Pyridostigmine Bromide

2025年4月8日，翰森制药集团有限公司（以下简称“翰森制药”，03692.HK）宣布，昕越®（伊奈利珠单抗注射液）12项研究成果入选于当地时间4月5-9日在美国圣地亚哥召开的美国神经病学学会（AAN）年会。AAN年会被誉为全球神经病学领域的盛会，每年吸引全球数千名神经科医生和科研人员参与，围绕神经科学领域的最新科学发现展开讨论与交流。昕越®入选本届AAN年会的12项创新研究中，7项来自中国，这表明我国已在视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）临床领域积累了丰富的治疗经验，并形成了一批具有全球指导意义的创新研究成果。创新研究 1标题：伊奈利珠单抗在视神经脊髓炎谱系疾病患者中的真实世界研究作者：桂梦翠，卜碧涛 华中科技大学同济医学院附属同济医院形式：Poster向上滑动阅览目的：本研究旨在评估伊奈利珠单抗在真实世界环境中对水通道蛋白4免疫球蛋白G（AQP4-IgG）阳性的视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）中国患者的疗效和安全性。背景：伊奈利珠单抗，一种人源化抗CD19 B细胞耗竭单克隆抗体，在一项2/3期试验（NCT02200770）获得积极结果后，已获得批准用于治疗AQP4-IgG阳性的成人NMOSD患者。然而，仍需持续探索NMOSD的真实世界管理。设计/方法：我们进行了一项研究，涉及AQP4-IgG阳性的NMOSD患者，这些患者在2023年3月至2024年9月期间接受了静脉注射伊奈利珠单抗（第1天、第15天及每6个月 300mg）。所有患者随访时间均超过6个月。我们分析了NMOSD发作的时间以及扩展残疾状态量表（EDSS）评分、血清AQP4-IgG滴度和CD19+ B淋巴细胞计数的动态变化。同时记录了不良反应。结果：共有45名AQP4-IgG血清阳性NMOSD患者被纳入研究，平均年龄为44.8±14.1岁。开始使用伊奈利珠单抗治疗后的平均随访时间为10.5±3.8个月。在6个月的随访中，没有报告复发。EDSS评分从中位数2.75（范围1.5至8.5）下降到2.0（范围1.0至7.5），AQP4-IgG滴度下降了两倍以上（p<0.01，p<0.05）。CD19+ B淋巴细胞计数也从418.2±306.6/μl显著下降到5.4±12.0/μl（p<0.01）。在153次静脉注射中，只有一名患者报告了过敏反应，该反应在停止治疗后得到解决。尽管血清中IgG、IgM和IgA水平略有下降，但没有报告严重感染。结论：伊奈利珠单抗显著减少了发作，降低了AQP4-IgG阳性NMOSD患者的EDSS评分和血清AQP4-IgG滴度，且未报告任何严重不良反应，表明其是NMOSD患者在真实世界中的有效且安全的治疗选择。创新研究 2标题：伊奈利珠单抗治疗视神经脊髓炎谱系疾病的真实世界研究：河南地区作者：刘洪波 郑州大学第一附属医院形式：Poster向上滑动阅览目的：评估伊奈利珠单抗治疗AQP4-IgG阳性视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）患者的真实世界疗效和安全性。背景：伊奈利珠单抗是一种靶向清除CD19 B细胞的单克隆抗体，其治疗NMOSD的疗效和安全性已在Ⅲ期N-MOmentum试验中得到证实。然而，关于其在真实世界应用效果的数据报道有限。设计/方法：我们对2023年以来在某临床中心接受伊奈利珠单抗治疗的NMOSD患者的数据进行了回顾性分析。伊奈利珠单抗的疗效通过年复发率、年化复发率（ARR）、扩展残疾状态量表（EDSS）评分、磁共振成像（MRI）T2 FLAIR病灶数量和B淋巴细胞计数进行全面评估。安全性通过监测实验室值和不良事件进行跟踪。结果：共有42名患者纳入研究，其中4名患者出现复发，复发率为9.52%。治疗6个月后，年复发率(0.20±0.69)和EDSS评分(2.54±1.79)均显著改善，与治疗前(0.81±0.68和3.00±1.68，分别；P<0.05)相比。MRI T2 FLAIR病灶数量(4.95±5.24)显著低于治疗前(6.87±5.07；P<0.05)。B淋巴细胞计数在第一个半月内降至1%以下，并在治疗6个月后保持在≤4个细胞/μl。共有23名患者与其他自身免疫抗体共阳性，其中5名患者在治疗6个月后出现抗体血清转化。本研究中最常见的不良事件是肺部感染，共发生3例。其他不良反应包括尿酸水平升高和肝功能损害，未报告死亡病例。结论：单中心真实世界研究建议，伊奈利珠单抗可以有效降低NMOSD患者的年复发率（ARR）、EDSS评分和MRI T2 FLAIR病灶，并且具有良好的安全性，证实了其在真实世界中的应用价值。创新研究 3标题：视神经脊髓炎谱系疾病患者接受B细胞耗竭治疗时乙型肝炎和结核病再激活的风险作者：李蕊 中山大学附属第三医院形式：Poster向上滑动阅览目的：本研究旨在评估视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）患者在接受B细胞耗竭治疗时，潜在隐匿性乙型肝炎病毒感染（pOBI）或潜伏性结核感染（LTBI）导致乙型肝炎或结核病复发的风险，为临床决策提供依据。背景：目前，关于NMOSD患者在接受B细胞耗竭治疗时是否需要预防性抗HBV或抗结核治疗，尚无明确的指南。关于这些患者中乙型肝炎或结核病再激活的风险的数据有限。设计/方法：我们选择了2016年1月1日至2024年8月31日期间接受伊奈利珠单抗或利妥昔单抗治疗的102名NMOSD患者。进行了肝功能检查、HBV血清学检查和干扰素γ释放试验（IGRA），以识别pOBI或LTBI。对于pOBI患者，持续监测肝功能、HBV血清学和HBV-DNA，以确定乙型肝炎病毒再激活。对于LTBI患者，在后续治疗期间进行了IGRA检测，并通过临床和影像学表现评估结核病再激活。结果：在102名NMOSD患者中，40名（39.2%）患者有pOBI。在与传染病专家协商并考虑患者偏好后，11名pOBI患者接受了预防性抗HBV治疗。其余pOBI患者持续监测HBV血清学、HBV-DNA和肝功能。在中位随访12个月（6.25-25个月）期间，所有患者HBV-DNA检测均为阴性，且无活动性肝炎病例发生。同样，9名（8.8%）LTBI患者未接受预防性抗结核治疗。在中位随访11个月（7-17个月）期间，未发现活动性结核病的证据。结论：在伴有pOBI或 LTBI 的NMOSD患者中，接受B细胞耗竭治疗时，乙型肝炎或结核病再激活的风险似乎较低，即使没有预防性治疗。定期监测和在出现再激活证据时及时启动针对性治疗可能是一种更为合理的策略。创新研究 4标题：伊奈利珠单抗缓解视神经脊髓炎谱系疾病相关神经病理性疼痛的效果：病例报告作者：王鸿轩 中山大学孙逸仙纪念医院形式：Poster向上滑动阅览目标：本研究旨在探讨伊奈利珠单抗（Inebilizumab）对NMOSD（视神经脊髓炎谱系疾病）相关神经病理性疼痛的疗效。背景： NMOSD相关神经病理性疼痛即使在长期使用多种抗神经病理性疼痛药物治疗后仍难以缓解，且发病率较高。设计/方法：  两名NMOSD患者因多种抗神经病理性疼痛药物治疗无效而接受了伊奈利珠单抗治疗。疼痛严重程度通过简化版麦吉尔疼痛问卷（SF-MPQ）和LANSS评分进行评估。此外，11名接受免疫抑制剂治疗的NMOSD相关神经病理性疼痛患者作为历史对照组，采用相同的评估方法。患者在免疫抑制剂治疗开始时及6个月随访时接受前瞻性访谈和评估。结果：  在基线时，接受伊奈利珠单抗治疗的两名患者的SF-MPQ评分分别为18和15，对照组的平均SF-MPQ评分为17.18±6.48。经过6个月随访，接受伊奈利珠单抗治疗的两名患者SF-MPQ评分分别降低了11分，而对照组的平均SF-MPQ评分降低为3.73分。接受伊奈利珠单抗治疗的两名患者的LANSS评分降低分别为18分和0分，而对照组的平均LANSS评分降低为2.73分。两组均未观察到显著的不良事件。结论：与传统治疗相比，伊奈利珠单抗在改善NMOSD相关神经病理性疼痛方面显示出更优的疗效。创新研究 5标题：伊奈利珠单抗治疗AQP4-IgG阳性的视神经脊髓炎谱系疾病和重症肌无力共病患者：病例报告和文献综述作者：郑雪平 青岛大学附属医院形式：Poster向上滑动阅览目的：本研究旨在阐明视神经脊髓炎谱系病（NMOSD）和重症肌无力（MG）并存的临床特征，并确定有效的治疗策略。背景：NMOSD和MG是不常见的自身免疫疾病，很少同时存在。尽管有先前的报道，但对于NMOSD与MG同时存在的治疗仍缺乏共识。设计/方法：我们报告了一例55岁女性患者的病例，该患者同时患有抗水通道蛋白4抗体（AQP4）阳性的NMOSD和抗乙酰胆碱受体抗体（AChR）阳性的MG，在接受伊奈利珠单抗治疗后，疾病得到了稳定的控制，没有显著的不良反应。我们还进行了文献回顾，以评估这种共病的临床特征。结果：我们的综述确定了85例同时患有NMOSD和MG的患者。在70例有详细记录的病例中，MG先于NMOSD出现的有60例（85.8%），其中42例（70%）患者接受了胸腺切除术。NMOSD作为初始诊断的有6例（8.6%），其中2例（33.3%）接受了胸腺切除术。对于NMOSD的治疗，尽管大多数患者接受了糖皮质激素和免疫抑制剂，但仍有相当一部分患者存在持续的严重残疾。此外，在44例有明确复发记录的患者中，31例（70.5%）患者频繁出现视神经炎和脊髓炎的复发，从1次到15次不等，平均5次。我们的患者接受伊奈利珠单抗治疗1年，至今未记录到复发。结论：尽管MG通常先于NMOSD出现，并且经常进行胸腺切除术，但这并不是NMOSD发展的先决条件，而可能代表一个潜在的风险因素。MG通常遵循良性病程，与NMOSD更具侵袭性的性质形成对比。对于同时患有NMOSD和MG的患者，使用如伊奈利珠单抗等生物制剂的效用值得进一步关注。创新研究 6标题：隐匿于重症肌无力下的NMOSD伴颈髓受压的影像学改变的颈椎病1例报告：伊奈利珠单抗的双重治疗效果作者：黄莹，徐铅辉 深圳市人民医院形式：Poster向上滑动阅览背景：视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）以长节段髓炎为特征。当NMOSD与导致肌肉无力和颈椎病伴影像学改变的颈椎压迫同时存在时，NMOSD可能会被误诊。伊奈利珠单抗在NMOSD和MG中均有效，实现了“双重治疗效果”。设计/方法：一位50岁的女性MG患者出现肢体无力和麻木，步态拖拽，无昼夜变化，并长期使用低剂量皮质类固醇。外部医院的脊髓MRI显示颈椎损伤伴水肿，初步诊断为加重的MG伴颈椎病性脊髓病，建议手术。患者入院后，检查发现构音障碍，双侧眼睑下垂，复视，T6水平感觉异常，左下肢肌力V-。脊髓MRI显示C2-4病变，不能排除脊髓炎。血清检测显示AQP4抗体阳性（1:32）和AChR-IgG（14.227 nmol/L）。患者被诊断为AQP4抗体阳性的NMOSD合并MG和颈椎病，EDSS评分为2，ADL评分为5。结果：患者接受了糖皮质激素冲击治疗和溴吡斯的明，随后接受了伊奈利珠单抗治疗。出院时，EDSS评分为2，ADL评分为2。七个月后，患者恢复良好，EDSS和ADL评分均为0。结论：临床医生应警惕区分伴有颈髓压迫的颈椎病与NMOSD，以避免误诊和不必要的手术。NMOSD通常表现为中央部位的长段病变，而伴有颈髓压迫的颈椎病通常涉及短段病变，从压迫部位向中心进展，病变大小与压迫程度成正比。AQP4抗体阳性的NMOSD和AChR抗体阳性的MG都是IgG介导的疾病，对B细胞耗竭疗法反应良好。在这种情况下，伊奈利珠单抗实现了“双重治疗效果”。创新研究 7标题：伊奈利珠单抗成功治疗抗水通道蛋白4抗体阳性视神经脊髓炎谱系疾病合并丙型肝炎病毒感染患者：一例病例报告作者：沙晶 新疆维吾尔自治区人民医院形式：Poster向上滑动阅览目的：我们报告了一例抗水通道蛋白4抗体免疫球蛋白G (AQP4-IgG) 阳性的视神经脊髓炎谱系疾病 (NMOSD) 和丙型肝炎病毒感染，使用伊奈利珠单抗治疗效果显著。背景：NMOSD是一种炎症性自身免疫性疾病，视神经炎和横贯性脊髓炎是最常见的表现。尽管NMOSD的治疗选择已经多样化，但人们越来越意识到乙型肝炎再激活和严重感染的风险。然而，对于同时患有HCV感染的NMOSD患者，目前尚无最佳管理策略的共识。设计/方法：病例报告结果：一位57岁的女性，2011年至2016年间有反复发作的视神经炎和脊髓炎病史，2016年被诊断为AQP4-IgG血清阳性NMOSD。她通过服用硫唑嘌呤（100mg/天）和低剂量泼尼松（10mg/天）维持了八年的临床稳定。2024年2月，她出现右肢麻木和疼痛。她的AQP4-IgG滴度为1:1000，脊髓磁共振成像（MRI）显示T3水平和圆锥髓的斑片状异常信号。她的HCV DNA浓度极高，为1.67×10⁷|U/m|，基因型为3a，这是在中国常见的基因型。在2024年6月开始伊奈利珠单抗治疗之前，她接受了抗病毒治疗。她对B细胞清除治疗表现出积极反应。治疗后一个月的随访显示HCV DNA呈阴性。在整个随访期间，她的神经系统症状逐渐改善，没有出现丙型肝炎再激活或肝功能恶化。结论：在此病例中，最终随访时未观察到HCV暴发、肝功能恶化或不良事件。我们的研究结果表明，伊奈利珠单抗在HCV感染的NMOSD患者中既安全又有效，尤其是在抗HCV治疗后使用。需要通过长期随访和大规模研究进一步验证。关于AAN美国神经病学学会（AAN）成立于1948年，总部位于美国，是全球最大的神经科学专业组织之一，拥有超过32,000名成员，涵盖神经科医生、研究员及相关医疗人员‌。其核心使命是推动以患者为中心的神经系统疾病诊疗，提升成员专业水平，并通过制定临床指南、举办学术会议及发布研究成果促进学科发展‌。2025年AAN年会将于4月5-9日在美国圣地亚哥召开。关于昕越®昕越®（伊奈利珠单抗）是靶向CD19 B细胞消耗性抗体。2019年5月24日，翰森制药与Viela Bio订立许可协议，获得于中国内地、香港、澳门开发及商业化该产品的独家许可（Viela Bio于2021年被Horizon Therapeutics收购，后者于2023年被安进收购）。伊奈利珠单抗分别于2020年、2021年和2022年分别获得美国食品药品监督管理局（FDA）、日本厚生劳动省（MHLW）和欧洲药品管理局（EMA）上市批准。2022年3月，昕越®获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准上市，适用于抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）成人患者的治疗。2023年1月，昕越®首次被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》，并于2024年11月成功续约。关于翰森制药翰森制药是中国领先的创新驱动型制药企业，以「持续创新，提高人类生命质量」为使命，重点关注抗肿瘤、抗感染、中枢神经系统、代谢及自身免疫等重大疾病治疗领域。截至目前，公司已上市7款创新药，形成了丰富的产品管线。翰森制药连续多年位居全球制药企业百强、中国医药研发产品线最佳工业企业前3强，是国家重点高新技术企业、国家技术创新示范企业。翰森制药于2019年6月在香港联交所挂牌上市（股票代码：03692.HK）。更多信息请访问：https://cn.hspharm.com/。声明：1、本公告仅供医疗卫生专业人士参阅，非广告用途。2、翰森制药不推荐任何未获批药品使用和/或未获批适应症用药，亦不对任何药品和/或适应症作推荐。3、本公告中涉及的信息仅供参考，请遵从医生或其他医疗卫生专业人士的意见或指导。医疗卫生专业人士作出的任何与治疗有关的决定应根据患者的具体情况并遵照药品说明书。4、如需了解公司任何产品、医疗或疾病的相关信息，请务必咨询医疗卫生专业人士。前瞻性说明本新闻稿旨在提供关于翰森制药集团有限公司及其附属公司（包括其子公司，统称为“翰森制药”）的信息。它不构成对翰森制药或任何投资建议的信息披露。本新闻稿包含的信息可能包括与翰森制药业务和产品前景、计划、信念、预期和策略相关的前瞻性声明。这些声明是基于推测性假设的预测，并不保证未来的表现。它们受到诸如科学、商业、政治、经济、财务、法律因素以及竞争环境和社会条件等风险和不确定性的影响，这些因素很多都是翰森制药无法控制且难以预测的，因此实际结果可能与此处所述有显著差异，且过去的证券价格趋势不应作为未来行情的指导。因此，投资者在使用这些信息进行投资决策时应谨慎行事。“致力于”“预期”“相信”“预测”“意图”“预计”“可能”“将”“应该”“计划”“继续”“目标”“考虑”“估计”“指导”“潜在”“追求”以及于任何未来计划、行动或事件的讨论中使用的类似词语和术语，均表示前瞻性声明。翰森制药不承诺或保证前瞻性信息的准确性、及时性或完整性，并且不承担更新或修订这些前瞻性声明的义务。无论是翰森制药还是其任何董事、员工或代理人，均不对任何证明不准确或无法实现的前瞻性声明负责，也不对因依赖本新闻稿中提供的信息而产生的任何损失或损害负责，包括但不限于直接、偶然、间接或惩罚性的损害。END

“平路走都走不了一会儿，就没劲了”“说话，说多了的时候比较累。”“医生，我妈妈这病三十多年了，眼皮有没有希望抬起来？”2024年，央视的一档医疗纪录片聚焦在了这样一个群体：他们的发病不分年龄、性别，开始是看东西出现重影，眼皮抬不起来；过了几个月，走着走着人忽然没了力气，直接瘫倒在了路上；再过阵子，喝水、吃饭、说话，就连最基本的呼吸都成了困难。有患者这样形容：“一粒米、有时候一片韭菜叶子都能把人给卡死。”这种疾病被称作重症肌无力（简称MG），是神经和肌肉间“接触不良”导致。重症肌无力2018年在我国被列为罕见病，在中国的年发病率为十万分之0.68，换言之每年大约20万人中就有1位患者发病[1]。这种疾病以病程长、易复发、难治愈著称。全身型重症肌无力患者除了眼部症状，还会有四肢、面肌、延髓肌和/或呼吸肌的无力，疾病严重影响生活日常。然而，面对这种特殊的疾病，传统的药物只能相对改善患者病情，但很难持续缓解，另外，长期使用抗胆碱酯酶、激素类等治疗药物，会让患者产生严重的副作用。罕见，不意味着就要被放弃。这几年，越来越多重症肌无力的创新药物问世。2024年，艾加莫德、依库珠单抗顺利进入国家医保目录；尼卡利单抗、泰它西普等药物得到国家药监注册部门的优先审评。2025年伊始，又有一款全新的特效口服药克拉屈滨正在开展三期临床研究。随着更多创新药物的开发和获批，重症肌无力的诊疗，有望往前再踏一步。诊疗的两难重症肌无力的最早医学记载始于1672年。经过上百年的研究，医生们才找到了病因：神经递质异常。根据美国重症肌无力基金会（简称MGFA）的临床分型，重症肌无力被分为5型：I型患者症状最轻；II-IV型患者都属于全身型肌无力，包括眼肌、四肢、呼吸肌等，到了V型，患者会遭遇严重的呼吸困难，需要插管才能维持生命。科学家很快发明了对症治疗的抗乙酰胆碱药物，之后吡啶斯的明、新斯的明、溴吡斯的明不断迭代，至今这类药物都是重症肌无力的一线治疗方案。这几年，人们对于重症肌无力的认识和研究获得了更加系统、深入的进展。更多治疗重症肌无力的药品出现：糖皮质激素、传统免疫抑制剂，以及利妥昔单抗、依库珠单抗、艾加莫德等创新靶向药物，让重症肌无力患者有了更多的治疗希望。但如今的治疗方式仍然存在缺陷。绝大多数患者只能通过治疗得到暂时症状的改善，不能持续缓解。药物注射使用不便，不易推广普及，并且不少治疗药物会产生各种各样的副作用，很多患者无法长期用药，依从性差：抗胆碱酯酶药物只能改善症状，如果使用过量，反倒可能引发心动过速、肌肉痉挛严重的胆碱能危象；糖皮质激素的使用则会导致骨质疏松、向心性肥胖。大剂量冲击疗法更可能会诱发重症肌无力危象。 一名患病超过7年的病人表示：“服用溴吡斯的明后，眼睛还是无法睁开；尝试了3年的中药治疗，效果依旧不理想；换成他克莫司治疗，血糖又升高了。”首都医科大学宣武医院神经内科主任医师笪宇威指出，国外研究显示，目前仍有37%的全身型重症肌无力患者没能通过治疗解决功能受限的问题，且近半数的全身型重症肌无力患者饱受副作用的困扰。[2]由治疗引发的后续问题还很多，由北京爱力重症肌无力罕见病关爱中心发布的《中国重症肌无力患者健康报告2022》显示，76%的患者存在不同程度的抑郁、焦虑情况，其中16%有严重抑郁或焦虑[3]。激素的使用会加剧患者的情绪波动，不少病人承受不了会停药，结果导致更严重的复发。患者期待疗效更好、副作用更小的药物出现。生的希望面对重症肌无力诊疗的两难。临床上现在主要以控制症状和副作用为目标，国内外多个权威指南都明确：希望尽可能降低药物治疗副作用的前提下，最大程度地实现症状控制。很多药物都在往这个方向努力，全球大量对于重症肌无力的适应症开发都集中在全身型患者身上。从治疗角度看，全身型患者数量和症状最多。如果能在全身型患者的治疗方面取得突破，就意味着疾病治愈有了新的可能。然而，现实很残酷。绝大多数药物仍很难维持治疗效果和安全性的平衡。多数重症肌无力的治疗仍需要激素或抗胆碱酯酶药物的加入，尚未达到各大指南中要求的“减少激素使用、减少副作用”的目标。临床亟需缓解时间更久、更安全、使用更便利的治疗药物。可能性是存在的。经临床研究证明，克拉屈滨有望实现这个平衡。克拉屈滨是一款用于多发性硬化症治疗的药物，克拉屈滨口服药已经在欧美多个国家获批，全球范围内超10万名多发性硬化患者用药[4]，其机制明确，疗效显著，服药频率低，效果持久[5-6]，安全性特征始终保持稳定[7-9]。临床研究表明，克拉屈滨也能用于重症肌无力的治疗[10]。一项欧洲的临床研究显示，当克拉屈滨用于难治性重症肌无力患者治疗时，近85%的重症肌无力患者经过治疗后有了明显的临床改善。在基于治疗效果、健康风险、生活质量和预后的综合评估中，6个月内，重症肌无力（MGC）的平均疾病评分降低了71%。糖皮质激素泼尼松龙的平均剂量从9.5mg下降到1.9mg，激素用量平均降低80%。所有患者无需静脉注射免疫球蛋白或血浆置换补救治疗。在整个研究过程中，克拉屈滨治疗组未发生严重不良事件。[10]副作用得到控制的同时，克拉屈滨在疾病的长期缓解中显现出了惊人的潜力。激素、溴比斯的明等药物仅能暂时缓解症状。克拉屈滨则可以选择性作用于T细胞和B细胞，重建免疫系统，能够治疗重症肌无力疾病本身。健识局了解到，克拉屈滨可表现出长达一年的药物治疗作用。在起始治疗的前6个月内最多只需要服用6天药物（两个3天疗程），6个月后根据临床医生判断每6个月按需给药。这种治疗方案具有服用频率低，疗效时间长的特点，大幅降低了患者的围治疗期的时间投入，且给药方便，患者可以在医生指导下居家用药。6个月之后可以进一步降低激素及新斯的明等药物的用量，进而减少患者既往治疗方案导致的副作用的发生。这代表着，新的治疗方案让重症肌无力患者有可能实现疾病长期的持续缓解，同时把治疗对自己生活影响减到最小。面对重症肌无力这种罕见疾病，目前的医疗手段还无法做到彻底治愈，但近年来众多药企接续努力，在疗效、安全性和用药方式上不断迭代，让患者能够远离死亡风险，回归社会。克拉屈滨的出现，使得人类实现重症肌无力的治疗目标又近了一步。健识局了解到，根据现有的安全及疗效数据，欧美、中国、日本等多国的药监局已批准克拉屈滨口服剂型用于全身型重症肌无力直接进入三期临床，正在全球28个国家超过170家全球顶级医疗机构招募患者。全身性重症肌无力患者接受激素、溴吡斯的明等稳定治疗下，存在眼睑下垂、视物成双、说话鼻音、咀嚼、吞咽困难、呼吸仓促、刷牙，梳头，起立困难等两项以上中度症状患者可能符合项目要求，即可申请参加临床研究项目。仅有眼部症状，胸腺切除6个月以内或有癌症病史的患者可能不符合项目要求。 长期笼罩于重症肌无力患者的阴霾，正逐渐拨云见日，重症肌无力有望成为可简单化治疗的慢性可管理疾病。参考文献：1.Incidence, mortality, and economic burden of myasthenia gravis in China: A nationwide population-based study, Chen, Jingshan etc.,The Lancet Regional Health – Western Pacific, Volume 5, 1000632.专家：重症肌无力治疗应追求短期和长期“双达标”,澎湃新闻,2024.6.163.北京爱力重症肌无力罕见病关爱中心:《中国重症肌无力患者健康报告2022》,20224.Merck Data on file.5. Clavelou P, et al. Neurol Ther. 2023;12(5):1457–76;6.Wiendl H, et al. Neurol Neuroimmunol Neuroinflamm. 2023;10(1):e200048;7.Cook S, et al. Mult Scler Rel Disord. 2019;29:157–67;8.Giovannoni G. Neurotherapeutics. 2017;14(4):874–87;9.Rammohan K, et al. Drugs. 2020;80(18):1901–28;10.K. Rejdak, et al. Cladribine in myasthenia gravis: a pilot open-label study. (2020) EJN 586-9.撰稿丨杨曦霞编辑丨江芸 贾亭运营｜廿十三图源｜视觉中国声明：健识局原创内容，未经许可请勿转载历经20年市场检验，原研药仍是抗击流感的优选医生收讲课费被查；又一集采药停采；卫材转让雷贝拉唑钠权益儿科爆满，身高焦虑让药企年入百亿