Soficabtagene Geleucel

-- Breakthrough Therapy Designation granted to WU-CART-007 (Soficabtagene Geleucel “Sofi-cel”) , an allogeneic CAR-T therapy for the treatment of T cell malignancies -- Pivotal Study of Sofi-cel for Relapsed or Refractory T-Cell ALL/LBL in Pediatric and Adult Patients is ongoing -- Company to Initiate an exploratory cohort of Sofi-cel in patients with Minimal Residual Disease ST. LOUIS--(BUSINESS WIRE)--Wugen, Inc., a clinical-stage biotechnology company developing allogeneic, off-the-shelf cell therapies for the treatment of hematological malignancies, today announced that it has received Breakthrough Therapy Designation from the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for its investigational CAR-T cell therapy, Sofi-cel. Sofi-cel is an investigational, potential first-in-class, allogeneic, anti-CD7 CAR-T cell therapy currently under evaluation in a pivotal trial (T-RRex) for patients with relapsed or refractory (R/R) T cell acute lymphoblastic leukemia or T cell lymphoblastic lymphoma (T-ALL/LBL). Breakthrough Therapy Designation is intended to expedite the development and review of medicines for serious or life-threatening conditions with evidence of a substantial clinical improvement. Sofi-cel previously received Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), Fast Track, Orphan Drug, and Rare Pediatric Disease designations from the U.S. FDA and Priority Medicines (PRIME) Scheme designation in the European Union for the treatment of R/R T-ALL/T-LBL. Regulators granted Wugen this designation following their review of data that included results from the global Phase 1/2 clinical trial evaluating Sofi-cel in patients with R/R T-ALL/LBL. The pivotal Phase 2 T-RRex study is a single-arm trial designed to evaluate the safety and efficacy of Sofi-cel in patients with R/R T-ALL/LBL. “The FDA’s Breakthrough Therapy designation underscores the promising clinical data we have generated and the potential for Sofi-cel to make a meaningful difference for patients with Relapsed or Refractory T-ALL/LBL. This recognition enables close collaboration with the FDA to accelerate development and, ultimately, help bring this innovative therapy to patients as quickly as possible,” said Cherry Thomas, M.D., Wugen Chief Medical Officer. “Our goal is to bring this investigational off-the-shelf allogeneic CAR-T treatment to patients as soon as possible,” said Kumar Srinivasan, Ph.D., M.B.A., Wugen President and Chief Executive Officer. “Receiving Breakthrough Therapy Designation from the FDA is a significant milestone for our company and a testament to the potential of our therapy to address a critical unmet medical need.” About Breakthrough Therapy Designation Breakthrough Therapy Designation is intended to expedite the review of drugs for serious or life-threatening conditions. The criteria for designation require preliminary clinical evidence that demonstrates the drug may substantially improve on at least one clinically significant endpoint over available therapy. A Breakthrough Therapy Designation conveys intensive FDA guidance on an efficient drug development, an organizational commitment involving senior FDA leadership, FDA collaboration to optimize clinical trial design, where scientifically appropriate, including minimizing patient exposure to potentially less effective therapies, and eligibility for rolling review of a marketing application, and eligibility for rolling review and priority review. About Soficabtagene Geleucel (Sofi-cel) Sofi-cel is an allogeneic, off-the-shelf, CD7-targeted CAR-T cell therapy engineered to overcome the technological challenges of harnessing CAR-T cells to treat T-cell cancers. Wugen is deploying CRISPR/Cas9 gene editing technology to delete CD7 and the T cell receptor alpha constant (TRAC) genes, thereby preventing CAR-T cell fratricide and mitigating the risk of graft-versus-host disease (GvHD). Sofi-cel is manufactured using healthy donor-derived T cells to eliminate the risk of malignant cell contamination historically observed in the autologous CAR-T setting. Sofi-cel is currently being evaluated in a global pivotal clinical trial for relapsed or refractory T-ALL/T-LBL. More information on the pivotal trial is available at ClinicalTrials.gov, identifier NCT06514794. Sofi-cel has received Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), Fast Track, Orphan Drug, and Rare Pediatric Disease designations from the U.S. FDA and Priority Medicines (PRIME) Scheme designation in the European Union for the treatment of relapsed or refractory T-ALL/T-LBL. RMAT and PRIME designations provide increased agency support to expedite the development and review of promising therapies for patients in need. About Wugen Wugen, Inc., founded and headquartered in St. Louis, Missouri, is a clinical-stage biotechnology company focused on developing next-generation, allogeneic CAR-T cell therapies for cancer. Wugen’s proprietary gene-editing platform is designed to overcome key limitations of first-generation cell therapies, enabling scalable, off-the-shelf treatments with biologics-like cost of goods margins. Soficabtagene Geleucel, manufactured in the United States, targets CD7 and has the potential to be the first approved allogeneic CAR-T therapy for T-cell malignancies. Contacts Investor Contact: Mark Lewis Wugen Mlewis@wugen.com 314-501-1968

2026年1月15日，由艾贝泰主办、触界生物承办的2026 细胞治疗工艺与生产创新论坛在上海浦东滨江喜来登酒店顺利召开。会议邀约了来自艾贝泰、复星凯瑞、可瑞生物、亦诺微、华毅乐健、晨泰医药、跃赛生物、和元生物、宜明生物、同金干细胞等企业的专家与领袖，分享了有关于CGT研发进展、产品设计、工艺创新、工艺变更、干细胞工艺开发、CGT药物的注册申报、质量控制以及艾贝泰基于研发、工艺、CMC提供的国产化的产品与解决方案。会议吸引了超150余人参与，现场专家分享干货满满，会议成功召开也为中国CGT产业化发展提供更多国产化思路。 以下内容回顾，带您直击2026细胞治疗工艺与生产创新论坛精彩内容。 分享嘉宾：晨泰医药，首席研发官，方宏亮 演讲主题：通用型细胞治疗的挑战及临床进展  演讲摘要：方博士梳理了细胞治疗发展里程碑，包括FDA及NMPA批准的多款CAR-T、MSC疗法，随后指出传统自体CAR-T存在生产周期长、成本高、易引发移植物抗宿主病（GvHD）等问题。重点介绍了WU-CART-007 这款通用型CAR-T产品，其通过 CRISPR/Cas9 编辑删除CD7和 TCR基因，解决了fratricide（自相残杀）和GvHD 风险，临床数据显示对复发难治性 T-ALL/LBL 疗效显著，ORR达78%，且安全性可控。同时，呈现了全球及国内通用型CAR-T企业管线布局，涉及北恒生物、博生吉等多家企业，靶点涵盖 CD19、BCMA等。还分析了商业化趋势，包括惠民保纳入CAR-T疗法、降本增效策略等，并提及细胞治疗在自身免疫性疾病领域的拓展及NewCo模式下的国际合作动态，展现了该领域从技术突破到商业化落地的全链条发展态势。 分享嘉宾：复星凯瑞，高级副总裁，王文石 演讲主题：细胞治疗产品变更的考量 演讲摘要：王博士围绕细胞治疗产品尤其是上市后CAR-T产品的变更展开全面探讨。变更指产品研发、生产及监管过程中，对生产工艺、质量控制等多方面的修改，核心是基于风险评估的阶段性管理，需经验证确认、完整记录并按规定开展监管沟通。 上市后变更需求源于多方面，包括提升产品安全性与效能、优化药学环节、提高成本效益、满足监管要求等。变更类型丰富，从技术角度分为被动与主动变更，质量管理视角有临时与变更，监管层面欧、美、中均分为微小、中等、重大三类。 CMC变更是核心内容，重点在于优化生产流程（如自动化、封闭式生产）、扩大产能、完善供应链与质控检测（如实时放行检测、快速微生物检测）等，同时AI技术的融入与供应链数字化成为重要发展方向。 分享嘉宾：可瑞生物，首席科学官&生产负责人，王江华 演讲主题：基于QbD理念开展实体肿瘤免疫细胞疗法的产品设计和工艺创新 演讲摘要：王博士的分享聚焦基于QbD理念的实体肿瘤免疫细胞疗法发展现状与创新方向。目前，CAR-T、TCR-T、TIL等免疫细胞疗法在血液瘤领域已获批多款产品，疗效显著，而在实体瘤领域，全球TCR-T和TIL疗法已获批，CAR-T也取得临床试验进展，展现出广阔前景。 实体瘤治疗仍面临多重挑战，包括免疫抑制性肿瘤微环境、肿瘤异质性、产品与工艺理解有限、CMC环节复杂等问题。基于QbD理念，行业通过明确目标产品质量概况、识别关键质量属性、优化工艺参数等方式推进产品开发，其中 “年轻” T细胞亚群被证实与长期疗效相关。 为提升可及性与疗效，行业持续技术迭代：慢病毒载体制备技术升级提高滴度，快速制备技术缩短生产周期，产品设计向多靶点、功能增强方向发展，联合治疗与体内CAR-T等新型方案不断涌现。同时，中美监管政策趋于灵活，为创新研发提供支持，国产替代也成为降本增效的重要路径，推动免疫细胞疗法成为实体肿瘤治疗的重要力量。 分享嘉宾：艾贝泰，集团研发中心总经理，史振志 演讲主题：艾贝泰CGT解决方案，加速可靠治疗 演讲摘要：史总主要从艾贝泰20余年在生物制药装备领域的创新、研发的底蕴介绍了艾贝泰在细胞株建库、培养与扩增、过程分析、混匀与分装全流程的CGT解决方案。核心产品包括高通量克隆筛选设备、全平台生物反应器（波浪式、垂直轮式、搅拌式等）、过程分析技术（PAT）相关仪器及无菌连接分装设备，满足封闭式、自动化、规模化生产需求。通过CFD仿真建模、工艺放大计算器等数字化工具，有效解决CGT工艺放大难题，同时以一次性技术、隔离式工作站保障产品无菌与安全。 未来，艾贝泰将向AI驱动的智能生物制造平台演进，强化平行反应器高通量研发、商业化生产自动化规模化、过程分析实时智能化等趋势，持续推动CGT装备本土化，助力行业降本增效，让前沿疗法更易普及。 分享嘉宾：和元生物，细胞项目负责人，刘宏浩 演讲主题：干细胞药物工艺开发关键考量点 演讲摘要：刘宏浩的分享包括：设计贯穿QbD理念，需结合干细胞来源、生物功能、输注方式等确定开发方向。物料控制方面，原辅料优先选择低风险等级，起始物料需严格筛查供者信息与病原体。细胞库建立需明确建库级数、供者筛选标准及代次控制，工艺流程需优化培养、制剂等关键环节，重点关注工艺残留、DMSO暴露时间与浓度等细节。 分享嘉宾：艾贝泰，高级产品经理，谢莲英 演讲主题：生物药降本增效，从自动化的计数开始 演讲摘要：谢老师主要介绍现有细胞计数仪的困境和痛点，艾贝泰Countleader FL2000全自动高通量细胞计数仪实现通过技术革新进行破局，凭借专利24通微流道设计，自动完成混匀、染色、分析全流程，12-17分钟即可处理24个样品，解放了双手，大幅提升效率。其采用双荧光激发技术，检测精度高，还能解决微载体细胞计数难题，同时兼容多种应用场景，可实现转染效率检测、细胞凋亡分析等多功能需求。 该设备在成本控制上优势显著，耗材成本较进口产品降低66%，结合主机优惠政策，能为企业每年节省数十万元开支。案例显示，其在CAR-T细胞、CHO细胞等检测中与主流设备数据一致性良好，助力工艺优化与产能提升。 分享嘉宾：跃赛生物，CMC高级副总裁，吴军峰 演讲主题：多能干细胞衍生细胞治疗的工艺开发策略与难点分析 演讲摘要：吴博士介绍了多能干细胞（PSC）衍生细胞治疗潜力巨大，全球相关临床试验持续增加，但将其转化为商业化产品的核心在于工艺开发。其工艺开发需遵循全链条策略，上游需合理选择细胞来源、优化培养体系与分化诱导方法，下游聚焦细胞收获、杂质纯化与制剂配方设计，同时建立完善的过程控制与质量标准，以实现稳健、合规、可放大的生产目标。 该领域面临四大核心难点：一是工艺稳健性与一致性不足，不同PSC细胞株分化潜能差异显著；二是规模放大挑战，2D向3D培养转化中存在传质传热不均等问题；三是成本高企，原材料、设备投入大且生产周期长；四是分析方法局限，质量属性复杂且相关标准与法规尚不完善。 应对策略包括推行质量源于设计（QbD）理念与过程分析技术（PAT），搭建规模化、自动化、封闭式生产系统，整合人工智能、基因编辑等新技术。未来，需通过跨学科合作与持续创新，攻克工艺瓶颈，推动PSC衍生细胞治疗产品的商业化落地。 分享嘉宾：艾贝泰，细胞医学部高级市场总监，罗菁 演讲主题：干细胞规模化生产之路：挑战与创新 演讲摘要：罗菁介绍了艾贝泰推出全流程解决方案，依托新加坡子公司Innocellular研发的MesenPlify™系列无血清培养基，搭配定制化微载体与生物反应器，构建 “设备-试剂 / 耗材-质量监测” 一体化体系。其3D培养工艺表现亮眼，UC-MSC单批次5天可实现16.5倍扩增，终末密度达1.65×10⁶ cells/mL，能满足多名患者治疗需求，效率远超传统2D培养。该方案还支持iPSC扩增与外泌体收获，通过精准控制搅拌转速、营养补料等参数，维持细胞生长微环境稳定。 此外，艾贝泰提供两步或三步扩增路线，可实现百亿级细胞量产，适配不同工艺需求。凭借入围高性能生物反应器创新任务的技术实力，艾贝泰为干细胞规模化生产提供合规、高效的国产化解决方案，助力产业降本增效与临床转化。 分享嘉宾：同金干细胞，副总经理，贾文文 演讲主题：规模化生产助力细胞药品申报的实践与探索 演讲摘要：贾博士的分享基于干细胞成药过程中面临CMC环节诸多瓶颈，如细胞异质性、工艺复杂、存储运输严苛、规模化生产困难等方面展开。为突破这些挑战，3D低氧规模化培养成为创新方向。该技术通过连续封闭逐级放大系统，结合低氧环境，单批次可实现千亿级细胞产量，满足上千人份需求，成本大幅降低。其培养的干细胞亚群分布均一，血管生成及免疫调节相关信号通路被上调，外泌体在促细胞增殖、血管生成、抗炎等方面表现更优，能有效改善心梗等疾病模型的病理状态。 分享嘉宾：宜明生物，高级顾问，刘双生 演讲主题：细胞基因编辑载体CMC注册共性问题与质量控制 演讲摘要：刘博士分享了国内细胞与基因治疗（CGT）领域研发注册活跃，以AAV、慢病毒为主要载体，覆盖干细胞、免疫细胞等多种疗法，但CMC注册环节仍存在诸多共性问题。核心问题集中在生产工艺、质量控制、物料管理三大方面：工艺上，流程描述不完整、关键参数记录不足、病毒清除验证不充分；质量控制中，结构鉴定与杂质研究欠缺，分析方法验证不全面，稳定性研究设计不合理；物料管理则面临关键物料内控标准缺失、工艺变更可比性研究不足等问题。质量控制需贯穿全流程，包括起始物料分级管控、生产过程实时监测、质量标准动态调整。针对AAV等主流载体，需优先采用AUC、d (d) PCR等精准检测方法，控制空壳率、基因组完整性等关键指标。同时，要遵循ICH Q5A (R2) 等指导原则，强化病毒安全性评价，完善细胞库与病毒库的建立、稳定性考察及合规性管理。 圆桌讨论 圆桌讨论环节主要从CGT的工艺变工影响与策略，国产化设备、原料等替代的思考以及从工艺优化的角度谈促进CGT药物的可及性等几个主题展开。主要参与的圆桌嘉宾有复星凯瑞高级副总裁王文石、跃赛生物CMC副总裁吴军峰、同金干细胞副总经理贾文文、宜明生物高级顾问刘双生、华毅乐健CTO张瑰宜、亦诺微CTO黄青等出席。 · 关于艾贝泰 · 艾贝泰生物科技有限公司（Applitech Biological Technology Co., Ltd.）作为一家集设计、研发、生产、销售和服务于一体的高新技术企业，致力于为生物制药领域提供专业的生产及分析设备、一次性耗材和整体解决方案。从成立至今，我们始终以客户为中心，将“质量为本，服务为先”作为经营方针，立足于生物工艺的优化、放大和生产，不断完善生物制药领域的产品线，为用户提供全方位生物工艺的专业解决方案，助力用户在生物制药领域不断取得新的突破。