A Three-Part Phase 1 Study to Evaluate the Potential Drug-Drug Interactions Between Vemircopan and Rosuvastatin, Metformin, Levonorgestrel-Ethinyl Estradiol-Containing Oral Contraceptives, and Carbamazepine in Healthy Adult Participants

This study will investigate the potential drug interactions between vemircopan and metformin, rosuvastatin, levonorgestrel/ ethinyl estradiol (LNG/EE)-containing oral contraceptive(s) (OCs), and carbamazepine in healthy participants.

开始日期2024-01-17

申办/合作机构

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

NCT05780645

/ Completed临床1期

A Two-Part Phase 1 Study to Evaluate the Pharmacokinetic Profile of ALXN2050 Modified Release Prototype Formulations and Immediate Release Reference Tablet in Healthy Adult Participants

The primary objectives of this study are to investigate the relative bioavailability and PK (Pharmacokinetic) profile of 2 ALXN2050 MR (Modified Release) formulations in comparison with the IR (Immediate Release) formulation.

开始日期2023-03-15

申办/合作机构

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

NCT05578846

/ Completed临床1期

A Phase 1 Study to Assess the Bioequivalence Between 180 mg and 60 mg ALXN2050 Tablets and the Effect of Food on ALXN2050 Pharmacokinetics in Healthy Adult Participants

This study will assess the Bioequivalence between 180 mg and 60 mg ALXN2050 Tablets and the Effect of Food on ALXN2050 Pharmacokinetics.

开始日期2022-10-13

申办/合作机构

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

[+1]

100 项与维米克泮相关的临床结果

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100 项与维米克泮相关的专利（医药）

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项与维米克泮相关的文献（医药）

2026-02-10·Blood Advances

Efficacy and safety of vemircopan as monotherapy in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria

Article

作者: Lee, Jong Wook ; Brodsky, Robert A. ; Notaro, Rosario ; Kulasekararaj, Austin ; Browett, Peter ; Yenerel, Mustafa N. ; Patriquin, Christopher J. ; Yu, Ji ; Sahin, Fahri ; Ogawa, Masayo ; Cross, Nicholas Bruce ; Risitano, Antonio M. ; Marceau, Daniele ; Algarra, J. Lorenzo

Abstract:

Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) is a rare, complement-mediated hematologic disease. We present the results of a phase 2, open-label clinical trial of vemircopan monotherapy in patients with PNH to explore the efficacy and safety of inhibiting the complement alternative pathway via factor D. Adults (aged ≥18 years) with PNH who were treatment-naïve and switched from eculizumab with hemoglobin (Hgb) of <10 g/dL or rolled over from danicopan monotherapy (ACH471-103 trial; ClinicalTrials.gov identifier: NCT03181633) were enrolled. The trial comprised a 60-day screening period, 12-week treatment period, and 148-week long-term extension. Participants received vemircopan 120 mg twice daily, with potential escalation to 180 mg twice daily. The primary endpoint was change in Hgb from baseline to week 12. Safety endpoints included treatment-emergent adverse events (TEAEs) and serious AEs. Twenty-nine participants were enrolled (treatment-naïve, n = 12; eculizumab-switch, n = 11; and danicopan-rollover, n = 6); all completed the 12-week treatment period, and 1 danicopan-rollover participant completed the long-term extension. Clinically meaningful improvements from baseline to week 12 in Hgb (change of ≥2 g/dL) were reported in the treatment-naïve (mean, 3.6 [standard deviation [SD], 1.5]) and eculizumab-switch (mean, 3.3 [SD, 2.0]) cohorts and maintained through the end of the trial. Eighty-two breakthrough intravascular hemolysis (BT-IVH) events in 25 participants were reported. Twenty-eight participants reported TEAEs, and 14 reported serious AEs; most were unrelated to vemircopan. No deaths occurred. This trial evaluating vemircopan monotherapy met its primary efficacy endpoint; however, concerns regarding BT-IVH risk and suboptimal, inconsistent control of IVH emerged, leading to early trial termination. This trial was registered at www.clinicaltrials.gov as #NCT04170023, and EudraCT as #2019-003830-17.

2025-07-01·PHARMACEUTICAL RESEARCH

First-in-Class Clinically Investigated Oral Factor D Inhibitors for the Treatment of Complement-Mediated Diseases

Article

作者: Boyer, David ; Thanassi, Jane ; Zhao, Yongsen ; Huang, Mingjun ; Podos, Steven D ; Gadhachanda, Venkat R ; Wiles, Jason A ; Wang, Lijuan ; Patel, Dhara

OBJECTIVE:

The goal of the study was to discover small molecular inhibitors of complement factor D (FD), an essential protease for activation of the alternative pathway (AP) of complement, that possess the characteristics for clinical investigation in complement-mediated diseases such as paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH).

METHODS:

Compounds were synthesized and tested in vitro for potency, selectivity, and metabolic stability. The optimized compounds were subjected further to a panel of in vitro tests for primary and secondary pharmacology including inhibitory effects on FD, different complement pathways and disease models, as well as to pharmacokinetic and pharmacodynamic evaluations in animals.

RESULTS:

Following multiple rounds of optimization, danicopan and later vermicopan were chosen as candidates for clinical investigation. Both compounds demonstrated potent and selective inhibitory effects on FD and AP, suitable pharmacokinetic characteristics for oral dosing, and efficacy in PNH in vitro disease models. In addition to enhanced in vitro potency, vemircopan exhibited lower clearance and higher bioavailability in animal studies compared with danicopan.

CONCLUSION:

Preclinical evaluations of danicopan and vermicopan provided rationales to conduct clinical studies in complement-mediated diseases. Recently, danicopan was approved as an add-on therapy to the C5 inhibitors ravulizumab or eculizumab for the treatment of extravascular hemolysis in patients with PNH.

2025-01-01·AMERICAN JOURNAL OF HEMATOLOGY

Massive hemolysis in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria after switching from proximal complement inhibitor to anti‐ C5 therapy: A lesson not to be forgotten

Letter

作者: Notaro, Rosario ; Marano, Luana ; Frieri, Camilla ; Sanseverino, Ada ; Urciuoli, Eleonora ; Risitano, Antonio M. ; Nannelli, Caterina

We report the unique circumstance of three PNH patients treated with the factor D inhibitor vemircopan as monotherapy within the clin. trial NCT04170023.The trial was unexpectedly terminated by the sponsor's decision, following an interim anal. claiming that vemircopan monotherapy "Did not appropriately control IVH; significantly increased rates of BTH and LDH excursions (LDH excursions is defined by LDH values >x2ULN) compared with ravulizumab".To minimize the risk of massive intravascular hemolysis, the switch to the standard-of-care ravulizumab was planned 2 wk before vemircopan discontinuation.Thus, vemircopan discontinuation only occurred after completing the ravulizumab loading phase, guaranteeing that ravulizumab was in its therapeutic range at time of vemircopan discontinuation.At baseline (last day of vemircopan treatment), Hb level was remarkable in all three patients, the lowest value was 11 g/dL in patient A because of iron deficiency secondary to hypermenorrhea. All patients had normal or slightly increased LDH, consistent with adequate control of intravascular hemolysis .Here, we show for the first time, that rebound hemolysis following the discontinuation of effective treatment with proximal complement inhibitors is a major clin. risk that cannot be fully prevented by switching to anti-C5 therapy.Moreover, these findings highlight the importance of considering the potential risk associated with treatment discontinuation-including lack of availability, planning or incidental occurrence of pregnancy- before initiating therapy with proximal complement inhibitors.While not the primary focus, this report highlights the intricacies of modern clin. research, where industrial considerations can sometimes hinder the development of potentially beneficial treatments or compromise patient safety.It also emphasizes the responsibilities of academic investigators in providing strong guidance in the design of clin. trials, avoiding that lack of expertise or industrial interests could compromise science and patient safety.

项与维米克泮相关的新闻（医药）

2026-01-23

·格隆汇

2026年IgA肾病药物研发解析：6款上市，50余款临床，国内外药企抢滩布局

摩熵咨询最新发布的《IgA 肾病药物研发全景及已上市药物市场竞争格局报告》，紧扣行业脉搏，以临床需求为锚点、产业视角为纲，系统梳理了IgA肾病从病理机制到市场竞争的全链条逻辑。上篇文章已系统阐述了IgA肾病的病理特征、流行病学及诊疗现状，基于摩熵医药数据库的深度洞察，本文将聚焦药物研发的前沿动态，从研发阶段分布、靶点机制突破到管线布局特点，全方位铺展IgA肾病药物研发的全景图谱，为制药企业研发决策、投资机构赛道布局及临床工作者治疗选择提供了关键决策参考。一、IgA肾病药物研发全景分析（一）研发情况概览全球研发活动集中于临床中后期，跨国药企重视中国市场布局。摩熵医药数据库显示，截至2025年12月，全球研发活动集中于临床中后期，II期临床产品数量达到19个，III期临床的管线达10个。预计近年该适应症领域将有大量产品上市，且已上市药物也是在近期上市，市场预计将快速从“无药可用”成长至激烈竞争。（注：研究范围为全球适应症含“IgA肾病”的临床阶段药品，数据统计截至2025-12-22）数据来源：摩熵医药数据库（统计时间截至2025.12）中国研发管线与全球趋势基本同步，同时也能发现海外药企对中国市场的重视。如阿曲生坦（中国上市许可持有人：诺华）、伊普可泮（中国上市许可持有人：诺华）在全球首次上市后，都在1年内完成中国上市。此外，处于申请上市阶段的斯贝利单抗，已提前启动上市前医学推广布局。数据来源：摩熵医药数据库（二）靶点概览IgA 肾病的发病机制以“四步打击学说”为核心，药物研发靶点的布局也围绕这一核心机制展开。目前，已有多个靶点形成具备一定成熟度的研发管线，核心研发方向集中于阻断 “第一次打击”（异常糖基化 IgA1 生成）与抑制 “第四次打击”（免疫复合物沉积引发的肾脏损伤）两大关键环节，通过精准干预疾病进展的核心通路，实现对肾功能的保护与疾病进展的延缓。截图来源：《IgA肾病药物研发全景及已上市药物市场竞争格局报告》•第1次打击：抑制异常糖基化 IgA1（Gd-IgA1）的产生关键靶点：黏膜相关淋巴组织（MALT）功能失调、APRIL、TACI/BCMA、糖皮质激素受体（GCCR）等。代表药物：靶向释放布地奈德（Budesonide）：阻断异常 Gd-IgA1 产生（Nefecon/耐赋康）。APRIL 抑制剂：阻断 B 细胞活化（Sibeprenlimab/司帕生坦）。TACI/BCMA 靶向：调节 B 细胞分化（泰它西普）•第4次打击：抑制免疫复合物沉积与肾脏损伤关键靶点：补体系统（C3/C5/CFB/MASP-2）、内皮素受体（ET-A）、血管紧张素受体（AT1R）。代表药物：补体抑制剂：伊普可泮（已上市）等，抑制 C3/C5 介导的炎症。双重内皮素/血管紧张素受体拮抗剂：Sparsentan、阿曲生坦，改善蛋白尿。ENT 抑制剂：延缓肾功能进展（Dilazep Hydrochloride）（三）已上市药物靶点解读1. 靶向释放布地奈德（Budesonide）：阻断异常糖基化IgA1（Gd-IgA1）产生黏膜相关淋巴组织（尤其是肠道相关淋巴组织GALT）是人体IgA合成的主要场所，其中回肠末端的派尔集合淋巴结（Peyer’spatches）作为抗原采样和免疫诱导的关键部位，更是黏膜型IgA1生成的核心来源。在IgA肾病病理状态下，GALT功能失调导致血清中半乳糖缺陷型IgA1（Gd-IgA1）水平异常升高，这类致病性IgA1会形成免疫复合物并沉积于肾小球系膜区，最终引发肾脏损伤；此外，肠道菌群失衡、遗传因素（如C1GALT1基因多态性）等也会通过调控黏膜IgA合成与糖基化过程，参与疾病的发生与进展。靶向释放布地奈德（商品名：耐赋康）是全球首个IgA肾病对因治疗药物，采用独特的肠溶胶囊技术，将活性成分布地奈德靶向递送至回肠末端的派尔集合淋巴结，抑制异常IgA1的产生，从源头阻断“第一次打击”的发生。2. APRIL抑制剂：阻断异常糖基化IgA1（Gd-IgA1）产生细胞因子APRIL是肿瘤坏死因子α超家族成员，通过其在4-hit过程中的作用，是IgA肾病发病机制的重要起始和维持因子。通过结合跨膜激活剂和调节钙化的环红蛋白配体互助体，APRIL促进活化B细胞向产生Gd-IgA1的质细胞的类别转换。截图来源：《IgA肾病药物研发全景及已上市药物市场竞争格局报告》目前，APRIL抑制剂已成为IgA肾病研发管线中最成熟的靶点之一，全球已有多个药物进入临床后期或获批上市。摩熵医药数据库显示，其中斯贝利单抗（CAS：2382896-07-1）作为该类别的代表药物已在多个国家和地区获批上市，其临床数据显示可显著降低患者血清Gd-IgA1水平和尿蛋白排泄量。此外，处于III期临床阶段的 zigakibart（CAS：2642175-46-8）和阿塞西普（CAS：845264-92-8）也展现出良好的疗效前景，有望进一步丰富APRIL靶向治疗的选择。3. 补体抑制剂/MASP-2抑制剂：抑制肾脏沉积与损伤补体系统作为先天免疫系统的重要组成部分，在IgA肾病的"第3次打击"和"第4次打击"中扮演关键角色。该系统由50多种血浆蛋白和细胞表面受体组成，可通过经典通路（CP）、凝集素通路（LP）和旁路通路（AP）三条相互关联的途径激活，最终均交汇于核心蛋白C3的裂解，产生具有调理作用的C3b和促炎作用的C3a。后续进一步形成C5转化酶并组装膜攻击复合物（MAC），实现对病原体的直接裂解、促进免疫细胞吞噬及放大炎症反应的功能，同时机体存在精密的调控机制避免补体过度活化损伤自身组织。截图来源：《IgA肾病药物研发全景及已上市药物市场竞争格局报告》在IgA肾病患者中，沉积于肾小球系膜区的Gd-IgA1免疫复合物可通过凝集素通路（主要依赖MASP-2）和旁路通路激活补体系统，引发局部炎症反应和肾小球损伤。补体抑制剂通过选择性阻断特定补体成分，可有效抑制补体过度活化导致的肾脏损伤，同时保留补体系统的抗感染功能。伊普可泮是首个获批的补体通路抑制剂。此外，该靶点领域还有多个在研药物处于临床后期阶段，包括 HRS-5965（Ⅲ期临床）、sefaxersen sodium（Ⅲ期临床）、瑞利珠单抗（Ⅲ期临床）、lanoracopan（II期临床）、Vemircopan（II期临床）等。（该靶点药物较多，详情请参考本章节附录部分）4.内皮素受体拮抗剂：抑制肾脏沉积与损伤内皮素（ET）系统在肾脏生理功能调节和病理损伤过程中发挥核心作用，成为IgA肾病"第4次打击"环节的重要干预靶点。内皮素是一类含21个氨基酸的多肽类血管收缩物质，家族包括ET-1、ET-2、ET-3三种异构体，其中ET-1是肾脏中唯一表达的血管收缩型异构体，通过与ETA和ETB两种受体结合发挥生物学效应。ETA和ETB受体广泛分布于肾小球足细胞、系膜细胞及肾入球/出球小动脉血管壁。在生理状态下，内皮素系统参与调节肾小球血流动力学和水钠平衡；而在病理状态下，ET-1优先结合ETA受体，既加剧肾小动脉收缩、升高肾小球内压，又损伤足细胞、诱导系膜细胞增殖，还会促进TGF-β等促纤维化因子释放。该靶点IgAN药物：阿曲生坦（已上市）、sparsentan（已上市）、diosuxentan（Ⅲ期临床）、HS-10390（II期临床）、SAL-0120（I期临床）5. 双重内皮素/血管紧张素受体拮抗剂：抑制肾脏沉积与损伤内皮素A（ETA）受体是内皮素受体家族的亚型之一，属于G蛋白偶联受体。它的配体是内皮素-1（ET-1），二者结合后会触发血管收缩、细胞增殖与纤维化等生理病理效应。血管紧张素II亚型1（AT1）受体是肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS）的关键效应受体，广泛表达于肾脏的肾小球、肾小管、血管内皮等部位。其配体为血管紧张素II（AngII），结合后会引发肾小球出球小动脉收缩、醛固酮分泌增加等反应。在IgA肾病中，肾脏局部AngⅡ水平升高，激活AT1受体后会导致入球小动脉收缩，升高肾小球内灌注压，破坏肾小球滤过屏障，促使蛋白尿增加；同时还会诱导促纤维化因子表达。并且肾脏内也会过度分泌ET-1。该靶点IgAN药物：sparsentan（已上市）、HS-10390（II期临床）6. ENT抑制剂：延缓肾功能进展hENT1（编码基因SLC29A1）是人类平衡型核苷转运体（hENTs）家族的核心成员，属于SLC29基因家族编码的整合膜蛋白，是广泛分布于人体组织（包括肾脏、心脏、脑等）的双向易化扩散转运体。可介导细胞外腺苷快速进入细胞内，或促进细胞内腺苷向外释放，通过双向转运精准调节胞外腺苷浓度。胞外腺苷是嘌呤能信号通路的关键信号分子，其水平变化会直接影响炎症反应、细胞增殖、血管张力等多种生理过程。IgA肾病患者的血液常处于高凝状态，血小板易被免疫复合物等激活，参与肾小球内的微血栓形成和炎症反应。该靶点IgAN药物：DilazepHydrochlorideHydrate（已上市）附录：针对“第1次打击”的靶点管线介绍关键环节：肠道 / 黏膜处产生异常糖基化 IgA1（Gd-IgA1）。靶点：包括补体通路（如 ADAR）、糖皮质激素受体（GCCR）等，对应 IgA 肾病的免疫 / 炎症核心环节。数据来源：摩熵医药数据库附录：针对“第4次打击”的靶点管线介绍关键环节：免疫复合物沉积于肾小球系膜区后，激活补体系统。靶点：以补体系统分子为主（如 C3、C5、CFB、CFD 等）。关键环节：补体激活、足细胞 / 系膜细胞损伤。靶点：包含血管活性因子靶点（如 AGT、ET-A）、补体通路靶点（如MASP2）、炎症通路靶点（IRAK4）等。

2026-01-23

·雪球

2026年IgA肾病药物研发情况年度报告：6款新药上市，50+临床在研蓄势待发

摩熵咨询最新发布的《IgA肾病药物研发全景及已上市药物市场竞争格局报告》，紧扣行业脉搏，以临床需求为锚点、产业视角为纲，系统梳理了IgA肾病从病理机制到市场竞争的全链条逻辑。上篇文章已系统阐述了IgA肾病的病理特征、流行病学及诊疗现状，基于摩熵医药数据库的深度洞察，本文将聚焦药物研发的前沿动态，从研发阶段分布、靶点机制突破到管线布局特点，全方位铺展IgA肾病药物研发的全景图谱，为制药企业研发决策、投资机构赛道布局及临床工作者治疗选择提供了关键决策参考。一、IgA肾病药物研发全景分析（一）研发情况概览全球研发活动集中于临床中后期，跨国药企重视中国市场布局。摩熵医药数据库显示，截至2025年12月，全球研发活动集中于临床中后期，II期临床产品数量达到19个，III期临床的管线达10个。预计近年该适应症领域将有大量产品上市，且已上市药物也是在近期上市，市场预计将快速从“无药可用”成长至激烈竞争。（注：研究范围为全球适应症含“IgA肾病”的临床阶段药品，数据统计截至2025-12-22）数据来源：摩熵医药数据库（统计时间截至2025.12）中国研发管线与全球趋势基本同步，同时也能发现海外药企对中国市场的重视。如阿曲生坦（中国上市许可持有人：诺华）、伊普可泮（中国上市许可持有人：诺华）在全球首次上市后，都在1年内完成中国上市。此外，处于申请上市阶段的斯贝利单抗，已提前启动上市前医学推广布局。数据来源：摩熵医药数据库（二）靶点概览IgA肾病的发病机制以“四步打击学说”为核心，药物研发靶点的布局也围绕这一核心机制展开。目前，已有多个靶点形成具备一定成熟度的研发管线，核心研发方向集中于阻断“第一次打击”（异常糖基化IgA1生成）与抑制“第四次打击”（免疫复合物沉积引发的肾脏损伤）两大关键环节，通过精准干预疾病进展的核心通路，实现对肾功能的保护与疾病进展的延缓。截图来源：《IgA肾病药物研发全景及已上市药物市场竞争格局报告》•第1次打击：抑制异常糖基化IgA1（Gd-IgA1）的产生关键靶点：黏膜相关淋巴组织（MALT）功能失调、APRIL、TACI/BCMA、糖皮质激素受体（GCCR）等。代表药物：靶向释放布地奈德（Budesonide）：阻断异常Gd-IgA1产生（Nefecon/耐赋康）。APRIL抑制剂：阻断B细胞活化（Sibeprenlimab/司帕生坦）。TACI/BCMA靶向：调节B细胞分化（泰它西普）•第4次打击：抑制免疫复合物沉积与肾脏损伤关键靶点：补体系统（C3/C5/CFB/MASP-2）、内皮素受体（ET-A）、血管紧张素受体（AT1R）。代表药物：补体抑制剂：伊普可泮（已上市）等，抑制C3/C5介导的炎症。双重内皮素/血管紧张素受体拮抗剂：Sparsentan、阿曲生坦，改善蛋白尿。ENT抑制剂：延缓肾功能进展（DilazepHydrochloride）（三）已上市药物靶点解读1.靶向释放布地奈德（Budesonide）：阻断异常糖基化IgA1（Gd-IgA1）产生黏膜相关淋巴组织（尤其是肠道相关淋巴组织GALT）是人体IgA合成的主要场所，其中回肠末端的派尔集合淋巴结（Peyer’spatches）作为抗原采样和免疫诱导的关键部位，更是黏膜型IgA1生成的核心来源。在IgA肾病病理状态下，GALT功能失调导致血清中半乳糖缺陷型IgA1（Gd-IgA1）水平异常升高，这类致病性IgA1会形成免疫复合物并沉积于肾小球系膜区，最终引发肾脏损伤；此外，肠道菌群失衡、遗传因素（如C1GALT1基因多态性）等也会通过调控黏膜IgA合成与糖基化过程，参与疾病的发生与进展。靶向释放布地奈德（商品名：耐赋康）是全球首个IgA肾病对因治疗药物，采用独特的肠溶胶囊技术，将活性成分布地奈德靶向递送至回肠末端的派尔集合淋巴结，抑制异常IgA1的产生，从源头阻断“第一次打击”的发生。2.APRIL抑制剂：阻断异常糖基化IgA1（Gd-IgA1）产生细胞因子APRIL是肿瘤坏死因子α超家族成员，通过其在4-hit过程中的作用，是IgA肾病发病机制的重要起始和维持因子。通过结合跨膜激活剂和调节钙化的环红蛋白配体互助体，APRIL促进活化B细胞向产生Gd-IgA1的质细胞的类别转换。截图来源：《IgA肾病药物研发全景及已上市药物市场竞争格局报告》目前，APRIL抑制剂已成为IgA肾病研发管线中最成熟的靶点之一，全球已有多个药物进入临床后期或获批上市。摩熵医药数据库显示，其中斯贝利单抗（CAS：2382896-07-1）作为该类别的代表药物已在多个国家和地区获批上市，其临床数据显示可显著降低患者血清Gd-IgA1水平和尿蛋白排泄量。此外，处于III期临床阶段的zigakibart（CAS：2642175-46-8）和阿塞西普（CAS：845264-92-8）也展现出良好的疗效前景，有望进一步丰富APRIL靶向治疗的选择。3.补体抑制剂/MASP-2抑制剂：抑制肾脏沉积与损伤补体系统作为先天免疫系统的重要组成部分，在IgA肾病的"第3次打击"和"第4次打击"中扮演关键角色。该系统由50多种血浆蛋白和细胞表面受体组成，可通过经典通路（CP）、凝集素通路（LP）和旁路通路（AP）三条相互关联的途径激活，最终均交汇于核心蛋白C3的裂解，产生具有调理作用的C3b和促炎作用的C3a。后续进一步形成C5转化酶并组装膜攻击复合物（MAC），实现对病原体的直接裂解、促进免疫细胞吞噬及放大炎症反应的功能，同时机体存在精密的调控机制避免补体过度活化损伤自身组织。截图来源：《IgA肾病药物研发全景及已上市药物市场竞争格局报告》在IgA肾病患者中，沉积于肾小球系膜区的Gd-IgA1免疫复合物可通过凝集素通路（主要依赖MASP-2）和旁路通路激活补体系统，引发局部炎症反应和肾小球损伤。补体抑制剂通过选择性阻断特定补体成分，可有效抑制补体过度活化导致的肾脏损伤，同时保留补体系统的抗感染功能。伊普可泮是首个获批的补体通路抑制剂。此外，该靶点领域还有多个在研药物处于临床后期阶段，包括HRS-5965（Ⅲ期临床）、sefaxersensodium（Ⅲ期临床）、瑞利珠单抗（Ⅲ期临床）、lanoracopan（II期临床）、Vemircopan（II期临床）等。（该靶点药物较多，详情请参考本章节附录部分）4.内皮素受体拮抗剂：抑制肾脏沉积与损伤内皮素（ET）系统在肾脏生理功能调节和病理损伤过程中发挥核心作用，成为IgA肾病"第4次打击"环节的重要干预靶点。内皮素是一类含21个氨基酸的多肽类血管收缩物质，家族包括ET-1、ET-2、ET-3三种异构体，其中ET-1是肾脏中唯一表达的血管收缩型异构体，通过与ETA和ETB两种受体结合发挥生物学效应。ETA和ETB受体广泛分布于肾小球足细胞、系膜细胞及肾入球/出球小动脉血管壁。在生理状态下，内皮素系统参与调节肾小球血流动力学和水钠平衡；而在病理状态下，ET-1优先结合ETA受体，既加剧肾小动脉收缩、升高肾小球内压，又损伤足细胞、诱导系膜细胞增殖，还会促进TGF-β等促纤维化因子释放。该靶点IgAN药物：阿曲生坦（已上市）、sparsentan（已上市）、diosuxentan（Ⅲ期临床）、HS-10390（II期临床）、SAL-0120（I期临床）5.双重内皮素/血管紧张素受体拮抗剂：抑制肾脏沉积与损伤内皮素A（ETA）受体是内皮素受体家族的亚型之一，属于G蛋白偶联受体。它的配体是内皮素-1（ET-1），二者结合后会触发血管收缩、细胞增殖与纤维化等生理病理效应。血管紧张素II亚型1（AT1）受体是肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS）的关键效应受体，广泛表达于肾脏的肾小球、肾小管、血管内皮等部位。其配体为血管紧张素II（AngII），结合后会引发肾小球出球小动脉收缩、醛固酮分泌增加等反应。在IgA肾病中，肾脏局部AngⅡ水平升高，激活AT1受体后会导致入球小动脉收缩，升高肾小球内灌注压，破坏肾小球滤过屏障，促使蛋白尿增加；同时还会诱导促纤维化因子表达。并且肾脏内也会过度分泌ET-1。该靶点IgAN药物：sparsentan（已上市）、HS-10390（II期临床）6.ENT抑制剂：延缓肾功能进展hENT1（编码基因SLC29A1）是人类平衡型核苷转运体（hENTs）家族的核心成员，属于SLC29基因家族编码的整合膜蛋白，是广泛分布于人体组织（包括肾脏、心脏、脑等）的双向易化扩散转运体。可介导细胞外腺苷快速进入细胞内，或促进细胞内腺苷向外释放，通过双向转运精准调节胞外腺苷浓度。胞外腺苷是嘌呤能信号通路的关键信号分子，其水平变化会直接影响炎症反应、细胞增殖、血管张力等多种生理过程。IgA肾病患者的血液常处于高凝状态，血小板易被免疫复合物等激活，参与肾小球内的微血栓形成和炎症反应。该靶点IgAN药物：DilazepHydrochlorideHydrate（已上市）附录：针对“第1次打击”的靶点管线介绍关键环节：肠道/黏膜处产生异常糖基化IgA1（Gd-IgA1）。靶点：包括补体通路（如ADAR）、糖皮质激素受体（GCCR）等，对应IgA肾病的免疫/炎症核心环节。数据来源：摩熵医药数据库附录：针对“第4次打击”的靶点管线介绍关键环节：免疫复合物沉积于肾小球系膜区后，激活补体系统。靶点：以补体系统分子为主（如C3、C5、CFB、CFD等）。关键环节：补体激活、足细胞/系膜细胞损伤。靶点：包含血管活性因子靶点（如AGT、ET-A）、补体通路靶点（如MASP2）、炎症通路靶点（IRAK4）等。

临床2期申请上市临床3期

2026-01-20

·摩熵医药

跨国药企1年内抢滩中国，IgA肾病药物研发上演“全球加速度”

注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需要得到授权。摩熵咨询最新发布的《IgA 肾病药物研发全景及已上市药物市场竞争格局报告》，紧扣行业脉搏，以临床需求为锚点、产业视角为纲，系统梳理了IgA肾病从病理机制到市场竞争的全链条逻辑。上篇文章已系统阐述了IgA肾病的病理特征、流行病学及诊疗现状，基于摩熵医药数据库的深度洞察，本文将聚焦药物研发的前沿动态，从研发阶段分布、靶点机制突破到管线布局特点，全方位铺展IgA肾病药物研发的全景图谱，为制药企业研发决策、投资机构赛道布局及临床工作者治疗选择提供了关键决策参考。 01 IgA肾病药物研发情况概览全球研发活动集中于临床中后期，跨国药企重视中国市场布局。摩熵医药数据库显示，截至2025年12月，全球研发活动集中于临床中后期，II期临床产品数量达到19个，III期临床的管线达10个。预计近年该适应症领域将有大量产品上市，且已上市药物也是在近期上市，市场预计将快速从“无药可用”成长至激烈竞争。数据来源：摩熵医药数据库（统计时间截至2025.12）中国研发管线与全球趋势基本同步，同时也能发现海外药企对中国市场的重视。如阿曲生坦（中国上市许可持有人：诺华）、伊普可泮（中国上市许可持有人：诺华）在全球首次上市后，都在1年内完成中国上市。此外，处于申请上市阶段的斯贝利单抗，已提前启动上市前医学推广布局。数据来源：摩熵医药数据库 02 靶点概览 IgA 肾病的发病机制以“四步打击学说”为核心，药物研发靶点的布局也围绕这一核心机制展开。目前，已有多个靶点形成具备一定成熟度的研发管线，核心研发方向集中于阻断 “第一次打击”（异常糖基化 IgA1 生成）与抑制 “第四次打击”（免疫复合物沉积引发的肾脏损伤）两大关键环节，通过精准干预疾病进展的核心通路，实现对肾功能的保护与疾病进展的延缓。截图来源：《IgA肾病药物研发全景及已上市药物市场竞争格局报告》第1次打击：抑制异常糖基化 IgA1（Gd-IgA1）的产生关键靶点：黏膜相关淋巴组织（MALT）功能失调、APRIL、TACI/BCMA、糖皮质激素受体（GCCR）等。代表药物：靶向释放布地奈德（Budesonide）：阻断异常 Gd-IgA1 产生（Nefecon/耐赋康）。 APRIL 抑制剂：阻断 B 细胞活化（Sibeprenlimab/司帕生坦）。 TACI/BCMA 靶向：调节 B 细胞分化（泰它西普）第4次打击：抑制免疫复合物沉积与肾脏损伤关键靶点：补体系统（C3/C5/CFB/MASP-2）、内皮素受体（ET-A）、血管紧张素受体（AT1R）。代表药物：补体抑制剂：伊普可泮（已上市）等，抑制 C3/C5 介导的炎症。双重内皮素/血管紧张素受体拮抗剂：Sparsentan、阿曲生坦，改善蛋白尿。 ENT 抑制剂：延缓肾功能进展（Dilazep Hydrochloride） 03 已上市药物靶点解读 1.靶向释放布地奈德（Budesonide）：阻断异常糖基化IgA1（Gd-IgA1）产生黏膜相关淋巴组织（尤其是肠道相关淋巴组织GALT）是人体IgA合成的主要场所，其中回肠末端的派尔集合淋巴结（Peyer’spatches）作为抗原采样和免疫诱导的关键部位，更是黏膜型IgA1生成的核心来源。截图来源：《IgA肾病药物研发全景及已上市药物市场竞争格局报告》在IgA肾病病理状态下，GALT功能失调导致血清中半乳糖缺陷型IgA1（Gd-IgA1）水平异常升高，这类致病性IgA1会形成免疫复合物并沉积于肾小球系膜区，最终引发肾脏损伤；此外，肠道菌群失衡、遗传因素（如C1GALT1基因多态性）等也会通过调控黏膜IgA合成与糖基化过程，参与疾病的发生与进展。靶向释放布地奈德（商品名：耐赋康）是全球首个IgA肾病对因治疗药物，采用独特的肠溶胶囊技术，将活性成分布地奈德靶向递送至回肠末端的派尔集合淋巴结，抑制异常IgA1的产生，从源头阻断“第一次打击”的发生。 2.APRIL抑制剂：阻断异常糖基化IgA1（Gd-IgA1）产生细胞因子APRIL是肿瘤坏死因子α超家族成员，通过其在4-hit过程中的作用，是IgA肾病发病机制的重要起始和维持因子。通过结合跨膜激活剂和调节钙化的环红蛋白配体互助体，APRIL促进活化B细胞向产生Gd-IgA1的质细胞的类别转换。截图来源：《IgA肾病药物研发全景及已上市药物市场竞争格局报告》目前，APRIL抑制剂已成为IgA肾病研发管线中最成熟的靶点之一，全球已有多个药物进入临床后期或获批上市。摩熵医药数据库显示，其中斯贝利单抗（CAS：2382896-07-1）作为该类别的代表药物已在多个国家和地区获批上市，其临床数据显示可显著降低患者血清Gd-IgA1水平和尿蛋白排泄量。此外，处于III期临床阶段的zigakibart（CAS：2642175-46-8）和阿塞西普（CAS：845264-92-8）也展现出良好的疗效前景，有望进一步丰富APRIL靶向治疗的选择。 3.补体抑制剂/MASP-2抑制剂：抑制肾脏沉积与损伤补体系统作为先天免疫系统的重要组成部分，在IgA肾病的"第3次打击"和"第4次打击"中扮演关键角色。该系统由50多种血浆蛋白和细胞表面受体组成，可通过经典通路（CP）、凝集素通路（LP）和旁路通路（AP）三条相互关联的途径激活，最终均交汇于核心蛋白C3的裂解，产生具有调理作用的C3b和促炎作用的C3a。后续进一步形成C5转化酶并组装膜攻击复合物（MAC），实现对病原体的直接裂解、促进免疫细胞吞噬及放大炎症反应的功能，同时机体存在精密的调控机制避免补体过度活化损伤自身组织。截图来源：《IgA肾病药物研发全景及已上市药物市场竞争格局报告》在IgA肾病患者中，沉积于肾小球系膜区的Gd-IgA1免疫复合物可通过凝集素通路（主要依赖MASP-2）和旁路通路激活补体系统，引发局部炎症反应和肾小球损伤。补体抑制剂通过选择性阻断特定补体成分，可有效抑制补体过度活化导致的肾脏损伤，同时保留补体系统的抗感染功能。伊普可泮是首个获批的补体通路抑制剂。此外，该靶点领域还有多个在研药物处于临床后期阶段，包括HRS-5965（Ⅲ期临床）、sefaxersen sodium（Ⅲ期临床）、瑞利珠单抗（Ⅲ期临床）、lanoracopan（II期临床）、Vemircopan（II期临床）等。（该靶点药物较多，详情请参考本章节附录部分） 4.内皮素受体拮抗剂：抑制肾脏沉积与损伤内皮素（ET）系统在肾脏生理功能调节和病理损伤过程中发挥核心作用，成为IgA肾病"第4次打击"环节的重要干预靶点。内皮素是一类含21个氨基酸的多肽类血管收缩物质，家族包括ET-1、ET-2、ET-3三种异构体，其中ET-1是肾脏中唯一表达的血管收缩型异构体，通过与ETA和ETB两种受体结合发挥生物学效应。 ETA和ETB受体广泛分布于肾小球足细胞、系膜细胞及肾入球/出球小动脉血管壁。在生理状态下，内皮素系统参与调节肾小球血流动力学和水钠平衡；而在病理状态下，ET-1优先结合ETA受体，既加剧肾小动脉收缩、升高肾小球内压，又损伤足细胞、诱导系膜细胞增殖，还会促进TGF-β等促纤维化因子释放。该靶点IgAN药物：阿曲生坦（已上市）、sparsentan（已上市）、diosuxentan（Ⅲ期临床）、HS-10390（II期临床）、SAL-0120（I期临床） 5.双重内皮素/血管紧张素受体拮抗剂：抑制肾脏沉积与损伤内皮素A（ETA）受体是内皮素受体家族的亚型之一，属于G蛋白偶联受体。它的配体是内皮素-1（ET-1），二者结合后会触发血管收缩、细胞增殖与纤维化等生理病理效应。血管紧张素II亚型1（AT1）受体是肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS）的关键效应受体，广泛表达于肾脏的肾小球、肾小管、血管内皮等部位。其配体为血管紧张素II（AngII），结合后会引发肾小球出球小动脉收缩、醛固酮分泌增加等反应。在IgA肾病中，肾脏局部AngⅡ水平升高，激活AT1受体后会导致入球小动脉收缩，升高肾小球内灌注压，破坏肾小球滤过屏障，促使蛋白尿增加；同时还会诱导促纤维化因子表达。并且肾脏内也会过度分泌ET-1。该靶点IgAN药物：sparsentan（已上市）、HS-10390（II期临床） 6.ENT抑制剂：延缓肾功能进展 hENT1（编码基因SLC29A1）是人类平衡型核苷转运体（hENTs）家族的核心成员，属于SLC29基因家族编码的整合膜蛋白，是广泛分布于人体组织（包括肾脏、心脏、脑等）的双向易化扩散转运体。可介导细胞外腺苷快速进入细胞内，或促进细胞内腺苷向外释放，通过双向转运精准调节胞外腺苷浓度。胞外腺苷是嘌呤能信号通路的关键信号分子，其水平变化会直接影响炎症反应、细胞增殖、血管张力等多种生理过程。IgA肾病患者的血液常处于高凝状态，血小板易被免疫复合物等激活，参与肾小球内的微血栓形成和炎症反应。该靶点IgAN药物：DilazepHydrochlorideHydrate（已上市）附录：针对“第1次打击”的靶点管线介绍关键环节：肠道/黏膜处产生异常糖基化IgA1（Gd-IgA1）。靶点：包括补体通路（如ADAR）、B细胞相关靶点（如BCMA、BLyS）、糖皮质激素受体（GCCR）等，对应IgA肾病的免疫/炎症核心环节。数据来源：摩熵医药数据库附录：针对“第4次打击”的靶点管线介绍关键环节：免疫复合物沉积于肾小球系膜区后，激活补体系统。靶点：以补体系统分子为主（如C3、C5、CFB、CFD等）。数据来源：摩熵医药数据库关键环节：补体激活、足细胞/系膜细胞损伤。靶点：包含血管活性因子靶点（如AGT、ET-A）、免疫靶点（CD38）、补体通路靶点（CF、MASP2）、炎症通路靶点（IRAK4）等。数据来源：摩熵医药数据库 END 本文为原创文章，转载请留言获取授权 IgA 肾病药物研发全景及已上市药物市场竞争格局报告下期内容预告目录一、2026年IgA肾病药物市场格局：6 款药物争霸百亿市场，诺华、云顶新耀领跑！近期将持续更新，敬请期待近期热门资源获取抗HIV药物市场研究专题报告-202501 抗肝炎病毒药物市场研究专题报告-202501 基于剂型改良的复杂注射剂分析-微球篇-202501 中国临床试验趋势与国际多中心临床展望-202505 基于AI大模型的医药知识工程系统部署方案-202504 2023H2-2024H1中国药品市场分析报告-202504 2024年医保谈判及市场分析报告-202504 中国AI医疗健康企业创新发展百强榜单-202503 2024年中国1类新药靶点白皮书-202503 近期更多摩熵咨询热门报告，识别下方二维码领取联系我们，体验摩熵医药更多专业服务会议合作园区服务数据库咨询定制服务媒体合作点击阅读原文，申请摩熵医药企业版免费试用！

临床2期临床1期申请上市

100 项与维米克泮相关的药物交易

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研发状态

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
重症肌无力	临床2期	美国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2022-04-27
重症肌无力	临床2期	加拿大	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2022-04-27
重症肌无力	临床2期	德国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2022-04-27
重症肌无力	临床2期	意大利	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2022-04-27
重症肌无力	临床2期	塞尔维亚	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2022-04-27
重症肌无力	临床2期	韩国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2022-04-27
重症肌无力	临床2期	西班牙	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2022-04-27
重症肌无力	临床2期	中国台湾	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2022-04-27
免疫球蛋白a肾病	临床2期	美国	Catalent CTS, Inc.	2022-01-14
免疫球蛋白a肾病	临床2期	美国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2022-01-14

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05097989 (ASN2025)	临床2期	免疫球蛋白a肾病	61	ALXN2050 180mg	積襯願蓋鬱觸築築襯齋(窪遞選壓製憲憲繭鹹壓) = The majority of AEs (IgA nephropathy cohort) during initial evaluation period were mild and not related (Table 2). No serious treatment-related AEs or discontinuations from AEs occurred with ALXN2050. During the extension period, a pt on ALXN2050 180mg had an AE of liver enzyme elevation with positive rechallenge. 餘糧憲積獵艱憲構餘鏇 (選廠獵獵觸製鹽遞獵構 )	不佳	2025-11-07
				ALXN2050 120mg
NCT05097989 (CTgov)	临床2期	免疫球蛋白a肾病 \| 狼疮性肾炎	100	ALXN2050 (IgAN Cohort: ALXN2050 120 mg)	艱糧壓醖構蓋鏇衊願鹹(糧膚鹽齋鬱觸憲簾蓋壓) = 衊築齋壓夢獵獵網醖窪範淵願蓋夢鹽觸鑰獵艱 (淵觸窪積齋壓鏇淵繭廠, 醖遞齋淵鹽獵襯觸蓋蓋 ~ 鏇糧積醖選願顧積築選) 更多	-	2025-10-15
				ALXN2050 (IgAN Cohort: ALXN2050 180 mg)	艱糧壓醖構蓋鏇衊願鹹(糧膚鹽齋鬱觸憲簾蓋壓) = 繭蓋夢網艱壓淵遞積築範淵願蓋夢鹽觸鑰獵艱 (淵觸窪積齋壓鏇淵繭廠, 醖簾繭廠構獵積壓膚壓 ~ 鹹齋齋襯遞獵簾網淵壓) 更多
NCT05097989 (ASN 12025 \| ASN 22025)	临床2期	狼疮性肾炎 \| 免疫球蛋白a肾病	81	Vemircopan	遞衊築廠鏇獵築選鹽鬱(憲願觸願選鹹顧衊選積) = 艱獵製夢願觸鏇襯獵選繭衊餘蓋廠積夢膚糧淵 (鹽鹽齋繭齋網築襯膚獵 )	-	2025-10-15
				Vemircopan	遞衊築廠鏇獵築選鹽鬱(憲願觸願選鹹顧衊選積) = 願壓範鏇餘鑰廠鹹糧構繭衊餘蓋廠積夢膚糧淵 (鹽鹽齋繭齋網築襯膚獵 )
NCT05218096 (CTgov)	临床2期	重症肌无力	70	ALXN2050 (Group 1: ALXN2050 180 mg BID)	簾簾襯築淵夢醖鏇襯淵 = 齋淵壓簾獵簾窪鹽鏇繭廠網鏇鬱鹹蓋顧蓋壓遞 (夢膚壓窪鹽簾獵獵鏇鑰, 窪觸願窪鏇觸襯壓醖襯 ~ 襯構簾遞襯鹽鬱觸構鑰) 更多	-	2025-01-09
				ALXN2050 (Group 2: ALXN2050 120 mg BID)	簾簾襯築淵夢醖鏇襯淵 = 餘壓選壓衊襯膚壓廠鏇廠網鏇鬱鹹蓋顧蓋壓遞 (夢膚壓窪鹽簾獵獵鏇鑰, 選獵窪願壓淵鹽壓鹹獵 ~ 襯網範網繭蓋夢築願餘) 更多
NCT04170023 (CTgov)	临床2期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	29	ALXN2050 (Group 1: Treatment Naive)	範選膚願簾鹽觸鏇齋膚(獵淵醖鏇簾願膚憲鑰壓) = 製觸艱顧遞淵築範餘憲簾窪構製艱鏇繭廠鹽顧 (膚膚窪廠遞蓋築齋鬱膚, 14.70) 更多	-	2024-08-09
				Eculizumab (Group 2: Eculizumab Switch)	範選膚願簾鹽觸鏇齋膚(獵淵醖鏇簾願膚憲鑰壓) = 膚鹹繭廠鹹齋製觸簾鏇簾窪構製艱鏇繭廠鹽顧 (膚膚窪廠遞蓋築齋鬱膚, 20.03) 更多