RN-1201

以颠覆性技术为核心驱动力，兼具高成长性与战略稀缺性的新兴产业或行业细分领域是近年来中国大力培育与发展的“新赛道”，这其中，细胞与基因治疗产业赛道占据着核心地位，被纳入颠覆性技术赛道。作为生物医药产业重镇，南京凭借技术突破、产业集群等多重优势，正在这一“黄金赛道”上竞速前行。 CAR-T疗法 也可随时取用 在血液肿瘤治疗领域，CAR-T疗法因其突出的疗效正被全球瞩目，南京正在这一细胞治疗领域展现出蓬勃生机！ 在南京江北新区，一家去年底才成立的新锐企业——南京润宁润渝生物技术有限公司（后简称“润宁生物”）以通用型CAR-T疗法的研发和产业化布局，让CAR-T疗法随时取用成为可能。 什么是通用型CAR-T疗法？ 目前，市面上常见的CAR-T疗法，更多的是自体型疗法，要先从患者自身提取出T细胞，在实验室里将其进行“改装”，再回输患者体内。整个周期一般在3—4周。 而通用型CAR-T疗法却是用健康人的T细胞直接制备，并不从患者体内提取。“就像‘现货药品’一样，未来上市后，可以储存在医院随时取用。”润宁生物创始人周立介绍，“这样既保证了药品使用的及时性，又能缩短病人的治疗周期，最关键的是价格只有原先的十分之一或更低。”      今年2月份，多发性骨髓瘤患者刘先生（化名）注射了润宁生物自主研发的CAR-T产品RN1201，18天后，刘先生腹部积水消失、能够正常进食，身体状态达到确诊以来最佳，影像学评估是VGPR（中文为“非常好的部分缓解”，达到VGPR意味着治疗非常有效，肿瘤细胞被大量清除）。 除了刘先生，在多家开展早期临床试验的合作医院里，有多位患者在使用了RN1201后，取得良好效果！ 南京企业 拓展CAR-T疗法更多可能 南京作为国内细胞治疗“第一阵营”城市，目前国内获批的7款CAR-T产品中，有2款来自南京企业，其中驯鹿生物的伊基奥仑赛注射液（商品名：福可苏®）是国内首款完全自主研发并全流程自主生产的CAR-T产品，现已惠及10多个国家和地区的数百名患者。 近期，中国科研团队在国际顶刊《Cell》上发表重磅研究成果，将驯鹿生物这一CAR-T疗法的应用边界从血液肿瘤拓展至自身免疫性疾病，其在全球首次证实该疗法在进展型多发性硬化症上同样具有显著的有效性和安全性。 陈杰 博士 驯鹿生物首席医学官 从它的作用机制来看，它是CD20阴性的浆母细胞和浆细胞分泌的自身抗体驱动的一个疾病，所以说我们的伊基奥仑赛恰巧可以作用在这个靶点上，可以解决它的一些未被解决的问题。 从疗效和安全性看都令人满意。首先我们从疗效上看，患者在短期里面都得到了很好的缓解，它的临床转归都有非常好的一个缓解。从长期来看，我们在随访两年的时间里面看，所治疗的一些患者都达到了一个无需药物干预的临床缓解。 目前，伊基奥仑赛注射液已在中美两国获批多项自免适应症的临床试验许可，涵盖多发性硬化症、重症肌无力、系统性红斑狼疮等。在不远的未来，将有望为自身免疫性疾病患者带来根本性的治疗突破。 中美欧全认证 全球首个“大满贯” 在基因治疗领域，南京表现同样不俗。就在不久前，由南京企业世和基因自主研发的“世和一号®（GENESEEQPRIME®）”泛实体瘤高通量测序基因检测试剂盒获得美国食品药品监督管理局批准上市，成为目前唯一得到中、美、欧全认证的肿瘤NGS大Panel试剂盒。且研究数据显示，其性能显著优于美国已上市同类产品。 汪笑男 世和基因联合创始人 首席技术官 它可以全面检测人类基因组上与肿瘤发生发展以及治疗愈后等相关的425个关键基因，这些基因覆盖了肺癌、肠癌、胃癌、乳腺癌等数十种实体肿瘤以及罕见的癌肿。一次的检测就可以帮助医生准确全面地了解患者肿瘤细胞癌组织的DNA突变的全景情况。 早在2021年，南京就开始局部发展新赛道，在细胞与基因治疗等前沿领域，南京已积累明显优势。金斯瑞是全球最大的基因合成供应商之一，全球市场占有率超过30%；驯鹿生物、传奇生物研发的CAR-T产品先后获批，占全国获批CAR-T产品数量的三分之一；在基因治疗、通用型CAR-T、细胞药物治疗实体瘤等领域还有一批药物进入临床Ⅱ、Ⅲ期。 产业布局上，江北新区、江宁区、栖霞区三大先导区，构筑起完整产业闭环。其中江北新区南京生物医药谷作为全省首批基因与细胞技术未来产业试点，汇聚40余家核心企业及1300余家上下游企业，实现从基因检测到细胞生产的全链条覆盖。2024年，江北新区基因与细胞技术被列为全省首批未来产业先行集聚发展试点之一。 南京正以扎实的积累 在基因与细胞治疗这一“黄金赛道”上 展现出强大的国际竞争力 南京广电·牛咔视频记者：原玲、李睿 制图、编辑：张力伟 执行主编：周心诚 主编：张宏亮 制作：南京广电融媒新闻中心 往期推荐: 南京这里已集中供暖！ 南京60岁超高龄产妇顺利产下男婴，网友热议 已确认！是周润发 戳这里关注我，看南京新闻👇