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25年12月【肝硬化】  前沿新药项目汇总与招募 25年12月【肝硬化临床试验汇总】： 享受医学成果+延长生存期+提升生活质量+减轻经济负担+专业医疗资源+交通采血补助 肝脏，作为人体的“代谢中枢”，默默承担着解毒、合成、代谢等重要功能。而肝硬化，这一由多种慢性肝病长期发展而来的不可逆病变，正像一场缓慢的“蚕食”，逐步摧毁肝脏的正常功能，成为无数患者的噩梦。我国肝硬化患者超700万，失代偿期肝硬化患者5年生存率不足35%。从早期无症状易被忽视，到晚期腹水、肝性脑病、食管胃底静脉曲张破裂出血等凶险并发症，再到沉重的治疗负担，肝硬化的治疗之路，每一步都充满挑战。今天，5项覆盖肝硬化不同阶段、不同并发症的创新临床研究正式招募，为受肝病困扰的你点亮新的希望。 ART.01 肝硬化 肝硬化治疗的那些“难”，每一个都戳中痛点 中华医学会肝病学分会数据显示，约60%的肝硬化患者确诊时已处于失代偿期，错过最佳干预时机，治疗困境尤为突出： 早期隐匿无症状，确诊多为晚期：肝硬化早期肝脏代偿功能较强，患者无明显不适，仅少数人出现乏力、食欲减退等轻微症状，易被误认为“劳累”，等到出现腹水、黄疸、出血等典型症状时，肝脏已严重受损，进入失代偿期。 病程不可逆，进展风险高：肝硬化是肝脏长期受损后的纤维化终末期表现，一旦形成无法逆转。若未及时有效干预，病情会持续进展，从代偿期发展为失代偿期，甚至诱发肝癌，危及生命。 并发症凶险，死亡率高：失代偿期肝硬化患者易出现腹水、肝性脑病、食管胃底静脉曲张破裂出血、感染等严重并发症，其中食管胃底静脉曲张破裂出血死亡率高达30%-50%，是肝硬化患者的主要死亡原因之一。 治疗手段有限，负担沉重：目前肝硬化治疗以控制病因、缓解症状、预防并发症为主，缺乏针对性的根治药物。针对腹水、出血等并发症的治疗费用高昂，长期治疗给患者和家庭带来巨大的经济压力。 特殊人群治疗棘手，药物选择少：合并门静脉高压、非酒精性脂肪性肝炎（NASH）相关纤维化等特殊类型的肝硬化患者，治疗方案更复杂，现有药物疗效有限，且存在较多禁忌，治疗难度极大。 值得庆幸的是，随着新型靶向药物、联合治疗方案等创新技术的突破，多项针对肝硬化及相关疾病的临床研究已在全国三甲医院启动，覆盖代偿期、失代偿期、门静脉高压、NASH相关纤维化等全场景。符合条件的患者可免费使用创新方案，为延缓病情进展、预防并发症争取更多可能。以下是五项研究的详细解析。 ART.02 肝硬化（编号：C282345） CUD005注射液I期研究——肝硬化患者的安全性与初步疗效探索 1. 项目介绍：本研究是一项单臂、开放、剂量爬坡的I期临床试验，已获得国家药品监督管理局（NMPA）批准及各中心伦理委员会审核通过。核心目的是评估CUD005注射液在肝硬化患者中的安全性、耐受性和初步疗效，探索其在肝硬化治疗中的临床潜力，为后续临床研究确定合适的给药剂量。 2. 治疗原理：CUD005注射液是一款针对肝硬化核心病理机制的新型靶向药物。肝硬化的核心病理特征是肝脏纤维化，而肝星状细胞活化是肝脏纤维化的关键驱动因素。CUD005可特异性结合肝星状细胞表面的关键靶点，抑制肝星状细胞活化和增殖，减少胶原纤维等 extracellular matrix 的合成与沉积，从而延缓甚至逆转肝脏纤维化进程；同时可保护肝细胞，减少肝细胞损伤，改善肝脏功能。 3. 项目优势：①靶向作用于肝脏纤维化的关键环节，较传统对症治疗更具针对性，有望从根源上延缓病情进展；②剂量爬坡设计，从低剂量开始探索，安全性可控，最大程度保障患者治疗安全；③开放标签设计，所有入组患者均可接受CUD005注射液治疗，能及时观察疗效变化；④单臂研究设计简洁，入组流程便捷，患者可快速参与治疗。 4. 招募人群：①年龄≥18岁，男女不限；②经临床确诊为肝硬化（代偿期或失代偿期），符合肝硬化诊断标准；③肝功能分级Child-Pugh A/B级；④无严重肝性脑病、食管胃底静脉曲张破裂出血等急性并发症；⑤器官功能良好，无严重心、肾、肺功能损伤及活动性感染；⑥无药物过敏史；⑦近3个月内未接受过抗纤维化药物或其他临床研究药物治疗。 5. 患者获益：①免费获得CUD005注射液治疗，无需承担新型靶向药物的高昂费用；②研究期间免费进行全套评估检查，包括肝功能、肝纤维化指标、腹部影像学检查（B超/CT/MRI）、血常规、肾功能等；③由资深肝病科专家全程管理，根据患者病情调整给药剂量，保障治疗安全；④有机会延缓肝脏纤维化进展，改善肝功能，降低并发症发生风险；⑤优先获得后续临床研究入组机会（若符合条件）。 PART.03 肝硬化（编号：C282520） YFQLXB-UC01注射液治疗失代偿期肝硬化临床试验 1. 项目介绍：本研究是一项针对失代偿期肝硬化的临床试验，已获得NMPA批准。核心目的是评价YFQLXB-UC01注射液静脉输注治疗失代偿期肝硬化的安全性、耐受性及有效性，为失代偿期肝硬化患者提供全新的治疗选择。 2. 治疗原理：YFQLXB-UC01注射液是一款新型静脉输注生物制剂，核心机制为“保护肝细胞+调节免疫炎症”。失代偿期肝硬化患者存在大量肝细胞损伤和免疫炎症紊乱，YFQLXB-UC01可通过特异性结合肝细胞表面的保护靶点，减少肝细胞凋亡，促进肝细胞修复；同时可调节机体免疫炎症反应，抑制肝脏局部炎症浸润，减轻肝脏损伤，从而改善肝功能，缓解腹水、乏力、黄疸等失代偿期症状。 3. 项目优势：①专门针对失代偿期肝硬化患者，精准匹配晚期患者治疗需求；②静脉输注给药，起效快，可快速缓解失代偿期症状，改善患者生活质量；③聚焦安全性和有效性双重评估，研究数据可直接支撑药物临床应用价值；④由肝病科专家全程诊疗，治疗规范性强，及时处理不良反应。 4. 招募人群：①年龄≥18岁，男女不限；②经临床确诊为失代偿期肝硬化，符合肝硬化失代偿期诊断标准；③肝功能分级Child-Pugh B/C级；④存在腹水、黄疸、乏力等至少一项失代偿期症状；⑤无严重肝性脑病（Ⅲ-Ⅳ级）、严重感染及其他重要器官功能衰竭；⑥无药物过敏史；⑦近3个月内未接受过其他临床研究药物治疗。 5. 患者获益：①免费获得YFQLXB-UC01注射液治疗，节省高额生物制剂费用；②研究期间免费进行肝功能、腹水评估、腹部影像学检查、血常规等全套评估；③由肝病科专家制定个性化治疗方案，全程监测病情变化，及时调整治疗策略；④有机会改善肝功能，缓解腹水、黄疸等不适症状，降低并发症风险，延长生存期；⑤免费获得专业的失代偿期肝硬化护理指导，包括饮食管理、腹水护理、并发症预防等。 PART.04 肝硬化（编号：C282640） BI685509治疗失代偿期肝硬化伴门静脉高压临床试验 1. 项目介绍：本研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行组的多中心临床试验，已获得NMPA批准。核心目的是在发生首次失代偿事件后病情稳定（CTP5-7）的失代偿期肝硬化伴临床显著性门静脉高压（CSPH）的患者中，评估口服BI685509一种剂量（上调至固定剂量方案）治疗门静脉高压8周后临床疗效，为肝硬化伴门静脉高压患者提供精准治疗方案。 2. 治疗原理：BI685509是一款新型口服靶向药物，专门针对门静脉高压的核心发病机制。门静脉高压是失代偿期肝硬化的重要并发症，其本质是肝脏纤维化导致肝内血管阻力增加，进而引发门静脉血流淤积、压力升高。BI685509可通过特异性抑制肝内血管收缩相关信号通路，扩张肝内血管，降低肝内血管阻力；同时可改善肝脏微循环，减少门静脉血流量，从而有效降低门静脉压力，降低食管胃底静脉曲张破裂出血、腹水等严重并发症的发生风险。 3. 项目优势：①精准针对失代偿期肝硬化伴临床显著性门静脉高压患者，填补该类人群精准治疗空白；②口服给药，用药便捷，患者依从性高，适合长期维持治疗；③随机双盲安慰剂对照设计，研究数据客观可靠，能有效验证药物的真实疗效；④聚焦8周短期疗效评估，可快速观察治疗效果，让患者尽早获益。 4. 招募人群：①年龄≥18岁，男女不限；②经临床确诊为失代偿期肝硬化，且发生过首次失代偿事件（如腹水、食管胃底静脉曲张破裂出血、肝性脑病等），目前病情稳定；③肝功能分级CTP 5-7分；④经检查证实存在临床显著性门静脉高压（CSPH）；⑤无严重肝性脑病、活动性出血及严重感染；⑥无药物过敏史；⑦近4周内未接受过降低门静脉压力的特异性药物或其他临床研究药物治疗。 5. 患者获益：①免费获得BI685509或安慰剂治疗，无需承担新型靶向药物费用；②研究期间免费进行门静脉压力相关评估、肝功能、腹部影像学检查、血常规等全套检查；③由肝病科专家全程管理，制定个性化治疗方案，全程监测疗效和安全性；④有机会有效降低门静脉压力，显著降低出血、腹水等致命并发症的发生风险；⑤免费获得专业的门静脉高压健康管理指导，包括饮食禁忌、出血预警信号识别等。 PART.05 肝硬化（编号：C282800）） zibotentan联合达格列净治疗肝硬化伴门静脉高压IIa/b期研究 1. 项目介绍：本研究是一项两部分、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行分组、剂量范围探索的IIa/b期临床试验，已获得NMPA批准。核心目的是评估zibotentan和达格列净联合治疗以及达格列净单药治疗与安慰剂相比在肝硬化伴门静脉高压特征受试者中的有效性、安全性和耐受性，探索最佳联合治疗方案。 2. 治疗原理：本研究采用“新型靶向药物+已上市药物”的协同联合策略。zibotentan是一款新型内皮素受体拮抗剂，可扩张血管、降低肝内血管阻力，从而降低门静脉压力；达格列净是一款已上市的SGLT2抑制剂，原本用于治疗糖尿病，近年发现其具有保护肝细胞、减轻肝脏纤维化、改善血管内皮功能的作用。两者联合可从“降低门静脉压力”和“保护肝脏功能、减轻纤维化”两个维度协同作用，更全面地改善肝硬化伴门静脉高压患者的病情，降低并发症风险。 3. 项目优势：①联合治疗方案作用机制互补，较单一治疗疗效更优，可全面改善病情；②分阶段探索剂量范围，精准确定最佳给药剂量，保障治疗效果和安全性；③随机双盲安慰剂对照设计，研究数据严谨权威，能有效验证联合治疗的优势；④多中心开展，覆盖全国多家三甲医院，患者入组和随访更便捷。 4. 招募人群：①年龄≥18岁，男女不限；②经临床确诊为肝硬化，且存在门静脉高压特征；③肝功能分级Child-Pugh A/B级；④无严重肝性脑病、活动性出血、严重感染及其他重要器官功能衰竭；⑤无药物过敏史；⑥近4周内未接受过降低门静脉压力的特异性药物或其他临床研究药物治疗；⑦无糖尿病或糖尿病控制稳定（糖化血红蛋白＜8.0%）。 5. 患者获益：①免费获得zibotentan联合达格列净、达格列净单药或安慰剂治疗，节省高额药物费用；②研究期间免费进行门静脉高压评估、肝功能、肝纤维化指标、腹部影像学检查等全套评估；③由肝病科专家制定个性化联合治疗方案，全程监测疗效和安全性，及时调整治疗策略；④有机会通过协同联合治疗更有效地控制门静脉高压，延缓肝脏纤维化进展；⑤免费获得长期随访服务和健康管理指导。 PART.06 肝硬化（编号：C282710） AZD2693治疗NASH相关纤维化2b期研究（PNPLA3 rs738409 148M风险等位基因携带者） 1. 项目介绍：本研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的2b期临床试验，已获得NMPA批准。核心目的是在携带PNPLA3 rs738409 148M风险等位基因的非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎（NASH）伴纤维化受试者中，评价AZD2693的有效性、安全性和耐受性，为NASH相关纤维化患者提供精准靶向治疗选择。 2. 治疗原理：AZD2693是一款针对NASH相关纤维化核心机制的新型精准靶向药物。PNPLA3 rs738409 148M风险等位基因是NASH和肝纤维化的重要遗传风险因素，携带该基因的患者肝纤维化进展更快、治疗难度更大。AZD2693可特异性作用于该基因相关的脂质代谢和炎症通路，减少肝脏脂肪沉积，抑制肝脏炎症反应，进而抑制肝星状细胞活化，减轻肝脏纤维化，延缓甚至阻止病情进展为肝硬化。 3. 项目优势：①精准针对携带PNPLA3 rs738409 148M风险等位基因的NASH伴纤维化患者，实现“基因导向”的精准治疗；②2b期临床试验级别，研究数据可直接支撑药物后续上市进程，让患者尽早受益于创新疗法；③随机双盲安慰剂对照设计，研究数据客观可靠，疗效评估更准确；④聚焦非肝硬化阶段患者，早期干预可有效阻止病情进展为肝硬化，降低后续并发症风险。 4. 招募人群：①年龄≥18岁，男女不限；②经临床确诊为非酒精性脂肪性肝炎（NASH）伴纤维化，尚未进展为肝硬化；③基因检测证实携带PNPLA3 rs738409 148M风险等位基因；④肝纤维化分期F1-F3期；⑤无其他慢性肝病（如病毒性肝炎、酒精性肝病、自身免疫性肝病等）；⑥无严重肝肾功能损伤、活动性感染及恶性肿瘤；⑦无药物过敏史；⑧近3个月内未接受过抗纤维化药物或其他临床研究药物治疗。 5. 患者获益：①免费获得AZD2693或安慰剂治疗，无需承担新型精准靶向药物费用；②研究期间免费进行肝纤维化评估、肝功能、血脂、腹部影像学检查、基因检测等全套检查；③由肝病科专家全程管理，制定个性化治疗方案，全程监测疗效和安全性；④有机会有效减轻肝脏纤维化，阻止病情进展为肝硬化，实现早期病情控制；⑤免费获得专业的NASH饮食和生活方式指导，助力病情长期管理。 PART.07 肝硬化 临床试验入组流程与常见问题 入组流程五步走 初步评估：患者或家属联系我们，提交病理报告、影像学资料和基因检测结果，由研究医生判断是否符合基本条件。 知情同意：符合条件患者安排就近中心面诊，将获得详细的《知情同意书》，研究团队会解释试验内容、获益与风险，解答疑问。 筛选检查：在指定的三甲医院合作中心完成体格检查、实验室检查（血常规、生化等）和影像学评估，确认是否满足所有入组标准。筛选期检查费用由申办方承担，无论是否入组。 随机分组：部分试验采用随机设计，患者将按一定比例分配至试验组或对照组，分组过程由计算机随机生成，确保公平性。 治疗随访：入组后按方案接受治疗和随访，专家团队全程跟进服务，药监局/伦理会监管，药企和三甲公立医院中心保障托底。患者最关心的五个问题： Q1：参加临床试验会影响常规治疗吗？A：不会。临床试验是在标准治疗基础上提供额外选项，若为随机对照试验，对照组通常采用当前标准治疗方案。入组后若出现疾病进展，可退出试验接受其他治疗。 Q2：试验药物有严重副作用怎么办？A：研究团队会密切监测不良反应，所有试验中心均配备应急处理设备和预案。如出现3级以上不良反应，将暂停用药并给予对症治疗，必要时永久退出试验。历史数据显示，上述五项试验的严重不良反应发生率均低于10%。 Q3：外地患者参与是否方便？A：研究中心为外地患者提供远程初筛服务，可通过致电或线上会诊完成咨询+报名+筛选等评估。符合条件者可安排就近中心面诊、检查、入组治疗，入组后随访可根据距离灵活安排，部分项目提供远程随访和交通住宿补贴。 Q4：如何保证试验数据的隐私安全？A：所有患者信息均采用匿名化处理，仅研究团队可访问原始数据。试验数据的使用严格遵循《药物临床试验质量管理规范》和隐私保护法规，不会泄露个人身份信息。 Q5：入组后可以退出吗？A：患者有权在任何阶段无条件退出试验，不会影响后续常规治疗。退出前需完成最后一次评估，研究团队会提供退出后的治疗建议和随访计划。

*仅供医学专业人士阅读参考 聚焦SSc治疗最新突破，解析创新疗法的临床证据与应用策略。 撰文丨kangkang 系统性硬化症（systemic sclerosis，SSc）是一种以血管病变、免疫失调及皮肤和内脏器官纤维化为核心特征的系统性自身免疫性结缔组织病，其疾病相关死亡率居自身免疫性风湿病之首。传统治疗主要依赖免疫抑制剂和对症支持，虽能部分稳定病情，但难以逆转纤维化。 近期，发表于Nature Reviews Rheumatology的综述《Emerging therapies for the treatment of systemic sclerosis》系统地概述了一系列新型药物和细胞疗法，标志着SSc治疗领域正迎来一场深刻变革。本文旨在梳理最新进展，为临床医生提供前沿的诊疗视角与决策依据。 病理核心与传统治疗 SSc的病理生理过程可概括为“三重打击”：血管病变、免疫失调和进行性纤维化。传统治疗遵循个体化原则，基础治疗强调非药物干预，如戒烟、保暖及锻炼。 针对脏器受累：皮肤病变首选甲氨蝶呤(MTX)或吗替麦考酚酯（MMF）；间质性肺病以MMF或环磷酰胺(CYC)为基础；胃肠道症状主要应用质子泵抑制剂及对症处理；血管病变如雷诺现象，主要使用钙通道阻滞剂等血管扩张剂。对于快速进展型，可评估自体造血干细胞移植（AHSCT）。这些方案主要目的在于稳定病情而非逆转病情。 新型有效疗法 过去五年间，SSc治疗取得了关键突破，三类药物（见表1）尤为突出： 1.尼达尼布（Nintedanib）：作为一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，其能显著减缓SSc相关间质性肺病（SSc-ILD）患者的肺功能年下降率（以FVC衡量），由此成为SSc-ILD抗纤维化治疗的支柱。 2.托珠单抗（Tocilizumab）：作为IL-6受体拮抗剂，其能改善早期弥漫性皮肤型SSc患者皮肤评分的趋势，并在后续分析中体现出对稳定肺功能的显著益处，使其成为活动性、炎症性表型患者的重要选择。 3.利妥昔单抗（Rituximab）：尽管说明书未明确，但高质量的RCT证据（如DESIRES试验）表明，这种抗CD20的B细胞耗竭剂能显著改善皮肤纤维化（mRSS），并在RECITAL试验中显示出与环磷酰胺相当的稳定肺功能效果，且安全性更优，使其在临床中的应用日益广泛。 表1：改变系统性硬化症治疗管理的临床试验（主要或次要结局阳性） 注：CTD：结缔组织病；dcSSc：弥漫性皮肤型系统性硬化症；FVC：用力肺活量；ILD：间质性肺病；K-BILD问卷：King's简要间质性肺病问卷；mRSS：改良Rodnan皮肤评分；PPF：进展性肺纤维化；RCT：随机对照试验；SSc：系统性硬化症。 临床试验中的前沿探索 随着对发病机制理解的深入，治疗策略转向针对特定病理环节的精准靶向。以下六大方向代表了当前最具前景的研发前沿（具体疗法详见表2）： 1 靶向成纤维细胞的策略 ■核心机制：直接抑制成纤维细胞的活化、增殖或诱导其静息，从效应端阻断纤维化进程。 ■临床试验疗法：ENV-101、Fipaxalparant、Ziritaxestat、RG6315。 2 双重靶向成纤维细胞与免疫细胞 ■核心机制：通过单一靶点同时调控免疫炎症和成纤维细胞活化，干预免疫-纤维化交叉对话。 ■临床试验疗法：Nerandomilast、CAN10、Dersimelagon、Asengeprast、CAL101、Itacitinib、Vixarelimab、Nemolizumab。 3 靶向B细胞与自身抗体 ■核心机制：清除B细胞/浆细胞、抑制其生存因子或加速清除致病性自身抗体，从体液免疫源头干预。 ■临床试验疗法：Efgartigimod、Belimumab、Ianalumab、Telitacicept、Inebilizumab、抗CD19 CAR-T细胞、抗BCMA CAR-T细胞、CD19xCD3/CD20xCD3/BCMAxCD3 BITEs。 4 T细胞靶向策略 ■核心机制：调控T细胞的活化、共刺激、分化及功能，纠正适应性免疫失调。 ■临床试验疗法：Amlitelimab、Tulisokibart、Brodalumab、Guselkumab。 5 其他免疫调节策略 ■核心机制：靶向固有免疫或其他非特异性免疫通路，广泛抑制炎症反应。 ■临床试验疗法：Tibulizumab、Anifrolumab、Efzofitimod。 6 兼具血管作用的抗纤维化策略 ■核心机制：主要针对血管病变，同时通过改善缺氧、抑制内皮-间质转化等机制发挥抗纤维化作用。 ■临床试验疗法：Avenciguat、Ifetroban。 表2：当前正在或即将进入临床试验的系统性硬化症疗法 注：αMSH：α-黑素细胞刺激素；BAFF：B细胞活化因子；BCMA：B细胞成熟抗原；BiTEs：双特异性T细胞衔接器；cAMP：环磷酸腺苷；CAR：嵌合抗原受体；cGMP：环磷酸鸟苷；DR3：死亡受体3；HARS：组氨酰tRNA合成酶1；IFNAR1：干扰素-α/β受体亚基1；IL-31RA：IL-31受体A；IL-1RAP：IL-1受体辅助蛋白1；ILCs：固有淋巴细胞；JAK1：Janus激酶1；LPA：溶血磷脂酸；LPAR1：溶血磷脂酸受体1；MC1R：黑皮素受体1；OSM：抑瘤素M；PDE4B：磷酸二酯酶4B；sGC：可溶性鸟苷酸环化酶；SSc：系统性硬化症；STAT：信号转导与转录激活因子；TFH细胞：滤泡辅助T细胞；TH细胞：辅助T细胞；TL1A：TNF样配体1A；TPR：血栓烷前列腺素受体；dcSSc：弥漫性皮肤型系统性硬化症；FVC：用力肺活量；ILD：间质性肺病；PPF：进展性肺纤维化。 以上创新疗法中，部分疗法因其在临床试验中展现的显著疗效潜力与疾病治疗作用，已成为SSc重点关注的方向： 1 靶向B细胞的深度免疫调控 以自体抗CD19 CAR-T细胞疗法为代表的深度B细胞耗竭策略，在难治性、进展型SSc患者中显示出突破性潜力。临床观察证实，该疗法可快速改善mRSS、稳定甚至逆转内脏纤维化进程，并显著缓解血管功能障碍。尤为重要的是，其临床获益在CAR-T细胞从外周血清除后仍能长期维持，提示其可能诱导了深度的免疫重建，为根治本病带来了希望。基于同一理念，靶向BCMA等B细胞谱系标志物的双特异性T细胞衔接器（BITEs）也正在积极探索中，旨在实现更彻底的体液免疫清除。 2 核心致病通路的精准干预 Anifrolumab（抗IFNAR1单抗）可有效抑制SSc患者的Ⅰ型干扰素信号通路，并下调纤维化相关基因表达，显示出明确的抗纤维化潜力，目前正在进行Ⅲ期验证。Efgartigimod（FcRn拮抗剂）通过阻断IgG再循环、加速其分解代谢，可显著、快速且安全地降低包括致病性自身抗体在内的总IgG水平，为从源头上干预SSc的体液免疫致病环节提供了全新机制。 3 协同干预纤维化与血管病变 可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）激动剂Avenciguat旨在同时改善SSc的纤维化与血管病变两大核心病理环节，代表了协同治疗的新方向。其作用不依赖于内源性一氧化氮，在氧化应激环境下依然有效，尤其适用于SSc的病理生理特点。 此外，CONQUEST平台试验作为风湿病领域首个平台试验，极大提升了新药研发效率。在此框架下评估的Nerandomilast（高选择性PDE4B抑制剂）及可同时中和IL-17A与BAFF的双特异性抗体Tibulizumab，均体现了通过创新研发模式与多通路协同调控实现更高效治疗的理念。这些进展标志着SSc治疗正从传统的非特异性免疫抑制，迈向以精准靶向和深度免疫调控为特征的疾病治疗新阶段，为改善患者长期预后带来了实质性希望。 总结 随着对疾病分子机制理解的深化和临床试验结果的不断涌现，未来SSc的治疗将更加个体化、精准化，为每位SSc患者量身定制最优治疗方案将成为可能，从而优化治疗路径。临床医生深刻理解不同药物的作用机制与临床定位，是将前沿进展转化为患者长期获益的基石。 医学界风湿免疫领域交流群正式开放！ 长按识别二维码 加入我们吧！ 参考文献： [1]Distler JHW, Kuwana M, Assassi S, et al. Emerging therapies for the treatment of systemic sclerosis. Nat Rev Rheumatol. 2025 Oct;21(10):612-625. [2]邹和建,朱小霞,戴生明,等. 系统性硬化病诊疗规范[J]. 中华内科杂志,2022,61(8):874-882. 责任编辑：墨水 *"医学界"力求所发表内容专业、可靠，但不对内容的准确性做出承诺；请相关各方在采用或以此作为决策依据时另行核查。 ↓↓↓点击「阅读原文」学习更多临床技能