Phase 3, Open-Label, Single-Arm Study to Evaluate the Efficacy and Safety of PF-07055480 (Recombinant AAV2/6 Human Factor VIII Gene Therapy) in Adult Male Participants With Moderately Severe to Severe Hemophilia A(FVIII:C≤1%)

C3731003 is a pivotal Phase 3 study to evaluate the clinical efficacy and safety of a single IV infusion of PF-07055480 / giroctocogene fitelparvovec (Recombinant AAV2/6 Human Factor VIII Gene Therapy) in adult male participants with moderately severe or severe hemophilia A (FVIII:C≤1%) for the study duration of 5 years. The study will enroll eligible participants who have been followed on routine prophylaxis with FVIII products in the Lead-In study C0371004.

开始日期2020-08-18

申办/合作机构

Pfizer Inc.

NCT03061201

/ Completed临床2期

A PHASE 1/2, OPEN-LABEL, ADAPTIVE, DOSE-RANGING STUDY TO ASSESS THE SAFETY AND TOLERABILITY OF SB-525 (PF-07055480) (RECOMBINANT AAV2/6 HUMAN FACTOR 8 GENE THERAPY) IN ADULT SUBJECTS WITH SEVERE HEMOPHILIA A

The purpose of the study is to evaluate the safety, tolerability and time-course profile of FVIII activity after dosing with SB-525 (PF-07055480)

开始日期2017-06-21

申办/合作机构

Pfizer Inc.

100 项与 Giroctocogene fitelparvovec 相关的临床结果

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100 项与 Giroctocogene fitelparvovec 相关的转化医学

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100 项与 Giroctocogene fitelparvovec 相关的专利（医药）

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项与 Giroctocogene fitelparvovec 相关的文献（医药）

2024-02-29·Blood

Giroctocogene fitelparvovec gene therapy for severe hemophilia A: 104-week analysis of the phase 1/2 Alta study

Article

作者: Arkin, Steven ; Tseng, Li-Jung ; Yver, Anne ; Di Russo, Gregory ; Rupon, Jeremy ; Ganne, Florence ; Cockroft, Bettina M. ; Agathon, Delphine ; Harrington, Thomas J. ; Visweshwar, Nathan ; Leavitt, Andrew D. ; Stine, Kimo C. ; Konkle, Barbara A. ; Resa, Maria de los Angeles ; Plonski, Frank ; Fang, Annie ; Giermasz, Adam ; Cao, Liching

Abstract:

Patients with hemophilia A require exogenous factor VIII (FVIII) or nonfactor hemostatic agents to prevent spontaneous bleeding events. Adeno-associated virus (AAV) vector–based gene therapy is under clinical investigation to enable endogenous FVIII production. Giroctocogene fitelparvovec is a recombinant AAV serotype 6 vector containing the coding sequence for the B-domain–deleted human F8 gene. In the ongoing phase 1/2, dose-ranging Alta study, 4 sequential cohorts of male participants with severe hemophilia A received a single IV dose of giroctocogene fitelparvovec. The primary end points are safety and changes in circulating FVIII activity. Interim results up to 214 weeks after treatment for all participants are presented. Eleven participants were dosed. Increases in alanine and aspartate aminotransferases were the most common treatment-related adverse events (AEs), which resolved with corticosteroid administration. Two treatment-related serious AEs (hypotension and pyrexia) were reported in 1 participant within 6 hours of infusion and resolved within 24 hours after infusion. At the highest dose level (3 × 1013 vg/kg; n = 5), the mean circulating FVIII activity level at week 52 was 42.6% (range, 7.8%-122.3%), and at week 104 it was 25.4% (range, 0.9%-71.6%) based on a chromogenic assay. No liver masses, thrombotic events, or confirmed inhibitors were detected in any participant. These interim 104-week data suggest that giroctocogene fitelparvovec is generally well tolerated with appropriate clinical management and has the potential to provide clinically meaningful FVIII activity levels, as indicated by the low rate of bleeding events in the highest dose cohort. This trial was registered at www.clinicaltrials.gov as #NCT03061201.

Expert Review of Hematology

Gene therapy in the treatment of hemophilia A: a systematic review and meta-analysis

Review

作者: Álvares-Teodoro, Juliana ; Clicia Moura Henriques, Luila ; Silva Mendes, Ana Clara ; Muniz Junior, Roberto Lucio ; Lamounier de Almeida, Douglas ; Alves de Jesus, Vitoria Eduarda ; Camelo, Ricardo Mesquita

INTRODUCTION:

Gene therapy (GT) is an emerging one-time treatment for people with hemophilia A (PwHA). We conducted a systematic review and meta-analysis to evaluate the efficacy, effectiveness, and safety of GT versus factor VIII (FVIII) or emicizumab prophylaxis.

METHODS:

Searches of MEDLINE/PubMed, Embase, Cochrane Library, LILACS and trial registries were run to Aug/02/2025. Eligible studies enrolled adults with severe/moderately hemophilia A treated with GT. Outcomes involved annualized bleeding rate (ABR), FVIII activity, FVIII/emicizumab consumption, annualized infusion rate, health-related quality of life (HRQoL), and adverse events. Risk of bias was assessed with MINORS. (CRD42024562798).

RESULTS:

Fourteen publications from five studies evaluated valoctocogene roxaparvovec, giroctocogene fitelparvovec, and dirloctocogene samoparvovec. GT reduced ABR [SMD -0.72 (95% CI: -0.96 to -0.48); p < 0.00001] versus FVIII prophylaxis. Mean FVIII activity rose to 8.3-67.5 IU/dL in year 1, then declined over follow-up. FVIII prophylaxis use decreased by >96% in year 4, with marked improvements HRQoL. Return to prophylaxis after GT ranged from 0%-33%. Adverse events were common but mostly mild to moderate, particularly transient liver enzyme elevations managed with corticosteroids. Risk of bias was moderate.

CONCLUSIONS:

GT offered meaningful reductions in bleeding and treatment burden in PwHA. Durability of FVIII expression and long-term safety require further investigation.

REGISTRATION:

This study was prospectively registered at PROSPERO (CRD42024562798).

106

项与 Giroctocogene fitelparvovec 相关的新闻（医药）

2025-12-24

·药时代

辉瑞新药临床试验，曝患者死亡！

出海机会来了！欧美药企寻找已上市、临床3期抗实体瘤创新药产品，希望有差异化、专利期长，优先考虑买断海外权益！请感兴趣的公司立即联系：药时代BD团队 BD@drugtimes.cn 正文共：2100字预计阅读时间：6分钟当地时间2025年12月22日，世界血友病联合会（WFH）与美国国家出血性疾病基金会（NBDF）联合发布通告，辉瑞报告其创新药物马塔西单抗（英文商品名：Hympavzi®）临床试验中发生致死性血栓事件。死亡患者系男性血友病A抑制物阳性患者。这类患者因体内存在针对凝血因子替代治疗的抗体，临床管理更为复杂。该患者于2025年12月14日在一场小手术后，出现脑血管供血动脉栓塞，随后发生脑出血并发症，经抢救无效死亡。辉瑞消息称，死亡患者为马塔西单抗临床研究项目参与者，已连续三年接受标准维持剂量（每周150毫克）预防治疗。血栓事件发生于长期开放标签扩展研究（OLE）阶段。据治疗方案披露，患者术前预防性使用马塔西单抗（每周150毫克标准剂量），术后追加重组VIIa因子进行止血管理。目前该药临床研究中的围手术期管理规程正在接受全面审查。辉瑞在致血友病专业机构的公函中表示，正协同独立数据监测委员会及临床研究者展开深入调查。公司特别指出，患者死亡可能涉及多重复杂因素，包括基础疾病状态及联合用药情况等。目前尚未调整现有临床试验方案，但将强化风险管控措施。此次死亡事件的冲击力不小，其核心在于马塔西单抗的突破性意义。在此之前，血友病治疗的主流是“因子替代”——缺什么补什么。然而，频繁的静脉注射给患者带来巨大负担，且对产生“抑制物”的患者效果不佳。而马塔西单抗的“再平衡”机制，并不是不直接补充缺失的因子，而是通过靶向组织因子通路抑制因子（TFPI，是一种天然抗凝蛋白，具有防止血栓形成和恢复止血的功能），从另一个角度恢复凝血平衡。这种机制理论上不受血友病类型（A型或B型）和抑制物存在的影响，且只需每周一次皮下注射，极大提升了便捷性。从临床数据上看，其全球关键III期BASIS研究的数据堪称亮眼。该研究评估了马塔西单抗在成人和12岁及以上患有严重血友病A或B且无抑制剂的青少年中的疗效和安全性，疗效主要衡量标准是患者的年化出血率（ABR）。中期分析结果显示，在不伴抑制物的血友病A及血友病B受试者中，经过马塔西单抗12个月的积极治疗期后，与既往因子预防（RP）和按需治疗（OD）相比，其经治疗出血的ABR分别降低了35%和92%。并在所有与出血相关的次要终点指标上显示出优越的控制效果，包括自发性出血、关节出血、目标关节出血和总出血。更为关键的是，马塔西单抗的安全性特征与I/II期结果一致，治疗总体耐受性良好，研究中最常报告的不良事件是注射部位反应、头痛、瘙痒和高血压。基于这一数据，2025年11月21日，马塔西单抗获NMPA批准上市，用于常规预防重度血友病A或重度血友病B患者的出血。此前，该药于2024年10月获FDA批准上市，同年11月、12月又陆续在欧盟和日本上市。此外，该药更是于去年9月底成为了首个被纳入药品审评中心“关爱计划”的药品，凸显了其临床需求与监管支持。虽然此次死亡事件，并未证明与马塔西单抗有直接关系。但“血栓形成”却是再平衡机制药物的“已知风险”。同样作用于TFPI靶点的其他血友病新药，如诺和诺德的Alhemo（concizumab），在其说明书中也明确将“血栓形成”列为需要警惕的严重副作用。同时，此次事件暴露出一个关键问题，马塔西单抗在全球范围内的正式批准适应症，均仅限于“不伴抑制物”的患者，而死亡患者恰恰属于“伴抑制物”这一仍在临床研究中的群体，结合该患者是在接受小型手术后，在预防性使用马塔西单抗的同时，联合使用了重组VIIa因子（一种强效的止血旁路制剂）进行围手术期管理时发生血栓的。这是否意味着手术创伤、再平衡疗法与强效止血药的联用，存在风险叠加的可能性？目前暂不可知，等待后续对马塔西单抗临床项目中的手术管理方案的重新评估。对于辉瑞而言，马塔西单抗的意义远不止一款新药。此次安全性警报，正发生在公司战略转型的关键阵痛期——逐步退出基因疗法管线领域。 2025年初，辉瑞宣布终止获批不到一年、定价350万美元的B型血友病基因疗法Beqvez的推广；2023年，辉瑞以高达10亿美元的价格将其临床前基因疗法项目和相关技术出售给阿斯利康旗下的罕见病部门Alexion；2024年，因三期临床失败，放弃杜氏肌营养不良症的基因疗法项目；同年，在项目三期表现良好的情况下，终止了与Sangamo Therapeutics合作开发的血友病A基因疗法项目giroctocogene fitelparvovec。这一系列“大逃离”动作背后，是基因疗法难以破解的“商业化难题”。在此背景下，像马塔西单抗这样的新型生物制剂，成为了辉瑞在罕见病领域更核心、更现实的押注。它代表了不同于基因疗法“一劳永逸”的另一种创新路径：通过相对可控的周期治疗，显著改善患者生活，同时具备更清晰的商业化前景。马塔西单抗在华获批时，辉瑞中国区总裁明确表达了“帮助患者回归正常生活”以及“构建血友病全病程管理体系”的愿景。因此，此次临床死亡事件，不仅是一个药物安全性问题，更可能影响到辉瑞在罕见病领域重整旗鼓的战略布局。参考资料： 1.https://wfh.org/article/wfh-and-nbdf-statement-on-severe-adverse-event-with-marstacimab-rebalancing-agent-for-hemophilia/ 2.https://wfh.org/wp-content/uploads/2025/12/Letter_Marstacimab-Serious-Adverse-Event_12.22.2025.pdf 3.https://jiankang.cctv.com/2025/11/21/ARTImqwCdKRb6AIgvVrZsSTi251121.shtml 4.CDE官网 5.https://www.benzinga.com/news/health-care/25/12/49569257/pfizer-reports-patient-death-in-marstacimab-hemophilia-extension-study 6.https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/pfizer-announces-positive-topline-phase-3-results 7.其他公开资料版权声明/免责声明本文为原创文章。本文仅作信息交流之目的，不提供任何商用、医用、投资用建议。文中图片、视频、字体、音乐等素材或为药时代购买的授权正版作品，或来自微信公共图片库，或取自公司官网/网络，部分素材根据CC0协议使用，版权归拥有者，药时代尽力注明来源。如有任何问题，请与我们联系。衷心感谢! 药时代官方网站:www.drugtimes.cn 联系方式: 电话:13651980212 微信:27674131 邮箱:contact@drugtimes.cn 点击查看更多精彩内容！

临床3期专利到期

2025-12-22

·进行性肌营养不良肢带型

有哪些实验失败的DMD药物？

杜氏肌营养不良（DMD）药物研发中，因疗效未达预期、安全性风险或临床设计问题，存在多款临床试验失败或终止的药物，典型案例如下：一、基因治疗药物（AAV载体类）1. PF-06939926（fordadistrogene movaparvovec，辉瑞）• 失败节点：2024年公布III期CIFFREO研究结果后终止。• 核心原因：疗效未达主要/关键次要终点——99名4-7岁可步行男性患者中，药物组与安慰剂组的“1年NSAA评分变化”（评估运动功能）无统计学差异；且早期1B期曾因补体激活相关不良事件（急性肾损伤、血小板减少）引发FDA临床暂停，安全性存隐忧，辉瑞后续放弃开发。2. SGT-001（Solid Biosciences）• 失败节点：2022年终止I/II期临床（NCT03368742），关闭该管线。• 核心原因：安全性与疗效双重问题——临床试验中多次因“受试者出现严重免疫反应（如补体激活、肝酶显著升高）”暂停，且早期数据显示肌肉功能改善不明显；后续Solid Bio转向第二代药物SGT-003，原SGT-001彻底终止。二、外显子跳跃药物（反义寡核苷酸类）1. Drisapersen（葛兰素史克GSK）• 失败节点：2016年III期临床（NCT01910649）失败后，撤回美国上市申请。• 核心原因：疗效有限+安全性风险——针对外显子51跳跃患者，药物组6分钟步行距离（6MWD）改善未优于安慰剂，且高比例患者出现血小板减少、注射部位反应，FDA评估后认为“获益未大于风险”，最终未获批。2. PRO051（渤健Biogen/ISIS）• 失败节点：2013年II/III期临床（NCT01396239）未达预设疗效终点，终止开发。• 核心原因：疗效不足——针对外显子51跳跃患者，虽能检测到少量 dystrophin 蛋白表达，但未转化为临床功能改善（如肌力、步行能力无显著提升），研发方认为“无法满足患者需求”，停止推进。三、小分子药物（改善肌肉功能/抗炎类）1. Olesoxime（Trophos/Neuraltus）• 失败节点：2019年针对DMD的III期临床（NCT02851797）失败，此前该药物在LGMD2A中也已失败。• 核心原因：疗效无统计学差异——纳入326例DMD患者，以“48周6MWD变化”为主要终点，结果显示药物组与安慰剂组无显著区别，虽安全性良好，但因无法证明临床获益，终止DMD适应症开发。2. Utrophin上调药物：SB-525（Sarepta）• 失败节点：2021年I/II期临床（NCT04159766）数据公布后，未继续推进后期试验。• 核心原因：靶点激活效率不足——药物旨在通过上调“utrophin蛋白”（功能类似dystrophin）改善肌膜稳定性，但临床中utrophin表达量未达到“可改善肌肉功能”的预设阈值，功能指标（如NSAA评分）无明显提升，研发优先级下调。四、其他机制药物1. 干细胞治疗：MSC（间充质干细胞，多家机构）• 失败/停滞节点：多款基于MSC的I/II期临床（如NCT02302426、NCT01802702）均未进入III期。• 核心原因：疗效不稳定+机制不明确——部分早期试验显示“肌肉炎症略有减轻”，但肌力、步行能力等核心功能指标无一致改善，且干细胞在肌肉组织的定植率低、长期安全性数据缺失，目前无干细胞药物推进至后期临床。失败共性与行业启示DMD药物失败多因三大问题：靶点/机制有效性不足（如utrophin上调效率低）、临床终点敏感性不够（如部分功能指标无法反映药物真实获益）、安全性风险不可控（如AAV载体引发的免疫反应）。这些案例推动行业优化研发策略——如更早干预（2-4岁患者）、改进载体设计（工程化AAV衣壳）、选择更精准的疗效终点（如肌肉活检结合功能指标）。

寡核苷酸临床3期临床2期基因疗法核酸药物

2025-12-03

·LONGPORT

由于血友病患病率的增加、新药的强劲吸收以及高成本基因疗法的出现，预计血友病 A 市场将在预测期（2025-2034 年）以 2

血友病 A 市场预计在 2025 年至 2034 年间以 2.9% 的年均增长率增长，主要受患病率上升、新药物采用和高成本基因疗法的推动。诺和诺德公司和辉瑞等主要参与者正在开发有前景的治疗方案。2024 年市场规模为 122 亿美元，美国占据最大市场份额。基因疗法的进展和监管批准正在扩展治疗选择，包括非因子疗法和 siRNA 药物。重点是通过按需和预防性疗法来减少出血并发症血友病 A 市场的动态预计将主要因患病率的增加和即将推出的疗法（如 Mim8（诺和诺德）、DTX201（Pebocotocogene camaparvovec, BAY2599023 [Ultragenyx Pharmaceutical]）、giroctocogene fitelparvovec（SB-525 [Sangamo Therapeutics]）等）而发生变化。 , /PRNewswire/ -- DelveInsight 的血友病 A 市场洞察报告包括对当前治疗实践、血友病 A 新兴药物、各个疗法的市场份额以及 2020 年至 2034 年的当前和预测市场规模的全面理解，市场细分为主要市场 [美国、EU4（德国、法国、意大利和西班牙）、英国和日本]。血友病 A 市场概述 2024 年，血友病 A 的市场规模在主要市场 [美国、EU4（德国、法国、意大利和西班牙）、英国和日本] 中达到了 122 亿美元。美国占据了最大的血友病 A 治疗市场规模，约占 2024 年 7MM 总市场规模的 48%，相比其他主要市场，包括 EU4 国家、英国和日本。 HEMLIBRA 的增长曲线（美国 2025 年第一季度同比销售）在美国保持平稳，表明来自新疗法的竞争加剧。 2024 年，7MM 中被诊断的血友病 A 患者数量约为 49,500 例。领先的血友病 A 公司，如诺和诺德、Ultragenyx Pharmaceutical、Sangamo Therapeutics、ASC Therapeutics、罗氏、中外制药等，正在开发新的血友病 A 治疗药物，这些药物将在未来几年内进入血友病 A 市场。临床试验中有前景的血友病 A 疗法包括 Mim8、DTX201（Peboctocogene camaparvovec, BAY2599023）、Giroctocogene fitelparvovec（SB-525）、ASC618、NXT007/RG6512 等。发现新的血友病 A 治疗 @ 血友病 A 治疗市场推动血友病 A 市场增长的关键因素血友病 A 目标患者群体的增加预计血友病 A 的诊断患病率将从 2024 年的 49K 上升到 2034 年的 50K。这一病例增加主要是由于诊断能力的提高和对疾病认识的增强。基因治疗的进展基因治疗已成为血友病 A 治疗中的一种变革性方法。值得注意的是，BioMarin 的 ROCTAVIAN 已在美国和欧盟获得批准，提供一次性输注，能够长期纠正 VIII 因子缺乏症。辉瑞的基因治疗 giroctocogene fitelparvovec 在血友病 A 的晚期试验中也显示出良好的结果，显著减少出血事件，并优于传统治疗。监管批准与血友病 A 市场扩展最近的监管批准增强了血友病 A 治疗的可用性。例如，美国 FDA 批准了辉瑞的每周一次注射 HYMPAVZI（于 2024 年 10 月），用于 12 岁及以上的血友病 A 患者，旨在预防或减少出血事件。同样，赛诺菲的 QFITLIA（于 2025 年 3 月）是一种每两个月注射一次的皮下治疗，已获批准用于 12 岁及以上的血友病 A 或 B 患者。非因子血友病 A 疗法的出现血友病 A 的护理已扩展到两种前沿的非因子方法：抗 TFPI 疗法（辉瑞的 HYMPAVZI 和诺和诺德的 ALHEMO）和 siRNA 疗法（赛诺菲的 QFITLIA）。强劲的血友病 A 临床试验活动多家血友病 A 公司正在积极开发新兴疗法，包括诺和诺德（Mim8、ALHEMO）、Sangamo Therapeutics（Giroctocogene fitelparvovec）、罗氏/中外制药（NXT007）、ASC Therapeutics（ASC-618）、Ultragenyx（DTX201）等。血友病 A 市场分析当前血友病 A 治疗策略的主要目标是最小化因出血导致的关节、组织或器官并发症。随着技术的不断进步和医学理解的提高，患者现在可以获得多种治疗选择。治疗通常以 “按需” 或 “预防” 方式进行，预防性治疗越来越成为首选方法。美国 FDA 已批准多种重组 VIII 因子产品用于血友病 A 管理，包括 HELIXATE FS、RECOMBINATE、KOGENATE FS、ADVATE、REFACTO、ELOCTATE、NUWIQ、ADYNOVATE、KOVALTRY、JIVI 和 XYNTHA。此外，血浆衍生的 VIII 因子产品，如 MONARC-M、MONOCLATE-P、HEMOFIL M 和 KOATE-DVI 仍然可用。最新的补充产品 QFITLIA（fitusiran）是一种于 2025 年批准的 siRNA 基础疗法，通过降低抗凝血酶水平来增强血块形成。它每年仅需六次注射，且对抑制剂和非抑制剂患者均有效。 HEMLIBRA 已成为血友病 A 患者（有抑制剂）的首选预防性治疗，尽管免疫耐受诱导（ITI）治疗仍然是金标准。对于那些在 ITI 中遇到困难的患者，HEMLIBRA 提供了一种替代方案，在 ITI 期间需要更少频率的 FVIII 给药。展望未来，血友病管理正向延长半衰期因子疗法和前沿模式转变，包括 siRNA 药物、双特异性抗体和基因治疗。随着新型长效因子产品和下一代治疗技术的推出，竞争格局预计将扩大。血友病 A 竞争格局血友病 A 的临床试验领域有多种药物处于中期和晚期开发阶段，预计将在不久的将来获得批准。新兴的市场提供了多样化的治疗选择，包括 Mim8（诺和诺德）、DTX201（Pebocotocogene camaparvovec）、BAY2599023（Ultragenyx Pharmaceutical）、giroctocogene fitelparvovec（SB-525，Sangamo Therapeutics）等。诺和诺德的 Mim8 是一种先进的 FVIIIa 模拟双特异性抗体，旨在为血友病 A 患者提供持续的止血控制，方便的每周或每月一次的预防性给药，无论是否存在抑制剂。Mim8 通过皮下注射给药，激活后通过桥接激活的 IXa 和 X 因子（FIXa/FX）来发挥作用，有效补偿 FVIII 的缺失。这恢复了正常的凝血酶生成，促进有效的血液凝固。 Ultragenyx Pharmaceutical 的 DTX201 是首个临床阶段的血友病 A 基因疗法，采用来自 AAVhu37 血清型的腺相关病毒（AAV）载体。它是一种非复制的 AAV 载体，携带编码 B 域缺失 FVIII 的单链 DNA 基因组，由肝脏特异性启动子和增强子序列驱动，优化以实现强大的转基因表达。AAVhu37 外壳是肝向性 E 类家族的一部分，因其在临床前研究中显示出能够有效实现肝脏靶向 FVIII 基因递送、最佳生物分布和持久的 FVIII 表达而被选中。这些新兴疗法的预期推出将改变未来几年血友病 A 市场的格局。随着这些前沿疗法的不断成熟和获得监管批准，预计它们将重塑血友病 A 市场，提供新的护理标准，并为医疗创新和经济增长开辟机会。了解更多关于 FDA 批准的血友病 A 基因疗法的信息 @ FDA 批准的 AAV 基因疗法血友病 A 血友病 A 市场的最新动态在 2025 年 7 月，诺和诺德宣布 FDA 已批准 ALHEMO 注射剂用于每日一次的预防性使用，以防止或减少 12 岁及以上血友病 A 或 B（HA/HB）患者的出血事件。此批准将该药物的适应症扩展至最初于 2024 年 12 月批准的有抑制剂的 HA/HB 患者。在 2025 年 6 月，辉瑞公司报告了其第 3 期 BASIS 试验（NCT03938792）的积极顶线结果，该试验评估了在有抑制剂的血友病 A 或 B 成人和青少年中使用 HYMPAVZI（marstacimab）。在 **2025 年 5 月，**FDA 批准了抗血友病因子（重组），PEG 化-aucl（Jivi；拜耳）用于治疗 7 岁及以上的血友病 A 儿童患者。该批准得到了 Alfa-PROTECT 和 PROTECT Kids 试验结果的支持。在 2025 年 3 月，Alnylam Pharmaceuticals 宣布 FDA 批准 Qfitlia™（fitusiran），这是美国批准的第六种 Alnylam 发现的 RNAi 治疗药物。它是首个也是唯一一个降低抗凝血酶（AT）的治疗，旨在促进凝血酶生成，重新平衡止血，并防止出血。什么是血友病 A？血友病 A 是一种遗传性出血性疾病，由于凝血因子 VIII 的缺乏或低水平引起。多年来，标准治疗一直是 FVIII 替代疗法。这始于从捐赠的全血中提取 FVIII，后来发展为血浆衍生的 FVIII，现在主要通过重组人 FVIII（rFVIII）产品进行管理，这些产品改变了血友病的护理。虽然该病通常在出生时被诊断，但也可能在生命后期获得，当免疫系统产生中和凝血因子的抗体时，这是一种罕见的情况，称为获得性血友病。血友病 A 流行病学细分血友病 A 流行病学预测部分提供了对历史和当前血友病 A 患者群体的洞察，以及主要市场的预测趋势。在 7 个主要市场中，美国的血友病 A 确诊病例最多，预计在 2024 年将达到近 14,900 例。这些病例预计在未来几年将增加。血友病 A 治疗市场报告提供了 2020 年至 2034 年研究期间的流行病学分析，细分为：血友病 A 的总确诊病例有抑制剂或无抑制剂的血友病 A 确诊病例按年龄细分的血友病 A 确诊病例按严重程度细分的血友病 A 确诊病例血友病 A 市场报告指标详细信息研究期间 2020–2034 覆盖范围 7 个主要市场 [美国、EU4（德国、法国、意大利和西班牙）、英国和日本]。血友病 A 市场年均增长率 2.9 % 2024 年血友病 A 市场规模 122 亿美元主要血友病 A 公司诺和诺德、Ultragenyx Pharmaceutical、Sangamo Therapeutics、ASC Therapeutics、罗氏、中外制药、赛诺菲、Alnylam Pharmaceuticals、辉瑞、基因泰克、生物马林制药、HEMA 生物制剂、LFB 制药、Octapharma、CSL Behring、Octapharma、拜耳、武田等主要血友病 A 疗法 Mim8、DTX201（Pebocotocogene camaparvovec、BAY2599023）、Giroctocogene fitelparvovec（SB-525）、ASC618、NXT007/RG6512、QFITLIA、HYMPAVZI、ALHEMO、HEMLIBRA、ALTUVIIIO、ROCTAVIAN、SEVENFACT/CEVENFACTA、ESPEROCT、WILATE、JIVI、ADYNOVATE、AFSTYLA、NUWIQ、FEIBA、KOVALTRY、OBIZUR、ELOCTATE/Elocta、XYNTHA 等血友病 A 市场报告的范围治疗评估：血友病 A 当前市场及新兴疗法血友病 A 市场动态：新兴血友病 A 药物的关键市场预测假设及市场前景竞争情报分析： SWOT 分析及市场进入策略未满足的需求、KOL 观点、分析师观点、血友病 A 市场准入及报销下载报告以评估血友病治疗公司 HEMLIBRA 在女性血友病中的应用 @ 皇家血友病 A 或 B 目录 1 血友病 A 市场关键洞察 2 血友病 A 市场报告介绍 3 执行摘要 4 关键事件 5 流行病学及市场预测方法论 6 血友病 A 市场概览 6.1 2020 年血友病 A 按疗法的市场份额（%）分布 6.2 2034 年血友病 A 按疗法的市场份额（%）分布 6.3 2020 年血友病 A 按抑制剂的市场份额（%）分布 6.4 2034 年血友病 A 按抑制剂的市场份额（%）分布 6.5 2020 年血友病 A 按非抑制剂的市场份额（%）分布 6.6 2034 年血友病 A 按非抑制剂的市场份额（%）分布 7 血友病 A：疾病背景及概述 7.1 介绍 7.2 血友病 A 的症状和体征 7.3 血友病 A 的遗传模式 7.4 血友病 A 的分子发病机制 7.5 血友病 A 的病理生理学 7.6 血友病 A 的风险因素 7.7 血友病 A 的诊断 8 血友病 A 治疗算法、当前治疗及医疗实践 9 流行病学及患者人群 9.1 关键发现 9.2 假设及理由：7MM 9.3 7MM 中血友病 A 的总诊断流行病例 9.4 美国 9.4.1 美国血友病 A 的总诊断流行病例 9.4.2 美国有抑制剂和无抑制剂的血友病 A 诊断流行病例 9.4.3 美国血友病 A 的年龄特定诊断流行病例 9.4.4 美国血友病 A 的严重程度特定流行病例 9.5 EU4 及英国 9.6 日本流行病学 10 血友病 A 患者旅程 11 已上市的血友病 A 疗法 11.1 已上市疗法的关键交叉 11.2 QFITLIA（fitusiran）：赛诺菲/阿尔尼拉姆制药 11.2.1 产品描述 11.2.2 监管里程碑 11.2.3 其他开发活动 11.2.4 临床开发 11.2.4.1 临床试验信息 11.2.5 安全性和有效性 11.3 HYMPAVZI（marstacimab-hncq）：辉瑞 11.4 ALHEMO（concizumab）：诺和诺德 11.5 HEMLIBRA（emicizumab-kxwh）：中外制药/基因泰克/罗氏 11.6 ALTUVIIIO（抗血友病因子 [重组]，Fc-VWF-XTEN 融合蛋白-ehtl）：赛诺菲/索比 11.7 ROCTAVIAN（valoctocogene roxaparvovec）：百奥明制药 11.8 SEVENFACT/CEVENFACTA [凝血因子 VIIa（重组）-jncw]: HEMA 生物制药/LFB 制药 11.9 ESPEROCT（N8-GP; Turoctocog alfa pegol）：诺和诺德 11.10 WILATE：Octapharma 11.11 JIVI（BAY94-9027）：拜耳 11.12 ADYNOVATE（Adynovi; BAX 855）：武田制药 11.13 AFSTYLA（Lonoctocog alfa）：CSL 贝赫林 11.14 NUWIQ（simoctocog alfa）：Octapharma 11.15 FEIBA：武田 11.16 KOVALTRY（BAY 81-8973）：拜耳 11.17 OBIZUR（susoctocog alfa）：武田 11.18 ELOCTATE/Elocta（efmoroctocog alfa）：赛诺菲/索比 11.19 XYNTHA（ReFacto AF）：辉瑞 12 新兴血友病 A 药物 12.1 关键交叉竞争 12.2 Mim8：诺和诺德 12.2.1 产品描述 12.2.2 其他开发活动 12.2.3 临床开发 12.2.3.1 临床试验信息 12.2.4 安全性和有效性 12.2.5 分析师观点 12.3 DTX201（Peboctocogene camaparvovec，BAY2599023）：Ultragenyx 制药 12.4 Giroctocogene fitelparvovec（SB-525）：Sangamo Therapeutics 12.5 ASC618：ASC Therapeutics 12.6 NXT007/RG6512：罗氏/中外制药 13 血友病 A 市场：7MM 分析 13.1 关键发现 13.2 血友病 A 市场前景 13.3 血友病 A 市场关键预测假设 13.4 联合分析 13.5 7MM 中血友病 A 的总市场规模按国家划分 13.6 美国血友病 A 市场规模 13.6.1 美国血友病 A 的总市场规模 13.6.2 美国血友病 A 按疗法的市场规模 13.7 EU4 及英国血友病 A 市场规模 13.8 日本血友病 A 市场规模 14 血友病 A 市场未满足的需求 15 血友病 A 市场 SWOT 分析 16 KOL 对血友病 A 的观点 17 血友病 A 市场准入及报销 17.1 美国 17.2 EU4 及英国 17.3 日本 17.4 血友病 A 的市场准入及报销 18 参考文献 19 血友病 A 市场报告方法论相关报告血友病 A 临床试验分析血友病 A 管线洞察 – 2025 报告提供了关于管线景观、管线药物概况的全面洞察，包括临床和非临床阶段产品，以及关键的血友病 A 公司，包括江苏基因科学公司、武田、Gritgen Therapeutics 有限公司、苏州阿尔法玛生物科技有限公司、诺和诺德、辉瑞、SK Plasma 有限公司、霍夫曼 - 拉罗氏、上海信念生物医药有限公司、ASC Therapeutics、Biocad、Expression Therapeutics, LLC、GCBiopharma、Amarna Therapeutics、Cabaletta Bio 等。获得性血友病 A 市场获得性血友病 A 市场洞察、流行病学和市场预测 – 2032 报告提供了对该疾病的深入理解，包括历史和预测的流行病学，以及市场趋势、市场驱动因素、市场障碍和主要获得性血友病 A 公司，包括辉瑞、诺和诺德、Hema Biologics、霍夫曼 - 拉罗氏、武田等。血友病市场血友病市场洞察、流行病学和市场预测 – 2032 报告提供了对该疾病的深入理解，包括历史和预测的流行病学，以及市场趋势、市场驱动因素、市场障碍和主要血友病公司，包括 Centessa Pharmaceuticals、Alnylam Pharmaceuticals、ASC Therapeutics、Spark Therapeutics、Freeline Therapeutics、BioMarin Pharmaceutical、Staidson Beijing BioPharmaceuticals、辉瑞、Sangamo Therapeutics、Amunix、Bioverativ、诺和诺德等。血友病 B 市场血友病 B 市场洞察、流行病学和市场预测 – 2032 报告提供了对该疾病的深入理解，包括历史和预测的流行病学，以及市场趋势、市场驱动因素、市场障碍和主要血友病 B 公司，包括 UniQure Biopharma B.V.、CSL Behring、辉瑞、Spark Therapeutics、Genzyme（赛诺菲公司）、Alnylam Pharmaceuticals、诺和诺德、UniQure Biopharma B.V.、ApcinteX Ltd、Freeline Therapeutics、Sangamo Therapeutics 等。关于 DelveInsight DelveInsight 是一家领先的商业咨询和市场研究公司，专注于生命科学领域。它通过提供全面的端到端解决方案来支持制药公司，提高其业绩。通过我们的订阅平台 PharmDelve，轻松访问所有医疗保健和制药市场研究报告。联系我们 Shruti Thakur [email protected] +14699457679 www.delveinsight.com Logo - https://mma.prnewswire.com/media/1082265/3528414/DelveInsight_Logo.jpg 来源 DelveInsight Business Research, LLP 血友病 A 市场的动态预计将主要因患病率的增加和即将推出的疗法（如 Mim8（诺和诺德）、DTX201（Pebocotocogene camaparvovec, BAY2599023 [Ultragenyx Pharmaceutical]）、giroctocogene fitelparvovec（SB-525 [Sangamo Therapeutics]）等）而发生变化。 , /PRNewswire/ -- DelveInsight 的血友病 A 市场洞察报告包括对当前治疗实践、血友病 A 新兴药物、各个疗法的市场份额以及 2020 年至 2034 年的当前和预测市场规模的全面理解，市场细分为主要市场 [美国、EU4（德国、法国、意大利和西班牙）、英国和日本]。血友病 A 市场概述 2024 年，血友病 A 的市场规模在主要市场 [美国、EU4（德国、法国、意大利和西班牙）、英国和日本] 中达到了 122 亿美元。美国占据了最大的血友病 A 治疗市场规模，约占 2024 年 7MM 总市场规模的 48%，相比其他主要市场，包括 EU4 国家、英国和日本。 HEMLIBRA 的增长曲线（美国 2025 年第一季度同比销售）在美国保持平稳，表明来自新疗法的竞争加剧。 2024 年，7MM 中被诊断的血友病 A 患者数量约为 49,500 例。领先的血友病 A 公司，如诺和诺德、Ultragenyx Pharmaceutical、Sangamo Therapeutics、ASC Therapeutics、罗氏、中外制药等，正在开发新的血友病 A 治疗药物，这些药物将在未来几年内进入血友病 A 市场。临床试验中有前景的血友病 A 疗法包括 Mim8、DTX201（Peboctocogene camaparvovec, BAY2599023）、Giroctocogene fitelparvovec（SB-525）、ASC618、NXT007/RG6512 等。发现新的血友病 A 治疗 @ 血友病 A 治疗市场推动血友病 A 市场增长的关键因素血友病 A 目标患者群体的增加预计血友病 A 的诊断患病率将从 2024 年的 49K 上升到 2034 年的 50K。这一病例增加主要是由于诊断能力的提高和对疾病认识的增强。基因治疗的进展基因治疗已成为血友病 A 治疗中的一种变革性方法。值得注意的是，BioMarin 的 ROCTAVIAN 已在美国和欧盟获得批准，提供一次性输注，能够长期纠正 VIII 因子缺乏症。辉瑞的基因治疗 giroctocogene fitelparvovec 在血友病 A 的晚期试验中也显示出良好的结果，显著减少出血事件，并优于传统治疗。监管批准与血友病 A 市场扩展最近的监管批准增强了血友病 A 治疗的可用性。例如，美国 FDA 批准了辉瑞的每周一次注射 HYMPAVZI（于 2024 年 10 月），用于 12 岁及以上的血友病 A 患者，旨在预防或减少出血事件。同样，赛诺菲的 QFITLIA（于 2025 年 3 月）是一种每两个月注射一次的皮下治疗，已获批准用于 12 岁及以上的血友病 A 或 B 患者。非因子血友病 A 疗法的出现血友病 A 的护理已扩展到两种前沿的非因子方法：抗 TFPI 疗法（辉瑞的 HYMPAVZI 和诺和诺德的 ALHEMO）和 siRNA 疗法（赛诺菲的 QFITLIA）。强劲的血友病 A 临床试验活动多家血友病 A 公司正在积极开发新兴疗法，包括诺和诺德（Mim8、ALHEMO）、Sangamo Therapeutics（Giroctocogene fitelparvovec）、罗氏/中外制药（NXT007）、ASC Therapeutics（ASC-618）、Ultragenyx（DTX201）等。血友病 A 市场分析当前血友病 A 治疗策略的主要目标是最小化因出血导致的关节、组织或器官并发症。随着技术的不断进步和医学理解的提高，患者现在可以获得多种治疗选择。治疗通常以 “按需” 或 “预防” 方式进行，预防性治疗越来越成为首选方法。美国 FDA 已批准多种重组 VIII 因子产品用于血友病 A 管理，包括 HELIXATE FS、RECOMBINATE、KOGENATE FS、ADVATE、REFACTO、ELOCTATE、NUWIQ、ADYNOVATE、KOVALTRY、JIVI 和 XYNTHA。此外，血浆衍生的 VIII 因子产品，如 MONARC-M、MONOCLATE-P、HEMOFIL M 和 KOATE-DVI 仍然可用。最新的补充产品 QFITLIA（fitusiran）是一种于 2025 年批准的 siRNA 基础疗法，通过降低抗凝血酶水平来增强血块形成。它每年仅需六次注射，且对抑制剂和非抑制剂患者均有效。 HEMLIBRA 已成为血友病 A 患者（有抑制剂）的首选预防性治疗，尽管免疫耐受诱导（ITI）治疗仍然是金标准。对于那些在 ITI 中遇到困难的患者，HEMLIBRA 提供了一种替代方案，在 ITI 期间需要更少频率的 FVIII 给药。展望未来，血友病管理正向延长半衰期因子疗法和前沿模式转变，包括 siRNA 药物、双特异性抗体和基因治疗。随着新型长效因子产品和下一代治疗技术的推出，竞争格局预计将扩大。血友病 A 竞争格局血友病 A 的临床试验领域有多种药物处于中期和晚期开发阶段，预计将在不久的将来获得批准。新兴的市场提供了多样化的治疗选择，包括 Mim8（诺和诺德）、DTX201（Pebocotocogene camaparvovec）、BAY2599023（Ultragenyx Pharmaceutical）、giroctocogene fitelparvovec（SB-525，Sangamo Therapeutics）等。诺和诺德的 Mim8 是一种先进的 FVIIIa 模拟双特异性抗体，旨在为血友病 A 患者提供持续的止血控制，方便的每周或每月一次的预防性给药，无论是否存在抑制剂。Mim8 通过皮下注射给药，激活后通过桥接激活的 IXa 和 X 因子（FIXa/FX）来发挥作用，有效补偿 FVIII 的缺失。这恢复了正常的凝血酶生成，促进有效的血液凝固。 Ultragenyx Pharmaceutical 的 DTX201 是首个临床阶段的血友病 A 基因疗法，采用来自 AAVhu37 血清型的腺相关病毒（AAV）载体。它是一种非复制的 AAV 载体，携带编码 B 域缺失 FVIII 的单链 DNA 基因组，由肝脏特异性启动子和增强子序列驱动，优化以实现强大的转基因表达。AAVhu37 外壳是肝向性 E 类家族的一部分，因其在临床前研究中显示出能够有效实现肝脏靶向 FVIII 基因递送、最佳生物分布和持久的 FVIII 表达而被选中。这些新兴疗法的预期推出将改变未来几年血友病 A 市场的格局。随着这些前沿疗法的不断成熟和获得监管批准，预计它们将重塑血友病 A 市场，提供新的护理标准，并为医疗创新和经济增长开辟机会。了解更多关于 FDA 批准的血友病 A 基因疗法的信息 @ FDA 批准的 AAV 基因疗法血友病 A 血友病 A 市场的最新动态在 2025 年 7 月，诺和诺德宣布 FDA 已批准 ALHEMO 注射剂用于每日一次的预防性使用，以防止或减少 12 岁及以上血友病 A 或 B（HA/HB）患者的出血事件。此批准将该药物的适应症扩展至最初于 2024 年 12 月批准的有抑制剂的 HA/HB 患者。在 2025 年 6 月，辉瑞公司报告了其第 3 期 BASIS 试验（NCT03938792）的积极顶线结果，该试验评估了在有抑制剂的血友病 A 或 B 成人和青少年中使用 HYMPAVZI（marstacimab）。在 **2025 年 5 月，**FDA 批准了抗血友病因子（重组），PEG 化-aucl（Jivi；拜耳）用于治疗 7 岁及以上的血友病 A 儿童患者。该批准得到了 Alfa-PROTECT 和 PROTECT Kids 试验结果的支持。在 2025 年 3 月，Alnylam Pharmaceuticals 宣布 FDA 批准 Qfitlia™（fitusiran），这是美国批准的第六种 Alnylam 发现的 RNAi 治疗药物。它是首个也是唯一一个降低抗凝血酶（AT）的治疗，旨在促进凝血酶生成，重新平衡止血，并防止出血。什么是血友病 A？血友病 A 是一种遗传性出血性疾病，由于凝血因子 VIII 的缺乏或低水平引起。多年来，标准治疗一直是 FVIII 替代疗法。这始于从捐赠的全血中提取 FVIII，后来发展为血浆衍生的 FVIII，现在主要通过重组人 FVIII（rFVIII）产品进行管理，这些产品改变了血友病的护理。虽然该病通常在出生时被诊断，但也可能在生命后期获得，当免疫系统产生中和凝血因子的抗体时，这是一种罕见的情况，称为获得性血友病。血友病 A 流行病学细分血友病 A 流行病学预测部分提供了对历史和当前血友病 A 患者群体的洞察，以及主要市场的预测趋势。在 7 个主要市场中，美国的血友病 A 确诊病例最多，预计在 2024 年将达到近 14,900 例。这些病例预计在未来几年将增加。血友病 A 治疗市场报告提供了 2020 年至 2034 年研究期间的流行病学分析，细分为：血友病 A 的总确诊病例有抑制剂或无抑制剂的血友病 A 确诊病例按年龄细分的血友病 A 确诊病例按严重程度细分的血友病 A 确诊病例血友病 A 市场报告指标详细信息研究期间 2020–2034 覆盖范围 7 个主要市场 [美国、EU4（德国、法国、意大利和西班牙）、英国和日本]。血友病 A 市场年均增长率 2.9 % 2024 年血友病 A 市场规模 122 亿美元主要血友病 A 公司诺和诺德、Ultragenyx Pharmaceutical、Sangamo Therapeutics、ASC Therapeutics、罗氏、中外制药、赛诺菲、Alnylam Pharmaceuticals、辉瑞、基因泰克、生物马林制药、HEMA 生物制剂、LFB 制药、Octapharma、CSL Behring、Octapharma、拜耳、武田等主要血友病 A 疗法 Mim8、DTX201（Pebocotocogene camaparvovec、BAY2599023）、Giroctocogene fitelparvovec（SB-525）、ASC618、NXT007/RG6512、QFITLIA、HYMPAVZI、ALHEMO、HEMLIBRA、ALTUVIIIO、ROCTAVIAN、SEVENFACT/CEVENFACTA、ESPEROCT、WILATE、JIVI、ADYNOVATE、AFSTYLA、NUWIQ、FEIBA、KOVALTRY、OBIZUR、ELOCTATE/Elocta、XYNTHA 等血友病 A 市场报告的范围治疗评估：血友病 A 当前市场及新兴疗法血友病 A 市场动态：新兴血友病 A 药物的关键市场预测假设及市场前景竞争情报分析： SWOT 分析及市场进入策略未满足的需求、KOL 观点、分析师观点、血友病 A 市场准入及报销下载报告以评估血友病治疗公司 HEMLIBRA 在女性血友病中的应用 @ 皇家血友病 A 或 B 目录 1 血友病 A 市场关键洞察 2 血友病 A 市场报告介绍 3 执行摘要 4 关键事件 5 流行病学及市场预测方法论 6 血友病 A 市场概览 6.1 2020 年血友病 A 按疗法的市场份额（%）分布 6.2 2034 年血友病 A 按疗法的市场份额（%）分布 6.3 2020 年血友病 A 按抑制剂的市场份额（%）分布 6.4 2034 年血友病 A 按抑制剂的市场份额（%）分布 6.5 2020 年血友病 A 按非抑制剂的市场份额（%）分布 6.6 2034 年血友病 A 按非抑制剂的市场份额（%）分布 7 血友病 A：疾病背景及概述 7.1 介绍 7.2 血友病 A 的症状和体征 7.3 血友病 A 的遗传模式 7.4 血友病 A 的分子发病机制 7.5 血友病 A 的病理生理学 7.6 血友病 A 的风险因素 7.7 血友病 A 的诊断 8 血友病 A 治疗算法、当前治疗及医疗实践 9 流行病学及患者人群 9.1 关键发现 9.2 假设及理由：7MM 9.3 7MM 中血友病 A 的总诊断流行病例 9.4 美国 9.4.1 美国血友病 A 的总诊断流行病例 9.4.2 美国有抑制剂和无抑制剂的血友病 A 诊断流行病例 9.4.3 美国血友病 A 的年龄特定诊断流行病例 9.4.4 美国血友病 A 的严重程度特定流行病例 9.5 EU4 及英国 9.6 日本流行病学 10 血友病 A 患者旅程 11 已上市的血友病 A 疗法 11.1 已上市疗法的关键交叉 11.2 QFITLIA（fitusiran）：赛诺菲/阿尔尼拉姆制药 11.2.1 产品描述 11.2.2 监管里程碑 11.2.3 其他开发活动 11.2.4 临床开发 11.2.4.1 临床试验信息 11.2.5 安全性和有效性 11.3 HYMPAVZI（marstacimab-hncq）：辉瑞 11.4 ALHEMO（concizumab）：诺和诺德 11.5 HEMLIBRA（emicizumab-kxwh）：中外制药/基因泰克/罗氏 11.6 ALTUVIIIO（抗血友病因子 [重组]，Fc-VWF-XTEN 融合蛋白-ehtl）：赛诺菲/索比 11.7 ROCTAVIAN（valoctocogene roxaparvovec）：百奥明制药 11.8 SEVENFACT/CEVENFACTA [凝血因子 VIIa（重组）-jncw]: HEMA 生物制药/LFB 制药 11.9 ESPEROCT（N8-GP; Turoctocog alfa pegol）：诺和诺德 11.10 WILATE：Octapharma 11.11 JIVI（BAY94-9027）：拜耳 11.12 ADYNOVATE（Adynovi; BAX 855）：武田制药 11.13 AFSTYLA（Lonoctocog alfa）：CSL 贝赫林 11.14 NUWIQ（simoctocog alfa）：Octapharma 11.15 FEIBA：武田 11.16 KOVALTRY（BAY 81-8973）：拜耳 11.17 OBIZUR（susoctocog alfa）：武田 11.18 ELOCTATE/Elocta（efmoroctocog alfa）：赛诺菲/索比 11.19 XYNTHA（ReFacto AF）：辉瑞 12 新兴血友病 A 药物 12.1 关键交叉竞争 12.2 Mim8：诺和诺德 12.2.1 产品描述 12.2.2 其他开发活动 12.2.3 临床开发 12.2.3.1 临床试验信息 12.2.4 安全性和有效性 12.2.5 分析师观点 12.3 DTX201（Peboctocogene camaparvovec，BAY2599023）：Ultragenyx 制药 12.4 Giroctocogene fitelparvovec（SB-525）：Sangamo Therapeutics 12.5 ASC618：ASC Therapeutics 12.6 NXT007/RG6512：罗氏/中外制药 13 血友病 A 市场：7MM 分析 13.1 关键发现 13.2 血友病 A 市场前景 13.3 血友病 A 市场关键预测假设 13.4 联合分析 13.5 7MM 中血友病 A 的总市场规模按国家划分 13.6 美国血友病 A 市场规模 13.6.1 美国血友病 A 的总市场规模 13.6.2 美国血友病 A 按疗法的市场规模 13.7 EU4 及英国血友病 A 市场规模 13.8 日本血友病 A 市场规模 14 血友病 A 市场未满足的需求 15 血友病 A 市场 SWOT 分析 16 KOL 对血友病 A 的观点 17 血友病 A 市场准入及报销 17.1 美国 17.2 EU4 及英国 17.3 日本 17.4 血友病 A 的市场准入及报销 18 参考文献 19 血友病 A 市场报告方法论相关报告血友病 A 临床试验分析血友病 A 管线洞察 – 2025 报告提供了关于管线景观、管线药物概况的全面洞察，包括临床和非临床阶段产品，以及关键的血友病 A 公司，包括江苏基因科学公司、武田、Gritgen Therapeutics 有限公司、苏州阿尔法玛生物科技有限公司、诺和诺德、辉瑞、SK Plasma 有限公司、霍夫曼 - 拉罗氏、上海信念生物医药有限公司、ASC Therapeutics、Biocad、Expression Therapeutics, LLC、GCBiopharma、Amarna Therapeutics、Cabaletta Bio 等。获得性血友病 A 市场获得性血友病 A 市场洞察、流行病学和市场预测 – 2032 报告提供了对该疾病的深入理解，包括历史和预测的流行病学，以及市场趋势、市场驱动因素、市场障碍和主要获得性血友病 A 公司，包括辉瑞、诺和诺德、Hema Biologics、霍夫曼 - 拉罗氏、武田等。血友病市场血友病市场洞察、流行病学和市场预测 – 2032 报告提供了对该疾病的深入理解，包括历史和预测的流行病学，以及市场趋势、市场驱动因素、市场障碍和主要血友病公司，包括 Centessa Pharmaceuticals、Alnylam Pharmaceuticals、ASC Therapeutics、Spark Therapeutics、Freeline Therapeutics、BioMarin Pharmaceutical、Staidson Beijing BioPharmaceuticals、辉瑞、Sangamo Therapeutics、Amunix、Bioverativ、诺和诺德等。血友病 B 市场血友病 B 市场洞察、流行病学和市场预测 – 2032 报告提供了对该疾病的深入理解，包括历史和预测的流行病学，以及市场趋势、市场驱动因素、市场障碍和主要血友病 B 公司，包括 UniQure Biopharma B.V.、CSL Behring、辉瑞、Spark Therapeutics、Genzyme（赛诺菲公司）、Alnylam Pharmaceuticals、诺和诺德、UniQure Biopharma B.V.、ApcinteX Ltd、Freeline Therapeutics、Sangamo Therapeutics 等。关于 DelveInsight DelveInsight 是一家领先的商业咨询和市场研究公司，专注于生命科学领域。它通过提供全面的端到端解决方案来支持制药公司，提高其业绩。通过我们的订阅平台 PharmDelve，轻松访问所有医疗保健和制药市场研究报告。联系我们 Shruti Thakur [email protected] +14699457679 www.delveinsight.com Logo - https://mma.prnewswire.com/media/1082265/3528414/DelveInsight_Logo.jpg 来源 DelveInsight Business Research, LLP

基因疗法siRNA临床研究

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
血友病A	临床3期	美国	Pfizer Inc.	2020-08-18
血友病A	临床3期	日本	Pfizer Inc.	2020-08-18
血友病A	临床3期	澳大利亚	Pfizer Inc.	2020-08-18
血友病A	临床3期	巴西	Pfizer Inc.	2020-08-18
血友病A	临床3期	加拿大	Pfizer Inc.	2020-08-18
血友病A	临床3期	法国	Pfizer Inc.	2020-08-18
血友病A	临床3期	德国	Pfizer Inc.	2020-08-18
血友病A	临床3期	希腊	Pfizer Inc.	2020-08-18
血友病A	临床3期	意大利	Pfizer Inc.	2020-08-18
血友病A	临床3期	沙特阿拉伯	Pfizer Inc.	2020-08-18

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03061201 (Alta study \| Alta, CTgov)	临床2期	血友病A	13	PF-07055480 (Cohort 1: PF-07055480 9*10^11 vg/kg)	積選網襯糧積憲築鏇簾 = 夢遞觸膚鏇願淵繭艱觸積網構範鬱衊選範遞築 (壓築齋觸憲鑰觸艱齋鹹, 廠鹹觸積選壓築願積製 ~ 鏇鏇繭餘構鑰顧範選遞) 更多	-	2025-09-30
NCT03061201 (Alta study \| Alta, CTgov)	临床2期	血友病A	13	PF-07055480 (Cohort 2: PF-07055480 2*10^12 vg/kg)	積選網襯糧積憲築鏇簾 = 顧鹽鏇鹹鹹範選積構夢積網構範鬱衊選範遞築 (壓築齋觸憲鑰觸艱齋鹹, 選膚範鬱選醖廠網壓夢 ~ 廠餘醖淵淵醖醖鬱顧簾) 更多	-	2025-09-30
NCT04370054 (AFFINE, CTgov)	临床3期	血友病A	77	FVIII (FVIII Prophylaxis)	鑰積觸醖顧餘鹹積壓壓(簾憲觸觸壓壓壓簾範積) = 築鑰鹹鬱蓋窪鹹膚網蓋餘齋淵衊齋鹹窪餘製願 (憲範觸築蓋淵糧築顧鬱, 餘網膚窪齋顧鏇鏇憲餘 ~ 鬱餘窪繭糧顧製鹹製蓋) 更多	-	2025-08-17
NCT04370054 (AFFINE, CTgov)	临床3期	血友病A	77	PF-07055480 (PF-07055480)	鑰積觸醖顧餘鹹積壓壓(簾憲觸觸壓壓壓簾範積) = 艱積鑰夢鑰夢膚艱簾壓餘齋淵衊齋鹹窪餘製願 (憲範觸築蓋淵糧築顧鬱, 憲餘壓鏇鏇鬱醖廠遞構 ~ 齋簾願獵顧獵顧鹹顧襯) 更多	-	2025-08-17
NCT04370054 (AFFINE, PipelineReview) 人工标引	临床3期	血友病A	75	giroctocogene fitelparovec	鬱築窪蓋鏇積積觸獵網(繭淵淵蓋遞廠襯繭鬱夢) = The AFFINE study achieved its primary objective of non-inferiority, as well as superiority, of total annualized bleeding rate (ABR) from Week 12 through at least 15 months of follow up post-infusion compared with routine Factor VIII (FVIII) replacement prophylaxis treatment. 鏇構選鏇獵襯廠鬱鑰艱 (築鬱餘艱衊淵糧構鹹遞 ) 达到更多	积极	2024-07-24
NCT03061201 (Alta, ASH 12021 \| ASH 22021) 人工标引	临床2期	血友病	11	Giroctocogene fitelparvovec	築齋顧齋憲壓壓顧鹹膚(遞鏇醖憲網積醖膚鏇糧) = 遞鬱醖築廠蓋遞繭製選憲顧範積獵選糧遞選製 (觸夢淵構簾製範顧簾齋 )	积极	2021-11-05