QTX-125

根据公开信息，上周（9月15日~9月21日），全球范围内有至少11家致力于创新药研发的新锐公司宣布完成新一轮融资。通过梳理，这些获得资本青睐的新锐公司正在开发的产品包括寡核苷酸疗法、肽类、小分子、抗体等药物类型，针对的疾病领域涵盖癌症、精神神经系统疾病、眼科疾病、罕见遗传性神经肌肉疾病、感染性疾病等。 浩博医药 融资轮次：B2轮 融资金额：6300万美元 9月21日，浩博医药（Ausper Biopharma Co., Ltd. 与 AusperBio Therapeutics Inc.，统称 “AusperBio”）宣布完成6300万美元B2轮融资。本轮融资由启明创投携手全球知名产业投资机构共同领投，汉康资本、鼎晖 VGC、元生创投、夏尔巴投资、以及元生资本等多家知名投资机构共同参与。浩博医药是一家以 “实现慢性乙型肝炎临床治愈” 为核心目标，专注自主创新靶向递送小核酸药物研发的临床阶段创新药公司，本轮融资将用于加速推进核心产品——用于实现慢性乙型肝炎临床治愈的反义寡核苷酸（ASO）创新药物AHB-137的临床试验进程，涵盖中国大陆开展的3期临床试验、联合治疗及初治患者的2期临床试验，以及同步推进的国际2期临床试验。 VS PharmTech 融资轮次：B轮 融资金额：未披露 9月18日，VS PharmTech宣布已成功完成B轮过渡性融资。该公司的核心候选药物VS-101是一种放射增敏剂，在放射治疗前口服服用，以增强放射治疗的抗癌效果。该药物在韩国的1期临床试验中显示出良好的结果，所有患者均达到完全缓解，证明了VS-101的安全性和治疗潜力。VS PharmTech的目标是在2025年底前获得针对头颈癌治疗的2期试验中期数据，并计划在2026年完成试验。 Character Biosciences 融资轮次：B轮 融资金额：超1700万美元 9月18日，Character Biosciences宣布扩展其B轮融资，使得该轮融资筹集的总资本超过1.1亿美元（此前已宣布完成9300万美元）。融资所得将使Character Bio能够进一步推进CTX114（一种用于地图样萎缩的补体抑制剂）和 CTX203（一种旨在阻止向晚期年龄相关性黄斑变性进展的脂质调节剂）的临床开发。Character Bio是一家精准医疗公司，旨在开发针对眼科等领域进行性多基因疾病的创新疗法。 Mondego Bio 融资轮次：A轮 融资金额：未披露 9月18日，Mondego Bio完成A轮融资，这是一家由三家投资者成立的初创公司，致力于开发突破性的癌症疗法。该公司正在开发一款潜在“best-in-class”蛋白酪氨酸磷酸酶非受体2型（PTPN2）抑制剂，旨在提供一种具有更高安全性和耐受性潜力的免疫肿瘤疗法。作为JAK-STAT通路的关键负调控因子，PTPN2的功能是直接调控包括IFNγ受体在内的细胞因子受体信号传导。因此，通过抑制PTPN2来增强IFNγ的感知和信号传导，是提高癌症免疫疗法方案疗效的一种潜在治疗策略。 弘星相和 融资轮次：Pre-A轮 融资金额：近亿元 9月18日，弘星相和宣布完成近亿元人民币的Pre-A轮融资。本轮融资由北极光创投领投，东卫基金、DCG Holdings、鼎赋投资、未来启创基金跟投，天使轮股东星药太浩基金持续加码。弘星相和专注于全球创新治疗产品与靶点研发，该公司首个产品HiD21系列为基于高特异性靶点设计的创新分子实体，目前处于临床1期阶段，目标适应症包括血液系统恶性肿瘤、晚期实体瘤及自身免疫性疾病等多个未满足的临床需求。 Ollin Biosciences 融资轮次：A轮 融资金额：1亿美元 9月17日，Ollin Biosciences宣布正式启动运营，并完成1亿美元战略融资。该公司专注于眼科治疗药物的开发。目前公司官网披露了两条药物管线，一款是来自信达生物的VEGF/Ang2双特异性抗体IBI324（Ollin研发编号：OLN324），拟用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性或糖尿病黄斑水肿；另一款是来自橙帆医药的IGF-1R/TSHR双特异性抗体VBS102（Ollin研发编号：OLN102），有望在甲状腺眼病以及其自身免疫性疾病格雷夫斯病（Graves’ disease）中实现良好的疗效和安全性。 ARTHEx Biotech 融资轮次：B轮 融资金额：8700万美元 9月17日，ARTHEx Biotech宣布完成其规模扩大的B轮融资，使本轮融资总额达到8700万美元。该公司专注于开发针对罕见遗传性神经肌肉疾病的靶向RNA药物。本轮融资收益将用于支持主导项目ATX-01在1型强直性肌营养不良症（DM1）中的进一步临床开发，这是一种目前处于1/2a期、靶向miR23b的反义miR寡核苷酸，旨在抑制microRNA23b，后者是MBNL蛋白表达的天然抑制因子。通过抑制miR-23b，ATX-01已被证明能增加MBNL的产生，并减少病灶形成和有毒的DMPK mRNA。有毒的DMPK和MBNL水平降低被认为是DM1的遗传原因。资金还将用于推进更广泛的靶向RNA药物管线，覆盖肌肉、中枢神经系统、心脏疾病等领域中需求高度未满足的适应症。 AecorBio 融资轮次：未披露 融资金额：150万美元 9月17日，AecorBio宣布再获150万美元股权融资。这笔资金将使AecorBio能够完成其先导肽候选药物FT-002a在晚期前列腺癌方面的研究性工作，以便在2026年向美国FDA提交IND申请。与传统治疗方法不同，FT-002a通过恢复铁反应基因表达稳态来重置肿瘤铁代谢。不稳定的铁池增加是肿瘤生长、扩散和治疗耐药的关键驱动因素。FT-002a通过帮助剥夺肿瘤细胞的游离铁，恢复LIP平衡和肿瘤对ARPI治疗的敏感性。AecorBio还正在利用其专有的肽发现平台推进另外三个处于临床前阶段的项目，涉及其他激素依赖性肿瘤和免疫学领域。 Dualitas Therapeutics 融资轮次：A轮 融资金额：6500万美元 9月16日，Dualitas Therapeutics宣布走出隐匿模式，并完成6500万美元A轮融资。融资所获资金将用于推进其新一代双特异性抗体（BsAbs）研发管线，其中包括用于过敏性疾病的DTX-103和用于自身免疫性疾病的DTX-102两项主打项目，并加速公司专有的DualScreen双特异性抗体发现平台的开发。Dualitas专有的DualScreen发现引擎，创新性地将新型BsAbs的高通量筛选与细胞表面邻近机制相结合，可快速完成候选分子的优化，直至形成最终治疗方案。传统的BsAb发现通常依赖于一组来源于已知生物学机制的预设靶点对，所能带来的改进有限。相比之下，DualScreen具备在大规模范围内对细胞表面组（cell surfaceomes）进行功能性筛选的能力，从而在广泛的靶点和表位中识别出真正具备协同作用的BsAb组合，而不仅仅是单纯的效应叠加。 Reunion Neuroscience 融资轮次：A轮 融资金额：3000万美元 9月16日，Reunion Neuroscience宣布完成A轮融资最终交割，使A轮融资总额达到1.33亿美元。Reunion正在积极研究其先导候选产品RE104在产后抑郁、适应障碍和广泛性焦虑症以及其他神经精神适应症中的应用，预计将于2026年第一季度启动评估RE104用于广泛性焦虑症（GAD）的RECLAIM 2期试验。RE104是一种4-OH-DiPT前药，它通过靶向血清素2A受体（5-HT2AR）发挥作用。RE104是一种致幻化合物，在1期临床试验中，它的致幻活性与裸盖菇素（psilocybin）相似，但持续时间只有3-4小时，并且表现出与裸盖菇素类似的安全性特征。 AllRock Bio 融资轮次：A轮 融资金额：5000万美元 9月16日，AllRock Bio宣布完成5000万美元A轮融资，融资收益将用于推进AllRock的先导分子ROC-101进入2期临床开发阶段，该公司从赛诺菲（Sanofi）获得了该分子的独家许可。ROC-101是一种潜在“first-in-class”口服泛Rho关联蛋白激酶（ROCK）抑制剂，拟开发用于治疗肺动脉高压和间质性肺病相关肺动脉高压。该产品有潜力通过靶向由ROCK2和ROCK1共同介导的炎症、增殖和纤维化疾病相关重塑，来解决这一显著未满足的医疗需求。该产品的1期研究的顶线数据显示出良好的安全性和耐受性。 期待在资本的助力下，更多前沿疗法和技术能够更快惠及患者。 参考资料： [1]各公司官网及公开资料 版权说明：本文欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。 免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

After years of cutting-edge research in epigenetic regulation, Quimatryx announces that the Chinese National Medical Products Administration (NMPA) has approved its Clinical Trial Application (CTA) for QTX125, a first-in-class, highly selective HDAC6 inhibitor, to begin Phase I clinical trials in patients with advanced solid and hematologic tumors. QTX125 is a pioneering small molecule designed to selectively inhibit HDAC6, a key epiproteomic regulator involved in multiple cancer-driving pathways. By modulating protein acetylation and disrupting cancer cell survival mechanisms, QTX125 opens a new therapeutic avenue for tumors with high unmet medical need. In preclinical models, QTX125 has shown: Strong anti-tumor activity across multiple solid and hematologic tumor types Excellent selectivity for HDAC6 versus other HDAC isoforms A favorable safety and pharmacokinetic profile The first-in-human clinical study will evaluate dose escalation and safety of QTX125 as a single agent and in combination with standard-of-care therapies. The trial will be conducted at leading oncology hospitals in China. This milestone marks a major step forward in Quimatryx’s mission to bring precision epigenetic and epiproteomic therapies to patients worldwide.