Beijing MEDPACE Medicine Technology Co.,Ltd.

本研究的主要目的是根据第 52 周治疗期结束时 FVC（mL；在 SSc-ILD 研究受试者中测量）较基线的变化来评价 IP 相比安慰剂的有效性。 本研究的次要目的是评价如下内容： ？ 根据第 52 周如下指标较基线的变化来评价 IP 相比安慰剂的有效性： o 通过高分辨率计算机断层扫描（HRCT）定量 ILD（QILD）-全肺（WL）[QILD-WL]测量的肺部受累；以及 o 通过慢性疾病治疗功能评估（FACIT）-呼吸困难评分测量的呼吸困难（严重程度和功能限制）。 ？ 第 52 周时在弥漫性皮肤型 SSc 研究受试者中通过修订版弥漫性 SSc 综合反应指数（CRISS）评分测量的总体治疗反应；以及 ？ IP 的安全性和耐受性。

本 研 究 的 目 标 在 于 评 估 长 期 Ataluren 10 mg/kg 、10 mg/kg 和 20 mg/kg 给 药 在 完 成 III 期 研 究 (PTC124-GD-041-DMD )后 希 望 继 续 接 受 治 疗 的 nmDMD 受 试 者 中的 安 全 性 、 疗 效 和 耐 受 性 。将 根 据 所 有 不 良 事 件 (AE)、 实 验 室 检 查 异 常 、 生 命 体 征 、 心 电 图 (ECG)、 超 声 心 动 图 和 体 格 检 查 结 果 的 类 型 、 频 率 、 严 重 程 度 、 时 间 以 及 与 Ataluren 的 关 系 来 描 述 Ataluren 的 安 全 性 特 征 。Ataluren 的 疗 效 将 根 据 上 肢 功 能 (PUL)、DMD 上 肢 患 者 报 告 结 局 指 标 (PROM)、 肺 量 测 定 、 行 走 能 力 丧 失 (LoA)和 6 分 钟 步 行 试 验 (6MWT)较 基 线 的 变 化 来 评 估 。

C部分：对免疫功能低下且ACV耐药（ACV-R）的粘膜皮肤HSV感染受试者分别进行口服Pritelivir（每日一次、每次100mg、最长治疗期为28天）和间歇静脉输注膦甲酸钠（每8小时40mg/kg或每12小时60mg/kg，最少注射1小时，最长治疗期为28天）治疗，以研究二者的疗效。 D部分：对免疫功能低下的ACV耐药且膦甲酸钠耐药/不耐受的粘膜皮肤HSV感染受试者进行口服Pritelivir（每日一次、每次100mg、治疗期最长为28天）治疗，以研究Pritelivir的疗效。 E部分：对免疫功能低下且ACV敏感（ACV-S）的粘膜皮肤HSV感染受试者进行口服Pritelivir（每日一次、每次100mg、最长治疗期为28天）治疗，以研究Pritelivir的安全性。