A Phase 2 Study of WU-CART-007, an Anti-CD7 Allogeneic CAR-T Cell Therapy in Patients With Relapsed/Refractory Cell Acute Lymphoblastic Leukemia (T-ALL)/Lymphoblastic Lymphoma (LBL)

The main purpose of this study is to evaluate the Composite Complete Remission Rate (CRc) of WU-CART-007 in Relapsed/Refractory (R/R) T-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia (T-ALL)/Lymphoblastic Lymphoma (LBL) patients and to evaluate the efficacy of WU-CART-007 to induce complete Minimum Residual Disease (MRD) negative response

开始日期2024-12-13

申办/合作机构

Wugen, Inc.

NCT05377827 / Active, not recruiting临床1期IIT

Phase 1 Dose-Escalation and Dose-Expansion Study to Evaluate the Safety and Tolerability of Anti-CD7 Allogeneic CAR T-Cells (WU-CART-007) in Patients With CD7+ Hematologic Malignancies

Effective treatment options for relapsed/refractory acute myeloid leukemia (AML) and T-cell non-Hodgkin lymphoma (T-NHL) represent a significant unmet medical need. CAR T therapy has offered durable remissions and potential cures in some forms of hematologic malignancy, including B-cell acute lymphoblastic leukemia. In AML, however, CAR T approaches have been limited by the lack of suitable antigens, as most myeloid markers are shared with normal hematopoietic stem cells and targeting of these antigens by CAR T therapy leads to undesirable hematologic toxicity. Similarly, T-NHL has not yet benefited from CAR T therapy due to a lack of suitable markers. One potential therapeutic target is CD7, which is expressed normally on mature T-cells and NK-cells but is also aberrantly expressed on
30% of acute myeloid leukemias. CAR T therapy for patients with CD7+ AML and T-NHL will potentially offer a new therapeutic option which has a chance of offering durable benefit.
WU-CART-007 is a CD7-directed, genetically modified, allogeneic, fratricide-resistant chimeric antigen receptor (CAR) T-cell product for the treatment of CD7+ hematologic malignancies. These cells have two key changes from conventional, autologous CAR T-cells. First, because CD7 is present on normal T-cells including conventional CAR T products, CD7 is deleted from WU CART-007. This allows for targeting of CD7 without the risk of fratricide (killing of WU-CART-007 cells by other WU-CART-007 cells). Second, the T cell receptor alpha constant (TRAC) is also deleted. This makes WU CART 007 cells incapable of recognizing antigens other than CD7 and allows for the use of an allogeneic product without causing Graft-versus-Host-Disease (GvHD).

开始日期2023-10-10

申办/合作机构

Washington University School of Medicine

[+1]

EUCTR2021-004324-14-FR / Not yet recruiting临床1/2期

A Phase 1/2 Dose-Escalation and Dose-Expansion Study of the Safety and Efficacy of Anti-CD7 Allogeneic CAR-T cells (WU-CART-007) in Patients with Relapsed or Refractory T-cell Acute Lymphoblastic Leukemia (T-ALL)/Lymphoblastic Lymphoma (LBL)

开始日期2023-06-26

申办/合作机构

Wugen, Inc.

100 项与 WU-CART-007 相关的临床结果

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100 项与 WU-CART-007 相关的转化医学

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100 项与 WU-CART-007 相关的专利（医药）

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项与 WU-CART-007 相关的文献（医药）

Anti-CD7 allogeneic WU-CART-007 in patients with relapsed/refractory T-cell acute lymphoblastic leukemia/lymphoma: a phase 1/2 trial

Article

作者: Maude, Shannon ; Capoccia, Ben ; Bakkacha, Ouiam ; Bajel, Ashish ; Mattison, Ryan ; Boissel, Nicolas ; Zwaan, C ; Wood, Brent ; Aldoss, Ibrahim ; Bhojwani, Deepa ; Davidson-Moncada, Jan ; Cooper, Matthew ; Rettig, Michael ; Ramsey, Brett ; McNulty, Eileen ; Faramand, Rawan ; Rosario, Maria del ; Dholaria, Bhagirathbhai ; Baruchel, Andre ; Baughman, Jan ; Jacobs, Kenneth ; Calkoen, Frisco ; Wu, Tony ; Del Rosario, Maria ; Gonzalez, Justo ; BOISSEL, Nicolas ; Rijneveld, Anita ; Wayne, Alan ; Hamil, Alexander ; Irons, Haley ; DiPersio, John ; Ghobadi, Armin ; Zwaan, C. ; Muth, John ; Christ, Stephanie

Abstract

Relapsed/refractory T-cell acute lymphoblastic leukemia (ALL)/lymphoma (LBL) represent a significant unmet medical need. WU-CART-007 is a CD7-targeting, allogeneic, fratricide-resistant chimeric antigen receptor T cell product generated from healthy donor T cells. WU-CART-007 was evaluated in a phase 1/2 study with a 3 + 3 dose-escalation design followed by cohort expansion in relapsed/refractory T-ALL/LBL. Patients received one infusion of WU-CART-007 after standard or enhanced lymphodepleting chemotherapy. The primary objectives, to characterize safety and assess the composite complete remission rate, were met. Of 26 patients enrolled, 13 received the recommended phase 2 dose (RP2D) of 900 million cells of WU-CART-007 with enhanced lymphodepletion. The most common treatment-related adverse event was cytokine release syndrome (88.5%; 19.2% grade 3–4). Biochemical abnormalities consistent with grade 2 hemophagocytic lymphohistiocytosis were seen in one patient (3.8%). Grade 1 immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome events (7.7%) and one grade 2 acute graft-vs-host disease event occurred. Grade 5 events (11.5%) were due to fungal infection and multi-organ failure. The composite complete remission rate was 81.8% among 11/13 patients evaluable for response at the RP2D. WU-CART-007 at the RP2D demonstrated a high response rate in patients with relapsed/refractory T-ALL/LBL and has the potential to provide a new treatment option. ClinicalTrials.gov registration: NCT04984356.

项与 WU-CART-007 相关的新闻（医药）

2024-06-22

·药明康德

缓解率超90%的多款细胞疗法；驯鹿生物、科济药业公布CAR-T疗法最新结果…… | CGT周报

▎药明康德内容团队编辑近期，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展。多款CRISPR基因编辑的细胞疗法公布治疗镰刀型细胞贫血病（SCD）或输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者的积极结果。驯鹿生物公布其CAR-T产品伊基奥仑赛注射液用于治疗不适合移植的高危新确诊多发性骨髓瘤（MM）患者的1期研究结果，客观缓解率为100%，其中93.8%达到严格意义的完全缓解（sCR）。科济药业公布了其两种CAR-T细胞疗法用于治疗MM的新临床数据，患者的缓解率均超过90%。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。图片来源：123RF ———✦研发进展✦——— ◇ Vertex Pharmaceuticals公司公布了其CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy（exagamglogene autotemcel，exa-cel）在全球临床试验中，用于治疗重度SCD或TDT患者的最新长期数据。这些数据来自在临床试验中超过100名接受了Casgevy治疗的患者（46名SCD患者；56名TDT患者），最长随访时间已超过5年。疗效结果与之前报告的主要和关键次要终点分析一致，该疗法继续显示出具有持久和稳定胎儿血红蛋白（HbF）水平和等位基因编辑的转化性临床益处。患者还报告了在身体、情感、社交/家庭和功能健康以及整体健康状况方面的持续且临床意义重大的改善。此外，患者在骨髓和外周血中BCL11A等位基因的编辑水平随着时间的推移保持稳定，表明长期造血干细胞的成功编辑。 Casgevy是一款自体细胞疗法，它利用CRISPR/Cas9基因编辑系统，在体外对来自患者的造血干细胞进行编辑，使血红细胞生产高水平的胎儿血红蛋白。2023年11月，Casgevy获英国药品和健康产品管理局（MHRA）有条件上市许可，用于治疗12岁及以上SCD与TDT患者，成为全世界首款获批上市的CRISPR基因编辑疗法。美国FDA并于2023年12月与今年1月先后批准该疗法用于治疗SCD与TDT患者。 ◇ Editas Medicine公司公布了25例患者接受EDIT-301治疗的最新安全性和有效性数据。EDIT-301在1/2/3期临床试验RUBY中用于治疗严重SCD（n=18），在1/2期临床试验EdiTHAL中用于治疗TDT（n=7）。试验结果显示，在RUBY试验中，患者在长达22.8个月的随访中未发生血管闭塞事件（VOE），其总血红蛋白（Hb）早期就实现了正常化，平均值在>14 g/dL的正常范围内，HbF水平快速持续改善，远高于>40%的水平。在EdiTHAL试验中，随访时间为4.1-12.8个月，所有患者的Hb和HbF均在早期稳健升高，并且在最后一次随访时保持无输血。安全性方面，在这两项试验中，EDIT-301均耐受良好，未报告与该治疗相关的严重不良事件。EDIT-301在两项试验的所有患者中继续显示出与白消安清髓性预处理和自体造血干细胞移植一致的安全性特征。此外，EDIT-301输注后，所有患者均显示中性粒细胞和血小板已成功定植。 EDIT-301是一种CRISPR基因编辑的细胞疗法，用于治疗SCD和TDT。EDIT-301由来自患者的CD34+造血干细胞和祖细胞构成，这些细胞在γ珠蛋白基因（HBG1和HBG2）启动子处被具高度特异性、效率性的工程化AsCas12a核酸酶编辑。源自EDIT-301的CD34+细胞产生的红细胞表现出持续增加的胎儿血红蛋白生产，这可能为严重SCD和TDT患者提供一次性、持久的治疗效果。图片来源：123RF ◇ Ocugen公司今天宣布，其正在开发的用于治疗视网膜色素变性（RP）的候选疗法OCU400的3期临床试验liMeliGhT已完成对首例患者的给药。该3期临床试验以1/2期临床试验的阳性数据为依据。数据表明，接受OCU400治疗眼睛的最佳矫正视力（BCVA）、多亮度移动性测试（MLMT）以及低亮度视力（LLVA）呈积极趋势。89%（16/18）的RP受试者的治疗眼睛在BCVA、LLVA或MLMT评分方面保持稳定或有改善。80%（8/10）携带RHO突变的受试者的MLMT分数与基线相比保持稳定或有提高。78%（14/18）的受试者的治疗眼睛在MLMT评分方面与基线相比保持稳定或有提高。 OCU400是一款基于视网膜核激素受体基因NR2E3的基因疗法。NR2E3基因能够调节视网膜内的多种生理功能，例如感光细胞的发育和维持、新陈代谢、光转导、炎症和细胞生存网络。OCU400通过NR2E3的驱动功能，能够重置被改变的细胞基因网络并建立体内平衡，有望改善遗传性视网膜疾病患者的视网膜健康和功能。新闻稿指出，这是首款进入3期临床开发阶段，无需考虑RP患者携带的基因突变类型，有潜力治疗广泛患者群体的基因疗法。 ◇ Wugen公司公布了其在研CD7靶向、现货型CAR-T疗法WU-CART-007在复发/难治性T细胞急性淋巴细胞白血病/淋巴瘤（T-ALL/LBL）患者中取得的积极2期研究结果。分析显示，有73%患者达成复合完全缓解率（CRc）的主要终点，总缓解率达91%，患者的中位缓解持续时间（mDOR）为6.2个月（95% CI：1.8，NE）。 WU-CART-007是一种使用健康供体来源的T细胞制造的同种异体、现货型、CD7靶向CAR-T细胞疗法，旨在克服利用CAR-T细胞治疗CD7阳性血液恶性肿瘤的技术挑战。Wugen公司采用CRISPR/Cas9基因编辑技术删除CD7和T细胞受体α恒定区（TRAC），以防止CAR-T细胞的自杀并减轻患者产生移植物抗宿主病（GvHD）的风险。WU-CART-007已获得美国FDA授予的孤儿药资格、快速通道资格、罕见儿科疾病认定和再生医学先进疗法（RMAT）认定，并在欧盟获得PRIME资格。 ◇ Galapagos公司公布了其CD19靶向候选CAR-T细胞疗法GLPG5101治疗复发/难治性非霍奇金淋巴瘤（NHL）的1/2期临床试验ATALANTA-1的新数据。该细胞疗法从制备到回输到患者体内的中位时间仅需7天。截至2023年12月20日的数据，在研究的第一部分，中位随访时间为13.1个月，接受GLPG5101治疗的16例可评估患者的客观缓解率为87.5%（14/16），完全缓解率（CRR）为75%（12/16）。71%的患者在数据截止时保持缓解。在研究的第二部分，中位随访时间为4.2个月，15例可评估患者的客观缓解率和CRR均为93.3%（14/15）。100%的患者在数据截止时保持缓解。合并两部分的研究结果后根据肿瘤类型进行划分，弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者的客观缓解率为78%（7/9），CRR为56%（5/9）；滤泡性淋巴瘤（FL）或边缘区淋巴瘤（MZL）患者的客观缓解率和CRR均为94%（16/17）；套细胞淋巴瘤患者的客观缓解率和CRR均为100%（5/5）。安全性方面，大多数治疗伴发不良事件为1/2级，在研究的第一部分观察到2例3级细胞因子释放综合征（CRS），在研究的第二部分观察到1例3级免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。 ◇ Mustang Bio公司公布了其在研、可通过门诊给药的、靶向CD20的自体CAR-T细胞疗法MB-106治疗华氏巨球蛋白血症（WM）的1/2期临床试验最新数据。该试验中的所有十例患者均曾接受过布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）的治疗，并且在接受BTKi治疗期间病情持续恶化。患者之前接受过中位9线疗法，只有一例患者在接受MB-106治疗后开始接受额外的抗WM治疗。总体而言，接受MB-106治疗的患者中有90%（9/10）对治疗产生应答，包括3名患者达完全缓解（CR）、2名达非常好的部分缓解（VGPR）和4名部分缓解（PR）。此外，1例患者的病情稳定。其中一名获得完全缓解的患者已持续缓解31个月，该患者的免疫球蛋白M（IgM）水平在接受MB-106治疗后迅速降至正常范围，此后一直保持正常。安全性方面，9例患者发生了1/2级CRS，一例患者经历了1级ICANS。尽管剂量增加，但并未观察到3级或4级CRS或2、3或4级ICANS。 ◇ 驯鹿生物公布了其全人源靶向BCMA的CAR-T产品伊基奥仑赛注射液用于治疗不适合移植的高危新确诊MM患者的1期研究FUMANBA-2的临床数据。截止至2024年1月25日，共纳入16例具有高危特征的新确诊MM受试者，中位随访时间为7.46个月，中位无进展生存期（PFS）尚未达到，12个月的无进展生存率为84.4%，100%的受试者达到了微小残留病（MRD）阴性，其中71.4%的受试者持续维持MRD阴性超过12个月。客观缓解率为100%，其中93.8%达到sCR。 ◇ 科济药业公布了其两种CAR-T细胞疗法的新临床数据。靶向BCMA的自体CAR-T细胞疗法泽沃基奥仑赛注射液治疗复发性/难治性MM的1/2期研究的2期队列（n=102）初步结果显示，在既往经过至少3线治疗的复发性/难治性MM患者中，泽沃基奥仑赛注射液具有令人信服的疗效和可接受的安全性。截至2023年10月25日，总缓解率为92.2%，其中73例（71.6%）患者达到sCR（n=70）或CR（n=3），20例（19.6%）患者达到VGPR，1例（1.0%）患者达到PR。与该队列的最初结果相比，观察到缓解有加深的趋势。靶向GPRC5D的自体CAR-T细胞疗法CT071治疗复发/难治性MM患者的首次人体研究结果显示，CT071在无需进行桥接治疗的情况下，在复发/难治性MM患者中具有可控的安全性和令人鼓舞的临床疗效，值得进一步进行临床研究评估。截至2024年2月28日，共有10例患者接受CT071输注。有效性数据显示，总缓解率为90%，包括5例（50%）患者达到sCR、2例（20%）患者达到VGPR，以及2例（20%）患者达到PR。1例（10%）患者在第8周时显示肿瘤持续缩小，血清M蛋白较基线降低84.1%，评估为疾病稳定（SD）。2例曾接受过BCMA/CD19 CAR-T细胞疗法治疗的患者，均达到缓解（1例sCR，1例PR）。9例MRD可评估的患者在第4周均达到MRD阴性，其中包括达到sCR/CR的5例患者。 ———✦融资、合作、M&A✦——— 图片来源：123RF ◇ 近期，莱芒生物宣布完成共5000万元的天使+轮和天使++轮两轮新增融资，目前已累计获得约1.5亿元天使融资和项目资助。此次融资将主要用于其代谢增强型CAR-T细胞治疗药物的IND申报，加速推进针对实体瘤的代谢增强型细胞治疗药物的临床研究。莱芒生物特有的代谢增强型CD19 CAR-T细胞药物目前已进入临床试验阶段。在一项临床研究中，其所需剂量低至商业化CAR-T剂量的1%的代谢增强型CD19 CAR-T细胞药物让20余例晚期复发难治性ALL/LBL患者全部达到CR。此外，该代谢增强型CD19 CAR-T细胞疗法在儿科患者中的临床试验已于今年3月顺利启动，标志着该疗法的适应症将进一步拓展至儿童复发或难治性CD19阳性B细胞血液系统恶性肿瘤。莱芒生物由瑞士洛桑联邦理工学院（EPFL）唐力教授团队联合晶泰科技于2021年7月共同创立，并于2022年2月正式运营。本次融资的新股东有富汇创投、云帆科技投资以及私人财务投资者，同时原有老股东天图投资、晶泰科技持续加持。 ▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料（可上下滑动查看） [1] Vertex Presents Positive Long-Term Data On CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel) at the 2024 Annual European Hematology Association (EHA) Congress. Retrieved June 21, 2024 from https://news.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-presents-positive-long-term-data-casgevytm-exagamglogene [2] Editas Medicine Announces New Safety And Efficacy Data From The EdiTHAL Trial Of Reni-Cel In 7 Patients With Transfusion-Dependent Beta Thalassemia, Presented At The European Hematology Association (EHA) Annual Congress. Retrieved June 21, 2024 from https://ir.editasmedicine.com/news-releases/news-release-details/editas-medicine-announces-new-safety-and-efficacy-data-edithal [3] Editas Medicine Reports New Safety And Efficacy Data From The RUBY Trial Of Reni-Cel In 18 Patients With Sickle Cell Disease, Presented At The European Hematology Association (EHA) Annual Congress. Retrieved June 21, 2024 from https://ir.editasmedicine.com/news-releases/news-release-details/editas-medicine-reports-new-safety-and-efficacy-data-ruby-trial [4] Phase 2 Findings Show Wugen’s Investigational Allogeneic CAR-T, WU-CART-007, Was Highly Effective and Surpassed Standard of Care in Treating Hard-to-Treat T-ALL/LBL; Data Presented Today at European Hematology Association (EHA) 2024 Hybrid Congress. Retrieved June 21, 2024 from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/06/14/2898923/0/en/Phase-2-Findings-Show-Wugen-s-Investigational-Allogeneic-CAR-T-WU-CART-007-Was-Highly-Effective-and-Surpassed-Standard-of-Care-in-Treating-Hard-to-Treat-T-ALL-LBL-Data-Presented-To.html [5] Mustang Bio Announces Favorable Efficacy and Safety Data from Complete Waldenstrom Macroglobulinemia Cohort of Phase 1/2 Clinical Trial of MB-106, CD20-Targeted Autologous CAR-T Therapy. Retrieved June 21, 2024 from https://ir.mustangbio.com/news-events/press-releases/detail/180/mustang-bio-announces-favorable-efficacy-and-safety-data [6] IASO Bio Presented New Data of FUCASO® (Equecabtagene Autoleucel) for the Treatment of High-risk Newly Diagnosed Multiple Myeloma in Oral Presentation at EHA 2024. Retrieved June 21, 2024 from https://www.prnewswire.com/news-releases/iaso-bio-presented-new-data-of-fucaso-equecabtagene-autoleucel-for-the-treatment-of-high-risk-newly-diagnosed-multiple-myeloma-in-oral-presentation-at-eha-2024-302173593.html [7] 科济药业赛恺泽®II期临床试验和CT071首次人体试验的研究成果亮相2024 EHA. Retrieved June 21, 2024 from https://mp.weixin.qq.com/s/M6rT_aMJVCm1QcymAfiGiA [8] OCUGEN, INC. ANNOUNCES FIRST PATIENT DOSED IN PHASE 3 LIMELIGHT CLINICAL TRIAL FOR OCU400—FIRST GENE THERAPY IN PHASE 3 WITH A BROAD RETINITIS PIGMENTOSA INDICATION. Retrieved June 21, 2024 from https://ir.ocugen.com/news-releases/news-release-details/ocugen-inc-announces-first-patient-dosed-phase-3-limelight [9] 莱芒生物完成5000万元新增融资，加速推进极低剂量CAR-T临床转化. Retrieved June 21, 2024 from https://mp.weixin.qq.com/s/7oyZTIOpMFpQNmP2uqUjxQ [10] Galapagos presents encouraging new data for CD19 CAR-T candidate GLPG5101 in non-Hodgkin lymphoma at EHA 2024. Retrieved June 21, 2024 from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/06/14/2899182/0/en/Galapagos-presents-encouraging-new-data-for-CD19-CAR-T-candidate-GLPG5101-in-non-Hodgkin-lymphoma-at-EHA-2024.html 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

基因疗法细胞疗法上市批准临床结果临床1期

2024-06-20

·药明康德

首个！获FDA双重认定，现货型细胞疗法再获积极进展

今天，Aurion Biotech宣布，美国FDA授予其现货型细胞疗法AURN001突破性疗法认定（BTD）和再生医学先进疗法（RMAT）认定。根据新闻稿，AURN001是同时获得BTD与RMAT认定的首个同种异体细胞疗法，用于治疗角膜内皮疾病继发的角膜水肿。继发于内皮功能障碍的角膜水肿是一种危及视力的衰弱性疾病，影响着全世界数百万人。角膜内皮细胞（CEC）死亡或退化后不会再生。如果不及时治疗，角膜内皮细胞损失会导致角膜水肿和视力受损。尽管角膜移植是有效的治疗方式，但受到有限的供体器官数量所限制。传统上进行移植时，一个健康的供体角膜仅能用于治疗一个患病的眼睛。但据估计，每70只患病眼只有一个供体角膜可用。此外，这些手术具潜在术后恢复困难和并发症的风险，例如移植物脱离、移植排斥、脱位、不规则散光和感染。而进行角膜移植的患者在术后需要平躺长达三天，以便移植的角膜能够粘附在角膜基质上。基于以上种种限制，这类患者存在着显著的未满足需求。 AURN001是一种一次性前房注射细胞疗法与药物的组合，由同种异体人角膜内皮细胞neltependocel和Rho相关蛋白激酶（ROCK）抑制剂Y-27632所组成。这次FDA授予该疗法的双重认定主要基于角膜内皮疾病患者未满足的医疗需求，以及FDA对AURN001相关临床数据的审评，该项目包括多项临床试验，受试者已完成至少12个月的随访。 Aurion日前宣布已在美国和加拿大完成1/2期CLARA试验的招募和患者给药。CLARA临床试验是一项前瞻性、多中心、随机、双盲、平行臂细胞剂量范围研究，研究对象为因角膜内皮功能障碍而导致角膜水肿的受试者。该研究将评估三种不同剂量的neltependocel与Y-27632联合使用的效果。97名受试者已在美国和加拿大的试验中心随机分组。CLARA试验旨在评估AURN001治疗因角膜内皮功能障碍而导致的角膜水肿的安全性、耐受性和有效性。主要终点是6个月时视力恢复3行的受试者百分比。该公司曾在2018年于《新英格兰医学杂志》上发布其所开发的CEC疗法添加ROCK抑制剂组合，用以治疗大泡性角膜病变患者的积极结果。分析显示，细胞注射后24周，在11只接受治疗的眼睛中观察到11只的CEC密度超过每平方毫米500个细胞（范围：947-2833），达成试验主要终点（100%，95% CI：72-100）。值得一提的是，其中10只眼睛的CEC密度超过每平方毫米1000个细胞。此结果显示该细胞疗法可能有效定植于患者眼部。 ▲细胞疗法注射的示意图，将补充ROCK抑制剂所培养的人角膜内皮细胞注射到前房（图片来源：参考资料[3]）值得一提的是，去年3月，Aurion Biotech宣布其现货型细胞疗法Vyznova获得日本医药品医疗器械综合机构（PMDA）上市批准，用以治疗大泡性角膜病变。根据新闻稿，这是全球首个获批用以治疗角膜内皮疾病的同种异体细胞疗法。Vyznova是来自捐赠者角膜的健康细胞通过Aurion专有的创新、多步骤培养，以产生完全分化的角膜内皮细胞。此过程不需经过基因编辑，来自单一捐赠者完全分化的角膜内皮细胞最终可用以治疗超过100只患者眼睛。这些内皮细胞通过前房内注射入患者眼中，并在此处重新填充到健康单层中，以进行角膜中液体的清除，缓解角膜水肿。现货型细胞基因疗法的开发已逐渐成为产业趋势，近日产业界也迎来不少积极进展。日前，IN8bio公司公布其在研现货型γδ T细胞疗法INB-100的最新1期临床试验结果。白血病患者在接受造血干细胞移植后，接受一剂INB-100的治疗。在可评估的白血病患者中，100%在数据截止前仍然存活并且维持完全缓解达到1年。而这个月，Wugen公司也公布其所开发的在研CD7靶向、现货型CAR-T疗法WU-CART-007在用以治疗复发/难治性T细胞急性淋巴细胞白血病/淋巴瘤（T-ALL/LBL）患者中的2期研究取得了积极结果。分析显示，有73%患者达成复合完全缓解率的主要终点，总缓解率达91%。此外，Precigen公司在这个月宣布其现货型基因疗法PRGN-2012治疗复发性呼吸乳头状瘤病（RRP）患者的1/2期临床试验达到主要终点。该公司计划在2024年下半年通过加速批准途径提交PRGN-2012的滚动生物制品许可申请（BLA）。新闻稿指出，如果获得批准，PRGN-2012有可能成为首个获得FDA批准用于治疗RRP的疗法。今年5月，Atara Biotherapeutics向FDA提交现货型同种异体T细胞疗法tabelecleucel（tab-cel）的BLA，作为单药疗法，用于治疗爱泼斯坦-巴尔病毒（EBV）阳性的移植后淋巴增殖性疾病（PTLD）。新闻稿指出，如果获批，tab-cel将成为FDA批准的首款同种异体T细胞疗法，以及治疗EBV阳性PTLD的首款疗法。参考资料： [1] Aurion Biotech Receives Breakthrough Therapy Designation and Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation for Its Drug Candidate AURN001. Retrieved June 19, 2024 from https://www.businesswire.com/news/home/20240619102413/en [2] Aurion Biotech Announces Completion of Enrollment In Phase 1 / 2 Clinical Trial. Retrieved June 19, 2024 from https://aurionbiotech.com/aurion-biotech-announces-completion-of-enrollment-in-phase-1-2-clinical-trial/ [3] Kinoshita S, Koizumi N, Ueno M, Okumura N, Imai K, Tanaka H, Yamamoto Y, Nakamura T, Inatomi T, Bush J, Toda M, Hagiya M, Yokota I, Teramukai S, Sotozono C, Hamuro J. Injection of Cultured Cells with a ROCK Inhibitor for Bullous Keratopathy. N Engl J Med. 2018 Mar 15;378(11):995-1003. doi: 10.1056/NEJMoa1712770. PMID:29539291. [4] Corneal EndothelialCell Therapy. Retrieved June 19, 2024 from https://aurionbiotech.com/products/ [5] Aurion Biotech Receives Approval from Japan’s PMDA for New Drug Application. Retrieved June 19, 2024 from https://aurionbiotech.com/aurion-biotech-receives-approval-from-japans-pmda-for-new-drug-application/ 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。

突破性疗法临床结果临床研究

2024-06-14

·药明康德

超90%癌症患者缓解！现货型CAR-T疗法临床试验结果亮眼

▎药明康德内容团队编辑今日，Wugen公司公布其在研CD7靶向、现货型CAR-T疗法WU-CART-007在复发/难治性（R/R）T细胞急性淋巴细胞白血病/淋巴瘤（T-ALL/LBL）患者中的2期研究取得了积极结果。分析显示，有73%患者达成复合完全缓解率（CRc）的主要终点，总缓解率（ORR）达91%。详细数据公布于2024年欧洲血液学协会（EHA）大会中。这次公布的试验结果，包含13名患者使用推荐剂量（RP2D）的WU-CART-007治疗的结果，这些患者的中位年龄为30岁，均接受过大量治疗，并在研究开始时具有高疾病负担。许多患者（38%）在同种异体干细胞移植后出现疾病进展或复发。分析显示，WU-CART-007的疗效优于当前R/R T-ALL/LBL的标准疗法，具体包括：主要终点复合完全缓解率为73%（8/11）。总缓解率为91%（10/11）；其中2例具有髓外疾病的R/R T-LBL患者达部分缓解（PR）。患者的中位缓解持续时间（mDOR）为6.2个月（95% CI：1.8，NE）；中位随访时间为8.5个月（95% CI：2.7，NE）；46%（5/11）的患者在4.3到8.6个月时持续缓解。药代动力学分析显示该同种异体细胞疗法的快速扩展和持久性：WU-CART-007于RP2D剂量时的扩展在第10天达到峰值，并在第90天仍可检测到。无患者产生针对该疗法的特异性抗HLA抗体。至今未检测到任何患者产生抗药抗体。 ▲Wugen公司管线图（图片来源：Wugen公司官网） WU-CART-007是一种使用健康供体来源的T细胞制造的同种异体、现货型、CD7靶向CAR-T细胞疗法，旨在克服利用CAR-T细胞治疗CD7阳性血液恶性肿瘤的技术挑战。Wugen公司采用CRISPR/Cas9基因编辑技术删除CD7和T细胞受体α恒定区（TRAC），以防止CAR-T细胞的自杀并减轻患者产生移植物抗宿主病（GvHD）的风险。WU-CART-007已获得美国FDA授予的孤儿药资格、快速通道资格、罕见儿科疾病认定和再生医学先进疗法（RMAT）认定，并在欧盟获得PRIME资格。 ▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料： [1] Phase 2 Findings Show Wugen’s Investigational Allogeneic CAR-T, WU-CART-007, Was Highly Effective and Surpassed Standard of Care in Treating Hard-to-Treat T-ALL/LBL; Data Presented Today at European Hematology Association (EHA) 2024 Hybrid Congress. Retrieved June 14, 2024 from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/06/14/2898923/0/en/Phase-2-Findings-Show-Wugen-s-Investigational-Allogeneic-CAR-T-WU-CART-007-Was-Highly-Effective-and-Surpassed-Standard-of-Care-in-Treating-Hard-to-Treat-T-ALL-LBL-Data-Presented-To.html 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

免疫疗法细胞疗法孤儿药快速通道临床2期

100 项与 WU-CART-007 相关的药物交易

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研发状态

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
难治性 T 急性淋巴细胞白血病	临床2期	中国	江苏晨泰医药科技有限公司	2024-03-29
淋巴母细胞淋巴瘤	临床2期	法国	Wugen, Inc.	2022-01-14
淋巴母细胞淋巴瘤	临床2期	美国	Wugen, Inc.	2022-01-14
淋巴母细胞淋巴瘤	临床2期	澳大利亚	Wugen, Inc.	2022-01-14
淋巴母细胞淋巴瘤	临床2期	荷兰	Wugen, Inc.	2022-01-14
T细胞急性淋巴细胞白血病/淋巴瘤	临床2期	荷兰	Wugen, Inc.	2022-01-14
T细胞急性淋巴细胞白血病/淋巴瘤	临床2期	澳大利亚	Wugen, Inc.	2022-01-14
T细胞急性淋巴细胞白血病/淋巴瘤	临床2期	美国	Wugen, Inc.	2022-01-14
T细胞急性淋巴细胞白血病/淋巴瘤	临床2期	法国	Wugen, Inc.	2022-01-14

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临床结果

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分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04984356 (Pubmed \| ) 人工标引	临床1/2期	T细胞急性淋巴细胞白血病/淋巴瘤 CD7	26	WU-CART-007 (RP2D)	(醖願艱壓鹽繭鏇齋遞糧) = 齋齋淵築醖糧窪襯構餘壓鹹網積齋糧糧齋蓋夢 (窪糧艱夢淵鏇廠鬱淵艱 ) 更多	积极	2024-08-05
NCT04984356 (WU-CART-007, EHA2024) 人工标引	临床1/2期	T细胞急性淋巴细胞白血病/淋巴瘤	13	WU-CART-007	(憲淵艱糧積壓製觸積餘) = 鏇獵衊積範鏇鏇築願糧襯糧憲獵糧簾鑰壓醖艱 (選繭夢衊艱製醖獵簾蓋 ) 更多	积极	2024-05-14
EHA2024	N/A	淋巴母细胞淋巴瘤	-	WU-CART-007	(願觸構鏇願艱膚願艱憲) = 製膚壓遞醖糧蓋願範淵鹽築築選膚壓鑰選窪糧 (蓋遞選鬱壓夢廠糧鹹餘 ) 更多	-	2024-05-14
EHA2024	N/A	淋巴母细胞淋巴瘤	-	WU-CART-007	(願觸構鏇願艱膚願艱憲) = 願積積夢壓蓋願構夢壓鹽築築選膚壓鑰選窪糧 (蓋遞選鬱壓夢廠糧鹹餘 ) 更多	-	2024-05-14
NCT04984356 (WU-CART-007 1001, ASH2023) 人工标引	临床1/2期	前体T淋巴细胞白血病淋巴瘤 \| 淋巴母细胞淋巴瘤	18	WU-CART-007	(糧選簾艱鑰壓蓋製襯選) = 積齋簾鹹糧憲獵齋蓋鬱獵顧艱網鏇夢顧繭糧醖 (鑰構餘糧繭獵餘積廠構 ) 更多	积极	2023-12-11