C-CAR168

IND clearance further expands development of C-CAR168 across chronic autoimmune diseases with significant unmet medical need IND获批进一步推动C-CAR168在存在重大未满足医疗需求的慢性自身免疫性疾病领域的开发ROCKVILLE, Md. and SHANGHAI 马里兰州罗克维尔和上海, ，Sept. 14, 2026 2026年9月14日/PRNewswire/ -- AbelZeta Pharma, Inc. ('AbelZeta' or the 'Company'), a global clinical-stage biopharmaceutical company focused on the discovery and development of innovative and proprietary cell-based therapeutic products, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has cleared the Company's Investigational New Drug (IND) application to initiate a Phase 1b/2 clinical trial evaluating C-CAR168, an anti-CD20/BCMA bispecific CAR-T, in patients with progressive multiple sclerosis refractory to standard therapy.. /美通社/ -- 专注于发现和开发创新且拥有自主知识产权的细胞治疗产品的全球临床阶段生物制药公司AbelZeta Pharma, Inc.（“AbelZeta”或“公司”）今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准公司的新药临床试验申请（IND），允许启动一项1b/2期临床试验，以评估抗CD20/BCMA双特异性CAR-T产品C-CAR168在对标准治疗难治性的进展性多发性硬化症患者中的疗效。This IND clearance expands AbelZeta's C-CAR168 clinical development program into refractory chronic autoimmune neurological disease. It follows two recent major regulatory milestones in refractory systemic lupus erythematosus (SLE), including lupus nephritis (LN): FDA clearance, under the Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) designation, of a multicenter registrational Phase II clinical trial, and PRIority MEdicines (PRIME) designation from the European Medicines Agency's (EMA) Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP).. 这项新药临床试验（IND）许可将AbelZeta的C-CAR168临床开发计划扩展至难治性慢性自身免疫性神经系统疾病。此前，该产品在难治性系统性红斑狼疮（SLE），包括狼疮肾炎（LN）方面已取得两项重大监管里程碑：一是获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准开展一项多中心注册性II期临床试验，并被授予再生医学先进疗法（RMAT）认定；二是获得欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）授予的优先药物（PRIME）认定。'The FDA clearance of this Phase 1b/2 study represents another important step in realizing the potential of C-CAR168 across refractory chronicautoimmune diseases,' said Tony (Bizuo) Liu, Chairman and Chief Executive Officer of AbelZeta. 'Progressive multiple sclerosis can cause significant and irreversible neurological disability, and there remains a considerable unmet medical need for therapies capable of addressing the underlying immune dysfunction driving disease progression. “美国食品药品监督管理局（FDA）对本项1b/2期研究的许可，代表了在实现C-CAR168于难治性慢性自身免疫性疾病领域潜力的过程中迈出的又一重要一步。”爱博智药董事长兼首席执行官刘必佐（Tony Liu）表示，“进行性多发性硬化症可导致显著且不可逆的神经功能残疾，目前对于能够解决驱动疾病进展的根本免疫功能障碍的疗法，仍存在巨大的未满足医疗需求。Based on updated preliminary efficacy data, including early and sustained Expanded Disability Status Scale (EDSS) reduction and functional improvement observed in two secondary progressive multiple sclerosis (SPMS) patients, one with active and the other with non-active disease, one of whom had over one year of follow-up, we remain cautiously optimistic that the deep immune-cell depletion and reset enabled by C-CAR168 can provide meaningful and durable benefit to these patients.'. 基于更新的初步疗效数据，包括在两名继发进展型多发性硬化症（SPMS）患者中观察到的早期且持续的扩展残疾状态量表（EDSS）评分降低和功能改善（其中一例为活动性疾病，另一例为非活动性疾病，且其中一名患者的随访时间超过一年），我们仍谨慎乐观地认为，C-CAR168 所实现的深度免疫细胞清除与重置能够为这些患者带来有意义且持久的获益。About Progressive Multiple Sclerosis 关于进展型多发性硬化Multiple sclerosis (MS) is a chronic immune-mediated disease that damages the brain and spinal cord, leading to symptoms such as weakness, fatigue, mobility impairment, and cognitive dysfunction. MS affects approximately 2.8 million people worldwide, with a prevalence of 35.9 per 100,000 population and an incidence of 2.1 new cases per 100,000 people annually. 多发性硬化（MS）是一种慢性免疫介导性疾病，会损害大脑和脊髓，导致无力、疲劳、行动障碍和认知功能障碍等症状。全球约有280万人患有多发性硬化，患病率为每10万人中有35.9例，年发病率为每10万人中有2.1例新发病例。1 1. 。Progressive multiple sclerosis (PMS) is characterized by gradual worsening of neurological function and disability over time. PMS includes primary progressive MS (PPMS), which progresses from disease onset, and SPMS, which develops after an initial relapsing-remitting course 进行性多发性硬化（PMS）的特征是神经功能和残疾随时间逐渐恶化。PMS包括原发进展型多发性硬化（PPMS），其从疾病发作起即持续进展；以及继发进展型多发性硬化（SPMS），其在初始的复发-缓解病程之后发展而成。2 2, and treatment options remain limited. ，且治疗选择仍然有限。1. 1.Lublin FD, et al., Defining the clinical course of multiple sclerosis: the 2013 revisions. Neurology. 2014 Jul 15;83(3):278-86. Lublin FD 等，《多发性硬化临床病程的定义：2013年修订版》。《神经病学》。2014年7月15日；83(3):278-86。2.Rajabi M, et al., Primary Progressive Multiple Sclerosis: New Therapeutic Approaches. Neuropsychopharmacol Rep. 2025 Sep;45(3):e70039 2. Rajabi M 等，《原发性进展型多发性硬化症：新的治疗方法》。《神经精神药理学报告》，2025年9月；45(3):e70039About the Study 关于本研究The multi-center, Phase 1b/2 clinical study of an autologous anti-CD20/BCMA chimeric antigen receptor T-Cell therapy (C-CAR168) for the treatment of progressive multiple sclerosis refractory to standard therapy is designed to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of C-CAR168 in patients with progressive multiple sclerosis who have inadequate response to standard therapies. 这项多中心、1b/2期临床研究旨在评估自体抗CD20/BCMA嵌合抗原受体T细胞疗法（C-CAR168）在对标准治疗反应不足的进展型多发性硬化症患者中的安全性、耐受性和疗效。Phase 1b will enroll approximately 6 to 24 patients with SPMS or PPMS to identify the recommended Phase 2 dose. The Phase 2 portion will enroll approximately 95 patients in two independent cohorts, one with active SPMS and the other with PPMS/non-active progressing SPMS patients to further assess the safety and clinical efficacy of C-CAR168.. 1b期试验将入组约6至24名继发进展型多发性硬化症（SPMS）或原发进展型多发性硬化症（PPMS）患者，以确定推荐的2期剂量。2期部分将在两个独立队列中入组约95名患者，其中一个队列为活动性SPMS患者，另一个队列为PPMS或非活动性进展性SPMS患者，以进一步评估C-CAR168的安全性和临床疗效。About C-CAR168 关于 C-CAR168C-CAR168 is a novel autologous bispecific CAR-T therapy targeting CD20 and BCMA. It is designed to achieve deep depletion of disease-driving B cells and plasma cells, with the goal of inducing an immune reset in patients with severe autoimmune diseases. C-CAR168 是一种新型自体双特异性 CAR-T 疗法，靶向 CD20 和 BCMA。其旨在深度清除致病性 B 细胞和浆细胞，以期在重度自身免疫性疾病患者中诱导免疫重置。C-CAR168 is being evaluated across multiple autoimmune diseases, including progressive MS, systemic sclerosis (SSc), SLE, and LN. C-CAR168 正在多种自身免疫性疾病中进行评估，包括进行性多发性硬化症、系统性硬化症（SSc）、系统性红斑狼疮（SLE）和狼疮性肾炎（LN）。Early clinical data from a Phase 1 first-in-human trial, 来自一项首次人体试验的I期早期临床数据，presented at ACR 2025, 在2025年ACR会议上发表，included secondary progressive multiple sclerosis (SPMS) patients. Following treatment with C-CAR168, the patients showed promising early efficacy signals, including improvements in gait and neurological function and reductions in brain inflammation and lesion size. 纳入了继发进展型多发性硬化症（SPMS）患者。在接受C-CAR168治疗后，患者显示出良好的早期疗效信号，包括步态和神经功能改善，以及脑部炎症和病灶体积缩小。About AbelZeta Pharma, Inc. 关于 AbelZeta Pharma, Inc.AbelZeta is a global clinical-stage biopharmaceutical company with centers of excellence in Rockville, Maryland and Shanghai. AbelZeta is focusing on developing innovative and proprietary cell-based therapeutic products and is committed to ushering in bespoke treatments that harness the body's own immune system to fight against hematological malignancies, inflammatory and immunological diseases and solid tumors. AbelZeta 是一家全球性的临床阶段生物制药公司，在马里兰州罗克维尔和上海设有卓越中心。AbelZeta 专注于开发创新且拥有自主知识产权的细胞治疗产品，致力于推出定制化治疗方案，利用人体自身的免疫系统对抗血液系统恶性肿瘤、炎症性和免疫性疾病以及实体瘤。AbelZeta advances research and development in its own GMP facilities at its centers of excellence, with a pipeline comprised of multiple CAR-T therapies.. AbelZeta在其卓越中心的自有GMP设施中推进研发工作，其产品管线包含多种CAR-T疗法。Forward-Looking Statements 前瞻性陈述Statements in this communication relating to plans, strategies, specific activities, and other statements that are not descriptions of historical facts are forward-looking statements. Forward-looking information is inherently subject to risks and uncertainties, and actual results could differ materially from those currently anticipated due to numerous factors. 本沟通文件中涉及计划、战略、具体活动以及其他非历史事实描述的陈述均属于前瞻性陈述。前瞻性信息本质上受风险和不确定性的影响，由于众多因素的作用，实际结果可能与当前预期存在重大差异。Forward-looking statements are based on the current beliefs and management's expectations and are subject to significant risks and uncertainties outside of AbelZeta Pharma, Inc.'s ('AbelZeta' or the 'Company') control. Given these uncertainties, you should not place undue reliance on these forward-looking statements, which speak only as of the date hereof. 前瞻性陈述基于当前的信念及管理层的预期，并受到阿贝尔泽塔制药公司（“AbelZeta”或“公司”）控制范围之外的重大风险和不确定性的影响。鉴于这些不确定性，您不应过度依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅反映截至本文件发布之日的情况。Except as otherwise required by law, AbelZeta does not undertake any obligation, and expressly disclaims any obligation, to update, alter or otherwise revise any forward-looking statements, whether written or oral, that may be made from time to time, whether as a result of new information, future events or otherwise.. 除非法律另有要求，AbelZeta 不承担任何义务，并明确否认有任何义务去更新、修改或以其他方式修订可能不时作出的任何前瞻性陈述（无论是书面还是口头的），无论这些修订是由于新信息、未来事件或其他原因所致。Company Contact: 公司联系人：Sarah Kelly 莎拉·凯利Director of Communications 传播总监AbelZeta Pharma, Inc. 阿贝尔泽塔制药公司+1 (240) 552 5870 +1 (240) 552 5870[emailprotected] [email protected]www.abelzeta.com www.abelzeta.comSOURCE AbelZeta Pharma, Inc. 来源：AbelZeta Pharma, Inc.21 二十一% %more press release views with 更多新闻稿浏览量，通过Request a Demo 申请演示

GLOBAL BIOMEDICAL DAILY 全球生物医药每日10条 肾病硬结局数据落地，核药专利护城河被 505(b)(2) 击穿 2026 年 9 月 16 日 · 星期三 · 监测范围：全球 今天全球生物医学产业最值得注意的变化，不在于谁发现了新靶点，而在于几家公司把已经被验证过的生物学重新做了一遍工程化重构。 最典型的一件在肾病领域。Vera Therapeutics 公布 IgA 肾病三期最终数据：两年随访下来，治疗组零透析、零移植、零肾源性死亡，安慰剂组是 8 例。这不是替代指标的改善，而是硬结局上的分叉。 与此同时，Curium 用 505(b)(2) 路径做出全球首个"放射性配体等效药"，GSK 把碳青霉烯类抗生素改成口服，恒瑞用 FXI 单抗解决抗凝的出血天花板。四条线指向同一件事：回报正在从"发现"转向"工程"。 今日速览 01 Vera Therapeutics｜IgA 肾病两年零透析零移植，风险降 76% 02 Curium｜首款放射配体等效药获批，直击 Lutathera 定价 03 Summit｜HARMONi 西方亚组 OS 由 0.98 修正至 0.76 04 GSK｜美国首个口服碳青霉烯类抗生素获批 05 Thermo Fisher × Mayo Clinic｜百万份样本多组学平台成立 06 西比曼生物｜双靶 CAR-T 获 FDA 许可进入进展型 MS 07 恒瑞医药｜FXI 单抗申报上市，全球首个 08 Biogen｜最高 10 亿美元收购自免小分子公司 RayThera 09 礼来 × QurCan｜为穿越血脑屏障的递送平台付费 10 SK 生物制药 × 小野药品｜Cenobamate 拿下日本批准 一、今日最重要的 10 条进展 01 Vera Therapeutics：IgA 肾病两年"零透析零移植" 美国 ｜ Biotech · 肾病免疫 ｜ Impact Score 93 ｜ 证据 A 发生了什么　三期 ORIGIN 3 最终疗效分析公布：428 例有进展风险的成人 IgA 肾病患者中，TRUTAKNA（atacicept-vymj）全部预设终点达标。 技术/产品是什么　全球首个且唯一获批的 BAFF/APRIL 双抑制剂，150 mg 每周一次皮下自注射。52 周 eGFR 变化 −0.1 vs 安慰剂 −5.7 mL/min/1.73m²，处理效应 +5.6；104 周年化 eGFR 斜率 −0.6 vs −5.6；复合肾病进展事件 11 vs 38 例，HR 0.24；透析≥30 天、移植或肾源性死亡 0 vs 8 例。安全性总体与安慰剂相当。 为什么重要 / 值得关注什么　这是 IgA 肾病领域第一次有 III 期把"疾病修饰"落到硬结局上，而不是停留在蛋白尿这类替代指标。该药今年 7 月仅凭蛋白尿数据拿到加速批准，本次 104 周数据正是 FDA 完全批准所需的确证。公司计划四季度提交 sBLA，完全批准有望 2027 年落地。需注意详细数据尚未经同行评议。这组数据同时成为整个 IgA 肾病赛道（Sparsentan、Nefecon、补体抑制剂）必须回应的比较基准。 02 Curium：全球首款放射性配体等效药获批，核药护城河松动 法国 / 美国 ｜ 放射性药物 · 诊疗一体化 ｜ Impact Score 91 ｜ 证据 A 发生了什么　FDA 批准 BEXLUTRY（lutetium Lu 177 dotatate）用于体抑素受体阳性胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）成人患者，获批后即时供应。 技术/产品是什么　走 505(b)(2) 路径、以诺华 Lutathera 为参照药，仅凭已发表证据加桥接数据获批，无需再做一个独立的大型关键性疗效试验。证据来自 NETTER-1 三期（20 个月无进展生存率 65.2% vs 10.8%）与 ERASMUS 扩展研究。 为什么重要 / 值得关注什么　放射性药物长期被视为"护城河生意"——同位素供应链复杂、半衰期短、生产物流苛刻，业界普遍认为这些壁垒能在专利到期后挡住仿制式竞争。BEXLUTRY 直接测试了这个假设，Lutathera 的价格压力从"未来风险"变成现实变量。Curium 此前已在特拉华州专利诉讼中胜诉（相关专利全部被判无效且未侵权），并正在推进与 Lantheus 的最高约 80 亿美元合并。 03 Summit：西方患者 OS 风险比从 0.98 修正至 0.76 美国 / 中国（康方生物）｜ Biotech · 双特异性抗体 ｜ Impact Score 89 ｜ 证据 A 发生了什么　世界肺癌大会（WCLC 2026）收官日，全球三期 HARMONi 更新总生存数据公布：全球人群 OS HR 0.76（名义 p=0.0151），中位 OS 16.8 vs 14.0 个月。 技术/产品是什么　依沃西单抗（PD-1×VEGF 双抗）联合化疗，用于经三代 EGFR TKI 治疗失败的 EGFR 突变非鳞状肺癌。关键在于西方患者亚组：中位随访从 9.2 个月拉长到 23.2 个月后，OS HR 从 0.98 修正到 0.76，与亚洲人群方向一致。同场，康方生物的中国三期 HARMONi-2 完整 OS 报告：单药对比帕博利珠单抗单药 30.8 vs 22.6 个月。 为什么重要 / 值得关注什么　2025 年 4 月主分析 OS 未达统计显著，是市场对这份上市申请最大的担忧，而 FDA 审评的核心疑虑正是"区域一致性"。西方亚组修正到 0.76，等于在 PDUFA 前六周补上了数据链上最明显的短板。但必须冷静：这是名义 p 值，西方亚组置信区间上限仍跨 1。关键节点是 2026 年 11 月 14 日的 FDA 决定。 04 GSK：美国首个口服碳青霉烯类抗生素获批 英国 ｜ Pharma · 抗感染 ｜ Impact Score 87 ｜ 证据 A 发生了什么　FDA 批准 Utebzi（替比培南匹伏酯氢溴酸盐）用于治疗选择有限或无替代口服方案的成人复杂性尿路感染（含肾盂肾炎），预计 2026 年底在美国上市。 技术/产品是什么　口服 600 mg 每 6 小时，对比静脉亚胺培南-西司他丁，疗程 7 至 10 天。III 期 PIVOT-PO 试验入组 1690 例住院成人，复合应答率 58.5% vs 60.2%，达到非劣效。分子源自 Spero Therapeutics，GSK 于 2022 年取得大中华区以外市场权益。 为什么重要 / 值得关注什么　多重耐药尿路感染患者此前只能住院静脉输注碳青霉烯，或留置 PICC 导管到输注中心治疗。口服方案压缩的是住院天数与输注中心成本，改变的是感染科诊疗路径，而不只是多一个选择。抗感染是长期被资本冷落的赛道，这是一个稀缺的高确定性商业化样本，也验证了 GSK 当年下注 Spero 管线的兑现能力。 05 Thermo Fisher × Mayo Clinic：百万份样本的多组学数据平台 美国 ｜ Life Science Tools · Omics ｜ Impact Score 85 ｜ 证据 A 发生了什么　双方成立合资公司 Precure, LLC，Mayo Clinic 控股，Thermo Fisher 为创始伙伴与少数股东，目标是构建面向"健康走向疾病"转化期的大规模多组学数据平台。 技术/产品是什么　计划从100 万份生物样本生成蛋白质组与基因组数据，并与数年纵向临床信息关联。Thermo Fisher 提供 Olink Explore HT 蛋白质组平台与 Orbitrap 质谱。重点疾病领域为肿瘤、心血管代谢、神经与免疫介导疾病。 为什么重要 / 值得关注什么　多数疾病在确诊前数年就已发生生物学改变，这段"转化期"的分子数据是当前最大的空白。此前这种体量主要由国家级队列承担（UK Biobank 药企蛋白质组计划、FinnGen、Geisinger MyCode、新加坡 PRECISE-SG100K）；现在它由一家医疗机构加一家工具公司以商业实体形式来做，意味着多组学基础设施正从公共科研项目走向可对外合作的数据平台。目前仍是平台搭建阶段，尚无数据产出。 06 西比曼生物：双靶 CAR-T 获 FDA 许可进入进展型多发性硬化 中国 / 美国 ｜ 细胞治疗 · 自身免疫神经 ｜ Impact Score 83 ｜ 证据 A 发生了什么　FDA 许可 C-CAR168 在现有 IND 下开展进展型多发性硬化（PMS）Ib/II 期临床，对象为对标准治疗无效的患者。 技术/产品是什么　自体 CD20/BCMA 双特异性 CAR-T，同时清除 CD20 阳性 B 细胞与 BCMA 阳性浆细胞，实现"深度免疫清除加免疫重置"。Ib 期剂量探索入组 6 至 24 例，II 期约 95 例。此前已获 FDA 再生医学先进疗法（RMAT）认定并许可开展难治性狼疮肾炎的注册性 II 期，另获 EMA 的 PRIME 认定。 为什么重要 / 值得关注什么　CAR-T 从血液肿瘤向难治性自身免疫迁移，正在成为细胞治疗的第二增长曲线，而进展型多发性硬化是其中未满足需求最大的一块：现有疾病修饰治疗主要针对炎症活动，对非活动性进展型患者几乎无效，而全球约 280 万患者。首例人体研究中 2 例继发进展型患者出现功能改善与 EDSS 评分持续下降。但样本极小，且该人群对神经毒性的耐受度低于肿瘤患者，安全性是这条路上最需要观察的变量。 07 恒瑞医药：FXI 单抗申报上市，全球首个 中国 ｜ Pharma · 心血管抗凝 ｜ Impact Score 81 ｜ 证据 A 发生了什么　1 类创新药 SHR-2004 注射液上市申请获国家药监局受理，适应症为择期全膝关节置换术成人患者术后静脉血栓栓塞症预防。这是全球首个申报上市的 FXI 单抗。 技术/产品是什么　靶向凝血因子 XI 的人源化单抗，阻断内源性凝血放大通路同时保留基础止血功能，机制目标是"抗栓不损止血"；术后 4 至 8 小时给药一次。III 期研究全国 111 家中心入组 1165 例，90 mg 组术后第 12 天 VTE 发生率 10.6% vs 依诺肝素组 21.9%，相对降低约 51%，达预设优效终点；两组出血发生率均为 1.9%。 为什么重要 / 值得关注什么　抗凝领域过去二十年被"出血风险"锁住：低分子肝素要每天注射、依从性差，直接口服抗凝药术后早期给药不便且出血风险偏高。FXI 被视为打破这一天花板的关键靶点。恒瑞的差异化在于用优效（而非非劣效）设计做出约 51% 的相对降低，且单次给药。需对照的是拜耳的 FXIa 小分子抑制剂已在中国申报上市，小分子与单抗的路线之争刚开始；该分子此前在房颤三期试验中因疗效不足提前终止，说明 FXI 路径并非无风险。 08 Biogen：最高 10 亿美元收购自免小分子公司 美国 ｜ Pharma · 并购（自身免疫）｜ Impact Score 80 ｜ 证据 B 发生了什么　Biogen 达成最终协议，收购圣地亚哥私有生物技术公司 RayThera，交易总额最高 10 亿美元，由首付款加临床与注册里程碑构成。这是其 2026 年第二笔收购。 技术/产品是什么　RayThera 专注免疫学领域小分子疗法，管线含多个靶向免疫介导疾病的抗炎小分子候选药，核心资产预计今年三季度初进入一期临床。靶点与适应症均未披露。 为什么重要 / 值得关注什么　Biogen 在阿尔茨海默病与产后抑郁两款产品之外，需要第三条增长曲线，而它的多发性硬化基本盘正持续被生物类似药侵蚀。选择"自免小分子加早期资产收购"，与 J&J、武田等 MNC 加码自免的路径共振。结构更值得注意：首付款占比偏低、里程碑前置，显示买方对无人体数据的早期资产定价趋于审慎——这与本周 GSK 直接买断临床前抗体资产形成鲜明对照。 09 礼来 × QurCan：大药企开始为"递送"而非"分子"付费 美国 / 加拿大 ｜ Pharma · 基因药物递送 ｜ Impact Score 78 ｜ 证据 A 发生了什么　礼来与多伦多 QurCan Therapeutics 达成独家研究与合作协议，共同开发针对中枢与外周神经系统疾病的核酸药物，礼来同时进行战略股权投资。 技术/产品是什么　QurCan 的 TERP 平台通过聚合物-脂质纳米颗粒实现核酸药物的非病毒、可重复给药递送，可搭载 siRNA、mRNA、DNA 与寡核苷酸；其 CNS 方向技术可穿越血脑屏障。分工是 QurCan 优化递送候选、礼来负责临床与商业化。条款方面，QurCan 每个项目最高可获 2.37 亿美元里程碑付款加销售分成。 为什么重要 / 值得关注什么　血脑屏障是基因药物递送最难的一关，也是神经系统疾病至今覆盖最薄的区域。主流脂质纳米颗粒倾向富集肝脏，对肝靶向是优势、对神经系统是障碍；而可重复给药能力决定了这类技术能否用于慢性神经疾病。礼来年内已在基因医学上密集布局（AI 设计寡核苷酸、RNA 编辑、环形 RNA 与体内细胞工程等），这笔交易补的正是"递送"这一环——靶点尚未确定，先买载体。 10 SK 生物制药 × 小野药品：Cenobamate 拿下日本批准 韩国 / 日本 ｜ Pharma · 中枢神经 ｜ Impact Score 76 ｜ 证据 A 发生了什么　日本合作方小野药品获得日本厚生劳动省对癫痫药物 Cenobamate（日本商品名 Excorpre）的新药批准。 技术/产品是什么　作为辅助疗法用于现有治疗未能充分控制发作的成人局灶性发作癫痫患者。获批基于在韩国、中国、日本开展的多国三期试验，辅助治疗显著降低发作频率并达到主要终点。该药已在 45 个以上国家和地区获批。 为什么重要 / 值得关注什么　日本是全球第二大单一国家癫痫市场，约 100 万患者，其中约 30% 在现有治疗下控制不佳。这次批准使 SK 生物制药通过区域合作方在韩国、中国、日本三个东北亚市场全部拿到批准，美国则由子公司直销。"美国自营加区域合作"的分层商业化模型，对缺少全球销售网络的中型 Biotech 有参考价值。 二、今天的技术趋势 1. 免疫性肾病与自免适应症进入"硬结局"竞赛。Vera 把 IgA 肾病的疗效终点从蛋白尿推到 eGFR 与"透析、移植、死亡"，西比曼把 CAR-T 推入进展型多发性硬化，Biogen 直接买自免小分子管线。竞争焦点从"能否改善替代指标"切换到"能否改变疾病终点"，这会同步抬高后续所有同类资产的证据门槛。 2. 放射性药物的专利护城河被 505(b)(2) 击穿。Curium 做出全球首个获批的放射性配体等效药，且在专利诉讼胜诉后即时上市；叠加与 Lantheus 的最高约 80 亿美元合并。核药的估值逻辑正从"分子创新溢价"转向"同位素供应链加生产网络加支付覆盖"。 3. 大药企开始为"递送"和"工程"付费，而不是只为"分子"付费。礼来为 QurCan 的递送平台支付每项目最高 2.37 亿美元里程碑，靶点是空的、载体才是核心；这与诺华押注"发现引擎"、GSK 收购多特异性抗体工程能力是同一条逻辑：平台能力正在成为可单独定价的资产。 4. 剂型工程重新被监管兑现。GSK 把碳青霉烯类抗生素改成口服，恒瑞用单次给药的 FXI 单抗把骨科术后抗凝从每日注射压缩为一次给药。在成熟分子上重做给药路径，正成为抗感染与抗凝领域少见的高确定性商业化路线。 三、值得关注的企业 GSK（英国）　连续三日出现在我们的榜单上：授权、收购、获批各一次。它是本周动作最密集的 MNC，"直接买断全球权益"的交易结构已成为跨国药企采购中国早期资产的定价参照。 Curium（法国）　核药领域的垂直整合者，同时握有镥基同位素供应、全球首个放射配体等效药与一笔大型合并交易。跟踪它的定价策略与产能扩张，就能判断核药赛道能否支撑当前估值。 Vera Therapeutics（美国）　IgA 肾病首个给出硬结局确证数据的资产，四季度 sBLA 与 2027 年完全批准是明确节点。它的 104 周数据将成为整个赛道必须回应的比较基准。 西比曼生物与 Kyverna（细胞治疗 · 神经自免）　两家公司同时推进进展型多发性硬化的 CAR-T，是"CAR-T 第二增长曲线"能否成立的关键验证组，也决定中国细胞治疗企业在自免全球注册中的卡位价值。 四、产业判断 1. 免疫性肾病的竞争门槛已经从"降蛋白尿"抬到"改变硬结局"。一旦有一款药在透析、移植、死亡这类终点上做出分叉，后续同类资产仅凭替代指标就很难拿到完全批准与支付覆盖。 2. 放射性药物进入"专利后经济学"重新定价阶段。等效药获批意味着核药不再享有专利到期后的天然保护期，估值锚将从分子创新转向同位素供应与产能。 3. 大药企对"平台型资产"的付费意愿依然强劲，但定价结构出现分化。一边是直接买断临床前资产，一边是低首付款加里程碑前置，两种结构并存说明买方内部对无人体数据资产尚无统一定价共识。 4. 抗感染与抗凝这类"老赛道"正在因剂型与通路创新重新获得商业价值。口服碳青霉烯与单次给药 FXI 单抗都以"不新增疗效叙事、只改善使用方式"的路径换取确定性回报，这是当前资本环境下更被接受的创新形态。 5. 细胞治疗向自身免疫与神经系统迁移的窗口正在打开，但安全性是唯一门槛。监管通道（RMAT、PRIME）已经给出，剩下的变量是神经自免人群对细胞治疗毒性的耐受度。 五、未来值得关注 临床读出：Vera ORIGIN 3 详细数据在后续学术大会的公布；西比曼 C-CAR168 的 Ib/II 期入组与安全性；Kyverna 四季度将公布的进展型 MS 一期更多数据；SK 生物制药 PGTC 与儿童适应症三期。 监管决策：Summit 依沃西单抗的 FDA 决定（2026 年 11 月 14 日）；Vera 四季度 sBLA 提交与 2027 年完全批准；恒瑞 SHR-2004 的 CDE 审评进度；Curium 与 Lantheus 合并的审批。 合作与并购：礼来是否会将对 QurCan 的股权投资转为收购；Biogen 对 RayThera 的交割与首个管线披露；是否出现第二个放射性配体等效药申报。 商业化与产品：Utebzi 的美国上市时点与住院到门诊的支付转换；BEXLUTRY 的定价与 Lutathera 份额变化；Utebzi 与恒瑞 FXI 单抗的真实世界使用。 技术与平台：Precure 首批外部合作方与数据访问框架；QurCan 递送平台的首个人体数据；FDA"加速 IND 试点"（申请截止 10 月 30 日）的首批入选者。 今天最值得记住的一点是：真正落地的回报，越来越多来自把已经被验证过的生物学重新做一遍工程——换个给药方式、换个递送载体、换条通路、换一种监管路径。而风险最高的地方，恰恰是那些还没有人体数据、却已经被标上高价的"平台型资产"。 以上为今日全球生物医学产业动态，持续关注技术、产品和产业格局的变化。 — END — 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