Votoplam

During its Q1 2026 earnings conference call, held April 28, 2026, Novartis framed remibrutinib’s summer MS readouts as the most important near-term swing factor for potential upside to its 2030 growth outlook, while using Q1 to defend Pluvicto’s peak-sales case after withdrawing a European pre-taxane filing and to temper expectations around unresolved accelerated-approval discussions for votoplam. Remibrutinib (Rhapsido) — MS and hidradenitis suppurativa (HS) as franchise-defining catalysts: CEO Vasant Narasimhan said a superior-to-anti-CD20 result in the two replicate Phase III relapsing MS trials, expected this summer, would represent a “massive” opportunity, while a non-inferior result would still position HS as a comparably sized indication. The HS Phase III program enrolled ahead of schedule and was accelerated into H2 2026, with management describing an oral-first positioning strategy ahead of biologics if data support it. Avidity-derived neuromuscular assets — first-to-market framing across DM1 and FSHD: Following the close of the Avidity acquisition, Novartis said del-desiran’s Phase III HARBOR study in myotonic dystrophy type 1 (DM1) is on track for an H2 2026 readout, and that del-zota for Duchenne muscular dystrophy (DMD) exon 44 skipping is tracking toward an NDA submission in H1 2026 pending chemistry, manufacturing, and controls (CMC) resolution. Management explicitly framed both assets as first-to-market opportunities and said the Antibody Oligonucleotide (AOC) modality acquired through Avidity would be applied across internal pipeline targets beyond the neuromuscular franchise. Pluvicto — EMA pre-taxane filing withdrawn, European path rerouted: Novartis withdrew its European pre-taxane metastatic castration-resistant prostate cancer (mCRPC) submission after failing to resolve the European Medicines Agency’s (EMA) objections to the comparator arm design, and said it would now wait for overall survival data from the hormone-sensitive prostate cancer (HSPC) setting before pursuing a new European filing. Management said the withdrawal had no impact on the $5 billion-plus peak sales forecast, noting that Japan and China retained access to both the PSMAfore and PSMA VISION populations. Remibrutinib HS efficacy bar — Phase II data difficult to interpret: Analyst Sachin Jain of Bank of America pressed management on the target efficacy profile for remibrutinib in HS relative to existing biologics, noting that the Phase II data featured an inverse dose response and low placebo-adjusted response rates. Narasimhan acknowledged the heterogeneity of the HS population and said the positioning relative to biologics would depend on the Phase III data profile, declining to specify a target efficacy threshold. Votoplam — Phase III dose confirmed but FDA engagement unresolved: Analyst Thibault Boutherin of Morgan Stanley asked whether new data from the open-label extension had increased confidence in an accelerated approval pathway. Management confirmed the 10-milligram dose for the pivotal Phase III study based on in-house data but said discussions with partner PTC Therapeutics on the optimal FDA interaction strategy, including the potential for accelerated approval, remained incomplete, with no further timeline provided. Summer 2026 — Remibrutinib Phase III MS dual readout: The two replicate Phase III studies in relapsing MS are expected to read out this summer. Management confirmed blinded safety data show no drug-induced liver injury or alanine transaminase (ALT) elevations attributable to remibrutinib, but said no visibility into annualized relapse rate data was available ahead of the readout. Narasimhan said a positive MS outcome was the single largest potential driver of upside to the company’s guided 5% to 6% growth outlook to 2030. Early H2 2026 — Pelacarsen HORIZON cardiovascular outcomes readout: The HORIZON study is powered for a 20% relative risk reduction in patients with lipoprotein(a) [Lp(a)] of 70 milligrams per deciliter or higher, and a 25% relative risk reduction in the 90-milligram-per-deciliter subgroup, with a median enrolled Lp(a) level of 108 milligrams per deciliter. Management said the follow-on once-yearly siRNA asset DII-235 is already Phase III-ready, signaling a deliberate two-asset Lp(a) franchise build regardless of the primary trial outcome, and noted that the American College of Cardiology and American Heart Association have now recommended universal Lp(a) testing once per lifetime in the United States. This article was generated with AI assistance and reviewed and edited by the AllSci editorial team Explore more at AllSci News: https://allsci.com/news/ Your email address will not be published. Required fields are marked * Comment * Name * Email * Website

CNS药物研发进展 1、Praxis潜在“first-in-class”在美国获优先审评资格，治疗癫痫性脑病 3月31日，Praxis Precision Medicines宣布，FDA已受理其在研药物relutrigine的新药申请（NDA），用于治疗由SCN2A和SCN8A基因突变引起的发育性和癫痫性脑病（DEEs），并授予该申请优先审评资格，预计在2026年9月27日前作出审评决定。 Relutrigine是一款潜在“first-in-class”的小分子药物，能够优先抑制持续性钠电流，该电流已被证实是严重DEEs患者癫痫发作的重要驱动因素。此次NDA主要基于EMBOLD研究的积极结果。该研究在中期分析后，因疗效显著，被数据监测委员会建议提前终止。此前，relutrigine已获得FDA授予的孤儿药资格、罕见儿科疾病认定以及突破性疗法认定。 2、诺华新药获临床默示许可，拟治疗HD 2026年4月3日，CDE官网显示，诺华申报的HTT227片获得CDE的临床试验默示许可，拟用于治疗亨廷顿病（HD）。HTT227片（votoplam，PTC518）是一款可穿越血脑屏障的亨廷顿蛋白（HTT）mRNA前体剪接调节剂。该药最初由PTC Therapeutics开发，现与诺华合作推进。该药物能够有效减少引发神经元损伤和死亡的突变型HTT的生成，从而延缓疾病进展，同时具有高度选择性，可灵活调整剂量，且不会被外排代谢。 3、Praxis公布ASO疗法elsunersen治疗癫痫性脑病的积极临床结果 4月6日，Praxis Precision Medicines宣布，其在研反义寡核苷酸（ASO）疗法elsunersen，在针对早发性癫痫型SCN2A发育性与癫痫性脑病（SCN2A-DEE）儿童患者的EMBRAVE研究A部分中取得积极结果。该药能够选择性下调SCN2A基因表达，直接靶向致病的SCN2A功能获得性突变。 EMBRAVE是一项随机、安慰剂对照的Ⅰ/Ⅱ期试验，旨在评估递增剂量elsunersen治疗SCN2A-DEE患者的安全性和有效性。结果显示，与安慰剂相比，elsunersen使患者癫痫发作频率降低77%，57%的患者实现至少连续28天无发作；且在开放标签延长期中，疗效持续长达一年。 4、跃赛生物iPSC药物治疗癫痫获临床默示许可 2026年4月8日，跃赛生物基于诱导多能干细胞（iPSC）研发的细胞治疗药物UX-GIP001注射液（用于药物难治性癫痫）获CDE临床试验默示许可，一月内实现中美IND双批。该药通过将iPSC定向分化为功能性抑制性神经祖细胞，实现脑内神经环路修复与功能重建，突破传统对症治疗局限。 5、宜昌人福药业1类疼痛新药获批临床 4月9日，宜昌人福宣布RFUS-1646片获临床默示许可，适应症为急性疼痛（如术后疼痛）。该产品为宜昌人福开发的新分子实体药物，按注册分类为化药1类，据宜昌人福药业披露，国内尚无同靶点药物获批上市。 6、柯君医药卒中新药依福格雷胶囊获临床许可 柯君医药4月15日宣布，公司自主研发的1类新药——苯磺酸CG-0255（依福格雷）胶囊，已正式获得临床默示许可，将开展缺血性卒中适应症的临床研究。该药是新一代抗血小板药物，是全球首个基于巯基水解前药技术设计、兼具静脉注射与口服两种剂型的P2Y12受体抑制剂。其创新分子结构可一步水解直接释放活性代谢物，具有起效迅速、抗板药效强、个体差异小、药物相互作用风险低等显著优势。 7、新济医药术前镇静可溶性微针药物获批FDA IND 近日，广州新济医药宣布，其核心产品盐酸右美托咪定可溶性微针贴剂已获得FDA的IND，用于成人及儿童患者的术前镇静。该产品是中国首款获得FDA临床许可的药物微针制剂，为2.2类改良型新药，国内尚无基于微针的盐酸右美托咪定产品上市。 8、思努赛生物α-syn PET示踪剂获临床默示许可，将开展Ⅰ期临床试验 4月14日，思努赛生物宣布，其自主研发的靶向α-突触核蛋白（α-syn）PET示踪剂18F-FD4（研发代号：SST001）于近日获临床试验默示许可，即将启动Ⅰ期临床试验。SST001的Ⅰ期临床试验为一项非随机、开放性研究，将在复旦大学附属华山医院与江南大学附属医院开展，计划纳入健康志愿者、多系统萎缩（MSA）患者及帕金森病（PD）患者。 9、翰森制药1类新药OX2R拮抗剂临床数据积极，Ⅲ期临床启动 4月21日，翰森制药在2026年美国神经病学学会（AAN）年会上公布了其在研1类新药HS-10506的临床研究数据。该药是一种选择性食欲素-2受体（OX2R）拮抗剂，拟用于治疗失眠障碍。结果显示，20mg、40mg和60mg剂量组在持续睡眠潜伏期（LPS）上均显著优于安慰剂，且安全性良好，未影响日间警觉性、认知或情绪，停药后无反弹现象。 4月24日，翰森制药登记启动了该药的首项Ⅲ期临床试验，以评估HS-10506在成人失眠障碍患者中的有效性和安全性。 10、强生新药获FDA批准新适应症，预防精神分裂症复发 4月27日，强生宣布FDA已正式批准CAPLYTA®（lumateperone）的补充新药申请（sNDA），基于长期数据评估其在预防精神分裂症复发方面的安全性与有效性。这一批准进一步巩固了CAPLYTA®作为强生神经精神疾病治疗管线中最新成员的地位，为其长期疗效和耐受性提供了有力证据。 在26周双盲治疗期内，CAPLYTA®显著延长了患者复发时间，为成年精神分裂症患者提供了长期稳定性的支持。接受CAPLYTA®治疗的患者复发风险较安慰剂组降低63%，且84%的患者在六个月内保持无复发状态。 融资&合作动态 1、78亿美元！礼来收购Centessa，推进OX2R睡眠新药 2026年3月31日，礼来宣布以总额78亿美元收购美股上市公司Centessa Pharmaceuticals。这笔交易包括约63亿美元的前期现金对价，以及最高约15亿美元的或有价值权（CVR），整体溢价约40.5%。交易预计将在第三季度完成。此次交易预计将进一步拓展礼来在神经科学领域的布局，并将其研发能力延伸至睡眠医学领域。 Centessa目前正在推进以食欲素受体2（OX2R）激动剂为核心的产品管线，旨在靶向调控对睡眠—觉醒周期至关重要的神经生物学系统，从而治疗过度日间嗜睡及觉醒障碍等疾病。其主打候选药物cleminorexton（原名ORX750）在针对1型发作性睡病、2型发作性睡病以及特发性嗜睡症的Ⅱa期临床研究中显示出潜在“best-in-class”的特征。此外，Centessa的OX2R激动剂产品组合还包括多项处于临床或临床前阶段的项目，未来有望拓展至更广泛的神经系统、神经退行性及神经精神疾病领域。 2、治疗阿尔茨海默病，新锐Cyclerion获近4亿美元支持 4月1日，Cyclerion Therapeutics与Korsana Biosciences宣布，双方已达成最终合并协议，合并后的公司计划继续以Korsana Biosciences为名称运营。为支持此次合并交易，Korsana已获得由Fairmount和Venrock Healthcare Capital Partners领投的超额认购私募融资承诺，预计将带来约3.8亿美元的资金，为合并后的公司发展提供重要资金支持。Korsana是Paragon Therapeutics孵化的第七家公司，其主打项目KRSA-028是一款靶向β淀粉样蛋白的下一代穿越血脑屏障抗体疗法，用于治疗阿尔茨海默病。 3、士泽生物完成5亿元C/C+轮融资，已连续六年完成市场化融资 2026年4月，士泽生物正式宣布连续完成5亿元C/C+轮市场化融资。本次融资由中国国风投基金及苏产投社保基金共同领投，余姚工投、中银资本、上海闵金投、上海浦东海通基金（海通引领区母基金）、华金投资（珠海科技产业集团旗下）、嘉兴英诺特跟投，老股东峰瑞资本、苏州天使母基金、信熹资本、七晟资本等继续追加投资。 此次融资将用于进一步支持士泽生物自主开发的多项“中国首发”或“全球首款”异体通用型iPSC衍生细胞新药推进至关键性确证临床阶段，提升公司“现货型”神经细胞新药的规模化、标准化生产能力及质量管理与控制体系，为士泽生物通用型细胞新药商业化应用的可及性提供保障。 4、7.45亿美元！海思科2款Nav1.8抑制剂授权给艾伯维 4月12日，海思科宣布与艾伯维签订独占许可协议，授予后者在全球范围内（除中国大陆、香港特别行政区及澳门特别行政区以外）开发、生产和商业化Nav1.8项目（HSK55718和HSK51155）的独家权利。 这两款药物通过选择性阻断特定钠离子通道作用，抑制痛觉神经的异常放电，从源头减少疼痛信号传递，拟开发疼痛相关适应症。其中，HSK55718分子开发的是静脉给药剂型，目前在中国进行I期临床试验；HSK51155分子开发的是口服剂型，正处于临床前阶段。 根据协议，海思科将获得3000万美元的首付款，及最高7.15亿美元的额外里程碑付款；还将获得未来产品净销售额最高至高个位数分层特许权使用费。艾伯维还将会支持授权品种Nav1.8抑制剂在合作项下开发至临床概念验证的一定的研发成本。 5、优时比11.5亿美元收购细胞公司，进军再生神经医学领域 4月17日，比利时制药巨头优时比宣布将以最高11.5亿美元收购Neurona Therapeutics，以扩充其癫痫产品组合。根据协议，优时比将支付6.5亿美元首付款，以及最高5亿美元的潜在未来里程碑付款；交易预计于2026年第二季度末完成。 Neurona Therapeutics是一家致力于开发针对癫痫及其他神经系统疾病的再生细胞疗法的公司，其核心管线为NRTX-1001。该疗法采用多能干细胞技术，制备出GABA能中间神经元，并通过单次微创手术方式直接注入癫痫患者大脑的病灶区域。移植后的细胞能够长期存活并持续分泌GABA，从结构与功能层面修复失衡的神经环路。 6、CNS新锐公司完成1.06亿美元融资，药物引进自卫材和翰森 4月22日，马萨诸塞州，Tortugas Neuroscience宣布完成1.06亿美元的种子轮和A轮融资。本轮资金将用于推进现有研发计划，特别是完成两项主要候选药物的Ⅱ期临床试验。该公司专注于开发针对大型、明确适应症的新药，其作用机制已得到去风险验证。 Tortugas的两项主要候选药物具备来自卫材药业和翰森制药（大中华区）的授权。在研管线覆盖精神分裂症、耳鸣、局灶性癫痫、可逆性脑疾病及其他高未满足需求的CNS适应症。Tortugas计划将其开发为每日一次的口服制剂，凭借差异化的药理学特征，可拓展更多适应症。 7、Lighthouse Pharmaceuticals完成1200万美元A轮融资，用于推进阿尔茨海默病候选药物 Lighthouse Pharmaceuticals是一家专注于神经退行性疾病和炎症性疾病的生物制药公司，近日宣布完成1200万美元的A轮融资，本轮融资由Double Point Ventures领投，新投资者和现有投资者均有参与。这笔资金将用于推进其主导项目LHP588的研发，并扩展产品管线。 公司目前正在开展一项名为SPRING的Ⅱ期临床试验，评估LHP588在牙龈卟啉单胞菌阳性轻中度阿尔茨海默病患者中的疗效。该试验还获得了美国国家老龄化研究所（NIA）提供的4920万美元资助。 瀚枢生物 CNSxplore | 提供一站式神经系统药物研发解决方案 上海瀚枢生物是专注于中枢神经系统（CNS）疾病的临床前CRO公司，致力于为CNS药物研发提供一体化解决方案。拥有充分验证的细胞和动物疾病模型，结合全面的研究与分析能力，助力客户加速创新疗法开发，降低临床失败风险。 瀚枢生物具有经验丰富、熟悉中外法规的技术团队和高标准实验平台，核心技术涵盖AI驱动表型筛选、人源化干细胞与类器官、电生理、高通量脑电图（EEG）、组织学和分子生物学，覆盖阿尔茨海默病、帕金森病、抑郁症、精神分裂症、SMA、疼痛与卒中等领域。 自成立以来，瀚枢生物始终秉持“研发率先、技术领先、质量优先、客户至上”的理念，已服务百余家客户，成功完成多项专题研究与IND申报，建立了高质量、稳定且具前瞻性的药效评价体系。 电话 | 021-50882331 地址 | 上海市浦东新区张江科学城秀浦路2555号A1座10层