务产业链。已投资公司包括君实生物（01877HK、688180.SH）、康方生物（09926.HK）、中国抗体（03681.HK）、荣昌生物（688331.SH、09995.HK）、心通医疗（02160.HK）、微创电生理（688351.SH）、Ambrx(NYSE:AMAM)、信诺维医药、六合宁远、宜联生物、齐禾生科、舶望制药、劲方医药、天泽云泰、亦诺微、拓创生物、申淇医疗、生生物流、医药魔方等70余家高速成长的明星企业。 关于三一创新投资 三一创新（北京）投资管理有限公司（“三一创新投资”）是一家专注医药创新领域的私募股权风险投资机构，基金出资人包括制药行业知名企业和金融领域知名投资机构。三一创新投资秉承“科学家、职业经理人、投资人，三位一体，专业的人做专业的事，以科学服务健康”的信念，通过资本纽带整合资源，支持科学家实现科研成果转化，帮助职业经理人搭建创业平台，成就一批创新型生物医药企业，让科学服务健康、造福患者。三一创新投资致力于和被投企业、创业者共同成长，利用行业经验和掌握的资源，帮助被投企业最大限度释放其技术价值。 关于经纬创投 经纬创投创立于2008年，管理规模超过700亿人民币，是行业内长期专注早期和早成长期投资的创投机构，专注新技术、硬科技、产业数字化、医疗、前沿科技、新消费等领域投资，目前累计投资800多家企业。 关于红杉中国 红杉中国是专注于投资科技、医疗健康、消费三大领域的私募股权投资机构。自2005年成立以来，红杉中国致力于发掘和培育创新和创业力量，在海内外投资了逾1600家企业，其中涌现出许多具有鲜明技术特征、创新商业模式、具备高成长性和高发展潜力的公司。迄今为止，红杉中国有超过160家成员企业成功上市，超过140家非上市公司已发展成为独角兽。 关于丹麓资本 丹麓资本专注于创新性医疗技术企业的早期投资，核心管理层和投资团队来自于国内知名创业投资基金管理公司，创始合伙人陆勤超和苏震波均具有近二十年医疗产业与投资经验；丹麓资本目前管理多支人民币基金和一期美元基金，基金投资人包括知名市场化母基金、资产管理公司、政府引导基金、产业资本、家族办公室、知名上市公司等。 如果您想对接文章中提到的项目，或您的项目想被动脉网报道，或者发布融资新闻，请与我们联系；也可加入动脉网行业社群，结交更多志同道合的好友。 近 期 推 荐 声明：动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可，禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。文中如果涉及企业信息和数据，均由受访者向分析师提供并确认。 动脉网，未来医疗服务平台

无论是从技术突破、临床价值，还是商业前景来看，小核酸药物都迎来了发展的黄金时代。 今年，受 RNAi 疗法 Amvuttra 销售表现远超预期等因素的带动，Alnylam 股价强势上扬 95%，市值也一举突破了 600 亿美元大关。而 Ionis 和 Avidity 等小核酸上市企业表现同样稳健，2025 年以来股价涨幅分别超过 50% 和 20%。 与此同时，凭借靶标选择广泛、治疗效果持久等独特优势，小核酸药物也正在成为投资机构和制药巨头眼中的下一个掘金高地。 据不完全统计，今年以来，国内已经有 8 家小核酸企业获得了融资，其中浩博医药、靖因药业、瑞博生物均完成了超 2 亿元融资。海外方面，诺华、礼来、艾伯维、赛诺菲等制药巨头亦通过交易并购不断加码小核酸赛道。 来源：Insight 数据库整理（仅统计 IPO 前融资） 资本和产业的竞相追逐，无疑佐证了小核酸药物巨大的市场潜力。小核酸药物已经来到商业爆发的前夜。 四十年沉浮，终获突破 小核酸赛道的发展，经历了长达四十年的技术沉淀和突破。 小核酸药物包括反义寡核苷酸（ASO）、小干扰 RNA（siRNA）、微小 RNA（miRNA）、适配体、抗体核酸偶联药物（AOC）等，它们主要通过碱基互补配对原则作用于细胞内的 mRNA，调节基因表达和蛋白质水平，从而发挥治疗作用。 早在 1978 年，Zamecnik 和 Stephenson 博士就提出了 ASO 的概念，但学术向产业转化过程总是充满困难的，直到 1998 年，全球首款 ASO 药物福米韦生才获 FDA 批准上市，用于治疗获得性免疫缺陷综合征患者并发的由巨细胞病毒引起的视网膜炎。可惜随着高效抗逆转录病毒疗法的发展，福米韦生市场需求严重萎缩，上市仅 4 年（2002 年）就在欧洲退市。 20 世纪 90 年代以来，RNA 适配体、miRNA、RNAi 先后被发现，进一步掀起了小核酸药物研发的热潮。然而，由于潜在免疫原性、递送系统缺乏等，小核酸药物研发进展始终缓慢，临床研究也屡屡受挫。2010 年，诺华和罗氏终止了与 Alnylam 的合作，随后辉瑞和雅培也放弃了 RNAi 项目的开发。制药巨头的先后离场，使得这个行业陷入停滞。 转折发生在 2014 年，Ionis 和 Alnylam 分别在期刊上发表了 N-乙酰半糖胺（GalNAc）-ASO 和 GalNAc-siRNA 偶联技术。这个递送系统的出现，让小核酸药物重新焕发出了生机。 GalNAc 是唾液酸受体（ASGPR）的靶向配体，具有高度肝脏靶向性，通过较低药物剂量便可实现长效，毒性较小。2019 年，首款 GalNAc-siRNA 药物 Givosiran 获 FDA 批准上市。2023 年 12 月，首款GalNAc-ASO 药物 Eplontersen 获 FDA 批准上市。 来源：Alnylam 公司官网 不过由于 ASGPR 仅在肝实质细胞特异性高表达，GalNAc 递送系统仍存在组织局限性。为拓展到更多疾病领域，小核酸企业还在不断验证新型递送平台，比如Alnylam 开发了能够靶向 CNS、 眼部和肺部的 C16 平台等。而得益于化学修饰和递送技术的革新，小核酸药物也开始进入收获期。 小核酸为何能成为新宠？ Insight 数据库显示，目前全球在研的小核酸新药已经超过 1200 款，其中获批上市的有 22 款（包含撤市的产品），包括 7 款 siRNA 药物、13 款 ASO 药物和 2 款适配体。 来源：Insight 数据库整理 从获批上市的产品来看，小核酸已经在罕见病适应症上率先获得突破，包括杜氏肌营养不良、脊髓性肌肉萎缩症、转甲状腺素蛋白淀粉样变性、血友病、家族性高乳糜微粒血症等，与此同时开始逐步拓展至慢性疾病适应症。 英克司兰钠（商品名：Leqvio）是全球首款用于降血脂的 siRNA 药物，2021 年 12 月首次在美国获批上市。与传统化药和单抗相比，该产品每半年注射一次便可达到良好的降低 LDL-C 效果。 英克司兰钠目前已经在中、美、日、欧等多个国家和地区斩获监管批准，由Alnylam 和诺华共同负责商业化。该产品自上市以来销售额一路突飞猛进，今年第二季度收入 2.98 亿美元，上半年合计收入 5.55 亿美元，有望成为新的重磅炸弹。 来源：华福证券 小核酸药物在慢性疾病领域的临床和商业价值得到验证，是药企和资本竞相涌入这个赛道的关键原因之一。根据 Insight 数据库，除高血脂外，目前小核酸药物在研适应症已广泛覆盖乙肝、痛风、IgA 肾病、代谢相关脂肪性肝炎（MASH）等疾病，这些均为患者基数庞大、临床需求长期未被充分满足的大适应症，商业前景广阔。 作为单抗、小分子后的第三大药物类型，小核酸的技术特性同样赋予了其不可替代的竞争优势。与传统药物相比，小核酸药物不仅研发周期更短，可靶向的分子范围更广，给药后疗效持续时间更长，研发成功率也更高。这些独特优势的叠加，进一步点燃了行业和资本布局小核酸赛道的热情。 Insight 数据库显示，近三年全球一共达成了近百起小核酸 BD 合作，交易金额也在逐年提升。尤其值得关注的是，今年刚刚过半，首付款金额就已经创下新高，这一鲜明的市场信号，正是小核酸药物临床价值与商业价值持续提升的直接印证。 来源：Insight 数据库（截至 8 月 21 日） 西方亮，东方也要亮 与海外相比，我国小核酸药物起步相对较晚，目前仅有 3 款产品上市，还都是进口新药，包括渤健和 Ionis 合作开发的诺西那生钠、托夫生，以及诺华和 Alnylam 合作开发的英克司兰钠。 尽管还未有本土产品上市，但我国小核酸赛道已经快速崛起，发展势头强劲。一方面，自 2024 年 1 月以来，瑞博生物、舶望医药、靖因药业等企业先后与海外药企达到了 BD 大单，合作对象不乏勃林格殷格翰、诺华等 MNC，交易金额最多的高达 50 亿美元。 另一方面，国产小核酸新药研发管线正在快速扩充，数量仅次于美国。目前，在研新药已经达到了 300 多款，进入临床阶段的也有 68 款。从技术类型来看，国内小核酸临床管线呈现出明显的单极主导特征——siRNA 疗法占据绝对主流，而 ASO、小激活 RNA、miRNA 等疗法仍较少，在研新药项目仅有个位数。 来源：Insight 数据库 在适应症的选择上，与海外率先突破罕见病不同，国内大部分小核酸企业直接将视线瞄向了心血管代谢、肝病、痛风等慢性疾病领域。比如国产进展最快的AHB-137 针对的适应症就是慢性乙肝。 来源：Insight 数据库 AHB-137 是浩博医药基于 Med-Oligo™ 平台开发的一款非偶联型 ASO 药物，正在开展慢性乙肝的 III 期临床。今年 5 月，浩博医药在欧洲肝病学会年会上首次披露了该产品 IIb 期临床的中期数据。 这项研究一共纳入了 64 名受试者，随机分组接受AHB-137 300 mg 24 周治疗和 16 周治疗。结果显示，在24周治疗组中，75% 受试者达到了主要终点，乙型肝炎表面抗原（HBsAg）水平低于定量下限（<0.05 IU/mL）以及乙型肝炎病毒（HBV）DNA 水平低于定量下限（<10 IU/mL）。在 16 周治疗组中，66% 受试者达到了这一主要终点。 在达到主要终点的受试者中，超过 80% 的受试者在治疗 12 周内实现了 HBsAg 的清除，并且在治疗结束时，24 周和 16 周组分别有 54% 和 33% 的受试者出现了乙肝表面抗体（anti-HBs）的血清转换。AHB-137 在两个治疗组中均表现出良好的耐受性和有效的安全性。 来源：Insight 数据库 面对乙肝这一庞大的市场，舶望制药、恒瑞医药、瑞博生物、正大天晴等国内药企都布局了小核酸药物。不过与 AHB-137 不同，它们开发的都是 GalNAc-siRNA 疗法，目前尚处于早期临床阶段（II 期和 I 期）。 事实上，放眼全球，在乙肝、高脂血症、高血压等慢性疾病领域的小核酸药物研发赛道上，我国都已展现出强大的竞争力。国内药企通过密集的管线布局和高效的临床推进，已经建立起全球前列的研发梯队。这种战略聚焦不仅贴合国内医疗需求的实际痛点，更在全球小核酸药物的应用版图中开辟出了差异化竞争赛道。 结语 在竞争激烈的创新药环境中，每个参与者都渴望成为第一个撞线的人。当 ADC 与 GLP-1 的热潮逐渐理性，小核酸正成为制药巨头与投资人眼中的下一座金矿。 封面来源：站酷海洛 免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。 编辑：月牙 PR 稿对接：微信 insightxb 投稿：微信 insightxb；邮箱 insight@dxy.cn

据杏泽资本透露，蔚程医药有限公司（Vivatides Therapeutics, 下称蔚程医药）日前完成由杏泽资本领投、启明创投跟投的千万美金种子轮融资。资金主要用于临床前肝外靶向小核酸平台及管线开发。 全球小核酸药物市场规模快速增长，有望成为小分子和抗体以后的第三大类药物。目前商业化阶段的siRNA药物均为肝靶向，技术较为成熟，但肝外市场有巨大需求和拓展空间。肝外靶向递送在受体选择、吸收效率、安全性等方面有挑战，化学修饰也在迭代，它是小核酸技术下一代发展方向，而突破者将占市场先机。根据新闻稿，蔚程医药自主研发的肝外递送平台，在底层设计上具备差异化创新，旨在突破肝外靶向的瓶颈。 蔚程医药创始人周科明博士表示：“肝外靶向递送是小核酸技术公认的下一代发展方向。我们创立蔚程医药的初心，是希望发展创新的递送技术平台，使小核酸药物能够更精准地作用于多种非肝脏组织，从而覆盖更广泛的疾病领域，让多元化的小核酸疗法惠及更多患者。” 蔚程医药仅成立几个月，核心团队来自Arrowhead、Ionis、Alnylam、Dicerna等小核酸头部企业，有多年肝外管线开发经验。创始人周科明博士曾在Arrowhead、Ionis领导了多个肝外小核酸管线的开发和相关平台的建立。他表示，创立公司是希望发展创新递送技术平台，让小核酸药物覆盖更多疾病领域，团队成员曾主导或者深度参与多个肝外管线开发。公司自主研发的肝外递送平台有差异化创新，是少数兼具肝外ASO和siRNA实际管线开发经验的技术团队。 杏泽资本管理合伙人强静博士表示：“小核酸肝外靶向递送方向一直是杏泽资本重点关注的方向。我们相信小核酸肝外递送技术突破将使重大慢病和"不可成药"靶点迎来治疗范式革新。周科明博士及其团队在海外小核酸龙头企业深耕多年，积累了丰富的肝外小核酸药物的研发和工艺经验。公司成立数月以来，已在肝外递送平台与管线方面取得了令人振奋的阶段性成果，并在动物实验中实现了实质性进展。” 除了投资蔚程医药，杏泽资本还参与了舶望制药和昂拓生物投资。舶望制药在肝外靶向研发方面已有多个项目进入临床前研究；昂拓生物开发新型递送系统，杏泽资本为其提供资金支持。 启明创投紧跟行业趋势，关注创新成长性企业。启明创投也参与了蔚程医药融资，显示其看好肝外靶向领域，同时能为企业提供战略指导和资源支持。启明创投合伙人、医疗健康行业共同负责人陈侃博士表示蔚程医药在小核酸肝外靶向递送技术领域所取得的进展，令人印象深刻。该平台技术有望为众多目前缺乏有效治疗手段的肝外组织疾病解锁全新的治疗机会。 近期中国小核酸药物领域融资活动频繁，多家公司获得了新的资金支持。2025年4月，炫景生物获得Pre-A轮融资，浩博医药2025年5月开展了B+轮融资，获得了5000万美元，靖因药业2025年5月获得近5000万美元的B轮融资，2025年8月，海昶生物获得近5亿元人民币的C轮融资，瑞博生物也是在今年8月获得私募股权融资逾2亿元人民币等。 小核酸药物领域近期备受资本青睐，业内分析认为，包括肝靶向递送技术的突破和成功应用，证明了小核酸药物的潜力，小核酸药物在慢性疾病管理的巨大的市场以及交易与合作活跃令资本加注这一领域。 总第2542期 访问研发客网站，深度报道和每日新闻抢鲜看 www.PharmaDJ.com