A Phase 2 Study of WU-CART-007, an Anti-CD7 Allogeneic CAR-T Cell Therapy in Patients With Relapsed/Refractory Cell Acute Lymphoblastic Leukemia/Lymphoblastic Lymphoma (T-RRex)

The T-RRex study evaluates the efficacy of WU-CART-007 for patients with Relapsed/Refractory (R/R) T-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia (T-ALL)/Lymphoblastic Lymphoma (LBL) and to WU-CART-007 as a therapy to induce complete Minimum Residual Disease (MRD) negative response

开始日期2025-01-31

申办/合作机构

Wugen, Inc.

NCT05377827

/ Active, not recruiting临床1期IIT

Phase 1 Dose-Escalation and Dose-Expansion Study to Evaluate the Safety and Tolerability of Anti-CD7 Allogeneic CAR T-Cells (WU-CART-007) in Patients With CD7+ Hematologic Malignancies

Effective treatment options for relapsed/refractory acute myeloid leukemia (AML) and T-cell non-Hodgkin lymphoma (T-NHL) represent a significant unmet medical need. CAR T therapy has offered durable remissions and potential cures in some forms of hematologic malignancy, including B-cell acute lymphoblastic leukemia. In AML, however, CAR T approaches have been limited by the lack of suitable antigens, as most myeloid markers are shared with normal hematopoietic stem cells and targeting of these antigens by CAR T therapy leads to undesirable hematologic toxicity. Similarly, T-NHL has not yet benefited from CAR T therapy due to a lack of suitable markers. One potential therapeutic target is CD7, which is expressed normally on mature T-cells and NK-cells but is also aberrantly expressed on
30% of acute myeloid leukemias. CAR T therapy for patients with CD7+ AML and T-NHL will potentially offer a new therapeutic option which has a chance of offering durable benefit.
WU-CART-007 is a CD7-directed, genetically modified, allogeneic, fratricide-resistant chimeric antigen receptor (CAR) T-cell product for the treatment of CD7+ hematologic malignancies. These cells have two key changes from conventional, autologous CAR T-cells. First, because CD7 is present on normal T-cells including conventional CAR T products, CD7 is deleted from WU CART-007. This allows for targeting of CD7 without the risk of fratricide (killing of WU-CART-007 cells by other WU-CART-007 cells). Second, the T cell receptor alpha constant (TRAC) is also deleted. This makes WU CART 007 cells incapable of recognizing antigens other than CD7 and allows for the use of an allogeneic product without causing Graft-versus-Host-Disease (GvHD).

开始日期2023-10-10

申办/合作机构

Washington University School of Medicine

[+1]

NCT05509855

/ Enrolling by invitationN/A

A Long-Term Safety Follow-Up Study for Patients Treated With Anti-CD7 Allogeneic CAR-T Cells (WU-CART-007)

This study will provide long-term follow-up for patients who have received treatment with WU-CART-007 in a previous clinical trial. In this study, patients will be followed for up to 15 years after their last dose of WU-CART-007 for evaluation of delayed adverse events, presence of persisting WU-CART-007 vector sequences, and overall survival and progression-free survival.

开始日期2022-08-22

申办/合作机构

Wugen, Inc.

100 项与 Soficabtagene Geleucel 相关的临床结果

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100 项与 Soficabtagene Geleucel 相关的转化医学

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100 项与 Soficabtagene Geleucel 相关的专利（医药）

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项与 Soficabtagene Geleucel 相关的文献（医药）

Frontiers in Immunology

Case report: The case of T-cell acute lymphoblastic leukemia treated with chemotherapy followed by anti-CD7 CAR-T cells using retroviral vector

Article

作者: Wenxiang Zhu ; Ning Liu ; Qihong Ma ; Liqiong Liu ; Rongyou Li ; Jianxun Wang ; Huanhuan Zhou ; Zhi Guo ; Yaru Feng ; Huaxiu Li ; Lijun Zhao ; Mengdi Jin ; Rui Sun ; Yuanyuan Shi

CD7-targeted chimeric antigen receptor-T (CAR-T) cell therapy has shown great promise in the treatment of relapsed/refractory T-cell acute lymphoblastic leukemia (T-ALL). In this study, we reported a case of a 34-year-old male patient with T-ALL who finally developed multi-line drug resistance and refractoriness after multiple lines of high-intensity chemotherapy. After physician evaluation, this patient received allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT). Then, The patient remained in complete remission (CR) for four months before a relapse with 26.64% chimerism rate, so he was treated with allogeneic anti-CD7 CAR-T cells after chemotherapy reducing the tumor burden. The CAR-T product was a novel anti-CD7 CAR-T based on retroviral vectors (RV). After infusion, the patient achieved CR within 1 month after anti-CD7 CAR-T infusion and the remission has been ongoing for 9 months to date. Cytokine release syndrome (CRS) 1 was experienced while no immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome (ICANS) was found. In addition, CAR copy number peaked at 350, 758 copies/μg on day 6. This case report of clinical treatment of T-ALL with anti-CD7 CAR-T cells prepared using a retroviral vector without gene editing and combined with chemotherapy, which demonstrated that the RV-based anti-CD7 CAR-T cells had good therapeutic effect and high safety in triple-refractory T-ALL patients.

项与 Soficabtagene Geleucel 相关的新闻（医药）

2026-02-09

·派真生物PackGene

一周要闻丨基因治疗要闻速递第186期

行业动态速览 📢本周核心看点基因与细胞治疗正从“罕见病”的深耕，向“慢性病/自免”及“抗衰老”等多维度赛道加速跨越。在临床端： Sangamo与Spur在法布雷病与戈谢病上的积极数据，以及金唯科国产基因药物的临床推进，预示着基因治疗正加速成为替代终身酶疗法（ERT）的“功能性治愈”方案。在技术端：“体内工程化”迎来高光时刻——西湖大学联合团队开发出新型AAV变体，实现了打一针在体内自动生成CAR-T细胞的范式创新，将复杂的细胞制备转化为现货型基因药；结合宾大精准靶向致病B细胞的研究，细胞治疗正告别“广谱杀伤”，迈向“精准与通用”并举的新纪元。在工具端：睿健医药的“AI+化学诱导”iPSC疗法与深圳先进院的AI核酸进化框架，展现了“AI+BT”如何将传统数年的研发周期压缩至“一轮进化”，大幅提升源头创新效率。在资本端：资金流向明确指向 “基建”与“底层配套”：卫光生物与汇芯生物的投融资动态表明，行业正通过构建市场化公共平台与自动化纯化体系，合力解决CGT商业化的“最后一公里”——成本与产能瓶颈。热点聚焦 01 中国首个治疗X连锁视网膜劈裂症的基因药物JWK002进入临床II期近日，由金唯科自主研发的治疗X连锁视网膜劈裂症（XLRS）的I类创新药“JWK002注射液”正式进入Ⅱ期临床阶段。作为国内首个针对该病的基因治疗注册临床试验，JWK002此前已获得美国FDA孤儿药（ODD）和儿科罕见病（RPDD）双重认定。 XLRS是一种导致男性视力进行性下降甚至失明的遗传眼病，目前全球尚无有效治疗药物。JWK002利用AAV载体递送功能性RS1基因，从病因层面修复视网膜结构。前期临床数据显示，受试者视力显著改善，视网膜劈裂腔完全闭合，且首例随访已超两年，安全性与耐受性极佳。该药采用了金唯科全球首创的“两质粒包装系统”，大幅提升了生产效率并降低成本，为未来商业化普及奠定了核心优势。随着Ⅱ期临床的推进，JWK002有望填补全球临床空白，为患者带来根治希望。推荐阅读：中国首个治疗X连锁视网膜劈裂症的基因药物JWK002进入临床II期‌ 02 Sangamo法布雷病AAV基因疗法ST-920临床数据积极，已启动滚动BLA申请近日，Sangamo Therapeutics公布了治疗法布雷病的AAV基因疗法ST-920（isaralgagene civaparvovec）的1/2期STAAR研究详细结果。数据显示，ST-920在无需预处理的情况下耐受性良好，患者体内α-Gal A酶活性持续维持在正常至超生理水平。最显著的突破是，所有18名入组前接受酶替代疗法（ERT）的患者在治疗后均成功停止了长期慢性治疗，且生化指标控制良好。此外，患者在eGFR（肾功能）、心脏稳定性及生活质量方面均表现出优于既有疗法的改善。基于这些积极成果，FDA已同意将其作为加速审批的主要依据。Sangamo已于2025年底启动滚动生物制品许可申请（BLA），该疗法有望成为终身酶替代疗法的颠覆性替代方案。推荐阅读：已递交 BLA，Sangamo 罕见病基因疗法关键性 Ⅰ/Ⅱ 期临床数据公布 03 Spur Therapeutics 报告 AAV 基因疗法 FLT201 治疗戈谢病的两年随访数据 2026年2月4日，Spur Therapeutics在WORLDSymposium™上发布了其AAV基因疗法FLT201治疗1型戈谢病的1/2期研究最新两年随访数据。结果显示，单次低剂量输注FLT201带来了持久的临床获益与生物标志物改善。数据显示，关键生物标志物lyso-Gb1在两年内降幅达53%至94%。尤为重要的是，所有4名接受低剂量（4.5x 10^11 vg/kg）治疗的患者均在11周内完全停止了原有的酶替代或底物减少疗法（ERT/SRT），并维持停药状态长达26个月。此外，患者疼痛与疲劳感显著减轻，安全性良好，无剂量限制性毒性。目前，公司已启动FLT201的3期单臂试验，并与FDA就加速批准路径达成一致。推荐阅读：Spur Therapeutics 的戈谢病基因疗法 FLT201 在 1/2 期试验中继续显示安全性和有效性 04 Affinia基因疗法AFTX-201获FDA临床试验批准，针对BAG3相关扩张型心肌病 2026年2月4日，Affinia Therapeutics宣布，美国FDA已批准其AAV基因疗法AFTX-201的临床试验申请（IND），用于治疗BAG3相关扩张型心肌病（DCM）。这是一种严重的遗传性心脏病，目前缺乏根治手段，约25%的患者最终需进行心脏移植。 AFTX-201采用了公司自有的工程化AAV衣壳，其心肌转导效率极高，给药剂量仅为传统衣壳的五分之一至十分之一。临床前研究显示，该疗法能持久恢复BAG3蛋白表达并完全逆转动物模型的心衰症状。随着IND获批，Affinia计划于2026年上半年启动名为“UPBEAT©”的1/2期临床试验，旨在从基因层面根治病因，填补巨大的临床空白。推荐阅读：突破，又一款AAV基因疗法获批临床！ 05 Wugen的同种异体CAR-T疗法获得FDA突破性疗法认定，用于治疗复发或难治性T细胞ALL/LBL 近日，生物技术公司Wugen宣布，FDA已授予其同种异体、“现货型”CAR-T疗法WU-CART-007（Sofi-cel）突破性疗法认定，用于治疗复发或难治性T细胞急性淋巴细胞白血病和淋巴瘤（R/R T-ALL/LBL）。此次认定基于其全球1/2期试验显示的积极临床活性。 Sofi-cel是一款潜在同类首创的抗CD7 CAR-T疗法，利用CRISPR/Cas9技术敲除CD7和TRAC基因，有效防止细胞“自相残杀”并降低移植物抗宿主病（GvHD）风险。此前，该疗法已获RMAT、快速通道及EMA PRIME等多项重磅认定。目前，评估其疗效的全球关键性2期单臂试验（T-RRex）正在进行中。推荐阅读：Wugen | 通用CD7 CAR-T获FDA突破性疗法认定治疗T细胞恶性肿瘤 06 全球首个！睿健医药“AI+化学诱导”iPSC细胞疗法NouvNeu004完成首例MSA患者入组近日，睿健医药宣布其全球首创的iPSC来源通用型多系统萎缩（MSA）细胞治疗产品——NouvNeu004注射液，在首都医科大学附属北京天坛医院顺利完成首例患者入组。这标志着全球首个针对MSA的iPSC衍生细胞疗法正式进入临床阶段。 MSA是一种进展迅速且“无药可医”的罕见神经退行性疾病。NouvNeu004基于睿健医药独有的“AI+化学诱导”平台开发，采用“神经营养+神经重建”的复合策略，旨在通过提供营养支持并重建功能神经细胞，实现系统性神经修复。该产品已实现“中美双报双批”：中国NMPA批准其I-III期全周期临床试验，美国FDA也批准其国际I期临床并授予特殊豁免资格。推荐阅读：全球首个基于“AI+化学诱导”的iPSC来源通用型多系统萎缩（MSA）细胞治疗药物完成首例患者入组创新突破 01 Vita：马丽佳/李颜团队开发新型AAV，打一针，在体内自动生成CAR-T细胞，治疗系统性红斑狼疮 2026 年 2 月 3 日，西湖实验室/西湖大学/昌平实验室马丽佳团队联合南京大学模式动物研究所/昌平实验室李颜团队，在 Vita 期刊发表了题为：An AAV variant enables human T cell engineering in vivo 的研究论文。该研究改造开发了一种新型腺相关病毒变体——AAV6-M2，其能够通过全身给药高度特异性靶向人类 T 细胞。在系统性红斑狼疮（SLE）人源化小鼠模型中，单次注射 AAV6-M2-CD19CAR，即可在体内高效生成 CAR-T 细胞，有效地清除了外周血和组织中的 B 细胞，并伴随狼疮病理状况的改善。该研究还显示，AAV6-M2 的全身系统性递送具有显著的肝脏脱靶现象，与野生型 AAV 相比，小鼠和食蟹猴肝脏中的病毒基因组残留降低了两个数量级，这不仅大幅降低了潜在的肝脏毒性风险，还意味着更多的 AAV 病毒载体没有被浪费在治疗不相关的肝脏，提高了治疗的效费比。这项研究表明了 AAV 介导的 CAR 递送能够在体内生成功能性人类 CAR-T 细胞，并揭示了其对 T 细胞的选择性靶向的机制，突显了工程化 AAV 载体作为 in vivo CAR-T 细胞疗法的有前景的平台，将 CAR-T 细胞疗法从复杂的个性化定制转换为通用的现货型产品，并将 AAV 的治疗领域扩展到了遗传疾病之外的癌症和自身免疫疾病领域。推荐阅读：Vita：马丽佳/李颜团队开发新型AAV，打一针，在体内自动生成CAR-T细胞，治疗系统性红斑狼疮 02 Nature Medicine：CAR-T细胞成功治疗自身免疫疾病儿童患者 2026 年 2 月 5 日，国际顶尖医学期刊 Nature Medicine 上发表了一篇题为：Anti-CD19 CAR T cells for pediatric patients with treatment-refractory autoimmune diseases 的研究论文。该研究在医院豁免（hospital exemption，HE）途径下，在医院内即时制备了自体 CD19 CAR-T 细胞，对 8 名患有严重/难治性自身免疫疾病（4 名系统性红斑狼疮、3 名皮肌炎、1 名系统性硬化症）的儿童病例进行了治疗，所有患儿均表现出临床显著的自身免疫疾病的改善或缓解，表现为疾病活动评分降低以及器官损伤逆转的迹象。推荐阅读：Nature Medicine：CAR-T细胞成功治疗自身免疫疾病儿童患者 03 宾大团队开发新型CAR-T疗法CART4-34，实现精准清除异常B细胞并保留免疫功能近日，宾夕法尼亚大学团队在《Science Translational Medicine》发表封面文章，推出新型CAR-T疗法CART4-34。该研究实现了细胞治疗从“广谱清除”到“精准靶向”的重大范式革新。传统CD19 CAR-T疗法虽疗效显著，但会全面清除正常B细胞，导致患者长期处于免疫抑制状态。CART4-34则以B细胞受体（BcR）上的IGHV4-34基因为靶点。由于该基因在B细胞恶性肿瘤及系统性红斑狼疮（SLE）的致病细胞中特异性高表达，该疗法能精准打击“叛变”细胞，同时保留健康B细胞，避免了B细胞发育不全等副作用。临床前研究显示，CART4-34的抗肿瘤活性与传统疗法相当，且复发时抗原表达稳定，降低了“抗原逃逸”风险。在SLE模型中，它能选择性清除自身抗体而不影响总IgG水平。这一突破证明，细胞治疗无需以牺牲正常免疫功能为代价，为血液瘤及自免疾病患者提供了更安全、精准的治疗新路径。推荐阅读：Science子刊封面重磅：新型CAR-T双突破 04 中科院深圳先进院王宇团队开发GRAPE-LM框架，实现RNA适配体一轮极速进化 2026 年 2 月 6 日，中国科学院深圳先进技术研究院王宇团队在《Nature Biotechnology》发表研究，推出了名为GRAPE-LM的生成式AI框架。该研究打破了核酸适配体筛选长期依赖体外多轮循环（SELEX）的局限，实现了“一轮式”高效进化。针对传统筛选周期长、胞内活性差的痛点，研究团队提出了 “物理进化+数字优化”的新范式：物理阶段，利用团队前期开发的CRISmers系统，在真实的活细胞内进行一轮初筛。CRISPR在这里充当“高保真胞内数据发动机”，捕获复杂的内源生物学相互作用；数字阶段：GRAPE-LM框架结合了Transformer条件自编码器与核酸语言模型，利用CRISmers产出的“活性引导”数据，在庞大的序列空间中进行数字化外推与优化。实验显示，该范式仅需一轮进化即可获得优于传统SELEX技术6-16轮筛选的先导序列。其初始文库需求仅为10^8 量级，较传统方法降低了百万倍。该技术已在CD3ε、致癌转录因子c-Myc等多个重要靶标上验证成功。核酸适配体开创者Jack Szostak评价该工作“非常有创造性”。这一AI驱动的数字进化路径，为核酸药物开发和诊断探针发现提供了革命性工具。推荐阅读：Nature Biotechnology：王宇团队等利用生成式AI，实现RNA适配体的一轮式高效进化资本速递 01 近 2 亿元融资！国内 NK 细胞治疗企业斩获 B 轮融资近日，英百瑞完成 B 轮近 2 亿元融资，本轮融资由北京深度智耀科技有限公司领投，知名企业家沈幼生、海南宇鹊投资有限公司、杭州忻尔科技有限公司联合跟投。英百瑞作为全球通用现货型 NK 细胞治疗领域的头部企业，自成立以来，始终聚焦于全球前沿的肿瘤免疫治疗、以及免疫类疾病、慢性病和 CNS 类疾病等非肿瘤的免疫治疗创新药的开发。依托非病毒载体、非基因修饰的 ACC-NK 和 tiNK 等核心技术，构建了丰富且具有竞争力的产品管线，目前多款核心产品已顺利进入临床阶段。推荐阅读：近 2 亿元融资！国内 NK 细胞治疗企业斩获 B 轮融资 02 菁童生命完成天使轮融资，布局AAV基因治疗、体内CAR-T等方向近日，从事再生抗衰创新药开发企业菁童生命宣布完成数千万元天使轮融资，本轮融资由中科创星和赛智伯乐共同领投。资金投入部分重编程核心管线的IIT研究和AI分子设计平台的建设。此前，美国Life Biosciences宣布其部分重编程技术管线的第一款产品ER-100，获得FDA临床批件（IND），标志着逆转衰老的表观遗传重编程技术正式进入临床验证阶段，人类对衰老的认知也正经历从“不可逆过程”到“可编程状态”的范式转移。推荐阅读：抗衰新锐完成天使轮融资，布局AAV基因治疗、体内CAR-T等方向 03 4000万投资，卫光生物杀入千亿CGT赛道近日，卫光生物董事会通过了一项关键决议：联合三家行业领军企业，共同出资1亿元设立深圳市羲和生命科技有限责任公司，建设深圳市细胞与基因治疗市场化公共服务平台。卫光生物认缴4000万元，持股40%，成为这一平台的主导方。另外三家分别是：深业生物（出资39%），深业集团全资子公司，实际控制人为深圳市国资委，为平台带来强大的政策与资本资源链接能力。推荐阅读：4000万投资，卫光生物杀入千亿CGT赛道 04 汇芯生物获近亿元融资近日，深圳汇芯生物医疗科技有限公司（以下简称“汇芯生物”）宣布完成A+轮近亿元融资，本轮融资由君联资本领投。过去一年内，汇芯生物连续完成两轮近亿元级融资，充分体现了资本市场对汇芯生物技术路线与产业化能力的高度认可。本轮融资将主要用于加速汇芯生物的全球化业务布局，聚焦外泌体以及病毒、LNP等多类型纳米颗粒，构建高度集成的全自动分离纯化技术平台，实现从实验室工艺向产业级智能化制造体系的跃迁，持续推动生物制造与精准医学领域在成本、效率与质量标准上的系统性升级。推荐阅读：汇芯生物完成近亿元A+轮融资 END 本期内容编辑和排版：Tina 免责声明本公众号推送文章仅为信息交流使用，仅供读者参考。文中观点不代表派真生物立场，亦不代表派真生物支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐，如需获得治疗方案指导，请前往正规医疗机构就诊。关于派真生物

孤儿药基因疗法细胞疗法免疫疗法临床2期

2026-01-26

·药菓

一周新药动态|GPC3 RDC BAY3547926，LP(a)抑制剂HRS-5346

向左滑动开始闯关恭喜你闯关成功 ACVR2A-Fc融合蛋白索特西普肺动脉高压 1月23日，默沙东ACVR2A-Fc融合蛋白索特西普拟纳入优先审评，用于治疗成人肺动脉高压 PreS1中和抗体立贝韦塔单抗丁型肝炎病毒感染 1月23日，华辉安健PreS1中和抗体立贝韦塔单抗附条件获批上市，用于治疗伴有或不伴有代偿期肝硬化的慢性丁型肝炎病毒感染 OX2R激动剂奥博雷通 1型发作性睡病 1月23日，武田OX2R激动剂奥博雷通拟纳入优先审评，用于治疗16岁及以上1型发作性睡病 NLRP3抑制剂ISM8969 帕金森 1月23日，英矽智能NLRP3抑制剂ISM8969获FDA临床许可，用于帕金森病治疗 IL-13/IL-31R双特异性抗体ZL-1503 中重度特应性皮炎 1月22日，再鼎医药IL-13/IL-31R双特异性抗体ZL-1503国内获批临床，拟开发治疗中重度特应性皮炎氟替美维吸入粉雾剂哮喘 1月22日，葛兰素史克氟替美维吸入粉雾剂在华获批新适应症，用于哮喘 IL-23抑制剂利生奇珠单抗中重度活动性溃疡性结肠炎 1月22日，艾伯维IL-23抑制剂利生奇珠单抗在华获批新适应症，用于治疗对传统治疗或生物制剂治疗应答不足、失应答或不耐受的中重度活动性溃疡性结肠炎 HER2 ADC德曲妥珠单抗胃或胃食管结合部腺癌 1月22日，第一三共HER2 ADC德曲妥珠单抗国内获批上市，单药用于治疗既往接受过一种含曲妥珠单抗治疗方案的局部晚期或转移性HER2阳性成人胃或胃食管结合部腺癌 CDH6 ADC Raludotatug deruxtecan 输卵管癌 1月22日，第一三共CDH6 ADC Raludotatug deruxtecan纳入突破性治疗品种，用于治疗既往接受过贝伐珠单抗治疗且CDH6表达的铂耐药上皮性卵巢癌、原发性腹膜癌或输卵管癌 PD-L1抗体度伐利尤单抗子宫内膜癌 1月22日，阿斯利康PD-L1抗体度伐利尤单抗在华获批新适应症，与卡铂和紫杉醇联合用于错配修复缺陷的原发晚期或复发性子宫内膜癌的一线治疗，随后单药维持治疗 CD7 CAR-T细胞疗法WU-CART-007 淋巴细胞白血病 1月21日， Wugen抗CD7 CAR-T细胞疗法WU-CART-007获FDA突破性疗法认定，用于复发或难治性T细胞急性淋巴细胞白血病或T细胞母细胞性淋巴瘤 GIP/GLP-1双受体激动剂替尔泊肽代谢相关脂肪性肝病 1月21日，礼来GIP/GLP-1双受体激动剂替尔泊肽拟纳入突破性疗法，用于治疗代谢相关脂肪性肝病 RTX-117 白质消融性白质脑病 1月21日，ReviR溪砾科技RTX-117在华获批临床，用于治疗白质消融性白质脑病 GLP-1受体激动剂RO7795081 体重管理 1月20日，罗氏GLP-1受体激动剂RO7795081在华获批临床，拟用于超重或肥胖患者的长期体重管理 CD3/CD20双抗Epcoritamab 弥漫性大B细胞淋巴瘤 1月20日，艾伯维CD3/CD20双抗Epcoritamab临床三期失败，用于治疗复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤，失败理由是总生存期未显示有统计学意义的显著改善 FRα ADC Sofetabart mipitecan 腹膜癌 1月20日，礼来款FRα ADC Sofetabart mipitecan获FDA突破性疗法资格，用于治疗既往接受过贝伐珠单抗治疗、且符合用药条件的患者在接受过索米妥昔单抗治疗后的成人铂耐药上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌 GPC3 RDC BAY3547926 肝细胞癌 1 月 20 日，拜耳GPC3 RDC BAY3547926 在国内获得临床试验默示许可，拟开发用于治疗肝细胞癌 LP(a)抑制剂HRS-5346 高脂蛋白 1月19日，恒瑞医药LP(a)抑制剂HRS-5346拟纳入突破性疗法，用于治疗脂蛋白（a）水平的升高图片来源于网络，版权归原作者侵删请联系药菓微信号｜iYaoGuo 点击关注，让我们的距离更近一步

免疫疗法细胞疗法优先审批上市批准抗体药物偶联物

2026-01-21

·BioSpace

U.S. FDA Grants to Wugen’s WU-CART-007 Breakthrough Therapy Designation for Treatment of Relapsed or Refractory T Cell Acute Lymphoblastic Leukemia / T Cell Lymphoblastic Lymphoma

-- Breakthrough Therapy Designation granted to WU-CART-007 (Soficabtagene Geleucel “Sofi-cel”) , an allogeneic CAR-T therapy for the treatment of T cell malignancies -- Pivotal Study of Sofi-cel for Relapsed or Refractory T-Cell ALL/LBL in Pediatric and Adult Patients is ongoing -- Company to Initiate an exploratory cohort of Sofi-cel in patients with Minimal Residual Disease ST. LOUIS--(BUSINESS WIRE)--Wugen, Inc., a clinical-stage biotechnology company developing allogeneic, off-the-shelf cell therapies for the treatment of hematological malignancies, today announced that it has received Breakthrough Therapy Designation from the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for its investigational CAR-T cell therapy, Sofi-cel. Sofi-cel is an investigational, potential first-in-class, allogeneic, anti-CD7 CAR-T cell therapy currently under evaluation in a pivotal trial (T-RRex) for patients with relapsed or refractory (R/R) T cell acute lymphoblastic leukemia or T cell lymphoblastic lymphoma (T-ALL/LBL). Breakthrough Therapy Designation is intended to expedite the development and review of medicines for serious or life-threatening conditions with evidence of a substantial clinical improvement. Sofi-cel previously received Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), Fast Track, Orphan Drug, and Rare Pediatric Disease designations from the U.S. FDA and Priority Medicines (PRIME) Scheme designation in the European Union for the treatment of R/R T-ALL/T-LBL. Regulators granted Wugen this designation following their review of data that included results from the global Phase 1/2 clinical trial evaluating Sofi-cel in patients with R/R T-ALL/LBL. The pivotal Phase 2 T-RRex study is a single-arm trial designed to evaluate the safety and efficacy of Sofi-cel in patients with R/R T-ALL/LBL. “The FDA’s Breakthrough Therapy designation underscores the promising clinical data we have generated and the potential for Sofi-cel to make a meaningful difference for patients with Relapsed or Refractory T-ALL/LBL. This recognition enables close collaboration with the FDA to accelerate development and, ultimately, help bring this innovative therapy to patients as quickly as possible,” said Cherry Thomas, M.D., Wugen Chief Medical Officer. “Our goal is to bring this investigational off-the-shelf allogeneic CAR-T treatment to patients as soon as possible,” said Kumar Srinivasan, Ph.D., M.B.A., Wugen President and Chief Executive Officer. “Receiving Breakthrough Therapy Designation from the FDA is a significant milestone for our company and a testament to the potential of our therapy to address a critical unmet medical need.” About Breakthrough Therapy Designation Breakthrough Therapy Designation is intended to expedite the review of drugs for serious or life-threatening conditions. The criteria for designation require preliminary clinical evidence that demonstrates the drug may substantially improve on at least one clinically significant endpoint over available therapy. A Breakthrough Therapy Designation conveys intensive FDA guidance on an efficient drug development, an organizational commitment involving senior FDA leadership, FDA collaboration to optimize clinical trial design, where scientifically appropriate, including minimizing patient exposure to potentially less effective therapies, and eligibility for rolling review of a marketing application, and eligibility for rolling review and priority review. About Soficabtagene Geleucel (Sofi-cel) Sofi-cel is an allogeneic, off-the-shelf, CD7-targeted CAR-T cell therapy engineered to overcome the technological challenges of harnessing CAR-T cells to treat T-cell cancers. Wugen is deploying CRISPR/Cas9 gene editing technology to delete CD7 and the T cell receptor alpha constant (TRAC) genes, thereby preventing CAR-T cell fratricide and mitigating the risk of graft-versus-host disease (GvHD). Sofi-cel is manufactured using healthy donor-derived T cells to eliminate the risk of malignant cell contamination historically observed in the autologous CAR-T setting. Sofi-cel is currently being evaluated in a global pivotal clinical trial for relapsed or refractory T-ALL/T-LBL. More information on the pivotal trial is available at ClinicalTrials.gov, identifier NCT06514794. Sofi-cel has received Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), Fast Track, Orphan Drug, and Rare Pediatric Disease designations from the U.S. FDA and Priority Medicines (PRIME) Scheme designation in the European Union for the treatment of relapsed or refractory T-ALL/T-LBL. RMAT and PRIME designations provide increased agency support to expedite the development and review of promising therapies for patients in need. About Wugen Wugen, Inc., founded and headquartered in St. Louis, Missouri, is a clinical-stage biotechnology company focused on developing next-generation, allogeneic CAR-T cell therapies for cancer. Wugen’s proprietary gene-editing platform is designed to overcome key limitations of first-generation cell therapies, enabling scalable, off-the-shelf treatments with biologics-like cost of goods margins. Soficabtagene Geleucel, manufactured in the United States, targets CD7 and has the potential to be the first approved allogeneic CAR-T therapy for T-cell malignancies. Contacts Investor Contact: Mark Lewis Wugen Mlewis@wugen.com 314-501-1968

细胞疗法孤儿药快速通道免疫疗法临床2期

100 项与 Soficabtagene Geleucel 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
T细胞急性淋巴细胞白血病/淋巴瘤	临床2期	美国	Wugen, Inc.	2025-01-31
T细胞急性淋巴细胞白血病/淋巴瘤	临床2期	澳大利亚	Wugen, Inc.	2025-01-31
淋巴母细胞淋巴瘤	临床2期	中国	江苏晨泰医药科技有限公司	2024-03-29
难治性 T 急性淋巴细胞白血病	临床2期	中国	江苏晨泰医药科技有限公司	2024-03-29
成人T细胞白血病/淋巴瘤	临床1期	美国	Wugen, Inc.	2023-10-10
间变性大细胞淋巴瘤	临床1期	美国	Wugen, Inc.	2023-10-10
CD7阳性血液肿瘤	临床1期	美国	Wugen, Inc.	2023-10-10
肠病相关的T细胞淋巴瘤	临床1期	美国	Wugen, Inc.	2023-10-10
结外NK-T细胞淋巴瘤	临床1期	美国	Wugen, Inc.	2023-10-10
肝脾 T 细胞淋巴瘤	临床1期	美国	Wugen, Inc.	2023-10-10

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT06514794 (T-RRex, ASH2025)	临床1/2期	T细胞急性淋巴细胞白血病/淋巴瘤	28	WU-CART-007	網範糧艱窪夢齋遞鹹構(範襯鹹簾淵蓋網築製膚) = Patients with Grade ≥3 CRS had significantly higher IL-15, IFNγ, IL-2, IP10, IL-3, MCP-1, CXCL9, and TNFα than those with Grade ≤2 CRS. 製廠顧鹽襯簾淵蓋鹽醖 (夢醖繭艱襯選簾蓋簾遞 )	积极	2025-12-06
NCT06514794 (T-RRex, ASH2025)	临床1/2期	T细胞急性淋巴细胞白血病/淋巴瘤	28	WU-CART-007		积极	2025-12-06
NCT04984356 (Pubmed \| Blood)	临床1/2期	T细胞淋巴瘤 CD7	28	Anti-CD7 Allogeneic WU-CART-007 (WU-CART-007)	蓋製醖壓願襯願窪夢夢(艱壓衊鏇鑰鬱淵廠餘糧) = 醖齋餘糧鹽顧鏇製積繭鹹蓋鹹鏇顧憲衊窪膚獵 (繭蓋鏇糧醖襯憲範醖醖, 19.2) 更多	积极	2025-09-04
NCT04984356 (WU-CART-007 1001, ASH2024) 人工标引	临床1/2期	T细胞急性淋巴细胞白血病/淋巴瘤 CD7 Positive	5	WU-CART-007 (WT-7)	憲鏇壓製選築鑰觸鏇齋(繭膚齋衊鬱糧淵顧築醖) = 餘觸淵膚襯壓鹽願鏇願築壓淵鬱蓋艱鬱襯簾觸 (觸齋壓糧醖壓簾餘築餘 ) 更多	积极	2024-12-08
NCT05377827 (ASH2024) 人工标引	临床1期	T细胞淋巴瘤	5	WU-CART-007	淵醖襯繭製築壓繭顧鹽(觸夢構憲艱網構構餘繭) = toxicities have included grade 4 neutropenia (5 patients), grade 4 thrombocytopenia (5 patients), cytokine release syndrome (grade 1 in 3 patients, grade 2 in 2 patients), 1 patient with grade 2 Immune Effector Cell-Associated Hemophagocytic Lymphohistiocytosis-Like Syndrome, and 1 patient with a grade 5 opportunistic fungal infection (mucormycosis). No patients have experienced Immune Effector Cell Associated Neurotoxicity Syndrome or GvHD. 願願膚廠襯選壓製齋憲 (艱選糧憲鏇獵齋鹹獵鹽 )	积极	2024-12-07
NCT04984356 (Pubmed \| ) 人工标引	临床1/2期	T细胞急性淋巴细胞白血病/淋巴瘤 CD7	26	WU-CART-007 (RP2D)	衊繭艱繭鹹選夢鑰範鏇(憲醖繭蓋顧網願願積艱) = 願顧膚鹽膚鬱獵顧築壓襯顧鏇膚糧憲蓋淵壓襯 (範餘製範蓋願襯餘築鏇 ) 更多	积极	2024-08-05
NCT04984356 (Biospace) 人工标引	临床2期	急性淋巴细胞白血病 \| 淋巴母细胞淋巴瘤	13	WU-CART-007 RP2D	憲鏇鬱獵願遞糧網淵鬱(積醖製夢糧鬱積蓋範製) = 觸憲壓鬱遞醖鏇窪襯構觸願範衊齋鑰齋窪憲膚 (選窪鏇憲觸襯壓糧築膚 ) 更多	积极	2024-07-14
NCT04984356 (WU-CART-007, EHA 12024 \| EHA 22024) 人工标引	临床1/2期	T细胞急性淋巴细胞白血病/淋巴瘤	13	WU-CART-007	餘艱構襯壓製膚構窪醖(窪齋蓋窪顧鹽鹽網獵選) = 蓋遞夢艱範糧遞顧願壓範膚簾觸顧餘廠夢醖築 (蓋遞鹽構構積構獵構壓 ) 更多	积极	2024-05-14
EHA2024	N/A	淋巴母细胞淋巴瘤	-	WU-CART-007 (Standard Lymphodepleting (sLD))	膚窪衊選壓壓艱餘糧簾(願鹽鏇憲繭鬱願鹹窪鹹) = 簾獵觸膚選憲廠顧鑰獵繭鹹夢醖憲鹹選夢選膚 (鹽簾遞廠範糧蓋餘網積 ) 更多	-	2024-05-14
EHA2024	N/A	淋巴母细胞淋巴瘤	-	WU-CART-007 (Enhanced Lymphodepleting (eLD))	膚窪衊選壓壓艱餘糧簾(願鹽鏇憲繭鬱願鹹窪鹹) = 艱廠窪構衊構鬱製壓鬱繭鹹夢醖憲鹹選夢選膚 (鹽簾遞廠範糧蓋餘網積 ) 更多	-	2024-05-14
NCT04984356 (WU-CART-007 1001, ASH2023) 人工标引	临床1/2期	前体T淋巴细胞白血病淋巴瘤 \| 淋巴母细胞淋巴瘤	18	WU-CART-007	壓網膚廠醖獵顧獵繭壓(構遞繭簾觸範選構遞鹽) = 簾觸餘顧壓鏇選糧蓋觸範窪膚願鹹獵網淵鑰糧 (壓淵簾顧襯積糧壓範獵 ) 更多	积极	2023-12-11