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项与 Factor IX(Sangamo Therapeutics, Inc.) 相关的临床试验 / Active, not recruitingN/A Long-Term Follow-up of Subjects Who Were Treated With SB-318, SB-913, or SB-FIX, for Targeted Genome Editing Into the Albumin Gene in the Liver
Long-term follow-up of subjects who received SB-318, SB-913, or SB-FIX in a previous trial and completed at least 52 weeks post-infusion follow-up in their primary protocol. Enrolled subjects will be followed for a total of up to 10 years following exposure to SB-318, SB-913, or SB-FIX.
A Phase I, Open-Label, Ascending Dose Study to Assess the Safety and Tolerability of AAV2/6 Factor IX Gene Therapy Via Zinc Finger Nuclease (ZFN) Mediated Targeted Integration of SB-FIX in Adult Subjects With Severe Hemophilia B
The purpose of the study is to evaluate the safety, tolerability and effect on FIX antigen and activity levels of ascending doses of SB-FIX. SB-FIX is an intravenously delivered Zinc Finger Nuclease (ZFN) Therapeutic for genome editing. It inserts a correct copy of the Factor 9 gene into the albumin locus in hepatocytes with the goal of lifelong therapeutic production of the Factor IX clotting factor.
100 项与 Factor IX(Sangamo Therapeutics, Inc.) 相关的临床结果
100 项与 Factor IX(Sangamo Therapeutics, Inc.) 相关的转化医学
100 项与 Factor IX(Sangamo Therapeutics, Inc.) 相关的专利（医药）
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项与 Factor IX(Sangamo Therapeutics, Inc.) 相关的新闻（医药）行业动态速览
热点聚焦
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中美双报双批！祝贺健达九州GA001注射液获中国CDE临床试验批准
近日，健达九州（北京）生物科技有限公司（以下简称“健达九州”）自主研发的一类创新药——基因治疗药物GA001注射液（受理号：CXSL2500729），正式获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的临床试验默示许可，获批开展I/II期临床试验。作为战略合作伙伴，派真生物对这一里程碑成果表示诚挚祝贺！
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02
又一款罕见病AAV基因疗法提交上市申请，寻求加速批准
近日，Sangamo Therapeutics公司宣布，美国FDA已接受其在研法布雷病AAV基因疗法ST-920 (isaralgagene civaparvove) 生物制品许可申请 (BLA) 的滚动提交请求。这一里程碑进展标志着这款备受瞩目的基因疗法正式进入上市冲刺阶段，有望为全球法布雷病患者带来“一次性治愈”的新希望。
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03
转导效率提升26倍，创新平台或将引领眼科AAV基因疗法进入新时代
近日，Coave Therapeutics公司宣布，将基于其独有的ALIGATER™ 平台开发的潜在同类最佳 (First-in-class) 管线CoTx-101列为公司首选项目，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性 (wAMD) 和糖尿病性黄斑水肿 (DME)， 标志着该技术平台正式从概念验证迈向管线验证阶段，并计划于2027年提交IND。
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04
我国原创体内基因编辑疗法获批美国IND，又一种罕见病迎来治愈可能
近日，尧唐生物宣布，其自主研发的用于治疗原发性高草酸尿症1型 (PH1) 的体内基因编辑药物YOLT-203注射液已获得美国FDA临床试验 (IND) 批准，拟开展全球关键性临床试验，有望为难治性PH1患者提供除肝肾移植外唯一的潜在治愈手段。
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又一款眼科AAV基因疗法完成首位受试者给药
近日，Opus Genetics公司宣布，其用于治疗因BEST1基因缺陷导致的Best病的AAV基因疗法OPGx-BEST1已成功完成1/2期临床试验首位受试者给药。这一里程碑进展标志该公司在攻克Best病这一罕见致盲性眼病的道路上迈出了关键一步。
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创新突破
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Nat Med | 中国医学科学院张磊团队报道血友病B中基于Padua变体凝血因子IX的AAV基因治疗：1/2期与3期临床试验
2025年11月20日，中国医学科学院血液病医院张磊教授团队在Nature Medicine期刊在线发表题为“Factor IX-Padua AAV gene therapy in hemophilia B: phases 1/2 and 3 trials”的研究论文。本研究主要评估新型AAV843衣壳与FIX-Padua组成的基因治疗药物BBM-H901在中国血友病B患者中的安全性与疗效，是目前国内最大规模的FIX-Padua基因治疗临床研究。
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Nature | 哈佛大学David R. Liu团队报道基于Prime Editing构建抑制tRNA实现疾病无关的基因组编辑
2025年11月19日，Broad Institute & Harvard University的David R. Liu教授团队在Nature在线发表研究论文“Prime editing-installed suppressor tRNAs for disease-agnostic genome editing”。本研究提出一种疾病无关型基因治疗策略PERT，通过prime editing将单个位点内源性tRNA永久改写为抑制型tRNA（sup-tRNA），以一次性、长期方式实现对多种无义突变的校正。
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Nature | 猪器官移植常被排斥--研究人员找到阻止这一现象的方法
2025年11月13日，Nature新闻报道介绍了一项在脑死亡受体中进行的猪肾异种移植实验。研究团队成功让一枚基因编辑猪肾在受体体内存活61天，并多次阻止排斥反应的发生，是迄今为止猪器官在人类体内存活时间最长的记录。研究揭示导致排斥的关键免疫机制，并显示通过结合血浆置换、补体抑制剂和T细胞清除手段，可以逆转严重的抗体介导排斥。这一成果为未来在活体患者中实现更稳定的异种器官移植奠定了重要基础。
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04
Nature背靠背 | 骆利群组破译神经连接密码并实现环路重编程
2025年11月19日，斯坦福大学骆利群团队（博士后吕程和博士生李卓然为共同第一作者。）在Nature杂志背靠背发表两篇文章Repulsions instruct synaptic partner matching in an olfactory circuit和Rewiring an olfactory circuit by altering cell-surface combinatorial code，以果蝇嗅觉系统为模型，不仅揭示了突触特异性由细胞表面蛋白（CSP）的组合密码控制，更首次证明通过重写这一密码能够可预测地重构神经环路。这两项工作将我们对神经环路组装的理解从描述性认知推进至可编程的新阶段。
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资本速递
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5亿元！国内一细胞治疗公司完成A+轮融资
2025年11月20日，杭州瑞普晨创科技有限公司（以下简称“瑞普晨创”或“公司”）宣布完成5亿元人民币的A+轮融资。本轮融资由国新基金、元生创投、富浙科技、华睿投资、荷塘创投、东方嘉富、余杭国投、贝橙基金、北京疆亘等多家机构共同投资。资金将主要用于加速推进核心管线的临床进程、加强技术研发与生产平台建设以及推动技术与产品的国际化布局。
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5000万美元！药明巨诺与再生元签署CGT领域战略合作补充协议
近期，药明巨诺宣布与全球领先的生物科技公司再生元制药公司（以下简称“再生元”）签署战略合作补充协议。这一修订不仅标志着双方长期合作关系的重要升级，也开启了双方在TCR-T细胞疗法及平台化技术创新的新阶段。通过本次补充协议，药明巨诺将获得最高可达5000万美金的付款，包括MAGE-A4产品开发里程碑付款、药品生产流程监管里程碑付款、选择权行使费、慢病毒载体制造流程里程碑付款。
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关于派真生物
近日，辉瑞公布了其B型血友病在研基因治疗Fidanacogene Elaparvovec的3期BENEGENE-2研究积极顶线结果，结果显示该疗法能够显著减少B型血友病成年男性患者的出血量。Fidanacogene Elaparvovec利用腺相关病毒载体携带经密码子优化的高活性人类凝血因子FIX基因。一旦被输注到患者体内后，能够在患者体内持续产生内源性的FIX，从而不必定期接受外源FIX的输注。在这项3期临床研究BENEGENE-2中，符合条件的受试者在之前至少接受了6个月的常规外源FIX预防治疗，然后以5e11vg/kg的剂量输注Fidanacogene Elaparvovec。研究主要终点，是评估其与常规护理外源FIX预防方案相比，输注非劣效性和总出血年化出血率 （ABR） 具有优势。数据结果表明，从第12周到第15个月的12个月内，所有患者的平均ABR为1.3，而在至少六个月的导入预处理期间，ABR为4.43；单剂量5e11vg/kg Fidanacogene Elaparvovec输注后，ABR下降71%（p<0.0001）。关键的次要终点显示，治疗后ABR降低78%(p=0.0001)，年化输注率降低92%(p<0.0001)。此外，通过检测，15个月时的平均FIX活性为27%，24个月时为25%。平均稳态FIX：C 显著高于预先指定的阈值 5% （p<0.0001）。安全性方面，Fidanacogene elaparvovec显示出耐受性良好，安全性与1/2期结果一致。在7例患者中（16%）报告了14例严重不良事件（SAE），其中2例被评估为与治疗相关，使用皮质类固醇的情况下发生十二指肠溃疡出血，以及免疫介导的肝转氨酶水平升高。未报告与输注反应相关的SAE、血栓形成事件或FIX抑制剂的报告。值得注意的是，该研究参与者将作为15年长期研究的一部分进行评估。根据新闻稿，辉瑞将会在2023年的学术会议上披露更多数据，并与监管机构讨论Fidanacogene elaparvovec。Fidanacogene elaparvovec目前已经获得美国FDA授予的突破性、再生药物先进疗法 (RMAT) 和孤儿药称号，以及欧洲药品管理局授予的优先药物 (PRIME) 和孤儿药称号。价格猜测就目前来看，CSL/UniQure的B型血友病基因疗法Hemgenix在美国的定价为350万美元/疗程，是目前最贵的药物。如果辉瑞的Fidanacogene Elaparvovec能够成功上市的话，将会对Hemgenix发起挑战。目前辉瑞并未披露Fidanacogene Elaparvovec可能的定价范围，但其表示将以“为患者、医疗保健体系和社会带来的利益作为指导”。根据这一提示，估计Fidanacogene Elaparvovec可能不会低于250万美元，甚至比肩350万美元。血友病基因治疗市场血友病是个古老的疾病，医学手段的进步使得血友病治疗已经取得了长足的进步，如今的血友病患者几乎取得了与常人无异的生存时间。不过，血友病患者还是依靠凝血因子VIII的每周给药，且仍然存在出血风险，费用不菲，每年可能会花费数百万美元。随着基因治疗技术不断在血友病的临床治疗上取得突破，血友病也逐渐成为基因治疗最热门的赛道之一。血友病广阔市空间也吸引了辉瑞、Sangamo、Spark、以及罗氏等数家企业的参与布局和开发。今年，两款款血友病基因治疗获得监管批准。8月，BioMarin的A型血友病基因治疗Roctavian（Valoctocogene Roxaparvovec）获得欧盟批准上市，成为全球首个血友病基因疗法。11月，CSL/UniQure的B型血友病基因疗法Hemgenix（etranacogene dezaparvovec）获得美国FDA批准上市。延伸阅读：百亿美元市场将颠覆，全球首款血友病基因疗法获批上市首个B型血友病基因疗法FDA获批！此外，辉瑞的Fidanacogene Elaparvovec也即将向监管部门提交上市申请；Sangamo Therapeutics公司的SB-FIX以及Freeline公司的FLT180a的进度也不慢。国内也涌现了不少布局血友病基因疗法的生物技术公司，例如信念医药、天泽云泰和至善唯新；其各自针对B型血友病的基因治疗项目均已竟获得CDE的临床批件。延伸阅读：第三款B型血友病AAV基因治疗获批临床参考资料：1.https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/pfizer-announces-positive-top-line-results-phase-3-study2.https://www.biopharmadive.com/news/pfizer-hemophilia-b-gene-therapy-spark-bleeding/639477/3.https://endpts.com/pfizer-releases-hemophilia-b-phiii-data-in-challenge-to-csls-hemgenix/近期热门视频更多精彩视频，尽在佰傲谷视频号，欢迎关注~本周好文推荐如需转载请联系佰傲谷并在醒目位置注明出处﹀ 点亮在看，传递信息♥
8月16日，CDE官网显示，上海信致医药科技有限公司「BBM-H901注射液」拟纳入突破性治疗品种，用于预防血友病B（先天性凝血因子Ⅸ缺乏症）成年男性患者出血。
血友病B是一种X染色体隐性遗传疾病，由凝血因子IX（FIX）基因缺陷引起，患者绝大部分是男性，发病率大约为3.5万分之一。根据血液中FIX的水平，血友病B可分为轻度、中度和重度。目前，血友病B的治疗方法主要通过每周多次输血补充凝血因子，可选用血浆、凝血酶原复合物(PCC)、FIX浓缩物和重组FIX制品等，但部分患者长期注射凝血因子IX会导致体内出现凝血因子抑制物，以致凝血因子失活，并诱发更严重的出血事件。因此，长期输注凝血因子IX不仅可能引起严重不良反应，而且给患者造成很大的经济负担。
BBM-H901是信念医药全资子公司信致医药自主研发的一款AAV基因治疗药物，通过静脉给药将人凝血因子IX基因导入血友病B患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到"一次给药、长期有效"的治疗及预防出血效果。该药物的设计采用了拥有完全自主知识产权的肝靶向性血清型和高效基因表达盒，运用公司自主开发的无血清悬浮培养和层析工艺进行符合GMP要求的药物生产，具有表达效果好、产量高、安全性强的特点。
BBM-H901是国内最早开展临床试验的AAV基因疗法之一。临床研究数据显示：该药具有良好的安全性和有效性，AAV基因治疗药物输注后患者体内凝血因子水平提高显著，并长期稳定，且在临床期间未发现明显的不良反应，患者的年化出血率（ABR）显著降低。此次，BBM-H901在国内拟纳入突破性治疗品种，将加速其在国内的上市进程。
除了BBM-H901，目前全球还有多款在研血友病B基因疗法，详见下表。其中etranacogene dezaparvovec（CSL222，AMT-061）进展最快，其上市申请正在欧美接受审查。该药是一款以AAV5为载体的基因治疗药物，通过静脉给药的形式递送凝血IX因子Padua变体基因，用于治疗重度B型血友病。3期试验HOPE-B 结果显示：患者在给药18个月后年平均出血率下降64%，并且具有稳定的正常功能的凝血IX因子表达，6个月后表达量为39.0 IU/dL，18个月后表达量为36.9 IU/dL。此外值得一提的是，etranacogene dezaparvovec最初由uniQure公司研发，2020年6月24日，CSL Behring与uniQure达成一项价值20亿美元的研发许可协议，获得该基因疗法的全球独家权利。
SPK-9001借助Spark自主开发的AAV-Spark100血清型腺相关病毒，将凝血因子IX基因传递到患者的肝细胞，促进凝血因子在肝细胞中生成。
SB-FIX利用Sangamo专有的ZFN基因组编辑技术，通过改变DNA序列，让血友病B患者制造自己的IX因子蛋白。与将基因随机插入基因组的常规AAV互补DNA（cDNA）基因疗法和基于慢病毒或逆转录病毒的基因疗法不同，SB-FIX的设计目标是将F9基因永 久地和精确地整合到DNA中。
VGB-R04是天泽云泰自主研发的首个AAV基因治疗产品，静脉注射后通过AAV衣壳蛋白介导的肝脏细胞转导，将VGB-R04表达盒递送至细胞核。VGB-R04表达盒以游离DNA的形式存在，在肝脏细胞中表达凝血因子Ⅸ高活性天然变体（hFIX Padua）蛋白。肝脏表达并分泌入血的hFIX Padua蛋白替代缺失的先天性凝血因子IX发挥作用，从而纠正血友病B患者的凝血障碍。2021年12月，该药被FDA授予孤儿药认定，用于治疗血友病B。值得一提的是，这是首 个中国自主研发用于血友病B的体内基因治疗产品获得美国FDA孤儿药认定。
FLT180a是一款用于血友病B的研究性基因疗法，使用有效的、合理设计的AAVS3衣壳，其中包含编码人类因子IX（FIX）的功能增益变体Padua变体的表达盒。其主要借助AAV基因载体将含有凝血因子IX基因递送到患者肝细胞中，促使机体产生凝血因子IX，从而达到治病效果。已公布的1/2期临床研究B-AMAZE长达3.5年的积极追踪数据显示：FLT180a可提高B型血友病中缺失的凝血蛋白IX (FIX)的水平，在10名患中重度疾病的患者中，有9名患者的FIX水平稳定表达持续约3.5年。
ZS801是至善唯新拥有自主知识产权的rAAV基因治疗药物，其设计采用至善唯新拥有完全自主知识产权的核心序列和高效基因表达盒，其中核心序列为至善唯新联合国内知名医疗机构自主开发的原创药物靶标，药效比肩国外品种。与传统酶替代疗法相比，ZS801有望实现"一针治愈"。
总结
基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，达到治疗目的。对于血友病，基因疗法有望提供"一劳永逸"的新思路。期待未来etranacogene dezaparvovec可以早日获批上市，为血友病B患者提供新选择。不过基因疗法一般价格高昂，如何提高患者的可及性也是企业面临的一个重大挑战。
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100 项与 Factor IX(Sangamo Therapeutics, Inc.) 相关的药物交易
