ISB-2001

血液肿瘤创新狂飙！哪些新疗法突破边界？药械Talks03-2708:14·广东已关注营收利润双增！光大证券2025年财报发布，债券承销居行业前列，财富管理领先，戳此查看>百济神州-U234.42+8.28%诺诚健华25.45+4.78%亚盛医药-B46.180+8.00%踏入2026年，血液肿瘤治疗领域的创新浪潮依旧澎湃向前。而回望刚刚过去的2025年，这一赛道更是迎来了里程碑式的丰收之年。全球范围内新药密集获批、核心管线斩获重磅临床数据，新靶点、新机制的探索持续突破边界。中国原研创新药更是加速登上国际舞台，从license-out重磅交易，到多款首款自研产品落地，在多发性骨髓瘤、淋巴瘤、白血病等核心细分领域实现关键突破。今天，我们就来深度复盘过去一年血液肿瘤领域的硬核创新成果与核心发展脉络，解锁这场研发浪潮为患者带来的全新治疗可能。01血液肿瘤新药集体爆发2025年，全球血液肿瘤领域迎来多元化发展的丰收年，多发性骨髓瘤、淋巴瘤和白血病板块全面开花，创新成果持续涌现。在多发性骨髓瘤领域，赛诺菲的CD38单抗Sarclisa（艾沙妥昔单抗）于1月在中国获批两项适应症，完成了从新诊断多发性骨髓瘤（NDMM）到复发/难治多发性骨髓瘤（R/RMM）的全覆盖。在MM一线治疗领域，Sarclisa是全球首个获FDA批准与标准治疗VRd（硼替佐米+来那度胺+地塞米松）联合，治疗不适合自体干细胞移植（ASCT）的NDMM的抗CD38单抗，也是中国首个且唯一获批该适应症的抗CD38单抗。3月，辉瑞的CD3/BCMA双抗Elranatamab（埃纳妥单抗）在中国获批上市，用于治疗既往接受过至少三线治疗（含一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗CD38单抗）的R/RMM成人患者。7月，再生元CD3/BCMA双抗Lynozyfic（linvoseltamab）获FDA批准上市，用于治疗R/RMM成年患者，这些患者此前至少接受过四线治疗，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单抗。linvoseltamab是首个获批可根据患者应答调整给药方案的BCMA/CD3双抗疗法，具备每月给药的差异化优势。血液肿瘤分类图源：血液瘤诊疗指南，中国银河证券研究院在淋巴瘤领域，各类新药迎来上市浪潮：5月，罗氏的CD3/CD20双抗Glofitamab（格菲妥单抗）在中国获批新适应症，联合吉西他滨与奥沙利铂（GemOx）用于治疗不适合自体造血干细胞移植（ASCT）的R/R弥漫大B细胞淋巴瘤非特指型（DLBCLNOS）成人患者（2L+DLBCL）；12月，百时美施贵宝的CD19CAR-T细胞疗法Breyanzi（liso-cel）获FDA批准上市，用于治疗既往至少接受过两种系统性治疗的R/R边缘区淋巴瘤（MZL）成年患者，成为首个且唯一一个获批用于该患者群体的CAR-T细胞疗法。2025年，中国药企在淋巴瘤领域也收获颇丰：诺诚健华坦昔妥单抗成为中国首个获批治疗R/RDLBCL的CD19单抗、恒润达生雷尼基奥仑赛成为中国首款完全自主研发的CD19CAR-T产品、合源生物的纳基奥仑赛注射液成为国内唯一覆盖白血病和淋巴瘤两大血液肿瘤适应症的CAR-T疗法。另外，亚盛医药的利沙托克拉（APG-2575）于2025年7月获批上市，用于治疗既往经过至少包含BTK抑制剂在内的一种系统治疗的成人慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者，成为全球第二款、国产首款获批上市的Bcl-2抑制剂。在白血病领域，也有多款创新药物密集获批上市，包括诺华的盐酸阿思尼布片（Asciminib）、Syndax制药公司的Revumenib、KuraOncology与协和麒麟联合研发的Ziftomenib、重庆精准生物的普基奥仑赛注射液。02血液肿瘤管线里程碑全览2025年，全球有不少血液肿瘤管线取得里程碑进展，公布积极临床数据。例如，艾伯维的艾可瑞妥单抗（Epcoritamab）联合来那度胺和利妥昔单抗（R方案），在头对头对比R方案的EPCOREFL-1全球III期临床试验中显著改善ORR、CR率，并将疾病进展或死亡风险降低79%。Epcoritamab成为了首个在随机III期研究中证实，在二线治疗R/R滤泡性淋巴瘤（FL）患者中较传统治疗方案具有临床获益的CD20×CD3双抗，有望成为该类患者二线及以上治疗的新标准。礼来公布了Jaypirca（匹妥布替尼）对比伊布替尼治疗初治及未接受过共价BTK抑制剂治疗的R/RCLL/SLL患者的III期临床试验BRUINCLL-314结果：匹妥布替尼在ORR方面非劣效于伊布替尼，且PFS呈现更优趋势，安全性特征良好，有望重塑CLL/SLL一线治疗格局。迪哲医药在2025EHA年会和18-ICML上公布了全球首创新药戈利昔替尼针对经一线系统性治疗后缓解的外周T细胞淋巴瘤（PTCL）维持治疗的长期随访数据，显示有望维持并增强抗肿瘤疗效，且安全性可控，临床易管理。戈利昔替尼是全球首个且唯一靶向JAK-STAT通路治疗PTCL的全新机制药物，实现了PTCL全亚型覆盖，填补了淋巴瘤治疗领域的临床空白。戈利昔替尼针对PTCL患者的临床数据图源：迪哲医药公告另外，迪哲医药还公布了DZD8586（Birelentinib）针对既往接受过共价或非共价BTK抑制剂及BTK降解剂治疗的CLL/SLL患者的一项I/II期临床研究结果，以及单药治疗r/rDLBCL的II期研究结果，均具有良好的抗肿瘤疗效和安全性。DZD8586是一款全球首创、可完全穿透血脑屏障的非共价LYN/BTK双靶点抑制剂，有望克服传统小分子药物在DLBCL治疗中的局限性。在2025ASH年会上，默沙东公布了新型CD19×CD3双抗MK-1045治疗成人R/RB细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）的1b/2期研究结果：MK-1045最高剂量（2/20/90mg）组呈现的92%的复合完全缓解率和91%的MRD转阴率，在现有R/RB-ALL治疗方案中处于领先水平。值得注意的是，首款获批的CD19×CD3双抗贝林妥欧单抗，在OWERIII期研究中针对成人R/RB-ALL的复合完全缓解率为44%，MRD转阴率约76%；而多款CAR-T产品治疗R/RB-ALL的缓解率约为80%-90%，MRD转阴率可达97%以上（接近100%）。换言之，MK-1045凭借结构优化，在疗效与缓解质量上实现了对传统双抗的超越，且与CAR-T疗效高度接近，为R/RB-ALL患者提供了更具竞争力的免疫治疗选择。不过，血液肿瘤赛道并非一帆风顺，临床试验折戟的案例也屡有发生。2025年6月，艾伯维宣布Bcl-2抑制剂维奈克拉+阿扎胞苷联合一线治疗高危骨髓增生异常综合征（HR-MDS）的III期临床VERONA没有达到OS主要终点，HR为0.908，p值为0.3772。MDS是一组异质性克隆性造血干细胞恶性肿瘤，在老年群体中高发。然而，在该适应症上折戟的管线，还有ApreaTherapeutics的P53突变抑制剂Eprenetapopt、诺华的TIM-3单抗、吉利德的CD47单抗Magrolimab等，可谓任重道远。03血液肿瘤的“高光时刻”2025年，在新靶点、新机制、新治疗选择的探索方面，血液肿瘤新药研发涌现了许多令人热血沸腾的“高光时刻”：2月，全球首款CD3×GPRC5D双抗塔奎妥单抗（Talquetamab）在中国获批上市，用于治疗R/RMM成人患者；5月，阿斯利康的阿可替尼与苯达莫司汀和利妥昔单抗联合使用在欧盟获得批准，用于治疗未接受过治疗且不适合接受自体干细胞移植的套细胞淋巴瘤（MCL）成年患者，成为欧盟首个且唯一一个获批用于该适应症的BTK抑制剂；5月，诺华全球首个且唯一基于ABL肉豆蔻酰口袋（STAMP）创新机制的靶向药物盐酸阿思尼布片（Asciminib）在中国获批上市，用于治疗新诊断的费城染色体阳性的慢性髓细胞白血病（Ph+CML）慢性期（CP）成人患者；10月，葛兰素史克（GSK）的全球首款BCMAADC玛贝兰妥单抗（Belantamabmafodotin）获FDA批准上市，适应症为玛贝兰妥单抗+硼替佐米+地塞米松用于治疗R/RMM成人患者，这些患者既往至少接受过两线治疗，包括蛋白酶体抑制剂（PI）和免疫调节剂（IMID）药物；10月，Syndax制药公司的口服首创新型menin抑制剂Revumenib获FDA批准新适应症，用于治疗1岁及以上、无满意替代治疗方案的R/RNPM1突变型急性髓系白血病（AML）成人及儿童患者，成为全球首个且唯一一款获批用于该适应症和R/RKMT2A易位型急性白血病这两种高危急性白血病亚型的药物；11月，FDA批准Ziftomenib（齐夫托美尼，Komzifti）用于治疗携带易感核磷蛋白1（NPM1）突变、患有R/RAML，并且没有满意替代治疗方案的成人患者，成为首个也是唯一获批用于R/RNPM1突变型（NPM1-m）AML的每日口服一次menin抑制剂，为这种治疗选择极为有限的恶性血液肿瘤带来了全新疗法。另外，正在探索新靶点、新机制的后期管线还有不少，包括Schrdinger公司的口服MALT1抑制剂SGR-1505已获得FDA授予快速通道资格，用于治疗接受过至少2线既往治疗（包括BTK抑制剂）后疾病进展的成人华氏巨球蛋白血症患者，以及CorvusPharmaceuticals的ITK抑制剂Soquelitinib为T细胞淋巴瘤治疗提供了新方向，1/1b期试验数据显示，在23例可评估患者中，9例（39%）达客观缓解，包括6例完全缓解和3例部分缓解。04艾伯维频繁押注三抗除了创新成果和里程碑进展持续涌现，2025年血液肿瘤领域也达成了多笔重要BD交易。例如，艾伯维在2025年1月以总额超10亿美元引进了先声药业旗下先声再明公司SIM0500（人源化GPRC5D/BCMA/CD3三抗）除大中华区以外的全球权益。SIM0500是一款为克服多发性骨髓瘤现有疗法耐药性而开发的具有同类最佳潜力的创新疗法，正在中美两国开展针对R/RMM的I期临床研究，并已获得FDA授予快速通道认定。在临床前研究中，SIM0500显示出肿瘤杀伤效果显著，耐受性好，起效剂量低，停药后肿瘤不复发等多重优势，有望克服现有治疗手段所导致的耐药，具有成为多发性骨髓瘤治疗同类最佳候选药物的潜质。此外，艾伯维还在2025年7月以总额近20亿美元引进IGITherapeutics的ISB2001在北美、欧洲、日本和大中华区的开发和商业化权利。ISB2001是全球首个且目前唯一进入临床的BCMA/CD38/CD3三抗，已在多发性骨髓瘤治疗中显示出初步疗效。凭借“三重”机制，ISB2001能更有效地清除多发性骨髓瘤细胞，有望克服以往疗法面临的耐药问题，甚至可能为该疾病带来治愈机会。目前，ISB2001已获得FDA授予孤儿药资格和快速通道资格，有望加快其开发进程。05结语回望2025年，血液肿瘤治疗领域硕果累累、迭代加速。创新药物覆盖多发性骨髓瘤、淋巴瘤和白血病等主要类型，疗效与治疗模式持续优化。一方面，CD38单抗、双抗、CAR-T疗法及Bcl-2抑制剂等多类新药密集获批，既填补了多项临床空白，也推动治疗选择日益多元化；另一方面，新药研发亮点纷呈，新靶点、新机制探索持续深入，BCMAADC、STAMP创新机制、三抗等新型疗法进入布局。在创新广度与深度上，血液肿瘤治疗均在迈向新高度，患者生存质量与治疗选择将不断迎来质的飞跃，2026年也会更加令人期待。$百济神州-U(SH688235)$$诺诚健华-U(SH688428)$$亚盛医药-B(HK|06855)$@东方财富创作小助手药械Talks专栏收录408篇文章·204.8万阅读作者声明:个人观点，仅供参考发布于创作中心网页端分享至：微信朋友圈微博郑重声明：用户在社区发表的所有信息将由本网站记录保存，仅代表个人观点，与本网站无关，不对您构成任何投资建议，据此操作风险自担。请勿相信代客理财、免费荐股和炒股培训等宣传内容，远离非法证券活动。请勿添加发言用户的手机号码、公众号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