Rui Therapeutics Co., Ltd

儿童红斑狼疮是一种罕见而复杂的自身免疫性疾病，给患者及其家庭带来了巨大的心理和身体负担。你是否曾想过，这种疾病的治疗是否有新的突破？最近，在2025年美国肾脏病学年会上，浙江大学医学院附属儿童医院的研究团队发布了关于CAR-NK细胞疗法在儿童复发性系统性红斑狼疮中的最新研究成果，令无数患者和家属看到了希望。根据最新的临床研究，恩瑞恺诺公司研发的KN5601疗法展现出令人振奋的初步疗效和良好的安全性。这项疗法针对CD19和BCMA双靶点，通过深度清除相关B细胞群，旨在重建患者的免疫系统，减少对长期激素和免疫抑制剂的依赖，从而实现长期的疾病缓解。这一研究不仅为儿童患者提供了新的治疗选择，也为整个医学界带来了新的思考。在这项研究中，共有11名儿童患者参与，5名患者的系统性红斑狼疮伴随严重肾脏问题。研究结果显示，患者的SLEDAI和PGA评分明显改善，蛋白尿水平降低或维持稳定，自身抗体滴度下降，且在治疗期间仅有少数患者出现轻度的细胞因子释放综合症（CRS），未出现严重的不良事件。这无疑为儿童复发性系统性红斑狼疮的治疗提供了新的思路。毛建华教授表示，儿童难治性系统性红斑狼疮是一个亟待解决的重要临床问题。与传统的自体型CAR-T细胞疗法相比，CAR-NK细胞在临床应用上具有显著优势，尤其是在儿童这一特殊人群中。若该疗法的安全性和有效性得到进一步验证，未来将有可能改变儿童红斑狼疮的治疗格局。值得注意的是，恩瑞恺诺公司自2021年成立以来，便专注于自身免疫性疾病的创新药物研发，尤其是在CAR-NK领域取得了一系列进展。公司CEO钱浩博士提到，儿童领域的细胞治疗仍是一片未开垦的“荒地”，而KN5601有望成为填补这一空白的前沿产品。随着医疗科技的不断进步，儿童红斑狼疮的治疗前景愈发光明。希望未来能有更多的创新疗法问世，为广大患者带来福音。在此，我们也呼吁更多的关注和支持，让这些孩子们能够拥有更健康的未来。返回搜狐，查看更多

2025 年 11 月 10 日医麦客新闻 eMedClub News全球最具影响力的肾脏病学学术会议——2025 年美国肾脏病学年会（ASN）于 11 月 5-9 日在美国休斯顿隆重召开（ASN Kidney Week 2025）。作为美国肾脏病学年度旗舰会议，本届大会吸引了来自世界各地的顶尖专家学者， 包括一线临床医生、生物创新药企业的开拓者和投资界的精英，围绕肾脏病和风湿免疫疾病相关肾炎的最新研究进展和临床转化成果展开深入交流与探讨。 浙江大学医学院附属儿童医院肾内科团队代表研发和临床团队报告了「 Safety and Efficacy of Anti-CD19/B Cell Maturation Antigen (BCMA) Chimeric Antigen Receptor-Natural Killer Cell (CAR-NK) Therapy in Pediatric Patients with Refractory Systemic Lupus Erythematosus (SLE): A Preliminary Clinical Study」的最新临床研究随访成果。 该CD19/BCMA CAR-NK 细胞疗法（KN5601）由创新药企深圳恩瑞恺诺研发，在治疗儿童复发/难治性系统性红斑狼疮（SLE）中展现出令人振奋的初步疗效与极佳安全性，标志着儿童 SLE 治疗领域的重要突破，成为大会最瞩目的焦点之一。 该研究已完成 11 例受试者入组和治疗，其中 5 例系统性红斑狼疮（SLE）受试者伴有严重的肾脏器官系统，受试者的 SLEDAI 和 PGA 评分显著改善，蛋白尿水平降低或维持稳定，自身抗体滴度下降。CAR-NK 治疗期间，仅 2 例患者出现≤2 级的 CRS，未观察到其它 CAR-NK 治疗相关的严重不良事件。 浙江大学医学院附属儿童医院毛建华教授表示： 系统性红斑狼疮是危害人类健康的重大疾病，儿童难治性系统性红斑狼疮是亟待解决的重要临床问题。与传统的自体型 CAR-T 细胞治疗相比较，CAR-NK 细胞在临床可及性方面具有显著的优势。如果本次临床研究可以初步验证 CD19+BCMA 靶向 CAR-NK 细胞（KN5601）在难治性系统性红斑狼疮患儿的安全性及有效性，那么未来这样的产品将具有重要的科学价值、临床价值及社会价值。 恩瑞恺诺联合创始人 & CEO 钱浩博士表示： 在过去十多年，创新药尤其是 CGT 领域发展迅猛。仅以 CAR-T 细胞治疗为例，FDA 和 CDE 已批复了 7 款产品进入商业化。然而在儿童领域，创新药细胞治疗仍是一片未开垦的「荒地」。KN5601 有望成为一款前沿产品，帮助我们填补这一空白。关于 KN5601KN5601 是深圳恩瑞恺诺公司开发的一种靶向 CD19 和 BCMA 的双靶点 CAR-NK 细胞治疗药物，旨在通过深度清除表达 CD19/BCMA 的 B 细胞群，触发受试者自身免疫重建，使病人脱离长期激素和免疫抑制剂治疗，达到疾病长期深度或完全缓解状态。该药物采用独特的 HTAS-RV™递送系统和 NK 细胞扩增冻存技术，具有「通用化」和「现货型」的特点。关于恩瑞恺诺恩瑞恺诺（Rui Therapeutics）成立于 2021 年，是一家专注于新一代 I&I 新药研发的平台型公司。自发起创立以来，团队致力于自主知识产权的底层核心技术的创新。恩瑞恺诺在 I&I 领域建立了以 CAR-NK 为领先的技术平台。公司聚焦发明创新，建立自主产权的核心技术，已布局最前沿的 First-in-class 管线产品，覆盖临床需求尚未被满足的自身免疫性疾病、炎症性疾病、纤维化等疾病领域。 生物医药公司的成功，核心是发明创造，关键是制药理念和临床节奏。恩瑞恺诺在过去 4 年已建立创新的研发团队，高效的 CMC 团队以及具有高执行力的临床和注册团队。 恩瑞恺诺将进一步加强核心技术的创新，管线产品的升级和临床适应症的拓展以及国际合作，巩固在 I&I 领域的前沿探索及领跑地位。声明及版权说明声明：本文旨在于传递行业发展信息、探究生物医药前沿进展。文章内容仅代表作者观点，并不代表医麦客立场，亦不构成任何价值判断、投资建议或医疗指导，如有需求请咨询专业人士投资或前往正规医院就诊。返回搜狐，查看更多

近日，星锐医药（苏州）有限公司（Starna Therapeutics，简称“星锐医药”）宣布完成融资。本轮融资由LYFE Capital（洲嶺资本）、高瓴创投与礼来亚洲基金（LAV）共同领投，老股东源码资本、夏尔巴投资及春华资本持续加码。世辉律师事务所代表星锐医药，全程参与该项目之卖方法律尽职调查、交易文件的起草、修改及审阅、项目谈判、项目交割等相关事宜。募集资金将主要用于升级和扩展肝外靶向递送平台，加速体内细胞治疗（in vivo CAR-T）管线的临床开发，进一步夯实公司在RNA治疗领域的创新布局。 星锐医药成立于2021年，是一家专注于RNA药物开发的临床阶段公司，致力于通过自主研发的肝外递送技术，为全球患者打造创新型RNA药物。公司研发管线RSV mRNA疫苗已获得FDA临床试验许可，mRNA肿瘤疫苗及体内细胞治疗项目也相继进入临床试验阶段。 往期推荐 01 业绩丨世辉助力Skyla母公司蓝色向量完成电动垂直起降飞行器业务融资 02 业绩丨世辉代表纽尔利资本领投AI驱动自身免疫疾病口服创新药研发商知维拓医药 03 业绩丨世辉代表恩瑞恺诺完成逾2亿元融资 04 业绩丨世辉代表沂景资本领投高端压电材料研发商江瓷电子 05 业绩丨世辉代表星源智机器人完成两亿元融资 06 业绩丨世辉代表普立蒙完成近3亿元C轮融资 07 业绩丨世辉代表普丽妍完成近5000万美元C轮融资 08 业绩丨世辉代表无界方舟连续完成亿元级别融资