NRG-103

2025年8月11日，纽伦捷生物医药科技有限公司宣布其自主研发的全球首个基于原位转分化技术的创新药NRG-103 注射液获FDA的新药临床试验批准，正式开启针对胶质母细胞瘤（GBM）的临床研究，这一突破性进展标志着全球肿瘤治疗领域首次实现原位转分化技术从实验室到临床的跨越。 NRG-103 注射液的核心创新在于溶瘤病毒免疫杀伤+原位细胞转分化的双重作用机制：一方面利用新一代溶瘤病毒通过特异性识别肿瘤细胞表面标志物，选择性感染并裂解胶质母细胞瘤细胞，同时激活局部抗肿瘤免疫反应，清除游离的肿瘤细胞；另一方面在溶瘤病毒破坏肿瘤结构后，转分化技术通过病毒载体将特定基因序列导入残余肿瘤细胞，诱导其转化为非增殖性神经元或胶质细胞，从根源上阻断肿瘤干细胞的自我更新能力，彻底消除复发隐患。此前在中国开展的研究者发起的临床研究（IIT）已初步证实其安全性，并观察到肿瘤体积缩小、生存期延长等积极疗效信号。 纽伦捷生物的技术积累可追溯至创始人朱朝博士在中科院神经所及美国 UCSF 的科研工作，其核心平台-原位转分化技术是在诺贝尔奖得主山中伸弥的 iPSC 技术基础上迭代发展而来。公司自2021年成立以来，仅用4年时间便完成从技术验证到临床申报，2024年NRG-103凭借 “通过细胞命运重塑治疗恶性肿瘤” 的创新理念，斩获科技部全国颠覆性技术创新大赛总决赛优胜奖；2025年4月，该疗法获 FDA 孤儿药资格认证，进一步加速其研发进程；2025年8月，FDA 基于其临床前数据的科学性和 IIT 研究的安全性证据，批准其进入注册临床试验阶段。 目前，全球范围内针对胶质母细胞瘤的转分化疗法研究还有神曦生物 NXL-004，其与NRG-103采用不同的技术路径。NRG-103采用多基因协同策略，而NXL-004依赖单一基因 NeuroD1 的转分化作用，通过 AAV 载体递送 NeuroD1 基因，直接诱导肿瘤细胞向神经元转分化，抑制其增殖能力。此前在临床前肿瘤细胞模型和动物研究中取得了良好的有效性和安全性数据，NXL-004于2023年12月获 FDA 授予孤儿药资格，是全球首款获得FDA孤儿药资格认定的针对恶性胶质瘤的AAV基因治疗产品，目前处于研究者发起的临床研究（IIT）阶段，在部分患者中观察到NXL-004给药后，肿瘤靶病灶显著缩小，该研究初步证实了NXL-004的安全性和耐受性，并提示潜在的获益，值得进一步开发和验证。 纽伦捷生物的这一临床试验是全球范围内首个基于原位转分化技术的肿瘤基因治疗正式进入临床阶段，标志着该领域的重大突破。胶质母细胞瘤作为恶性程度最高的脑肿瘤，现有治疗手段效果有限，而 NRG-103 的双重机制为解决肿瘤异质性和复发难题提供了新方向。纽伦捷生物已启动全球多中心 I 期临床试验，计划纳入不同分子亚型的胶质母细胞瘤患者，重点评估剂量爬坡、安全性及初步疗效。 药事纵横投稿须知：稿费已上调，欢迎投稿