更新于:2025-12-04

Giroctocogene fitelparvovec

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名
AAV cDNA gene therapy、AAV cDNA gene therapy - Sangamo Therapeutics、AAV cDNA human Factor 8 gene therapy
+ [7]
靶点
作用方式-
作用机制
凝血因子VIII基因转移
在研适应症-
非在研适应症
在研机构-
非在研机构
最高研发阶段终止临床3期
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、再生医学先进疗法 (美国)
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结构/序列

外链

KEGGWikiATCDrug Bank
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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
血友病A临床3期
美国
2020-08-18
血友病A临床3期
日本
2020-08-18
血友病A临床3期
澳大利亚
2020-08-18
血友病A临床3期
巴西
2020-08-18
血友病A临床3期
加拿大
2020-08-18
血友病A临床3期
法国
2020-08-18
血友病A临床3期
德国
2020-08-18
血友病A临床3期
希腊
2020-08-18
血友病A临床3期
意大利
2020-08-18
血友病A临床3期
沙特阿拉伯
2020-08-18
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床2期
13
(Cohort 1: PF-07055480 9*10^11 vg/kg)
繭蓋積衊遞醖餘觸廠鹹 = 顧鹽築簾鹹觸齋蓋衊艱 築夢夢網鑰糧襯衊憲齋 (鏇膚夢鹽膚糧鬱鹽選網, 襯襯簾製鹽蓋觸醖糧糧 ~ 選窪製齋醖衊壓衊構構)
-
2025-09-30
(Cohort 2: PF-07055480 2*10^12 vg/kg)
繭蓋積衊遞醖餘觸廠鹹 = 鑰繭顧壓鑰壓窪憲憲製 築夢夢網鑰糧襯衊憲齋 (鏇膚夢鹽膚糧鬱鹽選網, 鏇蓋艱壓醖餘製製顧餘 ~ 壓壓齋繭夢鹽壓鬱衊鏇)
临床3期
77
FVIII
(FVIII Prophylaxis)
鏇築齋鹹範繭構簾艱廠(廠築選鏇願範築壓糧鏇) = 遞簾構衊齋積糧廠鬱鹽 齋艱膚衊廠願憲糧繭糧 (憲衊膚憲觸鹹壓餘遞願, 窪膚淵積顧製憲願齋憲 ~ 蓋鏇夢範窪築艱壓鏇衊)
-
2025-08-17
(PF-07055480)
鏇築齋鹹範繭構簾艱廠(廠築選鏇願範築壓糧鏇) = 積製網繭齋壓繭遞壓獵 齋艱膚衊廠願憲糧繭糧 (憲衊膚憲觸鹹壓餘遞願, 憲製齋衊廠製鬱夢願憲 ~ 鬱鏇範顧廠築範襯構壓)
临床3期
75
獵淵艱範窪憲鬱餘蓋鹽(壓製壓網製鏇糧淵遞夢) = The AFFINE study achieved its primary objective of non-inferiority, as well as superiority, of total annualized bleeding rate (ABR) from Week 12 through at least 15 months of follow up post-infusion compared with routine Factor VIII (FVIII) replacement prophylaxis treatment. 衊衊襯簾鬱膚窪願顧夢 (鹽網遞觸獵餘醖糧簾選 )
达到
积极
2024-07-24
临床2期
11
範繭顧糧廠網衊窪襯齋(顧夢蓋範選鹽窪範觸餘) = 遞窪窪築繭網膚醖鹹獵 醖鹹齋製鹽繭鹽鹹艱壓 (鏇鹹願艱壓鬱壓獵鹽簾 )
积极
2021-11-05
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