YL-202

2024年9月26日，全球知名的生物医药媒体Endpoints News发布了“The Endpoints 11 winners”，该奖项主要是授予2024年最具前景的生物技术初创企业。在过去的几个月里，Endpoints研究了数十名入围者，与投资者和生物技术资深人士交谈，了解他们的意见，并讨论谁值得入选。 对于今年的入围者，其主要选的是行业中最大的赌注、最有趣的科学和技术以及最强大的领导团队，包括3家现金充裕的人工智能初创公司，它们的理念截然不同；一家敢于挑战当前的地缘政治趋势的中国抗体偶联药物公司；以及免疫学、肥胖症、RNA编辑等领域内引人入胜的研究工作。以下为这11家公司的详情，排名部分先后。 1、Lifordi Immunotherapeutics——将强效类固醇直接输送到免疫细胞 Lifordi Immunotherapeutics成立于2023年，是一家开发用于治疗自身免疫和炎症性疾病的抗体-药物偶联物（ADC）的生物技术公司。公司已完成了来自ARCH Venture Partners、5AM Ventures和Atlas Venture的7000万美元A轮融资，以将其主要候选药物LFD-200推进临床，并在2025年底前获得初步数据。 LFD-200是一种正在开发的新型ADC，可将高效糖皮质激素（GC）递送至免疫细胞区室。GC 或类固醇是高效抗炎药，通常用于许多自身免疫和炎症性疾病，但它们的使用受到脱靶毒性的限制。LFD-200的体外和体内研究已在多种疾病模型中证明了疗效，且无相关毒性。该药物的皮下给药也显示出较低剂量和较少给药频率的潜力。总的来说，LFD-200的独特特性可以促进类固醇更广泛、更持久的使用，以改善慢性自身免疫性疾病的患者护理。 2、Mirador Therapeutics——将精准医学应用于免疫疾病 Mirador Therapeutics成立于2024年，总部位于加利福尼亚州圣地亚哥，是一家专注于免疫学和炎症的新一代精准医疗公司。公司的Mirador360TM精准开发引擎利用人类遗传学和尖端数据科学的最新进展，为慢性免疫介导的炎症和纤维化疾病患者快速开发新的精准药物。 今年3月，Mirador 宣布获得超4亿美元的融资，由ARCH Venture Partners领投，早期投资来自OrbiMed和Fairmount，其他主要的生命科学投资者包括Fidelity Management &Research Company、Point72、Farallon Capital Management、Boxer Capital、TCGX等14家公司（机构）也参与其中。Mirador将把这笔资金用于推进多个内部项目进入临床，致力于开发针对炎症和纤维化疾病的精准药物。 3、Formation Bio——硅谷推动的AI独角兽 Formation Bio（原名为TrialSpark）于2016年在纽约成立，创始人为计算生物学家Benjamine Liu与软件专家Linhao Zhang。与众多致力于新药发现的AI生物技术公司不同，Formation Bio专注于使用人工智能革新药物开发中的日常工作，如患者招募、医学写作、方案开发和生物统计等，以降低成本和提高效率。公司创始人Liu认为，药物开发的瓶颈在于测试阶段，而非药物发现。今年6月，Formation Bio宣布，已完成3.72亿美元的D轮融资。此次融资由a16z领投，赛诺菲、红杉资本、Thrive Capital等跟投。 据悉，Formation Bio的团队曾参与45种获批药物和75项监管申报，在患者招募、试验技术/软件、场地管理等方面积累了深厚经验。目前，公司已经支持了十余个治疗领域的300多项临床试验，通过了解药物开发的细节，改善技术平台、团队建设和运营流程。 4、Xaira Therapeutics——生物技术领域最大的AI赌注，由顶级投资者支持 Xaira Therapeutics成立于2023年5月，由生物技术领域两位杰出的风险投资专家——ARCH venturePartners的Bob Nelsen和Foresite Labs的Vik Bajaj共同创立，其他投资者包括F-Prime Capital、红杉资本等。 几个月前，该公司刚刚走出隐匿模式，便宣告拿下超10亿美元融资，成为截至目前2024年全球最大医疗种子轮，也让这家企业一跃成为独角兽。据其官网介绍，公司的核心业务方向是利用AI重塑药物研发，目前专注蛋白质组学方向，即研究蛋白质如何在健康和疾病中发生变化。不过，由于尚处初创阶段，Xaira Therapeutics并未透露太多研发进展和管线布局，外界还难以预判其未来的具体动作。 5、MediLink Therapeutics——中国初创公司助力ADC复兴 宜联生物（MediLink Therapeutics）成立于2020年，是一家专注于开发创新型偶联药物的临床阶段生物科技公司。公司开发的新一代具有自主知识产权的肿瘤微环境可激活的新型毒素连接子平台技术（TMALIN®）可实现高DAR值高均一性的稳定偶联，有助于提高ADC药物在实体瘤适应症上的治疗窗。公司致力于以未满足的临床需求为目标，为全球肿瘤患者带来更好的治疗方案。 在研管线方面，宜联生物目前拥有8条ADC管线，其中YL201和YL202的进展最快，均已进入临床临床2期或3期，其他管线仍处于1期或申报IND阶段。值得注意的是，9月25日，宜联生物在Clinicaltrials.gov网站上登记了一项评估 YL201（B7H3 ADC新药）在复发性小细胞肺癌中的疗效和安全性的III期临床研究试验。 6、Iambic Therapeutics——AI的“演示”时代 Iambic（原名Entos.ai）成立于2019年，由两位理论化学家Tom Miller和Fred Manby创立。他们的目标是将AI技术的力量注入药物研发的每一个环节，就像诗人精心安排每一个音节一样，精心设计每一个分子。 今年6月，Iambic宣布完成B轮融资的5000万美元超额认购。这次认购使得该公司的B轮融资达到了1.5亿美元，融资总额也累积到了2亿美元，此次B轮融资中还有全球市值新王英伟达参与投资。该融资用于新融资的这笔资金将用于进一步扩大其AI发现的临床肿瘤学项目管线。 Iambic打造了一个名为Insight的结合人工智能和物理学的研发平台，以用于创建更可靠、更准确的模型，以更深入地探索化学领域。另外，据公司官网显示，Iambic主要专注于实体瘤，并且管线也具有衔接和组合性，例如选择针对乳腺癌的HER2和CDK2/4靶点。 7、Ascidian Therapeutics——搜索替换技术应用于RNA Ascidian Therapeutics成立于2020年，公司专注于RNA疗法，治疗领域为眼科及CNS疾病。公司开创了RNA外显子编辑技术平台。该平台结合了先进计算机生物学与高通量分子生物学筛选，与现有CRISPR和单碱基编辑技术相比，不仅能够靶向大型基因和高度变异基，还能保持天然的基因表达模式和水平，支持在千碱基规模上编辑RNA外显子。其意义在于，该基因编辑技术有望进一步降低脱靶风险以及相关不良反应的发生。 2024年6月，该技术成功吸引到了罗氏，双方达成合作。Ascidian基于其RNA外显子编辑平台为罗氏筛选CNS领域靶点。交易总价值为18亿美元，首付款为4200万美元。目前，该公司进展最快的项目是针对ABCA4视网膜病变的在研疗法ACDN-01，即将进入1期临床试验。 8、Capstan Therapeutics——试图赢得体内CAR-T竞赛 Capstan Therapeutics成立于2022年。由于其创始团队同时聚集了包括Carl June、Bruce Levine 和 Jonathan Epstein等在内的众多名人， 其中Carl June和Bruce Levine这两位细胞工程专家在开发诺华的gen-1 CAR-T中发挥了重要作用。因此，公司创立之初便迅速获得辉瑞、拜耳、诺华、礼来和百时美施贵宝这五大制药巨头支持，迅速完成1.65亿美元融资（包括6300万美元种子轮融资和1.02亿美元A轮融资）。 Capstan Therapeutics无疑是mRNA体内原位细胞疗法的领头羊之一。2022年1月，其创始团队在《science》发表重磅封面文章“CAR T cells produced in vivo to treat cardiac injury”，引发了mRNA和细胞治疗行业的广泛关注。2024年3月，Capstan宣布完成了1.75亿美元的B轮融资，用于推动其体内mRNA CAR-T候选药物CPTX2309在治疗自身免疫性疾病方面的早期临床试验试验，并进一步扩展Capstan公司的tLNP产品线。 9、Seaport Therapeutics——Karuna团队再次押注神经科学领域 Seaport Therapeutics成立于2023年，是一家临床阶段的生物制药公司。通过利用其专有的Glyph技术平台，公司致力于在患者需求未得到满足的领域（抑郁症，焦虑症等）推进新型神经精神药物的开发。目前，公司正在推进1条临床阶段和2条临床前管线的开发，其中进展最快的一款候选药物——SPT-300成功完成IIa期试验。 2024年4月，Seaport Therapeutics宣布完成1亿美元的A轮融资。该轮融资由ARCHVenture Partners和Sofinnova Investments以及Third RockVentures和PureTech Health共同牵头。这笔融资将支持Seaport临床阶段的首创和同类最佳药物管线的快速发展，以及Glyph平台的进一步开发，该平台已证明具有临床概念验证功能。 10、Metsera——Clive Meanwell在Medicines Company成功后押注肥胖 Metsera创立于2022年，专注于开发治疗肥胖和代谢疾病的下一代药物。这家初创公司于今年4月获得2.9亿美元A轮融资，，由ARCH Venture Partners领投，F-Prime Capital、GV、Mubadala Capital等跟投。 公司的注射剂和口服产品线来自他们专有的包含2万多种肠道激素肽和多肽-抗体偶联物库。目前正在开发的产品包括处于I期试验中的可注射GLP-1受体激动剂、胰淀素/降钙素双受体共激动剂（DACRA，dual amylin/calcitonin receptor agonist），并与 GLP-1 受体激动剂联合使用，以及GLP-1/GIP/Glucagon三重受体共激动剂（与retatrutide类似）。9月25日，Metsera宣布其超长效减肥疗法MET-097在临床1期试验中实现了显著且持久的减肥效果。 11、Cardurion Pharmaceuticals——瞄准心脏病“不可成药”靶点的药物研发 Cardurion Pharmaceuticals成立于2017年，是一家临床阶段生物技术公司，专注于发现和开发用于治疗心力衰竭和其他心血管疾病的新一代疗法，其使命是将心血管信号通路科学转化为开创性的疗法，从而改变心血管疾病的治疗。 7月17日，Cardurion Pharmaceuticals宣布完成2.6亿美元的B轮融资，由Ascenta Capital领投，新投资者NEA、GV、Fidelity、Millennium Management、Farallon Capital Management、Invus、Blue Owl Healthcare Opportunities、Delos Capital和Digitalis Ventures，以及现有投资者Bain Capital Life Sciences和Bain Capital Private Equity参与。融资所得将用于支持该公司两种主要候选药物的后期临床试验——用于心力衰竭的一流磷酸二酯酶-9（PDE9）抑制剂和一种具有广泛治疗潜力的第一种临床阶段钙/钙调素依赖性蛋白激酶II（CaMKII）抑制剂。此外，这笔资金将用于扩大Cardurion候选药物组合的心血管适应症，推进内部发现计划，并获得针对心血管疾病领域未满足需求的额外治疗资产。 参考资料： [1]The Endpoints 11 winners: Big bets on AI, new frontiers in editing, a neuro renaissance and Chinese chemistry.Endpoints.September 26, 2024 09:01 PM EDT. [2]https://lifordi.reportablenews.com/pr/lifordi-reveals-70-mm-series-a_named-endpoints-11-winner [3]米拉多治疗公司（Mirador Therapeutics）获超4亿美元融资.三元资本.2024年04月08日. [4]3.72亿美元！赛诺菲投了一家AI制药，华人创立，Sam Altman热捧.智药局.2024年06月27日. [5]今年全球最大医疗种子轮，引爆这一赛道！.动脉网.2024年07月28日. [6]打动黄仁勋的两位化学教授，融了2亿美元.智药局.2024年06月21日. [7]8000字 | 一文了解15家明星药企！.药时代.2024年08月. [8]体内制造CAR-T疗法治疗自身免疫疾病，新锐完成12.5亿元B轮融资.细胞基因疗法.2024年03月21日. [9]moderna携手Carisma，开发自免in vivo Car-M疗法.UTgene星基.2024年09月13日. [10]国外CNS创业公司—“开开心心”系列（四）：Seaport Therapeutics基于淋巴靶向化学平台，避免首过代谢，提高药效.普百思生物.2024年05月07日. [11]同日，又有两家初创Biotech获超1亿美元融资.一度医药.2024年04月10日. [12]GLP-1减肥药：百尺竿头，如何更进一步？.贝壳社.2024年08月01日. [13]潜在只需每月一针！超长效减肥疗法临床结果公布.药明康德.2024年09月25日. [14]融资超1亿美元的美国初创企业.行业黑板报.2024年07月24日. [15]2.6亿美元B轮融资，推进心血管疾病创新药的临床开发.Medaverse.2024年07月18日. 为促进抗体行业的交流与创新，2024年10月16-17日第七届金秋十月抗体产业发展大会如约而至。会议旨在为研究人员提供一个互动交流的平台，有助于推动抗体产业的进一步发展。 会议内容 时间：2024年10月16-17日 地点：上海张江（酒店定向通知） 规模：600-800人 主办单位：生物制品圈、抗体圈 演讲支持：Entegris、瑞孚迪、AS ONE CORPORATION 会议费用：免费FREE!（仅收取100元报名定金，含参会学习、茶歇、会议手册，定金概不退还），先到先得，报完即止！ 报名方式：扫描下方二维码或点击文章最底部“阅读原文”→ 填写表格 → 报名成功（报名志愿者，承担一定工作，请慎重考虑，免交定金）！ 组委会获得报名信息后，根据报名信息进行初筛，并进一步与报名者沟通确认，实现精准邀请。最终有机会进入大会微信群（严格审核通过）。 日程安排 更多嘉宾正在邀请中 识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入 生物制品微信群！ 请注明：姓名+研究方向！ 版 权 声 明 本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点，不代表本站立场。