主要目的：通过小样本量空腹预试验研究，考察中国健康试验参与者在空腹条件下单剂量口服上海上药中西制药有限公司提供的溴吡斯的明片（规格：60mg）与持证商为Mylan Products Ltd的溴吡斯的明片（商品名：Mestinon®，规格：60mg）制剂的相似程度，考察药物的体内药代动力学特征及个体内变异系数，为能否进入正式试验提供决策依据，并验证正式试验样本量、采血点及试验周期间隔等设置的合理性。次要目的：评价单剂量口服溴吡斯的明片（规格：60mg）受试制剂及参比制剂在中国健康试验参与者中的安全性。

开始日期2026-06-29

申办/合作机构

上海上药中西制药有限公司

CTIS2025-524219-35-00

/ Completed临床1期

An open label, randomized, multiple-dose, two-treatment, two-period, cross-over bioequivalence study comparing Pyridostigmine Bromide, P.R.Tab, 180 mg/tab, VIANEX S.A., Greece versus Mestinon® retard 180 mg/prolonged-release tablet, Viatris Healthcare GmbH, Germany, in healthy male and female volunteers under fasting conditions.

开始日期2026-06-15

申办/合作机构

VIANEX SA

CTIS2025-524218-27-00

/ Completed临床1期

An open label, randomized, single-dose, two-treatment, two-period, cross-over bioequivalence study comparing Pyridostigmine Bromide, P.R.Tab, 180 mg/tab, VIANEX S.A., Greece versus Mestinon® retard 180 mg/prolonged-release tablet, Viatris Healthcare GmbH, Germany, in healthy male and female volunteers under fed conditions.

开始日期2026-01-21

申办/合作机构

VIANEX SA

100 项与溴吡斯的明相关的临床结果

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2026-10-01·JOURNAL OF NEUROIMMUNOLOGY

Myasthenia gravis misdiagnosis in the era of innovative therapies: Uncovering pitfalls and patterns

Article

作者: Evoli, Amelia ; Marini, Sofia ; Valenzano, Giuseppe ; Iorio, Raffaele ; Morroni, Jacopo ; Habetswallner, Federico ; Falso, Silvia ; Morcone, Veronica ; Marini, Martina ; Granata, Giuseppe ; De Maio, Michela Myriam ; Bressi, Caterina

Increased disease awareness and advanced serological tests have improved myasthenia gravis (MG) diagnosis. However, the risk of misdiagnosis remains. The aim of this study was to evaluate the rate and causes of MG misdiagnosis in a tertiary MG clinic. We analyzed medical records from patients diagnosed with MG who were referred to our tertiary clinic for a second opinion between 2019 and 2024. Of the 144 patients originally included in the analysis, 15 were excluded due to insufficient data. MG diagnosis was not confirmed in 26/129 patients (20.2%). None of these 26 patients had clinical symptoms consistent with MG; 13 patients (50%) were seronegative; 12 had AChR antibodies (Abs) (detected by radioimmunoassay -RIA in 6 and by ELISA in the other 6 patients); a single patient had MuSK-Abs. Fixed and live cell-based assays were negative in all these 26 cases. Predictors of MG misdiagnosis included absence of MG-typical clinical features, younger age at onset, female sex, non-response to or intolerance of pyridostigmine, Ab testing by ELISA. MG misdiagnosis is not uncommon and often leads to unnecessary treatment. Our findings confirm the relevance of typical clinical pattern, proper antibody assays, and expertise in neurophysiological testing to establish MG diagnosis.

2026-09-08·NEUROLOGY

Accuracy of Antibody Testing in Myasthenia Gravis

Article

作者: Zini, Andrea ; Kaveh Moghadam, Keivan ; Vacchiano, Veria ; Rizzo, Giovanni ; Ricciardiello, Fortuna ; Gligora, Ilaria ; Mancini, Rita ; Donadio, Vincenzo ; Cordelli, Duccio Maria ; De Pasqua, Silvia ; Zenesini, Corrado ; Serra, Lucrezia ; Liguori, Rocco ; Ballestracci, Corrado ; Rinaldi, Rita ; Di Stasi, Vitantonio ; Morelli, Luana ; Rossi, Simone ; Grondona, Ana Gabriela ; Giannoccaro, Maria Pia ; Corsini, Chiara ; Fetta, Anna

BACKGROUND AND OBJECTIVES:

Antibody testing has a pivotal role in the diagnosis of myasthenia gravis (MG). However, there are limited data on the accuracy of the different methods available for acetylcholine receptor (AChR) and muscle-specific kinase (MuSK) autoantibody (Ab) detection in a real-world setting. Our aim was to compare the diagnostic accuracy of in-house live cell-based assay (L-CBA), a commercially available fixed CBA (F-CBA), and an indirect ELISA in detecting AChR and MuSK antibodies in patients with suspected MG.

METHODS:

Between July 2023 and December 2025, we prospectively recruited consecutive adult and pediatric patients with suspected MG across 4 Italian centers. Patients undergoing immunotherapy and those with incomplete diagnostic work-up or insufficient samples were excluded. Serum samples were tested blindly by L-CBA, F-CBA, and ELISA for AChR and MuSK antibodies. MG diagnosis was established independently based on neurologic examination, electrophysiologic studies, and/or sustained clinical response to pyridostigmine or corticosteroids as well as exclusion of other diagnoses. Diagnostic sensitivity, specificity, and receiver operating characteristic (ROC) curves were calculated using final diagnosis as the reference standard.

RESULTS:

Of the 327 included patients (median age 63 years, interquartile range 26, 52.9% female), 152 were diagnosed with MG and 175 with other diagnoses. For AChR antibodies, sensitivity was 71.7% (95% CI 63.8-78.7) for L-CBA, 69% (61.0-76.3) for F-CBA, and 63.8% (55.6-71.4) for ELISA, while specificity was 97.7% (94.2-99.3) for both CBAs vs 69.1% (61.7-75.9) for ELISA. ELISA showed lower concordance with CBAs and produced substantially more false positives (30.9%). For MuSK antibodies, sensitivity was similar (6.6 vs 7.2%) and specificity 100% across assays. ROC curve analysis confirmed higher diagnostic accuracy for L-CBA (AUC 0.85) compared with F-CBA (0.83) (p = 0.043) and ELISA (0.72) (p < 0.0001). The AUCs of MuSK-Ab were not significantly different between different tests.

DISCUSSION:

CBAs, especially live, demonstrated superior diagnostic performance for AChR antibody detection compared with ELISA, particularly in ocular MG. L-CBA showed a modest but significant diagnostic advantage over F-CBA, although fixed assays can be considered as a practical, nearly equivalent alternative, suitable for routine laboratories. By contrast, ELISA demonstrated lower specificity and should be interpreted cautiously.

CLASSIFICATION OF EVIDENCE:

This study shows Class I data that L-CBA and F-CBA compare favorably with ELISA testing of AChR-Ab and MuSK-Ab, in the diagnosis of MG.

2026-09-01·BIOCHEMICAL PHARMACOLOGY

Pyridostigmine inhibits placental necroptosis and ameliorates preeclampsia-like symptoms in rats

Article

作者: Ali, Md Ahasan ; Wang, Zheng ; Issotina Zibrila, Abdoulaye ; Wang, Xiaomin ; Xue, Yao ; Liu, XiaoXu ; Liu, Dingrui ; Li, Xuelan ; Zheng, Mengfei ; Zeng, Ming ; Yuan, Meng ; Zeng, Zhaoshu ; Liu, Jinjun

Necroptosis contributes to the pathogenesis of preeclampsia (PE). However, effective therapeutic strategies targeting placental necroptosis remain limited. The significance of the pharmacologically enhanced non-neuronal cholinergic signaling by pyridostigmine (PYR) on placental necroptosis was investigated. The expression of necroptosis-related markers was assessed in placentas from PE women and rats with reduced uterine perfusion pressure (RUPP). RUPP rats were treated with PYR, in presence or absence of the α7 nicotinic acetylcholine receptor (α7nAChR) antagonist, the α-bungarotoxin (α-BGT), or the necroptosis inhibitor necrostatin-1 (Nec-1) to evaluate the therapeutic potential of targeting necroptosis in response to placental ischemia. At cellular level, the effects of acetylcholine (ACh) on hypoxic trophoblast cells were assessed in vitro. The placental expression of receptor-interacting protein kinase 1 (RIPK1), phosphorylated RIPK1, mixed lineage kinase domain-like protein (MLKL), and phosphorylated MLKL and the maternal blood pressure were elevated in PE women and RUPP rats. Nec-1 and PYR reversed these changes, and attenuated both oxidative stress and inflammation in RUPP rats. α-BGT abolished the effects of PYR. Moreover, ACh suppressed necroptosis and inflammatory responses and restored trophoblast migratory capacity under hypoxic conditions. This study revealed the potential of targeting necroptosis in placental ischemia-driven PE model. PYR alleviated PE features and placental necroptosis and inflammation potentially via activation of α7nAChR, which highlight the non-neuronal cholinergic system as a promising therapeutic target for PE.

121

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2026-09-17

·高峰远见

重症肌无力治疗格局变迁 —— 从传统免疫走向生物制剂时代的临床思考

摘要：随着多款靶向生物制剂在国内获批，重症肌无力（MG）治疗已经从激素、传统免疫抑制剂为主，迈入多靶点生物制剂的精准治疗时代。本文结合《中国重症肌无力诊断和治疗指南（2025 版）》《中国难治性全身型重症肌无力诊断和治疗专家共识（2024 版）》，同时参考《重症肌无力中西医结合临床实践》以及国医大师邓铁涛教授治疗MG的学术思想，梳理当前治疗格局变化，从药物机制、抗体亚型、疾病分期、安全风险、医保经济、中西医结合多个维度，探讨临床个体化选药思路，供同道临床参考。近年来，重症肌无力治疗领域迎来了跨越式发展。从过去依赖糖皮质激素、硫唑嘌呤、吗替麦考酚酯、他克莫司等广谱免疫抑制剂，到如今上游 B 细胞靶向、中间抗体清除、下游补体阻断多条通路生物制剂相继落地，临床治疗武器库得到极大扩充。但药物选择变多，也意味着临床决策更加复杂。如何结合患者个体情况，做好分层、个体化治疗，是摆在神经科医生面前的现实命题。一、重症肌无力：由传统广谱免疫治疗，迈入生物靶向治疗新格局既往几十年，MG 的治疗以胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、硫唑嘌呤、吗替麦考酚酯、他克莫司等传统药物为主体。治疗目标主要聚焦于控制临床症状、降低危象发生风险。但传统方案存在固有短板：非激素免疫抑制剂普遍起效缓慢，往往需要 3‑6 个月才能显现疗效；部分患者属于难治亚型，激素难以顺利减停，长期使用带来骨质疏松、糖脂代谢异常、消化道损伤等诸多不良反应；仍有不少患者病情反复波动，需要反复使用静脉丙种球蛋白（IVIg）或者血浆置换进行挽救治疗，很难达到新版指南提出的疗效‑安全性“双达标”目标：即临床症状充分缓解，泼尼松维持剂量控制在≤5‑10 mg/d。近 5‑6 年，国内相继获批补体 C5 抑制剂（依库珠单抗、瑞利珠单抗）、FcRn 拮抗剂（艾加莫德）、B 细胞靶向制剂（泰它西普、伊奈利珠单抗）等多款生物制剂，完整覆盖“上游 B 细胞清除、中间循环抗体加速降解、下游补体通路阻断”的致病链条，彻底重塑 MG 的治疗格局。治疗理念随之发生重要转变：不再固守 “激素 + 传统免疫抑制剂起始，无效之后才考虑生物制剂” 的旧思路。针对高疾病活动度、希望减少激素暴露的全身型重症肌无力，生物制剂可以更早介入，追求早期达标、长期稳定维持。同时临床更加重视区分“急性期快速控症药物”与“缓解期长期维持药物”，不再依靠单一药物贯穿疾病全程。同时我们也需要客观理性看待新药：生物制剂并不是完全替代传统治疗，而是重要的补充与升级。传统免疫抑制剂价格低廉、医保全覆盖，依旧是病情较轻重症肌无力患者治疗的首选。也是经济条件有限患者的基础选择；生物制剂更多用于难治、激素依赖、追求激素减停的全身型患者，并非所有 MG 都必须使用生物制剂。二、临床选择药物需要综合的五大核心维度新版指南反复强调个体化精准治疗，药物选择不能只看临床试验的亮眼疗效数据，需要同时权衡药物作用机制、患者发病机制与抗体亚型、临床病情状态、医保政策与经济负担、患者个体基础情况及安全性风险这五大要素。 1. 药物作用机制：靶点差异决定起效快慢与临床定位不同靶向药物作用于自身免疫损伤链条的不同环节，这是临床决策的底层逻辑。 1）上游 B 细胞靶向（伊奈利珠单抗 CD19、泰它西普）制剂：作用于 B 细胞、浆母细胞，从源头减少致病性自身抗体生成；起效偏慢，疗效随时间逐步累积，更加适合长期维持。伊奈利珠单抗同时覆盖 AChR‑IgG、MuSK‑IgG 阳性人群，给药间隔长达 6 个月；泰它西普皮下注射给药，居家使用便捷。 2）中间环节 FcRn 拮抗剂（艾加莫德）：不直接抑制 B 细胞生成抗体，而是加速循环 IgG 抗体降解；起效快，1‑2 周即可观察到肌力改善，但停药之后致病抗体会重新蓄积，需要周期性重复给药，适合活动期病情快速控制，2025 版指南 A 级推荐 AChR 阳性全身型 MG，建议至少完成 3 个治疗周期巩固疗效。 3）下游补体 C5 抑制剂（依库珠单抗、瑞利珠单抗）：阻断补体介导的神经肌肉接头损伤，但不降低抗体滴度；起效较快，但主要针对 IgG1/IgG3 介导的补体激活损伤；MuSK‑MG 以 IgG4 抗体致病，补体通路参与度低，补体抑制剂循证证据有限；用药需要重点防控脑膜炎奈瑟菌侵袭性感染风险。临床启示：追求快速控制急性期症状，优先选择 FcRn 拮抗剂、补体抑制剂；追求长期稳定维持、减少医院就诊频次，优先上游 B 细胞靶向制剂；急性期经快速控症之后，可以序贯上游 B 细胞靶向药物做长期维持。 2. 发病机制与抗体亚型，是选药关键生物标志物 MG 是高度异质性疾病，不同抗体亚型对应的致病通路完全不同，直接决定药物应答。 1）AChR‑IgG 阳性（占 80‑85%）：主要由 IgG1/IgG3 介导，补体激活是重要损伤通路。补体抑制剂、FcRn 拮抗剂、B 细胞靶向药物均有注册临床证据，临床选择空间最大。 2）MuSK‑IgG 阳性：以 IgG4 抗体为主，几乎不激活补体通路，补体抑制剂应答往往不理想；优先 B 细胞耗竭类药物（伊奈利珠单抗、利妥昔单抗）；FcRn 拮抗剂仅有部分探索性研究数据，可作为备选。 3）LRP4 阳性、血清抗体阴性 MG：多数新型生物制剂尚缺乏充分 Ⅲ 期临床证据，优先传统免疫治疗；传统方案治疗失败后，充分权衡利弊再尝试靶向药物。临床提醒：解读抗体报告不能只看 “阳性 / 阴性”，应当结合抗体亚型对应的致病通路匹配药物，避免机制错配造成疗效不佳。 3. 临床病情状态：区分危象急性期、活动期、维持缓解期 1）肌无力危象、病情急剧加重：首要优先 IVIg、血浆置换挽救生命；生物制剂层面优先选择快速起效的 FcRn 拮抗剂、补体抑制剂；不选用伊奈利珠单抗这类 B 细胞耗竭药物，因其起效慢，不能用于急救。 2）中高活动度全身型，传统治疗效果不佳、激素依赖：如果需要尽快改善肌力，优先 FcRn 拮抗剂或补体抑制剂快速控制症状；待病情趋于平稳后，可以转换为 B 细胞靶向制剂长期维持，减少周期性反复给药。 3）已经实现临床缓解，目标长期维持、激素逐步减停：优先长给药间隔的上游 B 细胞靶向药物，减少反复住院输注，提升患者依从性。 4. 医保政策、经济负担：国内临床不可回避的现实约束新型生物制剂大多属于高价罕见病药物，医保覆盖直接决定药物可及性。 1）艾加莫德、依库珠单抗、泰它西普已经纳入国家医保目录，符合适应症报销后，显著降低患者自付负担； 2）伊奈利珠单抗目前医保适应症仅限视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD），用于重症肌无力现阶段属于自费，临床使用前务必充分与患方沟通长期经济压力； 3）硫唑嘌呤、吗替麦考酚酯、他克莫司等传统免疫抑制剂价格低廉，医保全覆盖，适合轻症、家庭经济有限的患者。临床现实：即便药物机制高度契合患者病情，如果家庭难以承担长期治疗费用，也应当优先选择医保可及方案，避免短期用药后中断治疗，诱发病情反弹加重。 5. 患者个体基础情况，做好安全性风险分层 1）补体抑制剂：用药前必须完成脑膜炎球菌疫苗接种，严密警惕侵袭性脑膜炎奈瑟菌感染风险； 2）伊奈利珠单抗（B 细胞耗竭）：启动前严格筛查乙肝全套、T‑SPOT、基线血清 IgG 水平；治疗期间定期监测免疫球蛋白、B 细胞计数；IgG 显著下降者感染风险升高；B 细胞重建前禁止接种活疫苗； 3）艾加莫德：整体感染风险相对温和，重点监测输注相关反应，无需常规筛查乙肝、结核； 4）老年、合并糖尿病、反复感染史、备孕及妊娠的患者，还需要结合生育安全、基础感染风险综合权衡。三、中西医结合视角下的重症肌无力治疗新进展重症肌无力归属于中医 “痿证”、“睑废”、“大气下陷” 范畴。国医大师邓铁涛教授提出“脾胃虚损，五脏相关”的核心病机理论，认为本病根源在于脾胃虚损，并非普通气虚，久病累及肝、心、肾、肺多脏；呼吸费力危象阶段属于 “大气下陷”，创立代表方“强肌健力饮”重用黄芪、五爪龙（南芪）补脾益损、升阳举陷，兼顾五脏加减论治，在国内已经积累数十年临床实践经验。现代中医药研究显示，中药联合西医规范治疗，在改善症状、协助激素减量、降低西药不良反应方面具有独特价值：目前临床得到广泛应用的五酯胶囊联合他克莫司使用以提高后者血药浓度的搭配就是中西医结合的代表。Meta 分析提示，西药基础上联合健脾益气类中药，可改善 MG‑ADL 评分，降低不良事件发生率；基础实验提示健脾补肾类复方可调控 Th17/Treg 免疫平衡，保护神经‑肌肉接头结构功能。但需要明确定位：中医药目前更多作为综合治疗的重要补充，不能完全替代溴吡斯的明、免疫抑制剂、生物制剂等核心治疗手段。中西医结合临床实践建议： 1. 急性期、危象期：以西医急救、免疫治疗为主；中医重在扶正固脱，配合生脉类制剂回阳救逆，不主张单纯中药处理危象； 2. 激素 / 生物制剂治疗阶段：中药辨证干预，减轻激素带来的燥热、失眠、血糖升高、胃肠道不适等副作用，协助平稳递减激素； 3. 稳定缓解期：以健脾益损为核心，调理体质，减少感冒、劳累诱发复发，改善乏力、睡眠、消化等全身状态； 4. 对于单纯眼肌型、病情较轻，不愿长期大剂量使用西药的患者，可以在专科严密随访下，以中医药治疗为主或单用中医药，但必须做好定期病情评估，一旦进展为全身型要及时启动规范免疫治疗。特别提醒：切勿盲目轻信偏方、单方擅自停用所有西医免疫治疗，极易诱发重症肌无力危象，危及生命。四、临床整体治疗策略与序贯转换思路 1. 初治全身型 gMG：溴吡斯的明作为对症基础。轻症优先传统免疫抑制剂；高疾病活动度、希望尽快实现激素减量，经济条件允许前提下，尽早启动医保可及生物制剂，追求疗效‑安全性双达标。 2. 难治性 gMG：结合抗体亚型匹配治疗靶点。AChR 阳性可选补体抑制剂、FcRn 拮抗剂、B 细胞靶向药物；MuSK 阳性优先选择 B 细胞靶向药物。 3. 序贯转换思路：急性期采用 FcRn 拮抗剂 / 补体抑制剂快速控制症状，病情稳定后序贯上游 B 细胞靶向药物，实现长期维持，减少周期性反复给药。转换时充分考虑不同药物起效时间差，设置合理治疗重叠期，避免出现治疗空白诱发复发。 4. 无论使用哪一类生物制剂，不建议直接骤然撤减激素，遵循指南方案缓慢递减，规避早期病情复发风险。五、现存挑战与未来展望尽管 MG 治疗武器库得到极大丰富，国内临床仍然存在不少亟待解决的现实问题： ①各类靶向生物制剂缺少头对头大型对照研究，临床选择主要依靠作用机制、亚组数据和真实世界临床经验； ②生物制剂之间的转换时机、停药指征、长期预后证据仍然有限； ③部分创新药物尚未纳入医保，经济可及性制约广泛临床应用； ④能够预判药物应答的生物标志物尚不完善，如何精准筛选优势获益人群仍需要进一步探索； ⑤中西医结合高质量 RCT 证据仍然偏少，中医药在生物制剂时代如何更好融入全程管理，是未来重要研究方向。总而言之，重症肌无力已经告别单纯依靠激素与传统免疫抑制剂的时代，进入多靶点生物制剂并存、中西医协同的精准治疗时代。新药不等于最优，适合患者个体的方案才是最优方案。临床决策应当整合药物作用机制、抗体亚型、疾病分期、安全性风险、医保经济条件，同时发挥中医药调理体质、减毒增效的优势，兼顾急性期快速救治和缓解期长期维持，真正改善患者的长期生活质量。参考文献： 1《中国重症肌无力诊断和治疗指南（2025 版）》 2.《中国难治性全身型重症肌无力诊断和治疗专家共识（2024 版）》 3.《重症肌无力中西医结合临床实践》 4.《邓铁涛临床经验辑要》

2026-09-11

·有驾

肌肉萎缩症能根治吗？揭秘3类骗局与规范治疗

肌肉萎缩症能治好吗？医生说了实话，别被这3种“假神药”骗了家里的老人最近发现腿脚没劲，下楼都费劲，去医院一查，医生说了几个名词：肌萎缩侧索硬化、重症肌无力、进行性肌营养不良。这一听，心里咯噔一下：这还能治好吗？很多人第一反应是恐慌，甚至病急乱投医，听到什么“祖传秘方”、“干细胞奇迹康复”就掏钱。今天咱们就掰扯掰扯，肌肉萎缩症到底能不能治好，以及正规的治疗路该怎么走。首先，咱们得认清一个现实：肌肉萎缩症是一大类疾病，不是单一的一种病。就像“感冒”一样，有的感冒能自愈，有的却会引发肺炎。所以，能不能治好，完全取决于你得了是哪一种类型。一、 “能治好”和“能控制”是两码事在医学上，我们对于肌肉萎缩症的目标，通常分为三个层次：根治、控制进展、改善症状。目前绝大多数遗传性肌肉萎缩症（如肌营养不良），尚无彻底根治的手段。但这不代表没戏！随着新药研发，比如针对脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法，患者寿命和生活质量已经有了巨大提升。所以，早诊断、早干预，是目前最重要的策略。二、警惕！这三种“神药”千万别碰市面上打着“治愈肌肉萎缩”旗号的骗局层出不穷。以下几种情况，务必提高警惕： 1. 宣称“包治百病”的中草药偏方：有些偏方成分不明，可能含有重金属或激素，短期看似有效，长期反而加重肝肾负担，导致肌肉损伤更严重。2. 未获批的“干细胞注射”：干细胞疗法目前仍处于临床研究阶段，并非所有医院都具备资质。违规注射不仅无效，还可能引发感染、免疫排斥甚至肿瘤风险。3. 夸大效果的保健品：蛋白粉、维生素等营养补充剂可以作为辅助，但不能替代药物治疗。任何宣称能“再生肌肉”的保健品，都是智商税。三、真正的治疗，靠这三步走既然偏方不可靠，那正规治疗是什么？第一步：精准诊断，分型而治肌肉萎缩的原因太多了！可能是神经问题（如渐冻症、面瘫），可能是肌肉本身问题（如肌营养不良），也可能是废用性萎缩（长期卧床、骨折后不动）。一定要去正规医院神经内科或肌肉病专科，做肌电图、基因检测、肌肉MRI等检查。只有明确了病因，才能制定方案。第二步：对症用药，延缓进展重症肌无力：有成熟的药物（如溴吡斯的明）可以显著改善症状。- 脊髓性肌萎缩症（SMA）：已有基因靶向药物，虽昂贵但能显著延长生存期。- 炎症性肌病：通过激素或免疫抑制剂控制，效果往往不错。所有具体药方前加安全提醒：辨证论治一人一方，自行抓药风险大，务必专业中医指导。西药必须在医生处方下使用，严禁自行增减剂量。第三步：康复训练，维持功能这是被很多人忽视的一环。适度的康复训练可以防止肌肉进一步萎缩，保持关节活动度，预防跌倒和并发症。但注意：不是越练越好！错误的训练方式反而会损伤肌肉。建议在康复师指导下，进行等长收缩训练、水中运动等低冲击运动。比如，坐在椅子上做腿部抬起动作，比盲目深蹲更安全有效。四、日常护理，家属必知对于需要长期照护的患者，家庭护理至关重要：营养支持：保证优质蛋白摄入（鸡蛋、鱼肉、豆腐），预防营养不良导致的肌肉流失。- 防跌倒：居家环境要防滑，卫生间安装扶手，避免二次伤害。- 心理支持：肌肉萎缩症患者容易焦虑抑郁，家人的陪伴和鼓励是最好的“良药”。最后说一句掏心话：肌肉萎缩症虽难缠，但并非绝路。科学诊断、规范治疗、坚持康复，很多患者都能实现“带病生存”，拥有有质量的生活。切记，不要轻信“根治”神话，把希望寄托在正规医疗途径上。如果家里有老人出现不明原因的肢体无力、肌肉变细，第一时间去三甲医院神经内科就诊，别让“等等看”耽误了最佳干预时机。【引用】1. 《中国脊髓性肌萎缩症诊断与治疗专家共识》2. 《重症肌无力诊断和治疗中国专家共识》3. 中华医学会神经病学分会肌病学组相关文件

基因疗法细胞疗法核酸药物

2026-09-07

·宏憬康元Hjkangyuan

罕见病重症肌无力诊疗理念升级

全身型重症肌无力（gMG）2018 年纳入我国第一批罕见病目录，自身抗体介导的神经 - 肌肉接头传递障碍疾病。一、疾病全景：被低估的慢性罕见病 1.1 流行病学与疾病负担发病率：中国 MG 年发病率约0.68/10 万人（基于全国 31 省市 1665 家医院 HQMS 数据库，Lancet Region Health 2020），女性 0.76/10 万略高于男性 0.60/10 万；实际发病率可能更高（仅统计住院患者）。患病率：2025 年最新数据总患病率达7.3/10 万，估算全国患者约10 万人量级。年龄分布：呈30 岁、50 岁双峰发病，70~74 岁年龄组发病率最高；儿童青少年 MG（JMG）占比显著高于欧美，2~5 岁多见。抗体亚型：AChR 抗体阳性占80%~85%；MuSK 抗体阳性约 5%~8%；LRP4 抗体阳性及血清阴性约占 10%。临床分型（MGFA）：I 型眼肌型约 15%~20%；II~IV 型全身型；未经治疗者 2 年内约 40% 进展为重度肌无力。共病负担：约60% 患者存在情绪障碍（焦虑 / 抑郁），疾病影响远超急性加重期，渗透到说话、进食、工作、社交等日常。 1.2 发病机制核心免疫系统错误攻击突触后膜乙酰胆碱受体（AChR），AChR 抗体激活补体系统，在神经肌肉接头形成膜攻击复合物（MAC），破坏肌肉细胞膜与信号接收器，导致 "晨轻暮重"、活动后加重、休息后缓解的波动性肌无力。严重时累及呼吸肌，诱发肌无力危象（MC），可危及生命。二、治疗目标的三次历史性迭代第一阶段：保命（2000 年以前）核心任务：处理肌无力危象、挽救生命；胆碱酯酶抑制剂 + 大剂量激素 + 血浆置换为主要手段。评价标准：脱离生命危险即视为成功，对长期症状残留、激素副作用高度容忍。第二阶段：症状控制（2000—2024 年）硫唑嘌呤、他克莫司、吗替麦考酚酯等免疫抑制剂普及，利妥昔单抗、依库珠单抗陆续进入临床。目标：改善眼睑下垂、肢体无力、吞咽困难；但大量患者 "部分缓解" 即被接受，激素难以减量，长期承受骨质疏松、高血糖、肥胖、感染风险。患者认知误区固化："这病治不好，能凑合生活就可以"。第三阶段：双达标（2025 版指南首次以治疗目标形式确立）《中国重症肌无力诊断和治疗指南（2025 版）》明确：以 "双达标" 引领全程管理，贯穿达标治疗（Treat-to-Target）与维持治疗两大阶段。达标维度量化标准临床含义疗效达标最小症状表达（MSE）：MG-ADL 评分0~1 分日常功能基本不受限，真正回归生活安全性达标治疗相关不良反应（CTCAE）≤1 级（无症状、无需干预）；或泼尼松剂量降至5~10 mg/d安全区间避免激素及免疫抑制剂长期毒副作用关键转变：不再满足于 "比以前好一点"，而是要求症状最小化 + 药物伤害最小化同时实现。临床症状缓解但激素减不下来，不算真正达标。三、2025 版指南核心治疗策略：分层干预、快速达标、长期维持 3.1 AChR 抗体阳性全身型 MG（II~IVa 型）分层路径（1）轻中度 AChR-MG：不拘泥 "阶梯式治疗" 基础方案：胆碱酯酶抑制剂（溴吡斯的明）+ 激素 + 非激素类免疫抑制剂。激素需小剂量起始（0.25 mg/kg 泼尼松），根据反应逐渐加量，避免早期一过性加重或诱发危象。升级时机：传统治疗未达标（MG-ADL 未降至 0~1 分）或疾病持续活动 → 升级艾加莫德或依库珠单抗。早期联合：需要快速恢复吞咽 / 行走功能，或存在激素 / 免疫抑制剂禁忌（严重骨质疏松、肝肾功能不全）→ 早期直接使用艾加莫德等生物制剂，不必等传统治疗失败。新发 AChR-MG（症状出现 12 个月内、未接受免疫治疗）：指南推荐激素联合利妥昔单抗（RTX），更有利于 16 周内达到最小疾病表现（MMS）。（2）高度活动性 MG：早期启用强效药物定义（参考德国指南）：经充分免疫治疗后疾病状态仍在 MGFA IIa 以上；或出现疾病恶化 / 肌无力危象。首选：艾加莫德、依库珠单抗或利妥昔单抗。快速起效：短期内迅速加重 → IVIg、血浆置换（PE）、免疫吸附，或艾加莫德快速控制症状（指南中高度活动性 MG 快速起效疗法里唯一推荐的靶向生物制剂，B 级推荐）。（3）维持治疗：达标后长期守住传统药物调整：溴吡斯的明酌情减停；激素 5~10 mg/d 维持或停药；非激素类免疫抑制剂每 3~6 个月减量 1 次，减至最低有效剂量长期维持。生物制剂维持：利妥昔单抗 500 mg，每 6 个月输注 1 次；艾加莫德每 2 周 1 次或周期性给药维持；依库珠单抗按方案维持治疗。核心原则：慢性自身免疫病，短期好转≠治愈，擅自减药停药是复发首要诱因。 3.2 特殊亚型与人群 MuSK 抗体阳性 MG：利妥昔单抗为首选免疫治疗；罗泽利珠单抗是首个覆盖 AChR + 和 MuSK 双阳性的 FcRn 拮抗剂（英国 NICE 2026 推荐报销）。眼肌型 MG（OMG）：关注向全身型转化风险，建议独立研究、独立管理。儿童 MG：依库珠单抗 2026 年 1 月获批用于6 岁及以上儿童难治性全身型 MG，成为中国首个且唯一覆盖该儿童群体的靶向治疗。老年 / 共病患者：不建议无理由排除出临床试验，鼓励亚组分析获取真实世界证据。四、靶向生物制剂全景：六大机制重塑治疗格局 4.1 FcRn 拮抗剂 —— 快速清除 "坏抗体" 机制：阻断新生儿 Fc 受体（FcRn）对 IgG 的循环回收，加速包括致病抗体在内的 IgG 清除，起效快。药物特点中国状态艾加莫德 α （Efgartigimod）国内首款 FcRn 拮抗剂；静脉输注，10mg/kg 每周 1 次 ×4 周为一周期；ADAPT III 期证实 MG-ADL 显著改善，最早第 2 周起效已获批，已纳入医保乙类；2026 年申报皮下注射剂型罗泽利珠单抗（Rozanolixizumab）人源化 IgG4 单抗；皮下注射，居家自行给药；覆盖 AChR + 和 MuSK+ gMG；首个获英国 NICE 报销推荐的 gMG 靶向药已获批，2026 年申报医保Batoclimab （巴托利单抗）国产 FcRn 拮抗剂；皮下注射；III 期显示 MG-ADL 组间差异 - 1.9 分（P<0.001）临床试验 / 申报阶段 4.2 补体 C5 抑制剂 —— 阻断膜攻击复合物机制：抑制 C5 补体蛋白，阻止 MAC 形成，保护神经肌肉接头。药物特点中国状态依库珠单抗（Eculizumab）全球首个 C5 抑制剂；REGAIN 试验 + OLE 证实降低急性加重率、挽救治疗率、住院率；2026 年 1 月获批6 岁以上儿童适应症已获批，已纳入医保（从 1.9 万 / 支降至 2510 元）瑞利珠单抗（Ravulizumab）长效 C5 抑制剂，半衰期长，每 8 周给药 1 次；C5 解离能力较依库珠单抗增加 36 倍 2025 年中国获批 gMG 适应症泽卢克布仑钠（Zilucoplan） 2025 年 10 月获批；皮下自行注射，5~8 秒完成；一周内快速改善呼吸、吞咽功能已获批 ⚠️ 补体抑制剂携带脑膜炎奈瑟菌感染黑框警告，用药前必须接种脑膜炎球菌疫苗；无法确保疫苗接种时优先选择 FcRn 类。 4.3 B 细胞靶向治疗 —— 从源头减少抗体产生利妥昔单抗（RTX）：CD20 单抗，B 细胞耗竭 3~9 个月；新发 MG、难治性 AChR-MG、MuSK-MG 均有效；指南推荐新发患者激素 + RTX 联合方案。依奈利珠单抗（Inebilizumab）：CD19 单抗，清除浆母细胞和部分浆细胞。泰它西普（Telitacicept）：BLyS/APRIL 双靶点；已纳入医保乙类；研究显示较好疗效，艾加莫德序贯泰它西维持方案正在 RCT 探索中。 4.4 IL-6 受体拮抗剂 —— 研究中托珠单抗、萨特利珠单抗：针对 IL-6 通路，临床试验进行中。 4.5 CAR-T 细胞疗法 —— 前沿探索 2025 年 11 月中国团队在《柳叶刀》子刊发表全球首个双特异性 CAR-T治疗 MG 研究；深度清除 B 细胞谱系；初步显示安全性良好，部分患者停用所有常规免疫抑制剂，症状持久改善。定位：早期研究阶段，为未来 "停药根治" 带来可能。 4.6 传统基石治疗（不可替代）溴吡斯的明：对症治疗，60mg 每 3~4 小时口服，年费用仅约 2451 元；治标不治本。糖皮质激素：泼尼松 / 甲泼尼龙，一线用药，但长期副作用是 "安全性达标" 要解决的核心问题。免疫抑制剂：硫唑嘌呤、他克莫司、吗替麦考酚酯、甲氨蝶呤、环磷酰胺。急救治疗：血浆置换（PE）、IVIg、免疫吸附 —— 肌无力危象 "特种部队"。胸腺切除：合并胸腺瘤或胸腺增生者，神经内科 + 胸外科 MDT 评估。五、医保可及性：从 "有没有药" 到 "用不用得起" 5.1 医保准入进展 2025 版国家医保目录一次性纳入3 款MG 特异性治疗药物（依库珠单抗、艾加莫德、泰它西普），均为乙类报销。患者年均自付费用从目录调整前的12.6 万元降至 4.8 万元，降幅 61.9%。全国30 个省份启动重症肌无力门诊特殊病种认定扩围，认定患者数从 2024 年底 8.2 万人显著增长。依库珠单抗：医保谈判后每支从1.9 万元降至 2510 元，年治疗费约 25 万元，自付约 5 万～12.6 万元。艾加莫德：400mg / 瓶 4935 元，年费用约 19.7 万元；AChR 抗体阳性可医保报销（自付约 30%），抗体阴性需全自费。 5.2 仍存的可及性鸿沟 7 款靶向创新药中仅 3 款纳入医保，其余 4 款（罗泽利珠单抗、瑞利珠单抗、泽卢克布仑钠、依奈利珠单抗等）需全自费，单次使用平均支出万元以上，高者数万元。全国罕见病患者调查：51.2% 因费用无法获得所需药物。医保报销限定抗体亚型（如艾加莫德限 AChR 阳性），MuSK 阳性、血清阴性患者保障不足。行业呼吁：建立罕见病专项基金、多层次医保体系（基本医保 + 商保创新药目录 + 医疗救助）。六、临床研究规范化：《重症肌无力临床治疗研究专家共识》（2026） 2026 年 6 月正式发布，采用名义组专家投票法，形成22 条共识建议，国际实践指南注册平台注册。与 2025 版诊疗指南形成互补 ——指南管临床看病，共识管临床研究设计。核心要点研究设计：新疗法优先采用 RCT 设计（支持率 94.83%，强推荐 72.41%）；真实世界研究作为补充，尤其适合罕见亚型、老年共病人群。对照选择：已有成熟治疗手段的人群不鼓励单纯安慰剂对照，优先阳性药对照或加用设计，保护受试者伦理。亚组分层：必须区分眼肌型 / 全身型、AChR/MuSK 抗体亚型、初治 / 难治、老年人群，不建议笼统混组。终点设置：主要终点优先使用MG-ADL、QMG等经过国内验证的量表；鼓励纳入患者报告结局（PRO），不只看医生客观查体；免疫调节 / 靶向药物需设置6~12 个月长期维持终点；将激素减量成功比例、肌无力危象发生率列为重要次要终点。安全性：明确定义病情波动、危象前状态、肌无力危象；完整记录感染风险、疫苗接种史；短期试验后延长随访收集停药复发数据。难治性 MG 统一定义：≥2 种足量足疗程免疫抑制剂治疗仍未达标或不耐受。同步配套：CDE 发布《全身型重症肌无力治疗药物临床试验技术指导原则（征求意见稿）》（2026 年 8 月），确证性试验要求随机、双盲、对照、平行分组，一般不接受仅阳性对照的非劣效设计。七、当前诊疗的核心矛盾与现实挑战 7.1 从 "有药可用" 到 "适时用药" 的范式转换中山大学附属第一医院冯慧宇教授："患者真正的挑战正在从 ' 有没有新手段可用 ' 转向 ' 能否在合适的时机用上合适的方案，并把好状态长期守住 '。" 7.2 四大现实瓶颈新型靶向药临床使用率偏低：药物可及性改善后，制约因素转向区域医疗水平差异、患者认知不足、长期经济负担、随访不便。区域诊疗不均衡：基层对全身型 MG 识别不足，靶向药物应用经验匮乏；患者集中流向大三甲。随访依从性差：症状好转后自行调药、停药，导致反复复发甚至危象。非急性期隐形负担被忽视：说话费力、进食困难、社交退缩、情绪障碍 —— 这些不危及生命但严重影响生活质量的损害，需纳入治疗评估。 7.3 患者行动建议（专家共识）早期或病情加重时及时接受专科评估，不拖延；治疗中通过规律随访 + 疾病评估工具（MG-ADL/QMG）观察症状变化及治疗负担；病情稳定后不擅自减药停药，在医生指导下持续管理；重视感染、劳累、情绪波动等诱发因素。八、产业与未来展望维度现状与趋势药物研发六大机制并行（FcRn、补体、B 细胞、IL-6、CAR-T、口服新药），国产创新药（Batoclimab、泰它西普）加速崛起给药便利化从静脉输注→皮下注射→居家自行给药（泽卢克布仑钠 5~8 秒、罗泽利珠单抗皮下），患者依从性大幅提升长效化瑞利珠单抗每 8 周 1 次，减少就诊负担适应症扩展从成人难治性→一线早期使用→儿童人群（依库珠单抗 6 岁 +）→MuSK 亚型研究范式从短期症状评分→双达标复合终点→长期维持与生活质量，与临床治疗目标对齐保障体系基本医保 + 商保创新药目录 + 罕见病专项基金 + 门诊慢特病，多层次保障逐步构建

临床研究

100 项与溴吡斯的明相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D00487	溴吡斯的明	N07AA02	DBSALT000190

研发状态

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
中毒	美国	Amneal Pharmaceuticals LLC	2024-10-04
神经中毒综合征	美国	U.S. Army War College	2003-02-05
Lambert-Eaton肌无力综合征	中国	上海中西三维药业有限公司	1995-01-01
重症肌无力	美国	Bausch Health US LLC	1955-04-06

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


AAN2026	N/A	重症肌无力	12,322	Acetylcholinesterase inhibitors	鹽鏇鹹鏇窪鏇鬱製網鏇(獵壓淵窪鑰艱願艱醖範) = 獵蓋餘糧鏇鏇鹹蓋夢觸構窪窪襯繭選鹽繭構遞 (範遞觸壓壓襯簾衊願窪 ) 更多	积极	2026-04-25
NCT02941328 \| EUCTR2011-004369-34-NL (Pubmed)	临床2期	脊髓性肌萎缩	35	Pyridostigmine	願簾選鏇鏇衊淵糧蓋襯(壓窪製夢鬱觸簾鹽鹹鏇) = 鹹觸願壓鬱遞繭獵獵淵鏇築觸獵觸淵餘艱艱糧 (淵觸膚鑰遞鑰鹹齋糧糧, 0.00 ~ 1.49) 更多	-	2023-01-01
NCT04343963 (Pubmed) 人工标引	临床2/3期	新型冠状病毒感染	188	SOC+Pyridostigmine Bromide	築繭簾遞鏇鏇鏇醖繭願(齋構餘範網簾齋壓鏇製) = 築夢顧艱衊簾簾膚願遞網觸壓獵餘鹽觸網艱願 (膚築蓋簾積窪構廠構鏇 ) 更多	积极	2022-11-08
NCT04343963 (Pubmed) 人工标引	临床2/3期	新型冠状病毒感染	188	SOC+Placebo	築繭簾遞鏇鏇鏇醖繭願(齋構餘範網簾齋壓鏇製) = 壓蓋艱醖繭繭鑰廠艱廠網觸壓獵餘鹽觸網艱願 (膚築蓋簾積窪構廠構鏇 ) 更多	积极	2022-11-08
NCT03674541 (CTgov)	临床2期	体位性心动过速综合征 \| 慢性疲劳综合征 \| 心室功能不全 ... 更多	45	Pyridostigmine Bromide (Study Drug - Pyridostigmine)	壓壓襯衊顧顧壓簾鹹艱(夢構齋齋醖觸憲鬱範壓) = 願醖廠觸網憲醖遞觸鹹鹽繭獵廠襯鹽鬱觸遞鹹 (簾鹹願築淵糧夢簾構餘, 13.4) 更多	-	2022-10-04
NCT03674541 (CTgov)	临床2期	体位性心动过速综合征 \| 慢性疲劳综合征 \| 心室功能不全 ... 更多	45	Placebo (Placebo)	簾鹹醖範鹹願壓艱糧製(壓夢窪觸醖廠鏇獵艱製) = 憲遞製壓繭鏇襯醖選鏇淵積壓製夢蓋憲憲齋鏇 (鹹艱窪窪積顧選獵鏇鏇, 鹽顧衊積鬱襯觸積夢憲 ~ 觸鬱醖簾遞積衊製簾願) 更多	-	2022-10-04
MDS2022	N/A	直立性低血压	-	Pyridostigmine	鬱網構醖衊艱鹹願範鬱(淵願夢鑰鏇壓觸製鹽膚) = 簾衊窪鬱遞夢齋觸憲淵積願選遞齋膚壓夢選壓 (願餘膚艱餘製壓淵觸鬱 )	-	2022-09-15
MDS2022	N/A	直立性低血压	-	Midodrine	鬱網構醖衊艱鹹願範鬱(淵願夢鑰鏇壓觸製鹽膚) = 艱網網構齋鬱願願鹹繭積願選遞齋膚壓夢選壓 (願餘膚艱餘製壓淵觸鬱 )	-	2022-09-15
NCT03674541 (Pubmed \| Chest) 人工标引	N/A	慢性疲劳综合征	45	Pyridostigmine Bromide	壓膚鏇鏇淵廠遞範艱獵(鑰觸壓鑰廠廠遞夢憲壓) = 鑰遞願憲鹽窪選範襯膚糧鏇獵壓繭廠醖襯願鑰 (襯顧艱鹽廠壓選壓遞糧, 13.4)	积极	2022-05-05
NCT03674541 (Pubmed \| Chest) 人工标引	N/A	慢性疲劳综合征	45	Placebo	壓膚鏇鏇淵廠遞範艱獵(鑰觸壓鑰廠廠遞夢憲壓) = 齋範廠鏇網齋鏇壓顧觸糧鏇獵壓繭廠醖襯願鑰 (襯顧艱鹽廠壓選壓遞糧, 21.3)	积极	2022-05-05
NCT00518154 (CTgov)	临床2期	HIV感染	7	Pyridostigmine	鏇餘鹽鹹壓衊顧廠獵鹽(遞願鑰繭獵鹽構遞衊鬱) = 簾鑰窪築遞繭衊壓襯醖築鏇襯鹹齋築糧選壓構 (製壓繭壓繭簾壓構顧鬱, 43.1) 更多	-	2019-11-14
NCT02850276 (ANGI, CTgov)	早期临床1期	炎症 \| HIV感染 \| 周围神经系统疾病	76	Pyridostigmine	艱夢鑰襯鏇製廠選鏇選(願顧顧醖衊構餘網簾蓋) = 網蓋製觸網觸構遞繭網蓋網積淵糧願膚艱簾憲 (鏇簾簾範鑰壓構夢鬱衊, 艱鹽鑰獵壓積蓋顧夢網 ~ 蓋夢齋襯網夢鏇鬱築構) 更多	-	2019-05-29
NCT02308124 (CTgov)	临床4期	神经源性直立性低血压	87	pyridostigmine+Midodrine	襯窪憲鹽壓選醖衊構鏇(積膚襯夢醖餘構餘範鹹) = 衊鏇構鏇蓋構壓餘繭淵襯襯願鹽顧窪顧膚鏇鹹 (壓淵餘願醖顧網衊壓襯, 9.9) 更多	-	2017-04-17
NCT00518154 (Pubmed \| Front Immunol)	临床2期	HIV感染追加	7	Pyridostigmine	範蓋選顧簾觸鑰襯鬱選(網壓獵艱遞糧齋鏇顧獵) = 鏇蓋鹽簾鹽願顧窪顧製簾糧獵築築窪範鏇淵襯 (構鏇遞構範襯繭齋襯製 )	-	2017-01-01