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2025年10月25日，广东省健康管理学会干细胞与再生医学专委会第二届委员代表大会召开。大会由学会副会长兼秘书长冉炜教授主持，王深明会长、廖振尔常务副会长出席并致辞。干细胞与再生医学专业委员会第一届主任委员裴中教授作工作报告，系统回顾了五年来专委会在平台搭建、标准制定、临床转化与国际合作等方面取得的突破。 全体参会代表以举手表决方式产生第二届专委会领导班子，裴中教授连任主任委员。王深明会长为新一届主委、副主委及常务委员颁发证书，勉励团队继续以临床需求为导向，加速干细胞技术从“实验室”走向“病床旁”。换届大会圆满结束后，学术年会随即拉开帷幕。 上午的学术讲座内容覆盖基础创新、工艺放大、质控标准到临床评价全链条；从神经退行性疾病、运动障碍到衰老干预，多学科交叉，由叶升教授、苏焕兴教授、王宗任教授、王安训教授、刘希哲教授及郑一帆教授联合主持。 首先，项鹏教授（中山大学）以“干细胞创新药物研发进展与挑战”讲题开篇，抛出“双轨制”出口数据：国内已备案项目183项、IND默示许可140项，并提示“异质性、分布局限性、微环境适配”三大瓶颈正成为卡脖子环节；团队建立的MSC多组学效力评价体系，可将临床应答预测准确率提升至87%，为III期试验精准入组提供决策工具。 谷佳明博士（中国科学院香港再生医学与健康中心 潘光锦教授团队）带来“人多能干细胞分化与细胞治疗”的最新进展：利用双Wnt激活+中期CHIR方案，可将iPSC向中脑A9多巴胺前体细胞定向效率提升至83%，并首次鉴定表面标志SSTR2可纯化NP2亚群；小鼠移植6个月后，纹状体18F-DOPA摄取率恢复44%，无畸胎瘤形成，为即将启动的帕金森注册临床奠定细胞来源与质控标准。 Miguel Esteban 教授（华大细胞深圳3D实验室）详解了Translational roadmap for PSC-derived dopaminergic neuron therapies香港研究：其团队以scRNA-seq+scATAC-seq双组学追踪分化轨迹，发现F3/SSTR2可分别标记NP1/NP2两群中间前体，为“同源、同质、高纯度”A9神经元制备提供可放大工艺；预计2026 Q1在中美同步开启Ⅰ/Ⅱa多中心试验，目标入组<30例。 裴中教授（中山大学附属第一医院）在“脑健康与脑疾病的精准防治”报告中，首次发布“脑+免疫”双维度衰老评估模型：结合血浆NfL、端粒长度、NK细胞毒性及MRI脑龄算法，可将AD/PD临床前风险分层提前10-15年；团队主导的ER2001外泌体-siRNA亨廷顿病疗法，已完成中美Ⅰ期首例给药，脑脊液突变亨廷顿蛋白较基线下降28%，无DLT发生，标志着神经系统自组装小核酸药迈入“可治”时代。 冼文彪教授（中山大学附属第一医院）以“帕金森病细胞疗法新进展”为题，系统对比MSC、NK与神经干细胞三大路线：MSC通过“肺-脑轴”静脉回输可改善UPDRS-Ⅲ评分20.4%；自体NK细胞（SNK01）鼻内给药6次后，患者α-突触核蛋白寡聚体水平下降42%，运动与认知复合评分稳定提升；iPSC-多巴胺前体移植18个月数据显示Ki值提升44.7%，无移植诱导运动障碍，为“细胞-基因-免疫”三联干预提供循证依据。 李振韬博士（墨尔本大学）在“干细胞来源细胞外囊泡的质量控制与临床研究”讲座中汇报：其团队已建成800㎡ GMP级外泌体生产线，B级洁净区200㎡；自主研发的膜曲率+PS亲和层析技术，1 h即可收获>10^11 particles高纯度EVs；雾化吸入hUCMSC-EVs治疗间质性肺异常IIT（n=60）初步结果显示，7天疗程FVC提升18%，两名患者薄层CT纤维化病灶显著消退；阿尔茨海默症鼻滴EVs多中心IIT已获伦理批件，计划2026 Q2启动。 最后，裴中教授作总结结束了上午的干细胞讲座。下午为亨廷顿病学术主题，会议内容涵盖“降低亨廷顿蛋白新策略”“RNA靶向治疗”“数字化早筛与生物标志物”“HD干细胞治疗策略”等主题，系统呈现从病因干预到功能康复的最新进展。会议由裴中教授、黄珊珊教授、甘世锐教授、肖友生教授、陈定邦教授及邱伟教授联袂主持；四川大学华西医院商慧芳教授作为特邀嘉宾及中国亨廷顿病协作网发起人之一线上致欢迎词，寄语全国同道继续携手推进相关研究。 首先，瑞士伯尔尼大学Jean-Marc Burgunder教授介绍了最新的亨廷蛋白（Huntingtin）降低疗法研究进展。他指出，体细胞中 CAG 重复序列的扩展是由错配修复基因（如 PMS1）驱动的，并展示了多个新兴治疗管线，包括：Skyhawk 公司的剪接转换剂（SKY-0515），PTC518 小分子伪外显子插入剂，和uniQure 公司的miRNA 基因疗法（AMT-130）等。这些疗法均能在血液或脑脊液中实现 HTT mRNA 或蛋白剂量的下降。其中，PIVOT-HD 研究已达到 12 周的主要终点，并在 24 个月时与匹配的 ENROL-HD 对照组相比显示出改善结果。Sarepta 公司的鞘内注射 siRNA 也已准备好于 2025 年进入临床试验阶段。总体而言，降低亨廷蛋白水平的多个策略目前已具备相当的可行性，下一步的重点是验证其长期安全性及生物标志物的临床获益。 香港中文大学陈浩然教授报告了肽类药物 RP001v63 的最新研究进展。该药物为一种 31 个氨基酸的肽，优先结合突变型 CAG 重复 RNA，阻止 RNA 聚集及下游突变亨廷蛋白的聚集。经非侵入性鼻内给药后，药物可在 10 分钟内到达纹状体和皮层，半衰期为 57–67 分钟。在 R6/2 小鼠模型中，从第 4 周至第 11 周每日给药，可使可溶性突变亨廷蛋白降低 60%，聚集物和 RNA 聚集减少 40%，并显著改善运动障碍，且未发现明显不良反应。项目目前正在进行 IND 申报研究，有计划于 2026 年启动首次临床试验。 暨南大学闫森教授介绍了大型动物模型中亨廷顿病基因疗法的进展。研究团队使用 CRISPR/Cas9 和 RNA 靶向 CasRx 系统，通过 AAV 载体递送至 HD基因敲入猪模型。单次颅内或静脉注射后，突变亨廷蛋白在整个纹状体和皮层中显著减少，蛋白聚集减少，神经元基因表达谱恢复正常，运动症状在超过六个月的时间内显著改善。单细胞分析发现猪纹状体中出现类似人类的 CD8+ T 细胞浸润和 IFN 激活的小胶质细胞，为优化剂量、手术路径和免疫监测提供了具有转化价值的研究平台。 暨南大学王璐教授概述了亨廷顿病 PET 成像工具包的最新进展。新一代放射性配体可在体内定量三个关键病理节点：TSPO用于小胶质细胞激活；PDE10A用于纹状体神经元完整性；CYP46A1用于脑胆固醇代谢平衡。在 HD 小鼠模型和 17 例患者的初步纵向成像中，这些信号在症状出现前，最多可提前 20 年发生变化，为未来临床试验提供了可量化的生物标志物，并可用于患者分层、靶点评估及治疗性神经炎症、神经元丢失和胆固醇代谢恢复的监测。 广州医科大学附属第一医院吴腾腾博士报告了 ER2001 的首次临床试验结果。ER2001 是一种自组装的 HTT-siRNA，经简单静脉注射后可被循环外泌体包裹。在已完成的 1 期试点研究中（12 例早期 HD 患者，每周一次×6 次，后每 6 周一次），药物耐受性良好，无严重不良反应，脑脊液中突变亨廷蛋白中位下降 28%，并伴随轻微的运动评分改善。药代动力学显示，siRNA 在 1 小时内加载至血浆外泌体并进入中枢神经系统。目前正在进行安慰剂对照扩展试验，计划招募少于 30 名受试者，以脑脊液 mHTT 降低为主要药效学指标。 四川大学华西医院程扬帆博士介绍了其关于外周血体细胞 CAG 扩展（SER）的研究成果。在 349 例中国 HD 患者中，基线时更高的 SER 可预测未来 1–8 年内 cUHDRS、TMS 及尾状核/壳核体积的更快下降，且 SER 可解释约 50% 的遗传 CAG 长度对临床评分的影响。血清钙、尿酸和淋巴细胞计数是影响 SER 最强的因素。因此， PBMC DNA 的 SER 检测可用于评估疾病进展风险，并可能作为抑制体细胞扩展的临床试验中便捷的药效学标志物。 中山大学附属第一医院林丽山博士报告了一项基于 1 分钟普通话故事朗读的特征语音指数 研究。研究证明该指数在 210 名志愿者中逐步下降，从健康对照到前 HD、再到第 1 和第 2 阶段患者，与 TMS、TFC、SDMT 及纹状体体积高度相关，并可预测临床恶化及尾状核/壳核萎缩。该工具具有非侵入性、可基于手机采集、语言通用等特点，已准备扩展到多中心及纵向随访验证研究。 中山大学附属第一医院杨慧明博士在 AAV-mHTT 小鼠模型中测试了鼻内给予载有 BDNF 的小细胞外囊泡的治疗效果。每日鼻内给药 4 周后，纹状体 mHTT 聚集减少 40%，反应性胶质细胞减少，NeuN+ 神经元得以保存，运动功能恢复，且未观察到毒性。囊泡在 10 分钟内即可到达皮层和纹状体，为神经营养治疗提供了一种简单、非侵入的递送方式，可能成为降低 mHTT 的新策略。 华中科技大学谭亮平博士介绍了一款用于下肢无力患者的智能站立辅助机器人。该设备采用被动并联的连杆结构，可在几秒钟内将用户从床上抬升至完全站立状态，支持室内无辅助行走、下蹲训练和转移。该设备已用于相关神经运动疾病患者的行走辅助和康复训练中，团队正在收集步态和使用数据以进一步验证和优化训练效果。 中山大学附属第一医院裴中教授概述了亨廷顿病“全程管理”新策略：围绕基因预测、早期筛查、药物分层、晚期支持和家庭赋能五大节点，构建多学科-全周期照护体系，把“等待药物”转变为“主动管理”。他全面地介绍了不同阶段的治疗和护理方案，同时呼吁重视吞咽营养、辅助装置、物理治疗与患者教育，构建覆盖家庭-社区-医院的连续照护链，让患者和家庭在每个病程节点都有方案、有温度、有希望。 裴中教授在闭幕辞中表示：上午六场报告一气呵成，串起“细胞来源—工艺放大—质控标准—临床评价”完整闭环，为干细胞与外泌体产品规范化、产业化提供了可复制、可推广的“广东模板”；下午议题则集中展示亨廷顿病在“降低有毒亨廷蛋白、保护脑细胞、无创早筛”三大战线的突破性进展，标志着HD治疗正从“对症处理”阔步迈入“病因干预”的历史拐点。科学探索永无终点，期待国内外同道携手并肩，在干细胞与相关疾病治疗领域持续产出更多原创成果，为患者赢得更长窗口期与更高质量的生活。至此，大会在热烈的掌声中圆满落幕。 干细胞与再生医学专委会供稿